Aragon Photonics Labs SL

一  品种概述  1、基本情况 阿帕他胺（商品名：安森珂®）是强生旗下杨森制药公司研发的一款强效、选择性口服雄激素受体（AR）抑制剂，属于第二代非甾体雄激素受体拮抗剂。阿帕他胺片在中国获批的适应症为：有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）和转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌（mHSPC）。本品已被收录于国家医保乙类目录（2024），属协议期内谈判药品，协议有效期：2024年1月1日至 2025年12月31日。 国内：目前仅有原研杨森制药和齐鲁制药的阿帕他胺片在国内获批上市。原研杨森制药的阿帕他胺获批时间为2019年9月，成为中国首个用于NM-CRPC患者的新—代AR抑制剂。2020年8月，阿帕他胺在华获批新适应症，用于治疗mHSPC成年患者。齐鲁制药的阿帕他胺片获批时间为2024年12月1日，为国内首个获批的仿制药。 国外：阿帕他胺由美国加利福尼亚大学首先研制，2009年授权美国Aragon公司（已被强生收购）独家开发。阿帕他胺片（商品名：ERLEADA®）于2018年2月通过加速审批通道获得美国FDA批准，是全球首个治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）的药物，也是首个FDA批准的依据无转移生存期的临床重点获批上市的抗前列腺癌新药。该药已在欧盟、日本、加拿大、澳大利亚等国家获批上市。 2、疾病的相关介绍 临床上，可将前列腺癌的疾病过程大致分为：局限性前列腺癌 → mHSPC 或 NM-CRPC → mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌）→ 疾病终末期（死亡）。 前列腺癌是雄激素依赖性的，所以前列腺癌最重要治疗方法之一就是雄激素剥夺治疗（ADT），包括手术去势和药物去势。ADT是转移性前列腺癌患者的主要全身性基础治疗，也是各种新型联合治疗方案的基础。然而，前列腺癌会对激素疗法产生抵抗，就会转变为“去势抵抗性前列腺癌（CRPC）”。 去势抵抗性前列腺癌（CRPC）：经过初次持续雄激素剥夺治疗（ADT）后疾病依然进展的前列腺癌。具体诊断要求：睾酮达到去势水平后（＜50 ng/dl 或1.7nmol/L），出现下面情况的1种：1.间隔1周以上连续3次PSA上升，2次升高均在PSA低点50%以上，并且PSA＞2 ng/ml。2.影像学进展：新发病灶的出现，包括骨扫描提示2处或以上的新发骨转移病灶，或者是应用实体瘤临床疗效评价标准评价的新发软组织病灶。 非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）：指药物去势或手术去势后出现生化进展且通过传统影像学检查未发现远处转移病灶的前列腺癌。具体诊断要求：①血清睾酮维持在去势水平以下：即血清睾酮水平＜50ng/dl或1.7nmol/L；②PSA 进展：PSA值＞2ng/ml，间隔1周，连续3次较基础升高＞50%；③传统影像学检查包括CT、MRI及骨扫描未发现远处转移。 转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌（mHSPC）：指对雄激素剥夺治疗（ADT）有疗效应答的转移性前列腺癌，患者发现病灶转移时，尚未给予内分泌治疗方案。采用CHAARTED标准进行分层评估，临床将mHSPC划分为高瘤负荷和低瘤负荷。 3、作用机制和优势 作用机制：阿帕他胺是对恩杂鲁胺结构优化筛选而得到的，为第二代非甾体雄激素受体拮抗剂。阿帕他胺可直接与AR的配体结合域结合；可通过抑制AR核转位以及DNA与雄激素反应元件（ARE）的结合，拮抗AR的信号传递，最终有效延缓前列腺癌的疾病进展。 优势：（1）口服吸收快，代谢产物仍具有抗肿瘤活性：阿帕他胺口服生物利用度接近100%，主要代谢产物（N-甲基阿帕他胺）仍然具有一定抗肿瘤活性。（2）无 “类雄激素作用”，可持续发挥抗肿瘤作用。