100 项与 Aera Therapeutics 相关的临床结果
0 项与 Aera Therapeutics 相关的专利(医药)
▎药明康德内容团队编辑整理(来源:STAT)今日,行业媒体STAT公布了2024年STATUS榜单,上榜人士中有些是生物技术和公共卫生领域的杰出领导者和意见领袖,也有默默无闻的“无名英雄”。文章表示,他们由STAT编辑团队和外部专家组从数百位候选人中选出,在过去一年里在各自的领域做出了突出的贡献。STATUS榜单列举了50位杰出人士。今日,药明康德内容团队将与读者分享工业界和学术界的上榜人士,点击文末“阅读全文/Read more”,即可浏览榜单原文。Greg Adams,Kaiser Permanente公司董事长兼首席执行官作为Kaiser Permanente的董事长兼首席执行官,Greg Adams先生在去年监督了许多变革。去年春天,Kaiser宣布计划收购Geisinger,目标是创建一个全国性非营利医疗系统Risant Health。这一医疗系统计划在随后几年里收购5-6个医疗系统,进一步扩展其覆盖范围。Behzad Aghazadeh,Avoro Capital管理合伙人兼投资组合经理Behzad Aghazadeh博士是生物技术领域最著名的投资者之一。去年晚些时候,他在接受行业媒体STAT采访时谈到了2024年生物技术行业的前景,他指出,在行业最近的动荡之后,Avoro评估公司是否是值得投资的方法相应地发生了演变。“我们花了更多的时间来评估管理团队,”他说,“我们需要确保他们曾经同舟共济,团结在一起取得过成功。”Kristina Burow,ARCH Venture Partners常务董事ARCH Venture Partners是目前最大、表现最佳的生物技术风险投资公司之一,Kristina Burow女士的努力功不可没。她帮助创建了Neumora,这是2023年为数不多的上市生物技术公司之一,该公司计划开发包括阿尔茨海默病、精神分裂症和双相情感障碍在内的神经和精神疾病治疗方法。2023年,Burow女士共同创立的RNA初创公司Orbital宣布获得2.7亿美元A轮融资,以帮助其开发一系列基于RNA的药物。在接受STAT采访时,Burow女士表示精准免疫学领域存在巨大潜力。她还指出,目前很多归为一类的疾病将进一步细分,无论是阿尔茨海默病还是红斑狼疮。随着对基础生物学越来越多的理解,我们将发现疾病背后更多的细微差别。Susan Galbraith,阿斯利康肿瘤学研发执行副总裁阿斯利康已成为癌症药物开发的主导力量之一。Susan Galbraith博士的贡献不可忽视。自2010年加入该公司以来,她在选择推进哪些药物方面发挥了关键作用,并成为医药行业中最杰出的女性之一。阿斯利康近日在肿瘤治疗领域取得了新进展。其药物Tagrisso用于非小细胞肺癌(NSCLC)患者术后治疗,显示出亮眼的生存率提升。另外,阿斯利康与第一三共共同研发的抗体偶联药物datopotamab deruxtecan在3期临床试验中也表现出色,该试验针对的是HR阳性、HER2低表达或阴性的乳腺癌患者。Matt Gline,Roivant Sciences公司首席执行官去年,罗氏斥资超70亿美元,收购了Roivant Sciences治疗炎症性肠病的在研疗法RVT-3101。而就在不到一年前,该公司只用了5000万美元从辉瑞手中收购了这款药物,并为未来的后期临床试验进行了投资。该公司的研发管线中还有多款创新在研疗法已经进入后期临床开发阶段,其研发策略并不专注于单一治疗领域或治疗模式,候选疗法涉及免疫学、肿瘤学、血液学和皮肤科等多种领域。Reshma Kewalramani,Vertex Pharmaceuticals首席执行官兼总裁这是Reshma Kewalramani博士连续第二年入选STATUS名单,显示了Vertex的首席执行官在药物开发方面继续产生的巨大影响。近几个月,监管机构首次批准了基于CRISPR的基因编辑药物Casgevy。它由Vertex和CRISPR Therapeutics共同开发,用于治疗并有可能治愈镰刀型细胞贫血症以及β地中海贫血。Vertex还在VX-548上的研发上取得了进展,这是一种非成瘾性止痛药,希望能成为阿片类药物的安全有效替代品。该公司在今年1月宣布,VX-548在两项关键性3期临床试验中获得积极结果,计划在今年年中向美国FDA递交新药申请(NDA)。