100 项与 Verona, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Verona, Inc. 相关的专利(医药)
赛诺菲/再生元的Dupixent(dupilumab)和Verona的Ensifentrine最近向美国食品药品管理局(FDA)提交了上市申请,这意味着2024年将出现两种治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的新疗法。据GlobalData称,这一轮潜在的新疗法浪潮将带来COPD治疗模式的转变。GlobalData预测,到2029年,Dupixent的全球总销售额将达到214亿美元,而ensifentrine的销售额也将达到11亿美元。COPD标准疗法(SoC)包括短效或长效β2受体激动剂或毒蕈碱拮抗剂作为单一疗法或联合疗法。对于病情加重者,还可添加吸入皮质类固醇(ICS)作为三联疗法,或与长效β-2受体激动剂一起作为固定剂量的联合疗法。根据COPD的严重程度,磷酸二酯酶抑制剂(PDE)可作为三联疗法的附加疗法。患者可以耐受这些疗法;然而,COPD的进展性使患者需要在使用SoC的同时进行额外的维持治疗。目前COPD市场的空白在于缺乏生物药。不过,赛诺菲/再生元的白细胞介素-4和白细胞介素-13抑制剂Dupixent有可能弥补这一空白,因为BOREAS和NOTUS两项III期临床试验都报告了积极的结果,而且这两项试验的主要终点都达到了要求。试验结果表明,与安慰剂相比,Dupixent在BOREAS试验中能显著减少中度或重度COPD急性加重,52周内减少30%,在NOTUS试验中减少34%,并在12周时改善肺功能,且这种改善能持续52周。这两项临床试验的积极结果促使Dupixent的补充生物制品许可申请(sBLA)被美国食品药品管理局(FDA)接受,作为一种附加的维持疗法。Dupixent用于COPD(COPD)的《处方药用户费法》(PDUFA)定在2024年6月27日。根据公司公告,欧盟和中国的监管申请也在审查之中。如果获得批准,COPD将成为Dupixent的第六个适应症。该疗法目前已被批准用于特应性皮炎、哮喘、嗜酸性粒细胞性食管炎、结节性瘙痒症和伴有鼻息肉的慢性鼻炎。至于Verona的Ensifentrine,是一种以雾化吸入给药的首创PDE3/4双靶点抑制剂,在两项积极的III期试验(ENHANCE-1和ENHANCE-2)达到减少病情恶化和改善肺功能的主要终点。2023年9月,FDA受理ensifentrine用于COPD患者的维持治疗的上市申请。PDUFA日期为2024年6月26日,而且FDA未计划召开咨询委员会会议讨论该申请。COPD晚期市场前景广阔,生物制剂和新型同类首创双重磷酸二酯酶抑制剂可能会在今年进入市场。接受GlobalData采访的KOL们表示,Dupixent和Ensifentrine获批几成定局,COPD领域几十年来从未出现过这种情况。参考:globaldata,企业公告等本文由「新药前沿」微信公众号根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。媒体或机构转载授权请在「新药前沿」微信公众号留言公众号名称,审核通过后开通白名单获取转载授权,转载请标识来源。免责声明:本文仅作信息交流之目的,非投资建议或者治疗方案推荐,「新药前沿」微信公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。限于作者水平和专业知识所限,如有谬误,欢迎指正!
每年,通过参考Evaluate Vantage的年度药物潜力报告,可以评估出具有潜力的新药。而2024年则出现了一个新的趋势,最受期待的药物来自一家鲜为人知的生物技术公司——Karuna Therapeutics,它专注于精神分裂症的治疗,这种病症有效治疗方法稀缺,也很少受到媒体关注。2023nia年底,百时美施贵宝(BMS)以以140亿美元的高价收购了该公司,并重点推广其新药KarXT,预计到2028年的销售额将达到28亿美元,成为今年最畅销的新药之一。另一值得关注的药物是礼来公司的阿尔茨海默病治疗药物donanemab。此外,非酒精性脂肪肝治疗药物resmetiron也备受期待,来自于一家小型生物技术公司——Madrigal Pharmaceuticals。然而,由于近年来监管批准越来越严格,新药发布风险加大,因此对销售预测持谨慎态度。