Jiangsu Kobayashi Pharmaceutical Co. Ltd.

创新药，关乎群众健康，也体现我国生物医药产业的科技创新水平。如今，创新药将有望更快速地从实验室来到病床前。6 月30 日，国家医保局和国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，为创新药发展带来政策“及时雨”，16 条措施将为创新药发展注入强劲活力。目前，创新药研发上市情况如何？如何让创新药加速进医院，让老百姓用得起、用得上？7月1 日，国家医保局举行新闻发布会进行了解读。如何鼓励药企“真创新”？用医保数据为创新药研发“导航”，将组织实施创新药物研发国家科技重大专项近年来，我国创新药热潮涌现。2024 年1 类创新药获批数量达48 种，是2018 年的5 倍多。从治疗组织细胞肿瘤的芦沃美替尼片，到国产减重药玛仕度肽注射液⋯⋯仅今年上半年，1 类创新药获批数量就已接近40 种。“井喷效应明显。”国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示，党中央、国务院高度重视医药创新发展，2024 年作出全链条支持创新药发展的重要部署，今年的《政府工作报告》提出，制定创新药目录，支持创新药发展。一些领域创新药存在同质化、临床价值不够突出等问题。国家医保局医保中心副主任王国栋说，为更好引导生物医药产业发展方向，避免陷入内卷式竞争，医保部门进一步提出支持“真创新”、支持差异化创新。措施亮出妙招：用医保数据为创新药研发“导航”。依托全国统一的医保信息平台，进行疾病谱、临床用药需求等数据归集和分析，探索为创新药研发提供医保数据服务。此外，聚焦重大传染病、儿童用药、罕见病等重点领域，措施明确将组织实施创新药物研发国家科技重大专项，让创新药研发有的放矢。如何让更多患者用得起？提高多元支付能力，鼓励商业健康保险、医疗互助等将创新药纳入保障范围创新药发挥价值，关键在于老百姓用得起、用得上。措施特别提出，提高创新药多元支付能力，鼓励商业健康保险、医疗互助等将创新药纳入保障范围，推动企业和个人通过慈善捐赠等方式，支持困难群众使用创新药。2018 年以来，共有149 种创新药（主要是1 类创新药）纳入医保目录，占新增药品数量的17%；截至今年5 月底，协议期内谈判药医保基金支出已达4100 亿元，带动药品销售金额超6000亿元⋯⋯强劲的支付支撑，既为百姓看病用药提供有力保障，又为创新药企业持续发展注入“强心剂”。措施明确，医保准入方面，综合考虑医保基金承受能力、临床需求、患者获益、市场竞争、研发投入等因素，由医保部门与创新药企业谈判形成同中国国情和市场地位相匹配、符合药品临床价值的医保支付标准。近年来，我国商业健康保险市场也快速增长，2024 年原保险保费收入达到9773 亿元，同比增长8.2%，基本接近居民医保总体筹资水平。但与居民医保超过95%的资金使用率相比，商业健康保险在保障水平和保障效率上仍有开发空间。这也为更多老百姓用得起创新药提供了新方案。措施明确增设商业健康保险创新药品目录。“我们将以建立商业健康保险创新药品目录为切入点，支持商业健康保险在保障能力上与基本医保进一步衔接和协同，做好保障合力。”黄心宇表示，在保障范围协同方面，探索支持商业健康保险与基本医保错位发展；在结算协同方面，探索推动基本医保和商业健康保险同步结算，通过共享数据，实现购买相应商业保险的患者在医疗机构端同步结算，让信息多走路、患者少跑腿。如何让老百姓用得上？推动创新药加快进入定点医药机构，鼓励及时召开药事会对药品配备进行完善打通创新药从上市到进院的“最后一公里”，事关患者的用药可及性。措施要求，推动创新药加快进入定点医药机构。“我们鼓励医保定点医疗机构及时召开药事会，根据临床需求和患者需要，对药品配备进行完善。”王国栋说，医疗机构不得以用药目录数量、药占比等为由影响创新药配备使用，医保目录内谈判药品和商业保险创新药目录内药品可不受“一品两规”限制。