Jiangsu Shengdi Pharmaceutical Co., Ltd.

· 前言 · 每年的5月4日是国际纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）意识日。这个由欧洲FH基金会发起的特殊日子，旨在唤起公众对HoFH这一罕见而严重疾病的认知，助力HoFH患者获得更有效的治疗。 对于HoFH患者而言，现有治疗主要依赖于低密度脂蛋白受体（LDLR）降低LDL-C。然而，对于LDLR功能缺失或缺陷的患者，即便是采用基础三联疗法（他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂及PCSK9抑制剂）也难以有效实现指南推荐的LDL-C目标值。随着生物制药技术的发展，不依赖LDLR通路的创新药物为患者带来了新的希望。 本文我们就中国HoFH治疗药物的研究进展进行梳理总结，旨在让HoFH病友看到希望——在罕见病治疗的道路上，科学探索的脚步从未停歇。 文章目录： Part1 国内已上市药物 洛美他派（凯西制药） Part2 国内上市审评阶段药物 SHR-1918（恒瑞医药） Part3 国内临床在研药物 VSA003（维亚臻） EDP167（亿腾嘉和） SYH2070（石药集团） NGGT006（西安交大一附院） Part1 已上市药物 洛美他派 药物全称：甲磺酸洛美他派胶囊 作用机制：洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过抑制肝脏细胞与肠道细胞的MTP，阻断LDL-C前体——极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的合成与分泌，从而减少LDL-C的生成。 引进企业：凯西制药 国内上市时间：2025年7月30日，国家药品监督管理局正式受理了凯西中国提交的甲磺酸洛美他派胶囊的新药上市申请；2026年1月27日，在国内获批上市。 获批适应症：与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。 最新进展：2026年3月3日，美国 FDA 扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派） 适应症，批准用于2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 儿童患者，作为低脂饮食、运动及其他降脂疗法的辅助治疗。 治疗 HoFH 重磅药物上市！洛美他派在中国内地获批！ Part2 上市审评阶段药物 SHR-1918 药物全称：SHR-1918注射液 作用机制：SHR-1918是恒瑞医药旗下子公司盛迪医药自主研发的一款ANGPTL3单抗，通过抑制ANGPTL3的活性来降低血清中的甘油三酯（TG）水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 研发企业：恒瑞医药旗下子公司盛迪医药 上市申请受理时间：2026年2月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，恒瑞医药旗下子公司盛迪医药的降脂新药SHR-1918上市申请获受理，用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 国产原研ANGPTL3 单抗 SHR-1918 上市申请获受理，用于治疗12岁及以上的HoFH患者 Part3 临床在研药物 VSA003 Ⅲ期临床 药物名称：VSA003注射液 作用机制：VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，该药物可通过LDLR非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。 研发企业：维亚臻 临床阶段：Ⅲ期。 2025年8月7日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司宣布，其在研1类新药VSA003注射液已完成中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验共46例患者入组，并计划于2026年第一季度完成该临床试验的双盲期终点评价，以支持后续新药注册上市申请。 III期临床结果：尚未公布。 信息来源：维亚臻完成siRNA创新药VSA003在中国纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验患者入组 EDP167 Ⅱ期临床 药物名称：EDP167注射液 作用机制：EDP167靶向肝脏血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），通过精准、持久地沉默肝脏中ANGPTL3的生成，可实现对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平的双重强力降低。 研发企业：亿腾嘉和 临床阶段：II期。 2026年2月7日，亿腾嘉和医药集团有限公司（06998.HK）宣布，旗下小核酸创新药EDP167 临床II期研究成功完成首例受试者给药。 此次开展的是一项针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的多中心、剂量探索、开放标签的试验，旨在评估EDP167在HoFH患者中的疗效和安全性，其主要终点为给药24周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相较基线的变化，预计于2026年Q4完成主要终点的评估。 信息来源：亿腾嘉和宣布EDP167 II期临床试验完成首例受试者给药 SYH2070 Ⅰ期临床 药物名称：SYH2070注射液 作用机制：SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。 研发企业：石药集团 临床阶段：Ⅰ期。 根据中国药物临床试验登记与信息公示平台（CTR20254360）登记信息，SYH2070注射液目前处于I期临床试验阶段，研究设计为一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增试验，评价SYH2070注射液在中国健康参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。尚未查询到Ⅰ期临床结果。 信息来源： 药物临床试验登记与信息公示平台（https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml） NGGT006 IIT研究 药物名称：NGGT006 作用机制：NGGT006以腺相关病毒（AAV）为载体，携带肝脏特异性启动子和密码子优化的人LDLR基因，驱动具有正常功能的LDLR蛋白表达，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除。 研发团队：西安交通大学第一附属医院心血管内科 临床阶段：IIT研究，即研究者发起的研究或试验 研究结果：2026年3月，研究结果发表于《中华心血管病杂志》。 研究按剂量递增流程纳入了3例患者，低、中、高剂量组各1例。3例患者年龄为29~33岁，其中男性2例，基线血清LDL‑C水平为8.95~11.17 mmol/L。 低、中剂量治疗的2例患者未观察到有效的LDL‑C降低。高剂量治疗的患者出现快速、持久的LDL‑C下降，随访64周时其LDL‑C水平从11.17 mmol/L降至0.28 mmol/L，较基线下降97.49%。 整个随访期间所有患者均未发生严重不良事件，治疗期间仅出现肝酶升高和轻度发热等2级及以下的不良事件。 信息来源：临床研究|AAV介导 LDLR 转染治疗纯合子家族性高胆固醇血症的安全性和有效性 END

