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100 项与 BlueRock Therapeutics Canada ULC 相关的临床结果
0 项与 BlueRock Therapeutics Canada ULC 相关的专利(医药)
近年来,诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞逐渐引起了人们的广泛关注。iPSC是指利用病毒或非病毒载体技术对已分化的成体细胞进行重编程,从而获得具有多向分化潜能的干细胞。这种细胞具有类似于人胚干细胞的多能性,具有巨大的研究和应用潜力。iPSC的发展始于2006年。当时日本京都大学的山中伸弥团队通过病毒载体将基因转入成年老鼠皮肤细胞,成功重编程并得到类似胚胎干细胞的新型细胞。经过筛选,他们将转录因子减少至4个,开启了iPSC研究新篇章。次年,该团队与James Thomson合作,成功将人类成体细胞转化为多能性干细胞。此后,iPSC在眼科疾病领域率先完成临床试验,并在2018年实现全球首例利用iPSC治疗帕金森的移植手术。在这个领域,迅速崛起一批专注于iPSC技术的biotech,Kenai Therapeutics(以下简称“Kenai”)便是其中一家。 瞄准退行性神经疾病赛道,管线即将申请IND今年3月,总部位于圣地亚哥的Kenai宣布获得8200万美元的A轮融资。本轮融资由Alaska Permanent Fund Corporation、Cure Ventures和The Column Group共同领投,Euclidean Capital和Saisei Ventures参投。融资所获资金将用于推动先导项目RNDP-001的IND申请,并推进其1期临床试验,预计该试验在今年启动。据新闻稿介绍,Kenai之前已通过Ryne Bio的名义筹集了种子资金。目前,Kenai开发了三条管线,分别为RNDP-001、RNDP-002、和RNDP-003。Kenai管线 图源:Kenai官网去年2月,Kenai宣布获得来自加州再生医学研究所(CIRM)的400万美元资助,用于推进 RNDP-001的研发工作。RNDP-001是一种基于iPSC的同种异体多巴胺祖细胞疗法,目前正处于临床前阶段,旨在治疗特发性和遗传性帕金森氏病。据Kenai披露,RNDP-001在有关帕金森病的临床前模型中展现出了良好的生存能力、神经支配能力和行为挽救能力。据Kenai官网,其开发路线是通过为患者提供由iPSC诱导产生的多巴胺能神经元祖细胞,以替代因病损失的细胞。iPSC的制备涉及将成熟的体细胞(如皮肤或血液中的细胞)通过重编程因子处理,使其回到干细胞状态,进而能够分化为体内几乎任何类型的细胞。当这些iPSC经过特定分子的处理后,它们会发育成能够产生多巴胺的神经元祖细胞。这种“现成”的疗法并非按需制造,而是可以提前生产并在低温下保存,以备将来使用。一旦通过手术将这些祖细胞直接植入大脑,它们就能够支配或供应神经元分支至不同的大脑区域,从而恢复更多的多巴胺信号通路。这一创新疗法有望帮助特发性和遗传性帕金森氏症患者恢复功能。利用精密制造技术,目前Kenai已能够直接替换已损失的多巴胺能神经元。临床前数据表明,该疗法能够在大鼠的多个大脑区域(包括纹状体——帕金森病患者通常会出现多巴胺能输入损失的区域)形成神经支配。此外,在帕金森病大鼠模型中,增加祖细胞的输送量与更强的神经支配、运动功能的恢复以及更高的存活率呈现出正相关关系。RNDP-001的研发工作也得到了迈克尔·J·福克斯帕金森氏症研究基金会的支持。除RNDP-001外,Kenai还在积极开发一系列现成的多巴胺神经元替代细胞疗法,用于治疗神经系统疾病。知名科学家背书,tau蛋白研究或将颠覆传统帕金森治疗当然,Kenai的成功并非偶然,其背后离不开强大的领导团队。公司的两位科学创始人分别是Howard Federoff博士和Jeffrey H. Kordowe博士。Howard Federoff博士是乔治城大学神经病学和神经科学的兼职教授,研究领域包括基因治疗和神经退行性疾病,如帕金森症、阿尔茨海默症和朊病毒疾病。Howard拥有多项医学专利,并且获得了美国国家科学基金会、美国国立卫生研究院和美国国防部的支持。