河南鼎新医药科技有限公司

以2015年作为创新新里程的起点，2024年是第十个年头。 过去10年，加快审评审批、医保国谈、18A、科创板、集采中标、A+轮融资、加入ICH、一致性评价、MAH、对外授权……多个关键词萦绕着中国医药行业创新的发展。 伴随而来的是，中国医药行业创新迎来了让人意想不到的巨大进化。一批以创新为动力，以提升为目标的企业家、科学家、投资家永立潮头，沿着对的逻辑，跳出时代的局限性，或带领企业力主转型革故鼎新，或从零开始笃行拓新，或从生态出发协力多维筑新。 十年攀登，拾阶而上，E药经理人有幸记录了中国医药创新十年。在创新十年与未来十年的交叉点，我们以完善医药创新生态为切入点，以人物为主体，通过行业影响力、创新突破力、生态生产力三大维度， 致敬“创新十年·未来十年”系列人物，致敬为了患者的期待创新背后的勇气、坚定和无畏。 以下是在11月14日，由中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、四川省医药行业协会、成都天府国际生物城管委会主办，E药经理人、中国医疗健康产业投资50人论坛（H50）、成都天府国际生物城发展集团有限公司承办的，主题为“创新十年·未来十年”的2024’第十六届中国医药企业家科学家投资家大会开幕式上呈现的“创新十年·未来十年”致敬人物主题视频。 我们说中国医药创新，要说十年十亿美元投入的决心，要说折戟沉沙沉没成本的勇气，致敬“创新十年·未来十年”鼎新人物，致敬带领企业从传统走向创新，勇敢转身的企业家。 鼎新人物（按姓氏笔画排序） 我们说中国医药创新，要说数据仪器后眼神的坚毅，要说面对失败时的冷静反思和重新出发的勇气，要说他们为改变现状的奔走。致敬“创新十年·未来十年”拓新人物，致敬毅然奔赴创新，勇于挑战从无到有创新的企业家。 拓新人物（按姓氏笔画排序） 我们说中国医药创新，要说对中国医药创新发展的坚定支持，要说解决复杂供应与提质增效需求满足的决心，致敬“创新十年·未来十年”筑新人物，致敬中国医药产业链、供应链自主可控、安全可靠的重要担当者。 筑新人物（按姓氏笔画排序） 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝 精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海 启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册 创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药 跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

“大胆创新， 还要活着， 是件多么不容易的事。” 今年的6月3日是生物物理学家盖欧尔格•冯•贝凯希(Georg von Békésy)诞辰125周年，他因对内耳耳蜗感知声音的机制的研究，提出全新的行波理论（traveling wave）被授予了诺贝尔生理学或医学奖，为后续发明人工耳蜗奠定了基础。两天后，耳科领域出现了一则爆炸性的新闻。 6月5日，学术顶刊《自然医学》 （Nature Medicine） 发表了全球首次利用基因治疗药物 治愈双侧先天性耳聋的临床试验结果， 5名聋哑患儿的双耳听力均得到明显恢复， 平均年龄仅为4.1岁。 这项基因治疗临床试验，是由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）教授舒易来和李华伟团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一等共同完成，产品则联合上海鼎新基因科技有限公司研发，这开创了全球耳聋基因治疗的先河。 其结果也被顶级医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表在2024年1月25日的学术正刊上，并被选为封面导读，获得《柳叶刀》杂志同期点评，被国际同行称为“耳聋治疗的范式转变”“标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启”。 基因疗法，让治愈耳聋不再是梦想 这并非该团队第一次发表突破性的研究成果。 从2022年12月的全球第一例患者开始，舒易来团队就采用基因置换的方式，弥补患者 缺陷的耳畸蛋白（OTOF），显著改善了OTOF遗传性耳聋患者的听觉。经过治疗，患儿在听力和语言功能上取得了显著进步。从原先无法感知鞭炮炸裂的巨响，到如今不仅能够正常进行日常对话，还能在音乐伴奏下翩翩起舞。 之前，人工耳蜗移植手术是听力丧失损失患者的唯一治疗手段。