Avidity LLC

1、2025 年，全球生物药市场规模达到 7500 亿美元， 占全球整体医药市场的约42% ，突破万亿美元大关的时间预计将提前至 2028 年在多重因素推动下，全球生物类似药市场规模在 2025 年进一步扩大，达到约 400亿美元，未来十年预期复合增长率接近 20% 。2025 年全球销售额 TOP100 药品中，生物大分子药物占据半壁江山，其中 5 款产品突破百亿美元大关。虽然 K药（Keytruda）以超 300 亿美元销售额断崖式领先，但受专利到期影响，阿达木单抗等原研药出现明显下滑。利生奇珠单抗以50%的增幅位居增速榜首，奥瑞利珠单抗、古塞奇尤单抗等新贵产品首次进入榜单，市场格局呈现“新老交替”的加速洗牌态势。2、2025 年，国际顶级学术期刊《自然》发表的一项研究显示，三阴性乳腺癌（TNBC）个体化mRNA 新抗原疫苗在临床中取得了突破性进展该研究共纳入 14 名已完成手术和辅助/新辅助化疗的高风险早期TNBC 患者，基于每位患者肿瘤突变谱定制了mRNA 疫苗。结果显示，所有患者均产生了疫苗诱导的T 细胞应答，且 T 细胞免疫具有持久性。在平均 5 年随访期间，14 名患者中有 11 人保持无复发状态，其中 1 人已无病生存超过 6 年。该研究首次证明，个体化mRNA 新抗原疫苗能够诱导出持久、高效的 T 细胞反应，为“最毒乳腺癌”的治疗带来了新的希望，也验证了该技术在实体瘤治疗中的临床可行性。3、2025 年，上海医学专家团队领衔在《细胞》杂志发表最新研究成果，揭示了肿瘤免疫治疗新靶点研究发现，在“铁死亡”的肿瘤细胞中，会释放一种名为 GPX4 的蛋白，该蛋白会与树突状细胞表面的 ZP3 受体结合，导致抗肿瘤免疫反应减弱。在多种小鼠肿瘤模型中，使用特异性抗体阻断 GPX4 与 ZP3 之间的相互作用，能够显著逆转肿瘤微环境中的免疫抑制状态，使化疗、放疗及免疫治疗的抗肿瘤效果同步增强，并显著延长实验动物的生存时间。这一发现不仅解释了“铁死亡”在某些情况下削弱免疫治疗效果的原因，更为肿瘤免疫治疗的精准分型与疗效评估提供了可检测、可干预的生物标志物。4、2025 年，中国医学专家团队在植入式脑机接口（iBCIs）领域取得重大突破，成功构建了系统植入的标准化操作流程，为未来规模化应用奠定基础据悉，该系统有望于 2028 年获批注册上市，上市后有望通过运动功能替代技术，帮助完全性脊髓损伤、双上肢截肢及肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）患者群体突破性改善生存质量。从“全面追赶”到临床试验落地，中国顶尖科研机构在 5年间突破了从电极生产到医疗应用的技术命门，实现了侵入式脑机接口技术从实验室、手术台走向产业化的关键一步。5、中国实体肿瘤免疫治疗企业优替济生将携两项核心 CAR-T 研究成果亮相美国 AACR 年会其中，靶向间皮素（MSLN）的 LACO-Stim® Armored CAR-T 疗法（UCL70801）将进行口头报告，这是国内首个获批 IND 的环状mRNA CAR-T 药物，旨在破解传统 CAR-T 在实体瘤治疗中“易耗竭、难浸润、抗微环境能力弱”的痛点。另一项壁报展示为靶向 CD70 的 LACO-Stim® CAR-T 产品（UCL70802），用于治疗转移性透明细胞肾癌。这两项研究将首次向全球公布 I 期临床试验的完整安全性与疗效数据，标志着公司在实体瘤 CAR-T 治疗领域从“探索期”迈向“突破期”。6、 2025 年，中国在抗癫痫药物研发领域取得新进展，翼思生物研发的第三代抗癫痫发作药物翼弗瑞（西诺氨酯片）正式获得 NMPA 批准，适用于成人癫痫患者部分性发作的治疗该药物的获批标志着中国在 CNS 领域创新药研发迈入新阶段。数据显示，中国约有 1000 万癫痫患者，其中 30%-40%属于药物难治性癫痫，临床对“无发作”的未满足需求极高。该药物的上市，为长期被“难治”标签困扰的患者提供了新的治疗选择，也体现了中国药企在神经精神疾病这一高难度领域研发能力的提升。