Anhui Twisun Hi-Tech Pharmaceutical Co., Ltd.

合成生物学近几年在技术、政策和资本的推动下，开始逐渐火热。其核心是“设计-构建-验证-学习”循环，通过基因编辑技术对蛋白质进行改造或构建，并指导蛋白组装为新的生物功能装置，进而建立人工生物系统，使其像电路一样运行。合成生物学的工程循环及关键技术[1]合成生物学应用非常广泛，涉及医疗、能源、化工、农业、食品和化妆品等，其中食品和医疗是其应用及投资最主要的领域。据CB Insights数据显示，全球合成生物学市场规模从2019年的53亿美元增长到2024年的189亿美元（CAGR 28.8%）；其中，合成生物学在医疗健康领域的市场规模从2019年的21亿美元增长到2024年的50亿美元（CAGR 18.9% ），2019年其占比达到40%，是第一大应用领域。同时，BCG数据显示，以生物制药、非处方药和医疗器械为代表的医疗健康领域是合成生物学应用较早的领域。来源：CB Insight, 中金公司研究部医药领域应用合成生物学的发展将在药物开发过程的几乎每个阶段都会带来连锁反应。靶点发现制药公司可利用全基因组和CRISPR技术来验证可用的大量基因测序数据并发现新的药物靶点。如基于CRISPR技术的高通量筛选系统可以用于大规模地敲除（CRISPR-KO）、抑制（CRISPRi）或激活（CRISPRa）候选基因，通过观察疾病表型的恶化或是缓解，找到潜在的药物作用靶点。药物发现在确定了靶点后，可以利用合成生物学设计全细胞筛选试验，以进行药物发现。首先，来自微生物次生代谢的基因回路可以被整合到宿主微生物中，以促进靶向化合物的基因表达；其次，对蛋白进行改造用于药物化学空间的组合探索；另外，光遗传学生物传感器可以以多种方式用于，例如，验证药物靶点，通过设计的疾病模型了解药物的作用机制，并在特定部位或特定条件下诱导药物递送机制。还可通过操纵群体感应（QS）通过改变细胞间通讯系统来研究细菌耐药性或癌细胞之间的相互通讯。合成生物学在药物发现过程中的应用[2]蛋白质工程是合成生物学的重要工具。定点诱变可以增加酶的区域特异性或立体特异性（A），增加所选配体的结合常数（B），或在酶亚型之间进行选择（C）。药物生产合成生物学主要特点就是可以通过“活细胞生产”，来弥补有机化学方法合成化合物的许多不足。其主要包括三部分：诱导因子、基因回路和报告基因。这三部分被装载在活细胞中，可以利用以微生物为代表的细胞作为工厂，批量生产各种人类所需的化合物。如果将植物内次生代谢基因回路克隆到微生物体内，生产出来的化合物就更接近于天然产物，并且生产周期短，产量大。如抗疟药物青蒿素及抗癌药紫杉醇的量产，就依赖于合成生物学。 [2]企业布局目前，布局合成生物学的企业主要分为上、中、下游三类。上游企业以技术服务为主，主要提供DNA测序、合成和编辑等基因技术服务；中游企业主要提供菌株改造、筛选等生物合成技术和设计方案；下游企业更注重其实际应用，能够通过合成生物学进行产品规模化生产及商业化。 来源：中金公司研究部国内的上游企业如金斯瑞，一直专注于基因合成技术。2013年成立工业合成生物产品事业部百斯杰，进军工业酶制剂领域。目前公司已建立四大平台：生命科学服务及产品平台、生物医药合同研发生产（CDMO）平台、细胞治疗平台及工业合成生物产品平台。华东医药于今年7月宣布，其全资子公司中美华东、杭州市拱墅区人民政府、浙江工业大学三方共同组建了“华东合成生物学产业技术研究院。今年五月，华东医药控股子公司珲达生物投资成立全资子公司珲益生物，珲益生物拥有三大研发平台（微生物细胞工厂构建平台、生物酶的筛选与进化平台、发酵及产物分离纯化平台），并已建成包含所有七大酶系的酶库资源，业务包括工业酶制剂研发、发酵过程优化技术研发、生物基材料技术研发等。目前，华东医药已手握三大研发平台和五大产业基地（杭州祥符桥、钱塘新区、江苏九阳、美琪健康、美华高科），研发能力覆盖菌种构建、代谢调控、分离纯化、酶催化、合成修饰等微生物工程技术各个阶段。