Meiruikang (Hangzhou) Medical Technology Co., Ltd.

来源：细胞与基因治疗领域 2025年3月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家专注于小激活RNA（saRNA）疗法的临床阶段生物制药公司，宣布在西班牙马德里举行的第40届欧洲泌尿外科学会年会（EAU 2025）最新突破性进展专场发布了其RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）I期临床试验的积极初步数据。澳大利亚皇家墨尔本医院的Paul Anderson博士展示了这些研究成果。数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。 RAG-01作为一种创新性的saRNA疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法却难以对其实现有效靶向。凭借中美瑞康自主研发的 LiCO™递送技术，RAG-01采用膀胱灌注的给药方式，为BCG治疗失败的 NMIBC患者提供了一种全新的治疗方案。鉴于其在尚未满足的临床需求领域所展现出的潜力，RAG-01已成功获得美国 FDA 的快速通道资格认定（Fast Track Designation）和IND许可。 关于RAG-01的Ⅰ期临床试验 正在进行的I期临床试验（NCT06351904）是一项开放标签、多中心的研究，采用标准的“3+3”剂量递增设计，主要目标是评估RAG-01的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD），并探索初步疗效。截至2024年12月15日，共有9名患者参与试验，分别接受了30 mg、100 mg和300 mg三个剂量水平的治疗。治疗方案包括为期6周的每周一次的诱导治疗，以及在第12、24、36、48和72周的维持治疗。 EAU 2025展示的关键研究结果 1 优异的安全性：所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性（DLT）。88.9%（8/9）的患者报告了治疗相关不良事件（AEs），但所有不良事件严重程度均为2级或以下。最常见的不良反应（发生率均为11.1%）包括尿急、尿频和尿路感染。 2 精准的药物递送和靶点激活：药代动力学分析显示，RAG-01在全身血液中的暴露极低，证实了膀胱内给药和LiCO™递送系统的有效性。尿液RAG-01浓度呈剂量依赖性增加，给药后2小时的浓度范围为83.3至1820 µg/ml。同时，膀胱尿路上皮细胞中p21阳性细胞的比例也呈剂量依赖性增加，证实了药物的靶标结合。 3 显著的早期疗效：在原位癌患者中，最低两个剂量组（30mg和100mg）的完全缓解率达到66.7%（2/3）；此外，66.7%（2/3）的乳头状肿瘤患者在3个月随访时未出现疾病复发。这些早期疗效数据充分表明，即使在较低剂量下，RAG-01依然展现出了极为显著的疗效。 “这些早期临床数据令人鼓舞，有力地验证了我们saRNA平台在攻克肿瘤治疗难题中的独特价值，”中美瑞康首席执行官李龙承博士表示。“即使在最低剂量组，我们就观察到了显著的完全缓解率，同时药物展现出优异的安全性特征。这不仅证实了RAG-01背后的RNA激活技术具有突破性创新价值，也表明它很可能成为BCG难治性非肌层浸润性膀胱癌患者的重要治疗选择。” 澳大利亚皇家墨尔本医院的Paul Anderson博士表示：“在这些早期队列中观察到的显著完全缓解率非常鼓舞人心，特别是对于目前治疗选择有限的BCG无应答NMIBC患者而言。这些结果为进一步探索RAG-01在这一挑战性疾病中的潜力奠定了坚实基础。” 下一步开发计划 中美瑞康计划继续推进RAG-01的剂量递增和剂量扩展，以进一步评估其安全性和疗效并确定最佳剂量。公司致力于加速RAG-01的临床开发进程，为NMIBC患者提供突破性的全新治疗选择。 关于非肌层浸润性膀胱癌 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种常见的恶性肿瘤，病变局限于膀胱内壁。标准一线治疗是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），随后进行膀胱内BCG免疫治疗。然而，相当比例的患者会出现复发或对BCG治疗无反应，因此亟需开发新型有效的治疗方法。 关于RNA激活 RNA激活（RNAa）是一种经过临床验证的技术平台，由李龙承博士及其团队首创。RNAa通过小激活RNA（saRNA）靶向特定基因调控区域，选择性激活基因表达，进而恢复治疗性蛋白的产生。这一创新技术在多种疾病领域具有广泛的治疗潜力，特别是在遗传性疾病和癌症等传统治疗方法效果不佳的领域。 关于中美瑞康 中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。 联系我们  I-RNA 小核酸 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多！

