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近日(7月9日),开发艾滋病的Biotech CytoDyn宣布已经解决了和前CRO合作伙伴Amarex Clinical Research的诉讼。
这两家企业本该是亲密无间的合作伙伴,连续合作8年相安无事,但在一系列事件揭露后,两家企业大难临头各自飞,最终对簿公堂,要求赔偿不菲的损失。
依据现有的和解条款,Amarex需要向CytoDyn支付1200万美元,其中1000万美元将在和解协议签署后支付,其余200万美元将在和解协议签订后的12个月内支付,Amarex 将提供650万美元的保证金。而Amarex要求CytoDyn支付的1400万美元应付账款则遭到了取消。
本文将对整起事件的来龙去脉进行简单介绍。
两位CEO合谋欺上瞒下
CytoDyn本身开发的新药管线是是一类CCR5拮抗剂leronlimab,是2018年从知名科学家Richard G. Pestell创立的ProstaGene中收购获得的管线,机制机理也很明确,就是通过拮抗CCR5这一艾滋病感染的重要途径来预防感染。而Amarex Clinical Research作为CRO则为该公司负责临床开发。
令人异常疑惑的是,在收购完成后,作为科学家的Richard G. Pestell担任了CytoDyn的首席医疗官,但是在2019时,该公司竟然无故解雇了Richard G. Pestell,双方直到2022年才达成非现金和解。
图:Richard G. Pestell
这一疑惑行为似乎为后来的种种事件埋下了不详的伏笔。
在2020年新冠大流行时期,CytoDyn方面曾经将leronlimab用于开发新冠病毒,这也很好理解。这个时期,大量的药企在新冠病毒药物开发中投入精力,一方面有补贴,另外一方面新冠药物市场潜力巨大,对于投资者来说也算是好消息。
但问题就在于,leronlimab以新冠适应症提交的BLA其实并不合格,数据仍不完整,当时CytoDyn的CEO Pourhassan找上了Amarex Clinical Research的联合创始人、总裁兼首席执行官Kazempour,同时也是CytoDyn披露委员会的成员,该委员会负责审查和批准该生物技术向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件。
Pourhassan告诉Kazempour和Amarex,会向FDA提交一份不完整的BLA,即便FDA不会去过目这种不完整的BLA,之后还会发拒绝函,但是这可以给投资人有个交代。
提交BLA对于股价来说绝对是个利好消息,因此这里(如下图所示)也可以明显看到CytoDyn的股价在那个时间段出现了大涨。
而在2016年到2020年之间,CytoDyn的股价倒是一直处于1美元之下,开发新冠适应症确实是这家企业逆天改命的机会。
当然,Pourhassan和Kazempour也很清楚地知道BLA本身并不完整,是一定会被FDA拒绝的。不过,至少自身的利益需要保障,因此在这种情况下,Kazempour开始出售超过420,000美元的CytoDyn股票。
有趣的是,FDA在收到BLA后,几天内就提醒了该公司这些不足之处,但Pourhassan偏偏也没把这事情告诉股东们,根据后续法庭的说法,Pourhassan通过虚假信息出售价值1580万美元的生物技术股票,获利超过470万美元。
而后这项骗局就随着谎言的编织越变越大。
虽然BLA有问题,但总归是在这个背景下提交了,当然也在2021年不出意外的失败了。
投资者vs FDA
临床失利之后,通过寻求分析亚组数据来获得批准是一些药企经常可能尝试的行为,CytoDyn也打算这样做,并仍然声称leronlimab对于新冠有效。
该公司将数据发布集中在一个由62名机械通气的重症新冠肺炎患者组成的亚组,声称该药物促使全因死亡率降低了24%,住院时间减少了6天。后来,CytoDyn还进行了“年龄调整”分析,声称显示leronlimab降低了老年患者的死亡率。
但显然FDA并不同意CytoDyn的观点。FDA在公开声明中谴责了CytoDyn的做法:“很明显,目前可用的数据不支持leronlimab治疗新冠肺炎的临床益处,使用已建立分析方法来校正多重比较时,这些分析都不符合统计学意义。”