此外，比较成熟的药物如默沙东通过合成生物学开发降糖药西格列汀，诺华开发了CAR-T疗法 Kymriah来治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病。封面图来源：123rf版权声明/免责声明本文为授权转载文章，版权归拥有者。仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络根据CC0协议使用，版权归拥有者。任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！推荐阅读从280万到300万，全球最贵药物记录被打破！只用了短短30天！重磅！CDE发布ADC临床研发技术指导原则征求意见稿（附：~100篇ADC文章）海阔凭药去，大道创新行! 2022第三届中国新药CMC高峰论坛与您再约上海！（第二轮通知）拜登政府要打击中国CXO？看似台风吹过，却只能枝桠微动FDA再「变脸」，药企如何在矛盾中安身立命诺华重组第4步：把从裁员省下的钱，分出3亿美元搞「基建」王明伟/Vogt/杨德华/水雯箐领衔中美科学家深度解析重要靶点PI3Kα的结构与功能FDA批准全球首款Tyk2抑制剂；大反转！FDA专家组7:2支持渐冻症药物AMX0035当PROTAC遇见AI，以创新之利剑高效攻击不可成药靶点！| 晶泰科技·药时代直播间第1期佳节快乐！~~ 100家中国上市药企上市时间汇总暨「药时代高考」模拟卷答案公布！点击这里，报名参加第三届中国新药CMC高峰论坛！

Biotech正穿越资本寒冬的生死考验，而老牌头部药企面临Biotech和集采双重挤压，也经历过刻骨铭心的阵痛。从本次半年报可见，华东医药已重塑自身，走出集采泥潭，白马归来！华东医药上半年营收181.98亿元，同比增长5.93%，扣非归母净利润12.72亿元，同比增长6.52%。其中Q2营收92.65亿元，同比增长11.86%，扣非归母净利润5.73亿元，同比增长15.06%。面对国内疫情多点频发，中期业绩超预期，从企稳向加速增长进步，单季净利润在2020年Q1后首次实现双位数增长。3年来，华东医药体现出顽强的生存韧性，在逆境中重塑公司核心竞争力，国际化创新转型终于进入收获期。传统基本盘医药工业强劲复苏，差异化布局消费医疗和ADC，国际化医美、合成生物学等新兴业务将开启公司第二增长曲线。今年Q2股东人数较环比减少3.59万户，减幅为27.2%，与此同时，头部公私募机构中欧医疗、工银瑞信医药、高毅资产、汇添富创新医药大举加仓，其中葛兰中欧医疗持股数量上升至3618万股，持股比例2.07%，在前十大流通股股东中，跃升至第四位。高毅资产邓晓峰通常管理的是综合基金，鲜少配置医药板块，高毅晓峰2号致信基金持股数量增至837.9万股，持股比例0.48%。这是一场惊心动魄的反转，而且反转的程度出乎意料，华东医药不只是恢复元气，全新的多线业务还给自己注入了长期的成长性。华东医药截至2022年6月30日前十大股东 01 医美跻身第一阵营华东医药医美板块收入今年Q1悄然超过爱美客。拥有国内最完整的医美产品线，海内外已上市产品达21款，在研全球创新产品15款，覆盖面部填充、面部清洁、埋线、皮肤管理、身体塑形、脱毛、私密修复。切入能量源器械（EBD）赛道，并前瞻布局壳聚糖产品。今年上半年医美业务合计实现营业收入8.97亿元（剔除内部抵消因素），按可比口径（剔除华东宁波）同比增长130.25%。国内医美： 全资子公司欣可丽美学主要负责少女针Ellansé伊妍仕在国内的推广销售，上半年实现营业收入2.71亿元，签约合作医院数量已超 500 家，培训认证医生数量超过 900 人。因疫情而延迟的医美消费需求，下半年有望恢复性释放。海通医药分析，少女针作为全球再生填充领域的高端产品，今年销售预期6-7亿元。引进的高端玻尿酸Maili国内临床试验预计8月完成首例受试者入组。光电医美器械“酷雪”正式上市，带来业绩增量。目前公司共有11款医美产品在开展国内注册相关工作及临床试验，且均为海外已上市产品，产品组合覆盖面部填充、面部提拉、减脂塑形、皮肤管理等领域，有望于2022年后陆续在国内上市，未来将成为公司国内医美业务的强大成长驱动力，提升综合竞争力。