Jiangxi Qichen Pharmaceutical Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道公开资料显示，有多家中国创新医疗器械公司在12月份宣布迎来新的融资进展。通过梳理这些公司的相关信息及产品管线，我们发现了以下亮点：多家公司致力于开发血管介入领域的创新器械，比如海思卡尔、巴泰医疗、科塞尔医疗；除了血管介入领域，这些公司开发的产品还包括软式电子内窥镜、经自然腔道柔性手术机器人、超乳玻切一体机等眼科手术设备、无创深脑神经调控产品、心脏外科及心衰领域器械等；有8家公司获得早期融资（A轮融资及以前），占比为67%；多家公司在一年内连续获得融资，包括穹顶医疗、悦唯医疗、迪视医疗等。本文将结合公司官方新闻稿，分享其中12家新锐的基本信息，仅供读者参阅。注：本表由《医药观澜》根据公开资料梳理，为不完全统计。统计周期：2023/12/1-2023/12/29。如有遗漏，欢迎补充。玮沐医疗研发领域：高分子材料12月6日，玮沐医疗宣布完成超亿元人民币A轮融资，由贝泰妮、华金大道联合领投，盛宇投资和承树投资等跟投，原股东沃永基金与IDG资本持续加码。玮沐医疗成立于2020年底，围绕“高分子材料”开展创新研发。该公司首款产品用于血管外科重度静脉曲张治疗的闭合胶已于2023年上半年提交注册，用于经肝动脉化疗栓塞术治疗肝癌的可载药栓塞微球等已先后完成临床试验，目前处于注册申请阶段。据悉，本轮融资将主要用于玮沐医疗现有核心产品的临床试验、商业化团队组建及后续创新产品的研发。海思卡尔研发领域：特殊与复杂病变植介入医疗器械12月7日消息，海思卡尔宣布完成近亿元A轮融资，由乔景资本领投，宏诚投资、荣通资本、奇伦天佑、浙江创新发展资本跟投。海思卡尔成立于2019年，专注于特殊与复杂病变植介入医疗器械研发。目前，海思卡尔已取得中国国家药监局（NMPA）3类医疗器械注册证3张，分别为一次性使用血管内导丝、亲水性导丝、导引导丝，产品涵盖神经、外周、冠状动脉三大血管介入领域。据悉，海思卡尔自主研发的导丝类产品在临床应用上显现出更稳定、更安全的性能优势。科思明德研发领域：软式电子内窥镜12月12日消息，科思明德宣布完成数千万元人民币A轮融资，由IDG资本领投，原股东同伟创业和国家高性能医疗器械创新中心继续超额跟投。科思明德成立于2022年，专注于软式电子内窥镜创新产品研发。据悉，该公司已推出全新的高端智能一体化软镜平台V1000及配套的胃镜、肠镜产品，并围绕软镜平台研发多款创新产品，覆盖消化、呼吸、五官、妇科、泌尿等临床领域。本轮融资将助力科思明德持续强化软式电子内窥镜产品的创新和研发。朗合医疗研发领域：经自然腔道柔性手术机器人12月12日，朗合医疗宣布完成由上海上国投资产管理有限公司和久有基金联合领投的亿元级C轮融资。朗合医疗创立于2015年，聚焦经自然腔道内窥镜手术机器人、支气管镜导航机器人等新一代肿瘤微创介入创新产品的研发。据悉，该公司推出的经自然腔道柔性手术机器人实现了全程定位、全程可视、全肺可及，以及5G远程可控等多项核心功能，有望在肺癌等疾病的早诊早治方面发挥重要作用。本轮融资将用于加速推动该公司重点产品组合的临床注册和商业化进展。巴泰医疗研发领域：血管介入领域器械12月14日，巴泰医疗宣布完成C1轮近亿元融资，由华睿投资领投，原股东三泽创投持续加码。巴泰医疗成立于2015年，聚焦于提供心血管疾病的微创介入解决方案。据悉，该公司有3款产品已经进入NMPA创新医疗器械特别审查程序（绿色通道），无赋形剂纳米针状涂层冠脉药物球囊、外周约束型球囊产品两款产品已经获批上市。2024年，该公司的外周约束型药物球囊有望获批上市，冠脉约束型药物球囊即将启动注册临床试验。同时，巴泰医疗表示已开启C2轮融资，希望全面提升在高性能血管介入器械领域的实力。曦健科技研发领域：人体软组织生物力学成像设备12月20日，曦健科技宣布完成数千万元pre-A+轮融资，由亦庄资本领投，瑞华资本跟投，原股东源慧创益继续追加投资。根据曦健科技公开资料介绍，该公司成立于2021年，立足于清华大学生物材料和软材料力学实验室在“人体软组织力学表征领域”的多年研究基础，致力于将人体生物力学成像技术产业化。该公司聚焦运动康复、皮肤医美和重大疾病诊疗等领域，旨在为行业提供人体软组织（如皮肤、骨骼肌、肿瘤、核心脏器、血管等）生物力学成像设备。该公司的便携式骨骼肌结构+力学性能融合成像仪有望实现骨骼肌结构、力学性能的精准定量检测。科塞尔医疗研发领域：血管介入医疗器械12月25日消息，科塞尔医疗宣布完成超亿元B轮融资，由达晨财智领投，苏创投·国发创投、苏高新股份及Medpark跟投。根据科塞尔医疗新闻稿介绍，该公司成立于2013年，专注于血管介入医疗器械研发。其母公司科塞尔医疗专注于外周介入领域，子公司海宇新辰致力于提供快速性心律失常治疗全方位解决方案，子公司米新医疗聚焦冠脉介入领域产品开发。此外，该公司首个创新产品伞形长效腔静脉滤器已获批上市。犀燃医疗研发领域：超乳玻切一体机等眼科手术设备12月27日消息，犀燃医疗宣布已完成近亿元A轮融资，由君联资本领投，原股东泰煜投资、比邻星创投、道彤投资、道远资本持续加持。犀燃医疗成立于2020年，是一家眼科手术设备生产商，核心产品包括玻璃体切割手术系统、白内障超声乳化仪、超声玻切、激光玻切系统及内窥式OCT等。据悉，该公司首款超乳玻切一体机Genesis已完成型检，年内将进行注册递交。穹顶医疗研发领域：无创深脑神经调控产品12月27日，穹顶医疗宣布完成数千万元Pre-A轮融资，由陕投成长基金与元禾原点共同领投，中新集团、西安财金、西安市人才发展基金跟投，原股东持续加注。据悉，这是穹顶医疗继年初完成天使轮融资后的又一轮融资。穹顶医疗成立于2019年，聚焦于无创深脑神经调控。该公司实现了人体迭代优化时间干涉（Temporal Interference，TI）无创深脑精准神经调控，最新推出的第六代产品具备超高精度刺激控制功能，可准确输出不同模式刺激信号，并根据临床需求精细调节参数，实现无创、深脑、高精度、多靶点的中枢神经系统刺激干预，该产品有望广泛应用于多种神经/精神类疾病治疗，如抑郁症、癫痫、阿尔茨海默病等。