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点击上方DIA发布关注我们 长按识别图中二维码 阅读 “Global Forum” 2024 十一月刊 Global Forum Novermber 2024 Executive Message A Different Look at the Middle East 长按识别图中二维码，阅读文章 Virtual Patients, Real Results: How Digital Twins Are Reshaping Drug Development 长按识别图中二维码，阅读文章 Mental Health Apps: Regulation and Validation Are Needed 长按识别图中二维码，阅读文章 The “Journey to Better Health” Mobile Education Exhibit Survey Results: Improving Clinical Research Literacy Among Underserved Communities 长按识别图中二维码，阅读文章 Regulatory and Access Approaches for Vaccines Recommendations from an Expert Workshop 长按识别图中二维码，阅读文章 Patient Advocacy: Let Us Help Build Your Table No Longer Enough to Merely Sit or Speak 长按识别图中二维码，阅读文章 Advancing Global Healthcare Through IDMP Standards Global IDMP Working Group Public Stakeholder Meeting 长按识别图中二维码，阅读文章 Meeting Highlights: DIA Singapore Annual Meeting Emerging Regulatory Trends in Asia Pacific Regulatory Reliance, Patient-Centricity, Digitalization, and Innovative Clinical Research 长按识别图中二维码，阅读文章 Meeting Highlights: DIA Japan CDM Community Workshop “Shinka” of Clinical Data Management in Japan DIA Japan CDM Community Workshop 长按识别图中二维码，阅读文章 Around the Globe: Africa Access to Medicines in Africa from the Pharmaceutical Regulatory Perspective 长按识别图中二维码，阅读文章 电子月刊“Global Forum”，以全球为视野，由资深行业领袖担任区域编辑，为读者呈现最专业、最即时的行业信息与专家评议。提供全球医疗产品关于研发、监管等方面的专家见解，其中包括思想领袖采访与年会的专题摘要。 扫码阅读Global Forum 阅读链接： https://www.diaglobal.org/en/resources/publications/global-forum DIA中国近期会议/培训 Nov 29-30 ● DIA“具体案例探讨创新药出海美国欧洲的研发和注册策略”线下培训班 ► 点击阅读 Dec 6-7 ●DIA药物研发注册策略及要求 高级研讨班 ► 点击阅读 Dec 18 ● 2024 肿瘤研发创新论坛 ► 点击阅读 点击了解详情 关于DIA DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。 扫码关注我们 微信号｜DIA发布 长按识别左侧二维码即可关注 我们努力为你提供有内容的内容。