国际医美：全资子公司英国Sinclair作为华东医药全球医美运营主体，上半年实现合并营业收入6325 万英镑（约5.31亿元人民币），同比增长104.3%，创历史最好水平。2022年2月，Sinclair 收购海外医美能量源器械（EBD）公司Viora 100%股权，并正式纳入合并报表。Viora已有多款成熟的海外上市产品，可与公司现有的西班牙High Tech EBD产品线形成协同互补。Sinclair还从爱尔兰EMA独家引入能量源设备Préime DermaFacial,该产品将于今年Q3陆续在欧美实现商业化销售，并计划于明年在中国上市。华东医药国内医美产品研发及注册情况  02 创新药形成三大矩阵医药工业核心子公司中美华东Q2营业收入27.1亿元，同比增长16.2 %，归母净利润5.4亿元，同比增长16.5%，出现拐点，重回上升通道。上半年医药工业研发投入5.8亿元，同比增长34.1%，当前医药在研项目86个，其中创新产品及生物类似药项目43款，4款产品处于Ⅲ期临床阶段，4款产品处于Ⅱ期临床阶段。华东医药加快创新布局，在ADC和自免领域也成为重磅玩家。降糖/减重连环爆款：国内首家提交利拉鲁肽两个适应症（糖尿病适应症、肥胖或超重适应症）注册申请并有望成为首家获批的企业。后续在GLP-1靶点上还布局了司美格鲁肽注射液（获批临床）、口服小分子药TTP273、HDM1003（GLP-1R和GIPR靶点双重激动剂），控股子公司道尔生物布局了DR10627（GLP-1R/GIPR双特异激动剂，速效日制剂）、DR10628（GLP-1R/GIPR双特异激动剂，长效周制剂）、DR10624（GLP-1R/GCGR/FGFR1c-βKlotho三特异激动剂）。我国有超过50%成年居民超重或肥胖，6-17岁、6岁以下儿童超重/肥胖率分别达19%、10.4%，巨大的临床需求未得到满足。ADC领域完整布局：ADC药物在肿瘤治疗中体现出强劲疗效，可望复制PD-1大单品奇迹，又能维持差异化竞争格局。华东医药先后投资抗体研发生产公司荃信生物、ADC连接子与偶联技术公司诺灵生物，孵化拥有ADC药物毒素原料全产品线的珲达生物，控股多抗平台型研发公司道尔生物，与ADC新兴科技公司Heidelberg Pharma开展股权投资及产品合作，形成独有的ADC全球研发生态圈，逐步打造差异化的ADC自主研发平台，计划3年内立项开发不少于10款ADC创新产品并推动注册临床研究。全球首个针对叶酸受体 α（FRα）阳性卵巢癌的 ADC 在研药物HDM2002（Mirvetuximab）已由公司合作伙伴ImmunoGen, Inc.向FDA提交上市申请并获得受理，FDA做出决议的目标日期为 2022年11月28日。该药在中国的I期临床试验PK药代研究已完成全部受试者入组，已于7月向CDE递交Pre-BLA申请。HDM2002用于治疗 FRα 高表达的铂耐药卵巢癌。卵巢癌被认为妇科恶性肿瘤中最为凶险的癌种，全球每年新增卵巢癌病例接近30万，死亡人数超过15万。根据《2015年中国恶性肿瘤流行情况分析》及2015-2020年Global Cancer统计数据，2020年中国约有5.5万例新增卵巢癌患者，每年发病率缓慢增长，预计2031年新发患者群达到5.8万人，其中晚期患者占比约70%，叶酸受体阳性患者占比85%，其中高表达患者比例32%。由于缺乏有效的诊断方法，多数卵巢癌患者确诊时已为晚期，目前这类患者的主要治疗方案由单药铂类化疗组成，但疗效有限且副作用很大，复发率高达85%。由此可见，目前复发性铂耐药患者对有效治疗方案的需求，仍没有得到解决。而Mirvetuximab Soravtansine在临床试验中体现出的良好安全性以及与其他药物联合治疗的潜力，上市后将填补卵巢癌晚期铂耐药患者治疗的空白。根据华泰证券研报，Mirvetuximab 从卵巢癌铂耐药向前拓展适应症，有望开启卵巢癌的无化疗时代。