ALPHABET HEALTH LTD.

全文共2485字，共0图预计阅读时间：7分钟当地时间2025年7月25日，礼来宣布与Gate Bioscience（以下简称“Gate”）达成一项价值高达8.56亿美元的合作协议，共同开发其创新的“分子门”（Molecular Gates）疗法。这是礼来近期的又一项前瞻性下注。此前，其分别与手握FluidCrystal技术的Camurus、专注增肌药物开发的Juvena 以及潜心基因编辑赛道的Verve 达成合作协议。不难看出，这家居安思危的医药巨头目前正在疯狂揽货！幸运的GateGate是一家相当“年轻”的公司，由Jordi Mata-Fink等人于2021年联合创立。2023年11月，Gate宣布获得6000万美元A轮融资，自此正式走出隐身模式。据悉，Gate的A轮融资由Versant Ventures和a16z Bio + Health领投，ARCH Venture Partners 和 Google Ventures 跟投。其中，领投方Versant Ventures和a16z Bio + Health均为业内最顶尖的风投机构，前者孵化了基因编辑公司CRISPR Therapeutics，后者投资了Moderna等明星企业。跟投方ARCH Venture Partners（曾早期投资Illumina）和Google Ventures（ Alphabet旗下）同样实力强劲。这种“全明星投资阵容”在A轮融资中是比较罕见的，在一定程度上与Gate CEO的个人魅力有关。Mata-Fink来自Flagship Pioneering（孵化Moderna的知名机构），曾参与创立Editas Medicine等多家上市公司，这种“连续创业者”背景很受资本青睐。Gate的核心技术平台名为： Molecular Gate Discovery Platform™，即“分子门”发现平台。据Gate描述，“分子门”具有极大商业开发潜力，能覆盖炎症、神经退行性疾病、癌症等多个治疗领域，是一个全能辅助。啥是“分子门”了解分子门的作用机制，得先了解蛋白质。作为生命活动的核心执行者，蛋白质功能异常是导致多种疾病的关键原因。正常情况下，人体能产生超过4000种不同的白蛋质。理论上来讲，只要能消除这些致病蛋白，疾病就有可能得到治疗甚至治愈。一般情况下，蛋白质（无论功能是否正常）在细胞质中合成，并通过内质网中一个称为“分泌易位子”（secretory translocon）的单一通道，从细胞内转移至细胞外。蛋白质的胞外转移是细胞适应环境的核心策略，但其失控也会直接导致疾病，这一过程已成为药物开发的重要靶点（如靶向外泌体的疗法或分泌通路抑制剂）。“分子门”能识别致病蛋白的特异性氨基酸序列，选择性阻断其在通道中的运输。无处可去的致病蛋白将被细胞降解，最终被清除，从而达到疾病治疗目的。据Gate官网信息，“分子门”可应用于1000多种与疾病相关的细胞外蛋白。且该平台主要聚焦的是小分子药物的开发，在给药方式和生产成本上具有显著优势。另外，在早期的新闻稿中，Gate曾表示通过该技术平台其能研发出能够穿过血脑屏障的药物。这意味该平台或许还具有开发CNS领域口服疗法的潜力。如果Gate所言不虚，那的确潜力非凡。礼来的野心除8.56亿美元的总价外，礼来与Gate的这笔合作目前并未有更多合作细节披露。公告中没有详细说明具体的分子靶点或疾病领域，仅表示两家公司将在“医疗需求未得到满足的疾病”中识别“难以成药的蛋白质”。不过据外媒报道，Gate 将有资格获得 Lilly ExploR&D 的一些临床前研发支持。对此Mata-Fink表示此项合作推动了其将“分子门”转化为药物的愿景。ExploR&D是礼来Catalyze360——一项早期生物技术生态计划的一部分。Catalyze360于2024 JPM大会上首次推出。据介绍，该计划主要由三大部分组成，即ExploR&D+礼来风险投资公司+Gateway Labs，核心目的是为一些创新性的技术和平台提供资金和技术支持。据礼来业务发展高级副总裁Sunil Nanda介绍，虽然礼来已设有负责传统企业合作与并购的商业开发部门，但Catalyze360计划专注于扶持新兴研发模式，通过吸纳前沿科学成果确保这家制药巨头持续保持竞争力。客观而言，相较于其他因专利悬崖逼近而不得不花钱购入管线的MNC，礼来在这方面的压力小得多。这一方面源自其GLP-1产品组合自上市以来优异的市场表现的确为其赢来了充足的资金，另一方面则是因为在各疾病领域其均已孵化出亮眼的单品，具有一定抗风险能力。