Shenyang Tianshi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.

跟着小编一切来盘点一下四月国内抗体药IND、NDA及获批上市情况吧。IND汇总1.辉瑞：PF-07264660注射液、PF-07275315注射液作用机制：IL-4/IL-13/IL-33三抗、IL-4/IL-13/TSLP三抗适应症：特应性皮炎4月2日，辉瑞的PF-07264660注射液、PF-07275315注射液的临床试验申请获CDE受理。PF-07264660是一款靶向白介素4诱导蛋白1（IL4I1）、IL-13和IL-33的三特异性抗体，于2022年8月进入临床开发阶段，目前正在美国开展针对特应性皮炎的II期临床试验。PF-07275315是一款靶向IL-4、IL-13和胸腺基质淋巴生成素（TSLP）的三特异性抗体，于2022年6月进入临床开发阶段，目前正在美国开展针对特应性皮炎的II期临床试验。2.CASI：CID-103注射液作用机制：抗CD38单抗适应症：肿瘤4月3日，CASI的CID-103注射液的临床试验申请获CDE受理。CID-103是一种全人源IgG1抗CD38单克隆抗体，可识别CD38靶点上的独特表位。在设计构建过程中，CID-103已体现出对CD38表达阳性的恶性细胞具有很强的活性，并且减少现有的CD38 mAb药物的某些安全性问题。临床前数据证实，与其他CD38 mAb相比, CID-103对表达CD38的多种恶性肿瘤细胞具有更强的抗肿瘤活性，并显示出更好的临床前安全性。2022年5月， CASI宣布与北京天石同达（天石）达成一项合作许可协议，授予天石对抗CD38单克隆抗体产品CID-103的独家、永久、全球性的许可，主要用以治疗自身免疫性疾病。3.博奥信生物：BSI-992注射液作用机制：靶向TROP2 ADC适应症：肿瘤4月9日，博奥信生物的BSI-992注射液的临床试验申请（IND）获CDE受理。BSI-992（OBI-992）是以TROP2为靶点所设计的ADC，以连接子（linker）将抗体和强效的TOP1（topoisomerase I）抑制剂相结合，这个独特的连接子具有高度亲水性，必须由癌细胞内的酶裂解，从而释放药物。BSI-992在血液中维持稳定，一旦与癌细胞表面的TROP2结合内吞，就会在癌细胞内释放小分子药物，毒杀癌细胞。多种动物模型已经充分显示，OBI-992（BSI-992）具有高效的抗肿瘤活性，优异的药代动力学表现，和良好的安全性。2021年12月，博奥信生物将BSI-992授权给OBI Pharma，OBI负责ADC构建、研发，并拥有中国大陆、香港、澳门以外的商业化权利。美国FDA已于2024年1月批准OBI-992的IND申请，并将于今年第二季展开1/2临床试验以评估安全性与疗效。4.兰州生物：重组人源抗破伤风毒素单克隆抗体注射液作用机制：——适应症：破伤风4月19日，兰州生物的重组人源抗破伤风毒素单克隆抗体注射液的临床试验申请获CDE受理。目前临床上用来预防和治疗破伤风的被动免疫制剂主要包括破伤风抗毒素（TAT）和破伤风人免疫球蛋白（HTIG）。TAT是由接受破伤风类毒素免疫的马血浆制成的蛋白制剂，过敏反应发生率较高，且临床使用前需要先进行皮试。HTIG是采用破伤风疫苗免疫的献血者的血浆分离制备的高效价特异性免疫球蛋白，过敏反应发生率低。5.乐普生物：MRG006A作用机制：靶向GPC3 ADC适应症：肿瘤4月23日，乐普生物的MRG006A的临床试验申请获CDE受理。MRG006A是一款靶向GPC3的ADC候选药物；GPC3在多种实体肿瘤中高表达，而在成人正常组织中含量极少，因此有望成为多种实体瘤的治疗靶点。GPC3在肿瘤组织中的表达具有差异性：在肝细胞瘤（HCC）、非小细胞肺癌、睾丸和卵巢卵黄囊瘤、恶性黑色素瘤、卵巢透明细胞癌(OCCA)、特殊型胃癌(GC)、ESCC、睾丸生殖细胞瘤、结肠癌、肾横纹肌样瘤中为高表达，然而在卵巢癌、胆管癌、GC和间皮瘤中表达下调，被认为是这些肿瘤的抑制基因。