自免全球首创新药：今年2月，华东医药获得美国上市药企 Kiniksa 两款自免创新产品 ARCALYST®及Mavrilimumab在24个亚太国家和地区的独家许可。其中，Mavrilimumab 用于GM-CSF相关的心血管疾病，ARCALYST®已获FDA批准用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）、IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）以及和复发性心包炎，是迄今FDA批准的唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物。ARCALYST®治疗CAPS的适应性已被CDE列入《临床急需境外新药名单（第一批）》。针对这个急需名单，药审中心建立了专门通道加快审评，尚未申报的品种，可以直接提交上市申请，随时与药审中心进行沟通交流。今年7月华东医药已向CDE递交ARCALYST®用于治疗CAPS的Pre-BLA申请，计划于今年下半年在国内递交BLA申请。华东医药主要创新药及生物类似药研发管线图  03 合成生物学新王者2021年合成生物学领域获得融资总和约180亿美元，堪称最热赛道。生物制造的产品可以覆盖70%化学制造的产品，面临广阔的市场空间发展潜力。CB Insights分析数据显示，预计到2024年合成生物学市场规模将达189亿美元，2019-2024年复合增长率达28.8%。华东医药上半年工业微生物收入同比增长31%（2021年收入4.18亿元，同比增长69.2%），受到国内疫情影响，导致部分销售合同延迟，下半年有加速增长的潜力。华东医药深耕工业微生物领域40余年，拥有中美华东、珲达生物和珲益生物三个微生物研发平台，杭州祥符桥、钱塘新区、江苏九阳、美琪健康、美华高科五个产业基地，拥有目前浙江省内最大规模的发酵单体车间和行业领先的微生物药物生产能力，研发能力覆盖菌种构建、代谢调控、分离纯化、酶催化、合成修饰各个阶段。合成生物学能力全速进化，横向拓展微生物技术应用领域，抢占核酸药物百亿市场。3.96亿元收购华仁科技60%股权，以形成核酸药物和诊断上游原料的全面生产布局。在体外检测用核苷酸原料领域，由于纯化难度大、生物质量要求高，目前国内可实现商业化供应的只有包括华仁科技在内的少数企业。根据灼识咨询数据，预计到 2025年全球小核酸药物销售额将突破 100亿美元，其中 RNAi疗法到2025 年预计将达到 45 亿美元，复合增速达到 66%。珲达生物作为工业微生物产业的创新研发平台，已经向全球100多个客户提供ADC毒素（payload)、连接子 （linker）以及相关产品的CDMO服务。今年5月，珲达生物成立全资子公司杭州珲益生物科技有限公司，通过菌种改造推广至下游生物制药、精细化工应用，并已建成包含所有七大酶系的酶库资源。根据 Grand View Research 预测，2021 年 ADC CDMO市场规模达到 82 亿美元，预估 2028 年将会达到 184 亿美元，2021-2028 年复合增长率将达到 12.3%。美琪健康作为工业微生物领域大健康业务运营平台，其投资的功能性健康产品绿色制造项目已开工建设，并已完成维生素K2、依克多因的委托生产及销售。2021年底全资收购的安徽美华高科已于今年4月底试生产，目前正在进行核苷产品的承接生产和内部原料药转移生产整合。国内食品、美容等消费呈现健康化升级趋势，功能性健康产品市场发展潜力大。据中商产业研究院数据，2016年至 2021年我国功能性食品行业市场规模从 1370 亿元增长至 1961 亿元，未来发展态势有望持续。据观研天下数据整理，2019 年中国功能性护肤品市场规模为 332 亿元，占整体护肤品市场 13.6%，预计未来 5 年 CAGR 为 24.9%。华东医药首次推出股权激励，以2021年扣非归母净利润为基数，考核期内将大幅增长50%，锁定长远的确定性，浙江省第一家市值过千亿的综合型药企有望诞生。这是一个励志的故事。降糖/减重药物、医美产品代际更迭无穷尽，ADC药物、合成生物学处于产业爆发前夕，华东医药重塑的多重引擎架构，既能支撑业绩的稳定性，又能提供长期驱动力。三年浴血转型，一朝逆转绝杀！华东医药已涅槃归来，医药界自此重现最强成长型大白马。