当前，我国正在开展医保支付DRG（疾病诊断相关分组）/DIP（病种分值付费）改革。王国栋说：“对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。”据介绍，在服务国内的同时，中国创新药也在不断走出去。2024 年，中国药企完成海外授权交易超90 笔，总金额超500 亿美元。措施提出，促进创新药全球市场发展。国家医保局医药价格和招标采购司司长王小宁表示，医保部门将搭建平台，助力创新药企业拓展海外市场，同时提供价格支持，助力创新药出海。内容来源：人民日报/2025 年/7 月/2 日/第002 版声明：本文仅作交流学习使用，不得转载，如有侵权请联系删除。 关注药研 一路同行药研论坛：始终把为药品研发一线人员提供高质量、高性价比培训为第一宗旨。自成立以来，累计举办100余期药品研发注册与GMP合规领域研讨班。据统计，中国医药工业百强企业和研发百强企业均超过90%参加过药研收费类培训。截至2024年底，包括上海强生、辉瑞、阿斯利康、山德士、日本大冢、大鹏、卫材、小林制药、扬子江、恒瑞、正大天晴、东阳光、科伦、中科院等在内的3000余家企事业单位参加过药研线下收费培训，得到业界普遍认可与好评！药研学院：已同众多企业合作超百期直播课，全网观看突破150万+，药研直播课聚焦药品研发相关主题，平均观看人数行业领先。药研自媒体矩阵20万+：目前药研公众号研发领域关注用户约10万人！双直播平台10万人，微信社群5万人，其中制药企业和研发机构关注量5000+。商务合作：15911172616

2024 年获批数量达48 种，今年上半年已近40 种2024 年我国药企完成超90 笔海外授权交易，总交易金额超500 亿美元创新药关系到广大人民群众健康权益更好保障，关系到医药行业高质量发展，关系到科学技术自强自立。近日，国家医保局会同国家卫生健康委印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》（简称《若干措施》）。7 月1 日，国家医保局举行新闻发布会，介绍《支持创新药高质量发展的若干措施》有关情况。国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示，《若干措施》提出了加强对创新药研发支持、支持创新药进入医保目录和商业健康保险创新药品目录、鼓励创新药临床应用、提高创新药多元支付能力、强化组织保障等5 方面16 条举措，未来一段时间将为支持创新药高质量发展提供积极助力。约80%的创新药可在上市2 年内纳入医保鼓励创新药发展是提升临床用药技术水平，增进人民群众健康的重要渠道，也是支持我国生物医药产业自立自强、科技创新的重要手段。黄心宇表示，近年来，国家医保局坚决落实有关要求，在确保基金安全，保障好广大参保群众基本医疗权益的同时，采取有效措施积极支持创新药发展。建立了适应新药准入的医保目录动态调整机制。建立每年一调的动态调整机制，将调整周期从之前最长8 年缩至1 年。准入方式由专家遴选改为企业申报，申报范围主要聚焦5 年内新上市药品。5 年内新上市药品在当年医保目录新增品种中占比从2019 年的32%提高至2024 年98%。2024 年新纳入医保目录的91 个药品中，有33 个实现了“当年获批、当年纳入”。新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已从原来的5 年左右降至1 年左右，约80%的创新药可以在上市2 年内纳入医保支付范围。对创新药纳入医保目录给予政策倾斜。建立了覆盖申报、评审、测算、谈判等全流程的创新药支持机制。2024 年38 个“全球新”创新药纳入医保目录，创新药谈判成功率较总体成功率高16 个百分点。创新药谈判纳入医保目录后，多数实现了销售数量和销售金额的双双攀升。完善支持创新药发展的谈判和续约规则。价格谈判阶段，多维度综合研判药品价值，以患者临床获益为主要依据确定谈判底价，实现价值购买。