7、2025 年，诺华公司同意以约 120 亿美元收购 Avidity Biosciences，以扩充其罕见病治疗产品线，特别是针对肌肉疾病的疗法作为交易的一部分，Avidity 将把其早期阶段的心脏病治疗项目分拆出来，成立一家名为 SpinCo 的新公司，该公司预计将公开上市。Avidity 的旗舰药物Del-zota 正在进行杜氏肌营养不良症的早期至中期临床试验。此次收购符合诺华近期通过一系列交易来应对部分重磅药物专利悬崖的战略，也反映了大型药企对RNA 疗法（如 AOC 技术）在罕见病领域应用前景的高度认可。参考资料：网络公开信息，包括新闻资讯、企业官网、政府文件等。【免责声明】

CNS 递送突破：Arrowhead的 ARO-MAPT（针对阿尔茨海默病）于2月正式开始人体给药。该药采用了全新的递送系统，实现了通过皮下注射穿透血脑屏障并达到深度基因敲低。 肺部靶向：N4 Pharma与 SRI合作，通过Nuvec 平台技术成功将 siRNA 递送至非小细胞肺癌细胞，标志着肺部给药技术的突破。 双靶点 siRNA： Arrowhead 启动了 ARO-DIMER-PA临床，这是全球首个在单一分子中同时沉默PCSK9和 APOC3基因的疗法，旨在一次性解决混合型高脂血症。国内已有多家公司推进双靶点siRNA临床，新一代寡核酸设计正在崛起。 Bepirovirsen (ASO) 2月26日在日本提交上市申请。有望成为全球首个实现慢性乙肝“临床治愈”的寡核酸药物，市场潜力极大。 监管重大突破：2026年2月23日，FDA 发布了《个体化治疗的可行机制框架（Plausible Mechanism Framework）》草案。 该政策专门针对基因组编辑和 RNA 类疗法，允许针对极罕见病的药物基于“明确的生物学作用机制”而非大规模随机对照临床试验（RCT）进行审批。这极大地缩短RNA等定制化药物的上市周期，被视为“核酸药物的快速通道”，将引爆针对单基因罕见病的小众药物开发。 全球寡核酸药物（主要包括 ASO、siRNA 等 RNA 靶向疗法）2025 年销售额约 71.9 亿美元，2024 年市场规模约 59 亿美元，预计 2030 年达到约 177 亿美元（来源：MarketsandMarkets Research Pvt. Ltd.）。 随着寡核酸药物从罕见病进入慢性病和大适应症治疗阶段，行业正在进入第二轮增长周期。 葛兰素史克（GSK）正式宣布，将其与 Wave Life Sciences 共同开发的 RNA 编辑疗法 WVE-006 的全球权益退还。两年前，双方签署的 33 亿美元里程碑合作，至此结束。 CRISPR 奠基人张锋与Illumina前首席技术官 Alex Aravanis 共同创立的 Moonwalk Biosciences 宣布：放弃原有的表观遗传编辑计划，全面转型开发 siRNA药物。 1.圣因生物 公司宣布与基因泰克达成一项全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台共同推进一款RNAi疗法的开发。圣因生物将获得2亿美元的首付款，并有权收取开发和销售里程碑付款，共计15亿美元；以及分级特许权使用费。2.前沿生物 前沿生物（688221）宣布已于2月16日与葛兰素史克（GSK）签署独家授权许可协议，将旗下两款小核酸（siRNA）在研产品的全球权益授予GSK。公司将获得4000万美元首付款及1300万美元近期里程碑付款，此外还有累计9.5亿美元的开发、监管及商业化里程碑付款。3.Junevity 公司专注于通过 siRNA 抑制转录因子来逆转细胞衰老状态，是核酸药物在“抗衰/代谢”领域的新势力。完成新一轮融资，推进 RESET 代谢重编程平台。4.Atrium Therapeutics 从诺华收购 Avidity 的交易中剥离，专注心脏特异性 RNA 递送，拥有领先的心肌病管线。2026年2月27日正式分拆上市，获得 2.7 亿美元现金。 免责声明：以上内容仅供参考！不做任何投资建议，凡据此购入者，概不负责，盈亏自负！