正文共： 3292字 8图预计阅读时间： 8分钟「  收集周期：8月8日-8月13日，包括“首次申请临床”及“首次申请上市”的化药、生物药、中药 」NDA汇总1、珂罗利单抗8月10日， CDE官网公示，罗氏的珂罗利单抗注射液（Crovalimab）的上市申请已获得受理，并被纳入优先审批品种，拟用于治疗目前未接受补体抑制剂治疗的成人和青少年（≥12岁）患者阵发性睡眠性血红蛋白尿症。Crovalimab是一种通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造的新一代C5抑制剂，可以阻断补体C5裂解为C5a和C5b，有望抑制补体活化。2022年5月，罗氏宣布Crovalimab在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的III期临床研究COMMODORE 3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例，以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。PNH是一种由于体细胞xp22.1上PIG-A基因突变导致补体系统失调的罕见获得性造血干细胞克隆性疾病，临床表现以血管内溶血性贫血为主，可伴有血栓、肾功能不全、肺动脉高压等症状。除了骨髓移植，PNH尚无其他有效治愈手段，控制溶血发作是临床上治疗该病的主要手段，主要治疗药物包括糖皮质激素、免疫抑制剂、补体通路抑制剂等，其中抗补体C5药物是其当前标准疗法。IND汇总1、HLX608月9日，CDE官网显示，复宏汉霖的HLX60临床试验申请获受理，用于治疗实体瘤。HLX60是国内首款申报临床的GARP单抗，旨在靶向抑制调节性T（Treg）细胞产生具有免疫抑制效应的活性TGF-β发挥治疗作用。Treg的免疫抑制机制主要通过产生多种抑制性细胞因子，包括转化生长因子β（TGF-β）、IL-35和IL-10等。GARP单抗可以通过靶向抑制Treg细胞产生具有免疫抑制效应的活性转化生长因子β（TGF-β）发挥治疗作用。2、rAAV2/8-hCYP4V28月9日，上海天泽云泰生物（简称“天泽云泰”）宣布其自主研发的VGR-R01注射剂（rAAV2/8-CYP4V2）的IND申请获得CDE受理。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）患者的基因治疗产品，也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物，作用原理为基因替代。BCD又称Bietti结晶样视网膜病变，是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状，在50-60岁发展为法定盲人，目前暂无药物医治。3、CUD0028月9日，CDE官网公示，四川康德赛（简称“康德赛”）自主研发用于治疗晚期卵巢癌的个体化树突状细胞（DC）CUD002注射液临床试验的申请已受理。CUD002为中国首款基于患者肿瘤新生抗原的mRNA编辑DC肿瘤疫苗， C细胞作为最为高效的抗原递呈细胞，可根据患者独特的突变信息定制设计并制造，激发患者自身免疫系统识别卵巢癌抗原，产生抗肿瘤免疫反应并杀伤肿瘤细胞，让当前无法从现有疗法获益的患者看到新的曙光。在攻克癌症的道路上，康德赛借助其自主研发的四大平台“生物信息分析平台“、”mRNA平台“、”CUNDE®细胞平台“及”体内药效评价平台“持续研发可供进一步转化的候选细胞药物，依托四大平台支持新一代DC肿瘤疫苗技术迭代更新。4、BEBT-5038月8日，CDE官网显示，广州必贝特BEBT-503胶囊的1类新药临床申请获CDE受理，适应症可能为糖尿病合并非酒精性脂肪性肝炎。