点击上方DIA发布关注我们 主持人： 黄丽红博士 复旦大学附属中山医院研究员，生物统计室主任 DIA数据科学专业委员会委员 主讲人： 嵇元 芝加哥大学生物统计教授 时间： 2024年12月13日 摘要 统计两大学派 统计学是研究数据中的不确定性和变异性的学科。概率测度是量化这种不确定性和变异性的主要工具。在统计模型中，有两个主要组成部分：数据（Y）和 参数（θ）。数据是我们观测到的，而参数是我们感兴趣但无法直接观测的底层数量。 所有统计方法都依赖概率测度来描述数据 (Y) 的不确定性。然而，频率学派与贝叶斯学派之间有一个重要区别： 频率学派仅用一个概率测度来建模数据的不确定性。 贝叶斯学派则引入第二个概率测度来描述参数（θ）的不确定性。这一附加层允许贝叶斯学派结合先验信息，并在新的数据出现时更新对参数的信念。 这种双重概率框架使得贝叶斯学派能够用概率陈述来回答科学问题。例如，贝叶斯学派可以提供这样的陈述：给定观测数据，某种新药可以延长寿命六个月的概率是 0.9。 现代统计教育 自上世纪初，统计教育的主流基于频率统计理论，即单概率框架。在这种方法中，概率应用于数据，而不是参数。因此，频率学派无法用关于参数的概率陈述直接回答科学问题，因为参数被视为固定的（但未知的）数量，没有相关的概率。相反，频率学派采用一种反证法（或反事实）方法。例如，为了评估药物是否有效，他们首先假设药物没有效果。在这一假设下，他们计算观测到实际数据（或更极端数据）的概率。如果这个概率够小，则认为药物无效的假设可能是错误的。这种概率被称为第一类错误率（TIER）。在临床统计中，尤其是在药物最终批准的背景下，TIER 必须控制在一个较小的值（通为 0.05）。但这并不是因为 TIER 直接衡量药物是否延长寿命的概率，而是因为频率统计学派只能通过对数据的概率度量来量化不确定性。这种方法的局限性在于无法直接回答底层的科学问题——参数本身。但是，对于研究者来说，他们更希望得到一个关于参数（例如药物疗效）概率陈述。 贝叶斯如何在临床统计中应用中实现创新？ 答案很简单：利用参数的概率来指导决策。例如，如果根据观测数据，药物能够延长寿命六个月的概率很高（例如 0.95），那么可以考虑批准该药物。如果药物被批准，那么药未能延长寿命六个月的概率为 0.05。本次研讨会中将引导大家讨论如何通过应用贝叶斯统计学来实现创新和实用——我称之为“贝叶斯学”。 讲座目录 一、贝叶斯学 统计的基础 两大统计观 18世纪贝叶斯统计启蒙 20世纪现代频率统计学的起源 为什么我们都是贝叶斯，除了在做统计的时候？ 为什么20世纪是频率学的世纪？ 为什么21世纪是贝叶斯的世纪？ 二、临床试验和药物研发 临床试验的起源 随机分组的主要功能 因果关系概述 临床药物研发的主要阶段 三、贝叶斯临床问答 什么是1类错误？ 什么是1类错误率？ 什么是p值？ 为什么我们会用p值？ 为什么临床研究不应该只用p值？ 为什么我们要用贝叶斯？ 贝叶斯世界里的临床试验和药物研发 四、剂量爬坡的误区 3+3 设计到底不好在哪里？ CRM/BLRM到底好在哪里？ BOIN设计到底好在哪里？ 1期经典爬坡临床试验设计需要统计模型么？ 五、贝叶斯临床统计案例分析 贝叶斯方法减少样本量, 多臂样本量计算 FDA Project Optimus 下剂量优化案例 临床试验中对照组的外部数据借用 FDA C3TI Program下亚组之间的信息借用 参会提示： 时间：12月13日  9:30-17:00 地点：上海市徐汇区枫林路420号二期A座二楼慕尼黑会议室 活动免费注册。请在确保能够参加当天活动的前提下进行注册，座位有限先到先得。 本次免费沙龙不提供餐饮服务，请自行安排。 注册链接： 点击了解详情 关于DIA DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。 扫码关注我们 微信号｜DIA发布 长按识别左侧二维码即可关注 我们努力为你提供有内容的内容。

点击上方DIA发布关注我们 在刚刚结束的2024年CDDI年会，转化医学相关的监管科学和科学监管专场顺利开展。本次社区的专题会议由来自药企、医院、中心实验室和诊断公司的各位专家就美国、欧盟以及中国的LDT、IVD以及CDx监管新政及其对产业界的影响进行了深入的讨论。此次专场主题分两个部分：1）美国、欧盟 LDT、IVD以及CDx监管新政，2）国内 LDT、CDx监管新政及其对产业界的影响以及圆桌讨论。 第一部分的主题分享由罗氏诊断医学法规事务部资深法规事务总监蔡晓蓉和徕博科医药研发公司亚太区总经理金凡共同主持。随着各个国家相关法规的不断更新出台，为相关企业的执行做出了及时、细致的指导，各位专家就这些新的法规做了精彩的解读和分享。 首先，罗氏诊断医学法规事务部资深法规事务总监蔡晓蓉分享了基于FDA 对LDT 监管新政的思考，她从FDA 对LDT监管的动机、法规要求，对临床实验室和体外诊断行业的影响，以及FDA关于LDT监管的具体细则、实施计划，市场准入要求等方面进行了深入剖析，让大家对FDA监管下的LDT有 一个清晰全面的认识。 