Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd.

◆ BIOTECH / IN-VIVO CAR-T ◆ 摘要 / ABSTRACT 从 2025 年 5 月到 2026 年 6 月，礼来、BMS、艾伯维、阿斯利康、吉利德接连出手，把体内 CAR-T 的收购价一路抬到 70 亿美元。但真正值钱的不是"降价九成"，而是它第一次让"不用采血、不用清淋、3 天用药"的 CAR-T 有了可能。 ◆ 核心观点 / THESIS体内 CAR-T 真正的分水岭，不在它把价格砍掉了多少，而在于它把 CAR-T 从"肿瘤病人最后的临门一脚"，拉进了"自免病人的日常门诊"。但它解决的是产能问题，不是生物学问题——这两件事，别混。01一年多，近 120 亿美元：资本在抢一条"个位数病人"的赛道 先把牌摆上桌。 2025 年 5 月，阿斯利康以最高 10 亿美元 拿下 EsoBiotec；8 月，艾伯维以最高 21 亿美元 收购 Capstan；同月，吉利德旗下 Kite 花 3.5 亿美元 买下 Interius；12 月，BMS 砸 15 亿美元 收下 Orbital。 到 2026 年 4 月，礼来直接把价码抬到最高 70 亿美元（含首付 32.5 亿）收购 Kelonia，创下这条赛道迄今最大的一笔。一年多时间，近 120 亿美元。 买的是什么？是一群临床入组病人加起来还凑不满一个病房的公司。 一边是半年百亿美元，一边是全球病人凑不满一个病房。 这不是泡沫的样子，这是"押一个范式转变"的样子。资本赌的不是某一款药，是"CAR-T 该怎么做"这件事本身要被重写了。02它换掉的不是价格，是"谁来做药" 要理解这笔账，得先看传统 CAR-T 有多"重"。 体外（ex vivo）CAR-T 的流程是这样的：给病人采血做白细胞分离，把 T 细胞在体外激活、改造、扩增，质检放行，再回输——中间还要先打一轮清淋化疗，把病人自身免疫细胞压下去给新细胞腾位置。整个过程往往要 2 到 4 周，费用在海外动辄 数十万美元。 体内（in vivo）CAR-T 直接跳过前面所有步骤：一针静脉注射，让 CAR 基因在病人自己体内把 T 细胞改造成 CAR-T。不采血、不清淋，用药周期有望压缩到 1 到 3 天。 体外 CAR-T 是先把药造好再输给人；体内 CAR-T 是让病人自己变成药厂。 目前主流有两条技术路线，性格完全不同： ROUTE A · 病毒载体（慢病毒为主） 把 CAR 基因永久整合进 T 细胞基因组，表达持久。代表是 Umoja 的 UB-VV111（首个获 FDA IND 放行的体内 CAR-T）、Interius 的 INT2104（首个进入人体临床，2024 年 10 月在澳大利亚给药）。适合需要长期疗效的肿瘤。 ROUTE B · mRNA-LNP（脂质纳米颗粒） 递送 mRNA，瞬时表达，6 小时达峰、2 到 3 天回落。代表是虹信生物的 HN2301、嘉晨西海的 JCXH-213、石药集团的 SYS6063。适合"只要临时清除一下 B 细胞"的自免病，还能反复给药。 两条路线没有谁碾压谁，它们是给两种完全不同的需求准备的。这一点，后面判断管线时会反复用到。03临床数据读出：赢家、黑马，和那个被按下暂停键的试验 2025 年下半年开始，体内 CAR-T 集中"交作业"，数据密度明显上来了。 ▌血液瘤，数据最亮 · KLN-1010（Kelonia，BCMA，慢病毒）：ASH 2025 首次人体数据，ASCO 2026 更新时累计给药 18 例，全部可评估患者在治疗后一个月实现 100% 客观缓解（ORR）、骨髓微小残留病（MRD）阴性；且无需清淋，CAR-T 细胞一度占到循环 T 细胞的 85%。公司报告未出现 3 级以上 CRS 或 ICANS。 · LB2501（传奇生物，CD19/CD20，慢病毒）：EHA 2026 报告 12 例复发/难治性非霍奇金淋巴瘤，低剂量组无应答，第 2 剂量组 6/6 应答、5/6 完全缓解（83.3%）。 · GT801（微滔生物，CD19，mRNA-LNP）：ASCO 2026 首次人体数据，复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 ORR 100%、CR 75%。 ▌自免，才是这条赛道的"命门" · HN2301（虹信生物，CD19，mRNA-LNP）：2025 年 9 月登上《新英格兰医学杂志》，5 例难治性系统性红斑狼疮（SLE）。给药后 6 小时即可在外周血检出 CAR-T，4mg 组 6 小时内彻底清除外周血 B 细胞；3 个月随访时所有患者疾病活动评分（SLEDAI-2000）下降，未报告 3/4 级 CRS，也无 ICANS，2026 年入选 EULAR 年会亮点研究。 · JCXH-213（嘉晨西海，系统性硬化症）：2026 年 4 月，首例患者单次低剂量给药后，不仅外周血 B 细胞清零，淋巴结组织也实现彻底清除——这是全球首次报道体内 CAR-T 达成淋巴组织的深度 B 细胞清除。 · SYS6063（石药集团，CD19/BCMA 双靶点，mRNA-LNP）：2026 年 8 月启动 I 期临床，全球首个获批开展 SLE 临床试验的 LNP-mRNA 体内 CAR-T。 ▌但这条赛道也有它的"灰犀牛" EsoBiotec 的 ESO-T01（BCMA，慢病毒）是第一个读出人体数据的体内 CAR-T：2025 年 7 月《柳叶刀》首报 4 例，2026 年 3 月《自然·医学》补充到 5 例，4/5 应答、3 例严格完全缓解、MRD 阴性。听起来很漂亮，但全部患者出现 3 级及以上不良事件，4 例发生 CRS（其中 3 例为 3 级），1 例神经毒性，1 例因髓外病灶致脊髓压迫死亡——该试验于 2025 年提前终止。 同样是"高缓解率"，一个试验终止、一个继续推进。差别不在疗效，在安全和随访。 同样叫"100% 缓解率"，有人随访 5 个月，有人随访 2.3 个月——这个差别比疗效更值得看。04为什么自免先跑，实体瘤还是硬骨头 先说一个容易被忽略的错位：这条赛道最热的应用场景，不是肿瘤。 体外 CD19 CAR-T 已经在红斑狼疮等 B 细胞驱动的自免病里做出过"停药后长期缓解"。可问题在于——采血、定制化生产、清淋化疗这一套成本，放在难治性病人身上勉强说得通，要推广到更广的自免人群，经济学上根本站不住。 一针静脉给药、货架式供应，直接把这个门槛抹平了。这就是为什么 Capstan、Orna、Orbital 这些公司，是从自免病而不是肿瘤切入的。 而自免病恰恰只需要"临时清除一下 B 细胞"——这正好是 mRNA-LNP 的强项：表达瞬时、可反复给药、不用永久整合基因组。技术路线和适应症，在这里对上了。 那实体瘤呢？冷静一点。 体内递送解决的是制造问题，不是生物学问题。它额外带来的，是反复给药的能力，和给 T 细胞以外其他细胞类型编程的可能。 实体瘤面对的还是老三样：抗原异质性、浸润差、免疫抑制微环境——这些体外 CAR-T 也没解决，体内递送并不会自动解决。它只是让"试错更便宜、更快"，把该做的实验加速了。 ◆ 读者反驳 / REBUTTAL读到这你可能会杠一句：又是研究者发起试验（IIT）、又是个位数病人、又是公司自报的数据，这种"里程碑"我看了三年，最后有几个能上市的？——你在研发、BD 或投研一线，最怕的就是被一篇新闻稿带着走。 这个警惕是对的，而且恰恰是这条赛道最该有的姿态。目前所有体内 CAR-T 数据，共同特征是：深度应答、快速扩增、无需清淋，但样本极小、随访极短。持久性、剂量选择、规模化后的安全性，全都还是开放问题。ESO-T01 的终止就是提醒：真正的门槛从来不是能不能清掉 B 细胞，是清完之后人还能不能安全地活着、疗效能撑多久。05接下来，这条赛道该怎么看 给你四个可以直接上手的判断动作。 ACTION 01 · 看单条数据时，先看"三件套" 别只抄 ORR 那个数字。先确认有没有清淋、随访多久、数据是不是公司自报。 同样是读一家体内 CAR-T 公司的 ASCO 摘要：A 的做法是，抄下"ORR 100%"就发朋友圈、写进简报；B 的做法是，先翻到方法学那一页，确认三件事——有没有清淋、随访多久、数据是公司自报还是独立评估。同样是汇报这一条管线，老板或投委会从 A 那里拿到的是一个转述过的数字，从 B 那里拿到的是一份带风险定价的判断。 ACTION 02 · 判断技术路线时，先问"这个病要多久" 两条路线不是同一场比赛。肿瘤要永久表达，自免只要临时清除。 同样是评估病毒载体和 mRNA-LNP 两条路线：A 的做法是，谁 ORR 高就跟谁，把两条路线当成同一场比赛；B 的做法是，先问这个适应症需要的是"永久表达"还是"临时清除"——肿瘤大概率要前者，自免只要后者。同样是写立项报告，A 写出来的是"某路线更优"的结论，B 写出来的是"某路线匹配某适应症"的矩阵，后者才经得起下一轮追问。 ACTION 03 · 看公司时，把"能反复给药"当成独立变量 第二针、第三针还有没有效，比首例疗效更能说明问题。 