2028年前10大药物的总体潜在销售额仅为152亿美元,与2023年的175亿美元和2022年的269亿美元相比均有所下降。01KarXT公司:Karuna Therapeutics适应症:精神分裂症预计2028年销售额:28亿美元你可能会对Evaluate Vantage预测的2024年销量潜力最大的新药感到困惑,因为其生产商Karuna Therapeutics并不知名。Karuna是一家鲜为人知的生物技术公司,该药物针对精神分裂症,一种通常与畅销药物关联不大的病症。然而,2023年末,BMS以140亿美元收购了该公司,引发了全球对Karuna的关注。这次收购以及Vantage预测的最畅销药物都集中在KarXT上,这是一种首创的M1 / M4毒蕈碱受体激动剂,正在寻求在精神分裂症方面的批准。精神分裂症的治疗市场存在显著的需求缺口,因为这是一种严重但罕见的疾病。针对这种病症的药物,如Lundbeck和Otsuka的Rexulti,都在寻求从其他病症获得更大的销售额,而当前市场上的药物大多较为陈旧。Karuna认为其药物在市场上具有有效性和安全性两项优势。该公司于2023年9月提交了药物的批准申请,并附上了三项研究数据。生物技术公司在所有完成的三项试验中都通过了主要终点。Karuna的另一个关键卖点是其临床表现,加上没有困扰现有精神分裂症治疗的不良反应。这一市场潜力最近吸引了Royalty Pharma公司,该公司向Karuna的所有者PureTech支付了1亿美元的授权费。Karuna已经开始扩大KarXT的使用范围,正在进行试验,将其作为阿尔茨海默病患者的精神病治疗以及与其他精神病药物的辅助治疗等。其PDUFA日期为2024年9月25日,届时将由BMS负责推出该药物,并实现Evaluate Vantage所预测的2028年28亿美元的潜在销售额。02Donanemab公司:Eli Lilly适应症:阿尔茨海默病预计2028年销售额:22亿美元礼来的donanemab上市之路漫长且充满曲折。作为备受期待的阿尔茨海默病治疗药物,它在过去两年里一直被预期会上市。今年,它位列最受期待的药品上市榜单中的第二名。在2023年最受期待上市榜单中名列第四,当时预计到2028年,这种药物的销售额可能达到19亿美元。而2022年,它甚至是该榜单的冠军,当时预计到2026年的销售额将达到60亿美元。然而,现在的预测销售额已大幅下调至22亿美元。这主要是由于Biogen公司的Aduhelm的影响。Aduhelm是几年前进军市场的阿尔茨海默病药物,但由于销售不佳和市场反应欠佳而遭遇失败。由于Lilly在获得潜在批准的过程中遭遇诸多困难,该药物一直备受关注。今年1月,FDA因试验患者人数不足而拒绝了该药物的上市申请,这使其上市之路再度受阻。尽管如此,Lilly并未放弃,而是继续努力争取FDA的批准。如果获得批准,Lilly将不得不与Eisai和Biogen备受瞩目的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi展开竞争。这种药物在Vantage的2023年最受期待药物上市榜单中排名第一(预计到2028年销售额达到30亿美元),并于一年前获得FDA的批准。然而,donanemab也存在一个潜在的问题:与Leqembi相比,它具有更高的已知副作用率,这是需要关注的一个重点。03Resmetiron公司:Madrigal Pharmaceuticals适应症:非酒精性脂肪性肝炎预计2028年销售额:21亿美元Madrigal Pharmaceuticals的目标是在Gilead和Intercept Pharmaceuticals等大制药公司未能成功的领域取得突破:为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者提供安全有效的药物。NASH是一种由肝脏脂肪堆积引发的疾病,症状不明显,常与肥胖和2型糖尿病有关。美国国立卫生研究院估计,美国成年人中患病率可能高达6.5%。由于可能导致严重肝损伤,这种疾病已成为肝移植的主要原因。虽然饮食和锻炼有助于减少肝脏脂肪,但制药公司看到了通过药物解决问题的机会。过去五年中,许多生物制药公司尝试通过不同机制减少NASH患者的肝脏脂肪,但几乎所有研究都以失败告终。Madrigal希望通过其FDA优先审评的药物Resmetiron改变这一现状。这种药物是一种THR-β激动剂,已公布了积极的III期结果。