Verona, Inc.

近日，商业媒体《快公司》（Fast Company）对2024年全球最具创新力的医药公司进行梳理总结，10家药企为此前研发进展甚微的疾病推出突破性疗法，并推动现有疗法可及性。疗法涉及阿尔茨海默病（AD）、精神分裂症、血友病、癌症等多领域。 ARS公司 肾上腺素开启鼻喷时代 当前，治疗过敏性休克的唯一疗法是肾上腺素，长期以来仅可通过注射给药。但有不少患者无法及时接受注射，甚至因针头过大而犹豫不决。2024年8月，ARS公司的肾上腺素鼻喷雾剂Neffy获美国FDA批准上市。 据悉，该药的喷雾容器无需预热，只需插入并按下，且在高达122°F（50℃）的温度下其保质期为30个月。这比自动注射器有很大优势，后者保质期为18~20个月，且对温度的要求更严格。 BMS 精分新机制药物绽放 2024年9月，FDA批准百时美施贵宝（BMS）的Cobenfy成为几十年来首个治疗精神分裂症的主要新药。Cobenfy的使用机制与现有治疗方法完全不同，通过触发毒蕈碱受体而不是多巴胺受体起作用，是首个通过这种方式治疗精神分裂症的药物。 Cobenfy在临床试验中总体耐受性良好，与常用的非典型抗精神病药物不同，没有关于某些老年患者死亡率增加的黑框警告。 BMS目前正在努力扩大该药的适应症：可能会在2026年公布该药治疗AD的试验数据，还计划针对双相情感障碍Ⅰ型和AD适应症启动另外3项Ⅲ期试验。 礼来 AD疗法新秀善补短板 2024年7月，FDA批准了礼来的AD药物Kisunla上市，这是一种用于治疗早期AD症状的单克隆抗体。Kisunla由礼来开发，是首个也是唯一一个使用有限给药疗程靶向清除淀粉样斑块的疗法。 在1736名患者的Ⅲ期试验中，与安慰剂相比，Kisunla在18个月时将认知和功能衰退减缓了35%，并将疾病进展到下一临床阶段的风险降低了39%。 Kisunla与其竞争对手，即百健和卫材的Leqembi相比，给药间隔更长。前者每4周给药一次，后者每2周给药一次。 除了AD领域创新，礼来还继续巩固其利润丰厚的GLP-1产品Mounjaro和Zepbound的市场地位。该公司于2024年1月推出了直接面向消费者的渠道，以折扣价提供Zepbound处方药，并提供送货上门服务。礼来也在不断扩大GLP-1药物适应症，例如在2024年12月23日，FDA批准减肥药Zepbound成为首个专门用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的处方药，据估计，该病影响超过2200万名美国人。 Aurion公司 细胞治疗预防失明 该公司的Vyznova于2023年5月在日本获批，并于2024年9月在日本上市，是首个经过临床验证的角膜护理细胞疗法。Vyznova用于治疗角膜内皮疾病（如大泡性角膜病变），这是一种影响全球数百万人的渐进性疾病，如果不及时治疗，会导致失明。 在Vyznova之前，大泡性角膜病变的唯一治疗方法是使用供体组织进行角膜移植，但每70只患病眼睛中，只有1个供体角膜可用，数量稀少。Aurion公司开发了一种制造工艺，可以从单个供体的角膜内皮细胞中生产多达1000剂Vyznova。 2024年6月，FDA授予Vyznova突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定，为该细胞疗法提供了快速审批途径。2024年12月公司发布的美国Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据显示，其最高剂量可显著改善视力。 Iovance公司 冲破实体瘤治疗壁垒 2024年2月，FDA加速批准Iovance公司的Amtagvi用于治疗晚期黑色素瘤（正在进行Ⅲ期试验）。Amtagvi是首个获批用于治疗实体瘤的一次性个体化T细胞疗法。 据悉，目前CAR-T细胞疗法虽然对血液肿瘤较为有效，但在实体瘤中表现不佳。Amtagvi是一种一次性疗法，使用肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），持久治疗更多实体瘤。 Amtagvi获批使TIL疗法有望成为治疗实体肿瘤的新型药物。目前，该药正在进行肺癌、宫颈癌等临床试验。这种一次性疗法每位患者的费用为51.5万美元（未扣除返款和折扣）。该公司预计，许多保险公司将以与CAR-T细胞疗法相同的水平纳入对应报销范围。 Adaptimune公司 滑膜肉瘤患者获新希望 2024年8月，Adaptimmune公司工程化T细胞疗法Tecelra获FDA加速批准。