但是，人工耳蜗在复杂环境中言语的识别会显著下降，并且，昂贵的设备和手术费用和频繁充电的繁琐维护都成了实现人工耳蜗进一步普及的障碍。但若不治疗，听力的损失又可能影响大脑的发育。听觉障碍儿童可能出现交流困难、反应迟钝、注意力不集中等症状。这些症状可能会影响他们的认知能力、社交能力和学业表现，进而影响孩子智力发展的全面性。 然而，基因疗法改变了这一切。 目前，AAV已成为基因治疗的首选递送载体，但AAV由于其载体包装容量限制，无法包装otoferlin这样的大基因，放到分子疗法的传递载体中。这样的困境就像一张图纸无法画下房子所有的内部结构。这让舒易来团队着实犯愁。 科研与临床碰撞，打开新世界 2021年，上海鼎新基因科技有限公司（以下简称：鼎新基因）加入舒易来团队合作，共同探讨AAV基因治疗在耳科领域的应用。在这项合作中，医院负责设计鼠源OTOF的载体，企业则负责设计人源OTOF的载体。 这既是科研与临床的一次碰撞合作， 也是高效推进产学研医转化的一次尝试。 尽管这是一项全新的、更高的挑战，在临床开发过程中要面临成药性、有效性和安全性问题，项目面临外部国际竞争仍然很激烈。像Sensorion、Akouos和Decibel  Therapeutics这几家公司，也已嗅到了商机，都在进行该靶点的基因治疗药物开发。 其实，就基因治疗的研发能力而言，我国并不逊色。但由于临床试验申请（IND）需要非常翔实的研究资料，又涉及复杂的审核流程，会显著提高药物前沿领域研发项目的费用和时间的不确定性，敢于挑战这一前沿领域的药物开发企业并不多。2022年6月，RRG-003临床试验获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的伦理批准，这大大加快了科研转化临床的速度，并于2022年12月完成世界首例患儿治疗。 “ 这项突破性的成功，也让鼎新基因成为国内少数掌握AAV双载体递送技术的公司。但周睿坦言，“自主研发很重要，但商业化的残酷让我们也要考虑生存问题。” ” 周睿敏锐地捕捉到，CGT基因赛道拥挤差异化竞争不充分，市场变现还需要商业化过程。2023年11月，RRG-003获得美国FDA罕见儿科疾病认定和孤儿药认定。  “现在大家面临的问题是如何活下去” 礼来公司、再生元等MNC巨头都正在通过收购的方式布局OTOF基因疗法。 “不能只想着眼前的这一步， 要想好三步，甚至更远。” 作为创立于2020年的新晋创新公司， 周睿坦言， “现在大家面临的问题是如何活下去。” “罕见病药物研发目前的产出投入比很低， 需要很长的回馈周期。” 因此，鼎新积极发挥基因疗法“低剂量单次给药、长期获益”的优势，将产品管线向着需求量不断递增的眼科和代谢等领域扩张。 根据相关统计，2040年全球AMD患者数量预计将达2.88亿例。我国70岁以上人群AMD的患病率为20.2%。在周睿看来，巨大的患者人群让将来的药物更容易定价和售卖。获得的收益将来不仅可以反哺自身研发的巨额投入，还可以向国际社会打响中国医药创新品牌和企业核心IP。 科研转化， 把有限的资源投入到“硬”科技上 考虑到患者是未成年的孩子，不同于耳后切开给药会留下永久的伤疤的方式，舒易来和鼎新基因带领团队自主研发了一款使用内窥镜的微创注射设备，通过外耳道入路，在患者圆窗膜上打个微小的小孔，将微量的药物精准注射到耳蜗内，治疗后从外观上看不到任何疤痕。 “我们希望从患者的角度出发，像舒易来这样的医术精湛的专家很难找，未来也将尝试与手术机器人合作。”周睿与舒易来的想法不谋而合。 在周睿看来，要将研究成果从实验室阶段推向工业化生产，最难的是医学转化和标准化生产。“制药过程必须追求百分之百的稳定性。” 轻舟要过万重山，得把有限的资源投入到“硬”科技上，“我们关注到上海积极支持科技前沿临床研究项目。”鼎新基因选择将研发中心建在上海。周睿说，“上海拥有与波士顿、纽约、旧金山媲美的医疗资源和创新环境，是投入前沿科技研发的最佳选择。同时，还有和元生物等众多CRO/CDMO企业为产品的产业化落地做支撑。” 作为创业者，周睿很清楚每一步选择的重要性。“我们愿意与舒易来这样有梦想科研专家携手搭建转化医学的桥梁，打造出具有市场竞争力的产品，让高不可攀的基因疗法，飞入寻常百姓家。” 来源 | 上海科技