在这项研究中,该药物达到了主要终点,减少了NASH活动评分(包括气球样变和炎症)2个或更多点,且纤维化没有恶化。市场预测显示,Madrigal可能在2028年通过该药物获得21亿美元的销售额。然而,Intercept Pharmaceuticals的Ocaliva药物是一个警示,尽管最初被批准用于治疗罕见疾病原发性胆汁性胆管炎(PBC),但由于试验失败和FDA拒绝的经历,Intercept最终放弃了NASH市场。Madrigal希望自己能够避免同样的命运。04Sotatercept公司:默克公司适应症:肺动脉高压预计2028年销售额:20亿美元默克公司的实验性肺动脉高压药物sotatercept再次出现在Evaluate的名单上,2023年它排名第10,预计到2028年的销售额为10亿美元,但去年未获批准,PDUFA正在优先审查中,预计今年3月26日会有结果。该药物是默克115亿美元收购Acceleron Pharma交易中的核心,预计2028年销售额可达20亿美元。sotatercept与现有的血管扩张剂不同,是一种激活素受体IIA型-Fc融合蛋白,可直接作用于导致疾病的“问题蛋白”。如果获批,这将是同类首创的治疗方法,默克希望这将使其比其他肺动脉高压药物更具优势。默克在这方面已经有一些经验,因为它早在2014年就通过与拜耳的一项同类首创sGC调节剂Adempas的许可协议进入了肺动脉高压领域。肺动脉高压是一种危及生命的疾病,默克希望sotatercept能为其带来重要的突破,从而能减少对抗癌巨头Keytruda的依赖,尽管该药物的销售额仍然很高,但它已有十年历史,投资者也开始关注其专利过期后的前景。SVB Leerink的分析师Daina Graybosch博士认为,如果sotatercept成功推出,默克2026年的销售额中来自Keytruda的比例将降至48%。05Datopotamab deruxtecan公司:第一三共/阿斯利康适应症:肺癌和乳腺癌预计2028年销售额:18亿美元阿斯利康和第一三共共同开发了datopotamab deruxtecan(Dato-DXd),这是一种实验性癌症治疗方法,作为抗体药物偶联物(ADC),备受肿瘤学领域关注。Dato-DXd是Enhertu的下一代产品,Enhertu已获批用于某些乳腺癌和肺癌的治疗。两家公司希望Dato-DXd能再次获得非小细胞肺癌(NSCLC)和乳腺癌的批准。他们预计很快将向FDA提交申请,可能在今年晚些时候或2025年推出。然而,肺癌试验中的患者死亡引发了安全问题,使潜在批准之路变得崎岖不平。尽管如此,阿斯利康和第一三共表示,药物带来的获益与风险之间的平衡仍倾向于Dato-DXd,尤其是在非鳞状非小细胞肺癌患者中。新数据显示,该药物在HR阳性、HER2低或阴性的乳腺癌中提高了无进展生存期,正寻求与吉利德公司的Trodelvy竞争。有分析师预计,到2029年,第一三共将在竞争日益激烈的ADC市场中占据主导地位。他们还预测Dato-DXd的总销售额将达到100亿美元。同时,Evaluate预测,如果今年上市,Dato-DXd到2028年的销售额将达到18亿美元。然而,它可能无法达到Enhertu的高度,后者在2019年首次获得批准后,2022年的销售额为16亿美元,预计2023年的销售额将增长至23亿美元。06Acoramidis公司:BridgeBio Pharma适应症:ATTR心肌病预计2028年销售额:10亿美元BridgeBio Pharma正在试图从辉瑞手中夺取心脏病药物市场。第三阶段数据显示,BridgeBio的Acoramidis与心血管相关死亡和住院人数的下降有关,这被分析师预测为这家生物技术公司可能占据一部分市场并创造巨大销售额。Acoramidis是一种TTR稳定剂,正在接受FDA的审查。BridgeBio在去年年底提交了上市申请,此前关键数据显示,Acoramidis在心脏病转甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)中帮助推动其股价上涨超过400%。BridgeBio将其药物候选物与临床试验第三阶段中与安慰剂相比心血管相关死亡人数下降30%的情况联系起来。尽管辉瑞的tafamidis(以Vyndaqel和Vyndamax销售)占据了相当大的市场份额,但分析师预计BridgeBio仍有可能成为第二大选手并创造一个繁荣的产品。辉瑞公司的tafamidis销售额在2023年前9个月增长了34%,达到24亿美元。