该药用于治疗之前接受过化疗的特定类型滑膜肉瘤成人患者。这项批准使Tecelra成为美国批准的首个针对实体瘤癌症的自体T细胞免疫疗法，也是十多年来首个针对滑膜肉瘤的新治疗选择。 滑膜肉瘤是一种罕见的软组织癌，最常见于年轻人。2024年12月，公司宣布第一位患者已接受了治疗。该疗法定价为727,000美元，在美国癌症细胞药物中每剂成本最高。该公司第二款在研T细胞疗法lete-cel已在Ⅱ期试验达到主要终点。公司估计，这两种疗法结合可在美国市场产生4亿美元的销售额年峰值。 Verona公司 畅通慢阻肺呼吸通道 2024年6月，FDA批准Verona公司慢性阻塞性肺病（COPD）疗法Ohtuvayre上市，用于成人患者。该疗法是20多年来治疗该病的首个具有新型作用机制的吸入维持疗法，有望为美国约1600万患有COPD的成年人带来新治疗选择。 Ohtuvayre是一种单一小分子药物，具有独特的双重作用机制，可选择性抑制磷酸二酯酶3/4（PDE3/4），同时增强支气管扩张（打开肺部小气道）并减少与COPD相关的炎症，无需使用类固醇。据悉，该公司目前正在进行Ohtuvayre的Ⅱ期临床试验，用于治疗其他有未满足医疗需求的呼吸系统疾病，包括慢性非囊性纤维化支气管扩张、囊性纤维化和哮喘。 辉瑞 释放血友病前沿产品活力 2024年10月，FDA批准了辉瑞的Hympavzi上市，这是首个每周注射一次的药物，用于预防或减少患有A型血友病（缺少凝血因子Ⅷ）和B型血友病（缺少凝血因子Ⅸ）成人和12岁及以上儿童患者的出血发作频率。 在其他治疗领域，辉瑞已进军抗体药物偶联物（ADC）市场，2024年4月，FDA全面批准了Tivdak，该药物此前已于2021年获得加速批准，用于治疗复发性或转移性宫颈癌患者。 ImmunityBio公司 IL-15受体激动剂攻克膀胱癌 多达40%的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者对传统的免疫疗法（即卡介苗，BCG疗法）没有反应。2024年4月，FDA批准了ImmunityBio公司的Anktiva上市，是对BCG无应答的NMIBC患者的首创疗法和罕见突破。Anktiva被批准用于与标准护理BCG疗法联合进行维持治疗，以提高疗效。 Anktiva的作用方式新颖，其为一种IL-15受体激动剂，可激活自然杀伤（NK）和T细胞攻击肿瘤和癌细胞。2024年第三季度，Anktiva创造了约600万美元的净产品收入。据公司披露，截至2024年11月，已有100名患者接受了Anktiva-BCG联合疗法治疗，完全缓解率为71%。Anktiva在对检查点抑制剂无反应的非小细胞肺癌患者中进行的Ⅱ期试验数据显示，中位总生存期几乎是标准化疗的2倍。 Zevra公司 小分子药穿越血脑屏障 2024年9月，FDA批准了Zevra公司的小分子口服药物Miplyffa与酶稳定剂miglustat联用，治疗C型尼曼匹克病（NPC）。NPC是一种极为罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经系统症状和器官功能障碍。Miplyffa是FDA批准的首个用于治疗成人和2岁及以上儿童NPC相关神经系统症状的药物，可穿越血脑屏障。 NPC会阻止人体对细胞中的胆固醇和其他脂质的使用，进而导致这些物质在体内病理性积累。该疾病会对患者的言语、认知、吞咽、运动和精细运动技能造成损害，患有该疾病的人平均寿命约为13年。 来源：From cancer vaccines to COPD treatments,these 10 companies are developing innovative medicines，FAST COMPANY 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

呼吸科创新药物迎来蜕变之年。 近日，勃林格殷格翰（BI）宣布其同类首创药物PDE4B抑制剂那米司特片（Nerandomilast）在治疗成人特发性肺纤维化（IPF）的第二项三期试验FIBRONEER-ILD中获得成功，该药物早在2022年获得FDA授予的IPF突破性疗法认定，第一项针对IPF三期试验则是在2024年9月达到主要终点，1月24日则是获得了CDE授予的优先审评审批资格。 要知道，IPF全球已经有10年未有创新药物获得批准，而Nerandomilast的三期临床恰恰是IPF领域最大规模的临床研究，入组患者高达1177例，遍布全球30多个国家。 成王败寇？