强联智创研发领域：急性和慢性脑血管病智能诊疗12月28日，强联智创宣布完成近亿元D轮融资。本轮融资由烟台生物医药健康产业发展母基金直投。强联智创成立于2016年，专注于急性和慢性脑血管病智能诊疗，其系列产品覆盖脑血管病的预防、筛查、诊断、治疗以及康复、随访等各环节。根据强联智创新闻稿介绍，该公司在2023年取得了诸多进展，包括核心产品“UKnow Risk颅内动脉瘤辅助评估软件”于5月获批进入NMPA创新医疗器械特别审批程序。这是一款“AI+决策”的创新医疗器械。未来，该公司还希望在脑血管病智能诊疗领域实现关键手术步骤的“全自动驾驶”解决方案，将神经介入手术从传统的手动操作模式转变为人机结合的AI治疗模式。悦唯医疗研发领域：心脏外科及心衰领域器械12月28日消息，悦唯医疗宣布完成近亿元A+轮融资。本轮融资由诺庾资本领投，启辰控股、中南创投基金跟投，原股东IDG资本、源慧创益继续加码。据悉，这也是该公司继2023年4月完成A轮融资以来，在一年内完成的第二轮融资。悦唯医疗成立于2021年，专注于心脏外科及心衰领域器械研发。该公司研发的脉动式经皮左心室辅助装置（PVAD）基于重症心外科诊疗中的临床痛点而研发，有望同时满足心内科场景中的心源性休克等患者诊疗需求。此外，悦唯医疗已有新一代心脏固定器、冠脉造影智能评分系统、股动静脉插管等产品即将取得注册证或进入商业化销售阶段。迪视医疗研发领域：眼科手术机器人、显微外科手术机器人等12月29日消息，迪视医疗宣布完成由达晨财智投资的数千万元Pre-A++轮融资，这也是该公司在一年内的第三次融资。迪视医疗成立于2021年，专注于显微手术领域智能设备及器械。该公司基于主从控制的多自由度和独创的柔性结构与驱动技术，实现眼科手术机器人高达3微米的运动精度，有望解决眼底和显微手术操作中的痛点。本轮融资资金将主要用于迪视医疗推进眼科手术机器人的NMPA注册临床试验，并推动显微外科手术机器人等产品的研发。除了上述公司，还有其它创新医疗器械公司也在今年12月完成融资，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望在资本的助力下，这些公司可以加快创新产品的研发进度，早日为广大患者带来新的治疗选择。 参考资料：（可上下滑动查看） [1]玮沐医疗完成超亿元A轮融资，商业化进程再加速. Retrieved Dec 6 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/Q_aXAdmnh9j4UpBjZcCQ6Q[2]海思卡尔完成近亿元A轮融资，乔景资本助力推动泛血管介入产品国产化. Retrieved Dec 12 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/TiYZ_KMTe9hQTDP0b139MA[3] 软镜新星「科思明德」年内完成两轮融资，同创伟业持续加码 .Retrieved Dec 12 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/qL1xnXbzEdMNfNvrOz89_Q[4] 朗合医疗完成逾亿元C轮融资，引领柔性手术机器人国产化新浪潮. Retrieved Dec 12 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/OJMAnod4oHwOUjPvLPJn3Q[5]巴泰医疗完成C1轮近亿元融资，助力打造高性能血管介入器械平台型企业. Retrieved Dec 14, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/S5osAlH1X1O1ssF8dfH4ew[6]曦健科技完成数千万元Pre-A+轮融资打造全球领先的人体软组织力学成像平台. Retrieved Dec 14, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/BVyKU_N1TU0GP0IaeXiyxQ[7]科塞尔医疗完成超亿元B轮融资，深化血管介入平台化布局. Retrieved Dec 25, 2023. From  https://mp.weixin.qq.com/s/2JctoKAAJHW9EWHo0X-F1g[8]泰煜投资Portfolio | 『犀燃医疗』完成近亿元A轮融资，加速眼科手术产品的临床商业化进程. Retrieved Dec 27, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/FNp48qv958m7hPbRamp7ZQ[9]官宣 | 推开无创深脑神经调控之门：Pre-A轮融资助推穹顶医疗TI产品迭代与市场化. Retrieved Dec 27, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/0h6rjd8Si-Z_xai57QNqhA[10]强联资讯 | 强联智创®完成近亿元D轮融资，加速推进脑血管病智能诊疗产业化布局. Retrieved Dec 28, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/Idet5rdfrKe3uZ3qpL-8Lg[11]荷塘新闻｜荷塘创投投资企业悦唯医疗完成近亿元A+轮融资. Retrieved Dec 28, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/fs_Tgo2DzCnWXkJmafi_Cg[12]迪视医疗完成数千万元Pre-A++轮融资，加速推进眼科手术机器人NMPA注册. Retrieved Dec 29, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/0CfN73OJHjO_KHnu8FdFgg本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