BridgeBio的市场研究预测,四款获批药物将争夺市场份额,并预计Acoramidis将占据25%至40%的份额。首席执行官Neil Kumar表示,较大的公司(即辉瑞和Alnylam)拥有自己的计划,但他对BridgeBio的前景持乐观态度。这种信心反映了Kumar的观点,即他的资产是“远非最好的毒性单体降低剂”,并评估了服务于ATTR-CM市场所需规模。有36000家心血管诊所,但“100家左右的卓越中心”和“1100家左右的心力衰竭专科诊所”正在推动市场增长,这为BridgeBio提供了一个更易于管理的子集。“考虑到我们拥有一支拥有大量心血管经验的团队,与这些卓越中心有着深厚的合作关系,这个问题越来越容易解决。”库马尔说。BridgeBio还计划从tafamidis中吸取教训,解决医生处方高成本药物和患者遵守药物的问题。Kumar表示,他们将专注于减轻这种痛苦。07mRNA-1345公司:Moderna用途:RSV疫苗预计2028年销售额:9.13亿美元Moderna计划将成人呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗市场变成三足鼎立的局面。在GSK和辉瑞之后,mRNA专家预计将在今年上半年获得60岁及以上成年人的批准,使其能够在2024-2025年RSV季节中争夺市场份额。去年,GSK和辉瑞分别获得了FDA对Arexvy和Abrysvo的批准,并迅速验证了RSV疫苗是一个重大机会的假设。Arexvy迅速起飞,第三季度实现了7.09亿英镑(9亿美元)的收入,全年预测收入最高可达10亿英镑。Abrysvo的起步虽然较慢,但仍然表现良好,第三季度收入为3.75亿美元。尽管如此,这家迄今为止仅商业化其COVID-19疫苗Spikevax的生物技术公司仍面临着与提前一年启动的两家经验丰富的疫苗制造商竞争的挑战。Moderna的首席财务官James Mock在1月份的摩根大通医疗保健会议上讨论了该公司将如何应对这一挑战,以及为何有信心在市场上取得突破。Mock表示,他们喜欢该产品的功效,其表现非常好,安全性和耐受性都非常出色,并且易于使用。此外,它是一种预填充注射器,可以提高生产效率。他还表示,mRNA-1345具有“同类最佳或相当的功效”,并且尚未发现与竞争对手疫苗相关的吉兰-巴雷综合征病例。在国际上,Moderna需要采取不同的方法。英国等国家通过招标程序采购RSV疫苗。Moderna正在考虑这些程序的时机和潜在的监管批准,以指导其关于国际推广顺序的决策。08Anktiva公司:ImmunityBio用途:非肌肉浸润性膀胱癌预计2028年销售额:8.78亿美元ImmunityBio原本有望成为2023年新药上市的一员,但因Anktiva不符合FDA的高标准,未能进入前10名。目前,该公司正在与FDA进行第二次交涉。FDA将在4月23日前完成对IL-15超激动剂融合蛋白Anktiva的审查。ImmunityBio计划将Anktiva与免疫疗法药物BCG联合用于非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者。在BCG无反应的患者中,71%在接受联合治疗后获得完全缓解。虽然FDA的拒绝导致ImmunityBio延迟提交数据,但该公司已经向重新提交的数据中添加了最新数据。经过超过28个月的随访,试验尚未达到完全缓解的中位持续时间,但经过两年的反应概率为60%。ImmunityBio计划自行将Anktiva推向市场,并已看到其现金在6月底减少到4350万美元。创始人Patrick Soon-Shiong博士在9月提供了资金,增加了他在9月底之前已经注入这家累计亏损27亿美元的生物技术公司的资金。更多的现金在1月份到账。如果获得批准,ImmunityBio计划立即将Anktiva推向市场,并已为市场准入奠定了基础,与付款人进行了谈判,并确定了内部收费标准。然而,BCG的可用性是对该计划的潜在威胁。需求的增加导致该药物(与Anktiva联合使用)的短缺。尽管如此,首席执行官Rich Adcock表示,他们认为情况得到了控制。09Ensifentrine公司:Verona Pharma适应症:慢性阻塞性肺病(COPD)的维持治疗预计2028年销售额:7.84亿美元Verona Pharma即将为已故的David Jack爵士的传奇职业生涯再添一枚身后批准的药物。Verona距离获得批准只有几个月的时间,这使Ensifentrine成为与Ventolin和首个十亿美元药物一同被列入与杰克相关批准产品的药物。