同样是判断一家的平台价值：A 的做法是，只看首例病人的疗效能不能打；B 的做法是，额外盯住"第二针、第三针还有没有效"——因为体内 CAR-T 相对体外最大的结构性优势，就是可以像普通药一样重复给药，这决定了它在自免这种慢病里能走多远。同样是做尽调，A 关注的是实验室里的爆点，B 关注的是门诊里能不能长期用。 ACTION 04 · 盯 BD 的时间窗 海外的货架正在被搬空，估值锚点也会被收购价抬高。 海外优质标的正在被头部药企快速收走——一年多近 120 亿美元砸下去，货架上的好项目越来越少。同样是在这个窗口做 BD：A 的做法是，等某个靶点被大厂收购的消息出来再行动；B 的做法是，在数据刚读出、估值还没被收购价锚定的时候就去接触。同样是看同一个标的，前者只剩下追高的份，后者还有定价的空间。 说到底，体内 CAR-T 现在处在最典型的"早期但方向清晰"阶段——数据是真的漂亮，样本是真的小，安全性是真的还没过关。 它不会立刻取代体外 CAR-T，也不会明天就让 CAR-T 变成感冒药一样的门诊治疗。它真正在做的事，是把"谁能用上 CAR-T"这个问题，重新问了一遍。以前答案写在工厂的产能表上，以后会不会写在医生的处方笺上——这才是接下来两年最值得盯的事。 你觉得这条赛道最大的不确定性，是安全性、持久性，还是它的商业定价？ 评论区聊聊你的判断 👇 ◆ 数据来源 / REFERENCES · 中国医药创新促进会《再探再报！启函生物披露体内 CAR-T 临床数据》 · Cell & Gene Therapy Review《Cell and gene therapy takeaways from ASCO 2026》 · ImmunoMark Summit《In Vivo CAR-T: The Field and the Biomarker Questions》 · Sino Biological《Clinical Progress of In Vivo CAR-T Therapies》 · 《新英格兰医学杂志》HN2301 治疗难治性 SLE 首次人体研究（2025 年 9 月） · CPHI 制药在线《15 款 LNP-mRNA 体内 CAR-T 竞速自免赛道》 · 人民日报全国党媒信息公共平台《体内 CAR-T 赛道浪潮已至》 · Wiley《HemSphere》综述《In vivo CAR therapies: Turning the patient into their own CAR factory》 说明：文中 KLN-1010、LB2501 等部分早期数据为企业或研究者自报，样本量与随访时间有限，请以其后续正式论文与监管披露为准。

据 CPHI 制药在线（医麦客）2026-09-16 行业统计：截至 2026 年 9 月，国内公开披露的聚焦或布局体内 CAR-T 融资事件已超 16 起、总额突破 27 亿元人民币、超亿元事件占比超六成——石药拿下中国首个体内 CAR-T 临床批件、驯鹿拿下中国首个慢病毒体内 CAR-T 的 FDA IND、虹信登上 NEJM。本文逐条回到官方源核验，给出可直接向管理层汇报的深度分析。 一、开篇：三种身份，同一场"体内革命" 如果你是肿瘤或自身免疫病患者——你大概听说过 CAR-T：抽取你的血液、在工厂里给 T 细胞装上"导航"，再回输给你。全程数周、费用高昂。现在有一批公司宣称：这一切都可以在一针输液里完成——药物直接进入血液，在你的身体里就地改造免疫细胞。这就是"体内 CAR-T"（in vivo CAR-T）。 如果你是细胞治疗研究者——过去十年，"体外制造"定义了 CAR-T 的产业形态，也锁死了它的产能、价格与可及性。而 2025 年以来，MNC（跨国药企）围绕"体内生成 CAR-T"已完成多起数十亿美元级收购，Nature Reviews Drug Discovery、NEJM 相继刊登相关综述与人体数据——这条赛道正从"概念验证"进入"产业竞速"。 如果你是产业与投资决策者——仅 2026 年至今，国内公开披露的聚焦或布局体内 CAR-T 的融资事件已超 16 起、总额突破 27 亿元人民币、超亿元事件占比超六成1。从石药集团拿下中国首个体内 CAR-T 临床批件，到驯鹿生物拿下中国首个慢病毒体内 CAR-T 的 FDA IND 默示许可，再到虹信生物登上 NEJM——中国公司正在这条赛道的第一梯队里同时出牌。 本文以 CPHI 制药在线 2026-09-16 行业统计为线索，逐条回到公司官方公告、监管登记与期刊原文核验，从融资结构、技术路线、临床证据、CMC 量产、专利 FTO、药经与全球市场八个维度，给出可直接向管理层汇报的深度分析。 二、引言：27 亿元与"快进键" 据 CPHI 制药在线（来源：医麦客，2026-09-16）统计：截至 2026 年 9 月，国内公开披露的聚焦或布局体内 CAR-T 的融资事件已超 16 起，总额突破 27 亿元人民币，超亿元事件占比超六成1。该统计同时指出，2025 年至今 MNC 围绕体内 CAR-T 已完成 8 起重磅交易、累计金额近 200 亿美元，"重金押注背后，是对细胞治疗终极形态的提前卡位"1。 需要立刻说明的是：27 亿元与 16 起是行业统计口径（一级市场融资，含"聚焦体内"与"由体外/通用型延伸布局体内"两类企业）；本文下文以官方源逐条反查后，将融资事实与统计口径分列呈现。同样，"近 200 亿美元"的全球交易清单，经官方核验后存在交易对象与金额的媒体误传（如"艾伯维收购 CRISPR"实为收购 Capstan Therapeutics、"吉利德 35 亿美元"实为 3.5 亿美元收购 Interius），本文第三章给出官方核验版地图。 理解这条赛道的正确姿势，是同时看三个坐标系：全球资本坐标系（MNC 用真金白银投票的方向）、中国产业坐标系（本土公司把体内 CAR-T 推到什么阶段）、临床证据坐标系（人体数据到底证明了什么、还没证明什么）。以下逐一展开。 三、全球镜鉴：MNC 重仓的"官方核验版"地图 3.1 七笔官方确认的交易 经逐一回到公司官方新闻稿、SEC 文件与港交所公告核验，2024 年至今全球体内 CAR-T 领域可确认的重磅交易如下345678： 表2 · 全球体内 CAR-T 重磅交易（官方核验口径，截至 2026-09） 买方/卖方 时间 载体路线 金额与结构 代表管线 艾伯维 × Umoja 2024-01 慢病毒（CD3 靶向） 期权合作，总价值 14.4 亿美元 UB-VV111（CD19，血癌） 阿斯利康 × EsoBiotec 2025-03 慢病毒（纳米抗体包被） 首付 4.25 亿 + 里程碑最高 5.75 亿美元 ESO-T01（BCMA） 艾伯维 × Capstan 2025-06 宣布2025-08 完成 靶向 LNP（tLNP） 21 亿美元收购 CPTX2309（CD19，自免，I 期） 吉利德（Kite）× Interius 2025-08 慢病毒（整合型） 3.5 亿美元收购 INT2104（B 细胞肿瘤，I 期） 礼来 × Orna 2026-02 环状 RNA + LNP 最高 24 亿美元收购 ORN-252（CD19，自免） 礼来 × Kelonia 2026-04 慢病毒（iGPS） 最高 70 亿美元（首付 32.5 亿） KLN-1010（MM，I 期） 强生 × Sail 2026-07 肝靶向 RNA + 纳米递送 7.85 亿美元期权（行业口径） 未披露（行业口径） 其中礼来一家即出手两笔（Orna 24 亿 + Kelonia 70 亿），SEC 2026 年中报已确认 Kelonia 作为重要收购入账9；艾伯维则是"先期权（Umoja）、后收购（Capstan）"的双线布局。需要修正的媒体误传："艾伯维收购 CRISPR"实为收购 Capstan Therapeutics（21 亿美元）4；"吉利德 35 亿美元"实为 3.5 亿美元收购 Interius5；CPHI 表所载"阿斯利康/Enbiotechs"实为阿斯利康/EsoBiotec（合计 10 亿美元）10。这些修正并非吹毛求疵——金额与对象的准确性，直接决定行业人士对"资本热度"的判断。 3.2 官方核验版之后的三条结论 慢病毒与 LNP-mRNA 双路线并行，谁也没"赢"：7 笔确认交易中，慢病毒路线（Umoja、EsoBiotec、Interius、Kelonia）与 RNA-LNP 路线（Capstan、Orna）各占半边——这与中国市场"慢病毒 vs LNP-mRNA"的技术分叉完全同构1。 适应症从肿瘤走向自免：Capstan（CPTX2309）、Orna（ORN-252）、Kelonia 的延伸适应症均瞄准 B 细胞介导的自免疾病；"CD19 清除"在自免中的通用性，让体内 CAR-T 获得比肿瘤更广阔的支付与患者池想象67。 大额交易集中在"临床验证前夜"：多数被收购资产仍处 I 期或临床前，MNC 实质是"按平台和团队定价"——买的是递送技术的独占权与时间窗口，而非已证实的疗效。 