Lotte Knudsen,诺和诺德公司首席科学顾问GLP-1类药物在减重方面的革命性潜力得到广泛关注,而丹麦科学家Lotte Knudsen女士对这些药物的存在功不可没,她从1990年代开始的持续研究最终导致了诺和诺德公司的重磅药物Ozempic和Wegovy的问世。在接受STAT采访时,她表示GLP-1类药物在治疗像阿尔茨海默病这样的疾病方面可能还有更多潜力。相关阅读:重磅GLP-1药物诞生记——这名女性科学家如何带来减重疗法新时代Peter Lee,微软研究与孵化部企业副总裁Peter Lee博士是微软在医疗领域应用人工智能探索的驱动者之一,特别是他领导了与电子健康记录软件供应商Epic的合作,实现了利用AI自动编写临床医生笔记的功能。他认为,生成式AI技术将成为医疗保健和医学领域内最具革命性的工具。Ted Love,BIO主席Ted Love博士近日成为生物医药领域最大、最有影响力的行业组织之一BIO的主席。Love博士此前担任Global Blood Therapeutics的首席执行官。在BIO,他将在塑造行业形象、制定应对法规的有效策略,以及组织多元化方面发挥关键作用。Karen S. Lynch,CVS Health总裁兼首席执行官在2023年,CVS收购了Oak Street Health和Signify Health。Oak Street Health为老年人提供初级保健服务,而Signify Health则提供分析和技术支持,用于支持家庭内的健康评估。这些大胆的举措指向了一种更广泛的经营战略,包括保险公司寻求直接向患者提供初级保健。行业观察者将在未来一年密切关注CVS,以了解这些探索的成果如何。Joshua Miele,Amazon首席无障碍研究员(principal accessibility researcher)曾获得麦克阿瑟“天才奖”的Joshua Miele先生在儿童时期失明。他作为残疾人生活的个人经历赋予了他独特且富有创造性的方法来设计新的无障碍工具,这些工具包括使Amazon的语音助手Alexa适用于无法说话的人的触摸功能,以及通过盲文和凸起线条允许人们通过触觉地图进行导航。Miele先生表示,医疗保健行业应该考虑如何使服务更易于获得,提高对残疾人的可及性。Umer Raffat,Evercore ISI公司高级董事总经理Umer Raffat先生是华尔街最受尊敬的生物技术和医药行业分析师之一,他在Institutional Investor年度分析师排名中19次获得第一名。行业人士依赖他对如GLP-1减肥药前景等热门话题的丰富见解,以及他对新闻的敏锐洞察力。Daniel Skovronsky,礼来公司首席科学官Daniel Skovronsky博士正在监督开发礼来公司可能改变阿尔茨海默病、肥胖症和癌症治疗的潜在疗法。FDA批准了其重磅药物tirzepatide用于减肥,3期临床试验结果显示,服用该药物的参与者体重减轻了超过15%。而礼来公司针对淀粉样蛋白的阿尔茨海默病药物donanemab被证明能减缓认知衰退,增加了最终获得FDA批准的希望。Tim Van Hauwermeiren,argenx公司首席执行官argenx公司的皮下注射疗法Vyvgart Hytrulo去年获得美国FDA的批准上市,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)患者。这是FDA批准治疗这一患者群体的首款皮下注射疗法。这一注射剂型可将患者原本需要1个小时的静脉输注缩短为用时30-90秒的皮下注射,为患者用药提供极大便利。此外,Vyvgart Hytrulo在治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的2期临床试验取得了积极的初步结果。美国FDA已经授予其补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格。Chris Viehbacher,渤健总裁兼首席执行官Viehbacher先生担任渤健的首席执行官已经一年有余。过去一年里,该公司的多款创新疗法获得监管批准,包括与Ionis联合开发,治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。此外,该公司与Ionis联合开发的tau蛋白靶向ASO疗法BIIB080在治疗轻度阿尔茨海默病的1b期临床试验中也获得积极结果。