杰克从1951年开始职业生涯,共同发明了Ensifentrine。Vernalis于2000年根据杰克的工作申请了专利,并于2005年将知识产权卖给了Rhinopharma,次年成为Verona Pharma。早期开发这种双重PDE3和PDE4抑制剂的努力因稳定性问题受阻,Verona创建了雾化制剂,于2014年进入临床试验。此后,在哮喘、COVID-19、囊性纤维化和慢性阻塞性肺病方面进行了试验。2022年,Verona分享了3期试验数据,显示Ensifentrine与慢性COPD维持治疗中肺功能改善和恶化减少有关。这些试验达到了主要和关键次要终点,支持FDA批准申请。由于FDA将于6月对提交的文件做出裁决,Verona正准备将这种药物推向市场,作为COPD多年来的第一个新作用机制。Verona认为至少有860万维持治疗患者中有一半仍存在症状,需要新机制。Verona Pharma的首席商务官Christopher Martin在一月份的会议上分享了关键数据,认为新药Ensifentrine可以作为COPD的附加疗法。预计在有未满足需求的260万人中,23-49%的人会选择特定的治疗方案。Martin指出,目前数百万COPD患者仅由40万医护人员提供治疗。为了更有效地推广新药,Verona计划针对医生和处理保险索赔的人员进行营销活动。010Imetelstat公司:Geron适应症:低风险骨髓增生异常综合征预计2028年销售额:7.37亿美元Geron公司经过30多年的研究,其候选药物Imetelstat即将成为美国首个获得批准的端粒酶抑制剂,这对于Geron来说是里程碑式批准。Geron成立于1990年,并于1996年上市。虽然初期备受关注,但随后的挫折让公司面临困境。到2022年底,Geron的累计亏损达到14亿美元。然而,Geron坚持下来,并继续探索Imetelstat的潜力。经过长达20年的研究,他们取得了突破,将Imetelstat用于治疗低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者。该试验达到了主要终点,并表明有些人可以超过一年而无需接受红细胞输注。Geron使用这些数据向FDA申请批准,并计划进一步扩展该药物的应用领域。虽然面临竞争和挑战,但Geron认为存在持续的未满足需求,并希望在未来几年内扩展到其他市场。Geron从2005年开始对Imetelstat进行临床试验,历经多次挫折,包括停止乳腺癌和实体瘤试验、临床搁置和失去与强生的合作。尽管如此,Geron仍坚持不懈,终于在2017年决定将低风险MDS患者纳入第2阶段试验,并取得了重大突破。该试验达到了主要终点,有些人甚至超过一年无需输血。Geron正计划向FDA申请批准,确定了六月份的决定日期。Geron公司的首席执行官John Scarlett在11月份的投资者电话会议上表示,公司已经确定了几个患者亚组,认为Imetelstat在这些亚组中具有相对于竞争对手的优势。Geron对美国市场的估计是到2033年达到35亿美元,认为目前仍存在持续的未满足需求。该公司希望在低风险MDS中获得初步批准,并扩展到其他适应症。虽然面临竞争和挑战,但Geron认为市场潜力巨大,并计划在未来几年内进一步扩展其业务。来源:FiercePharma识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入生物制品微信群!请注明:姓名+研究方向!版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
1月29日,行业媒体Fierce Pharma发布《2024年最受期待上市的十大药物》文章。分析师测算,这十款药物2028年潜在销售总额将达到152亿美元,与2023年榜单的175亿美元相比有所下降。其中,Karuna Therapeutics开发的精神分裂症药物KarXT以28亿美元的销售预期位居榜首。BMS在2023年底斥资140亿美元收购Karuna,一定程度上佐证了KarXT广阔的市场潜力。此外,阿尔茨海默症新药Donanemab已经连续3年上榜,肺动脉高压药物Sotatercept也是第二次进入榜单。非酒精性脂肪性肝炎药物Resmetirom、新一代TROP2 ADC等产品同样备受市场期待。