不过从礼来近期动态来看，其野心显然不止于此。据悉，除上文提到的Gate外，目前礼来仍在筛选更多类似的潜力股公司，管线丰富度将继续提升。参考资料：1.https://www.biospace.com/deals/eli-lilly-commits-856m-in-biobucks-to-gate-bioscience-for-new-class-of-medicines 2.https://www.zhihu.com/tardis/zm/art/3362446693.各公司官网4.其他公开资料图片来源：即梦AI市值130亿港元！创始人敲响了中国TCE的第一股2025-07-252025 WCLC：复宏汉霖3项口头报告，10项肺癌研究入选，多核心数据首次发布！2025-07-25科济炸场后，实体瘤CAR-T东风再起！2025-07-24版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩！

同写意年度巨献！！大会特设“AI革新药物开发”分会，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！英矽智能还在等通知。距离5月递交上市申请的间隔处于通常范围内。港交所规定，如果公司6个月内没能完成聆讯或IPO，招股书会自动失效。对于三闯港交所的英矽智能，类似的结局已经上演过两次了——2023、2024年先后递表，均因错失聆讯节点而中止。一度萦绕在这家明星Biotech身边的“AI制药第一股”标签，也随着2024年晶泰科技的上市而失去。这当然可以被解读成是不同玩家之间的竞速赛，而背后，AI制药的故事正如火如荼。作为全球药监机构标杆的FDA，对AI技术正表现出浓厚的兴趣。今年4月，FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，转用AI、类器官等新方法替代。但倘若我们转换视角，就能看到这个漫长叙事的另一面。AI制药巨头Recursion和Exscientia的股价高光一去不返，在2024年以不到10亿美元的价格合并；晶泰科技虽跨过港交所关于商业化公司的收入门槛，扭亏仍尚待时日，为此其业务范围已跳出AI制药，拓展至新材料、农业等一切潜在变现场景。需要承认，业界尚未出现标志着“AI制药”概念验证的产品，更遑论爆品。不过我们似乎也没法武断地说，“AI制药”属于伪命题。这是条还没有走完、充满未知挑战的道路，而整个过程中，资金成了核心动力之一。于是，英矽智能的案例背后，存在着一系列广泛而迫切的命题：AI制药只剩IPO这条主干道了吗？哪些Biotech有望冲击上市，或者就此倒下？TONACEA01独角兽的出路除了“AI制药”，从英矽智能、晶泰科技到Recursion、Exscientia，它们还曾有过另一个共性标签，“独角兽”。用投资领域的术语来说，独角兽是指估值10亿美元以上的新兴公司——考虑到当前紧张的市场环境，以及证明一家新兴Biotech价值的复杂性，这个定义可能有点过于简单。Biotech的估值很大程度基于二元化的临床开发结果。要么成功，要么失败，这些答案往往需要10年以上才揭晓。Biotech走向独角兽的过程并不容易。在COVID-19中一跃成名的mRNA疫苗的先驱之一Moderna，专注于开发细胞编程平台技术的Ginkgo Bioworks，都是长期蛰伏努力的案例。此外，长期保持10亿美元以上估值的Biotech也属罕见。这方面的一个典型，是2月刚被Carlyle和SK Capital宣布收购的蓝鸟生物。2018年初，这家基因疗法明星公司风头无两，估值超过100亿美元。结果此番卖身的对价，还不到5000万美元。通常来说，拥有一条前景光明的研发管线，在当今市场是至关重要的筹码。仅仅储备几个潜力不错的分子已经不够了，那些能够展现差异化数据（包括BIC和FIC）的公司才更有可能是最后的赢家。初创Biotech还必须应对独角兽的发展——或者说退出问题，这意味着并购或IPO，每种方式都有各自的优缺点。例如，对于从事药物开发的Biotech，传统的制药策略仍然适用。理想的退出方式，仍然是由积极的临床数据驱动的10亿美元以上的并购交易。可这做起来不容易，尤其是讨论那些诸如AI制药研发平台等更注重服务的公司时。一些分析师相信，目前绝大多数Biotech独角兽走向IPO是最佳选择。