Viehbacher先生表示,渤健在神经科学方面的根本兴趣不会改变,但他也看到了在免疫学和罕见病领域的未来潜力。Andrew Witty,UnitedHealth Group首席执行官Witty先生是美国最大的医疗保险公司的负责人,他还主导了UnitedHealth成为美国最大的门诊护理提供者之一,与近10%的医生有合作关系。这意味着Witty先生对医疗保健的未来具有巨大的影响力。David Baker,华盛顿大学生物化学教授、蛋白质设计研究所所长David Baker教授为人工智能(AI)驱动的蛋白质折叠和设计的先驱。2003年,Baker教授的团队设计出了第一个原本并不存在于自然界中的蛋白质。而其团队所开发的RoseTTAFold系统在解析蛋白质3D结构方面的表现与AlphaFold2的水平相当。2020年,他因“开发的技术让人们可以设计大自然中从未见到过的蛋白”获得了素有“科学界的奥斯卡”之称的科学突破奖——生命科学科学突破奖。2022年8月,Baker教授团队在《细胞》杂志上发表论文,他们已利用AI技术平台精准地从头设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子,开辟了设计全新口服药物的新途径。参考阅读:从头设计出自然界中不存在的蛋白质,他让人类离“上帝之手”越来越近Ruha Benjamin,普林斯顿大学非裔美国人研究教授Benjamin教授是Ida B. Wells JUST数据实验室的创始主任,其研究主要专注于将种族偏见参数编码到影响患者护理的算法当中,以改进在不同种族间接受医疗科技不平等的问题。Elisabeth Bik,Harbers Bik公司科学顾问Bik博士是科学图像分析领域的专家,其对科研论文中图像分析的研究推动整个科研界对于图像审查的关注,以及对图像数据的真实性有更为严格的要求。Emmanuelle Charpentier,马克斯·普朗克病原体科学研究所科学和常务董事、代理行政主管2020年,Charpentier博士由于其对基因编辑科技的贡献,与Jennifer Doudna博士共同获得当年的诺贝尔化学奖。她也联合创建了CRISPR Therapeutics公司,该公司后来与Vertex Pharmaceuticals共同合作开发出全球首款基因编辑疗法Casgevy,用以治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)与输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。参考阅读:全球首款CRISPR基因编辑疗法获批,这种“基因剪刀“技术是如何诞生的?Rory Cooper,匹兹堡大学人类工程研究实验室创始主任Cooper博士的职业生涯致力于推进轮椅技术和其他改善残疾人行动能力的技术,他本身亦使用轮椅。他曾入选美国国家发明家名人堂,并获得国家技术与创新奖章。他拥有25项美国专利,涉及的产品范围包括从可连接到轮椅以帮助转移的机械臂,以及广泛采用的人体工程学推轮,该轮椅设计有助于降低使用者的腕管综合症的发病率。Diana Greene Foster,加州大学旧金山分校妇产科和生殖科学教授Foster博士专注于对避孕和流产护理中心患者的需求和偏好研究。例如,其团队证明,提供一年份的口服避孕药(而不是按月领取)可以减少意外怀孕,从长远来看单次提供一年份的避孕药更具有成本效益。Foster博士最为著名的是其所进行的Turnaway研究,该研究调查了堕胎对妇女的身体、精神和经济的影响。Turnaway研究至此已衍生出50多篇相关论文和一本书的诞生,并对家庭计划政策的制定带来显著的影响。她在2023年因着她卓越的研究,获得当年麦克阿瑟天才奖(MacArthur Fellows)。Judy Gichoya,埃默里大学医学院介入放射学和信息学副教授Gichoya博士是基于人工智能的医学影像分析领域的先驱。她的研究兴趣包括微创手术的临床差异、验证真实临床环境中的机器学习模型。她在埃默里大学共同领导的医疗保健创新和翻译信息学(HITI)实验室正在构建和整理多样化的成像数据集,其影响力正不断扩增中。今年,Gichoya还将国际人工智能研究人员聚集在一起,重点是识别和防止基于图像的人工智能算法中的偏见,并推动人工智能在医学领域的开发和使用。