纳入医保目录后的续约阶段，优化续约规则，合理控制协议期内谈判药品降价幅度，稳定新药预期，并允许1 类创新药在触发降价机制情况下重新谈判续约。“总体来看，国家医保局成立以来，通过战略购买、价值购买实现需方牵引，有力促进了医药领域新质生产力的发展。”黄心宇说，2018—2024 年我国1 类创新药获批上市数量呈现明显上升趋势，2024 年获批数量达48 种，是2018 年的5 倍以上，今年上半年已近40 种，井喷效应明显。同时，随着更多的创新药进入医保目录，推动了我国临床用药结构优化升级，群众用药保障水平得到大幅提升，获益显著。中国抗癌协会根据2023 年病历数据分析显示，目前我国肿瘤患者五年生存率已从十年前的33.3%提升至2023 年底的43.7%，相当于每年多挽救50 万患者生命。引导医药行业瞄准真创新和差异化创新黄心宇表示，《若干措施》聚焦当前创新药发展面临的挑战，坚持问题导向，推动形成“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的格局。这个“真”该如何理解？“支持创新是医保目录的主要价值导向。”国家医保局医保中心副主任王国栋说，近年来，医保目录在调整中建立全面支持创新药的准入机制，助力构建覆盖14 亿人的全国统一大市场，建立健全药品创新价值评估机制，在支持创新药发展方面发挥重要作用。2018 以来，共有149 个创新药（主要是1 类创新药）纳入医保目录，占新增药品数量的17%。截至今年5 月底，协议期内谈判药医保基金支出已达4100 亿元，带动药品销售金额超6000 亿元。“2024 年当年协议期内谈判药品基金支出已超过1000 亿元，可以说医保是在真金白银支持创新。”王国栋说。但同时也要看到，我国创新药虽然高速发展，海外BD、NewCo 热潮涌现、新药研发管线增加，但一些领域也存在跟随创新多、同质化严重、临床价值优势不明显等问题。为了更好引导生物医药产业发展方向，避免陷入内卷化竞争，医保部门在真支持创新基础上，进一步提出支持真创新、支持差异化创新。《若干措施》中对此也有安排，体现在以下方面。研发方面，在确保数据安全、合法合规的基础上，探索为创新药研发提供必要的医保数据服务，支持企业、科研院所、医疗机构等瞄准临床需求合理确定研发方向、布局研发管线，提升创新效率，走差异化创新之路。医保准入方面，充分运用药物经济学、卫生技术评估等技术方法，综合考虑医保基金承受能力、临床需求、患者获益、市场竞争、研发投入等因素，由医保部门与创新药企业谈判形成与中国国情和市场地位相匹配、符合药品临床价值的医保支付标准。通过建立以患者健康获益为核心的多维度价值评估体系，提高医保谈判测算专业化能力水平，完善测算方法，更好体现药品的临床价值。探索推动真实世界数据在医保准入、续约等方面的应用。临床应用方面，对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。对商业健康保险创新药目录药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围，相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围，经审核评议程序后支付。“简单说就是，医保目录和商业健康保险创新药目录将会对创新程度高、临床价值大的药品给予更多支持，引导医药行业瞄准真创新和差异化创新，努力创造更好的临床价值。”王国栋说。支持创新药企业借助港澳优势走向世界近年来，中国创新药企业不断提升研发创新能力，产业已由“引进模仿”转向“创新输出”，不断赢得国际赞誉，为世界提供了守护生命健康的“中国方案”，为推动构建人类卫生健康共同体、有效提升人类健康福祉作出了积极贡献有统计显示，2024 年我国药企完成超90 笔海外授权交易，总交易金额超500 亿美元。对此，国家医保局医药价格和招标采购司司长王小宁表示，《若干措施》提出促进创新药全球市场发展，具体考虑有以下几个方面。搭建平台，助力拓展海外市场。