近日，AOC先驱Avidity Biosciences旗下子公司Atrium Therapeutics宣布正式成立，并获得了约2.7亿美元的启动资金。 这笔资金并非来自外部投资者或风险投资基金，而是完全由其母公司Avidity提供，同时，这笔注资也是当初诺华收购Avidity时所提出的交易条件之一。 来自诺华的担保 Atrium是一家非常年轻的Biotech公司，从注册成立（2025年9月）至今仅有约5个月的时间，公司的研发方向主要聚焦在心脏疾病的RNA疗法领域。 Atrium的诞生主要源自一起120亿美元的收购案。在去年10月，诺华与Avidity达成了最终合并协议，诺华以每股72美元/股现金收购Avidity，收购总价为120亿美元。而这笔收购并不包含Avidity旗下的所有资产，当时，诺华只想要Avidity的神经科学项目（已进入临床阶段），不想要早期心脏病学项目。 而将心脏病学业务分拆为独立公司并注资，便是当初诺华收购Avidity时向其所提出的交易条件之一，并且诺华还为这笔注资做了担保，如果Avidity账户资金不足以支付2.7亿美元，诺华将来补足这个差额。 在该笔收购交易完成前，Avidity很快就注册成立了这家新成立的全资子公司（SpinCo）——Atrium，承接Avidity的心脏病学项目及相关合作业务，当时，Avidity的首席项目官（CPO）也被任命来负责分拆的工作，现已担任了该公司的总裁兼首席执行官。 母公司的托举 Atrium能快速推出也离不开Avidity各方面的托举。根据分拆规划，Atrium将继承Avidity旗下的两个早期心脏病项目ATR 1072和ATR 1086、clinically validated RNA递送平台以及与BMS、Lilly的相关合作业务。 目前，Atrium有四个开发项目，均处于临床前阶段，ATR 1072和ATR 1086是Atrium推进的最主要的两条管线，前者被开发用于治疗PRKAG2综合征，目前处于IND-enabling阶段，公司计划在2026年下半年提交IND。ATR 1086则是针对PLN心肌病，预计在2027年提交IND。管线中，还有两个未公开的研究项目。 而除了管线、技术平台以及合作关系外，Atrium还完全继承了Avidity在纳斯达克的上市地位，不仅包括其上市资格，还包括其股票代码以及原有股东（每持有10股Avidity股票，可获得1股Atrium股票）。现在，Atrium已正式作为独立上市公司开始交易。 参考出处： https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/2093101/000119312525314415/d42675dex991.htm https://www.prnewswire.com/news-releases/atrium-therapeutics-launches-with-approximately-270-million-to-advance-novel-rna-medicines-for-rare-genetic-cardiomyopathies-302699662.html#:~:text=Atrium%20Therapeutics%2C%20Inc.%20%28Nasdaq%3A%20RNA%29%20is%20pioneering%20targeted,standard%20of%20care%20for%20people%20living%20with%20cardiomyopathies. https://www.fiercebiotech.com/biotech/atrium-arises-novartis-avidity-buy-270-million-and-pair-preclinical-cardio-candidates