Barney S. Graham,莫尔豪斯医学院大卫·萨彻全球健康公平研究所所长身为免疫学家和病毒学家的Graham博士的主要研究成果之一为识别、研究呼吸道合胞病毒(RSV)用来进入人体细胞的病毒融合蛋白F(viral fusion protein F),该研究奠定了2023年全球首款RSV疫苗开发的基础。此外,他对新冠病毒刺突蛋白(spike protein)的研究也对相关疫苗的开发有着重要的贡献。Jacob Hanna,魏茨曼科学研究所干细胞生物学和合成胚胎学教授Hanna博士的研究开创迄今为止最晚期的人类胚胎模型之一,其团队利用干细胞培养模型,使其发育成相当于子宫内14天大的胚胎。Hanna博士于近期共同创立了一家初创公司Renewal Bio,该公司旨在利用他的研究来培育胚胎模型,从而将细胞转化为胚胎,以培养用于移植的组织和器官。Monica McLemore,华盛顿大学儿童、家庭和群体健康护理系教授McLemore教授担任《健康公平》( Health Equity)杂志的主编,她的研究领域位于生殖健康和健康公平领域的最前沿。她致力于提出一系列策略,旨在解决护理行业中普遍存在的种族主义问题。同时,她还参与创立了一个学程,该学程旨在教育华盛顿大学的临床医生和高级护理实践学生如何提供堕胎护理服务。Dariush Mozaffarian,塔夫茨大学“食品即医学”研究所所长作为一名心脏病学家兼营养学教授,Mozaffarian博士致力于推广健康食品作为提升公共健康的干预手段。根据最近对2012年至2022年发表研究的分析,他的学术论文是世界上被引用次数最多的论文之一,《纽约时报》等媒体经常引用他的观点,探讨可可和鲑鱼的健康益处,以及为什么奶酪不应该被负面看待。Ida Sim,加州大学旧金山分校教授兼首席研究信息官Sim教授致力于推进数字医学领域的发展,尝试解决患者健康数据相关的棘手技术问题。她共同创建了非营利组织Open mHealth,该组织开发开如CommonHealth等开放软件架构来扩大移动医疗的覆盖范围。她近期担任加州大学旧金山与伯克利分校计算精确健康联合项目的主任,预备在学术界培训下一代数字健康领导者。Feng Zhang(张锋),Howard Hughes医学研究所研究员、麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所核心成员张锋教授是CRISPR技术开发的最初先驱者之一。他曾共同创建Editas Medicine与Aera Therapeutics公司。前者致力于基因编辑疗法的开发,后者则专注开发其专有蛋白质纳米粒子(PNP)递送平台,旨在将基因疗法、mRNA、RNAi、反义寡核苷酸(ASO)、基因编辑系统等不同载荷精准递送到广泛的人体组织和器官中。张锋教授于今年1月与基因测序专家Alex Aravanis博士等共同创立Moonwalk Biosciences,旨在开发表观遗传治疗药物。STATUS榜单还列举了医学界、非营利组织、政界和慈善界的杰出领导者,限于篇幅,本文不做一一介绍,点击文末“阅读全文/Read more”,即可浏览榜单原文。文中图片来源:上榜人士工作单位官网或个人主页大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] STAT US LIST 2024. Retrieved February 27, 2024 from https://www.statnews.com/status-list/2024/#industry-academia免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
基因编辑领域大牛张锋博士一边推出新公司,一边在裁员。截止当前,张锋旗下的三家公司Editas Medicine、Beam Therapeutics、Aera Therapeutics都已经采取了裁员措施,其中有的现金流已经告急,有的现金流还十分强劲。然而为了应对寒冬或者预防寒冬,都进行了重大的战略调整,收缩管线、收缩队伍,延长现金跑道。Editas失去领先地位Editas Medicine是张锋创办的第一家公司,成立于2013年,由张锋、Jennifer A.Doudna、George Church(已退出)、J.Keith Joung、David Liu等多位联合创立。2016年在纳斯达克上市,是第一家上市CRISPR基因编辑公司。