动脉网独家获悉，近日，北京悦唯医疗科技有限责任公司（简称“悦唯医疗”）宣布完成近亿元A+轮融资，本轮融资由诺庾资本领投，中南创投基金、启辰控股跟投，老股东IDG资本、源慧创益继续加码，清科资本担任本轮融资独家财务顾问。本次融资也是悦唯医疗继2023年4月完成 A轮融资以来，一年内快速完成的第二轮融资；同时，本次还大比例超额完成了既定融资目标，充分展示了投资人对公司的大力认可和坚定信心。在新老股东的合力支持下，公司将继续强化心外科及心衰产品线的研发与市场推广。悦唯医疗成立于2021年，是一家专注于心脏外科及心衰领域器械研发的创新型企业。公司基于创始团队多年的心脏外科临床经历，挖掘临床需求，同时结合相关领域发展现状，研发多款医疗器械，填补临床空白，加速心外科高端医疗器械国产替代发展趋势。悦唯医疗还在2023年连续获得了“中关村高新技术企业”、“国家级高新技术企业”称号。临床专家引领，医工结合高效推动，加快进入医疗器械创新发展新阶段在医疗器械创新发展的新阶段，科学家和临床专家的引领作用愈发凸显，基于临床需求的自主创新、更加高效的医工结合是突破医疗器械“行业内卷”的有效路径。悦唯医疗由安贞医院的心外科临床专家团队联合国内外心血管器械产业资深技术专家共同创立，团队在心脏外科和心衰领域已积累超20年临床和产品研发经验，不仅拥有心脏病外科诊疗丰富经验、深谙临床痛点和患者需求，还对我国心血管特别是冠心病领域医疗器械的现状问题、发展趋势具有深刻洞察。团队从临床出发，一直致力于打造既满足临床工作需要、又能弥补我国医疗器械相关领域市场空白的产品；同时，产品还顺应国家医疗政策导向，有利于加速我国高端医疗器械国产化创新进程，帮助医生在提高临床疗效的同时合理控制诊疗费用。“短长结合”的梯度化产品布局，快速商业化与产品创新研发的完美平衡公司自成立以来，一直坚持将商业化能力与创新能力作为公司产品发展的核心，在较短的时间内快速布局可商业化产品，使公司具备了商业模式尽快形成闭环的潜力，同时兼顾拳头产品的创新投入和长期布局，实现了快速商业化与创新研发的完美平衡。目前公司已有新一代心脏固定器、股动静脉插管、冠脉造影智能评分系统等产品即将取得注册证和进入商业化销售阶段；针对动物实验、护理等领域也已布局多个短周期快速商业化项目，增强了公司自我造血能力。同时，公司积极加大拳头产品的持续投入，不断构筑公司的创新壁垒，冠脉搭桥质控系统已进入实验性生产阶段，脉动式左心室辅助系统等已完成设计定型，该产品将填补我国的临床空白，加速心外科高端医疗器械国产替代发展。精准切入重症心脏病诊疗痛点，自主研发脉动式左心室辅助装置，打造国产创新产品悦唯自主研发的脉动式经皮左心室辅助装置（PVAD）是基于重症心外科诊疗中的临床痛点研发，同时满足心内科场景中的心源性休克等患者诊疗需求。悦唯PVAD产品不仅具备IABP产品成本低、安全性高、无须DSA辅助等优势，也弥补了IABP、PulseCath等传统脉动式PVAD产品存在的流量不足的问题，产品力求与以IMPELLA为代表的平流式PVAD产品形成互补，为中国心血管医师应对高危患者，提供国产自主创新的有力武器。悦唯医疗联合创始人、CEO于文渊博士表示：2023年在医疗反腐与资本寒冬的共同影响下，可以说创业维艰是当下所有初创企业共同的感受。为了“活下去”，悦唯团队始终秉持三大核心理念：其一，立足团队二十余年的临床工作经验，挖掘基于临床医生的“真需求”，以此为基础实现产品创新；其二，结合核心团队在心血管领域数十年的器械研发经验，整合国内外上下游资源，加速设开流程；其三，医疗器械同样是“酒香也怕巷子深”，基于市场、销售团队在国内外头部企业数十年积累，结合医疗反腐新形势，打造适合初创团队的营销模式。悦唯医疗首席科学家于洋教授表示：在集采、疫情、人口老龄化等因素共同影响下，我国心脏外科逐渐呈现出两大趋势，其一是院端诊疗能力与患者就诊需求间的供需矛盾逐渐加剧，其二是患者重症化、手术复杂化的趋势日益明显。因此未来心外科器械创新应始终秉承两个核心理念，即如何立足临床医生，降低手术难度，缩短学习曲线，提高诊疗效率；如何立足疾病本身，提高针对重症复杂患者的处理能力。悦唯研发的心脏外科创新器械及脉动式左室辅助系统等，均是针对上述趋势进行的产品定义，力求打造针对重症心外科患者的一体化解决方案。诺庾资本创始合伙人杨志文表示：自从强生166亿美元收购Impella（Abiomed）之后，左室辅助装置（PVAD）就成为了一个十分热门的赛道，市场上也出现了许多根据Impella技术路径开发产品的公司。在所有PVAD玩家中，悦唯采用了完全不同于Impella的原创设计，不但彻底绕开了Impella技术路径需要解决的电机小型化、发热、持续工作时间等问题，还增加了脉动功能，使PVAD的工作更加符合人体生理状态，充分体现了资深心外科专家几十年临床实践的优势；此外，悦唯的左室辅助装置在成本上具有极大竞争力，有望在不久的将来带给心衰病人一款高性价比的优质产品。他们在现金流产品线上的布局也极具竞争力，体现了团队对产业的深刻理解和洞悉，相信悦唯能不断给医生和病人带来惊喜。中南创投基金投资总监赵凯博士表示：我国心外科与心内科发展水平不均衡，与国外发展程度存在较大差距，在术前诊断、术中支持和术后质控面临着工具缺乏、价格昂贵等问题。疫情大大加速了国内各地心外科诊疗能力的提升，近几年手术量和相关器械需求呈现加速上升趋势，行业出现发展拐点。悦唯医疗团队二十余年的一线临床经验，能够兼顾中国患者和医生的双向临床需求；多阶段、多元化的产品布局能够弥补国内心内外科手术器械短板，打破价格高昂、供应不稳定的进口垄断难题，丰富临床可用工具，同时成本优势能够降低控费压力，我们期待悦唯医疗的产品在更多临床场景发挥价值。启辰控股董事、副总裁王金鹏表示：随着中国社会经济的发展、国民生活方式的变化,及人口老龄化和城镇化进程的加速,心血管病危险因素对居民健康的影响越发显著,心血管病发病率仍持续增高。然而目前心外科医疗器械大部分仍然依赖进口，行业亟需国产化替代产品。