四、国内融资全景：官方核验口径 4.1 官方源确认的融资与管线事件 表1 · 2026 年国内体内 CAR-T 领域代表性融资事件（官方源核验口径） 企业 体内 CAR-T 管线/平台（官方口径） 融资金额与轮次 时间 官方依据 石药集团 SYS6055（慢病毒，CD19）中国首个获批临床的体内 CAR-T；SYS6063（mRNA-LNP 双靶点）全球首个获批临床 上市公司（港股 1093.HK） 2026-01 / 2026-06 港交所公告 原启生物 OriV508（CD19/BCMA in vivo CAR-T）等 C1 轮 7000 万美元；累计 Pre-IPO 1.1 亿美元 2026-01 / 2026-04 公司官网 微滔生物 GT801（T 细胞靶向 LNP，CD19，NCT07205315） A 轮 + A+ 轮超 5000 万美元 2026（沙砾官网披露） 沙砾生物官网 虹信生物 HN2301（EnC-LNP，CD8 靶向，CD19 CAR mRNA） B 轮（数亿元，行业口径） 2026（行业口径） NEJM 2025-09 星锐医药 STR-P004 / STR-P005（组织/细胞选择性 LNP） B 轮超 3 亿元（2025-10 官方）；B+ 轮近 4000 万美元（行业口径） 2025-10 / 2026-05 公司官网 先博生物 SNC116（in vivo CAR-T 平台，慢病毒） B 轮近 4 亿元 2026-08-31 公司公告 华夏英泰 In vivo STAR-T 技术平台（建设中） C 轮超 2 亿元 2026-07-06 公司/园区公告 驯鹿生物 IASO208（慢病毒，CD20，InTelliCAR 平台）中国首个获 FDA IND 的慢病毒体内 CAR-T 未披露本轮融资（FDA IND 事件） 2026-09-16 公司官网 博生吉 LV009（慢病毒体内转染，CD19，CAR-T+CAR-NK） 未披露本轮融资（IIT 阶段） 2026（安科披露） 安科生物披露 4.2 行业统计口径的其余事件 除上述官方确认条目外，CPHI/医麦客统计另将以下事件计入 27 亿元口径：莱芒生物（代谢增强型体内 CAR-T，近 2 亿元 A 轮新增，2026-03）、易慕峰生物（慢病毒 IMV101/102/103，1.75 亿元 C 轮 Pre-IPO，2026-02）、天宜康医药（Skye-03 多靶点体内 CAR-T，逾亿元种子轮，2026-03）、臻镜生物（mRNA-LNP 路线，近亿元，2026-05）、元码智药（双靶点环状 mRNA 体内 CAR-T，数千万元 Pre-A，2026-07）、菁良生命（Senolytic 体内 CAR-T 平台 JTL-3202，数千万元天使轮，2026-02）、英维科生物（体内 CAR-T 纳米基因药物，天使轮，2026-08）、复星凯瑞（双靶点 in vivo CAR-T，战略融资）等1。这些条目的金额、轮次与管线细节以行业统计为线索，均以各公司官方公告为准（部分尚未见官方披露，标"待核"）。 4.3 统计口径下的三个结构性观察 "聚焦型"与"延伸型"并存：既有虹信、星锐、微滔这类以递送平台立身的初创，也有先博、原启、莱芒、博生吉这类从体外/通用型 CAR-T 向体内延伸的传统细胞治疗企业——后者天然拥有慢病毒 CMC 与临床运营能力，是"体内化"最快的转化者1。 金额分布呈"早期为主、亿元起步"：超六成事件超亿元，但多数管线仍处临床前或 IIT 阶段，"高估值、低阶段"并存，风险定价远未完成1。 技术与资本的区域双集中：融资主体集中于长三角（上海、苏州）与北京；技术路线与全球同步分化为慢病毒与 LNP-mRNA 两派1。 五、机制篇：体内 CAR-T 到底改写了什么 5.1 一次改写产业形态的"位置迁移" 传统自体 CAR-T 的制造是"体外流水线"：单采白细胞 → 冷链运输 → 工厂激活与基因转导（2-4 周）→ 质控放行 → 清淋化疗 → 回输。每一步都对应成本与等待：患者要在肿瘤进展中等待数周，医院要为每位患者排产，药厂要维持一条"一人一批"的定制产线11。体内 CAR-T 把"制造"从工厂搬进患者身体：递送载体（LNP-mRNA 或慢病毒载体）一针进入血液，靶向识别 T 细胞并递送 CAR 编码信息，患者的 T 细胞在体内自行完成改造111。 5.2 "体内化"解决什么、不解决什么 解决：省略单采与体外培养 → 治疗周期从数周缩到单次给药；产能瓶颈从"患者排队等批次"转向"载体规模化生产"；理论上单位成本可大幅下探——这是 MNC 与资本押注的"终极形态"叙事1。 不解决（反而新增）：递送必须足够精准（转染 T 细胞而非肝细胞/其他细胞）；mRNA 路线受制于瞬时表达（CAR 随 mRNA 降解消退，持久性存疑）；慢病毒路线受制于整合风险（插入突变、载体扩散）与脱靶转染11112。 六、技术路线之争：慢病毒 vs LNP-mRNA，以及第三条路 表3 · 体内 CAR-T 主要递送路线对比（官方与技术文献口径） 维度 慢病毒载体路线 LNP-mRNA 路线 环状 RNA / 其他 代表玩家 石药 SYS6055、驯鹿 IASO208、先博 SNC116、博生吉 LV009；海外 Umoja、Kelonia、Interius、EsoBiotec 虹信 HN2301、微滔 GT801、星锐 STR-P004、石药 SYS6063；海外 Capstan、Moderna 系 礼来/Orna（circRNA）；元码智药（环状 mRNA） 表达特性 基因组整合，CAR 持久表达，理论上单次长期有效 瞬时表达，CAR 随 mRNA 降解消退，安全性逻辑更"温和" circRNA 抗核酸外切酶，表达窗口更长 递送靶向 包膜蛋白工程化（去除广谱嗜性、赋予 T 细胞靶向）或纳米抗体包被 LNP 表面偶联抗体/VHH（如 CD8、CD5 靶向）或组织选择性 LNP LNP 平台 + 环状 RNA 骨架 核心优势 成熟慢病毒 CMC 体系（体外 CAR-T 产业沉淀）；持久疗效 mRNA GMP 产业成熟（新冠疫苗红利）；无整合突变；工艺相对简洁 表达窗口与安全性平衡 核心风险 插入突变/载体扩散的远期安全性；体内转导效率 肝外/细胞特异性靶向难；CAR 表达消退后的疗效维持 工艺与临床证据最早期 监管验证节点 石药 SYS6055（中国首个）、驯鹿 IASO208（FDA IND） 虹信 HN2301（NEJM 人体数据） 临床前/IIT 阶段 CPHI 统计指出，当前主流集中于慢病毒与 LNP-mRNA 两大路径，少数企业尝试底层创新1：慢病毒路线的优势是"已拥有成熟慢病毒生产工艺和 CMC 体系，理论上单次给药即可实现长期疗效"，短板是"基因整合带来插入突变的潜在安全风险"；LNP-mRNA 路线的优势是"CAR 随 mRNA 降解逐步消退、规避持续表达毒性"，命门是"传统 LNP 天然富集于肝脏，T 细胞主要分布在血液和淋巴器官，谁能突破 T 细胞特异性转染谁就建立核心壁垒"1。需要提示的是：两大路线目前都还没有足以定论的 III 期数据——"路线之争"本质是"风险偏好的押注"，而非已有胜负。 七、国内管线深挖（一）：LNP-mRNA 路线的"人体时刻" 7.1 虹信生物 HN2301：全球首个细胞靶向 LNP 体内 CAR-T 的人体数据 HN2301 基于虹信生物自主的工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNP），由可离子化氨基脂质、人源化 CD8 靶向抗体片段与自主知识产权的 Anti-CD19 CAR mRNA 组成，2025 年一季度完成首例系统性红斑狼疮（SLE）患者给药——为细胞靶向 LNP 在全球范围内的首次人体临床试验（First-in-human）1314。2025 年 9 月，虹信生物与中国科学技术大学附属第一医院团队合作，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表"In vivo CD19-CAR T-Cell Therapy for Refractory Systemic Lupus Erythematosus"：5 例难治性 SLE 患者（2 例 2mg、3 例 4mg 单次或多次给药），治疗 3 个月后 SLEDAI-2000 疾病活动评分均下降，无 ICANS、无 ≥3 级 CRS 发生131415。截至 2026 年 8 月的公司口径：HN2301 已完成入组数十例各类自免患者，所有剂量均未观察到肝脏毒性和 >2 级 CRS16。这是目前全球 LNP-mRNA 体内 CAR-T 路线最完整的人体证据之一，但样本量与随访仍属早期，疗效持久性（mRNA 瞬时表达后的 B 细胞重建与复发）是核心待证问题15。 7.2 微滔生物 GT801：ASCO 2026 的 4 例"全缓解" GT801 由沙砾生物 in vivo CAR-T 平台分拆公司微滔生物（Vivacta Bio）开发，采用抗体展示 LNP（经 CLAMP 平台在 LNP 表面偶联 VHH 纳米抗体）递送编码 CD19 CAR 的化学修饰 mRNA，无需体外细胞制造与清淋预处理1718。