2024年最受期待上市的十大药物来源:FiercePharma(医药魔方整理)KarXT:潜在首款新机制精神分裂症药物KarXT是由Karuna开发的一款在研毒蕈碱抗精神病药,可用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默症导致的精神病。通过新颖的作用机制,KarXT在中枢神经系统中充当双重M1/M4毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂,被认为可以改善精神分裂症的阳性、阴性和认知症状。与现有的治疗方法不同,KarXT不会直接阻断多巴胺受体,代表了治疗精神分裂症的潜在新方法。2021年11月,再鼎医药与Karuna签订独家许可协议,获得了在大中华区开发、生产和商业化KarXT的权益。2023年12月,BMS与Karuna达成协议,以每股330美元现金收购后者,总价为140亿美元。目前,KarXT用于治疗成人精神分裂症的新药申请(NDA)已被美国FDA受理,PDUFA日期为2024年9月26日。Donanemab:有望为阿尔茨海默症提供更好选择Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体。它能够与阿尔茨海默症(AD)患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合,从而促进患者大脑中淀粉样蛋白斑块的清除。2023年5月,礼来宣布Donanemab治疗早期症状性AD患者的III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究达到了主要终点。结果表明,Donanemab能显著减缓早期症状性AD患者的认知功能下降,近一半受试者(47%)在1年内没有疾病进展(定义为临床痴呆评分没有下降),而安慰剂组这一比例为29%。礼来已经在2023年第2季度向FDA递交Donanemab的上市申请,并寻求了加速批准。Resmetirom:潜在全球首款NASH新药Resmetirom是一款口服、选择性甲状腺激素受体(THR)-β激动剂。THR-β在人体肝脏中高表达,能够调节脂代谢,降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白水平。此外,THR-β还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能,进而减少肝脏脂肪。因此,THR-β激动剂具备调控多种肝脏代谢通路来治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的潜力。2023年6月,Madrigal宣布已向FDA滚动提交Resmetirom用于治疗伴有肝纤维化的NASH患者的新药申请(NDA)。预计FDA将在2024年3月14日前作出审批决定。此前4月,FDA已授予其突破性疗法资格。Sotatercept:潜在first-in-class肺动脉高压药物Sotatercept是一款ACVR2A-Fc融合蛋白 ,由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成,可以结合和捕获TGF-β家族配体(TGF-β配体陷阱),进而恢复BMPR-2信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是肺动脉高压(PAH)的驱动因素,Sotatercept以此机制达到缓解肺动脉高压患者炎症的治疗目的。2021年9月,默沙东以115亿美元收购Acceleron,获得该产品。2023年8月,默沙东在公布Q2财报时披露,已向FDA递交Sotatercept的生物制品许可申请(BLA)。预计FDA将在2024年3月26日前作出审批决定。Datopotamab deruxtecan:阿斯利康和第一三共又一重磅ADCDatopotamab deruxtecan(Dato-DXd)是一款靶向TROP2的在研抗体偶联药物(ADC),采用第一三共专有的DXd ADC技术设计,由人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体(与札幌医科大学合作开发)通过可裂解的四肽连接子,与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(喜树碱类衍生物)连接组成。