另一位科学创始人Jeffrey Kordower博士,在亚利桑那州立大学任教30多年,是亚利桑那州立大学班纳神经退行性疾病研究所(ASU-Banner Neurodegenerative Disease Research Center)创系主任,并担任 ASU生物设计研究所的The Charlene and J. Orin Edson杰出主任。他在神经移植技术领域造诣颇深,重点研究方向包括基因和干细胞治疗、相关疾病发病机制,涉及神经变性、认知、记忆和衰老过程中的形态和分子变化。2022年2月,Howard Federoff与Jeffrey Kordower团队合作,在Nature Regenerative Medicine上联合发表了一篇论文。在研究中,他们介绍了植入诱导多能干细胞(iPSC)分化为多巴胺能神经元的过程,并评估了iPSC衍生细胞的成熟度和剂量。研究发现,在大鼠模型中,成熟度和剂量最佳的iPSC衍生多巴胺前体细胞成功逆转了6-羟基多巴胺(6-OHDA)诱导的偏侧帕金森病。图源:National Library of Medicine官网两年间,两位科学家继续深入合作,共同创立了Kenai。二人的最新研究成果已于今年2月发表在Brain期刊上。图源:National Library of Medicine官网这项新的研究强调了一种名为tau的关键蛋白在帕金森病早期的作用。研究结果表明,tau蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。这一发现对传统帕金森病病理学观点提出了挑战——长期以来,α-突触核蛋白(alpha-synuclein)一直被视为帕金森病的标志性诊断指标。此外,这项研究还揭示了tau病理学在独立于α-突触核蛋白的情况下积极参与大脑中多巴胺神经元的变性过程。这一发现可能会改变未来帕金森病研究、诊断和治疗的重点。 国内外企业竞相布局,iPSC治疗帕金森进展频频作为全球最常见的神经退行性疾病之一,帕金森病主要影响中枢神经系统,导致运动神经系统的慢性退化。目前主要的药物治疗包括通过多巴胺补充剂(如L-DOPA)或激动剂来提高大脑中的多巴胺水平,以及采用深部脑刺激的方法来产生多巴胺,或者抑制多巴胺降解,但治疗效果通常难以持久。因此,帕金森病成为iPSC衍生疗法最主要的适应症之一,其优势在于:① 有望治愈。通过iPSC在体外定向分化大量再生健康的多巴胺能神经元进行细胞替代性移植治,有望替代性解决多巴胺能神经元的死亡问题,从而逆转帕金森病的发生;② 疗效较长。移植后的iPSC衍生多巴胺能神经元能够整合到大脑中,并长时间稳定地产生和释放多巴胺,从而维持患者的运动功能;③ 稳定安全。iPSC提供了一种稳定且安全的细胞来源,可以进行批量制备和质量控制多巴胺能神经元,解决了原代细胞治疗产品难以规模化生产和质控的问题,还可降低成本。目前国内外也有多家企业在这一领域布局,并取得了不错的进展。从国内来看,去年8月,中国国家药监局药品审评中心官网公示,睿健医药递交的人源多巴胺能前体细胞注射液的新药临床试验申请已获得批准,针对的适应症为帕金森病。图源:中国国家药监局药品审评中心官网NouvNeu001是睿健医药基于其“AI+化学诱导”平台开发的一款通用型细胞治疗产品。它通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,能与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。今年1月,北京医院成功完成NouvNeu001的首例患者给药,并平稳渡过观察期。目前,该项目进展顺利,并显示出良好的安全性及积极的疗效。2023年12月,国家药品监督管理局正式批准了睿健医药在研管线NouvNeu003的IND申请,该管线以早发型帕金森病为适应症,专门针对发病年龄不足50岁的帕金森患者。同月,上海市东方医院(同济大学附属东方医院)与士泽生物医药(苏州/上海)有限公司联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究”项目,正式完成国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局备案(备案号:MR-31-24-001927)。