2026 年 ASCO 年会以壁报报告其 First-in-human Ⅰ 期研究（NCT07205315）：截至 2026-05-15，4 例复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者接受治疗，ORR 达 100%，其中 3 例最终达到完全缓解（CR）；给药后 4 小时外周血即可检出 CAR 表达171819。微滔生物同期完成 A 轮与 A+ 轮合计超 5000 万美元融资（沙砾生物官网披露，2026-07）18。4 例样本决定其价值在于"人体概念可行"而非"疗效确认"，需以更大样本与更长随访为证。 7.3 星锐医药 STR-P004：自免适应症的组织选择性 LNP 星锐医药（Starna）将平台拆分为"组织特异性 LNP"与"细胞主动靶向 LNP"两类20。STR-P004 已在中国临床试验注册中心（ChiCTR）登记 IIT（2025-11-05，苏州大学附属第一医院）21；2026 年 ASCO 摘要（JCO e14519）报告：3 例自免患者（SLE-ITP、APS-ITP、SLE 肾炎）各接受 8 次给药，无剂量限制性毒性（DLT）与 ICANS，3 例均仅出现轻度一过性 1 级 CRS22。公司 2025-10-24 官方公告完成超 3 亿元 B 轮融资用于肝外靶向平台与体内细胞治疗管线20。其 B+ 轮约 4000 万美元为行业统计口径（2026-05），待公司官方确认1。 7.4 石药 SYS6063：全球首个获批临床的 mRNA-LNP 双靶点细胞治疗产品 2026-06-02 石药集团公告：SYS6063 注射液获 NMPA 批准开展临床试验，为全球首款获批临床试验的基于 mRNA-LNP 的双靶点细胞治疗产品，适应症为复发难治性系统性红斑狼疮；2026-08-11 其 Ⅰ 期临床已在中国首家中心启动2324。这标志着头部药企将 mRNA-LNP 体内 CAR-T 直接推入注册临床，与虹信/微滔/星锐的 IIT-FIH 路线形成"大厂注册临床 + 初创快速概念验证"的双轨格局。 八、国内管线深挖（二）：慢病毒路线的"出海与破冰" 8.1 石药 SYS6055：中国首个获批临床的体内 CAR-T 2026-01-29，石药集团发布港交所自愿公告：自主研发的 SYS6055 注射液获 NMPA 批准开展临床试验，为"中国首个获批临床的体内 CAR-T 产品"（官方公告原文）225。SYS6055 为慢病毒载体递送、在体内直接生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞，可特异性识别和清除靶细胞；计划适应症为复发难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤（行业报道口径拟在北京大学肿瘤医院开展）2526。作为港股上市药企的首发临床批件，它的意义在于把"体内 CAR-T"从初创叙事带入大药企注册临床体系——受理号 CXSL2500947 对应的 RCL（复制型慢病毒）检测等质控要求，也同步为国内慢病毒体内制剂的监管审评提供了参照2527。 8.2 驯鹿生物 IASO208：中国首个慢病毒体内 CAR-T 拿下 FDA IND 2026-09-16，驯鹿生物宣布其基于自研 InTelliCAR 平台开发的靶向 CD20 的体内 CAR-T 产品 IASO208 获 FDA IND 默示许可，拟用于复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者；官方明确定位其为"中国首个获 FDA IND 许可的慢病毒载体体内 CAR-T 产品"，且基于中国研究者发起的临床试验（IIT）数据直接开展 Ib 期临床2829。该事件与本次融资统计的时间高度重合（2026-09-16），是中国体内 CAR-T 出海的标志性节点：一家中国公司用"中国 IIT 数据 + 美国 IND 路径"完成体内慢病毒产品的首次跨监管区验证128。 8.3 先博生物 SNC116：从 CAR-NK 到体内 CAR-T 的平台延伸 2026-08-31，先博生物（Simnova，2019 年由先声药业孵化、2021 年独立运营）宣布完成近 4 亿元 B 轮融资，由孚腾资本、千骥资本、浦东创投共同领投，张科禾润、元禾控股跟投，老股东优山资本追加投资；募集资金将主要用于加速通用型 CAR-NK 核心管线 SNC103 的确证性临床研究，并推动体内 CAR-T 平台 SNC116 进入注册临床开发3031。先博是"延伸型"企业的代表：以通用型细胞治疗（CAR-NK）立身，再以既有慢病毒/CMC 与临床体系切入体内 CAR-T——这类企业的管线推进节奏，往往比纯初创更接近"注册临床"。 8.4 博生吉 LV009：体内同步生成 CAR-T 与 CAR-NK 据安科生物 2026-04-02 投资者关系活动记录披露：其参股公司博生吉的体内 CAR-T 平台核心产品"靶向 CD19 的 LV009 注射液"采用创新体内慢病毒转染技术，临床前研究显示可高效转染静息态 T 细胞，已进入 IIT 阶段并有两例患者入组32。博生吉官方将其定位为"从体外定制迈入体内生成"的转折产品，可同步生成 CAR-T 与 CAR-NK 细胞33。需要提示：CPHI 统计将博生吉平台产品记为"LV091（CD7-VHH 重靶向）"——该命名与官方披露的 LV009（CD19 靶向）不一致，本文以官方口径为准，LV091 具体状态待核132。 8.5 原启生物 OriV508 与华夏英泰 In vivo STAR-T：平台化布局的两类样本 原启生物官方产品管线页披露其体内 CAR-T 项目 OriV508（CD19/BCMA 双靶点），并于 2026-01-12（C1 轮 7000 万美元）、2026-04-10（累计 1.1 亿美元 Pre-IPO）两轮官方公告中明确"包括分泌型、快速生产型和多款 in vivo CAR-T 项目"343536。华夏英泰 2026-07-06 完成超 2 亿元 C 轮（正心谷资本领投、复旦科创跟投），资金重点用于"推进通用型 STAR-T 核心产品 YTS109 注册临床开发、加速 In vivo STAR-T 技术平台建设"3738——注意 YTS109 本身是体外定点整合通用型 STAR-T（其自免数据曾发表于 Nature Medicine 并获 FDA 临床批件），In vivo STAR-T 是独立的前沿平台投入3739。两家企业的共同点是：体内平台并非孤注一掷，而是与体外/通用型管线并行孵化，构成风险分散的平台组合。 九、临床证据盘点：官方登记与三方一致性 表4 · 国内体内 CAR-T 核心管线临床证据盘点（官方登记/期刊原文口径，截至 2026-09） 企业/管线 载体路线 官方登记与数据源 已披露人体证据（官方/原文） 阶段标注 石药 SYS6055 慢病毒，CD19 NMPA 临床批准（港交所公告 2026-01-29） 未披露人体数据 Ⅰ 期（注册临床） 石药 SYS6063 mRNA-LNP，双靶点 NMPA 临床批准（2026-06-02） 未披露人体数据 Ⅰ 期（SLE，已启动） 驯鹿 IASO208 慢病毒，CD20 FDA IND 默示许可（公司官网 2026-09-16） 中国 IIT 早期数据（官方提及，细节未全文披露） 美国 Ib 期 虹信 HN2301 LNP-mRNA，CD8 靶向 NEJM 2025-09（论文） 5 例难治性 SLE：SLEDAI-2000 均下降，无 ICANS/≥3 级 CRS；公司口径已入组数十例自免患者 FIH/IIT 微滔 GT801 LNP-mRNA，VHH 偶联 ASCO 2026 壁报（NCT07205315） 4 例 R/R B-NHL：ORR 100%，3 例 CR Ⅰ 期（FIH） 星锐 STR-P004 组织/细胞选择性 LNP ChiCTR 2025-11-05；ASCO 2026 摘要（JCO e14519） 3 例自免：无 DLT/ICANS，仅 1 级 CRS IIT 先博 SNC116 慢病毒（平台） 公司公告（2026-08-31） 未披露人体数据 注册临床开发中 博生吉 LV009 慢病毒，CD19 安科生物披露（2026-04-02） IIT 阶段，2 例入组 IIT 本表遵守"三方一致性"原则：试验编号/药物名/开发公司均出自同一份官方登记或官方公告（NMPA 批准、FDA IND、ChiCTR、NEJM/ASCO 原文、公司官网），未采用聚合库推断。整体格局清晰：注册临床刚破冰（石药双管线、驯鹿 FDA IND），人体证据集中在 IIT/FIH（虹信、微滔、星锐、博生吉），且样本量均为个位数到数十例——赛道离"疗效确证"仍有完整距离。 十、CMC 与量产：体内化如何重构产业链 10.1 从"细胞工厂"到"载体工厂"：瓶颈的迁移 体外 CAR-T 的产能瓶颈在"人"：每位患者的单采、培养、放行串成一条无法并行的定制流水线。体内 CAR-T 把瓶颈迁移到"载体"：LNP-mRNA 或慢病毒载体可以在 GMP 条件下批量生产、冻存、质检后向任意医院发货——这使细胞治疗第一次获得接近单抗/疫苗的供应链形态（"现货化"）。吉利德/Kite 在收购 Interius 时明确表述：体内细胞疗法"潜在地即取即用，缩短患者等待时间，并拥有更简化、更具成本效益的制造工艺"5。 