今年1 月份，国家医保局指导广西依托中国—东盟医药区域集采平台，积极促进国产药品、医用耗材进入东盟国家，同时创新建立国内外购药便捷服务通道，标志着医药集采领域的跨境交流合作迈出了实质性的一步。开拓思路，助力创新型企业快速发展。生物医药行业研发周期长、投入大，《若干措施》提出，要支持鼓励商业健康保险扩大创新药投资规模，培育支持创新药的耐心资本。“我们也将支持创新药企业借助香港、澳门相关优势，促进中国创新药走向世界。”王小宁说。提供价格支持，助力创新药出海。为了支持部分创新药海外上市，借鉴国际的做法，按照企业自愿的原则实行谈判价格保密，对于商保创新药目录药品将探索更加严格的价格保密机制。给医疗机构合理使用创新药吃下定心丸创新药进医院一直是创新药发展的重要一环。随着创新药上市速率的加快，越来越多的药品是先入医保目录然后才入院，这对医保管理和医疗机构精细化管理等提出了更高的要求。对此，王国栋表示，《若干措施》对创新药配备问题提出了具体要求。推动创新药加快进入定点医药机构。鼓励医保定点医疗机构及时召开药事会，根据需要及时调整药品配备或设立临时采购绿色通道，保障临床诊疗需求和患者合理用药权益。医疗机构不得以医疗机构用药目录数量、药占比等为由影响创新药配备使用。医保目录中的谈判药品和商保创新药目录药品可不受“一品两规”限制。提高临床使用创新药的能力。创新药研发出来之后，会给患者带来明显的临床受益，临床医师规范合理使用是关键。《若干措施》提出，相关部门要指导医疗机构加强创新药使用能力建设。完善医保支付标准。DRG/DIP 支付方式改革的全面落地，医保支付结算更加科学合理，在减轻群众负担、提高基金使用效率、规范医疗机构行为方面取得了积极效果。《若干措施》提出，对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。医保部门优化特例单议程序为医疗机构消除后顾之忧。对商业健康保险创新药目录药品实施“三除外”，给医疗机构合理使用创新药吃下了定心丸。“同时，医保部门也会同有关部门推行了医保基金预付政策和即时结算政策，增加了医疗机构的流动资金来源，将支持医疗机构按照合同约定及时与药品企业结清药品款项。”王国栋说。内容来源：人民日报海外版/2025 年/7 月/3 日/第008 版声明：本文仅作交流学习使用，不得转载，如有侵权请联系删除。 关注药研 一路同行药研论坛：始终把为药品研发一线人员提供高质量、高性价比培训为第一宗旨。自成立以来，累计举办100余期药品研发注册与GMP合规领域研讨班。据统计，中国医药工业百强企业和研发百强企业均超过90%参加过药研收费类培训。截至2024年底，包括上海强生、辉瑞、阿斯利康、山德士、日本大冢、大鹏、卫材、小林制药、扬子江、恒瑞、正大天晴、东阳光、科伦、中科院等在内的3000余家企事业单位参加过药研线下收费培训，得到业界普遍认可与好评！药研学院：已同众多企业合作超百期直播课，全网观看突破150万+，药研直播课聚焦药品研发相关主题，平均观看人数行业领先。药研自媒体矩阵20万+：目前药研公众号研发领域关注用户约10万人！双直播平台10万人，微信社群5万人，其中制药企业和研发机构关注量5000+。商务合作：15911172616

1 概述1.1 我国药品审评审批制度历史沿革我国药品审评审批制度的历史沿革可以分为以下几个主要阶段。建国初期—20 世纪80 年代末，我国药品注册审批制度主要由国家卫生行政部门负责，审批程序相对简单，缺乏规范和科学性，主要目的是满足国内用药需求。20 世纪90 年代初—2001 年，我国开始逐步引入国际药品注册审批制度标准，建立了相关的法规和政策。1999年颁布了《新药审批办法》，2002 年实施了《药品注册管理办法》，药品注册审批制度逐渐趋于规范和科学化。2002—2019 年，我国进行了药品注册审批制度的大幅改革。2002 年实施《药品注册管理办法》，开始实行药品注册分类管理制度，对药品进行分级管理。2015 年，国家药监局发布了《药品注册管理办法（试行）》，对药品质量和安全监管进一步加强，提高了审批效率。