（3）对AR的受体亲和力较强：优于恩杂鲁胺，是比卡鲁胺的7-10倍，疗效更强。（4）AR的强效选择性拮抗：阿帕他胺与其他核激素受体（如孕酮受体、雌激素受体或糖皮质激素受体）无显著结合作用，避免了药物选择性不高而引起的不良反应。（5）疗效显著：多个临床研究的结果显示，安森珂可以显著延长患者的生存期，延缓患者的疾病进展，提高患者的生活质量。 4、国内上市药品专利情况 阿帕他胺片的专利信息主要包括：化合物专利（2027-03-26到期）和药物组合专利（2035-12-02到期）。 图：阿帕他胺片的中国上市药品专利信息   5、国内上市情况 除原研杨森制药外，仅有齐鲁制药的阿帕他胺片获批上市。 图：国内阿帕他胺片的上市信息  6、国内注册情况 截至目前，共3家企业（南京正大天晴、成都宛东生物制药、四川科伦）进行了阿帕他胺片的注册申请（化药4类），均暂未获批。 图：阿帕他胺片的部分注册申请信息  7、国内临床试验情况 截至目前，除齐鲁制药、南京正大天晴、成都宛东生物制药、四川科伦外，还有9家企业进行了阿帕他胺片BE试验的登记。 图：阿帕他胺片的部分临床试验信息 二  市场可行性分析  1、适应症的流行病学 全球：根据WHO分布的数据显示，2020年全球新发前列腺癌1 414 259例（全球年龄标化发病率30.7/10万），占全身恶性肿瘤的7.3%，发病率仅次于乳腺癌和肺癌，位于第3位；前列腺癌死亡病例375 304例（全球年龄标化死亡率7.7/10万），占全身恶性肿瘤的3.8%，死亡率位居第8位。 中国：根据国家癌症中心发布的数据显示，2020年中国新发的前列腺癌病例数为12万，位于第9位；前列腺癌的死亡病例数为5万。2022年前列腺癌的发病人数为13.42万人，位于第9位；前列腺癌的死亡病人数为4.75万，位居第11位；2022年前列腺癌的发病率为9.68/10万（标化率），死亡率为3.26/10万（标化率）。2000年-2018年，前列腺癌的发病率和死亡率均呈明显上升趋势。 2、临床指南/共识 转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌（mHSPC）：新型内分泌治疗（NHT） + ADT已经成为无论高瘤、低瘤mHSPC的标准治疗方案，三联疗法纳入高瘤负荷mHSPC一级推荐治疗。 非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）：治疗首要目标是延缓疾病进展。目前临床nmCRPC治疗Ⅰ级推荐为二代AR拮抗剂（恩扎鲁胺、阿帕他胺和达罗他胺），从临床数据来看，ADT联合二代AR拮抗剂可显著延长nmCRPC无转移生存期（MFS），延缓nmCRPC进展至mCRPC状态。 表：前列腺癌相关指南/共识推 3、同类型产品比较 雄激素能够刺激癌细胞生长，因此前列腺癌有雄激素依赖的生长特性，因此雄激素受体（AR）拮抗剂在前列腺癌的治疗中产生重要的作用。目前AR拮抗剂主要有两代，而根据化学结构的不同，又分为甾体类和非甾体类。 表：常见雄激素受体（AR）拮抗剂的对比 4、前列腺癌全球市场情况 2020年，G7预测前列腺癌市场规模约112亿美元（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本等 7 个主要市场），其中这些发达国家主要AR靶向药物和ADT治疗为主，AR靶向药物（以AR拮抗剂为主）约占销售总额的 56.3%。尽管后期专利到期潮来临会有来自仿制药的竞争，但预测到2029年前列腺市场将会达到301亿美元。 未来10年，AR拮抗剂仍然将会是市场上销售额最大的品种。到2029年，AR 靶向药物销售额预计达到174亿美元，约占总额58%。预计恩扎卢胺、阿帕他胺等AR拮抗剂将在2029年成为抗前列腺癌药物领域市场份额最大的产品。 恩扎卢胺作为第2代AR拮抗剂的首个上市品种，2022年全球销售额已高达59.6亿美元。2022年阿帕他胺片全球销售额达到18.81亿美元，同比增长45.7%，随着药物市场推广及用药人群增多，第2代AR拮抗剂市场会有更大的增长空间。 