然而，另一些从业者认为，面对当下市场，IPO不再是一种有保障的、甚至短期内都行不通的退出途径。根据BDO的一份报告，2025年，市场波动、关税威胁、监管动荡以及现金获取渠道受限等因素，可能导致纳斯达克生物科技指数（NBI）再次萎缩。以美股为例，今年以来只有7家Biotech进行IPO，都并非AI制药领域。部分观察人士建议，独角兽需要考虑寻找其他退出或融资的方式。冲击IPO屡败屡战的英矽智能，今年2月就完成了1.22亿美元E轮融资。在核心管线ISM001-055临床IIa期积极数据的刺激下，公司估值被推高至13.3亿美元。Biotech也可以寻找进入公开市场的替代途径，包括SPAC交易、反向并购，或在私有化期间被直接收购。TONACEA02临门一脚IPOBDO表示，一个健康的生物科技IPO市场，每年应该有大约30到40家公司上市。现实情况却并不乐观，在Biotech生态高度发展的美国，也都没有达到这个数字。尽管存在不确定性，IPO仍具备吸引力，特别当资本寒冬来临，上市意味着Biotech拥有更多腾挪空间。基于PitchBook的分析，有7家AI制药独角兽已经走到IPO大门前。其中大多数公司都很年轻，几乎没有研发管线资产，业务主要建立在以AI和ML模型为基础的研发引擎之上，而这个领域正迅速变得拥挤不堪。因此，对于这些AI制药公司，“上岸”或“不上岸”显得生死攸关。01Xaira Therapeutics估值：27亿美元PitchBook收录的数据显示，Xaira拥有众多明星投资机构支持者，是这份榜单上规模最大、最年轻的独角兽。2024年，Xaira由ARCH Venture Partners和Foresite Labs联合孵化正式成立，初始资本为10亿美元，目标是利用AI支持药物开发流程。本质上，Xaira使用的是AI图像生成工具的生物版本的算法，例如OpenAI的DALL-E。Xaira的模型基于华盛顿大学医学院先前的研究成果，可以消除原子云中的噪音，将其排列成新的潜在分子。Xaira平台还允许用户输入某些规范，从而调整药物候选分子的构建。出任Xaira首席执行官之前，Marc Tessier-Lavigne曾作为首席科学官供职于基因泰克。Xaira的初创团队中，也包括其他前基因泰克员工。曾在Meta担任多项AI项目领导的Hetu Kamisetty，目前是Xaira的首席技术官。ARCH旗下的成功初创公司包括Alnylam和Illumina。该公司并未披露对Xaira的投资金额，但表示这是“ARCH历史上最大的一笔初始融资”。Xaira仍处于发展早期阶段，其网站尚未列出任何资产，也未公开宣布与任何制药商建立合作关系。02Generate:Biomedicines估值：20亿美元Generate:Biomedicines专有的Generate平台利用大量数据，推断出“生物学原理”，生成用于特定治疗目的的新型蛋白质序列。该模型随后从自身创造的序列中学习，评估“关键的分子特征和功能”，从而不断改进其AI引擎。2020年，Generate:Biomedicines正式亮相，其投资方是业内最活跃的生命科学投资者之一Flagship Pioneering。与Xaira不同的是，Generate:Biomedicines已获得两家MNC的橄榄枝。安进在2022年与其达成近20亿美元的合作，共同开发针对五个靶点的蛋白质疗法。2024年，双方扩大合作，新增了一个项目。同样是2024年，Generate:Biomedicines也拿到诺华潜在超过10亿美元的订单，探索横跨多种疾病领域的蛋白质疗法。自成立以来，Generate:Biomedicines共筹集了数亿美元，包括2021年3.7亿美元的B轮融资、2023年2.73亿美元的C轮融资。Generate:Biomedicines在与制药公司合作项目之外，还在开展几个早期临床项目，例如针对严重哮喘和慢性阻塞性肺病的TSLP靶向药物GB-0895。03Eikon Therapeutics估值：18.5亿美元Eikon在2021年一鸣惊人，因为前默沙东执行副总裁兼实验室负责人Roger Perlmutter宣布加盟病担任首席执行官。包括Soros Capital、Xaira孵化器的投资部门Foresite Capital在内，Eikon吸引了多家机构投资者的支持。自2019年成立以来，Eikon已累计融资超过10亿美元。最新一轮融资，是2月完成的3.507亿美元D轮融资，用于推进EIK1001治疗晚期黑色素瘤的后期研发。Eikon透露，今年还将有更多投资者加入。