Editas致力于CRISPR-Cas9/Cas12a基因编辑技术在体内和体外的应用,EDIT-101(治疗Leber先天性黑蒙10型)是全球首个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物,也曾是Editas最快的管线,不过去年因为Ⅰ/Ⅱ期临床数据不佳而被终止开发。在2022年11月17日,Editas报告的关键临床BRILLIANCE中,14例受试者中仅有3例Leber先天性黑蒙10型(LCA10)患者的视力得到了具有临床意义的改善。这一临床结果令投资者大失所望。作为公司最领先的管线,EDIT-101的失败对公司带来的负面影响是巨大的。2023年1月9日,Editas进行了战略和架构的重大调整,停止对EDIT-101、EDIT-103、EDIT-202等多款管线的内部开发(寻求对外合作),EDIT-301升级为公司主要推进管线。由于战略和架构调整,Editas为此裁员约20%,公司首席科学官(CSO )Dr. Mark S. Shearman因此也离开了公司。截至2023年9月30日,公司现金及等价物仅剩8250万美元。失去了最快管线的Editas,Editas在基因编辑领域的进展已经落后于CRISPR Therapeutics。2023年11月16日和12月9日,Vertex/CRISPR的体外CRISPR基因编辑疗法exa-cel分别获得MHRA和FDA的上市批准,成为全球首款CRISPR基因编辑疗法。Beam提前准备防寒冬Beam Therapeutics是张锋的第二家上市公司,也是首个开发碱基编辑疗法的Biotech。2020年在纳斯达克上市。碱基编辑是基于CRISPR系统开发的一种新型基因编辑技术,可以在不依赖DNA双链断裂的情况下,精准定位且直接编辑基因组中的单个碱基,实现对单个位点更精确的定向修改。这一优点使得其受到广泛关注。基于碱基编辑技术,Beam建立了十余条管线,主要分为体内(LNP和AAV疗法)和体外(造血干细胞与T细胞疗法)碱基编辑疗法两大类。体外碱基编辑疗法BEAM-101是公司进度最快的项目,2021年11月获得FDA的IND批准,也是碱基编辑领域的首个IND。不过BEAM-101的临床入组进度缓慢,如今公司尚未报告首位患者给药。去年,一名登记临床的患者还因个人原因退出了试验。公司的碱基编辑CAR-T疗法BEAM-201在2023年9月6日完成临床率先完成首位患者给药,不过,其IND申请也曾遭到了FDA的搁置。目前看来,Beam的现金流并不紧张,截至2023年9月30日,公司持有现金、现金等价物以及有价证券约10亿美元,但是为了预防寒冬的威胁,Beam也加入了2023年裁员大军。2023年10月19日,Beam宣布了裁员计划,共计100名员工,约占公司员工总数是20%。同时伴随着管线的重大调整,包括暂停对BEAM-201内部开发,优先推进BEAM-101、BEAM-302等管线。2023年11月,Beam还和礼来达成了一项合作协议,后者以2亿美元预付款、5000万美元股权投资,以及3.5亿美元里程碑金额获得了前者心血管疾病碱基编辑疗法的开发权益。Aera融资一年就裁员Aera Therapeutics是成立时间不长的一家公司,由张锋、John Maraganore、Akin Akinc联合创立于2021年。在2023年完成了1.93亿美元的A轮和B轮融资后得到业界关注。Aera的核心技术平台也是建立在张锋团队的研究成果上。2021年,张锋在Science上发表的一项名为《Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages itsown mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery》的研究成果,在该项研究中,张锋团队对一种天然存在的蛋白质--PEG10进行了改造,使其能够选择性包装RNA、并特异性靶向不同的细胞、组织和器官。改造后的PEG10成功地将mRNA递送至人类细胞和小鼠体内。基于此,公司搭建了蛋白质纳米颗粒(PNP)递送平台——SEND,旨在通过PNP技术解决基因的递送和交付挑战。但是这家才拿到融资一年,且尚未建立任何管线的新公司也启动了裁员措施。2024年1月5日,Aera宣布裁员25%,公司表示目前部分新型基因编辑酶开发人员已经被裁。根据公司所述,现金流并不急迫,裁员更多的是基于公司对未来融资环境的担忧。裁员后,公司将把投资重点放在新型交付平台的开发上,进一步扩大现金跑道。