▎药明康德内容团队报道 3月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布在西班牙马德里举行的第40届欧洲泌尿外科学会年会（EAU 2025）最新突破性进展专场，发布了其RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）1期临床试验的积极初步数据。数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。 RAG-01是一种创新性的saRNA（小激活RNA）疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法却难以对其实现有效靶向。凭借中美瑞康自主研发的LiCO递送技术，RAG-01采用膀胱灌注的给药方式，为BCG治疗失败的NMIBC患者提供了一种全新的治疗方案。鉴于其在尚未满足的临床需求领域所展现出的潜力，RAG-01已获得美国FDA授予的快速通道资格，该产品目前也已经在美国获批IND。 正在进行的1期临床试验是一项开放标签、多中心的研究，采用标准的“3+3”剂量递增设计，主要目标是评估RAG-01的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD），并探索初步疗效。截至2024年12月15日，共有9名患者参与试验，分别接受了30mg、100mg和300mg三个剂量水平的治疗。治疗方案包括为期6周的每周一次的诱导治疗，以及在第12、24、36、48和72周的维持治疗。 EAU 2025展示的关键研究结果包括： 较好的安全性：所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性（DLT）。88.9%（8/9）的患者报告了治疗相关不良事件（AEs），但所有不良事件严重程度均为2级或以下。最常见的不良反应（发生率均为11.1%）包括尿急、尿频和尿路感染。 精准的药物递送和靶点激活：药代动力学分析显示，RAG-01在全身血液中的暴露极低，证实了膀胱内给药和LiCO递送系统的有效性。尿液RAG-01浓度呈剂量依赖性增加，给药后2小时的浓度范围为83.3至1820 µg/ml。同时，膀胱尿路上皮细胞中p21阳性细胞的比例也呈剂量依赖性增加，证实了药物的靶标结合。 显著的早期疗效：在原位癌患者中，最低两个剂量组（30mg和100mg）的完全缓解率达到66.7%（2/3）；此外，66.7%（2/3）的乳头状肿瘤患者在3个月随访时未出现疾病复发。这些早期疗效数据充分表明，即使在较低剂量下，RAG-01依然展现出了极为显著的疗效。 “这些早期临床数据令人鼓舞，有力地验证了我们saRNA平台在攻克肿瘤治疗难题中的独特价值，”中美瑞康首席执行官李龙承博士表示。“即使在最低剂量组，我们就观察到了显著的完全缓解率，同时药物展现出优异的安全性特征。这不仅证实了RAG-01背后的RNA激活技术具有突破性创新价值，也表明它很可能成为BCG难治性非肌层浸润性膀胱癌患者的重要治疗选择。” 澳大利亚皇家墨尔本医院的Paul Anderson博士表示：“在这些早期队列中观察到的显著完全缓解率非常鼓舞人心，特别是对于目前治疗选择有限的BCG无应答NMIBC患者而言。这些结果为进一步探索RAG-01在这一挑战性疾病中的潜力奠定了坚实基础。” 根据新闻稿，中美瑞康计划继续推进RAG-01的剂量递增和剂量扩展，以进一步评估其安全性和疗效并确定最佳剂量。该公司致力于加速RAG-01的临床开发进程，为NMIBC患者提供突破性的全新治疗选择。 参考资料： [1] 中美瑞康RAG-01非肌层浸润性膀胱癌I期临床试验早期数据亮相EAU 2025，展现积极完全缓解率. Retrieved Mar 24，2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/z3Acz47XQqMP-CAwKlzTeQ 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。 RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。中美瑞康致力于开发突破性小核酸药物，并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。公开资料显示，中美瑞康已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段，分别为小激活RNA（saRNA）药物RAG-01以及双链小干扰RNA药物RAG-17。 RAG-18是中美瑞康开发的另一款创新作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。 临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3~5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌）衰竭而死亡。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑等，但效果还有限，DMD药物方面仍存在巨大临床需求。 罕见儿科疾病认定（RPDD）是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。如果RAG-18的新药申请（NDA）获得批准，中美瑞康可能有资格获得优先审查券（PRV），该券可以用来加速审查后续不同产品的市场申请，或出售给其他公司。 中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-18顺利获得RPDD批准，标志着美国FDA对RAG-18和RNA激活技术的认可，彰显了中美瑞康在创新药物研发方面的实力，更加坚定了中美瑞康开发创新型罕见疾病疗法的信心。我们将快速推进RAG-18的开发和临床研究，希望为全球DMD和BMD患者带来一款安全有效的革命性疗法。” 参考资料： [1]突破性疗法！中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局. Retrieved July 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/2S1WQxQEqJpOAhiehGKCZQ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。