悦唯医疗是心脏外科手术全流程医疗器械的高科技公司，核心团队成员具有多年的心脏外科临床经历，深谙临床手术中的痛点，可以真正以临床为中心研发高端创新医疗器械。悦唯医疗产品线丰富，研发成果商业化落地效率高，期待、也相信悦唯医疗的产品研发落地与商业化，能切实地为我国心血管病治疗与改善提供有效服务。IDG资本表示：我们认为更贴合临床需求的医工转换是医疗器械发展的大势所趋，对于我们所看好的心血管行业来说更是这样。而悦唯很好地抓住了这一趋势并用强大的团队执行力落实推进，实现转型，能在当下这个充满挑战的环境下，出色完成产品推进、产品拓展、团队建设和融资等各项挑战，是悦唯团队管理等各项能力的最好体现。源慧创益创始人和管理合伙人张帆表示：悦唯医疗“医工结合”创始团队扎根于心血管尤其是冠心病领域的临床诊疗实践，经过团队不懈的努力尤其持续重笔投入该领域外科器械研发，多款产品研发取得了创新性重大进展，包括左心室辅助系统LVAD、血管吻合质控系统（血管流量计）、新一代心脏固定器、及高端股动静脉插管等，有的已进入医疗器械注册证申报环节。期待团队再接再厉，对心血管领域高端医疗器械产品管线持续打磨改进，不断推陈出新产品升级，能够实践应用于临床诊疗且真正解决痛点问题，投放市场取得长足进展。我们很高兴再次加码投资，长期陪伴企业发展并助力其不断取得新的突破，用高科技解决实际问题，造福人类。清科资本合伙人孙增平表示：寒冬环境下，公司一年内快速完成两轮融资且超额完成目标，充分印证了公司实力、展示了投资人对公司的信心。庞大的心衰患者群体急需国产化创新医疗器械，悦唯团队深谙临床需求、高效医工结合、产品进展迅速，未来悦唯大有可为。关于诺庾资本诺庾资本（Noyu Capital）是由拥有丰富医疗产业经验的投资人创立的早期风险投资基金，长期深耕医疗器械及数字医疗领域，重点关注早期投资机会，致力于用长远的眼光发掘能真正解决医疗问题的创业者。诺庾投资团队主要成员均具备10年+医疗产业经验，熟谙医学诊疗技术，洞悉商业运作模式，可在早期项目研判、投后赋能等方面给予初创企业最需要的成长助力。现已在医疗器械及数字医疗领域内诸多赛道实现全面布局，如脑科学、心脑血管、手术机器人、医疗AI等。主要投资项目包括：汇禾医疗、长木谷、维伟思、霆升科技、强联智创、华硼中子等。关于中南创投基金中南创投基金成立于2008年，管理多只人民币和美元创业投资基金，深度聚焦初创期、成长期阶段的医药医疗、半导体与人工智能等科技创新领域。以“资本赋能科技，科技造福人类”为使命；以“做难而有价值的事情”为投资战略；以创新为驱动；以科学和商业上的洞见为向导，在全球范围内发掘并助力有快速发展前景的科技型领军企业。关于启辰控股启辰控股是一家集私募基金、金融投资与产业运营于一体的投资控股集团。业务涵盖私募基金、实体产业运营管理服务、战略投资、财务投资等，投资方向重点关注职业教育、医疗医药、人工智能、新能源等科技创新类企业。自成立以来，持续创新发展模式，探索投资路径，拓展业务布局，规模稳步提升。启辰控股集团凭借优秀的投资和运营管理能力，得到了当地政府、被投企业、投资人等社会各界的认可。未来，启辰控股将继续坚持金融服务实体的理念，采取资本运营与实业发展并重、并购扩张与内生增长结合的发展路径，实现资本与被投项目协同发展，兼顾经济效益与社会效益，做服务社会、持续发展的投资控股集团。关于IDG资本IDG资本于1993年起率先在中国开展风险投资业务，是中国历史最悠久的私募股权投资机构，也是中国管理资产规模最大的私募股权基金管理人之一。多年来，IDG资本始终高度关注医疗健康领域的发展。在过去不到5年时间里，IDG资本在医疗领域出手了约70个项目，重点布局生物医药、器械诊断、人工智能等细分赛道，并关注政策驱动下创新医疗模式带来的机会。关于源慧创益成立于2010年，以长期视角寻找和陪伴有情怀的创业者和拥有硬科技的创新型企业共同成长；以 “商业向善”和“科技造福人类”两大基本理念影响企业承担社会责任；通过对商业收益进行再分配的创新，持续为现代教育公益造血赋能。专注于硬科技的投资，重点投资生命科学上游产业（医疗设备/仪器、生物试剂、生物材料等）与ICT前端产业（半导体、核心元器件、材料和基础软件），少量关注新能源和智能制造等科技项目。关于清科资本清科创业（1945.HK）旗下清科资本创立于2000年，是中国专业的新型精品投资银行，专注服务于具有高成长性的新经济领域创新企业。已成功协助企业及投资机构完成数百笔私募股权融资、并购、上市、PIPE及退市交易，涉及企业发展各个阶段。我们致力于协助创业者和企业家提供专业高效的融资方案，助力企业家和投资人获得更大的商业成功。清科资本重点服务于：医疗健康、先进制造、人工智能、企业服务等领域。文|李汶芸微信|Kokopellii添加时请注明：姓名-公司-职位网站、公众号等转载请联系授权：Rekkiiie近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

RNA药物因其独特的优势已成为各种疾病最有前景的治疗手段之一，自第一个RNA药物上市以来，RNA药物行业已经历了20年的时间，全球目前有100多个RNA疗法进入了临床的各个阶段，特别是随着预防新冠病毒的mRNA疫苗的成功上市，预示着RNA药物将引领生物医药产业的变革。2022年9月3日-4日，“2022核酸药物和疫苗创新峰会”在上海举办，此次峰会由四叶草会展和生物制品圈联合主办，由诺唯赞生物、赛多利斯、森松生命科技共同协办。组委会邀请到国內外核酸药物和疫苗领域专家学者齐聚一堂，就包括新冠mRNA疫苗在内的新型疫苗及核酸药物的研发与产业化展开了详尽、全面的探讨。第一天上午的会议由艾博生物副总裁宋海峰老师主持9月3日上午回爱民：mRNA技术及应用Sharpsight Biopharma Consulting的总经理回爱民博士为大家带来了以“mRNA技术及应用”为主题的分享。从1961年mRNA首次发现以来，mRNA技术发展迅速，并走向应用。而2021年全球第一款mRNA疫苗正式获批，让大家对mRNA技术及其应用更有信心。