Kunming Bailey Medical Technology Co., Ltd.

▎药明康德内容团队编辑 日前，罗氏（Roche）在第29届世界肌肉协会（WMS）大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据，该研究评估其药品Evrysdi（risdiplam）在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。研究发现，大多数儿童都达到关键的运动里程碑，能够吞咽和口服进食，并表现出与健康儿童一致的认知能力，且没有一个患者需要进行永久通气治疗。根据新闻稿，Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法，已在100多个国家获得批准，全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。它影响大约万分之一的婴儿，是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA是由于SMN1基因突变导致运动神经元生存蛋白（SMN）缺乏所致。这种蛋白存在于全身各处，对控制肌肉和运动神经的功能至关重要。虽然SMA主要是在婴幼儿期发病，但患者可能是从婴儿至成人的任何年龄段。 Evrysdi是一种靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂，由罗氏旗下基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白，但是由于mRNA剪接错误，导致正常SMN蛋白表达水平很低，无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。Evrysdi是一种液体配方的药物，可以在家中口服或者通过饲管以液体形式给药。根据新闻稿，Evrysdi是首款口服、非侵入性小分子SMA治疗药物，可通过系统性给药递送到中枢神经系统（CNS）和外周组织。 ▲Evrysdi通过调节SMN2 RNA剪接提高SMN蛋白水平（图片来源：PTC Therapeutics公司官网） 分析显示，所有接受Evrysdi治疗且拥有三个或更多SMN2拷贝的儿童（n=18）均达到了站立和行走（100%）的里程碑，这是通过贝利婴幼儿发育量表第三版（BSID-III）和汉默史密斯婴儿神经系统检查-2（HINE-2）运动量表所评估，其中大多数患者在世界卫生组织（WHO）定义的典型儿童发育阶段内实现了这些里程碑。在拥有两个SMN2拷贝的儿童（n=5）中，经过两年的治疗后，所有儿童都可以坐（100%），大多数儿童可以独立站立和行走（60%）。经过两年的治疗，所有儿童都能够吞咽和口服喂养，并且没有儿童需要进行永久通气。自然史研究表明，如果不进行治疗，患有1型SMA的儿童将无法达到这样的里程碑，通常也无法活过两岁。 此外，经过两年的Evrysdi治疗，研究中的儿童表现出了与未患SMA儿童一样的认知能力，这是通过BSID-III认知量表所进行的评估。根据新闻稿，这项研究是SMA研究中，首次使用标准化量表将认知作为探索性终点进行评估的临床试验。 安全性方面，没有出现导致停药或停止治疗的死亡或不良事件（AE）。最常见的不良事件是出牙、胃肠炎、腹泻、湿疹和发热。在第二年分析中观察到的不良事件与Evrysdi在SMA中的其他试验中观察到的不良事件基本一致。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] Majority of children with spinal muscular atrophy (SMA) treated with Roche’s Evrysdi are able to sit, stand and walk independently, two-year data demonstrate. Retrieved October 14, 2024 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2024-10-14 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