该项目是我国首个完成国家两委局备案的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究项目,也是国家备案项目中唯一一个iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的临床研究备案项目。放眼国际,早在2019年,拜耳就以10亿美元的估值收购这一赛道的领头玩家Bluerock。去年10月,拜耳再斥资2.5亿美元在美国加州伯克利开设其首个细胞疗法生产工厂,以推进拜耳的蛋白质、细胞和基因疗法生物管线。目前,针对帕金森病开发的干细胞衍生疗法BRT-DA01是拜耳在细胞疗法领域进展最快管线,旨在替代帕金森患者体内丧失产生多巴胺功能的神经元。在2023年8月举行的国际帕金森病和运动障碍大会上,BlueRock宣布BRT-DA01在治疗帕金森病的临床1期试验中达到了主要终点。结果显示,参与试验的12名帕金森病患者在接受细胞移植后的一年内,均未报告与该疗法相关的严重不良事件,并且部分患者症状缓解,其2期临床研究预计将于今年上半年招募志愿者。尽管iPSC在治疗帕金森病方面展现出巨大优势,但其应用也面临着诸多挑战。其中,异质性、致瘤性和免疫原性是三大主要难题。具体而言,使用iPSC生成的细胞疗法可能包含未分化的细胞,这些细胞进入患者体内后,除了可能引起免疫排斥反应外,还可能无限增殖分化,从而导致肿瘤的生长。此外,生产工艺的复杂性、监管政策的严格性、诱导效率低、操作难度大以及产业化人才的匮乏等问题也亟待解决。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
过去一年对德国制药和生物技术巨头拜耳而言是挑战。在3月5日公布2023年财报的同时,拜耳集团董事长兼首席执行官Bill Anderson提出,他计划在未来两到三年内解决拜耳目前正面临的四大挑战:处方药产品线不足、诉讼、高债务水平和官僚主义。处方药研发管线的布局已经明确列入了拜耳四大挑战之一,如何促进长期、可持续发展是拜耳处方药业务策略的一部分。3月21日,在拜耳处方药2024年全球媒体日上,拜耳介绍,该公司在2023年推进研发管线,提交了八个新药临床试验申请。此外,四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。“我们在提升研发管线价值方面取得了重大进展,这表明调整后的研发策略正在发挥作用。” 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。一款新药从着手研发到获批上市,是一项复杂而长期的系统工程,需要经历分子发现、工艺开发、生产放大、动物试验进行安全性评价、临床试验、上市申报等重重关卡。耗时10年、耗资10亿美元、成功率却不足10%已是共识。相较于生物技术公司的抗风险能力,如拜耳这样的MNC,具有更强的抵抗研发失败风险的能力,对研发资源进行再分配也更果决。当“处方药研发管线的布局”被列入公司未来发展的重要挑战,增加新药临床试验申请、加强平台公司的贡献、寻找有吸引力的新合作伙伴或交易都将是处方药业务转型的重要组成部分。拜耳下一步的创新研发将聚焦哪些领域?中国作为拜耳重要的市场,又会为中国患者带来哪些获益?在助力中国创新方面,拜耳还有哪些布局?01拜耳未来的研究重点是什么?虽然在去年经历了一些研发“水逆”,但拜耳处方药仍然拥有较为健康的早期研发管线。在此次2024年全球媒体日上,拜耳强调其未来的研究重点将集中在四个核心治疗领域:心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病。众多未被满足的治疗领域中,抗肿瘤药物市场是全球药企的必争之地。拜耳目前的研发管线中,近三分之一的新分子实体都聚焦在了肿瘤领域,并涵盖了临床开发的所有阶段。想要在肿瘤赛道占据并扩大领先地位,仅仅有雄心壮志是不够的。前列腺癌治疗药物诺倍戈正是未来增长的关键动力之一,拜耳正在力争成为前列腺癌治疗领域的领先者。前列腺癌是男性中第二常见的癌症,诺倍戈有可能成为早期到晚期前列腺癌患者的标准疗法。虽然距诺倍戈第一个适应证推出仅五年,但拜耳表示,它有望在今年达到重磅药物的地位。除了前列腺癌领域,拜耳还在持续投资有潜力能解决其他未满足需求的癌症治疗领域,包括靶向放射性药物(特别是靶向α疗法)、下一代免疫肿瘤学(包括肿瘤细胞疗法),以及精准分子肿瘤学疗法。