2019 年至今，我国药品注册审批制度进一步改革，主要包括加强药品创新审批、简化注册审批程序以及优化审评审批机制等。建立了中国药品临床试验注册与信息公示平台，提高了临床试验透明度。此外，优先审评审批制度也在这一时期得到了进一步的发展和应用，解决了生物制品与化学药品审评积压问题，加快了上市程序，满足了临床治疗用药的迫切需求 。1.2 研究背景随着信息技术的迅猛发展， 人工智能（artificial intelligence，Al）已在诸多领域展现出其强大的变革力量。尤其是在医药行业，Al 应用正逐步深入，传统的药品研发不仅成本高、而且周期长，还存在许多不确定性，通过Al 的引入，可以有效缩短研发周期，降低研发成本，并在一定程度上减少新药上市前的风险。2024 年12 月11 日—12 日中央经济工作会议提出“开展‘人工智能+’行动，培育未来产业”，国务院办公厅《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53 号）提出要加大对药品医疗器械研发创新的支持力度、提高药品医疗器械审评审批质效。国家药监局发布的《药品监管网络安全与信息化建设“十四五”规划》的通知（国药监综〔2022〕23 号）指出“积极探索大数据、人工智能、区块链、物联网、隐私计算等新技术在审评审批、监管检查、执法取证、全链条追溯等各类场景的应用潜力，以满足全生命周期监管、数字化监管、移动化监管、线上线下监管、全时段动态监管等创新监管的新需要”。当前的药品审评审批过程复杂繁琐，资料众多，对于药品监管部门来说，应用AI 技术助力审评审批，以应对日益增加的药品审评审批负担，可以有效提升效率。1.3 研究目的与意义本文的研究目的是全面探讨AI 在药品审评审批中的具体应用，分析其在提升药品审评审批效率和质量方面的潜力，以及在实际应用中所面临的挑战。通过对AI 技术的系统梳理和深入分析，旨在为人工智能在药品审评审批中的应用提供新的思路和方法，从而推动整个药品监管行业的智能化转型，希望为政策制定者和行业参与者提供有价值的参考。2 AI在医药领域中的应用2.1 AI 辅助药物发现与开发AI 技术在药物发现阶段的应用已经显现出巨大的潜力。传统药物发现通常依赖于试错法，耗时长且成本高昂，通过机器学习和深度学习算法，AI 可以从大量的化合物数据中快速筛选出具有潜在药物活性的分子，大大加速了药物发现的进程。2024 年7 月，上海市人民政府办公厅《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》（沪府办规〔2024〕9 号）明确提出，推动人工智能技术在药物研发领域的应用，积极利用人工智能、深度学习等先进技术手段，专注于新药靶点的发现与验证、药物的设计与开发、新型药物筛选以及用药安全性分析等方面。同时，加速相关模型、算法及专业软件的研发突破，促进共性平台的构建与发展。南京三迭纪医药科技有限公司利用AI 技术进行药物研发和3D 打印药物的数字化生产，具体来说，就是利用计算药剂学和机器学习来加速3D 打印制剂的研究和开发，提升药物产品早期开发的可预测性、效率和成功率，此外，该公司还利用AI 技术实现药物的精确控制释放，提高了药物的疗效和安全性。2.2 AI 驱动的临床试验设计临床试验在药品开发过程中扮演着至关重要的角色，其核心目标是评估新药的安全性，包括观察药物在不同剂量下是否会引起不良反应，以及这些反应的程度和频率。同时，临床试验还需要验证新药的有效性，即确定药物是否能够达到预期的治疗效果，并评估药物的持续疗效以及在不同人群中的表现差异 。一般来说，早期（如Ⅰ期和Ⅱ期）的临床试验周期较短，可能从几个月到一年左右，而后期（如Ⅲ期）的大规模确证性试验则需要更长的时间，可能需要数年，不仅设计复杂，而且耗时耗力，成本高。AI 技术可以通过分析大量的患者数据和临床历史记录，预测患者的反应和结局，从而设计更为精准的试验方案，也可以通过实时监控试验数据，及时调整试验策略，提高临床试验的成功率。