金秋时节又逢君，姑苏城里聚群英。研发投资更创新，一片冰心新药情。2023年9月25日到27日，由中国国际经济交流中心指导，由中国医药创新促进会、香港交易所、中国农工民主党中央健康中国建设工作委员会、艾美达医药咨询和鼎新研究中心共同主办的第八届中国医药创新与投资大会在苏州隆重举办。会议上中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖博士就医药政策变化对医药创新事业发展的影响进行了探讨和分享。宋瑞霖表示，中国现在需要市场政策，而真正优势的政策来自于能够为这个产业贡献多少市场，这也是我们现在呼吁的市场政策。对于明年创新医药的发展，总体而言，充满期待。宋瑞霖称全球地缘政治和经济压力正在倒逼各国政府重新评估原有的政策是否适应未来的发展。在生物医药领域，特别是医院用药和医保改革方面，明年预计会有新的进展，而这将促进医药产业的创新发展。宋瑞霖指出，资本从来不是因为一个产业政策就投资，一定是看到未来的市场。一个商品最终的价值也是靠市场检验的，我们可以用产业政策来刺激投资，但就可持续性发展而言，需要一个良性的市场。所以我们需要思考在中国医药创新目前还比较弱小的情况下，需要什么样的市场？主要包含两点：第一，需要包容的市场；第二，敢于让自己的产品得到应用的市场。药物进入医保后价格已经很低，现在要建立一个后半部的市场，让产品能够流起来，而不是前面投了很多钱，到最后走不动，走不动就会拥堵，拥堵的结果就没有了源头，没有人愿意做创新、没有人愿意投资创新的时候，怎么会有投资产品的出现？对于目前创新药的困境破局，宋瑞霖认为现在首先是思想要破局，实实在在的要做成真的新药、真的以临床价值为导向、以满足临床需求为目标的创新，这个局就一定破掉了。一开始Biotech公司市值很多被高估，形成了泡沫，现在正是回归到了一个真实或平均水平。所以我们一方面看到“医药寒冬”，另一方面也让我们去冷静理性思考、回归。过去的投资逻辑是一定要证明我能做，而不管市场能不能够真正的去消化。这个时候回到事物的本真，就是中国的医药创新被倒逼着要更上一层楼，去做市场真正需要的创新药。而现在有很多的投资者困于拿了钱不敢投、投不出去，导致双向的焦虑。在行业资本寒冬、经济下行的情况下，有不少包括在License-in、License-out的“退货”、专利的纠纷、摩擦，就企业之间如何真正实现合作共赢、促进中国的医药创新问题上，宋瑞霖认为真正的创新，一定会有合作。只有合作，才能相互赋能、相互赋予价值，实现共赢。而价值最大化，是合作的前提。最近出现的合作退单现象要分开分析，一些是因为产品线的调整，并不是说对方的产品本身有问题；一些可能是由于相关的一些要素，比如价格，背后的逻辑非常复杂。良性合作应该是双方都认为在合作中得到了利益最大化，这份合同才能够签署。宋瑞霖指出在中国医药创新合作上，不能只锚着中国的本土市场，一定要走向国际化。在走向国际化的过程当中，要用当地人，因为当地人的文化，更容易让产品走入；另一方面也给当地带来了就业，更容易让当地的政府感觉到为他们做贡献，而不是瓜分他们市场。这一切合作的基础是能够给予别人价值，所以在这一点上面，宋瑞霖认为中国企业是必须要深深思考的。关于寒冬后是否有春天，宋瑞霖认为目前可能会有些政策出现了一些偏差，现在的IPO路径，哪怕是暂时的终止，都会带来非常被动的局面，因为资本有资本投资的逻辑，创新药的发展有创新药发展的逻辑，在这个逻辑中如果把它切断，不仅是这个点终止了，而是整个链条停运了。我们需要在政策上面思考，怎么能够保证融资平台和资本退出平台的畅通，非常重要。宋瑞霖提出在香港建港版FDA，不仅可以繁荣香港医药产业，也能够为内地的医药企业走向世界铺平一条道路，具有非常积极的意义。香港有非常好的一国两制的地位，是最国际化的中国城市，是中国医药走向世界的桥梁和跳板。现在大量的外资由于地缘政治原因撤走了，香港现在又变成了唯一一个可以接收零收入的科技企业融资的平台。香港可以利用大湾区的政策，在香港获得IND的批件后，可以获得国家的特许。由于一开始就是国际标准，所以国际互认更加简单。有很多国家缺医少药，全球大概只有15个国家能够为医药创新做出贡献，90%多的国家没有创新能力。真正的医药市场还是在欧美，对于中国创新药企而言，需要走出去，而香港可以做高标准的创新药。此外，宋瑞霖表示中国并不是只有一个交易所，创新药可以寻找自己合适的位置，但他对于这样的政策也深感忧虑，认为应该放长眼光、放大眼量，为医药创新创造一个好的环境。最后宋瑞霖认为所有现在“不友好的政策”，重点应该是你未来看到的是什么？未来只会是比现在更友好的政策，所以我们对未来应该要充满信心。国家的大政方针没有变化，创新驱动的国策没有变化，在这个基础上，我们现在需要坚持忍耐，首先要让我们生存下去，国家在做战略调整、产业界自身也要做战略调整，面对一个变化的世界，不能以不变应万变，但怎么变好，需要国家和产业界一起认真研究和努力。果然拒了！FDA与专家咨询委员会再现分歧，Alnylam这次玩脱了……一款FIC药物的确证性试验，怎么就做成了这样？马斯克再次公开站台司美格鲁肽，GLP-1不仅挤压了代谢病市场，还有零食市场……所有被“点名”的药企，都同意参加美国医保谈判了……DRUGTIMES点击在看 共济新药研发浪潮