伴随着Nerandomilast的成药，竞争对手Pliant Therapeutics近日在独立数据安全监测委员会（DSMB）建议背景下公司自愿暂停了其口服小分子αvβ6与αvβ1整合素双重选择性抑制剂BexotegrastIPF的2b期BEACON-IPF试验的招募和给药，股价大跌60.59%。 过去IPF创新药物的失败屡见不鲜，其发病机制复杂、患者病情进展快以及临床时间长，这加大了创新机制药物成药的难度，同样这一特质也复现在多个呼吸科适应症的药物研发中。不过，从艰难险阻中突围而出的“Lucky Molecule”，必然是重磅炸弹的胚子。 （2014年以来开展III期随机临床试验的IPF药物 图源：医学界呼吸频道） 01 超级定律：呼吸科出大药 如今全球将大量研发经费和时间聚焦在肿瘤领域，每个细分大赛道内卷程度较高，而从美国致死数量前十的疾病分类看，慢性下呼吸道疾病排名第五位，排除意外伤害以及心血管疾病（CVD）、卒中可归为心脑血管疾病一类，实际排名应在第三，危害巨大并伴随着蓝海市场机会。 值得注意的是，不同于心血管疾病和大部分癌症，呼吸科疾病往往病程较长（慢病熟属性），也就是说患者用药时间足够长，所以呼吸疾病广谱用药往往能够创出极高的销售峰值，布地奈德类的糖皮质激素便是一个典型的例子。 据弗若沙利文分析显示：从全球主要呼吸系统疾病发病率看，除下呼吸道感染外，哮喘、间质性肺病和慢性肺阻塞（COPD）位居呼吸慢病发病率前三位，全球发病率分别为37.0、24.2、16.2/百万人。 这三大呼吸道疾病，除了早期或者急性的间质性肺病可被治愈，其他均需要长期服用药物进行治疗控制症状；比如哮喘是一种容易反复发作的慢性呼吸道疾病，目前尚不能完全根治，大多数患者需长期服药控制；再比如COPD目前的治疗药物只能够起到缓解患者症状、改善生活质量并减少并发症的风险，依然需要长期用药控制且无法达到治愈。 “呼吸科疾病出大药”定律显然有强大内生性逻辑作为支撑，过往一些“老牌药物”已经完美诠释，比如诺华/基因泰克的奥玛珠单抗（Xolair）作为首个全球治疗中重度哮喘的靶向药，2023年销售额高达39.87亿美元，上市以来累计销售额突破300亿美元；再如阿斯利康治疗哮喘和COPD的布地奈德/福莫特罗，2023年全球销售峰值为23亿美元。 当然，一些呼吸科创新药物的“成功挑战者”在股价表现上走出了更凌厉的走势，在验证或兑现这一定律： 1）Verona制药旗下的Ensifentrine是一种全新机制治疗COPD的吸入式药物，有效填补了COPD患者对过去已有疗法不耐受的空白，其在2024年6月获批以来销售额屡超市场预期，2024Q3、2024Q4销售额分别为560万美元、3600万美元，上市后新增处方和医生患者反馈均展现出强劲的趋势。Ensifentrine获批以来，Verona公司股价累计涨幅高达281.49%，目前市值48.08亿美元； 2）Insmed公司的DPP1抑制剂Brensocatib是全球首个非囊性纤维化支气管扩张症三期临床成功的创新药物（过去尚未有专门针对该病的治疗方法），自2024年5月Brensocatib三期成功以来，公司累计涨幅高达255.1%，Insmed公司市值最新收盘为139.76亿美元； 回到IPF这个疾病，IPF是一种病因不明、危及生命、慢性进行性纤维化型间质性肺炎，患者具体表现为呼吸困难及肺部功能逐渐恶化，对肺部的损害不可逆。有数据显示，1年内确诊为IPF的患者，5年生存率约为66%，而IPF患者从确诊到死亡的中位生存时间为2-3年。 在治疗药物方面，半个多世纪以来IPF首选的治疗方案仍然是激素但疗效却并不理想，且不良反应较多。FDA仅批准尼达尼布和吡非尼酮两种新的口服药物用于特发性肺纤维化治疗（早在2020年两大药物合计全球销售额超过30亿美元），临床上存在未满足的临床需求。 02 多年来首个IPF创新药物 无论是尼达尼布还是吡非尼酮，虽然机制不同，均能对延缓IPF患者肺功能下降起到作用，真实世界数据显示中国IPF患者长期接受尼达尼布治疗可减缓疾病进展长达4年，相比整体人群的疾病进展更缓慢。不过这两个药物有各自的“硬伤”，除了不能逆转疾病进程外，会出现不同程度的肝脏、胃肠道等副作用。 BI的Nerandomilast是一款新型PDE4B选择性抑制剂。PDE4通过特异性水解cAMP而调控促炎、抗炎细胞因子的产生，已有多种获批药物应用在多种炎症性疾病上；而PDE4家族包含4种亚型(PDE4A、B、C和D)，其中PDE4B亚型在肺组织和免疫细胞中高表达，与泛PDE4抑制剂罗氟司特相比，其对PDE4B的选择性约是PDE4D的10倍，这一设计显然针对肺组织的高度抗炎和抗纤维化作用，又泛抑制带来的副作用风险（比如罗氟司特在治疗COPD时，部分患者因无法耐受腹泻、恶心、头痛、失眠等副作用而中断治疗）。 （PDE4B抑制剂治疗肺纤维化作用机制  图源：医脉通） 从Nerandomilast的三期临床分析（随机、双盲、安慰剂对照），其包括两项三期临床分别是FIBRONEER-IPF™4和FIBRONEER-ILD™，对应特发性肺纤维化（IPF）和进行性肺纤维化 （PPF）。两项三期临床的主要终点均为第52周时用力肺活量（FVC）的绝对变化值，FVC一般指患者最大吸气后尽力呼气的气量，是衡量肺功能的重要指标。 尽管两项试验的疗效和安全性完整数据将于2025年上半年公布，但从FVC较基线的绝对变化达到主要终点，以及初步数据读数支持总体一致的安全性和耐受性（总体不良事件与安慰剂组相当），或许可以从Nerandomilast二期临床中找到一些答案。 2022年5月BI在NEJM发布了Nerandomilast二期针对IPF患者的临床数据，该临床共纳入147名患者，主要终点为12周时FVC较基线变化，次要终点为治疗期间出现不良事件的患者比例。研究结果显示，在第12周时，无论患者是否接受抗纤维治疗，Nerandomilast治疗组患者肺功能对比基线都是稳定的，而安慰剂组患者肺功能明显下降。在MMRM和贝叶斯两种分析方法中，12周时有抗纤维化背景治疗的患者的FVC变化的差值分别为80.4mL、62.4mL，而无纤维化背景治疗的患者的FVC变化的差值分别为101.7mL、88.4mL。 从次要终点安全性角度来看，Nerandomilast组主要不良事件（AE）为胃肠道疾病，而重度AE发生率与安慰剂组趋近（严重AE率还低于安慰剂组），大约13.4%患者出现导致治疗中断的不良事件，患者整体耐受性良好。 尽管Nerandomilast不能逆转病程且为抗纤维化药物，但依旧为IPF患者提供了全新的治疗选择，同时这也是10年以来首个在IPF全球大三期临床取得成功的创新机制药物。 03 海内外挑战者 据长风药业的招股书，2023年IPF全球患病人数约59.66万人，预计到2033年将增至70.01万人，这样看来算是一个“小病种”或者罕见病。从全球研发管线数量上看，在研管线数量并不少，并且研究靶点百花齐放。 除了BI的Nerandomilast之外，最具代表性的临床中后期管线分别为BMS的BMS-986278、英矽智能的INS018_055等。 BMS-986278是全球进度最快的LPAR1拮抗剂，有研究证据显示LPA水平的升高和LPA1的激活与肺纤维化的发病机制相关，拮抗LPA1的作用可能有利于治疗肺损伤和肺纤维化；其最新二期临床结果显示，使用60mg的BMS-986278与安慰剂组相比（无论是否使用基础抗纤维化疗法），ppFVC的下降率相对降低了62%，同时不良事件（AEs）发生率与安慰剂相似，停药率较低，安全性良好。 IPF这个“富矿”，也引得AI Biotech英矽智能下场“颠覆”。 更值得一提的是英矽智能的INS018_055，这是一款“全球创新First in class”的TNIK抑制剂，TNIK属于胚中心激酶家族，先前关于TNIK的研究多集中在肺鳞癌、肥胖等方面的作用，但在IPF中这是一个全新的靶点。 引人注意的是，该分子通过AI辅助的靶点发现、分子设计优化，显著缩短了其从临床前候选化合物到进入临床的时间，目前该分子已进入临床二期的阶段。而其公布的一期数据显示，在健康受试者中表现出良好的PK特征，给药7天后未发现明显蓄积，与此前临床前模型的预测结果一致；同时，患者耐受性良好，未出现研究期间死亡或严重不良事件（SAE）报告。 除了这些领先者之外，国内创新药公司也在IPF领域有不同的布局，比如众生药业的ZSP1603是国内首个获批临床的PDGF抗体，目前处于二期临床；同时还有大量国内企业未公开其研究进展或靶点。 结语：呼吸科适应症小到鼻炎、哮喘，大到COPD、IPF，均为需要药物长期控制的疾病，反复的复发或者受到环境刺激犯病不断地在加重患者负担，这是其倍出大药的核心逻辑，我们也期待有更多填补临床未满足需求的创新药物出现，包括用AI辅助研发和设计的“新型药物”。 当下一次有呼吸科潜力苗子的药物出现时，或许我们能更好地抓住。 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

