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关注并星标CPHI制药在线 近年来，mRNA-LNP技术与免疫细胞治疗、基因编辑等领域的快速进展，为未攻克疾病治疗开辟了新途径。多款基于这些技术的药物成功上市，展现了其巨大潜力，mRNA-LNP技术如同一颗冉冉升起的新星，迅速进入公众视野，尤其是在COVID-19疫苗的研发中展现了其独特的优势。然而，国内在mRNA-LNP免疫治疗产品的标准化方面尚存空白，为响应国家政策推动产业发展，亟需制定相关标准。 值得一提的是，随着行业标准的日益完善，由中国食品药品企业质量安全促进会主导制定的《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055-2024）将于2024年10月03日正式实施。 这一规范基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的技术路线、制备工艺、检验方法、质控要点、功能验证等方面的内容，以及研发生产所需的管理、组织、人员、设施设备及物料等相关要求。为科研机构、生产企业提供了明确的技术指导和产品规范，特别是在不同技术路线的产品设计、质控指标等方面，标准提出了具体要求，旨在推动mRNA-LNP技术的持续优化与创新。 一、你了解mRNA-LNP究竟是什么吗？ mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂质纳米颗粒）是一种组合体，其中mRNA（信使核糖核酸）是一种指导人体细胞产生特定蛋白质的生物分子，而LNP（脂质纳米颗粒）则是一种基于脂质成分的纳米递送载体。mRNA-LNP技术则是利用这种组合体进行药物递送或疫苗接种的一种技术。具体来说，LNP作为递送载体，通过静电络合的方式与带负电荷的mRNA分子结合，形成稳定的复合体。当mRNA-LNP到达细胞膜时，其与带负电荷的细胞膜触发膜融合，促进mRNA分子的递送进入细胞内。进入细胞后，LNP的双层结构在溶酶体的酸性环境下遭受破坏，释放mRNA，mRNA随后与核糖体结合，指导细胞产生特定的蛋白质，如抗体或其他治疗性蛋白。 二、基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南主要技术参数要求 作为国内首个基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发的通用标准，《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》的发布填补了行业空白，提供了清晰、可操作的规范与指南，对突破当前制约行业发展的关键技术瓶颈、抢占新一轮科技革命和产业革命制高点、推动行业向高质量发展方向迈进具有重大而深远的意义。如标准中mRNA-LNP成品质量控制指标汇总表详尽列出了从鉴别、含量、理化特性到生物学活性及安全性的多项检测指标。鉴别通过DNA测序确认mRNA序列准确性；含量检测涵盖mRNA含量、包封率及递送系统组分，方法多样灵活。理化特性检查包括粒径、PDI、Zeta电位等，确保产品稳定性与均匀性。生物学活性通过ELISA等方法评估蛋白翻译功能。安全性方面，强调无菌、细菌内毒素及异常毒性检测，确保产品安全。纯度及工艺相关杂质检测严格，如截短序列RNA、dsRNA残留等，均遵循药典指导原则，确保产品质量高标准，详见下表： mRNA-LNP成品质量控制指标汇总表 三、《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》标准信息 项目 内容 标准号 T/FDSA 0055—2024 中文名称 《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》 英文标题  Guidelines for the development of Cell immunotherapy products based on mRNA-LNP technology 发布日期 2024年09月03日 实施日期 2024年10月03日 归口单位 中国食品药品企业质量安全促进会 主要起草单位 