例如,2月,拜耳宣布美国食品与药品监督管理局(FDA)已授予旗下BAY 2927088突破性疗法认定(BTD),用于治疗携带HER2(ERBB2)激活突变的、患有不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者,这些患者既往接受过系统性治疗。3 月,拜耳和赛默飞世尔科技公司宣布达成合作,为拜耳不断增长的精准肿瘤学产品组合共同开发下一代基于测序的伴随诊断检测方法。在肿瘤领域的强势布局之外,拜耳也明确提出,心血管、神经及罕见病、免疫学同样是公司未来持续聚焦的重点领域。心血管是拜耳的传统优势领域,未来拜耳还将继续延续其在心血管领域的优势。拜耳表示,在心血管疾病领域的中短期业务增长将主要由first-in-class的非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂非奈利酮(商品名:可申达)驱动。可申达已被批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病,并且正在将其扩展到其他适应证。自上市以来,该产品已成为美国心血管领域最具活力的药物之一,随着非奈利酮在其他地区纳入医保和指南,将进一步提供业绩增长动力。此外,非奈利酮的研究计划FINEOVATE正在进行,随着该研究在未来四年内产生更多数据,拜耳将进一步证实可申达的巨大潜力。拜耳此前预计,非奈利酮的销售额最高可能超过30亿欧元。在更多的潜力品种的研发上,新型口服抗凝FXIa抑制剂asundexian被视作下一代重磅抗凝药物,拜耳此前曾预计,该药物最终年销售额将超过50亿美元。可以说,asundexian被寄予了非常高的期望,但针对房颤的III期试验OCEANIC-AF去年11月中止。不过,据媒体日上的消息,asundexian用于卒中二级预防的OCEANIC III期试验进展迅速。3月初,拜耳获得了acoramidis在欧洲的独家商业化权益。Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR CM)。在一项III期临床研究中,acoramidis达到所有临床终点。其上市许可申请已提交欧洲药品管理局。同时,突破性、颠覆性的技术正在以前所未有的速度出现,例如细胞和基因疗法。也因此,近年来,拜耳在全球大力投资生物医药的突破性创新,尤其是在细胞和基因治疗领域。通过基因治疗平台AskBio和细胞治疗平台BlueRock,拜耳在细胞与基因治疗领域拥有七个研发项目,适应症包括帕金森病、庞贝病、充血性心衰、亨廷顿氏舞蹈病、多系统萎缩、眼科疾病等。在新产品开疆拓土的同时,拜耳也没有放弃对成熟产品潜力的进一步挖掘,比如老牌当家产品艾力雅(阿柏西普)。自2011年底获批上市,艾力雅的销售额一直高速增长,在2022年仍以96.47亿美元的销售额位居全球处方药销售第十名,面对专利到期与生物类似药的挑战,拜耳和再生元已开发阿柏西普的高剂量版本(8mg),并已在欧盟、美国和中国提交其上市申请。在拜耳转型的过程中,新的治疗靶点和方式在早期开发产品组合中扮演越来越重要的角色,正如Bill Anderson所言,拜耳处方药依然拥有较为健康的早期研发管线,多款新药临床试验申请工作正在有条不紊的推进中。02持续向中国引入创新药物进入中国140多年以来,将高质量的产品尽快带给中国的患者是拜耳始终的追求,凭借着将拜瑞妥、拜新同、拜唐苹和拜阿司匹灵等领先产品带到中国,拜耳已在十余年间奠定了其在中国市场领先的处方药企业的地位。据拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰介绍,在过去的五年里,拜耳在中国累计获得了近30个新产品或新适应证的批准。据了解,其中14项取得了突破创新获得优先审评审批认定,包括诺倍戈、可申达、唯可同等新产品已率先在中国市场上市。创新产品的获批速度也从过去的滞后欧美市场3-5年缩短到如今的几乎同步获批上市。从2024年新版国家医保目录来看,在最新一次的医保谈判中,拜耳的多款创新产品进入新版国家医保目录。前列腺癌领域的创新治疗药物诺倍戈成功续约的同时,新适应证也顺利准入。2021年,诺倍戈获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)成年患者,在同年通过谈判准入国家医保目录。