这种声明上的冲突引起了CytoDyn投资人与FDA的冲突。CytoDyn投资人是一个专门的团体,他们聚集在推特上,只要稍微提到治疗的问题就会为leronlimab辩护。
他们疯狂指责是FDA的过错。
一组投资者甚至提出了自己的解决方案,让leronlimab去达到癌症的临床终点(当时还有开发癌症适应症)。
在后续的电话会议上,Pourhassen极力为FDA辩护,表示:“你可以向我扔各种各样的鸡蛋和西红柿,无论你喜欢什么。这是我应得的。但请不要对监管机构那样做。”
“FDA没有做错任何事,我们做错了。”
在Pourhassen的发言中,至少11次提到了他对FDA“心存感激”,因为leronlimab以前是一种被搁置的药物,现在被用于新冠肺炎试验。
这种自相矛盾的发言最终导致CytoDyn放弃了leronlimab在新冠适应症上的开发。
Pourhassan的谎言也再无法持久,东窗事发后Pourhassan最终被解雇,被美国法院指控欺诈(将于2024年11月宣判)。
HIV搁置风波
但整件事并没有完结,前文提到leronlimab本身就是一款被FDA暂停了在HIV开发的药物,2022年3月时,Leronlimab遭到了临床搁置。
当时CytoDyn并没有披露关于这场临床搁置的具体信息,但随后这家公司又把锅甩给了之前一起合谋欺诈消费者的CRO Amarex。
其实想来其实也是合理的,既然提交新冠适应症的时候都是数据不全,甚至有许多差错的,那么在HIV开发过程中,可能也同样如此。
在2020年7月时,该公司试图递交Leronlimab关于HIV的NDA,但是同样缺乏数据,因此遭到了FDA的拒绝。
虽然其后再度提交了CMC让临床得以继续进行,但2022年3月的搁置给这一药物的开发致命一击,同年10月放弃开发。
这最终导致了原本的合作方对簿公堂,实际也可能是CytoDyn的现有资金(目前该公司账上现金及其等价物约为1千万美元)完全不足够支付Amarex的应收账款。
CytoDyn指责Amarex在数据质量方面存在“系统性问题”。CytoDyn指出,这些问题是2022年10月撤回leronlimab在特定HIV适应症中的批准申请的原因。
现在,在官司成功后,该公司账上估计有2千万美元的现金,而CytoDyn这家公司仍然没有放弃Leronlimab,还打算开发非酒精性脂肪肝和脑癌的适应症。
他们会成功吗?或许拭目以待。
总结
总的来看,CytoDyn和Amarex一系列争端或许从最开始的谎言和欺诈中就埋下了,本可以避免,但两家公司的CEO却放弃了这样的机会。愿做创新药多一点真诚。
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医疗器械科技创新是国家科技创新体系的重要组成部分,也是推进健康中国建设的重要动力和支撑。近年来,我国相关部门发布了一系列规章制度,对医疗器械监督管理各环节进行规范,在政策、资金、人才、技术等各个方面给予大力支持,为医疗器械产业的健康稳步发展创造了有利的政策环境。
经过多年的发展,中国医疗器械行业已经形成了一个规模庞大、结构合理、技术先进的产业体系。据iiMedia Research以及《医疗器械蓝皮书》数据显示,我国目前已成为世界第二大医疗器械市场,并且正以每年10% 左右的速度攀升。而在我国医疗器械行业巨大发展潜力的背后,医疗器械科研成果全生命周期内也面临着诸多挑战。
为贯彻落实《国务院关于支持北京城市副中心高质量发展的意见》《北京城市副中心医药健康产业发展三年行动计划(2023-2025年)》,进一步促进北京市医药健康产业的高质量发展,由中国研究型医院学会医学动物实验专家委员会、中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、首都医科大学附属北京潞河医院联合主办的2024年中国研究型医院学会医学动物实验专家委员会“第四届临床医学研究与医学动物实验大会” 暨“医疗器械科研成果转化全生命周期服务学术会议”将于2024年7月20日落地北京市通州区。