10.2 两条路线的 CMC 命题各不相同 LNP-mRNA：直接复用新冠 mRNA 疫苗时代的供应链——可离子化脂质、mRNA 体外转录、LNP 混合封装三大环节均有成熟 CMC 与产能基础1。但"细胞靶向"改造（抗体偶联、组织选择性脂质）引入新的工艺变量与表征要求；mRNA 的化学修饰、加帽与纯度控制决定体内表达水平。慢病毒载体：体内应用要求更高——需要去除广谱嗜性、工程化包膜蛋白实现 T 细胞靶向，同时必须建立复制型慢病毒（RCL）检测、插入位点分析与载体脱落监测等体内整合特有的质控体系127。石药 SYS6055 的获批即伴随 RCL 定制检测服务（行业报道口径）27。 10.3 量产的真实约束：尚未被证实的部分 需要泼冷水的是："现货化"不等于"已实现量产"。载体产能（尤其慢病毒滴度与批次一致性）、体内转染效率的个体差异、以及"单次给药剂量"对应的载体用量，都还没有任何一款产品用 III 期数据验证。国内大部分公司仍处临床前/IIT 阶段，其工艺的可放大性尚属"待证命题"1。 十一、专利 FTO 与药经市场：壁垒与商业化的两把尺 11.1 专利与 FTO：三条"硬约束" LNP 离子脂质专利网：mRNA-LNP 的核心专利族（可电离脂质、LNP 组成与工艺）长期由 Arbutus/Alnylam、Moderna、BioNTech 等早期申请人把控，国内企业需逐一评估"自主脂质 vs 授权脂质"的 FTO 边界。虹信（ILB-3132）、星锐（数千个阳离子脂质分子库）等以自主脂质为叙事，正是对这一约束的回应2014。 靶向配体与抗体片段：LNP 表面偶联的 CD8/CD5 等 VHH 或抗体片段、慢病毒的 T 细胞靶向包膜工程，构成新的专利竞争点；微滔 CLAMP（VHH 偶联）、博生吉 CD7-VHH、驯鹿 InTelliCAR 平台均强调"自主知识产权"172833。 载体工程与递送组合：环状 RNA 骨架（Orna 系）、慢病毒 iGPS（Kelonia）、整合型慢病毒（Interius）等底层专利多已落入 MNC 收购资产，国内同类平台的全球 FTO 需在出海时逐一评估——这恰恰是"驯鹿拿下 FDA IND"之外，国内企业出海将面对的隐性成本。 11.2 药经与全球市场：把"40 万美元的困境"降到什么量级 已上市自体 CAR-T 的定价在 37 万-50 万美元/例（如 Yescarta、Kymriah 及国内阿基仑赛等，实际支付含伴随费用更高），且受制于产能与等待周期，"广谱可及"长期落空。体内 CAR-T 的经济学命题是：把制造从"患者个体化"移向"载体批次化"，单位边际成本有望下降一个数量级——这也是礼来用 70 亿美元收购 Kelonia、吉利德 3.5 亿美元收购 Interius 时反复强调的"解锁细胞治疗可及性"逻辑57。但需要谨慎：体内制剂的最终定价取决于临床价值、竞争格局与支付方谈判，任何"价格预测"在 III 期数据前都不具依据；自免适应症（如 SLE）的患者池远大于血液肿瘤，若体内 CAR-T 以可控成本实现"一次性 B 细胞重置"，其支付逻辑将从"终末期高价救命"转向"慢病领域的根治性替代"——这是全球市场空间想象力的真正来源167。 十二、风险清单：六个必须盯住的变量 表5 · 国内体内 CAR-T 赛道关键风险与观察指标（截至 2026-09 评估） 维度 核心问题 观察要点 临床转化 多数管线处临床前/IIT，人体数据样本量个位数至数十例；注册临床刚起步 石药双管线 Ⅰ 期、驯鹿美国 Ib 期、虹信/微滔随访数据 递送效率 体内转染效率个体差异大；LNP 肝外靶向与慢病毒 T 细胞靶向均未定型 CAR 表达水平、阳性率、靶组织/非靶组织分布数据 安全性 慢病毒整合突变与载体扩散的远期风险；mRNA 瞬时表达下的 CRS 与细胞因子波动；脱靶转染 RCL 监测、插入位点分析、长期随访、ICANS/CRS 分级数据 疗效持久性 mRNA 路线 CAR 随降解消退，B 细胞重建后是否复发；慢病毒持久表达是否带来长期毒性 缓解持续时间、复发率、停药后随访 制造放大 载体产能、批次一致性、体内制剂质控体系尚未经大规模验证 中试/商业化产能规划、单位成本、放行标准 竞争与监管 全球 MNC 重仓同赛道；中美欧监管对体内基因修饰产品的审评框架仍在演进 海外竞品 III 期数据、FDA/NMPA 指南更新、出海 FTO 资本与估值 融资集中于早期阶段，估值先行于数据；27 亿元口径含未官方披露条目 IND 申报节奏、里程碑兑现、下一轮定价锚 需要强调：本文所有临床表述均以官方公告、监管登记与期刊原文为限；IIT 数据不能外推为注册临床结论；"27 亿元/16 起"为行业统计口径，官方披露以各公司公告为准。本文不构成投资建议。 十三、展望与结语 2026—2027 证据爬坡期：石药 SYS6055/SYS6063 Ⅰ 期读出、驯鹿美国 Ib 期启动、虹信/微滔/星锐 IIT 数据扩展——市场将首次看到"体内 CAR-T 在注册临床中的人体数据"。 2027—2028 格局分化期：载体路线之争（慢病毒 vs LNP-mRNA）随更大样本数据收敛；海外 MNC 资产（Capstan/Kelonia/Orna）的临床进展将直接定价国内同行的估值。 2028 及以后 商业验证期：若首款产品进入关键临床后期，支付、产能与监管框架将迎来真实检验；"现货化"叙事是否兑现为可及性，将以真实世界数据作答。 2026 年国内体内 CAR-T 的 27 亿元融资，本质是一张"用资本换时间"的入场券：中国公司用石药的双管线注册临床、驯鹿的 FDA IND、虹信的 NEJM 数据、微滔的 ASCO 全缓解，第一次在"细胞治疗终极形态"的全球牌桌上同时落子。但这条赛道的胜负手不在融资新闻，而在三个朴素的问题：转染够不够准？表达够不够久？安全够不够稳？——这三个问题的答案，将由未来两到三年的临床数据给出。届时的赢家，不是融资最多者，而是把递送技术、CMC 量产与临床设计三条线同时跑通的公司。GCT 前沿将持续跟踪这一赛道的每一次官方数据读出。 希望加入“全球GCT行业交流群”的读者，请加以下二维码联系工作人员 参考文献 CPHI 制药在线（来源：医麦客）：15 家企业融资超 27 亿元，国内 in vivo CAR-T 赛道按下「快进键」（2026-09-16，行业统计）。https://m.cphi.cn/news/show-372660.html 石药集团（港交所公告 PDF）：SYS6055 注射液在中国获临床试验批准（2026-01-29）。https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2026/0129/2026012901132_c.pdfAbbVie News Center：AbbVie Completes Acquisition of Capstan Therapeutics（2025-08-19，21 亿美元收购）。https://news.abbvie.com/2025-08-19-AbbVie-Completes-Acquisition-of-Capstan-Therapeutics AbbVie SEC 文件：Licensing, Acquisitions and Other Arrangements（Capstan 收购与 CPTX2309 披露）。https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1551152/000155115225000040/R12.htm Gilead Sciences：Kite to Acquire Interius BioTherapeutics to Advance In Vivo Platform（2025-08-21，3.5 亿美元收购）。https://www.gilead.com/news/news-details/2025/kite-to-acquire-interius-biotherapeutics-to-advance-in-vivo-platform Eli Lilly IR：Lilly to acquire Orna Therapeutics to advance cell therapies（2026-02-09，最高 24 亿美元）。https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-orna-therapeutics-advance-cell-therapies Eli Lilly IR：Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies（2026-04-20，最高 70 亿美元，首付 32.5 亿美元；KLN-1010）。https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell Eli Lilly SEC 10-Q（2026-06-30）：Kelonia 等收购入账确认（in vivo CAR-T 业务描述）。