▎药明康德内容团队编辑 日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司公布其药品Evrysdi（risdiplam）关键性FIREFISH研究的最新长期数据。分析显示，到第5年结束时，91%接受Evrysdi治疗的1型脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童仍然存活。自然史研究表明，如果没有进行治疗，1型SMA儿童患者难以达到这样的里程碑，而且通常活不过2岁。 FIREFISH是一项包含两个部分的开放标签关键研究，婴孩在入组时的中位年龄为5.5个月。在58位完成第一年治疗的婴孩当中，有52位进入开放标签扩展研究。分析显示，试验达成主要终点。到第5年结束时，91%接受Evrysdi治疗的1型SMA儿童患者存活，81%在没有永久通气的情况下存活，59%儿童能够在没有支撑的情况下维持坐姿至少30秒。到第5年结束时，7名儿童能够站立，3名需要支撑，4名无需帮助，6名可以在支撑下行走。 根据贝利婴幼儿发育量表第三版（BSID-III）和汉默史密斯婴儿神经系统检查-2（HINE-2）的运动量表评估，接受Evrysdi治疗儿童的运动能力得到维持或继续改善。FIREFISH结果显示，大多数接受Evrysdi治疗的儿童也保持了进食和吞咽能力。在第5年接受评估的儿童中，96%能够吞咽，80%能够在没有喂食管的情况下进食。 此外，没有观察到治疗相关不良事件（AE）导致治疗中断或退出研究。从研究的第一年到最后一年，AE的总体发生率下降了66%。最常见的AE是上呼吸道感染（64%）、发热（64%）和肺炎（50%）。在5年的治疗期间，住院率有所下降，自开始使用Evrysdi治疗以来，22%的儿童完全不需要住院治疗。 ▲Evrysdi通过调节SMN2 RNA剪接提高SMN蛋白水平（图片来源：PTC Therapeutics公司官网） SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。它影响大约万分之一的婴儿，是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA是由于SMN1基因突变导致运动神经元生存蛋白（SMN）缺乏所致。这种蛋白存在于全身各处，对控制肌肉和运动神经的功能至关重要。虽然SMA主要是在婴幼儿期发病，但患者可能是从婴儿至成人的任何年龄段。 Evrysdi是一种靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂，由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白，但是由于mRNA剪接错误，导致正常SMN蛋白表达水平很低，无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。Evrysdi是一种液体配方的药物，可以在家中口服或者通过饲管以液体形式给药。根据新闻稿，Evrysdi是首款口服、非侵入性小分子SMA治疗药物，可通过系统性递送到中枢神经系统（CNS）和外周组织。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] Five-Year Data for Genentech’s Evrysdi Show the Majority of Treated Children With a Severe Form of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Achieved or Maintained the Ability to Sit, Stand or Walk. Retrieved June 7, 2024 from https://www.gene.com/media/press-releases/15027/2024-06-07/five-year-data-for-genentechs-evrysdi-sh 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