Eikon的业务建立在追踪和分析蛋白质运动方式的能力上，通过观察“蛋白质群体的动态”——可以在“不到一秒的时间内”，追踪活细胞中“数十万”个蛋白质的运动——其平台有望“非常详细地”评估新疗法的疗效。在药物开发方面，Eikon领先于Generate:Biomedicines，EIK1001目前处于黑色素瘤III期、非小细胞肺癌II期研究。2023年，Eikon从Seven and Eight Biopharmaceuticals收购了EIK1001点全球权利。Perlmutter在2月接受采访时表示，Eikon“最终会成为一家上市公司”，不过并没有透露具体的时间表。04ArsenalBio估值：18.5亿美元ArsenalBio正利用AI合成生物学平台推进细胞疗法，方法建立在“合成模块”之上。根据介绍，ArsenalBio可以通过编程来增强CAR-T疗法，使其“执行新的行为，就像智能手机在新版本发布时获得新功能一样”。这些模块包括许多不同特性，例如，使研究疗法对肿瘤微环境具有抵抗力的RNA分子，令CAR-T疗法更好区分癌细胞和正常细胞。ArsenalBio使用计算生物学和ML来“更全面地研究可能的治疗结构”，而不是让科学家依赖“直觉”。这种以数据为中心的策略，也体现在其支持者的名单上。除生命科学领域的常见投资机构，ArsenalBio还获得英伟达风险投资部门NVentures的青睐。2022年，ArsenalBio与基因泰克达成了一项基于T细胞的多年期合作。ArsenalBio进展最快的候选药物是AB-2100，目前正在进行肾癌I/II期试验。05Isomorphic Labs估值：17.93亿美元2021年，Isomorphic进军AI制药领域，推出由AlphaFold支持的“统一”药物设计和发现引擎——AlphaFold可以准确预测DNA、RNA和蛋白质的结构以及这些分子之间的相互作用，2024年荣获诺贝尔化学奖。人员方面，Isomorphic联合创始人兼首席执行官Demis Hassabis，也是Google DeepMind创始人兼首席执行官。而AlphaFold正是DeepMind开发，参与该项目的许多工程师，如今都加入Isomorphic。Isomorphic尚未在其网站上披露任何在研产品。尽管如此，它已引起两家MNC的关注。今年1月，诺华、礼来先后与Isomorphic签署小分子药物开发协议，金额均超过10亿美元。3月，Isomorphic完成了首轮6亿美元外部融资，由Thrive Capital和GV领投，Alphabet跟投。06Formation Bio估值：17亿美元Formation前身为TrialSpark，成立于2016年，旨在简化药物发现和开发流程。业务模式上，Formation通过授权或收购资产，然后在公司内部进行开发，推动这些分子达到各个里程碑。在寻找资产过程中，Formation利用其“AI药物猎人”系统，筛选、评估并推荐具有高治疗潜力的分子。然后，Formation部署其AI药物开发者工具，帮助在药物开发的各个阶段进行决策，包括临床试验设计、项目策略和监管规划。Formation还有一个专门用于辅助临床试验的AI工具，称为“自动化临床试验系统”。目前，Formation储备了涵盖五种适应症的三种分子药物研发管线，进度最快的是从Asana BioSciences引进的SYK/JAK抑制剂gusacitinib，处于治疗慢性手部湿疹的III期临床。与 Asana的合作还包括ASN008，这是一款II期钠通道阻滞剂，用于治疗与特应性皮炎和背部疼痛相关的瘙痒。2022年，Formation从默克获得重组人成纤维细胞生长因子18 sprifermin的专利权。该药物目前正在进行膝关节骨关节炎试验。赛诺菲在2024年与其达成合作，专注于开发AI软件以加速药物开发。随后，赛诺菲参与了Formation的融资。07Tessera Therapeutics估值：17亿美元Tessera正在研究“基因写入”，这是一种新颖的专有基因组工程方法，“将治疗信息写入基因组，从源头上治疗疾病”。Tessera利用“移动遗传元件”——即自然产生的DNA片段，可以从基因组上的一个位置移动到另一个位置，甚至跨物种移动——来“高效地将DNA写入人类基因组”。它声称，这有可能解决致病的基因畸变，包括单点突变、插入和缺失。尽管听起来令人印象深刻，Tessera的技术尚未成熟，仅发布了临床前数据。