回爱民总经理还介绍了新冠BNT16b2 mRNA疫苗的研发进展：目前来自3个mRNA技术平台的4款BNT162疫苗同时进入了临床，而且多项大型研究证实BNT162b2 mRNA疫苗具有快速、强劲保护力。针对Delta变异株，真实世界数据显示接种两针BNT162b2有症状感染保护率为83%-93%，而且mRNA疫苗可以诱导病毒中和抗体和病毒特异性CD4+T和CD8+T细胞双重免疫防御；而针对Omicron变异株，数据显示3剂BNT162b2疫苗比2剂有更高的保护力。当然，除了新冠疫苗开发，mRNA技术还被广泛应用于传染病预防、肿瘤疫苗以、抗体及蛋白替代疗法中。董慧芳：mRNA递送系统的探讨斯微生物CMC副总裁董慧芳老师给我们分享了“mRNA递送系统的探讨”。她从学术和商业两方面带我们回顾了mRNA技术发展历程并指出mRNA技术平台的四大优势：将“机体细胞”变成高度特异性的“疫苗/药物加工厂”、把传统的“生物制品类疫苗”升级为“化学类疫苗”、安全性优势（无保护剂、无抗生素、无佐剂、无动物源性）、有效性优势（可以同时激发体液免疫和细胞免疫应答）。此外，她还介绍了mRNA的不同递送系统，并详细比较了LPP、LNP、LPX和MAT这四种递送平台。最后她向我们介绍了斯微生物的相关技术优势及包括传染病（预防性）、肿瘤疫苗（治疗性）和代谢病/罕见病治疗等领域的临床管线进展。金秋恒：mRNA原液生产工艺和质控经验分享诺唯赞生物医药事业部研发总监金秋恒博士给我们汇报了“mRNA原液生产工艺和质控经验分享”。他的介绍围绕mRNA疫苗/药物应用场景、新冠mRNA疫苗设计、mRNA疫苗生产流程、mRNA原液CQA、检测方法和控制点考量这几个方面展开，具体介绍了酶法加帽与共转录加帽这两种加帽方法并对二者进行了比对；poly（A）尾长度分布检测方法及菌种poly（A）丢失率质控，还提出过度延伸副产物可通过IVT体系优化降低；dsRNA形成机制、T7非特异性活性研究及dsRNA残留检测ELISA法；纯度完整性检测方法及质粒超螺旋比例对IVT产物完整性的影响。金博士系统阐述了mRNA原液生产工艺，包括生产工艺流程、体外转录反应工艺、mRNA纯化工艺。最后他介绍了诺唯赞提供的mRNA疫苗原液和工艺解决方案。严景华：基于RBD与全长S蛋白的mRNA疫苗抗体库比较中国科学院微生物研究所的严景华研究员以远程形式带来了以“基于RBD与全长S蛋白的mRNA疫苗抗体库比较”为主题的分享。严景华老师首先阐述了国产灭活疫苗和重组蛋白疫苗对Omicron的交叉中和，并提出香港真实世界疫苗的保护作用表明：疫苗防止死亡和重症，不能预防感染。之后她提出新冠疫苗研发面临的两大挑战：病毒变异导致的免疫逃逸和疫苗保护的持久性。另外她也提出了应对变异的策略：提高血清抗体水平，广谱抗体水涨船高；适时更新疫苗；通用疫苗。之后严景华研究员展开介绍了其所在的课题组关于SARS-CoV-2的相关研究，并提出基于结构设计的RBD二聚体疫苗极大地提高了免疫原性；除此之外还包括一些关于人源化ACE2抗体阻断SARS-CoV和SARS-CoV-2 RBD结合ACE2的研究工作与进展。王冰：构建RNA产学研平台，支撑并发管线研发蓝鹊生物首席运营官王冰带来了以“构建RNA产学研平台，支撑并发管线研发”为主题的分享。首先她介绍了蓝鹊生物的核心优势，包括研发实力、原材料自主和商业化基础，这些优势使其mRNA药物全流程生产工艺自主可控。另外本着技术资源共享、优势互补和产学研结合的宗旨，蓝鹊生物已与多方达成战略合作，包括沃森、复旦等，加速mRNA在多个治疗领域的应用。最后王冰老师介绍了张江mRNA国际创新中心——多家企业高校和研究所共创，集功能评价分析平台、mRNA递送平台和mRNA分析平台为一体，开放共享的研发中心。Nagy Habib：Small Activating RNAs: From Discovery to the Clinics英国MiNA Therapeutics公司研发负责人、saRNA疗法先驱、帝国理工学院教授Nagy Habib以远程形式给我们带来了以“Small Activating RNAs: From Discovery to the Clinics”的分享。Nagy Habib教授从疾病机体中蛋白的阴阳平衡引出产生疾病的两种情况：异常蛋白的表达过量和正常蛋白的表达不足，其分别可以通过RNA干扰和RNA激活来治疗干预治疗疾病。他指出目前RNA激活领域的临床治疗管线尚处于发展初期，亟待我们去发展。saRNA (small activating RNA) 好比基因转录的化学催化剂，其相关研究是我们需要关注的方向。他还以MTL-CEBPA在免疫治疗中的应用为例，展示其与Pembrolizumab等药物联用在肿瘤治疗中取得的效果。9月3日下午费嘉：靶向抑制miRNA的反义核酸治疗策略及抗骨肉瘤新药开发项目广东省小核酸药物开发工程技术研究中心的主任费嘉教授为我们带来了以“靶向抑制miRNA的反义核酸治疗策略及抗骨肉瘤新药开发项目”为主题的相关汇报及分享。他首先介绍了小核酸药物的发现和历史，从人体基因组药物靶标的角度阐述了传统药物成药的局限性，又从反义核酸和小干扰siRNA的历程介绍了小核酸药物两个20年的发展，并指出ASO、siRNA和适配体是新药研发的重点，且非编码RNA具有开发潜力。随后费教授详细的介绍了从新靶标发现的角度，对反义核酸的地位和蓝海战略进行了阐述，同时对比了siRNA与反义核酸ASO之间的长处和短板。最后，通过抗骨肉瘤的实战经验，介绍了反义核酸的应用及发展前景。赵成江：核酸药物摆脱不可成药的束缚佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司联合创始人兼CTO赵成江博士带来了了“核酸药物摆脱不可成药的束缚”为主题的介绍，他提出药物的靶点进行了docking-蛋白结合-核酸的历史演变，详细对比了新一代的核酸药物与小分子药，生物药的优势与缺点。然后进一步介绍了ASO与SiRNA药物，并将之进行对比，提出核酸药物突破小分子及抗体不可成药的限制。最后介绍了佑嘉生物的生产工艺处方，化学分析方法开发等，让我们在了解佑嘉生物的同时，对核酸药物有了新的认识。