BEBT-503是一种高活性泛PPAR激动剂，用于治疗糖尿病合并非酒精性脂肪性肝炎。BEBT-503是目前为止活性最高的新型泛PPAR激动剂，属于安全性高的Fibrate类化合物，有可能成为治疗糖尿病、控制高脂血症、阻止非酒精性脂肪性肝炎症和纤维化进程以及保护心脏功能的有效药物。NASH是一种严重的进行性NAFLD，由肝脏脂肪堆积引起，并伴有炎症、肝细胞损伤，在某些情况下还会造成肝脏瘢痕。在美国，大约有1700万患者(占全球成年人口的3-5%)，中国约有5000万患者，由于肥胖和2型糖尿病患病率的增加以及人口老龄化，预计这一数字在未来10-15年将显著增长。5、通降颗粒8月8日，健民药业提交了通降颗粒的临床申请。据悉，健民药业于2018年独家受让中国中医科学院西苑医院拥有的通降颗粒临床前研究材料及临床申报期间的所有技术秘密和专利，交易金额为1000万元。公司表示，通降颗粒开发完成后将填补国内治疗胃食管反流病中成药市场空白；同时，公司作为中成药生产企业，通降颗粒有利于补充公司特色中药品种，丰富公司产品线。每周概览：全球核酸药物研发进展1. Ionis在2022年Q2财报中详细披露了目前管线进展Ionis下阶段两个重磅药进展Eplontersen：Eplontersen在ATTRv-PN患者的3期NEURO-TTRansform研究的中期分析中达到了共同主要和关键次要终点；有望在今年下半年向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。Tofersen：百健公司在欧洲治愈ALS网络（ENCALS）会议上报告了3期VALOR研究和正在进行的tofersen开放标签扩展研究的长期数据，显示SOD1-ALS患者的临床获益。百健公司报告说，tofersen的NDA被FDA接受并授予优先审查权，处方药使用费法案（PDUFA）的行动日期是2023年1月25日。Ionis晚期管道的推进计划Pelacarsen：诺华公司在3期Lp(a)HORIZON心血管结果研究中，对已患心血管疾病和Lp(a)升高的患者进行了pelacarsen的全面招募，预计在2025年获得数据。Olezarsen：对FCS患者进行的olezarsen3期BALANCE研究实现了全面入组，预计将在2023年获得数据。Ionis中期研究项目的推进计划Bepirovirsen：葛兰素史克在欧洲肝脏研究协会（EASL）的国际肝脏大会™上公布了慢性乙型肝炎患者的B-Clear 2b期研究的积极数据。基于这些结果，葛兰素史克公司计划在2023年上半年将bepirovirsen推进到3期单一疗法研究中。IONIS-FB-LRx：罗氏报告了IONIS-FB-LRx在免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者中的2期研究的积极数据。基于这些结果，罗氏授权并计划将IONIS-FB-LRx推进到3期研究。Fesomersen：拜耳公司报告说，在对终末期肾病患者进行的2b期RE-THINc ESRD研究中，Fesomersen达到了主要终点。Fesomersen还证明了因子XI活性水平的大幅和统计学意义上的降低。IONIS-AGT-LRx：治疗耐药高血压患者的2b期研究实现了全面入组，预计在2022年下半年获得数据ION904：启动ION904的2期研究，这是IONIS-AGT-LRx在耐药性高血压患者中的后续药物。ION582：被FDA授予孤儿药称号和罕见儿科疾病称号，用于治疗Angelman综合症患者。2. Arcturus Therapeutics在2022年Q2财报中披露mRNA药物进展ARCT-810：ARCT-810是该公司针对OTC缺乏症的mRNA治疗候选药物，将在24名患有OTC缺乏症的青少年和成人中进行随机，双盲，安慰剂对照，嵌套单次和多次上升剂量2期研究的评估。参与研究中心已在预筛查中确定了数十名患者，目标是在年底前获得中期概念验证数据。