Sarepta Therapeutics

Abeona Therapeutics刚拿到的罕见儿科病优先审评券（PRV）还没捂热，就已经转手卖掉了。2025年4月29日，Abeona的细胞疗法Zevaskyn™成功获得FDA批准上市，用于治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），而随着Zevaskyn的获批，Abeona还获得了一张PRV。现在，为了补强公司的现金流，Abeona把这张PRV进行了出售，公司已与一位未知名买家达成了出售协议，售价为1.55亿美元。无需额外融资Zevaskyn是Abeona唯一一款商业化产品，通过逆转录病毒载体将COL7A1基因导入患者自身的皮肤细胞，再将其移植回患者体内，使其恢复正常VII型胶原蛋白的表达，最终促进伤口的愈合。去年，Zevaskyn还曾因为CMC问题遭拒。对于Abeona来说，确实需要补充现金流，Zevaskyn的商业化推广也正需用钱。据公司2024年财报，这一年公司未能实现任何营收，现金余额9810万美元。而据公司首席财务官Joe Vazzano所说，通过出售PRV获得的资金至少可以支持公司超过两年的运营，这期间公司不需要再额外融资。Abeona预计在今年第三季度正式推出Zevaskyn，公司披露的定价为310万美元/针。而据Abeona的预计，每月仅需三名患者买单，Zevaskyn便可达到盈亏平衡，预计2026年初便能实现盈利。逐步停止发放PRV在行业内，出售PRV并不新鲜，包括Bluebird  Bio、PTC Therapeutics、Sarepta Therapeutic、Zevra Therapeutics等在内的多家基因治疗公司皆出售了其所持PRV。PRV是旨在通过提供可兑换或出售以获得不同产品优先审评的券，用于激励罕见儿科疾病新药的开发。在新药研发早期（Pre-clinical阶段），企业可向FDA申请优先审评资格认定，在该新药研发成功被FDA批准上市后，可凭优先审评资格认定向FDA兑换PRV。这种审评券可以无限制转让和销售，可用于加速其他非罕见病药物的审评过程(12个月缩短至约6个月)。行情最高时，一张FDA的优先审评券可卖出超3亿美元，但随着FDA发放的优先审评券数量增加，其价格随之下跌。但是最近优先审评券的价格开始有所回升，因为在去年年底，美国国会未续期PRV计划（PRV计划需定期重新获得授权），随即FDA便宣布逐步结束该计划。依据现行法规，除了在2024年12月20日前已经获得罕见儿科疾病认定的药物之外，否则FDA不能发放任何新的优先审评券。这意味着之后可以买卖的优先审评券将越来越少了。目前公开市场上PRV的价格约在1.5亿美元左右，包括先前PTC Therapeutics和Zevra Therapeutics皆是以1.5亿美元将其所持PRV售出。参考出处https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/305/abeona-therapeutics-enters-into-agreement-to-sellhttps://www.fiercepharma.com/pharmaaabeona-nets-155m-fda-voucher-sale-just-2-weeks-after-gene-therapy-approvalhttps://www.biopharmadive.com/news/abeona-priority-review-voucher-sale-zevaskyn-epidermolysis-bullosa/747723/Priority Review Voucher (PRV) Market UpdateSarepta的美国FDA优先审评券卖出1.02亿美元········

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文“这是最好的时代，也是最坏的时代”，查尔斯·狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言，用来概括当下的基因治疗市场，再合适不过了。好的一面——今年（截至 4 月中旬），有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资，其中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资，表观遗传编辑疗法开发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资，心血管疾病基因治疗开发公司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元 B 轮融资。坏的一面——专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后，于今年 4 月份倒闭。这显示了早期生物技术公司面临资金短缺的问题，这极大地影响了其发展能力，反映了基因治疗领域如今仍面临挑战。此外，目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。2023 年获批上市的首款 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy 未能登上 Top10 榜单。以下榜单是根据各公司在监管文件、年度报告和/或新闻稿中提供的销售和净产品收入数据作为最畅销基因疗法 Top10 排名。1、Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi）2024 年销售额：12.14 亿美元开发商：诺华公司类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法适应症：治疗年龄小于 2 岁、在 SMN1 基因中具有双等位基因突变的小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。首次 FDA 批准日期：2019 年 5 月 24 日2、Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）2024 年销售额：8.20791 亿美元开发商：Sarepta Therapuetics类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法适应症：治疗确诊 DMD 基因突变、病程约五年的能行走的小儿杜氏肌营养不良症（DMD）患者。首次 FDA 批准日期：2023 年 6 月 22 日3、Vyjuvek®（beremagene geperpavec-svdt）2024 年销售额：2.905 亿美元开发商：Krystal Biotech类型：基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法适应症：治疗6个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症且在VII型胶原蛋白α1链（COL7A1）基因中有突变的患者的伤口。首次 FDA 批准日期：2023 年 5 月 19 日4、Adstiladrin®（nadofaragene firadenovec-vncg）2024 年销售额：7000万欧元（7900万美元）开发商：Ferring Pharmaceuticals类型：基于非复制型腺病毒载体的基因疗法适应症：治疗对卡介苗（BCG）无反应的高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳头状瘤的成年患者。首次 FDA 批准日期：2022 年 12 月 16 日5、Zynteglo™（betibeglogene autotemcel）2024年销售额：6227.3万美元开发商：bluebird bio类型：基于自体造血干细胞的基因疗法适应症：治疗需要定期输注红细胞的成人和小儿 β-地中海贫血患者。首次 FDA 批准日期：2022 年 8 月 17 日6、Roctavian®（valoctocogene roxaparvovec-rvx）2024 年销售额：2600 万美元开发商：BioMarin Pharmaceutical类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法适应症：治疗患有严重血友病 A 型（先天性因子VIII缺乏）、因子VIII活性 < 1 IU/dL且未检测到靶向 AAV-5 血清型抗体的成年患者。首次 FDA 批准日期：2023 年 6 月 30 日7、Lenmeldy™ / Libmeldy™（atidarsagene autotemcel）2024年销售额：2.2454 亿美元开发商：Orchard Therapeutics（日本共立制药全资子公司）类型：基于自体造血干细胞基因疗法适应症：治疗患有症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性青少年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良症（MLD）的儿童。首次 FDA 批准日期：2024 年 3 月 18 日8. Luxturna®（voretigene neparvovec-rzyl）2024年销售额：1800 万瑞士法郎（2090万美元）开发商：Spark Therapeutics（罗氏公司全资子公司）类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法适应症：治疗经证实患有双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良症的患者，患者必须具有经治疗医生确定的存活视网膜细胞。首次 FDA 批准日期：2017 年 12 月 18 日9、Lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）2024年销售额：1160.5万美元开发商：bluebird bio类型：基于自体造血干细胞的基因疗法适应症：治疗 12 岁及以上患有镰状细胞病且有血管闭塞事件病史的患者。首次 FDA 批准日期：2023 年 12 月 8 日10. Skysona®（elivaldogene autotemcel）2024年销售额：991.7万美元开发商：bluebird bio类型：基于自体造血干细胞的基因疗法适应症：延缓 4-17 岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者神经功能障碍的进展。首次 FDA 批准日期：2022 年 9 月 16 日设置星标，不错过精彩推文开放转载欢迎转发到朋友圈和微信群 微信加群 为促进前沿研究的传播和交流，我们组建了多个专业交流群，长按下方二维码，即可添加小编微信进群，由于申请人数较多，添加微信时请备注：学校/专业/姓名，如果是PI/教授，还请注明。点在看，传递你的品味

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