本次大会以“新思维、新模式、强基础、重转化”为主题,聚焦医疗器械科技成果转移、转化,从成果专利保护、早期概念验证、临床前动物试验、临床试验与注册申报、成果转化、资本运作及股权设计提供一站式服务,邀请国家专利局以及国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心领导、行业专家学者、医疗器械相关企业代表参会并作论坛报告,致力于打造一个全周期、全要素、全链条的互动平台。
这是临床医学研究与医学动物实验大会的第四次举办,持续聚焦“新思维、新模式、强基础、重转化”的大会主题,更是一场涵盖医疗器械科研成果转化全生命周期的挑战与应对的学术与产业大会。
“主论坛+三大分论坛”,打通医疗器械科研成果转化全生命周期
医疗器械科研成果转化是医疗领域创新发展的重要环节,这一环节包括从医疗机构、科研机构、企业或个人中孵化出医疗器械科技创新成果,进行验证、试验和申报等环节,并最终将成果推向市场,供医疗机构和患者使用。长期以来,我国高校科研转化率徘徊在4%~5%之间。从实验室研究到市场应用,医疗器械科研成果的转化需要经历一系列复杂的过程。
为了打通医疗器械科研成果转化的全生命周期,串联医疗器械科研转化多个关键环节,此次大会设置了一个主论坛及三个分论坛,包括专题报告、学术探讨、经验分享、互动交流等多个环节,采用线上与线下相结合的方式,全方位挖掘专家对医疗器械科研成果转化全生命周期的经验与思考。
2023年底,工业和信息化部、国家卫生健康委在北京召开推进医疗装备发展应用领导小组工作会议。会议强调,要持续加强顶层设计,完善医疗器械法规标准,强化部门政策协同,健全体制机制保障。要加强关键核心技术攻关,聚焦前沿引领和短板弱项,创新组织实施方式,推动产品全链条突破。借此,大会在主论坛以“成果转化的顶层设计到实践探索”为主题,邀请中国研究型医院学会医学动物实验专家委员会主任委员、通和立泰总经理李英俊;中国研究型医院学会医工转化专委会主任委员黄钢;中国研究型医院学会医工转化专委会副主任委员张苏华;首都医科大学附属北京潞河医院党委副书记、院长吴英锋以及北京通州区领导、院士等相关科研专家等。
此外,大会的三个分论坛以医疗器械全生命周期为线索,聚焦概念验证、临床前/临床CRO及医院临床创新实践三个重要主题。
医疗器械产品开发的第一步,是对科研成果进行初步概念验证。在早期科研成果与产品原型间,往往存在一条鸿沟,需要通过专业团队的技术可行性、商业可行性验证等服务跨过鸿沟,开发出有市场价值的产品。因此,概念验证中心的建设至关重要。概念验证中心是高校与各类机构合作运营的创新组织,对实验室发明等早期科研成果的商业化可行性进行验证。目前,国内已有多所高校或组织设立概念验证中心,帮助提高科研成果转化的成功率。
在我国的医疗器械产业中,临床前/临床CRO承担了不可替代的角色。凭借更聚焦的专业优势、更前沿的技术和经验、以及完备的组织服务能力,CRO能够帮助研究机构或医院确保研究的合规性、可靠性和成功率。通过与CRO合作,医疗器械公司也能更好应对临床研究的挑战,从而更有效地将安全与先进的医疗器械引入市场。从事医疗器械临床前试验的综合性大动物平台的通和立泰,已经递交审核、签发400余份医疗器械临床前评估报告。
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汇聚政产学研医多方资源,带来医疗器械科研转化的生动实践
除贯穿医疗器械科研转化的全生命周期外,本届大会还有一大亮点在于,汇聚政产学研医多个维度的重磅嘉宾,包括政府领导及相关部门负责人、学者教授、临床专家、相关企业及知识产权专家等,覆盖医疗器械科研转化的多个圈层平台资源,分别从政策层面、技术创新、临床实践及科研成果转化经验等多方面展开分享。
届时,大会也将邀请众多行业标杆企业、行业协会以及临床专家、学者参与高端对话,分享他们在科研成果转化方面的创新实践。
2024年中国研究型医院学会医学动物实验专家委员会“第四届临床医学研究与医学动物实验大会” 暨“医疗器械科研成果转化全生命周期服务学术会议”召开在即,作为国内高水平、多维度的临床医学研究与医学动物实验大会,将构建广阔的交流与合作平台,促进政产学研医互联互通,汇聚产业各方力量,赋能医疗器械产业高质量发展。
此次大会将是一个重要窗口,照见医疗器械科研成果转化的前进之路。7月20日,北京通州,更多惊喜亮点,不见不散!