国家药品监督管理局疫苗及生物制品质量监测与评价重点实验室、湖南远泰生物技术有限公司、和元生物技术（上海）股份有限公司、江苏金斯瑞蓬勃生物科技有限公司、广州吉赛生物科技股份有限公司、南京诺唯赞生物科技股份有限公司、南京金斯瑞生物科技有限公司、荣灿生物医药技术（上海）有限公司、传信生物医药（苏州）有限公司、湖南普瑞玛药物研究中心有限公司、宁波熙宁检测技术有限公司、北京民海生物科技有限公司、苏州驾玉生物医药有限公司、北京启辰生生物科技有限公司、长沙晨辰医药科技有限公司、广东科艺普实验室设备研制有限公司、国家药品监督管理局药物警戒技术研究与评价重点实验室、武汉大学、海南医科大学、中国科学院上海高等研究院、贝克曼库尔特国际贸易（上海）有限公司、上海爱博才思分析仪器贸易有限公司、湖南光琇高新生命科技有限公司（人类干细胞国家工程研究中心）、苏州科锐迈德生物医药科技有限公司、苏州艾特森制药设备有限公司、北京国卫生物科技有限公司、武汉瀚海新酶生物科技有限公司、深圳市亿锦航环境科技有限公司、广东省医学实验动物中心、天津市第二人民医院、广州医科大学附属妇女儿童医疗中心、济南市第四人民医院、智联湾实验室科技（广州）有限公司 主要起草人 陆家海、向双林、郭城、吕京、吴力军、叶宇翔、李乐、周文婷、贾国栋、潘晓、王媛、闵天奇、陈康明、章雪晴、彭薇、姜德建、朱国振、李克雷、林巧（Claudia Lin）、于红艳、刘国柱、莫仁春、李星、张荣光、胡汉昆、李娜、侯风青、陈泓序、程腊梅、左炽健、叶玉林、岳云强、杨广宇、沈祥营、王刚、马萍、胡丹丹、张磊升、廖聪慧、吴攸、王思雨、任倩、由庆睿、陆钰、刘鹏、金秋恒、孙振、唐茂萍、尹思远、刘学武、李佳、王海欣、何荣赞（Ron He）、辛琪、郝春霖、刘子琪、梁文娟、李怡雯、于兰、高铁、林戈、朱佳凤、童家勇、王田恩、李梁、刘云胜、严家荣、韩英、蓝曼馥、周芳、熊孟玲、韦厚良、党金玲、卢圣东、张尚峰、周倩、刘羽霄、陈起静、詹明高、耿玉杰、王庆辉、黄丽、曹其来、崔力沙、屠洁（Sky Tu）、郭小凯、熊学武、邓崇威、宋攀奇、侯丽芳、徐玲丽、王文涛、张晓霞、胡建敏、杨嘉丽、史建辉、陈傍柱、柏清玉、熊梓辰、伍生军、吴珊珊、刘珍秀、陈奕钧、李思蓉、孙金鑫 主要技术内容 本文件提供了使用基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的基本原则、组织和人员、设施设备及物料、产品开发的技术路线与工艺研究及其相应的质量控制与功能验证、管理等基本原则和指导建议。 本文件适用于科研机构、生产企业基于mRNA-LNP技术开发CAR-T或CAR-NK细胞等免疫治疗产品。 备注：标准购买信息：目前该团体标准文本还未对外公布，解读参考了征求意见稿部分内容。 参考文献        [1] www.ttbz.org.cn等 END 【直播回放推荐】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

各有关单位及专家： 由中国食品药品企业质量安全促进会立项，国家药品监督管理局疫苗及生物制品质量监测与评价重点实验室、湖南远泰生物技术有限公司提出的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》团体标准，在汇总了标准起草工作组成员单位及有关企业和专家意见的前提下，现已完成征求意见稿，为保证该团标的科学性、实用性及可操作性，现公开征求意见。 请各有关单位及专家认真审阅标准文本，对标准的征求意见稿（详见附件1）提出宝贵意见和建议，并将征求意见反馈表（详见附件3）于2024年07月21日前以信函或邮件的形式反馈至联系人，逾期未反馈意见的单位及个人视为无意见。 联系人：孙金鑫/叶宇翔 联系方式：13121551000/13128611888 邮箱：FDSA@fdsa.org.cn 中国食品药品企业质量安全促进会 2024年6月20日 以下是《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》征求意见稿目录，点击文末“阅读原文”，即可下载全文。 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