2022年是医药行业发展的关键一年，各大企业纷纷展开了一系列的并购交易，以加强自身的竞争力和拓展市场份额。这些并购交易不仅涉及到传统的药品研发和生产领域，还涵盖了医疗器械、生物技术、数字化医疗等多个领域。在这个充满变革和创新的时代，医药技术的并购交易成为了行业内的热点话题。本文将对2022年十大医药技术并购交易进行盘点，也展示了一年间行业的变化。2021年的前10名中有两家特殊目的收购公司（SPAC）的交易，这种通过SPAC进入公开市场的方式曾经非常流行，但随后投资者的兴趣减弱，参与公司的股价下跌。而到了2022年，前10名的情况发生了逆转。并列第10位的是两家长期交易的医疗技术公司选择私有化，并且以溢价完成交易。1、微软交易金额：197亿美元 宣布日期 2021年4月12日 交易结束 2022年3月4日 在2022年最大并购案中，有一项酝酿近一年之久的并购案名列榜首：微软收购人工智能软件制造商Nuance Communications。 当这家科技巨头最初在2021年春季宣布这项交易时，它表示收购将在今年年底完成。但最终未能如愿。欧洲监管机构担心，将Nuance的对话式人工智能添加到微软已经非常强大的云服务平台上，会抑制该领域的竞争。英国和欧盟的反垄断监管机构花了很长时间调查这笔交易，尽管美国和澳大利亚的信任破坏者以更快的速度签署了协议。欧盟在2021年的最后几天结束了调查--比英国的调查晚了一周，英国的调查最终在2022年3月的第一周结束。在获得批准后，微软和Nuance毫不犹豫地完成了交易，最终在英国监管机构发布最终报告几天后完成了交易。2、J&J-Abiomed交易金额：166亿美元宣布日期 2022年11月1日交易结束 2022年12月22日虽然我们榜单上最大的交易在经历了国际反垄断调查后花了将近一整年的时间才正式完成，但强生公司对Abiomed的数十亿美元收购却顺利得多。强生公司以166亿美元收购这家微型心脏泵制造商的交易从宣布到完成只用了不到两个月的时间--从去年11月初开始，到圣诞节前结束--这也是该集团自2017年旗下杨森制药部门以300亿美元收购罕见病生物技术公司Actelion以来最大的一笔交易。这笔交易包括每股380美元的预付款，溢价50%；如果Abiomed的产品组合通过临床和商业里程碑，股东还将获得每股35美元的额外收益。展望未来，Abiomed将在J&J的众多医疗技术业务中占据一席之地，与Ethicon、DePuy Synthes等公司一起独立运营。公司预计新加入的公司将提供一个年销售额超过10亿美元的 "优先平台"，并在2024年开始增加J&J的收益。3、Quidel-Ortho临床诊断公司交易金额：60亿美元宣布 2021年12月23日交易结束 2022年5月27日经过两年COVID-19需求的推动，检验产品制造商Quidel和Ortho临床诊断公司转向对方以保持增长。Quidel以60亿美元的价格收购Ortho，每股收购价为24.68美元，比后者的股价溢价25%，这也是Quidel向确立诊断行业领导者地位的目标迈出的一步。交易于2022年5月完成后，公司更名为QuidelOrtho，将把Quidel在远程医疗和数字健康平台方面的工作与Ortho的体外实验室和护理点诊断产品套件结合起来，Ortho在全球共有6000多名员工，安装了约10万台仪器。4、R1 RCM-Cloudmed交易金额：41亿美元 宣布：2022年1月10日 交易结束 2022年6月21日 J.P.摩根大通医疗保健会议通常是每年本榜单中大型兼并的启动平台。尽管2023年的会议打破了这一传统，但摩根大通2022年的会议却更加合作。在去年会议上宣布的以技术为中心的交易中，迄今为止最大的交易是R1 RCM对Cloudmed的竞购。R1 RCM，顾名思义，开发技术为医疗服务提供商提供收入周期管理服务。该公司建立了一个基于人工智能的云平台，医院和医疗系统可利用该平台分析医疗记录、账单和保险数据，从而为这些客户发现 "少付或未确定的收入"。5、史赛克-Vocera通讯交易金额：31亿美元宣布日期 2022年1月6日交易结束 2022年2月23日史赛克收购Vocera Communications的部分原因是在COVID-19大流行期间：该公司的数字护理协调设备旨在使一线医护人员在层层防护设备和隔离协议下仍能保持相互联系，并与患者及其家属保持联系。Vocera为临床医生提供一系列可穿戴设备，包括声控通信徽章，用户可以通过姓名、角色或护理团队联系医院中的其他人。该公司的客户超过2300家医疗机构，此外还有老年护理中心、兽医院、学校、豪华酒店和零售店，2021年的营收达到2.342亿美元。与此同时，Vocera还提供了一些平台，在无法亲自前往医院探视的情况下，通过视频通话、照片和消息提供最新信息，让患者及其家属随时了解治疗进展。6、科乐宝-阿托斯交易金额: 24亿美元 宣布：2021年11月8日 交易结束 2022年1月31日 2021年年中，传闻Atos Medical即将通过IPO上市。然而仅仅几个月后，这家瑞典假体语音盒制造商就走上了一条完全不同的道路，丹麦设备制造商Coloplast以21.55亿欧元（当时约合24.9亿美元）的价格收购了它。