图：抗前列腺癌药物全球市场规模情况 信息来源：药学进展 5、前列腺癌中国市场情况 国内前列腺癌市场销售仍以GnRH为主，第2代AR拮抗剂应用处于放量早期。2022年我国前列腺癌治疗药物市场规模为81亿元，2018年-2022年复合增长率为11%。2022年我国前列腺癌治疗药物中亮丙瑞林市占率最高（31.3%），其次为戈舍瑞林（27.7%），第三为阿比特龙（14.8%）。 图：中国前列腺癌样本医院药物销售额及市占率信息来源：平安证券研究所 6、AR拮抗剂中国市场情况 目前国内第1代AR拮抗剂仅氟他胺片、比卡鲁胺片、比卡鲁胺胶囊在售，整体的销售额近几年呈下降趋势，全年销售额已从2019 年巅峰时期的 17.9 亿元人民币降至 2022 年的8.6 亿元人民币。 目前国内第2代AR拮抗剂有恩杂鲁胺/恩扎卢胺软胶囊、阿帕他胺片以及达罗他胺片在售。第2代AR拮抗剂正在逐渐取代第1代AR拮抗剂，国内销售额呈快速上升趋势。2020 年销售额仅 700 万元人民币，2022 年销售额已达到 6.0 亿元人民币，增长率为 8471%。在2022年，恩杂鲁胺/恩扎卢胺软胶囊和阿帕他胺片占据绝大多数市场份额（超过90%）。 图：第1代AR拮抗剂国内销售情况（医院数据，单位：亿元） 图：第2代AR拮抗剂国内销售情况（医院数据，单位：亿元） 信息来源：药学进展 7、中国阿帕他胺片市场情况 阿帕他胺片近几年中国市场规模处于快速增长阶段，增速惊人。到了2022年，其市场规模达到了4.84亿元，增长率较上一年更是增加到了996.34%。3年年复合增长率为497.45% (2020年-2022年) 。从销售终端来看，2021年及之前，均是由全国零售贡献了主要的销售额。但是到了2022年，公立医院占据了绝对主导地位，占比超过80%。 数据来源：米内网 END ★ 点击下方卡片，发现更多精彩

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 12月03日，据NMPA官网公示，齐鲁制药（含子公司）提交的盐酸达泊西汀片和阿帕他胺片两款4类仿制药获批生产并视同过评，其中阿帕他胺片除原研，国内暂无药企获批。此次，齐鲁制药顺利获批，成为国内该品种的首仿药企。 截图来源：NMPA官网 超23亿美元重磅前列腺药物，三大明星药企激战正酣 阿帕他胺（apalutamide）是由美国加利福尼亚大学研制，并于2009年授权美国Aragon公司独家开发。2013年，Aragon被强生收购，强生旗下子公司杨森负责该药的研发、上市及生产销售。该产品主要用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌，是全球首个获批上市用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌的药物。据摩熵医药数据库显示，2023年，阿帕他胺片在全球销售额超23亿美元，同比增长26.9%，是“重磅前列腺药物”。 阿帕他胺纳入医保体系后，迅速迈入销售高速增长期，其在国内市场销售额呈现出强劲的增长态势。据摩熵医药数据库显示，2023年阿帕他胺片在全国院内市场的销售额超4亿元，同比增长达91.8%。 截图来源：摩熵医药（原药融云）全国医院销售数据库 此前阿帕他胺片除原研，在国内暂无药企获批。此次，齐鲁制药顺利获批，成功拿下国内首仿+首家过评。在仿制药领域，阿帕他胺片竞争尤为激烈，已有南京正大天晴制药、四川科伦药业、成都苑东生物制药三大明星药企提交了4类新注册的仿制药申请。 截图来源：摩熵医药（原药融云）中国药品审评数据库 大涨47.65%的男科大品种，百亿市场齐鲁再添新猛将 达泊西汀是一种高效的选择性5-羟色胺再摄取抑制剂，在临床实践中主要用于针对18至64岁男性早泄（PE）的治疗。凭借其显著的临床效益、较低的安全风险及迅速起效的特性，达泊西汀已成为国内外《早泄诊治指南》中推荐的首选一线治疗药物。据摩熵医药数据库显示，盐酸达泊西汀片在2023年全国院内市场的销售额超3千万，同比增长达47.65%。在生殖泌尿系统和性激素类药物（化学药或生物药）领域，2023年的全国医院市场销售额更是突破了184亿元。