这家Biotech计划利用其基因编写平台，针对各种肿瘤适应症以及一些最具挑战性的遗传疾病。在Flagship Pioneering支持下，Tessera于2020年成立，并迅速吸引了顶尖人才。2022年，曾致力于推动蓝鸟生物基因疗法Zynteglo获批的Anne-Virginie Eggimann，加入Tessera担任首席监管官。几个月前，来自艾伯维的Michael Severino也加入该公司，担任首席执行官。Tessera已经拿到多轮融资，包括2021年的2.3亿美元、2022年3亿美元。2024年，比尔及梅琳达·盖茨基金会与Tessera签署协议，总投资额高达5000万美元，用于开发镰状细胞病的体内基因疗法。参考资料：AI-Focused Biotech Unicorns Face Chilly Market Where IPOs Aren’t GuaranteedBiotech IPO momentum gained steam last year, but market ‘turmoil’ has slowed the train again

1.瞄准胶质母细胞瘤，AI新锐赋能mRNA疫苗研发近日，AI制药公司SandboxAQ与iOncologi公司宣布建立战略合作，联合开发、验证并商业化一种针对胶质母细胞瘤的mRNA疫苗。胶质母细胞瘤是成人中最常见且最具侵袭性的恶性脑瘤。双方计划利用SandboxAQ公司的AQBioSim药物发现与优化平台，配合iOncologi公司在免疫治疗设计和临床执行方面的优势，力争在18个月内将首个候选药物推入临床。2022年，SandboxAQ公司从谷歌母公司Alphabet拆分出来，利用量子计算技术开发人工智能模型，已成功研发了大型定量模型（LQM）。其LQM和AI模拟技术已成功快速识别并设计出可应对包括阿尔茨海默症和帕金森病等的分子。 2.不需要基因检测，新型视网膜疾病基因疗法在美提交BLA近日，Nanoscope Therapeutics宣布已开始向美国FDA滚动提交在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗视网膜色素变性（RP）引起的严重视力丧失。据公司资料，此为首个针对视网膜疾病的基因非特异性基因疗法，即不限基因突变类型。该疗法基于公司专有多特征视蛋白（MCO），通过一次性、诊室内的玻璃体腔注射给药。实际上，RP具有遗传多样性，这是一种与100多个已知基因和1000多种不同突变相关的疾病。若该疗法成功上市，可覆盖更广泛的患者群体。公司预计将于2026年初完成全部BLA材料提交工作。该申请凭借其快速通道资格，有资格获得优先审查。3.家族性高胆固醇血症体内碱基编辑疗法在华IND近日，尧唐生物宣布，由尧唐生物与深圳信立泰药业股份有限公司联合申报的YOLT-101注射液临床试验申请（IND，受理号：CXSL2500313）已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。该疗法拟开发适应症杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。据公司资料，继2025年6月获得美国FDA临床试验批准后，YOLT-101成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物，采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE，以及新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE可在不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，降低染色体异常和脱靶风险。来源：prnewswire，公司官网、CDE编辑：张洁莹版式编辑：于成林审校：马飞、张松诺华诺欣妥热卖46亿美元，强生CAR-T销量翻倍，MNC中报放榜！“患者使用临床研究抗癌药”调查结果官宣！康方事件带来哪些预警？中报前瞻 | 多家医药企业中报业绩“飘红”，利润最高预增逾431%！www.yyjjb.com.cn洞悉行业趋势 长按关注医药经济报  《中国处方药》学术公众号聚焦药学学术和循证研究   长按关注中国处方药    《医药经济报》终端公众号记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店