NDA汇总长春高新/金赛：注射用金纳单抗作用机制：IL-1β单抗适应症：炎症疾病4月11日，长春高新子公司金赛药业的注射用金纳单抗的上市申请获CDE受理。金纳单抗是通过基因工程技术等进行生产的抗白介素-1β（IL-1β）抗体药物。IL-1β以快速和特异性地阻断IL-1β与其受体的结合，从而阻断炎症发生。目前，金纳单抗正针对急性痛风性关节炎、全身型幼年特发性关节炎及间质性肺病等适应症展开研究。针对急性痛风性关节炎的 III 期临床数据显示，该药物能够有效缓解患者疼痛，并可显著降低复发风险。获批上市罗氏：利妥昔单抗皮下注射液作用机制：CD20单克隆抗体适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤4月7日，罗氏开发的利妥昔单抗皮下注射液的上市申请获NMPA批准。利妥昔单抗为罗氏与渤健合作开发的一款CD20单克隆抗体，其静脉注射剂型于1997年11月在美国获批上市，于2000年在中国获批上市，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该皮下注射液是罗氏利用Halozyme的基于重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）开发的药物递送技术平台开发的一款剂型创新产品，rHuPH20是一种人类酶的类似物，具有分解透明质酸的作用。资料来源：1.上周国内创新药IND、NDA、获批上市及全球III期临床汇总.凯莱英药闻.2024-04-082.国内首个重组人促甲状腺激素获批上市，首个IL-1β单抗申报上市；效果或优于司美格鲁肽新减肥药的临床申请获受理…| 一周盘点.凯莱英药闻.2024-04-133.阿斯利康、艾伯维、GSK更新多项III期临床，礼来GLP-1或撬动百亿OSA市场，两家国产mRNA疫苗获批临床…| 一周盘点.凯莱英药闻.2024-04-204.诺华PNH口服单药疗法在国内获批，赛诺菲BTK抑制剂在自免领域3期临床达主要终点，潜力脱敏舌下喷雾在国内提交IND…| 一周盘点.凯莱英药闻.2024-04-27识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

2022年5月，我国有22家医药领域企业完成融资。 在细分赛道上看，其中包括专注于抗肿瘤治疗的应世生物、格瑞特森、来凯医药、迈同生物、华津医药、尚德药缘；专注于自身免疫疾病领域的企业包括：瑞石生物、天石同达；专注于基因治疗及相关技术开发的益杰立科、辉大基因、星锐医药、引正基因；专注于细胞治疗的森朗生物、血霁生物；专注于靶向蛋白降解技术的医诺康等等…… - 医药领域投融资汇总 - 一、抗肿瘤治疗 1、应世生物 应世生物创立于2018年，是一家处于全球临床研发阶段的生物科技新锐。公司核心布局针对肿瘤纤维化微环境的创新药研发，聚焦突破和引领缺乏治疗方案的实体瘤耐药和转移治疗，以转化医学为创新源头，发挥强大临床能力优势，致力于打造从疾病生物学机制研究、创新药物发现到临床转化与概念验证的高效平台，成为一家立足中国并影响世界的新药研发公司，同包括Merck、Roche和BoehringerIngelheim在内的诸多跨国药企及国内外生物技术公司达成了合作伙伴关系。公司通过自主创新以及产品引进、共同研发等多种方式构建起了独特且有效的全球研发管线，致力于成为“First in Class“和”Best in Class“。 应世生物的研发管线 2、来凯医药 作为活跃于中国上海张江药谷和美国新泽西的一家医药新锐公司，来凯医药成立于2016年12月，专注于肿瘤与肝病领域的突破性新药研发。公司采取“双线并举”的新药开发策略，一方面通过引进已经有临床验证（Proof of Concept）结果的新药项目持续丰富自身产品管线，目前公司已经获得诺华公司4项候选新药的全球独家授权；另一方面，公司自主开发的创新药也即将进入临床开发阶段。 