目前,阿斯利康和第一三共正在全球范围内进行一项名为TROPION的系列开发项目,该开发项目包括12项以上研究,旨在评价Dato-DXd治疗多种肿瘤(包括NSCLC、三阴性乳腺癌和激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌)的疗效和安全性,预计将在今年向FDA递交肺癌和乳腺癌的上市申请。Acoramidis:新一代TTR稳定剂Acoramidis是一款在研口服甲状腺素转运蛋白(TTR)稳定剂,旨在有效稳定TTR四聚体,从而阻止引起TTR淀粉样变的一系列分子变化。2023年7月,BridgeBio报告了Acoramidis用于治疗甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)的III期ATTRibute-CM研究的积极结果,主要终点指标有高度统计学意义的改善。2023年12月,BridgeBio向FDA递交了Acoramidis用于治疗心肌病ATTR-CM患者的新药上市申请。mRNA-1345:潜在全球首款RSV mRNA疫苗mRNA-1345是一款编码病毒稳定融合前F糖蛋白的mRNA疫苗,与融合后状态相比,可引起更优的中和抗体反应。它使用与Moderna的新冠疫苗相同的脂质纳米颗粒(LNP)递送,包含优化的蛋白和密码子序列,被开发用于治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染。2023年10月,Moderna宣布已向FDA递交mRNA-1345的生物制品许可申请(BLA),同时使用优先审评券(PRV)来加速上市。Anktiva:潜在全球首款IL-15激动剂Anktiva是一种新型IL-15超级激动剂复合物,由IL-15突变体(IL-15N72D)与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合而成。其作用机制是通过β-γ-T细胞受体结合直接特异性刺激CD8+T细胞和NK细胞,同时避免Treg刺激。与体内的天然非复合IL-15相比,Anktiva具有更好的药代动力学特性、更长的淋巴组织存活时间和更强的抗肿瘤活性。2022年7月,Anktiva首次申报上市,用于治疗卡介苗(BCG)无反应的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)原位癌(CIS)患者。但由于FDA在审查中发现了一些缺陷,该BLA未能得到批准。2023年10月,ImmunityBio重新提交了该药物的BLA,PDUFA日期为2024年4月23日。Ensifentrine:十多年来潜在首款全新机制COPD药物Ensifentrine是一款first-in-class磷酸二酯酶3/4(PDE3/4)双重抑制剂,可最大限度地降低脱靶效应。这种独特的双重抑制使其凭借单一化合物即可兼具支气管扩张与抗炎活性,与其他治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的皮质类固醇和β2受体激动剂等药物相区分开来。Ensifentrine还能激活囊性纤维化跨膜转导调节子(CFTR),有利于降低粘液粘度和改善粘膜纤毛清除,赋予了其在囊性纤维化、哮喘和其他呼吸系统疾病中的应用潜力。2021年6月,Verona与优锐医药达成一项协议,授予优锐医药在大中华区临床开发和商业化Ensifentrine的独家权利。2023年9月,Ensifentrine用于维持治疗COPD的新药上市申请获FDA受理,PDUFA日期为2024年6月26日。如果获得批准,Ensifentrine有望成为COPD领域十多年来批准的全新机制药物。Imetelstat:潜在first-in-class端粒酶抑制剂Imetelstat是一种在研的端粒酶抑制剂,可与端粒酶结合并抑制其活性,用于阻断髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞不受控制的增殖,从而治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)。2023年8月,Geron已经向美国FDA递交了Imetelstat的新药上市申请,用于治疗低风险MDS患者的输血依赖性贫血,PDUFA日期为2024年6月16日。Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
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