百亿市场齐鲁制药添新猛将。 截图来源：摩熵医药（原药融云）全国医院销售数据库 截至目前，盐酸达泊西汀片有齐鲁制药、广州白云山医药、四川科伦药业等30家药企获批并过评，其中山东华铂凯盛生物科技是首家过评该品种的药企，同时还纳入了第三批集采。 截图来源：摩熵医药（原药融云）过评药品汇总数据库 2024年至今，齐鲁制药（含子公司）有泊马度胺胶囊、达沙替尼片、利奥西呱片、克立硼罗软膏等32款品种获批并过评，有9款首家过评，其中拿下利奥西呱片、二甲双胍恩格列净片(Ⅵ)、恩曲他滨利匹韦林丙酚替诺福韦片、氯苯唑酸葡胺软胶囊、盐酸苯达莫司汀注射用浓溶液、艾曲泊帕乙醇胺片、阿帕他胺片7款品种首仿。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  近期热门资源获取 后台回复关键词“深度报告”，获取价值18600元，报告大礼包 后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单 后台回复“GLP-1深度报告”，获取完整《GLP-1产业现状与未来发展》PDF版。 后台回复“中国 I 类新药”，获取完整《中国 I 类新药靶点》PDF版。 后台回复“NAFLD/NASH”，获取完整《NAFLD/NASH报告》PDF版。 后台回复“AI+制药”，获取完整《中国AI制药企业白皮书》PDF版。 后台回复“XXG”，获取完整《中国心血管系统药物分析报告》PDF版。 后台回复“FZZJ”，获取完整《基于剂型改良的复杂注射剂分析》PDF版。 后台回复“药品进出口”，获取完整《中国药品进出口白皮书》深度报告-PDF版。 联系我们，体验摩熵医药更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。美国东部时间7月20日，Endpoints对2023年生物医学领域的20位杰出女性（Women in Biopharma 23）榜单做出公布。在生物技术的最高职位上，女性的代表性仍然很低，然而这些杰出代表在生物医药领域冲锋陷阵，未来将有更多的女性在这条道路上获得成功，推动生物医学的发展。01连续创业者帮助其他女性创办自己的公司Sangeeta Bhatia麻省理工学院（MIT）马伯尔癌症纳米医学中心主任Bhatia博士在2020年与其同事创建了麻省理工学院教员创始人计划（MIT Faculty Founder Initiative），旨在帮助麻省理工学院的更多女性创办自己的生物技术公司。Glympse Bio公司是其中一个出自她实验室的公司，其专注于开发微创活检技术协助各式疾病的诊断。该公司开发了一种可吸入的呼吸分析仪版本以及一种液体活检版本的微创活检技术，可以通过简单的抽血来检测疾病。他们在纤维化疾病中的先导项目已经完成了1期试验，该团队正在研究另一个检测和监测肝癌的候选项目。02CAR-T专家引领下一代平台Jennifer Brogdon诺华（Novartis）生物医学研究所免疫肿瘤和血液学细胞与基因治疗负责人2011年，Brogdon博士与宾夕法尼亚大学的早期CAR-T细胞治疗合作伙伴展开合作，并最终带来了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗淋巴瘤。Brogdon博士并率先开发一个名为T-Charge的下一代平台，T-Charge疗法是一种名为rapcabtagene autoleucel (YTB323) 的自体CD19定向CAR-T细胞疗法，可以在不到两天的时间内生产出来。诺华二月份表示，正在一线治疗高风险大B细胞淋巴瘤患者中评估该候选药物。诺华称该平台可以在加快细胞生产过程的同时促进患者应答。03细胞治疗初创公司首席运营官谈论制造和获取Kathryn Penkus Corzobit.bio总裁兼首席运营官Kathryn Penkus Corzo于2021年加入bit.bio，担任首席运营官，此前该生物技术公司获得了1.03亿美元的B轮融资，并在大型制药公司工作了数十年。