2026年4月22日 05:21 周三 截至4月22日“生物医药领域”最受关注：AI驱动新药研发与临床转化规范同步推进 我帮你把过去24小时内关于「生物医药领域」的公开信息快速浏览了一遍。下面是我从这些内容里提炼出的重点，哪些值得你关注，我已经帮你筛好了： 1. OpenAI发布生命科学大模型GPT-Rosalind • 概况 ：2026年4月16日，OpenAI推出专用于生命科学的大模型GPT-Rosalind，在BixBench基准测试中通过率达0.751，支持证据综合、假设生成与实验规划等任务。 • 成果 ：该模型显著提升生物医药早期研发效率，实现从文献挖掘到实验设计的端到端辅助。 • 应用 ：可缩短新药发现周期，降低实验室试错成本，助力罕见病靶点快速验证。 2. 暨南大学联合华为发布“成药性优化智能体” • 概况 ：2026年4月，暨南大学与华为联合发布“成药性优化智能体”，基于自研细粒度文献解析算法构建专属知识库。 • 成果 ：能输出符合ADMET标准（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）的优选分子及完整优化路径。 • 点评 ：标志着我国在新药研发AI基础资源建设上迈出关键一步。 3. 恒瑞医药新型双激动剂获批青少年肥胖临床试验 • 概况 ：截至2026年4月20日，恒瑞医药子公司盛迪医药获国家药监局批准，开展HRS9531注射液在12至18岁青少年超重/肥胖患者中的临床试验。 • 成果 ：该药为全球首个靶向GIPR和GLP-1R的双激动剂，针对青少年适应症尚无同类药物上市。 • 应用 ：有望填补青少年代谢疾病治疗空白，推动精准减重疗法发展。 4. 国家卫健委发布生物医学新技术临床转化审批新规征求意见稿 • 概况 ：2026年4月19日，国家卫生健康委发布《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）》，公开征求意见至4月25日。 • 点评 ：旨在规范基因编辑、细胞治疗等前沿技术的临床准入流程，平衡创新与安全。 • 应用 ：将为CAR-T、RNA疗法等新技术提供清晰转化路径，加速合规上市。 5. 全国重点实验室倡议共建新药创制AI语料数据 • 概况 ：2026年4月，第十一届药学全国重点实验室年会在广州召开，31家实验室联合发起共建共享新药创制人工智能语料数据的倡议。 • 成果 ：聚焦高质量、结构化、可溯源的生物医药训练数据建设。 • 点评 ：院士专家强调“数据是AI for Science的燃料”，需打破孤岛实现协同创新。 6. 最高检加强生物医药知识产权司法保护 • 概况 ：2026年4月21日，最高人民检察院发布《知识产权检察工作白皮书(2025)》，明确将生物医药列为需加强刑事司法保护的高新技术领域。 • 应用 ：有助于保护企业原始创新成果，激励First-in-class新药研发。 • 点评 ：体现国家对科技自立自强背景下核心技术保护的战略重视。

国内国际GLP-1生产上市公司盘点 【国内GLP1生产上市公司名单】 1.银诺医药：其核心产品依苏帕格鲁肽α是亚洲首个商业化人源长效GLP1药物，已获批准用于治疗2型糖尿病。该药物的减重适应症已进入III期临床试验阶段，凭借204小时的超长半衰期技术占据显著优势。 2.信达生物：正在研发全球首个GLP1/GCGR双靶点激动剂玛仕度肽，其减重效果接近手术水平。预计该药物将于2025年获批上市。 3.先为达生物：推出全球首个cAMP偏向型GLP1药物埃诺格鲁肽，计划在2026年同时获批糖尿病和肥胖适应症。临床数据显示，48周内减重效果可达15.4%。 4.恒瑞医药：其子公司盛迪医药研发的GLP1/GIP双靶点药物HRS9531已提交上市申请，直接对标礼来的替尔泊肽。 5.华东医药：是国内首个获批肥胖适应症的利拉鲁肽仿制药企业。目前正在推进司美格鲁肽仿制药及口服小分子GLP1的研发工作。 6.翰宇药业：作为GLP1原料药的核心供应商，其司美格鲁肽仿制药原料药年产能达到5-8吨，并已获得国际大额订单。 7.诺泰生物：在多肽合成技术领域处于领先地位，GLP1原料药海外收入占比超过50%，是礼来和诺和诺德的核心供应商。 【国际GLP1生产上市公司名单】 1.诺和诺德：作为司美格鲁肽的原研厂商，其减重版Wegovy预计2025年在华销售额将达到1.96亿丹麦克朗。同时，该公司还在布局口服剂型Rybelsus。 2.礼来：替尔泊肽（Zepbound）2024年全球销售额高达164亿美元。中国苏州工厂的扩产计划瞄准亚洲市场，并正在开发三靶点药物retatrutide。 3.罗氏：其GLP1/GIP双靶点激动剂CT388在二期临床试验中减重效果达到18.8%，计划于2026年启动III期试验。 4.辉瑞：通过收购Metsera公司获得口服和注射双技术平台，加速在GLP1赛道的布局。 5.阿斯利康：收购石药集团代谢领域管线后，重点开发每月一针的GLP1R/GIPR双重激动剂SYH2082。