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近日,生物制药公司Acelyrin宣布,其创始人Shao-Lee Lin已经辞去首席执行官一职,将由现任首席法律和行政官Mina Kim接任。在经历过核心管线Izokibep遭遇临床挫折后,Acelyrin公司选择换将,继续带领推进Izokibep的开发。信任不再Izokibep是一种小分子量的IL-17A抑制剂,仅为单抗的十分之一。可以通过皮下注射,达到传统单抗静脉给药的吸收水平。同时Izokibep还拥有不输于单抗的半衰期,在皮肤、关节等组织器官领域有着独特治疗优势。凭借Izokibep这一款管线,Acelyrin自成立以来的两年多便完成了三轮融资,融资总额达到5.58亿美元。在二级市场,Acelyrin也获得投资人的高度青睐。2023年5月5日,Acelyrin在纳斯达克交易所上市,以5.4亿美元融资金额,创下近两年来生物技术初创公司募资规模最大的一次IPO。上市当日,Acelyrin股价大涨30.56%,市值达到21亿美元;Acelyrin股价峰值最高达29.8美元/股。但是,被寄予厚望的Izokibep在2023年9月爆出了3期临床失败的消息——在针对化脓性汗腺炎的2b/3期临床中,研究没有达到HiSCR75主要终点。这一消息的披露,使得投资人对其失望透顶,当日Acelyrin股价盘后暴跌62%,市值为10.3亿美元。该事件后续,2023年11月,Acelyrin公司表示,由于其合作的CRO公司在Izokibep进行银屑病关节炎(PsA)临床试验时犯了“临床试验方案执行错误”,导致公司遭受损失。同时,Acelyrin公司认为Izokibep的脓性汗腺炎3期临床失败,也与CRO相关。并宣布对CRO正在进行的临床试验进行广泛审查。延伸阅读:IL-17临床执行失误,CRO公司被调查在将失败归因于CRO后,Acelyrin公司引用脓性汗腺炎3期临床中的“HiSCR100(脓肿和炎性结节减少100%)”、非CRO进行的银屑病关节炎2期试验数据显示出的长期疗效结果,想要重拾投资者的信心。结果却不尽人意,Acelyrin公司的股价持续下跌,目前已经跌至5美元/股以下,市值为4.68亿美元。持续推进尽管投资人不看好,但是Acelyrin公司却对Izokibep持乐观态度,继续推进Izokibep项目的开发。Izokibep目前被开发用于4个适应症,分别为化脓性汗腺炎、银屑病关节炎、中轴型脊柱关节炎和葡萄膜炎。化脓性汗腺炎Izokibep在该适应症上遭遇了首次失败。但最近Acelyrin公司报告了其2b期临床试验中的长期数据,结果显示,在第32周时多表现出疾病的快速、剂量依赖性的改善。在每周一次160mg剂量队列中,约1/3的患者(包括在16周从安慰剂切换到Izokibep的患者),HiSCR100始终达到。目前,Acelyrin公司已经完成Izokibep的化脓性汗腺炎3期试验的患者入组,入组速度快于预期;预计将于2024年第三季度公布顶线数据。银屑病关节炎Acelyrin公司最近报告了Izokibep治疗银屑病关节炎的2b/3期临床试验的积极数据,数据显示,在16周时候达到了ACR50的主要终点,具有统计学意义。2b/3期临床试验预计将启用注册,每两周160毫克 (Q2W) 的剂量选择已被确定为最佳临床有效剂量。葡萄膜炎Acelyrin公司预计将于本月完成正在进行中的葡萄膜炎2b/3期试验的患者入组,预计到2024年底将获得顶线数据。除了最核心的Izokibep,Acelyrin还另外两条管线Lonigutamab与SLRN-517;Lonigutamab是一款皮下给药的抗IGF-1R单抗,目前正在甲状腺眼病中进行临床试验。SLRN-517是一种靶向c-KIT的全人源IgG1单克隆抗体,目前处于1期临床阶段,用于治疗慢性荨麻疹。两条管线均为收购ValenzaBio公司而来。高管变动在一份声明当中,Acelyrin公司的创始人Shao-Lee Lin已经辞去首席执行官一职,将由现任首席法律和行政官Mina Kim接任。此外,担任Acelyrin公司开发和转化科学高级副总裁的Shephard (Shep) Mpofu,晋升为首席医疗官;原任首席财务官的Gil Labrucherie晋升为首席商务官和首席财务官;原任法务高级副总裁的Sanam Pangali晋升为首席法务官兼人事主管。根据披露,Acelyrin公司截止至2024年3月31日,拥有现金、现金等价物和短期有价证券6.785亿美元,预计将为2026年的运营提供资金。目前Acelyrin公司正在积极考虑代替方案,以进一步扩大其现金流。小结Acelyrin以License in为主要经营模式的Biotech公司,于2020年12月成立。Acelyrin目前所有的关注度都集中在Izokibep上,但是在Izokibep的临床上遭遇了严重的信任危机,这也使得Acelyrin面临着比较危险的处境。参考资料:1.https://investors.acelyrin.com/news-releases/news-release-details/acelyrin-inc-provides-business-update-and-highlights-key本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处········
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