随后，徕博科中国中心实验室医学事务部总监段鹏博士分享了FDA肿瘤药物使用IVD试点计划，段博士对试点计划进行了详细解读，在这个试点计中，FDA将要求药品制造商提供用于支持药物批准的临床试验的检测性能，FDA将在网站上发布推荐用于类似测试的最低性能特征，这些测试可用于选择接受批准药物治疗的患者，并且实验室也可以利用这些信息来指导LDT的开发。FDA的该试点计划旨在帮助促进这些检测更好、更一致地在临床试验中使用，从而改善对癌症患者的治疗。 最后，艾德生物国际法规总监霍黉琦分享了欧盟对伴随诊断的重大变化，IVDR。霍总监介绍了此法规的出台的背景，对欧盟IVD及其制造商提出的新要求，MRCT中Dx申请的法规要求，流程、时间，并分享了艾德的实践经验。 第二部分的主题分享中由复星医药全球研发中心COO郑以博士和辉瑞（中国）研发转化医学和伴随诊断负责人苏欣莹博士共同主持，并有幸邀请到几位行业资深专家做了相关主题分享。 首先，上海儿童医学中心检验科主任潘秋辉教授介绍了国内首个自研体外诊断试剂 （五项抗癫痫药物浓度测定试剂盒（液相色谱串联质谱法））完成试点备案的全过程。潘主任首先介绍了自研体外诊断试剂的法规现状，并详尽分享了国内首个自研体外诊断在提交备案的过程中所准备的文件、材料，以及提交材料之后监管部门提出的问题整改，最后就作为首个自研体外诊断试剂完成试点备案，潘主任分享了这一路走来的经验总结和心得，为后来者提供了宝贵的经验。 随后，上海奥测医疗科技有限公司注册事务负责人杜丽佳分享了国产WD160作为第一个与抗肿瘤药物以共同开发注册路径进行开发的伴随诊断免疫组化PD-L1试剂盒，开创性的打通了国产原研伴随诊断试剂盒同步注册上市的路径。杜总监分享了这个试剂盒从产品方法学建立，阅片判读标准、项目管理全流程以及伴随诊断注册中遇到的问题和对策以及监管部门主要的关注点。 苏欣莹博士主持了圆桌讨论部分，带领大家就国内外LDT,IVD法规的监管变化趋势，以及如何调整CDx和LDT开发策略进行了深度交流和热烈讨论。 首先就美国和中国目前关于LDT和CDx的法规的出台，对行业有怎样的挑战，难点发表意见和建议，讨论嘉宾分别从医疗机构，药企 、中心实验室和诊断公司的角度分别分享了自己的见解和面临的挑战。潘秋辉主任提到LDT相关法规的出台为产品具体的实施奠定了基础，从无法无序到有法有序，有通道有途径，大大提高了医疗机构的创新能力，但仍然面临了一些挑战，目前中国虽然批准了12家医疗机构可自行研制LDT 产品，但目前只有这一个产品获批，政策的执行和申报备案流程需要加快，各部门联动，为申报企业增加信心。张景宇博士从药企的角度，分享了伴随诊断产品的开发仍然面临很大的挑战，比如通过桥接试验进行伴随诊断的开发，样本的可及性，稳定性以及样本进口的问题都面临比较大的挑战。金凡总从中心实验室的角度提到一个MRCT需要中心实验室、药企以及诊断公司三方进行密切合作，在注重产品开发的同时，要加强质量体系建设以及稽查经验的积累，使三方建立长期的信任，保证合作愉快顺畅的进行。蔡晓蓉总监也分享了进口IVD以前需要在原产国先获批，才能在中国获批上市，但是药物没有这个要求，导致IVD产品很难做到和全球同步获批，但这一要求可能会有调整，这对中国IVD的创新是一个利好的消息。另外，中国LDT还处于起步阶段，与美国不同的是LDT在国内使用的范围更窄，要求更高，并不比注册IVD产品容易。董正伟总监从中国本土诊断公司的角度分享了CDx的开发经验，首先需要对各国法规有比较深的了解，并需要积累一定的实战经验，比如样本的进口，不管是同步研发还是通过桥接试验都需要提前计划，可以大大减少后面碰到的问题。杜丽佳总监也提到对于国内的药企，最好在新药研发的早期就开始进行相关伴随诊断开发的提前布局，如果通过桥接实验来完成伴随诊断产品的开发，需要提前计划，留有足够的剩余样本以及需注意样本的保存条件，如果没有剩余样本，需要通过上市后的观察性研究来完成伴随诊断的临床验证，这条路径对样本的采集，数量，入组标准等方面都提出很大的挑战。 随着FDA、中国法规政策的不断调整，国内药企出海的也越来越多，国内监管部门鼓励创新的力度不断加大，中国的诊断产品支持MRCT逐渐增多，大家就这些新的法规、路径、经验、总结做出了精彩的解读和分享，会议在大家精彩的分享和激烈的讨论中落下帷幕。与会的同仁们纷纷表示收获满满，期待有更多的机会参与学习和讨论。 点击了解详情 关于DIA DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。 扫码关注我们 微信号｜DIA发布 长按识别左侧二维码即可关注 我们努力为你提供有内容的内容。