编者按：本文来自药智网，作者白纸扇；赛柏蓝授权转载，编辑相宜 很大程度上，重磅创新药能否获批决定了药企未来的命运。 例如，2024年Madrigal、Verona分别因其重磅新药Rezdiffra和Ohtuvayre的上市，取得亮眼业绩，声名鹊起。 2025年，FDA预计将批准更多新药上市，也将使更多药企将走到聚光灯下。例如罕见病传奇公司福泰制药或斩获两款重磅新药，包括用于囊性纤维化的三联CFTR调节剂Alyftrek和止痛新药Suzetrigine，Evaluate预测这两款新药在2030年销售额将达到112亿美元。而Cytokinetics和Insmed是小型生物技术公司的佼佼者，有望推出其首个重磅炸弹药物。 大型制药公司中，阿斯利康、赛诺菲、GSK、强生、礼来也或将在2025年收获重磅新药。 表1 2025年有望上市的重磅新药TOP10 资料来源：Evaluate Pharma 01 GLP-1药物备受期待 GLP-1药物在过去两年的火爆程度有目共睹，今年中国市场或将迎来一款重磅新药：玛仕度肽。 玛仕度肽（Mazdutide）是一款GLP-1R/GCGR双靶激动剂，原研为礼来，2019年信达生物引进其在中国的开发和商业化权益。据信达生物资料，该药高剂量9 mg组治疗48周，可减重17.8 kg，优于司美格鲁肽和替尔泊肽。 图片来源：信达生物演示PPT 2024年2月，玛仕度肽首个NDA获受理，用于肥胖或超重患者长期体重管理，今年有望在中国获批上市。Evaluate预测其到2030年销售额将达13亿美元，虽然无法比肩超百亿美元的超级重磅炸弹，但对于中国药物市场，这已是一个相当可观的销售额。 另外，诺和诺德和礼来都有新一代的GLP-1药物将在今年公布关键数据，或将改变该领域的竞争格局。 诺和诺德的复方药物CagriSema，结合了司美格鲁肽与长效Amylin（胰淀素）类似物Cagrilintide两种药物，被给予厚望。其2期临床试验REDEFINE-1研究结果显示，治疗68周，CagriSema组体重减轻22.7%（基于试验产品估算）或20.4%（基于治疗政策估算），与礼来的替尔泊肽相当（72周治疗方案估算为22.5%或20.9%）。如果借助优先审评券，该药或许有望在2025年获批。 礼来的Retatrutide是一款GLP-1/GIP/GCG三受体激动剂，已启动3期临床研究。其全球2期临床试验表明，在超重或肥胖人群中，Retatrutide 4、8、12 mg每周1次治疗48周时平均减重分别为17.1%、22.8%、24.2%，疗效或将超越替尔泊肽。 礼来另一个GLP-1管线orforglipron也备受期待。该药是一款小分子非肽类GLP-1RA口服制剂，给药频率为每日一次。其2期临床数据显示，治疗36周，45mg剂量组减重14.7%，相较安慰剂组减重12.4%。作为GLP-1R小分子赛道的领头羊，让人们对其今年有望公布的3期临床数据充满了期待。 02 福泰或成最大赢家 从企业来看，福泰制药（Vertex）或成最大赢家，今年不仅有两款重磅炸弹有望上市，而且其囊性纤维化新一代三联疗法在2030年销售额预计将达到83亿美元，远超其他同期获批的新药。 福泰制药以其治疗囊性纤维化的孤儿药起家，现在发展壮大为年营收百亿美元的大型生物技术公司。囊性纤维化（CF）是一种CFTR蛋白因基因突变而导致功能缺陷或丢失的遗传性疾病。针对CF的病因CFTR蛋白，福泰推出了Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko系列产品，在CF领域几乎处于独占地位。 目前，三代囊性纤维化组合疗法TRIKAFTA/KAFTRIO是福泰最主要的收入来源，尽管该药价格昂贵，但其在改善CF患者的肺功能和生活质量方面效果显著。2023年该药销售额89亿美元，2024年销售额预计将超过百亿美元。 2024年末，福泰的新一代三联疗法Alyftrek（简称Vanza三联疗法）获得FDA批准，用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化（CF）患者。 该组合疗法中，Vanzacaftor和Tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输，增加细胞表面CFTR蛋白数量，而Deutivacaftor是旨在增加送达细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善细胞膜上盐和水的流动。Alyftrek每天一次给药，对31种额外突变有效，并且可以实现比Trikafta更强的降低汗液氯化物水平能力，是福泰在囊性纤维化领域的又一次成功迭代。 福泰制药在2025年还有望迎来首个新机制的镇痛新药Suzetrigine（VX-548）。