https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/59478/000005947826000081/lly-20260630.htm 药智新闻：体内 CAR-T：资本已至，疗效未满？（EsoBiotec/AstraZeneca 等交易综述）。https://news.yaozh.com/archive/48188 Nature Reviews Drug Discovery 综述线索（Interius/Umoja CEO 与 Carl June 等参与；行业报道转引）：体内 CAR-T 技术流派与临床前数据。https://m.biomart.cn/news/16/3258193.htm 义翘神州：In vivo CAR-T 自免领域研究进展（HN2301 等机制综述）。https://cn.sinobiological.com/resource/in-vivo-car-t/autoimmune-diseases 虹信生物官网新闻：First-in-Human！虹信生物在 NEJM 上公布基于 mRNA-LNP 的 In vivo CAR T 临床数据（2025-09）。https://cn.magicrna.com/news/ Medscape：In Vivo CAR T-Cell Therapy Shows Potential in Refractory SLE（HN2301，5 例 SLE，剂量与安全性）。https://www.medscape.com/viewarticle/vivo-car-t-cell-therapy-shows-potential-refractory-sle-2025a1000qho 澎湃新闻：登上 NEJM：中国学者开发 in vivo CAR-T 细胞疗法，成功治疗系统性红斑狼疮（2025-09-19）。https://m.thepaper.cn/newsDetail_forward_31630503 医药魔方：虹信生物 HN2301 临床进展（2026-08，数十例自免患者、无肝脏毒性/＞2 级 CRS 公司口径）。https://www.pharmcube.com/newsLibrary/detail?id=aa98cb3148f12551f6dcd19f53152700 微滔生物官网（沙砾生物）：GT801 平台与人体数据（ASCO 2026）。https://www.vivacta-bio.com/ 沙砾生物官网：Vivacta Bio Closed Series A and Series A+ Financing of Over US$50 Million（2026-07，A/A+ 轮超 5000 万美元）。https://www.grit-bio.com/newsinfo/11144416.html ASCO 摘要（官方页面）：First-in-human study of in vivo CAR-T therapy GT801（NCT07205315，4 例 ORR 100%/3 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Receives FDA IND Clearance（2026-09-16）。https://en.iasobio.com/phone/info.php?id=318 中国医药创新促进会：先博生物完成近 4 亿元 B 轮融资，加速推进双平台临床进展（2026-08-31）。http://www.phirda.com/artilce_43659.html 新京报：先博生物完成近 4 亿元 B 轮融资（2026-08-31）。https://m.bjnews.com.cn/detail/1788164988169711.html 安科生物投资者关系活动记录表（2026-04-02，博生吉 LV009 IIT 与两例入组）。http://file.finance.sina.com.cn/211.154.219.97:9494/MRGG/CNSESZ_STOCK/2026/2026-4/2026-04-02/12056889.PDF 博生吉官网：LV009 注射液完成首例患者给药（体内细胞治疗，CAR-T/NK 同步生成）。https://en.persongen.com/ 原启生物官网：产品管线（In Vivo CAR-T OriV508，CD19/BCMA）。https://www.oricell.com/product 原启生物官网：累计完成 1.1 亿美元 Pre-IPO 轮融资（2026-04-10）。https://www.oricell.com/newsdetail/id/50.html 原启生物官网：Oricell Announces $70M Initial Closing of Series C Financing（2026-01-12）。https://www.oricell.com/en/newsdetail/id/43.html 国际科技创新中心：华夏英泰完成超 2 亿元 C 轮融资，加速通用型 STAR-T 及 In vivo 细胞治疗平台布局（2026-07-06）。https://www.ncsti.gov.cn/kjdt/scyq/wlkxc/wldt/202607/t20260707_250891.html 新浪财经：华夏英泰完成超 2 亿元 C 轮融资（2026-07-06）。https://finance.sina.com.cn/tech/roll/2026-07-06/doc-inifwfpx1872353.shtml William Blair（投资研究）：Back to the Future: Revisiting the In Vivo CAR-T Landscape（2026，全球 IIT/临床格局）。https://www.williamblair.com/-/media/downloads/eqr/2026/williamblair_cellect-horizons-back-to-the-future.pdf HyQure：Behind the Approval of China's First In-vivo CAR-T（SYS6055，受理号 CXSL2500947 与 RCL 检测）。https://www.hyqure.com/cell-gene-therapy-programs 免责声明：本文为基于公开官方信源（公司官网与公告、港交所/SEC 文件、NMPA/FDA 登记、ChiCTR、NEJM/ASCO 原文）与 CPHI 制药在线行业统计（2026-09-16）的深度分析报道，不构成投资建议与诊疗建议。"2026 年融资超 16 起/27 亿元/超亿元占比六成"为行业统计口径；未获官方源确认的条目已在文中标注"待核"或"行业口径"。文中"截至 2026-09"的信息以相关方发布时点为准；所有临床数据均为早期研究结果，不能外推为注册临床结论。

释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化。中国细胞与基因治疗领域再度迎来年度顶级盛会。 2026年9月19日至20日，2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行。 大会以“释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化”为主题，设置主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI、CMC/CDMO等全产业链议题。 本届大会由中关村科学城管理委员会指导，北京中关村科学城创新发展有限公司、北京海淀中关村科学城竞科细胞与基因治疗创新发展中心、CSGCT中国细胞与基因治疗联盟主办，北京海新域城市更新集团有限公司、北京海星科技产业服务有限公司、HIEA医疗创新生态联盟、动脉网承办，中国银行北京海淀支行支持。 多方瞩目下，本届大会吸引了包括国际CGT领域领军科学家、专家学者等超300多位国际参会者，同时汇聚来自监管部门、临床机构、药企、Biotech、CDMO/CRO、上游供应链、投资机构等约5000位政产学研医等各界人士参会。 北京市医药健康产业正在加速向具有全球影响力的现代化医药健康产业集群迈进。在CGT领域，海淀拥有深厚的资源禀赋，包括北大和清华在内的37所高校，2个国家实验室，26家医药健康领域全国重点实验室，以中科院为代表的96家国家级科研机构和56家二级以上医疗机构。 高水平的人才、临床与科研资源的深度叠加，为新药研发在新机制、新工艺上的突破提供了最坚实的底层支撑。 北京市海淀区人民政府副区长林航在主论坛致辞环节指出：“海淀精准地锚定CGT产业的赛道，我们提前布局了TIL、Treg、In Vivo CAR-T等功能性细胞药物研发平台，推出全链条的政策保障体系，来推动CGT产业的创新突破。在海淀，国际创新资源加速聚集，本土创新企业快速成长，已形成优质的临床资源吸引药企深度合作，产业生态完善，加速创新实体落地的良性循环发展。