现在已经18个月了，她将把职业生涯的下一部分奉献给细胞疗法。她拥有肿瘤学背景，曾任赛诺菲isatuximab项目负责人，isatuximab是一种CD38抗体，于2020年获得FDA批准用于三线多发性骨髓瘤，现在品牌为Sarclisa。Corzo女士认为通过改善来源细胞、降低成本和解决患者免疫功能低下的挑战是使得细胞疗法能造福更多患者的关键。“我想把我职业生涯的下一阶段致力于发展能使细胞疗法造福数百万患者的能力。”Corzo女士说道。04辉瑞高管寻求发挥制药巨头合作伙伴的作用Kathy Fernando辉瑞CentreOne高级副总裁和负责人Fernando领导辉瑞CentreOne和最近推出的辉瑞Ignite，分别是这家制药巨头的CDMO部门以及端到端开发和临床服务项目。这Fernando长期以来一直对免疫学和传染病感兴趣。在博士学位即将结束时，她对科学与商业的交叉点特别感兴趣，这促使她在德勤(Deloitte)从事咨询工作，然后于2014年加入辉瑞(Pfizer)，曾担任mRNA科学规划主管。费尔南多说，辉瑞现在专注于生态系统的一个特定子集，主要寻找符合“高创新标准”、在科学上有前景并带来属于其重点研发领域的想法的合作伙伴。05Alnylam首席执行官对下一波RNAi疗法寄予厚望Yvonne GreenstreetAlnylam首席执行官Greenstreet博士在2016年加入Alnylam，担任首席运营官，当时该公司仍在试图证明它可以用合成的RNA分子（称为小干扰RNA）来制造药物，以阻止致病蛋白质的产生。今年早些时候，Alnylam报道了一项新的壮举：表明单次注射实验性RNAi疗法可以在很长一段时间内击倒与阿尔茨海默病相关的蛋白质。这标志着该公司首次涉足脑部疾病领域，这一举措由首席执行官Yvonne Greenstreet领导。06为了追求“毫无疑问的全新”，Normunity首席执行官突破了I/O的界限Rachel HumphreyNormunity创始首席执行官Humphrey博士目前领导Normunity，这是一家由耶鲁大学教授陈列平共同创立的早期初创公司，其研究为PD-1/PD-L1免疫疗法成为癌症治疗的基石铺平了道路。现在，在Normunity，结合了“正常”和“免疫”这两个词，Humphrey博士和他的团队正在开发抗体，他们希望能够打破免疫系统和肿瘤细胞之间的墙壁，这样身体的正常免疫系统或免疫疗法就可以进入并清除癌症。7.8两位科学家在追随科学的过程中冒着风险，帮助Dupixent成为了超级重磅炸弹▲Elizabeth Laws（左）与Marcie Ruddy（右）女士Elizabeth Laws，赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人& Marcie Ruddy，Tectonic Therapeutic首席医学官当Dupixent于2017年首次获批用于治疗特应性皮炎时，它的重磅炸弹地位还远未确定。在赛诺菲的Laws和再生元的Marcie Ruddy成为两位关键科学家的指导下，通过一系列临床开发策略，使得Dupixent现在成为一款用于超过60万名病患、治疗多项适应症的重要疗法。他们的策略部分是基于当他们对科学充满信心时将药物直接进入III期研究。Dupixent通过阻断IL-4和IL-13两种分子来调节称为2型炎症的免疫反应。为了弄清楚接下来该在哪里服用这种药物，Laws和Ruddy搜索了整个疾病领域，寻找与2型炎症相关的病症。09表示分散式临床试验将继续存在Michelle LongmireMedable首席执行官Medable是一家专注开发分散临床试验（DCT）平台的公司，至今其已完成超过5亿美元的融资。Medable总部位于加利福尼亚州，是一家以患者为中心、帮助药物研究人员将临床试验扩展到医院以外的临床研究云平台提供商。该平台现已通过在60个国家/地区的150多个分散和混合临床试验部署其SaaS平台，为全球超过100万患者和研究参与者提供服务。