王晨：mRNA药物生产工艺平台解决方案赛多利斯生物工艺平台的工艺专家王晨博士报告主题为“mRNA药物生产工艺平台解决方案”，从生产工艺放大的方向，对核酸药物的发展进行了阐述。首先，她回顾了mRNA药物60年的风雨历程，随后对mRNA药物市场进行分析，再对mRNA工艺流程作了详细介绍，她指出mRNA药物特点是试剂成本贵、产线丰富，再分别第各工艺关键点进行了介绍，如质粒生产、原液收获与裂解、层析、mRNA生产等等。每个环节中面临的挑战，比如质粒生产裂解后样品中pDNA含量较低、杂志结构相似，难以有效分离、质粒及杂质低剪切力耐受、pDNA尺寸等问题，并对每个步骤给出了赛多利斯的解决方案及评估。于文强：人也序列与新冠口服药研发复旦大学生物医学研究员高级PI、特聘研究员、教育部“长江学者”特聘教授于文强教授进行了主题为“人也序列与新冠口服药研发”的专题分享，从新冠肺炎的基本只是和相关数据、新冠致病的全新机制和防治策略、当方向对了，新冠尽在预料之中、新冠防治十大问题和我们的答案四个部分进行了汇报。首先他对新冠的基本知识，症状和相关的数据进行了展示，分析了其致病机制和防治策略，即主要目标是降低致死率和重症率。于教授的团队在研究新冠的过程中，发现HIS是新冠病毒的特异性致病因子；透明质酸是新冠并发症的重要物质基础，同时也是新冠病程和进展的标志物；同时指出透明质酸合成酶抑制剂有望成为新冠治疗的全新特效药，将新冠感染变成一场感冒不是梦。在此基础上，结合新冠病毒感染的物种和器官差异性，分析了HIS序列（人也序列）在新冠、人、猴之间的关系，说明了HIS序列在致病性中的关键意义。最后，又通过透明质酸和肺部毛玻璃病变的关系，指出采用透明质酸抑制剂，如羟丙香豆素，可以大大降低新冠的重症率，达到预期的治疗目标。孙晓霞：mRNA药品商品化生产工厂的工艺设计与咨询赛多利斯完整性解决方案生物工艺工程应用专家孙晓霞经理的报告主题为“mRNA药品商业化生产工厂的工艺设计与咨询”，对mRNA药物生产时GMP厂房的设计和方案进行了介绍。具体阐述了以下方面的内容：（1）mRNA工艺解决方案：药物研发；工艺开发/临床样品生产；商业化生产；（2）mRNA工艺设计咨询：提出“工艺决定成功”，阐述了完整mRNA工艺平台；（3）模块化智能数据平台：统一架构；智能单元；数据整合；（4）数据分析：数据驱动智能化生产；实时性监测；预测性维护；（5）项目管理：项目治疗计划（PQP）；高效组织与沟通；进度与节点控制；高质量完成交付；（6）验证服务：定制化服务；设备快速验证；全面支持客户验证；（7）培训与服务保障：设备现场培训；年度服务培训；本地专业团队；维修迅速响应。在介绍mRNA疫苗相关工艺的同时，孙晓霞经理还展示了赛多利斯完整的工艺平台。宋相容：基于靶向递送的mRNA药物研发四川大学华西医院研究员、博士生导师、成都威斯津生物医药科技有限公司联合创始人宋相容教授带来了主题为“基于靶向递送的mRNA药物研发”的线上报告。首先，她介绍了mRNA药物的应用领域较为广泛——肿瘤免疫治疗、感染性疾病、抗过敏治疗、蛋白替代或补充治疗、基因编辑、基因重编辑，以mRNA疫苗研究最为广泛，并且mRNA疫苗可诱导体液和细胞免疫。此外，在mRNA疫苗从首次发现到首款新药上市的60年中，其特点突出：研发周期短，有应急性疫苗的优势。随后，宋教授详细介绍了mRNA药物各研发流程：确定抗原蛋白/多肽氨基酸序列；DNA模板序列设计；体外转录合成mRNA；制备LNP；临床前；临床；生产。宋教授所在的团队联合了计算机、生物学、生物信息学当多学科进行了科学攻关，在新冠病毒疫苗研发中，对新冠病毒的抗原进行选择，对递送载体也进行了验证实验。同时对mRNA药物研发关键技术进行了阐述：mRNA序列的合理设计（新序列）、非病毒递送载体设计及新型辅料（新辅料、新制剂、新配方策略）、mRNA药物的规模化生产，GMP车间，产能（新智能制造设备）。最后她介绍了威斯津生物的产品管线和阶段性成果。杨宪斌：发挥多肽纳米盒乙酰半乳糖胺递送技术双优势，拓展核酸干扰创新药应用圣诺生物大中华区CSO杨宪斌教授的报告主题为“发挥多肽纳米和乙酰半乳糖胺递送技术双优势，拓展核酸干扰创新药应用”。首先分析了RNAi核酸药物市场，指出RNAi疗法将迎来快速增长，且有望成为下一个颠覆性疗法。大型跨国企业纷纷布局RNAi技术平台盒药物，国际上RNAi药物临床试验数量突飞猛进。之后介绍了圣诺生物的项目管线及进展，说明了其在在国际核酸干扰药物的优势。然后分析了历史中核酸药物及抗肿瘤项目的失败经验，指出其递送平台的选择，靶点或适应症的选择不理想是很重要的因素，为此圣诺采用了自主研发的基于优化的新一代PNP纳米脂质颗粒递送系统——PDoV-GalNAc-siRNA递送系统。圆桌对话：核酸药物创新策略与投资趋势第一天的报告结束后，还举办了以“核酸药物创新策略与投资趋势”为主题的圆桌对话，由赛多利斯中国区战略负责人吴昊博士主持，邀请到Sharpsight Biopharma Consulting 总经理回爱民、斯微生物CMC副总裁董慧芳、近岸蛋白董事长朱化星、蓝鹊生物副总裁王亚平、石药集团核酸药物研发负责人苏晓晔、佑嘉生物董事长崔文浩六位对话嘉宾。主要围绕核酸药物面临的挑战、未来发展机遇、投资趋势以及创新策略和发展方向展开了讨论。9月4日上午杨海涛：肿瘤mRNA疫苗的挑战和展望中山大学深圳研究院研究员、瑞羿奥纳（上海）生物医药董事长杨海涛博士对“肿瘤mRNA疫苗的挑战和展望”进行了详细介绍。首先对mRNA的历史情况进行了剖析，分析了mRNA疫苗技术路线的优势：安全性高、激活免疫系统、研发周期短，介绍了相关的研究方法和思路，如使用LNP递送，化学修饰等，也指出了其主要痛点在于免疫逃逸和免疫耐受问题。接下来对目前正在研发的mRNA疫苗进行了介绍，主要针对肿瘤疫苗的项目进行分析，指出体内mRNA疫苗改善肿瘤内微环境的潜力；重点介绍了针对肿瘤抗原的筛选、新抗原预测的算法和流程及其搭建的肿瘤新抗原筛选平台。