来凯医药的产品管线 3、迈同生物 浙江迈同生物成立于2020年，是一家致力于靶向抗肿瘤新药（first-in-class）研发的高科技创新型企业。作为一家初创新药研发企业，迈同紧抓创始人团队在肿瘤相关代谢异常领域研究的经验优势，确立了专注于以肿瘤发生相关的代谢酶为靶点来研发新型小分子靶向抗肿瘤药物的发展方向。为此，迈同搭建了全面的药效筛选、验证平台，并组成专业研发团队来快速推进项目进展。目前，迈同的在研新药项目共有两项，均已确定先导化合物（已提交两项PCT专利申请），正处于优化阶段。 4、格瑞特森 格瑞特森是国内领先的创新技术型药物研发企业，重点布局有小分子高端制剂和大分子生物药研发两大平台方向，聚焦肿瘤、心脑血管疾病等领域，以临床需求为导向，集合国内顶级技术专家，开发出一系列全球领先的创新技术产品。公司平台依托于创新药物递送系统研发技术，开发出临床亟需的药物品种，依托小分子平台已开发出全球首个创新靶点主动靶向纳米递送系统-c(RGD-ACP-K)修饰的长循环脂质体，该脂质体特异性结合整合素αvβ3，不仅靶向于肿瘤新生血管还靶向于肿瘤细胞本身，可以将抗肿瘤药物靶向递送到肿瘤细胞内部，从而产生更好的递送效率和治疗效果，降低毒副反应。此外，公司拥有国内顶级的毕赤酵母真核表达系统平台，并开发出多个临床亟需的生物一类新药，聚焦心脑血管、肿瘤等多个海蓝市场。 5、华津医药 华津医药是一家致力于创新型生物抗肿瘤药物开发和生产、以满足全球恶性肿瘤治疗市场需求的生物制药公司。通过科研人员共同努力，公司逐步建立了全球首个快速广谱溶瘤细菌技术平台，并完成了核心产品SGN1（桑美威克®，SalMet-Vec®）的临床前研究、CMC生产工艺开发以及符合GMP标准的规模化生产设施建设。先发核心产品SGN1已取得FDA的2项IND批件，并在美国启动针对多种恶性实体瘤的I/IIa期临床试验。 6、尚德药缘 尚德药缘是以创新药研发为核心的国家高新技术企业，主要从事抗癌症干细胞与自身免疫性疾病的新药开发，重点是进入颅内的新药。目前已经获得中美澳等地的9个1-2期的临床试验批件，适应症包括复发脑胶质母细胞瘤、癌症脑转移、视神经脊髓炎、间质性肺疾病与肺纤维化等。尚德药缘的ACT001先后获得美国孤儿药资格与欧盟孤儿药资格，是我国自主研发获得美国孤儿药资格的前10个品种之一。 二、自身免疫疾病领域 1、瑞石生物 瑞石生物医药有限公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于研发创新药物，专注于具有未被满足临床需求的免疫炎症性疾病。公司与新药研发全产业链相关各方及领先的制药公司密切合作，致力于将医学突破、新的生物技术转化为创新性药物，满足全球和中国患者的重大、未满足的治疗需求。SHR0302作为瑞石生物的前沿核心产品，是新一代的高选择性强效JAK1抑制剂，正在开展口服和外用两种剂型的临床试验，以便满足需长期用药的自免疾病患者的不同需求；2021年1月, SHR0302片剂被国家药监局授予了突破性疗法，用于治疗成人及12岁以上青少年的中重度特应性皮炎。另一重要产品SHR1459是一种新型、口服可生物利用的、强效的BTK抑制剂，与同类药物相比具有更高的选择性；作为特异性BTK抑制剂具有Best-in-class潜力。此外，肠道选择性RORgt抑制剂RS1805片，为同靶点全球唯一临床用于炎症性肠病的在研药物，已经进入二期临床验证试验。 2、天石同达 天石同达是2022年1月起成立的一家初创生物技术公司，目前美国生物制药公司CASI Pharmaceuticals（凯信远达；CASI）和海南精石康吉为其实际控股人。2022年5月， CASI宣布与北京天石同达（天石）达成一项合作许可协议，授予天石对抗CD38单克隆抗体产品CID-103的独家、永久、全球性的许可，主要用以治疗自身免疫性疾病。根据协议条款，CASI保持CID-103在自身免疫学适应症方面的独家商业化和共同销售权，并在美国记录所有收入；CASI在中国拥有CID-103的自身免疫性血液学和肿瘤学适应症的共同商业化权利，但没有义务对这些项目进行共同商业化。 