总结自2016年以来,张锋联合创立的公司以近乎一年一家的速度增长,至今以来已有8家,涵盖了CRISPR编辑技术在基因编辑、碱基编辑、分子诊断等多个方向,其中大多数都还在技术验证阶段,未有商业化产品。在过去的一年里,大多数Biotech公司们处境都比较艰难,融资规模大大缩小,许多行业龙头公司为了维持生存都进行了管线删减,裁员。2023年12月,同为基因编辑领域技术大牛的David liu,其2021年4月注册成立的公司Resonance Medicine已经倒闭。参考出处:https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-portfolio-prioritization-andDavid liu第一家倒闭的公司一年一家,张锋推出又一新公司本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处·····
有这样一家“神秘”的公司,它未透露其针对的具体疾病,也未详细透露创新给药技术的治疗路径。在脱离实际治疗的方法和应用的情况下,却仍然完成高额融资,这便是基因编辑公司Aera Therapeutics(以下简称“Aera”)。Aera创立于2021年,总部位于波士顿。历经一年半的未公开行程,于2023年正式宣布成立,并完成了由ARCH Venture Partners、GV(谷歌风投)和Lux Capital领投的A轮和B轮融资,金额合计1.93亿美元。投资者图谱(图源:Aera官网) 34岁成麻省理工最年轻教授,39岁已成四院院士Aera的创始人是华裔基因编辑界“大牛”张锋,他1982年出生于中国河北石家庄,1993年跟随从事计算机编程的父母移民美国爱荷华州。要说他对生物工程的兴趣源头,就不得不提到分子生物学课堂上播放的《侏罗纪公园》电影,就是这部电影让“小张锋”认识到了生物学的可编程性。张锋(图源:Aera官网)1995年,机缘巧合之下生物学“小白”张锋得到了第一个对活体生物DNA进行编程的机会,后又在此基础上研究荧光蛋白能否保护DNA免受紫外辐射的伤害。有了相对扎实的生物学基础后,张锋参加其它的遗传学项目项目获得了Intel Science Talent Search的三等奖。它是美国公认要求最高、最精英的高中科学研究竞赛,前身是始于1942年的西屋科学奖。而获得这项奖项的人中有多名诺贝尔奖获得者,因此又素有“小诺贝尔奖”之称。在拿到全奖进入哈佛大学后,张锋主修化学和物理学,在庄小威的实验室进行流感病毒研究。2004年,张锋到斯坦福大学读研究生,跟随被誉为“光遗传学之父”的Karl Deisseroth研究当时新颖的课题——光遗传技术。2009年,张锋与Ed Boyden合作开创了光遗传学学科(optogenetics)。他在光遗传学的发展中发挥了不可或缺的作用,光遗传研究让张锋开始成为科研界的“新星”,也为研究CRISPR系统(主要是神经系统方面)打下基础。2011年博士毕业后,张锋来到麻省理工学院,在麦戈文脑科学研究所大脑与认知科学部门和博德研究所从事科研工作。2013年,他的实验室开发出创新性CRISPR/Cas系统,大幅度提高了基因编辑的可靠性和效率,获得了突破性成果。2014年他被《自然》杂志评选为2013年年度十大科学人物之一,2016年三月获得加拿大盖尔德纳国际奖。2017年34岁的他晋升为麻省理工学院终身教授。打破钱学森在35岁时晋升为终身教授的纪录,成为历史上最年轻的华人终身教授,并在接下来的四年间逐步成为四院院士。除科研学术成果外,张锋在科研商业转化方面的实力也“不可小觑”。截至目前,他创立了8个生物技术公司,这些公司大都围绕着CRISPR技术,逐步拓宽应用的边界。根据公开数据整理,动脉网制图虽然目前关于Aera的技术平台和药物管线的公开信息较少,但可以确定的是,公司仍围绕CRISPR基因编辑技术开发基因药物。从最早的同源重组技术(HR),到人工介导的锌指核酸酶技术(ZFNs)、类转录激活因子效应核酸酶技术(TALENs)以及规律成簇的间隔短回文重复相关蛋白技术(CRISPR/Cas9),基因编辑技术快速发展。作为当今最广泛使用的基因编辑技术,CRISPR/Cas平台具有低成本、高灵活性和多靶向等优势。 PNP平台赋能体内递送,克服免疫排斥反应基因药物由发挥作用的有效载荷和将其精准输送至细胞中的递送系统两部分组成。有效载荷包括siRNA、反义寡核苷酸(ASO)、mRNA、DNA和基因编辑系统等,递送系统包括病毒载体、脂质纳米颗粒(LNPs)、外泌体、GalNAc-共轭物等。