此外，杨博士的团队展示了他们对前列腺mRNA疫苗的研究进展，以及四大mRNA递送系统——SortLNP、DC细胞递送、VLP、外泌体，提出了肿瘤mRNA疫苗的研发瓶颈：抗原设计、递送系统、临床实验周期长/耗资大、肿瘤免疫机制不清。最后对mRNA的未来进行了展望，指出其在疫苗、蛋白替代、细胞工程和基因编辑方向的巨大潜力。邱敏：器官和细胞靶向脂质纳米颗粒用于mRNA递送复旦大学人类表型组研究院青年研究员邱敏教授的演讲主题是“器官和细胞靶向脂质纳米颗粒用于mRNA递送”。首先从基础的中心法则理论开始，对核酸药物的现状和优劣进行了介绍。然后介绍了其载体LNP的组成及其核心组成——阳离子脂质的选择。之后阐述了他的团队在LNP方面的研究进展，发现36-O12B在肝靶向中表现优异。该团队还进行了肺等器官靶向的研究，他们团队总结了几点研究经验：（1）改变脂质化合物的连接基团可以改变脂质纳米颗粒的器官靶向性（2）头部结构为咪唑的脂质分子倾向于靶向脾脏T细胞（3）调节脂质化合物的头部小分子胺结构，可改变其对特定组织的细胞靶向性（4）纳米颗粒表面形成的蛋白冠影响脂质纳米颗粒的器官靶向。最后，他对递送系统进行了拓展和展望，虽然现在很多鼻喷的机制还有靶向的机制等等都尚未清晰，但是很快这方面会有突破。刘韬：基于核酸的基因修饰系统开发和优化上海吉量医药工程有限公司CTO刘韬老师从新型转座子系统的构建和纯化、微小质粒Tiniplasmid、LNP体外递送免疫细胞及其应用三个方面进行了题目为“基于核酸的基因修饰系统开发和优化”的报告。刘老师指出，病毒基因修饰系统和非病毒基因修饰系统相比，非病毒基因修饰系统制备工艺简单、安全性顾虑小、较量大、成本低，优势明显。目前应用于药物开发的转座子系统有：Sleeping beauty transposon、piggybac transposon、Tc buster transposon。转座子也具有一定的局限性：效率低、DNA载体毒性、整合位点偏好性，内源驯化基因活性。刘老师的团队在新型活性DNA转座子方面也做了相应的工作，挖掘到两种在人细胞中具有高转座活性的新型转座子——BZ、JL。该团队进行新型转座子在CAR-T细胞制备中的测试，发现新型转座子制备CAR-T细胞效率优于PB转座子系统，制备的CAR-T细胞具有同等的肿瘤细胞杀伤功能。BZ和SB在人基因组中没有内源驯化基因，JL具有两个内源驯化基因——POGK、POGZ，但是没有转座活性。吉量的Tiniplasmid较普通的常规质粒，优点有高递送效率、无抗生素抗性基因、短质粒骨架、低细胞毒性、转座子高整合效率、易于制备。栗世铀：个性化肿瘤mRNA疫苗治疗胶质母细胞瘤的临床探索之路启辰生联合创始人及CTO栗世铀博士的报告主题是“个性化肿瘤mRNA疫苗治疗胶质母细胞瘤的临床探索之路”。 首先，栗博士指出mRNA技术应用范围相对较广，其中个性化疫苗是肿瘤治疗中比较值得关注的领域。随后介绍了癌症和免疫循环、免疫机制和关键细胞相关内容，提出了mRNA负载技术，以及启辰对mRNA治疗疫苗的探索。由于人体具有多重免疫屏障，所以mRNA疫苗的研究困难重重。启辰生在研究mRNA疫苗的过程中，发现了其核心技术：分子设计与修饰。之后就其团队独特的“TriVac”肿瘤相关抗原（TAA）修饰技术及其在胶质母细胞瘤领域的应用展开了介绍。程明珠：mRNA疫苗生产整体工程解决方案上海森松制药设备工程有限公司、法玛度工程事业部高级前端技术经理程明珠带来以“mRNA疫苗生产整体工程解决方案”为演讲主题的报告。在演讲中，她首先详细的阐述了mRNA疫苗生产过程中的生产特点、技术和种类。然后针对于生产过程，她对生产过程中的法规要求、危害等级、疫苗设备的生产规模、产品灵活性、人流物流规划等问题进行了细致的讨论。最后，对RNA无菌制备、mRNA合成和LNP制剂生产三大过程进行了细节补充，提出了数字化建造工厂的前景。最后介绍了上海森松关于mRNA疫苗生产过程中可能遇到的问题的灵活的应对机制和方案。Stefaan De Koker：Tailored LNP Solutions for Optimal mRNA vaccine development比利时eTheRNA immunotherapies公司副总裁Stefaan De Koker教授的演讲主题为“优化mRNA疫苗开发的定制LNP解决方案”。 他首先指出了递送方式是mRNA治疗中的主要挑战，接着分析了采用LNP递送系统的优势，对免疫原性及对抗肿瘤系统的帮助,并且通过定制化的LNP递送系统，可以实现对特定器官的靶向和对自身活性的提升。在LNP结构研究中，发现化学脂质体MC3可激发5种肿瘤细胞因子、提高免疫活性。最后，Stefaan De Koker教授指出，他们会持续关注mRNA非靶标表达的问题。9月4日下午苏晓晔：End-to-end核酸药物的发现与制造石药集团核酸药物研发负责人苏晓晔带来了以“End-to-end核酸药物的发现与制造”为主题的分享。他主要围绕核酸分子机制与发现和小核酸CMC要点进行了介绍。mRNA疫苗的作用机制主要是：疫苗进入细胞后，mRNA释放，抗原表达，然后抗原呈递细胞进行抗原呈递，活化T细胞和B细胞，产生三重保护：杀伤性T细胞杀伤被病毒感染的细胞并帮助延长保护周期；B细胞产生具有保护作用的中和抗体，结合病毒S蛋白阻止病毒入侵；记忆性B细胞产生的机体免疫记忆可迅速应对新发病毒感染。有效抗原表位的预测就很重要，同时还要考虑去除环状RNA的免疫原性。然后苏博士以ASO为例，介绍了小核酸药物的作用机制、小核酸药物筛选策略以及安全性考虑。在CMC要点部分，苏博士介绍了产业化制造路线、工艺流程及优化等。何蔚：mRNA疫苗的质量控制与保证斯微生物质量总监何蔚老师的演讲主题是“mRNA疫苗的质量控制与保证”。在演讲中，她首先介绍了mRNA技术的发展历程、成药性及作用优势（体液免疫+细胞免疫、平台化），回顾了mRNA技术基础知识出发；之后，介绍了国内外关于mRNA药物及疫苗方面的相关法规或指导原则，及其部分对mRNA药物关于DS/DP质量控制详细检项；再次，从研发设计、生产工艺等各个阶段如何进行质控；最后，报告了关于mRNA产品质量体系及质量标准的建立，提高了对mRNA疫苗质控、分析的系统认识。