2023年3月,诺倍戈联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)成年患者的新适应证在国内获批,并于此次成功新增准入2024版国家医保目录。拜耳表示,诺倍戈全适应证准入国家医保目录,这意味着中国将有更多更广泛疾病阶段的前列腺癌患者从诺倍戈这一创新产品中获益。全球首个葡萄糖激酶激活剂类(GKA)药物华堂宁进入医保的消息也一度引起行业的广泛关注。拜耳在2020年8月与华领医药达成关于华堂宁的战略合作。从双方的合作来看,一方面,拜耳在中国糖尿病管理领域具有深厚优势,另一方面,华领在糖尿病领域具有研发专长。在传统优势的心血管领域,唯可同也传来好消息。唯可同是首个获批用于心衰的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,已在中国获批用于慢性心衰治疗的全新机制药物唯可同(维立西呱片)也成功准入新版国家医保目录,中国慢性心衰患者治疗负担将显著降低。唯可同作为临床急需药品以优先审评获批上市后,其疗效和安全性受到广大医生和患者的认可。拜耳始终强调中国一直是拜耳重要的市场,未来依然是拜耳最重要的市场之一和业务重点。Stefan Oelrich近日表示,拜耳正在进入一个全新发展阶段。这个发展阶段既得益于创新能力,也得益于我们在中国的巨大影响和市场地位。“健康中国2030”规划纲打开了新的创新和增长空间,让新药更快上市、患者更快获益。拜耳的产品也受益于此,比如诺倍戈、可申达、唯可同、艾力雅。03拓展更广泛、多元的合作生态圈通过外部渠道加速创新是拜耳战略的重要组成部分。近年来,拜耳正在全球最具创新性的热点地区开展对外合作,已为生物技术收购投资超过70亿美元,并管理着60个战略和不断发展的联盟。对于拜耳来说,实现可持续、长期增长战略的前两个关键因素来自于更新产品组合和持续优化资源配置;而第三个促进销售增长的要素则是来自于拜耳收购的平台公司,如BlueRock、AskBio、Vividion……值得注意的是,拜耳与转型生物技术公司之间更注重合作而非整合,通过保持运作模式的独立性加速药物开发过程。BlueRock是干细胞疗法的先驱,正在开发用于治疗神经、免疫、心血管和眼科疾病患者的创新疗法。其最先进的项目BRT-DA01将可用于治疗帕金森病,并已完成I期临床研究入组。在基因治疗方面,AskBio正在运营行业领先的腺相关病毒(AAV)治疗平台。AskBio一直在推动拜耳在一系列神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症中开发研究性新型基因疗法。今年1月,Askbio宣布,AB-1005基因疗法研究达主要终点。AB-1005是一种治疗帕金森病的研究性疗法。凭借Vividion及其行业领先的化学蛋白质组学平台,拜耳进行了重大投资,以扩大其小分子药物发现能力和精准治疗管线。依托于行业领先的科学创新,这些公司已成功让拜耳的产品线更多元、更强大。这种独立合作的模式也持续吸引外部创新者,进而为拜耳的提供更多突破性创新管线。除了在全球舞台寻找合作机会,拜耳也持续在中国寻找新机遇。今年1月,拜耳出资以3500万美元对箕星药业进行股权投资,拜耳和箕星将成立联合产品组合战略委员会,同时周晓兰也以拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁身份加入了箕星董事会。对于这次合作,拜耳表示,将充分发挥拜耳在心血管及眼科领域的丰富经验,以及拜耳在中国的优势地位与强大影响力,进一步挖掘更多潜在业务发展机会。与箕星药业的合作是拜耳着眼于未满足需求的医疗领域、扩展全球合作网络、强化拜耳在中国本地影响力的具体体现之一。随着近年来中国本土医药创新力量的快速崛起,拜耳也正在拓展中国创新的“朋友圈”,希望与本地创新力量建立更为广泛、更为多元的合作与交流。正如2020年,拜耳与华领医药共同开发华堂宁,正是借助各自的优势力量实现了双赢。值得注意的是,2023年11月,拜耳宣布共创平台Co. Lab首次落地中国,与上海生物医药前沿产业创新中心达成合作协议,共同促进包括细胞和基因疗法、肿瘤治疗等领域内的前沿创新并支持将科研成果向产业转化,赋能本土初创企业,培养创新研发及商业运营能力,对接全球医药网络与资源,让本地源头医药创新造福中国及全球患者。与此同时,拜耳不断加深与清华大学、北京大学等知名学术合作伙伴的战略伙伴关系,致力加速基础研究成果向新药研发的转化,助力中国医药研发创新能力的提升。截至目前,拜耳与这两家中国顶尖学府已累计开展超100个联合研究项目,涵盖新靶点的发现及结构解析、疾病发病机理及药物作用机制研究、药物筛选、药效评价、新分子形式药物、新化学合成方法及创新剂型探索等。作为拜耳处方药最重要的市场之一,拜耳表示将尽快在中国推出更多创新药物,扩展本地合作,融入中国的创新大环境,借助国家健康战略,帮助中国患者尽早获益于这些创新成果。