有效载荷和递送系统(图源:Aera官网)CRISPR/Cas系统是基因药物中的有效载荷部分,2013年初,海外有三个实验室相继证明了CRISPR/Cas9系统,可以高效编辑人类基因组。他们分别是加州大学伯克利分校的Doudna、哈佛大学医学院的George Church以及博德研究所的张锋教授。CRISPR/Cas系统即在引导RNA(crRNA)的作用下,使与之结合的Cas蛋白能够找到与其互补的目标DNA序列,并通过切割这段DNA,触发DNA修复机制,实现基因编辑。因此,若要使用CRISPR/Cas系统进行基因编辑,将Cas蛋白和crRNA导入到细胞内是必不可少的,递送系统的选择尤为关键。然而,这也成为了该技术的应用瓶颈之一。递送系统的发展滞后于有效载荷技术的发展,延缓了基因药物发展的整体进度,限制其应用范围。可以将药物递送系统分为体外递送和体内递送两大类,一级市场对体内递送给予更多关注。但作为体内递送中载体制剂递送的病毒载体容易引起免疫排斥,带来不良反应。而非病毒载体虽具有成本低、安全性高和外源基因长度不受限制等优点,但容易对肝脏被动靶向,不利于肝外递送。Aera的潜力或许就在于解决这个基因编辑领域的长期挑战——特异性递送。通过获得赋能给药系统和有效载荷技术,可以将基因药物的应用范围扩大到不同的组织和领域,如大脑、心脏和肌肉等以往难以作用的身体部位,而不局限于肝脏和体外细胞。Aera专有的蛋白质纳米颗粒(PNP)递送平台SEND正在开发中,它利用从逆转录酶中提取的人类蛋白质。这些蛋白质可自我组装形成类似囊壳的结构,能包装和传输核酸。以人体内天然存在的RNA运输蛋白PEG10为基础,通过对PEG10蛋白进行改造就可以将不同的有效载荷运送到不同的细胞或器官。SEND使用的蛋白质是在人体内制造的,即由内源性人类蛋白质组成,因此免疫系统对其排斥的可能性较小,免疫原性极低,有望实现可重复给药。将内源性全合成自组装系统的优势与基于蛋白质系统的工程性结合起来,可以补充现有的病毒递送载体和脂质纳米颗粒,以扩展向细胞递送基因和编辑疗法的路径。此外,Aera获得授权的技术还包括一个专有的治疗酶平台,该平台基于创新的小型和可编程基因编辑酶的发现。这些酶体积较小,有助于克服目前基因编辑系统在包装和递送方面的难题。Aera已从布罗德研究所(Broad Institute)获得了SEND技术以及张锋实验室发现的新基因编辑酶的使用许可。基因编辑药物有望赶超增补药物2023年12月28日,沙利文发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》。放眼全球,截至2023年10月31日,全球在研基因治疗药物包括基因增补药物、基因编辑药物、其它基因药物三类,其中基因增补类型药物在研管线最多,占比高达91.1%,基因编辑、其它基因药物占比分别为4.8%、4.1%。图源:沙利文聚焦我国,截至2023年10月31日,CDE注册临床试验绝大多数中国基因药物的技术路线为基因增补,基因编辑仅1款产品获批注册临床。基因编辑技术在基因药物的应用中并非首选。图源:沙利文但随着基因编辑迎政策利好,获批上市的基因药物数量获显著增长。《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(试行)》(2021)中提出,为基于基因编辑技术等基因治疗产品开展长期随访临床研究提供技术指导。在国务院发布的《“十四五”规划和2035年愿景目标纲要》(2021)中,将基因编辑技术定义为前瞻谋划未来产业,明确在基因编辑领域组织实施未来产业孵化与加速计划。2023年6月,Editas Medicine宣布CRISPR基因编辑疗法EDIT-301初步安全性和疗效积极数据。2023年10月,Intellia Therapeutics宣布FDA允许体内基因编辑治疗产品开展III期临床试验。2023年12月,首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批。国内多家基因药物领域公司也已布局CRISPR基因编辑技术,并获高额融资,基因编辑有望开拓基因药物蓝海市场。不完全统计,动脉网制图近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
100 项与 Aera Therapeutics 相关的药物交易
100 项与 Aera Therapeutics 相关的转化医学