该药是一款选择性NaV1.8抑制剂，有望成为二十多年来首个用于治疗急性和神经性疼痛的新药。不过，不久前suzetrigine在2期坐骨神经痛（LSR）研究中虽然达到了主要终点，但降低疼痛的数字量表评分不及预期，可能会影响该药未来的销售峰值。 除了福泰制药，GSK也将在2025年收获两个重磅新药：Depemokimab和MenABCWY。 Depemokimab（德莫奇单抗）是一款超长效IL-5单抗，仅需每半年注射一次。该药已于近日率先在中国提交上市申请，适应症包括重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。 MenABCWY是一款五价脑膜炎球菌ABCWY疫苗，结合已获批的脑膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）的脑膜炎球菌保护接种者。该疫苗的BLA已获FDA受理，PDUFA日期为2025年2月14日。 03 更多重磅药物即将登场 今年有望获批的重磅药物中还有第一三共与阿斯利康联合开发的Trop2 ADC、Cytokinetics公司的心脏病新药及多款自免新药。 Datopotamab Deruxtecan Datopotamab Deruxtecan（Dato-DXd）是一款靶向TROP2的ADC药物，也是第一三共和阿斯利康合作推出的第二款ADC，两家公司曾联合推出ADC明星产品德曲妥珠单抗，因此该药备受期待。 该药已于2024年12月在日本获批，用于治疗既往接受过化疗的成年人HR阳性、HER2阴性不可切除或复发乳腺癌患者，商品名Datroway。2025年1月，该药又在美国获批用于治疗乳腺癌。 不过，2024年12月，阿斯利康基于TROPION-Lung01Ⅲ期试验的结果，自愿撤回了在欧盟提交的Dato-DXd肺癌适应症上市申请，具体适应症为局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。但这并不意味着该药在肺癌领域的失败，不久后，阿斯利康又在美国提交了Dato-DXd治疗经治局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌成年患者的上市申请，并获得优先审评资格，FDA预计将在2025年第三季度完成审评。 Aficamten Aficamten是一款新一代选择性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，由Cytokinetics公司研发。2024年10月，NMPA已受理aficamten片用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请并将其纳入优先审评品种。2024年12月，FDA也受理了aficamten用于治疗oHCM的新药申请，PDUFA日期为2025年9月26日。Evaluate预测其销售额在2030年将达到28亿美元。 Tolebrutinib Tolebrutinib是赛诺菲开发的一种口服、能穿越血脑屏障的BTK抑制剂，正在准备向监管机构递交上市申请，此前该药已获FDA突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。近年，BTK用于自免疾病成为市场关注的焦点，tolebrutinib能获得突破性疗法认定，意味着其在临床重要终点上的疗效较现有药物有显著改善。 Brensocatib Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂，拟用于治疗支气管扩张症。该药正在准备向监管机构递交上市申请，此前已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。如果获得批准，brensocatib将成为首个获批治疗支气管扩张症的药物，预期其销售额在2030年将超过10亿美元。 Nipocalimab Nipocalimab是一款FcRn单抗，来自强生以65亿美元从Momenta公司引进，具有治疗多种自身免疫疾病的潜力。自免领域向来重磅产品迭出，而现在又处于新老产品交替之际，该药有望成为强生自免领域的新一代重磅产品。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402） 左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联