IVC2024第四届核酸疫苗与创新疫苗研发工艺论坛将于2024年3月1-2日在上海盛大召开：80余位专家学者，1000位行业同行邀您共襄盛会，2天3个会场全力打造疫苗盛宴，论坛信息如下：指导单位：中国食品药品企业质量安全促进会主办单位：中国食品药品企业质量安全促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会、上海佰傲泰医药科技有限公司支持单位：百济神州、博沃生物、康希诺、民海生物、三叶草生物承办单位：上海傲顺商务咨询有限公司、药精通Bio内容聚焦：深度探讨mRNA疗法技术应用、递送新技术、质控方法、工艺开发、产业布局以及mRNA未来更多的可能性。论坛合作（展位/宣讲/晚宴/卫星会等）：李欣欣 158 0045 2389IVC2024板块分布IVC2024大会议程3月1日上午：主论坛疫苗制品法规要求/监管/发展趋势8:50-9:00毛振宾 院士/教授/博士联合国国际生态生命安全科学院院士国家药品监督管理局科技和国际合作司原一级巡视员中国食品药品企业质量安全促进会会长领导致辞9:00-9:30陈桂良，上海药品核查中心主任mRNA疫苗的技术要求9:30-10:00王华庆，中国疾控中心免疫规划首席专家疫苗上市后有效性、安全性监管（确认中）10:00-10:30回爱民，惠正奇医药创始人，董事长兼CEOmRNA医学与传染病疫苗10:30-11:00茶歇&展区参观11:00-11:30英博，苏州艾博生物科技有限公司创始人沟通确认中11:30-12:00刘建，百济神州生物岛创新中心首席执行官；百济神州生物药业有限公司董事长 药品监管科学与生物医药行业高质量发展12:00-14:00午餐&休息3月1日下午：论坛一核酸疫苗药物研发与挑战14:00-14:30黄爱龙，重庆医科大学校长鼻喷式新冠中和抗体预防性药物的研发（确认中）14:30-15:00Cytiva话题确认中15:00-15:30徐凯，成都诺恩基因科技有限公司，创始人、董事长兼首席科学家核酸药物递送技术创新：机遇与挑战15:30-16:00 茶歇&展位参观16:00-16:30章雪晴，荣灿生物首席科学家&交大教授mRNA技术平台的拓展及创新16:30-17:00陆家海，中山大学公共卫生学院教授/博士生导师; 国家药品监督管理局疫苗及生物制品质量监测与评价重点实验室主任 聚焦mRNA和新型疫苗17:00-17:30卢洪洲,深圳市第三人民医院院长、美国微生物科学院院士Prospect of COVID-19 vaccine research in post-PHIEC period17:30-18:00莫凡 ，杭州纽安津生物科技有限公司联合创始人&CEO   浙江大学药学院兼任研究员人工智能驱动肿瘤个体化免疫治疗3月2日全天：论坛一核酸疫苗药物研发与挑战9:00-9:30查高峰，深圳虹信生物科技有限公司创始人新型可离子化氨基脂质的产业化与工程化细胞靶向递送平台研发9:30-10:00胡勇，深圳市瑞吉生物科技有限公司董事长&CEO国产mRNA产品开发面临的挑战10:00-10:30颜晓东，佰翱得冷冻电镜副总裁话题确认中10:30-11:00茶歇&展位参观11:00-11:30胡荣宽，星锐医药董事长兼CEO 靶向递送-mRNA药物开发的中坚力量11:30-12:00张龙贵，深圳厚存纳米药业有限公司创始人兼总经理 新型mRNA靶向递送技术的探索12:00-14:00午餐&休息14:00-14:30马兴元，华东理工大学教授、博士生导师，生物反应器工程国家重点实验室固定研究人员通用流感mRNA疫苗研发新进展14:30-15:00陈忠斌，悦康药业集团药物研究院 副院长；原军事医学科学院 研究员 博导  mRNA平台技术新进展与传染病mRNA疫苗研发15:00-15:30栗世铀，启辰生生物联合创始人&CTOmRNA多技术集成平台迭代发展之路15:30-16:00于京佑，博士生导师，广州实验室研究员，广州医科大学特聘教授，国家重大人才项目（青年）入选者mRNA技术平台的拓展及创新16:00-16:30张定梅，中山大学公共卫生学院副教授话题确认中3月1日下午：论坛二创新疫苗论坛——RSV/创新佐剂/带状疱疹等14:00-14:30张辉，中山大学中山医学院"国华"讲习教授，中山大学人类病毒学研究所所长防线建在粘膜上-鼻喷型广谱VLP呼吸道联苗的研制14:30-15:00张译，依生生物董事长话题确认中15:00-15:3015:00-15:30李奎，华银康集团转化医学研究院院长新冠患者免疫多组学分析15:30-16:00茶歇&展位参观16:00-16:30沈孝坤，甫康健康科技董事长Speeding Access to Precision and Broad spectrum Oncology