Elinzanetant最新数据为提交监管机构审批奠定坚实基础
加强心血管产品组合,拜耳获得acoramidis在欧洲的独家商业化权益
前列腺癌药物诺倍戈
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(达罗他胺)有望在2024年成为重磅药物
阿柏西普8mg(Eylea 8mg)上市或重塑视网膜疾病治疗标准
全力丰富研发管线, 2023年提交八个新药临床试验申请(IND)
四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验阶段
推进七个细胞和基因疗法项目的临床试验,聚焦帕金森病和充血性心衰
已投资35亿欧元建立技术平台,研究、开发细胞和基因疗法
柏林
2024年3月22日
/美通社/ -- 在拜耳处方药2024年全球媒体日,拜耳展示了处方药业务转型的最新进展。这一转型是拜耳处方药业务策略的一部分,其目标是促进长期、可持续发展。
"我们在提升研发管线价值方面取得了重大进展,这表明调整后的研发策略正在发挥作用," 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。"拜耳持续夯实在关键治疗领域的影响力,并在充分发挥已上市产品潜力方面取得了显著进步。"
具体来说,拜耳增强了其创新动力,将研究重点明确集中在四个核心治疗领域(心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病),同时通过合作和收购平台延展专业能力,并通过周密的产品组合提升了研发管线的质量。拜耳在2023年推进研发管线,提交了八个新药临床试验申请。此外,四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。
"在过去的24个月里,我们一直加紧研发工作,在重建健康研发管线的道路上取得了重要进展,"拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。"我们将在紧迫感的驱使驱动下继续实现这一目标,特别是增加新药临床试验申请,获得更多来自平台公司的贡献,并持续寻找有吸引力的新外部合作伙伴或交易。"
3月初,拜耳获得了acoramidis在欧洲的独家商业化权益。Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR CM)。在一项III期临床研究中,acoramidis达到所有临床终点。其上市许可申请已提交欧洲药品管理局。
Elinzanetant
最新数据为提交监管机构审批奠定坚实基础
通过推进创新疗法,拜耳致力于增加更年期女性治疗选择并提升标准治疗。拜耳后期研发管线中的化合物elinzanetant ——首个非激素治疗的神经激肽-1,3 (NK-1,3)双重受体拮抗剂,每日口服一次,用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。关键性III期临床研究OASIS 1、2和3近日均取得积极顶线结果。拜耳将向相关药品监管机构提交这些积极数据。Elinzanetant具有重磅药物潜力,预计于 2025 年上市。
"女性在绝经过渡期间患有血管舒缩症状会严重影响生活质量,对有这些症状的女性来说,elinzanetant OASIS 1、2和3的研究结果是令人鼓舞的好消息," 拜耳处方药事业部女性健康全球医学事务负责人Cecilia Caetano表示。"我们在努力推动科学发展,通过教育、提高认知和增加治疗选择对处于人生各阶段的女性提供支持。"