陈浩军：mRNA药物一次性生物工艺解决方案百林科医药科技研究院院长陈浩军老师分享了“mRNA药物一次性生物工艺解决方案”。陈院长指出，“工艺物料投入昂贵，伴随50%的工艺损失。工艺设备选型高端伴随因药而异的工艺设计。工艺驱动产品，产品服务工艺。方案的背后，是质量体系—制造链的生态环境。” 他深入浅出的分享了关于mRNA工艺解决方案的认识，分为“解”“决”“方”“案”四个方面。首先，针对mRNA的工艺投入方面，工艺是灵活多变，因此设计的工艺需是安全、稳定、有效，可扩大生产，普遍适应，成为“解”；其次，关于mRNA工艺设计，讲究具体情况具体分析，由于mRNA技术相关设备较为特殊、高端，因此需要量体裁衣，根据工艺需求，提出设备要求，谓之“决”；关于“方”，提出一次性产品mRNA技术设备的发展方向，可根据工艺进行产品定制化，倡导“工艺驱动产品，产品服务工艺”的理念；关于“案”，提出建立标准化mRNA工艺物料分析方法，产品质量觉得产品形式。最后他总结说mRNA一次性工艺的解和决：若想稳、准、省，则选正确的；若想小、快、灵，则选身边的。而方和案则是：工艺驱动产品——选自己的工艺；质量决定生存——看产品的生态。林佳奇：mRNA平台技术以及产业化的思考近邻生物创始人、董事长林佳奇教授的演讲主题题目为“mRNA平台技术及产业化思考”。林教授首先回顾了mRNA技术发展历程，并对mRNA疫苗与传统疫苗做了详细比对，介绍了mRNA技术的总体技术路线。他指出，mRNA疫苗相比于传统疫苗的优势显著：同时激活体液免疫和细胞免疫；无细胞等生产过程，安全性高；生产简单、合成快速、成本较低。相比于DNA疫苗则具有翻译快速、起效快以及没有整合到宿主基因组的风险等优势。其次，对近邻生物工艺平台技术做了汇报，包括抗原蛋白设计、mRNA序列及元件优化挑战及策略、LNP递送系统。针对脂质体可电离脂质设计，提出“大量筛选”与“理性设计”两种解决思路，并报告了近邻的“Syn-LNP”及粘膜靶向的“MI-LNP”技术平台。最后，林教授介绍了近邻关于新冠中和抗体、带状疱疹、及新冠B4.5变异株的研究进展。刘巧霞：mRNA药物和疫苗关键质量属性分析来自岛津全球应用技术开发支持中心的生物药高级应用专家刘巧霞带来了“mRNA药物和疫苗关键质量属性分析”的主题汇报，从分析设备角度对mRNA药物及疫苗各检项进行剖析。首先，刘老师介绍了CDE关于mRNA药物及疫苗的药学指导原则，从法规方面说明各检项，主要涉及检测技术包括LC/LCMS、GC/GCMS、光谱及MALDI等；之后，以纯度分析为引，提出生物惰性液相设备、生物兼容性液相设备等更适用于mRNA产品的检查设备，介绍加帽率分析用到Q-TOF或MALDI-8020/8030；再次介绍了制剂分析设备ELSD，其兼具灵敏性、线性范围广的优点；最后，提出分析对原料质控，包括质粒、PEG（DMG-PEG）、脂质体原料、体外转录原料、加帽反应原料、溶剂残留分析等。刘永李：mRNA药物CMC过程中的工艺开发总结和几点考量环码生物CMC总监刘永李老师带来了“mRNA药物CMC过程中的工艺开发总结和几点考量”主题演讲。刘老师主要介绍了mRNA药物CMC阶段整个开发流程。首先，介绍了mRNA药物CMC的IND过程、中式生产周期等总体情况；之后，系统详细的汇报了mRNA的工艺流程、开发核心技术，尤其对原料成本和酶成本做了详细核算，对核酸药物开发、生产成本有了更清晰的认识；再次，从质粒培养、质粒纯化及线性化、cDNA酶切制备和纯化、质粒起始原料的GMP生产、IVT DoE、加帽（共转录/单独加帽反应）、无机焦磷酸酶、加尾（共转录/酶法）、核苷酸修饰等方面，对mRNA药物CMC开发做了详细介绍；最后，也对mRNA纯化、LNP设计及优化、制剂处方、质量控制等提出独有考量；介绍了公司环形核酸Group II技术平台。George A. Calin：About Chosmky, Motifs, Non-coding RNAs and Cancer Therapeutics美国德州大学安德森癌症中心教授George A. Calin教授以远程视频形式给我们带来了“About Chosmky, Motifs, Non-coding RNAs and Cancer Therapeutics”的主题分享，他介绍了非编码RNA在肿瘤领域的重要作用及其相关挑战，并指出了一些肿瘤抑制性的miRNA有望成为肿瘤治疗靶点。Iris Alroy：mRNA Lightning: Discovery of Small Molecule mRNA Drugs and their Mechanisms of Action by Phenotypic Screening with AI Image Analysis美国Anima生物技术公司联合创始人Iris Alroy以远程形式给我们带来了“mRNA Lightning: Discovery of Small Molecule mRNA Drugs and their Mechanisms of Action by Phenotypic Screening with AI Image Analysis” 的主题演讲报告。通过标记，进行带有AI图像分析的表型筛选，可以加快药物开发进度，提出12个月实现从开发到IND阶段。之后以公司产品管线（18个项目）为例，从纤维化（肺/其他）领域、抗肿瘤领域（c-Myc肿瘤/mKRAS肿瘤）等方面，介绍了表型筛选技术在mRNA药物及mRNA转录、位置、翻译等作用调节机制研究的巨大优势。为期两天的核酸药物和疫苗创新峰会于2022年9月4日圆满结束。在此，向给予本次会议支持的报告嘉宾、所有与会者、赞助企业、行业同仁表示衷心的感谢！在此次峰会中，来自国內外各大科研院所、高校、疫苗企业的专家、学者就核酸药物与疫苗的研发、工艺质量、应用与创新展开了详细的介绍与探讨，思想与方法的碰撞必将推进该领域的发展与进步。在会议中，还有30多家企业展出了新技术和新产品，期待在不久的将来，核酸药物与疫苗能够取得突破性进展，为人类健康事业做出重要的贡献。