Drugs16:30-17:00向双林，远泰生物董事长mRNA-LNP技术在免疫预防与免疫治疗方面的应用17:00-17:30陈立，北京立康生命科技有限公司创始人、董事会主席兼首席执行官利用新生抗原布局个性化肿瘤精准诊疗3月2日全天：论坛二创新疫苗论坛——RSV/创新佐剂/带状疱疹等9:00-9:30王宾，艾棣维欣生物董事会主席兼首席科学家创新疫苗佐剂和递送技术研发9:30-10:00鲍倡俊，江苏省疾病预防控制中心主任医师发热伴血小板减少综合征15:00-15:3010:00-10:30杨北方，湖北省疾病预防控制中心疫苗临床评价中心主任带状疱疹病毒疫苗临床试验进展10:30-11:00茶歇&展位参观11:00-11:30徐可，武汉大学生命科学院教授，博导呼吸道病毒共感染机制的研发11:30-12:00谭巍，三叶草生物制药有限公司 高级副总裁、中国研发和外部合作负责人聚焦呼吸道传染病疫苗12:00-14:00午餐&休息14:00-14:30张晓，重庆医科大学药学院副教授（青年创新人才）EB病毒疫苗和中和抗体的研究进展14:30-15:00周德敏，北京大学药学院院长制备复制缺陷的活流感病毒疫苗的研究进展15:00-15:30李春蕊 ，主任医师 教授 博士生导师  华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科EBV相关血液肿瘤疫苗新希望15:30-16:00孙彩军，博士，教授，博士生导师，中山大学百人计划引进人才艾滋病疫苗研发机制与挑战3月1日下午：论坛三疫苗质量控制与工艺开发14:00-14:30陆航，嘉译生物 创始人兼首席执行官疫苗质量评价和法规监管要点14:30-15:00金秋恒，南京诺唯赞生物科技股份有限公司研发总监mRNA技术挑战与工艺方案15:00-15:30楷拓生物科技(苏州)有限公司话题确认中15:30-16:00茶歇&展位参观16:00-16:30中科新生命话题确认中16:30-17:00吴克，博沃生物创始人兼CEO开发理想的HPV疫苗17:00-17:30郑海发，国家药典委员，康泰生物副董事长，副总裁，首席科学家，民海生物科技有限公司总经理新冠后的思考17:30-18:00圆桌讨论:所有领域都需要创新，在工艺开发与质量控制中需要创新的有哪些?      吴克，博沃生物创始人兼CEO，湖北省政府特聘产业教授王友如，君健生物首席科学官栗世铀，启辰生生物联合创始人&CTO楷拓生物科技(苏州)有限公司3月2日全天：论坛三疫苗质量控制与工艺开发9:00-9:30陈重，苏州慧疗生物医药科技有限公司副总裁慧疗生物 mRNA 2.0 的研发与产业化9:30-10:00王友如，君健生物首席科学官自复制mRNA药物的分子设计与应用10:00-10:30肖杰，山东食品药品审评查验中心主任真实世界数据应用与进展10:30-11:00茶歇&展位参观11:00-11:30严景华，中国科学院微生物所微生物生理与代谢工程院重点实验室研究员多抗原猴痘 mRNA疫苗设计及制备11:30-12:00杨赟，环码生物联合创始人&CTO环形RNA药物研究进展及工艺开发12:00-14:00午餐&休息14:00-14:30蒋亚文，中山大学公共卫生学院(深圳)教授     因果推断方法在疫苗上市后真实世界评价中的应用14:30-15:00杨弋，华东理工大学教授、生物反应器工程国家重点实验室副主任    荧光RNA: 新一代核酸标记技术及其应用15:00-15:30崔艳芳，华中师范大学     淋巴器官靶向递送载体的研发进展15:30-16:00胡兰靛，安达生物药物开发( 深圳 ) 有限公司董事长兼总经理  个体化胰腺癌肿瘤新抗原疫苗IVC2024论坛精彩内容深度研究：从理论到产业化，全方位探讨疫苗的研发、质控与工艺开发等环节突破壁垒：递送系统专利保护和工艺参数、序列优化、质控与生产工艺等深度聚焦：一个主会场，3个分论坛，2天时长领域盛会：打通产业上中下游，构建全方位交流平台探索未来：80+产学研医大咖共同讨论当下壁垒以及未来更多可能IVC2024嘉宾总图（排名不分先后，更多嘉宾陆续更新中）IVC2024参展形式IVC2024论坛开放主题演讲、产品展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等多种宣传形式，为您全方位的展示疫苗领域上中下游解决方案提供定制化服务；名额有限，合作热线：李欣欣158 0045 2389（同微信）；IVC2024报名参会①限量50张免费参会入场券获取方式：添加小编微信，获取限量免费入场券领取方式（小编微信二维码如下↓）；② 报名费用699元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料；戳这里，阅读原文立即领取免费参会入场券