到2030年,处于绝经期的全球女性人口预计将增至12 亿,每年新增4700万人。超过三分之一的绝经期女性表现出严重症状,这些症状可持续到末次月经后的10年或更长时间,并对生活质量产生相应影响。然而,约30%因中度至重度症状而进行医疗咨询的女性并未接受任何治疗。
诺倍戈
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将持续增长
拜耳在成为领先的肿瘤治疗领域公司的道路上继续前行。拜耳在这一领域的重要产品是诺倍戈
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,该产品将在前列腺癌领域持续增长。距第一个适应症推出虽然仅有五年,诺倍戈
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已有望在今年获得重磅药物的地位。诺倍戈
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是美国增长最快的雄激素受体抑制剂,在其他很多国家的上市和适应症申请也都获得批准。作为下一个重要数据来源,ARANOTE试验预计今年完成。来自ARASTEP和DASL-HiCAP的更多试验数据有望将适应症扩展到疾病早期阶段,每年受益于诺倍戈
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的患者将增加。
"除了保持现有肿瘤产品组合的活力外,我们还增强了精准肿瘤开发能力,解锁下一代突破性疗法,在肿瘤内源性信号通路、免疫肿瘤学和靶向放射治疗领域建立强大、可持续的研发管线,"拜耳处方药肿瘤研究及早期开发全球负责人Dominik Ruettinger博士说。"为了解决癌症领域尚未得到满足的医疗需求,我们正在努力突破创新极限,提供针对患者个体化治疗需求的有效药物。"
除心血管疾病外,癌症是全世界死亡的主要原因。尽管已经取得进步,但癌症致死人数仍在上升。观察表明,癌症患者群体正在发生变化,越来越多的患者在首次确诊时年龄较小,在疾病早期阶段确诊的患者数也在增加。这些患者需要有效和"更友好"、耐受性更好的药物,以及能够克服耐药性的疗法。
拜耳在该领域创新方面投入巨大,努力扩大针对癌症真正弱点的可成药靶点库,并加速药物开发进程。通过收购Vividion及其行业领先的化学蛋白质组学平台,拜耳加强了其在小分子和精准治疗领域的药物研究和管线。Vividion的创新技术可以识别"不可成药"靶点上此前未知的结合口袋(binding pockets),从而针对医疗需求未得到满足的适应症研发新的候选药物。在过去六个月中,Vividion将两个备受瞩目的癌症项目(KEAP 1激活剂和STAT 3抑制剂)推进I期临床试验阶段。
2月,美国食品药品监督管理局(FDA)授予拜耳研究性药物BAY 2927088突破性疗法的认定,用于治疗携带HER2(ERBB2)激活突变的患有不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。该项目源自拜耳与知名学术机构Broad研究所的长期研究合作,目前处于I/II期临床研究阶段。Broad研究所隶属于美国麻省理工学院和哈佛大学。
3 月 20 日,拜耳和赛默飞世尔科技公司宣布达成合作,为拜耳不断增长的精准肿瘤学产品组合共同开发下一代基于测序的伴随诊断检测方法。
快速推进细胞和基因疗法研发管线
细胞和基因疗法带来了新的、潜在的变革性治疗方式,有希望通过一次性给药阻止或逆转疾病。从早期研究,到拥有制造能力和平台,最终实现药物可及,拜耳在该领域的持续投资凸显了细胞和基因疗法作为处方药增长动力的重要性,显示拜耳致力于将其转化为造福患者的疗法的承诺。
拜耳及其子公司BlueRock和AskBio正在推进临床前和临床阶段产品组合。这些具有竞争力的细胞和基因疗法包括七个处于不同临床阶段的项目,重点关注医疗需求最高的领域。
AskBio的候选基因疗法AB-1002近期进入II期临床试验,以评估AB-1002一次性给药用于治疗充血性心衰的有效性和安全性。充血性心衰影响全球约2600万人。BlueRock Therapeutics则发布了研究性疗法bemdaneprocel(BRT-DA01)在帕金森病患者中治疗18个月后的数据。目前I 期临床试验仍在进行,相关数据显示出积极趋势。这些数据也支持了2024年启动II期临床研究的计划。另一种基因疗法候选药物预计将在今年启动针对帕金森病患者的II期研究。