2.3 AI 在临床试验数据分析中的应用临床试验产生了大量的数据，如何从这些数据中提取有价值的信息是一个重要的挑战，此时，AI 在数据分析中的作用就发挥了出来，通过对多源数据的整合与分析，机器学习算法可以发现潜在的关联和模式，帮助研究人员更好地理解药物的作用机制和治疗效果。例如，随机森林和支持向量机等算法在处理高维数据和复杂关系方面表现出色，可以用于预测药物疗效、优化剂量选择等。此外，机器学习还可以帮助识别罕见但严重的不良反应，增强药物安全性 评估的准确性。2.4 AI 成功助力药物研发的案例英矽智能在AI 驱动的新药临床试验中取得了积极的研究结果——代号为ISM001-055 的候选新药在Ⅱ a 期临床试验中，对于药物的安全性和初步疗效均得到了验证，在“用力肺活量”这一评估特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能改善的指标上，呈现出剂量依赖性的药效趋势，这个结果为人工智能驱动的药物研发提供了首次概念性验证。3 AI助力药品审评审批探索2024 年6 月，国家药监局根据药品监管实际，提出了具有示范性、引领性等15 个场景应用清单，进一步推动人工智能在药品监管领域的研究探索，促使人工智能与药品监管深度融合，为药品监管部门提供更加智能化、便利化的监管手段提供支撑。人工智能依然在医药领域应用并得到迅速推广，药品审评审批部门也要做出相应的改变，应对当前人工智能环境下的审评审批，尽可能地提升工作效率，减少误差，从海量数据提炼出主要点，为提升医药产业高质量发展注入药品监管力量（图1）。3.1 事前智能辅助审查审评资料自动分析。企业申请资料提交后，通过相应的目录自动匹配，按照药品审评审批相关法律法规规定，自动审阅企业申报资料中分类、内容、检验报告的检验资质、技术要求、临床评价资料等是否正确、齐全，一旦出现资料缺失、不全或项目异常，系统将自动对审评资料进行分析并给予警示，提高审评审批部门的工作效率。数据自动补充。通过调取该申请企业的历史注册数据、市场监管数据、抽检数据、监督检查数据、行政处罚等数据，辅助审评审批人员关注企业状况。数据自动核验。通过与企业法人库、公安人口库等数据的交换共享，完成企业资质等信息的查核验证。如对企业法人信息实现一致性校验。目录规范匹配。根据国家局审评审批方面的目录规定，全面梳理编制审评审批规范目录，对行政许可审批系统对接过来的企业注册资料进行分类处理，将附件材料与规范化目录进行比对关联，从而生成基于规范目录管理的文件体系，并进行规范化展示。3.2 事中智能辅助审评基于审评标准文件、审评知识等数据为技术审评环节提供辅助审评功能。审查要点智能提示。根据国家药监局产品注册分类编码、产品名称等自动调取审评的关键点，进行全文的查询，找关键点，缺少某关键点则进行提示。知识库智能辅助。根据审评审批产品特点及技术审评资料关键项，快速关联应用中心知识库（包含知网知识库），实现审评审批知识所见即所得。历史评审辅助。依据产品分类编码、变更延续产品注册证号、产品名称、产品特性等信息，智能匹配历史审评信息，辅助审评人员快速申请，助力审评尺度统一，加速审评人员成长。发补意见辅助生成。根据标准文件引用、专家意见、审评意见等进行发补，自动形成发补通知书。延续注册辅助比对。将延续注册内容和原申报材料进行比对，可查找出企业对内容修改部分，出具初步审评审批意见，可参考进行审评审批。补正事项辅助比对。对补正事项进行全文比对查重，将修改内容进行标注，便于审评审批人员对企业补正信息直接审评审批，出具初步意见。审评审批报告辅助编写。在审评审批过程中，将报告要素进行摘录（批注），直接形成结果报告，并将已形成的范例产品报告在系统中进行关联展示，可以用来借鉴，便于编写结果报告。简单事项智能评审。应用评审规则、语义模型、机器学习等方式对于延续注册及简单变更等事项，实施智能评审预判，对符合要求的机器智能生成意见点并出具评审意见。3.3 事后数据分析及展示审评审批分析可视化展示。