三、基因治疗及相关技术 1、益杰立科 益杰立科由数名专注于基因编辑技术的领军科学家和行业经验丰富的创业者共同创立，致力于通过表观基因组编辑调控多种疾病，打造下一代基因编辑疗法。公司通过独家专利的表观基因编辑技术，可以在不改变 DNA 序列的情况下，同时调控多个基因的表达。由于不需要切割DNA，该技术平台可以避免由此产生的潜在安全性风险，精准并高效地将药物递送到靶细胞和组织，产生强效且持久的治疗效果。 2、辉大基因 辉大基因2018年10月成立于上海，致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。公司研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。2021年12月，辉大基因团队自主研发的基因编辑系统CRISPR-Cas13系统——Cas13X（也称为Cas13e）和Cas13Y（也称为Cas13f）的底层专利正式获美国专利局授予专利权，成为中国首个自主研发且FTO（free-to-operate） clean的CRISPR-Cas13基因编辑工具，一举打破了欧美在底层基因编辑工具领域的专利垄断。 3、星锐医药 星锐医药成立于2021年，致力于开发以RNA为核心的创新药物，拥有业界领先并具有自主知识产权的RNA和器官选择性递送技术平台；公司目前已建立了丰富的研发管线，涵盖传染病疫苗、肿瘤免疫等领域。预计将在未来推进多个项目进入临床阶段。 4、引正基因 引正基因成立于2021年，创立于北京，是一家国际领先的基因编辑平台型技术公司，公司拥有全球领先且具有自主知识产权的脱靶评估技术平台，并致力于将该平台技术应用于开发更安全、更精准的基因编辑药物。公司专注开发基于CRISPR的下一代基因编辑工具，提高基因编辑的效率和精准度、降低脱靶效应，并形成一定的专利壁垒。同时，公司也在开发新一代的更精准、更多样化的基因编辑工具，以加强公司在基因编辑工具领域的领先地位。目前，公司正在开展基因编辑药物的开发和生产工作，多个体内基因编辑产品线在前期研发中。 四、细胞治疗 1、森朗生物 河北森朗生物成立于2016年1月，是专注于创新型免疫细胞治疗药物研发的高科技生物医药企业。公司主营产品“CAR-T细胞免疫治疗恶性肿瘤I 类新药”，累计投入研发资金超1.5亿元，建有5000平米符合cGMP标准的CAR-T研究中心，甄选组合了国际一流的CAR-T研发、生产、检测设备，符合国内外的细胞制药所有要求，是中国北方最大的全产业链CAR-T研发生产转化平台。目前，公司已建成覆盖CAR-T细胞从前端质粒、病毒到细胞扩增生产和检测全产业链条的技术平台，并在此基础上建立了拥有自主知识产权的纳米抗体开发和筛选平台、进行CAR-T药物申报的研发生产平台、围绕临床治疗的CAR-T细胞检测平台，以及同国内顶尖血液病医院深度合作的临床转化资源。未来，森朗生物将持续围绕新型CAR-T细胞治疗恶性肿瘤、通用型CAR-T细胞开发等问题，开展技术研发与应用创新。 2、血霁生物 血霁生物是由海归专家创立的干细胞生物医药公司，致力于通过干细胞定向再生血液细胞，以用于各类疾病的细胞治疗以及开展相关药物研发。基于全球领先的干细胞定向诱导分化体系，公司以体外产生的血小板为先导产品，解决癌症、肝病、急危重症、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。 五、靶向蛋白降解 医诺康 作为一家中美合资的抗癌新药研发公司，医诺康成立于2021年6月，公司核心管理团队合计拥有数十年成功的药物研发经验，尤其在靶向蛋白降解领域。针对PROTAC面临着药物化学的挑战，分子胶面临着靶点局限性和难控性等挑战，医诺康针建立了两个互补平台。同时还构建了自主的高效综合筛选系统，扩建高质量化合物库。基于双平台及公司在靶向蛋白降解领域的新药研发经验，将高质量化合物快速推向临床。此外，医诺康布局了多个抗癌靶点组成的管线。