"细胞疗法和基因疗法是两个增长最快且具有竞争力的现代医学领域,自 2020 年以来,拜耳已为建立相关技术平台投资超过35 亿欧元,用于研究、开发细胞和基因疗法,"拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。"我们对多样、领先的疗法平台取得的重要进展感到兴奋。我们相信,这些处于早期阶段的项目能在未来带给患者实实在在的获益。"
扩大在关键治疗领域的影响力
凭借创新的产品组合,拜耳在心血管、肿瘤、女性健康、影像诊断和眼科等关键治疗领域扩大影响力。
今年,阿柏西普8mg在欧盟、日本、加拿大和英国等主要市场相继获批。拜耳有信心继续保持其在视网膜疾病领域的市场领导地位,并希望阿柏西普8mg基于其独特的临床优势重塑视网膜疾病治疗标准。作为治疗间隔目前唯一长达5个月的药物,阿柏西普8mg解决了眼科医患对更长治疗间隔的高度未满足的需求。与每8周给药一次的阿柏西普2mg(Eylea 2 mg)相比,阿柏西普8mg通过减少注射次数和患者就诊次数,释放了稀缺的医疗资源,提高了优化患者护理的可能。
拜耳处方药的另一个关键增长动力是可申达
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(非奈利酮)。该产品在全球超过85个国家被批准用于治疗与 2 型糖尿病相关的慢性肾脏病。非奈利酮有潜力成为更广泛的肾病和/或心衰患者的基础治疗选择。该产品在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病领域持续表现良好,特别是在美国、中国和墨西哥市场。非奈利酮的研究计划FINEOVATE正在进行,随着该研究在未来四年内产生更多数据,拜耳将进一步证实可申达
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的巨大潜力。
基于心血管领域的创新传统,拜耳有信心进一步改善心血管患者治疗。Asundexian用于卒中二级预防的OCEANIC III期试验进展迅速。此外,拜耳关注精准心脏病学,目标是解决心血管领域的严重疾病负担。其中一个例子是抗α2-抗纤溶酶抗体,目前作为一种治疗选择在深静脉血栓患者中进行II期临床试验,评估其用于高度医学相关适应症的可行性。
在影像诊断领域,拜耳正在推进开发新型在研大环状钆对比剂(GBCA)gadoquatrane的III期临床开发计划 QUANTI,计划进展超出预期。与现有大环状钆对比剂标准剂量相比,gadoquatrane有望显著降低接受增强磁共振成像(MRI)扫描患者所需的临床钆(Gd)剂量。
关于拜耳
拜耳作为一家跨国企业,在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。秉承"共享健康,消除饥饿"的使命,公司致力于通过产品和服务,帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战,造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时,集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球,拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年,拜耳的员工人数约为100,000名,销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为54亿欧元。更多信息请见
www.bayer.com
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前瞻性声明
本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站www.bayer.com上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。
100 项与 BlueRock Therapeutics Canada ULC 相关的药物交易
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