Coloplast与巴黎私募股权公司PAI Partners达成交易，后者曾在2016年以8.5亿欧元的价格收购了Atos Medical。该交易于2022年初完成，将Atos纳入Coloplast旗下，同时仍允许Atos作为一个独立的业务单元，以自己的长期品牌名称和标识运营。7、ICU医疗-史密斯医疗交易金额：24亿美元宣布日期 2021年9月8日交易结束 2022年1月6日在并购中，有时如果你有耐心，会有更好的东西出现。2021年，当英国工程集团史密斯集团（Smiths Group）为其医疗设备部门寻找新家时，情况就是如此。该公司在当年8月初首次承诺将史密斯医疗出售给私募股权公司TA Associates，交易金额为20亿美元，老史密斯家族将保留医疗技术部门30%的股份，并有可能在未来根据业绩里程碑获得回报。但正如艾米莉-狄金森（Emily Dickinson）所写的那样，内心首先要求的是快乐，或者说，在这种情况下，是额外的4亿美元。九月夏末，Smiths公司宣布将与ICU Medical公司稳定发展。8、波士顿科学-贝利医疗交易金额：17.5亿美元宣布 2021年10月6日交易结束 2022年2月15日对于像波士顿科学公司（Boston Scientific）这样生产多种针对心脏内部工作的工具的公司来说，收购一家专门从事进入这些心腔的公司似乎是顺理成章的事情。这家设备制造商以17.5亿美元的价格收购了Baylis Medical公司及其一系列微创设备，这些设备可穿过分隔左右心房的薄壁，使导管通过人体静脉进入心脏，到达需要修复的瓣膜或需要治疗的组织，帮助解决异常心律。几十年来，外科医生一直依赖于使用小针来打孔并从一个心腔移动到另一个心腔，这种方法被称为经塞通道。而Baylis采用的是射频能量--从一个有点钝的针尖快速射出的能量，可以提供一种更安全、更可预测的穿过组织的方法。9、北斗-帕拉塔交易金额：15亿美元 宣布：2022年6月6日 交易结束 2022年7月18日 有些并购需要一年以上的时间才能完成，其中包括所有股东和监管部门的签字--比如本列表中最重要的微软与Nuance的合并--而有些并购则在短短几周内就完成了。BD公司最近对Parata系统公司的收购就属于后者，从最初宣布到交易完成只用了不到六周的时间，甚至连买方都感到惊讶，因为买方原先预计的等待期长达九个月。收购Parata为BD开辟了一个全新的医疗技术市场：医院和零售药店越来越多地使用高科技硬件和软件来自动配药、贴上适当的标签和说明、监控库存水平并跟踪每张处方。BD公司在去年夏天宣布这笔交易时指出，目前总价值约为6亿美元的自动化市场在未来十年内的估值将增长到15亿美元左右。总部位于北卡罗来纳州的Parata公司自2001年成立以来，年收入已达到约2.2亿美元，拥有700多家药店客户。10、平局：汉格、纳图斯私有化纳图斯医疗交易金额：12亿美元 宣布 2022年4月18日 交易结束 2022年7月21日 汉格 交易金额: 12亿美元 宣布 2022年7月21日 交易结束 2022年10月3日 两家上市已久的设备制造商分别通过与私募股权公司的收购交易实现了私有化，交易价值均在12亿美元左右。首先是Natus Medical，该公司的产品组合包括神经、新生儿和听力护理等广泛的技术。这家总部位于威斯康星州的公司成立于20世纪80年代，2001年在纳斯达克上市，但当法国以医疗保健为重点的私募股权公司ArchiMed来敲门时，Natus选择了回归私营公司的生活。该收购交易于4月宣布，约3个月后完成，ArchiMed为每股Natus普通股提供33.50美元现金，总收购价约为12亿美元。股价比宣布收购前一周的收盘价上涨了近30%。在私有化前的最后一份全年财报中，Natus列出了2021年近4.75亿美元的收入，比前一年的总收入高出约14%。该公司今年的净收入为1320万美元，而2020年的净亏损为1660万美元。 尽管Natus公司首席执行官Thomas Sullivan报告说，COVID-19大流行病和供应链限制带来了持续的 "挑战"，但公司业绩仍有所改善。在展望2022年时，该公司预测 "非常成本 "将达到1600万美元，这要归功于通过Natus的常规供应链获取半导体和其他所需材料方面持续存在的问题。自私有化以来，该公司已进行了一次收购。该公司生产用于重症监护室、标准临床护理、睡眠实验室等的神经电生理设备。这笔交易于1月份完成，当时Sullivan将其描述为 "我们收购路线图中的第一笔交易，在Natus旗下建立神经和感官领域的领先公司"。会议推荐