面向未来，海淀将继续把CGT产业作为重点发力的前沿方向，我们将持续优化创新生态，以最优的服务、最完备的生态，与大家共同推动CGT产业实现更新的突破和发展。” 北京市海淀区人民政府副区长林航致辞 北京医药健康科技发展中心主任刘慧在致辞中表示：“对比国内外CGT产业的发展现状，北京具有创新动能强、临床资源丰富、细分赛道优势突出的特点。同时，为了进一步做好818号令的落地，北京市相关部门也在一起研究落实，服务好新政落地与产业高质量发展的衔接工作。” 北京医药健康科技发展中心主任刘慧致辞 01 全球协作 思想共振 9月19日上午的国际峰会与9月20日上午的主论坛，构成了2026 CSGCT大会的思想高地。 国际峰会以“聚势共生——全球CGT网络协同进化与国际合作论坛”为题，20日主论坛则以“释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化”为主题，勾勒出中国CGT融入全球创新网络的清晰路径。 2026年3月，CSGCT联盟正式落地海淀。CSGCT发起人、主席，嘉因生物创始人吴振华围绕CSGCT助力全球CGT加速转化致辞，CSGCT联盟让全球资源看见真实的中国临床与产业能力，为中国CGT全产业链带来商机与合作。截至目前，CSGCT已链接9家国际CGT组织，大会吸引超300位海外参会者，全年触达国际CGT资源10000项。 CSGCT发起人、主席，嘉因生物创始人吴振华主题演讲 此外，本次大会邀请了巴西、加拿大、澳大利亚、亚洲、韩国等多个国家和地区的细胞与基因治疗相关学会代表到场。在与会代表见证下，《北京倡议：共建全球基因与细胞治疗共同体》正式发布，这份倡议以共筑开放包容的国际合作网络，共享前沿科学与临床转化的智慧成果，共促全球基因药、细胞药的普惠及可及，共守伦理底线与行业发展的信任基石，共绘科技与科学努力的未来韧性为五大核心原则，承载着全球CGT同行共同愿景。 《北京倡议：共建全球基因与细胞治疗共同体》正式发布 与此同时，参会者共同见证了诺思兰德塞多明基注射液商业化上市启动的里程碑进展。该品种获批用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡。 诺思兰德塞多明基注射液商业化上市正式启动 北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski带来“Bench to Bedside, Lessons Learned: Next Round of Innovation”的主题演讲。其回顾了基因治疗药物从研发到上市的艰难历程，以治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物为例，指出其历经近9年才获批，目前已用于超过5500名儿童。基因治疗未来面临的不再是技术问题，而是如何支付、如何让更多患者用得起。 北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski主题演讲 拜耳高级副总裁、全球公共事务、可持续发展与内部参与及首席卫生公平官Claus Runge表示，CGT面临复杂性高、制造成本高、可及性框架不完善等挑战，没有单一机构能独自成功，需要科学、监管、产业与资本协同。 拜耳高级副总裁、全球公共事务、可持续发展与内部参与及首席卫生公平官Claus Runge主题演讲 斯坦福大学儿科学与遗传学教授、人类基因治疗部主任Mark A. Kay分享了其团队在AAV转导效率预测与载体设计方面的最新研究。个体间表观遗传差异可能导致临床试验中的剂量反应差异，未来或可通过小分子药物在给药时干预表观遗传状态，从而降低所需剂量、降低成本与毒性。 斯坦福大学儿科学与遗传学教授、人类基因治疗部主任Mark A. Kay主题演讲 北京药品监管科学创新中心主任王涛系统梳理了CGT产品监管的四大核心变化，即分类边界明确、审批加速、监管灵活性释放以及全生命周期管理的强化，并透露2026年将出台药学变更、分类与风险控制指南，强调监管体系须匹配CGT高风险、高定制化特征形成闭环。 北京药品监管科学创新中心主任王涛主题演讲 海军军医大学第二附属医院（长征医院）临床研究中心主任、大内科主任和风湿免疫科主任徐沪济分享通用型CAR-T和In Vivo CAR-T治疗自身免疫病的机遇与挑战。针对自体CAR-T成本高、周期长等痛点，利用健康供体来源的现货型产品在系统性红斑狼疮、硬皮病等疾病中取得显著疗效，同时也坦言面临着20%-30%复发率、淋巴细胞清零必要性及自身抗体来源等科学挑战。 海军军医大学第二附属医院（长征医院）临床研究中心主任、大内科主任和风湿免疫科主任徐沪济主题演讲 圆桌讨论环节则汇聚了监管、产业与资本等多方力量，中国药品监督管理研究会CGT专委会主任委员王越从监管新政端把脉方向；科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官、CSGCT联席主席李宗海，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸，瑞宏迪医药创始人、董事长廖成，以及艺妙生物CEO何霆等产业界人士，带来一线临床与商业转化的实战洞察；君联资本联席首席投资官王俊峰则从资本视角出发，共同探讨如何以临床资源与监管创新为双轮驱动，构筑全球CGT管线落地的“中国支点”。 圆桌讨论 在9月19日上午，国际峰会以“聚势共生——全球CGT网络协同进化与国际合作论坛”为题率先登场。 君联资本执行董事、CSGCT联盟副主席戚飞带来题为“IN GLOBAL, FOR GLOBAL ——Building a Borderless Innovation Collaboration Network”的主题演讲，系统梳理了全球CGT产业格局、中国优势以及CSGCT的全球协作平台价值。 君联资本执行董事、CSGCT联盟副主席戚飞主题演讲 全球多地CGT学会负责人到场，共话CGT行业发展格局。UMass Chan医学院教授、ASGCT前主席Guangping Gao分享“In Vivo Gene Therapy For Genetic Diseases”， 梳理其海绵状脑白质营养不良基因疗法的研发历程与临床转化成果。 UMass Chan医学院教授、ASGCT前主席Guangping Gao主题演讲 ISCT前主席Miguel Forte呼吁全球协作，加速产品惠及患者。其分析了当前CGT行业面临的市场环境、融资、安全性、临床开发和监管环境等挑战，指出近期患者死 亡事件提醒行业必须审慎评估风险收益比和剂量探索。 ISCT前主席Miguel Forte主题演讲 uniQure首席商务和科学官Richard Porter带来了欧洲AAV基因治疗领军企业实战经验。亚洲细胞治疗组织（Asian Cellular Therapy Organization）主席Akihiro Shimosaka强调，跨境临床研究必须重视质量与伦理，呼吁建立高质量的亚洲跨境临床试验网络。 uniQure首席商务和科学官Richard Porter主题演讲 亚洲细胞治疗组织（Asian Cellular Therapy Organization）主席Akihiro Shimosaka主题演讲 巴西细胞与基因治疗协会主席Martin Bonamino分享了巴西先进疗法发展现状，巴西是拉美首个为先进疗法（ATMPs）建立监管框架的国家，但获批产品在公共医疗系统的可及性仍面临挑战，目前巴西正在为新ATMP时代做准备，欢迎全球合作伙伴。 巴西细胞与基因治疗协会主席Martin Bonamino主题演讲 Gene Therapy Canada创始人Ella Korets-Smith发表了题为“Gene and Cell Therapy Ecosystem in Canada”的演讲，向与会嘉宾分享了加拿大基因与细胞治疗生态系统的建设经验、罕见病群体优势及国际合作机遇。 Gene Therapy Canada创始人Ella Korets-Smith主题演讲 02 千帆竞速 疗法争锋 在In Vivo细胞治疗赛道，此次CSGCT大会设置了多个专题，分别从病毒载体递送、非病毒载体递送、临床研究与全生命周期质量控制三个维度切入，几乎覆盖了从实验室到病床边的全部关键节点。 In Vivo细胞治疗相关分论坛现场 病毒载体路线，从业者在讨论的问题已经超越递送，而是递送之后能不能成药、能不能控风险。 华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科三级教授/主任医师李春蕊分享In Vivo BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的临床进展。协和创新港首席科学家、CSGCT联席主席张丹、AAVivo创始人Haifeng Chen、博生吉医药创始人杨林、劲帆生物研发总监潘杏等，围绕慢病毒载体改造、体内CAR-T安全性评估等议题展开讨论。 非病毒载体路线的优势是成本更低、生产更快、可重复给药；难点则在于表达持久性和靶向特异性。 