10Moderna早期研究负责人描绘了mRNA技术超越疫苗的未来Rose LoughlinModerna研究与早期开发高级副总裁Rose Loughlin博士领导着一支大约500人的团队，其中大部分是科学家，他们主要从事Moderna研发管线中未列出的项目。其中包括除传染病疫苗之外的所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及该公司致力于改进其mRNA和脂质纳米颗粒技术的平台科学团队。这包括针对除传染病疫苗以外，所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及其mRNA和脂质纳米颗粒技术平台的改进。11CAR-T领导者的非传统生物制药之路Crystal Mackall斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、CARGO Therapeutics联合创始人作为一名对免疫学感兴趣的医生，Mackall博士在美国国立卫生研究院（NIH）就职期间加入该机构癌症免疫疗法的研究计划，并成为生物医药公司在CAR-T疗法上的领导者之一。她在NIH的第一项任务是研究T细胞稳态。她的研究帮助确定了胸腺在调节T细胞中的作用，为后代干细胞疗法奠定了基础。她希望她早期在骨髓移植方面的工作，以及如何选择性地移植供体细胞而不进一步消耗其他细胞的见解，有一天可能会为此类患者带来强度较低的预处理方案。12Melinta首席执行官在抗生素领域渡过难关Christine Ann MillerMelinta Therapeutics首席执行官兼总裁Miller女士在2020年担任Melinta Therapeutics的首席执行官兼总裁，加入公司一年后制定了成为抗生素以外急症护理领域领导者的计划。该公司正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物于3月份获得批准用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病。13认识一下“从头开始”构建Organon研发管线的女性Sandra MilliganOrganon研发负责人Milligan博士曾在安进(Amgen)、基因泰克(Genentech)和默克(Merck)等公司担任过职务。正是这种终生价值的角色促使她担任目前默克旗下女性健康生物制药子公司Organon的研发主管一职。Organon是一家来自默沙东、专注于妇女健康疗法开发的生物科技公司。Milligan博士正在领导建立一个妇女健康新药的管线——这是一些大型药企在近期没有那么感兴趣的治疗领域。然而她认为，在一家专注于女性健康的公司里才有机会真正聚集女性的声音，并强调这类早期临床公司需要更多机会来完成其疗法开发的目标。14首席科学官描绘 癌症治疗的“新未来”Li PengPalleon Pharmaceuticals首席科学官Palleon Pharmaceuticals专注于开发靶向唾液酸多糖（sialoglycans）来调节癌症患者免疫系统以治疗癌症的疗法。Peng博士在Palleon公司完成4700万美元的A轮融资后的数月加入担任发现高级总监一职，并于2020年成为该公司的首任首席科学官。Palleon目前的方法是使用一种酶来裂解唾液聚糖末端的唾液酸，防止其与称为siglecs的抑制性受体结合。Palleon公司最近向美国癌症研究协会（AACR）递交1期试验数据，表明其主要候选药物E-602显示出剂量依赖性的去唾液酸化和免疫系统激活的迹象。15通过解决关键挑战，这位高管可以帮助再生元在基因药物领域赢得新的声誉Leah Sabin再生元基因疗法执行总监Sabin博士在2015年加入再生元后不久便开始研究解决基因疗法在肝外递送问题的潜在方案。Sabin用抗体片段装饰了AAV（基因治疗的主力）的表面，这些抗体片段可以引导病毒进入肌肉、穿过血脑屏障或进入其他难以到达的器官。她还帮助开发了双特异性抗体，这类抗体可通过同时靶向AAV与特定细胞类型来促进病毒载体的靶向递送。Sabin目前正致力于将这些工程病毒与CRISPR基因编辑疗法配对，以帮助将DNA插入基因组的特定位点。