通过对审评审批数据的深度整合与分析，以图、表等对审评审批数据以可视化的形式面向药品审评审批部门进行不同的汇总和展示，辅助各类角色人员实时了解关注的信息，及时处置关键节点事项。也可进行专项统计，指导程序优化辅助领导决策。审评审批知识管理。通过数据标签、业务分类等进行数据分类关联，主要通过人工标注和机器标注方式进行数据标签体系管理。审评审批知识检索。通过审评审批知识检索支撑可迅速定位所需评审知识，如按照检索内容自动匹配相似内容，并按照时间或相似度进行排序。规则引擎管理。根据审评审批规则建立审评审批监控规则库，对所有违反规则库或超过规则阈值的对象及其受理事项记录生成监控疑点记录。4 智能化审评审批遵循原则智能化审批的实施需要全面考虑技术实施的可行性和效果评估，须制定明确的算法验证和测试流程，以确保AI 系统的可靠性和稳定性，建立关键绩效指标（KPI），如审批时间的缩短程度、审查结果的准确性提升等。4.1 先进性和前瞻性原则在确保实用性和可靠性的基础上，选用当前市场上的主流产品，并应用国内外领先的软硬件技术，保证整个审评审批流程的高效运行。4.2 标准化和规范化原则严格按照国家药监局发布的药品监管信息化标准体系，提升数据共享效能，进一步优化、细化、精确化现有的审评审批业务规程和流程，实现软件统一化、结构模块化、数据标准化、代码统一化、文档资料规范化。4.3 实用性和方便性原则审评审批流程优化要充分考虑到实际使用人员的实际操作习惯，来满足工作的实用性与方便性的要求，体现人性化的原则，通过实用性与方便性的设计来提高管理水平和工作效率。4.4 安全性和保密性原则遵循国家药监局信息化标准体系，提高安全保护和保密措施，确保数据永久安全，防止各种形式与途径的非法侵入和保密信息的泄露，保证数据安全。4.5 灵活性和可扩充性原则充分考虑到用户增加和业务扩展，适应不同的业务流程和管理方式。同时，随着网络内外节点的增加和应用系统的不断扩展，系统应能够灵活地调整网络结构和设置，并且主机系统应具备灵活的扩展和升级能力。5 结语5.1 研究总结本文深入探讨了人工智能在药品审评审批中的应用及所遵循的原则，AI 技术在药品研发、临床试验中展现出的强大应用前景，通过在药品审评审批工作中应用人工智能技术，自动提取企业申请材料中的关键信息，显著减轻药品审评审批人员在整理申请资料方面的工作负担和时间消耗，辅助审评员缩短审核时间，使得整个工作流程更加高效。5.2 未来研究方向与挑战尽管AI 在药品审评审批中的应用已展现巨大潜力，但仍面临诸多挑战。首先，数据标准化与互操作性问题亟待解决，以确保多源数据的兼容性和共享性。其次，AI 算法的透明度和可解释性需要进一步提高，以增强监管机构和行业对AI 决策的信任。未来的研究还应重点关注AI 伦理问题，确保患者隐私保护和数据安全。此外，随着AI 技术的不断进步，将其与传统审评审批体系深度融合也是未来研究的重要方向。通过多学科协作和跨国界合作，共同应对这些挑战，将进一步提升AI 技术在药品审评审批中的应用效果。作者：朱文博 甘肃省药品监督管理局信息中心内容来源：中国科技信息 2025 年 第 12 期声明：本文仅作交流学习使用，不得转载，如有侵权请联系删除。 关注药研 一路同行药研论坛：始终把为药品研发一线人员提供高质量、高性价比培训为第一宗旨。自成立以来，累计举办100余期药品研发注册与GMP合规领域研讨班。据统计，中国医药工业百强企业和研发百强企业均超过90%参加过药研收费类培训。截至2024年底，包括上海强生、辉瑞、阿斯利康、山德士、日本大冢、大鹏、卫材、小林制药、扬子江、恒瑞、正大天晴、东阳光、科伦、中科院等在内的3000余家企事业单位参加过药研线下收费培训，得到业界普遍认可与好评！药研学院：已同众多企业合作超百期直播课，全网观看突破150万+，药研直播课聚焦药品研发相关主题，平均观看人数行业领先。药研自媒体矩阵20万+：目前药研公众号研发领域关注用户约10万人！双直播平台10万人，微信社群5万人，其中制药企业和研发机构关注量5000+。商务合作：15911172616