威斯津生物、国药中国生物研究院、复星凯瑞、BreezeBio等参会代表分享mRNA-LNP、靶向LNP、DNA payload非病毒递送等方向的最新进展。 与此同时，沙砾生物人兼首席执行官、微滔生物创始人兼首席执行官刘雅容、博腾生物副总经理陈慧、赛赋医药高级副总裁董延生等从通用VS体内CAR-T、tLNP vs LVV、非临床评价、规模化生产等角度，勾勒In Vivo细胞治疗的成药路径。 连在一起看，从载体到临床、从工艺到质控的完整链条逐渐成形。 值得注意的是，在国药中国生物研究院、复星凯瑞、威斯津生物、舒桐科技、Promega、聚茵生物、唯可生物等代表的见证下，《全球In Vivo细胞治疗行业白皮书》全文于大会期间发布。该白皮书经由前后访谈数十位行业专家，结合走访调研、已披露数据完成内容撰写，围绕载体递送、成药路径及产业化前景等展开深入讨论。 《全球In Vivo细胞治疗行业白皮书》发布环节 另一条值得关注的iPSC赛道里，大会设置了iPSC多方向突破性创新专题，中国医学科学院血液病医院、中盛溯源、星奕昂生物、霍德生物、血源生物等集中展示最新进展。 与会代表议题覆盖双靶点CAR-iNK自免疾病临床探索、iPSC衍生细胞治疗产品临床突破、iPSC 2D与3D分化工艺开发差异、iPSC治疗CNS疾病、人iPSC神经前体细胞注射液临床开发、iPSC来源血小板再生等。 其中，日本PMDA Review Director Yasuhiro Kishioka详细介绍日本再生医学产品监管框架的最新进展。 基因编辑领域，大会设置了覆盖从基础工具到临床转化完整链条的专题。美国密歇根大学安娜堡分校长聘副教授张燕、耶鲁大学医学院遗传学系与系统生物学研究所教授陈斯迪、斯坦福大学生物工程系教授亓磊，北京大学教授、博雅辑因创始人魏文胜，齐禾生科联合创始人兼CEO Kevin Zhao、Arbor Biotechnologies CSO Mathew Pletcher，邦耀生物联合创始人、首席科学家杜冰，本导基因创始人蔡宇伽等，就CRISPR碱基编辑、表观遗传编辑、小型核酸酶与重组酶、基因编辑CAR-T、类病毒VLP载体、体内基因编辑治疗等方向发表演讲。 值得注意的是，表观遗传编辑和碱基编辑的临床证据正在快速积累，基因编辑的成药边界还在扩展。圆桌讨论“In Vivo CRISPR Medicine: From Scientific Promise to Patients at Scale”环节，与会代表讨论体内CRISPR药物从科学承诺到规模化患者的现实路径。 对于正进入产业化关键期的小核酸与外泌体药物，大会分论坛聚焦递送突破与产业化生态深度交流。 瑞博生物董事长兼CEO梁子才，上海兆维科技总裁助理、技术推广总监蔡坤，悦康药业寡核苷酸疗法研发负责人黄泽傲，佑嘉生物联合创始人赵成江，凌泰氪创始人宋旭、时夕生物副总裁、联合创始人杨文兵，热景生物副总裁兼尧景基因联合创始人高琦，思合基因副总经理于潇华，云合智药创始人朱赟等讨论化学酶连技术、双靶siRNA、ASO、AOC、肝外递送、AI驱动RNA单碱基编辑等议题。 外泌体专题则聚焦药物创新路径，东南大学刘必成、北京朝阳医院陶勇、汇芯生物杨一杰、国典医药高春红、思德克索张红武、恩泽康泰赵立波、国家纳米科学中心杨延莲等，从肾脏病、眼病、iPSC来源外泌体、规模化制备、分析表征与质量控制等角度展开探讨。 在肿瘤板块，与会专家围绕mRNA肿瘤疫苗、DC疫苗、新抗原预测、AI驱动个性化靶点、商业化落地等展开讨论。其中，LK-101作为国内首款获准进入临床阶段的AI驱动个性化靶点mRNA肿瘤疫苗，已在中美获批临床并完成上百例转化应用。 这些技术路线的竞速，在海淀有着具体的产业投影。中关村科学城作为北京CGT产业集聚区之一，汇聚了一批在In Vivo细胞治疗、iPSC、基因编辑等方向深耕的创新企业。 截至2026年3月，中关村论坛期间披露的数据，北京在研的CGT管线中，相当比例来自海淀。海淀区相关负责人透露，北京在CGT领域已形成体系性布局：20个北京市重点实验室、四个集聚区、以及一批CDMO平台。 03 合规筑基 制造突围 技术路线决定CGT能飞多高，CMC与CDMO决定它能不能落地。 9月19日，聚焦CMC质量体系与CDMO协同策略的分论坛进行，从全生命周期质量体系到成本效率博弈，把CGT产业化最棘手的制造问题摆上台面。 《从IIT到IND，CMC和CDMO的成本与效率博弈》分论坛现场 北京市科学技术委员会赵墨元率先解读《支持创新药合同研发生产机构提质增效的若干措施》，Cincinnati Children's Applied Gene and Cell Therapy Center总经理、执行主任、教授Chaozhong Zou分享“From Bench to Commercial: CMC Quality & CDMO Partnerships in Cell & Gene Therapy”，将美国先进疗法中心的CMC与CDMO合作经验带入与会者视野。 罗氏诊断产品（上海）有限公司科研价值专家郝娟婷介绍罗氏CGT质量控制解决方案，2025版《中国药典》第三部主委、陕西省药品检验研究院首席专家刘海静，以创新药质量标准体系建设与《中国药典》标准制定进展为题，梳理药典在CGT领域的标准演进。 围绕着CGT工艺放大、标准化与智能化，信念医药、劲帆生物、原启生物、深圳中科探云智能科技有限公司、嘉因生物等企业代表探讨从实验室到GMP的路径。 多个问题层层递进：CAR-T、MSC、基因编辑、通用型细胞在工艺开发中的核心瓶颈有何不同？实验室小试向GMP生产转移时哪些参数最容易失控？CDMO如何与药企协同完成工艺锁定与验证？自动化设备如何重新定义CGT工艺？未来三年规模化量产降本的核心技术突破口在哪里？ 此外，与会代表围绕着量合规全周期管理展开交流，聚焦监管政策新趋势、法规迭代下的常态化跟踪机制、活细胞产品关键质量属性界定、《中国药典》最新进展、中小生物药企自建质控体系的难点等话题。 2017年之后，北京加大了对中试和小规模生产土地要素的供给，每年收储400亩土地用于产业空间，并支持了一批CDMO平台，包括艺妙生物自建的希济生物、剂泰科技的OpenCGT等。海淀中关村科学城作为CGT产业集聚区之一，正在这一板块表现得越来越好。 北京在CDMO方面已经形成了体系性的工作，其中，海淀的角色尤为特殊。例如，海淀正在将AI能力注入CMC环节。 从IIT到IND，在海淀生态中生长的技术，为CGT制造的效率和成本边界带来新变化。 与此同时，创新方法评价（NAMs）论坛聚焦CGT成药中的人体相关模型与创新评价体系，NAMs能否真正进入CGT成药路径，取决于数据是否有价值、验证是否可重复、监管沟通机制是否通畅。与会嘉宾等围绕类器官芯片、AI for 3D Biology、肿瘤类器官验证路径、NAMs监管认可等展开讨论。 04 临床转化 全球支点 临床转化与IIT进一步解决怎么验证、怎么合规、怎么让患者用上的问题。 “中国IIT与临床转化：医企协同构建全球研发新支点”“临床转化与全球开发：基因治疗的中国实践与国际化路径”等分论坛专题，从政策解读、医院支持实践、临床前方案优化、医研产一体化、儿科神经外科IIT、脑组织再生医工交叉等角度，分享CGT临床转化的实操经验。 来自不同医院的实践者，用各自的探索回答同一个问题：818号令之后，IIT和临床转化到底怎么落地。 上海市第十人民医院临床研究病房主任高文学首先发言，探讨从基础研究到临床研究的转化平台助力生物医学新技术落地。临床研究病房本身就是一个转化平台，如何让基础研究的发现顺利进入临床验证，需要病房、实验室、伦理和管理多方协同。 没有院内政策的配套，再好的项目也难以推进。江苏省人民医院临床医学研究中心、IIT办公室负责人王悦分享从干细胞临床研究到生物新技术临床转化的医院支持实践。 中国医学科学院北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施助理研究员陈翠珠，把视角聚焦在细胞与基因治疗临床前阶段方案优化探索。临床前方案怎么设计、怎么优化，直接决定后续临床研究的成败，北京协和医院的转化医学大设施为这类研究提供了系统支撑。 中国人民解放军总医院的血液病科在细胞治疗领域积累深厚，中国人民解放军总医院血液病科副主任医师马超，则介绍医研产一体化细胞基因治疗转化平台。其牵头的多中心联合实践，试图打通医、研、产之间的壁垒。 首都医科大学附属宣武医院临床研究管理办公室秘书吴昕峰、首都医科大学附属北京儿童医院神经外科副主任医师章薇、北京清华长庚医院神经外科副主任苏伟、南京大学附属鼓楼医院临床研究管理中心常务副主任张妮娜则各自带来多年探索经验。 来自一线的经验，恰恰是818号令从制度走向实践最需要的参照。 海淀的临床资源在这一环节具有不可替代的优势，一批顶级医疗机构坐落于此，CSGCT联盟已对接海外项目方到海淀多家医院开展IIT。 此外，大会设项目路演专场，并安排中国IIT资源对接会、CGT海外BD资源对接会、院企对接会，为创新企业与临床机构、投资机构、跨国药企搭建直接沟通渠道。 未来，CSGCT将持续构建开放、权威、高效的全球对话机制，助力中国细胞与基因治疗产业深度参与全球创新与标准制定，为推动人类健康事业发展贡献中国智慧与中国方案。