她希望与Intellia Therapeutics 共同开发的这项技术能够带来更持久的治疗，特别是对于随着成长可能失去基因疗法益处的儿童。16Genmab愿景的关键规划者带领抗体制造商度过风雨Martine van VugtGenmab执行副总裁兼首席战略官多年来，van Vugt博士在Genmab公司倡导一种战略业务开发方法，推动其抗体疗法向前发展。她倡导采用战略业务发展方法来推动Genmab的抗体发展，然后围绕她在职业生涯早期研究过的同一抗体（daratumumab）领导了交易谈判。强生(J&J)旗下杨森(Janssen)于2012年获得了该药物的许可，并于2015年被批准为Darzalex，这是目前市场上七种Genmab产品中的第一个。17传染病专家强调团队合作和压力下的恢复能力Tonya Villafana阿斯利康（AstraZeneca）疫苗和免疫治疗全球特许负责人兼副总裁Tonya Villafana在生物制药领域的职业生涯跨越了数十年，跨越了多个国家和大洲。现在，她担任阿斯利康副总裁兼传染病全球特许经营负责人，此后一直致力于疟疾、流感、埃博拉病毒的研究，最近还研究了一种RSV抗体，该抗体获得FDA批准，可在婴儿的第一个RSV季节提供保护。这种预防性抗体被称为Beyfortus，是通过与赛诺菲合作创建的。虽然赛诺菲在美国主导该项目的启动，但Villafana是阿斯利康该项目的首席科学家。18构建生物技术初创公司和女性领导力网络Angie YouArchitect Therapeutics首席执行官2021年12月，赛诺菲宣布收购当时由You博士担任首席执行官的Amunix癌症疗法开发公司。在完成此交易不久，You博士接任了Architect Therapeutics公司首席执行官一职。在她加入Amunix之前，她曾在麦肯锡与风投公司Venrock就职，并在之后协助Aragon公司进行了首次公开募股（IPO），并向杨森进行出售。在Sierra Oncology期间，她获得如何出售项目许可的经验，其中一项便是GSK所收购的JAK抑制剂momelotinib。19经验丰富的企业家希望将基因疗法引入中国并使其负担得起郑静（Jane Zheng）Belief BioMed共同创始人兼首席执行官Belief BioMed 目前即将申请中国首个B型血友病基因疗法的批准，该公司已在多轮融资中筹集了数亿美元，并建立了大量项目。Belief BioMed 发现自己跻身于临床上提供基因疗法的十几家生物技术公司之列。随着血友病B主导项目的注册试验完成给药，该公司目前正在等待52周的数据，以便在来年的某个时候提交NDA申请。在其背后，郑的300多人团队提出了一系列涵盖罕见和常见疾病的基因疗法，她希望有一天这些疗法不仅能治疗中国的患者，还能治疗包括中东和东南亚在内的周边地区的患者。20一群妈妈解析研究、发起非营利组织并筹集资金以改变罕见疾病的药物开发罕见病组织的妈妈领袖（Mom Leaders of Rare Disease Organizations）她们称自己为“罕见病妈妈”，有时也称自己为“斗士妈妈”。当他们的孩子被确诊时，他们的旅程就开始了，然后医生告诉他们回家，珍惜剩下的不多的时间。然而她们并不屈服命运的安排，通过解析研究，启动非营利组织并筹集资金以尝试和激发新的治疗方法。她们同时也在重塑如何为微小患者群体进行临床试验的方式。多亏了这些妈妈，罕见病的治疗前景正在改善。生物技术融资的低迷导致许多制药商搁置了家庭资助的疗法。但这并没有阻止家族组建实验室、公司和合资企业，将控制权交到他们手中。他们正在开发患者登记系统，消除数据孤岛并吸引制药投资。今年5月，一项称为“定制基因治疗联盟（Bespoke Gene Therapy Consortium）”、金额达9700万美元的合作计划获启动，旨在加快针对8种超罕见病症的基因疗法，并为其他疾病提供疗法开发路线图。他们也敦促监管机构进行改革。通常，针对极罕见疾病的临床试验无法找到足够的患者。为了回应妈妈们和其他罕见疾病倡导者的要求，FDA正在重新考虑其方法。参考资料：ENDPOINTS文中图片均来自ENDPOINTS