关于Arcturus TherapeuticsArcturus Therapeutics Holdings 成立于2013年，是一家全球晚期临床mRNA药物和疫苗公司，其技术优势：（i）LUNAR®脂质介导递送，（ii）STARR™ mRNA技术（samRNA）和（iii）mRNA药物物质以及药物产品制造专业知识。Arcturus的技术可应用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA， 小干扰RNA，再循环RNA，反义RNA，microRNA，DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术受到美国、欧洲、日本、中国和其他国家/地区颁发的专利和专利申请的保护。3. Apellis Pharmaceuticals 在2022年Q2财报中披露了EMPAVELI +siRNA药物研发进展EMPAVELI + 小干扰RNA（siRNA）：Apellis正在研究EMPAVELI和siRNA的组合，这可能有可能降低EMPAVELI的治疗频率。Apellis预计将在2023年上半年提交其siRNA的研究性新药（IND）申请。关于艾佩利斯Apellis Pharmaceuticals， Inc. 是一家全球生物制药公司，致力于利用勇敢的科学、创造力和同情心来提供改变生活的疗法。在补体方面，十五年磨一剑，是全球第一个也是唯一一个获批靶向的C3疗法的公司。公司正在推进这门科学在罕见病、视网膜疾病和神经系统疾病领域的应用。4. 华东医药拟3.96亿元控股华仁科技，加码小核酸药物布局 8月9日，华东医药披露公告称，公司全资子公司中美华东拟以增资和受让股份的方式，收购芜湖华仁科技有限公司（以下简称“华仁科技”）60%股权，合计出资不超过3.96亿元。公告显示，华仁科技以小核酸药物和诊断试剂用核苷原料为主要业务领域， 通过多年研发投入和技术积累，形成了较为丰富的产品库（约1500种），并具备较完备的独立研发能力，在小核酸药物用核苷原料领域及诊断试剂用核苷酸（dNTP）领域处于行业先进地位。华东医药方面表示，华仁科技的收购，将快速补充公司工业微生物核苷版块在上述领域的技术积累和客户资源，与工业微生物在核苷版块已有的研发和产业布局形成有效协同；美华高科、珲达生物已开发酶法、合成等多种上游核苷原料， 匹配单体需求并已形成百公斤级以上的商业化生产能力，有望进一步降低华仁科技核苷产品单位生产成本；同时，珲达生物的国际化能力，亦有望助推华仁科技打开国际市场，加速核苷版块发展，进一步提升公司工业微生物核苷业务的整体市场竞争力。版权声明/免责声明本文为授权转载文章，版权归拥有者。仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络根据CC0协议使用，版权归拥有者。任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！推荐阅读“最贵药物”Zolgensma出现两名儿童死亡，基因疗法面临新挑战又一个首款！FDA加快批准Enhertu（DS-8201）治疗HER2突变非小细胞肺癌患者药企们的「过冬」策略，裁员不尽兴，他还要收租...Aβ假说“被锤”后，离开4年的默沙东又被勾回来，买了一个连靶点都不知道的产品...54亿美金，买！歇了不到3个月的辉瑞，又开始溢价收购了...104家中国新药企业扬帆出海！ADC赛道喜讯频传！科伦博泰势头赶超老大哥石药 | 药时代出海系列对话RNA靶向新兴企业施能康（SynerK）：从Alnylam公司APOLLO-B的成功看RNAi药物的研发提前4个月！FDA批准ADC药物Enhertu（DS-8201）用于治疗「HER2低表达」乳腺癌患者，市场有望扩大5倍！接连7款药物试验失败！新药研发既要有毅力，更要有「及时止损」的智慧万字长文：从理论到生产，一文读懂mRNA-LNP制剂技术药时代第111期直播笔记 | 欧美儿童药物开发相关的法规和指导原则2022上半年成绩单出炉！勃林格殷格翰保持稳健增长，夯实研发管线！点击这里，欢聚药时代！