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GRi 2024第三届基因治疗研发与工艺设计论坛将于2024年4月18-19日在上海盛大召开,本次大会主要围绕基因治疗前沿进展、眼科基因疗法、基因治疗研发创新于应用、AAV工艺开发与质控、基因编辑等展开深入讨论直击行业痛点。扫码领取限量免费参会名额:论坛信息主办单位:上海傲顺医药、药精通Bio联合主办:上海市生物医药行业协会支持单位:安徽理工大学精准医学创新研究院协办单位:邦耀生物、神曦生物论坛冠名:广州市微眸医疗器械有限公司会议地点: 上海龙之梦大酒店6楼酒店地址: 上海市长宁区延安西路1116号签到时间: 2024年4月18日 07:30-08:30参会须知所有参会人员进入会场时必须佩戴胸牌。会议期间实施胸牌实名制,不得传递、冒用他人胸牌。会议现场不接受报名注册,如需报名请提前联系会务组工作人员:王晨180 1628 8769。签到须知1. 电子签到:参会嘉宾于酒店6楼会议签到处,凭借签到二维码进行签到,另请携带名片/身份证可以证明身份信息的证件;2. 会议签到时间:参会听众:4月18日7:30-8:30演讲嘉宾:4月18日或者4月19日8:00-8:40,请务必于您的演讲前2个小时到现场签到,签到后由工作人员带领您进入会场。交通指南地铁:11号线-江苏路站6/7号口,步行15分钟,单车5分钟;2号线-江苏路站6/7号口,步行15分钟,单车5分钟;高铁动车:虹桥火车站-会议酒店,全程16公里,约30分钟,打车费50元左右;上海火车站-会议酒店,全程8.5公里,约20分钟,打车费30元左右; 飞机:虹桥机场-会议酒店,全程10公里,约18分钟,打车费40元左右;浦东机场-会议酒店,全程49公里,约50分钟,打车费200元左右;会议酒店周边景点推荐静安寺:距离会议酒店2公里;人民广场:距离会议酒店4.8公里;南京东路步行街:距离会议酒店5.5公里;城隍庙:距离会议酒店7公里;外滩:距离会议酒店8公里;大会议程01眼科基因疗法、基因编辑(4月18日)主持人:张文舵,岭岩资本合伙人9:00-9:30 话题确认中陈润生,中国科学院院士9:30-10:00 遗传性大疱性表皮松解症临床分型及基因治疗研究李明,复旦大学附属儿科医院皮肤科学科带头人,博士研究生导师主任医师10:00-10:30 金斯瑞非病毒基因编辑一站式解决方案孟齐,南京金斯瑞生物科技有限公司高级技术应用科学家10:30-10:50 茶歇10:50-11:20 通用型CART细胞的设计和CMC开发挑战谭炳合,邦耀生物生产和CMC副总裁11:20-11:50 遗传性耳聋基因治疗的基础和临床转化研究柴人杰,东南大学生命科学研究院三级教授,博士生导师,院长助理,支部书记11:50-12:20 原位神经再生疗法走向临床陈昱晨,神曦生物研发副总监12:20-13:30 午餐&休息13:30-14:00 基因治疗产品的支付问题和商业化解决方案 李正斌,纽福斯商业副总裁14:00-14:30 基因药物递送护卫者——高精度显微眼科手术机器人晏丕松,广州市微眸医疗器械有限公司CEO14:30-15:00 基因治疗的眼科应用异军突起才源,星眸生物CEO 15:00-15:30 下一代眼科基因治疗前沿进展魏继业,惟佑基因董事长及创始人15:30-15:50 茶歇15:50-16:20 X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳,四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室 研究员;成都金唯科生物科技有限公司总经理16:20-16:50 基因治疗眼科疾病临床进展沈吟,中眸医疗科技(武汉)有限公司/创始人;武汉大学人民医院/教授 、主任医师 16:50-17:20 干眼小核酸滴眼液的探索与开发洪佳旭,主任医师、研究员、博士生导师,复旦大学特聘教授(东方学者)。复旦大学附属眼耳鼻科医院干眼中心主任、医工交叉研究院副院长17:20-17:50 话题确认中朱朝,纽伦捷CEO17:50-18:30 圆桌讨论:眼科基因治疗探索1. 基因治疗能否从根本上解决视网膜疾病问题?2. 基因治疗的安全性和有效性如何得到保证?3. 眼科基因治疗的适应症和潜在市场空间有多大?4. 眼科基因治疗的未来发展趋势是什么?张文舵,岭岩资本合伙人晏丕松,广州市微眸医疗器械有限公司CEO魏继业,惟佑基因董事长及创始人才源,星眸生物CEO 李正斌,纽福斯商业副总裁02AAV以及其他基因疗法(4月19日)主持人:周国庆,上海荣瑞医药科技有限公司CEO9:00-9:30 AAV基因治疗商业化挑战与机会谭青乔,鼎新基因联合创始人&CTO9:30-10:00 罕见病基因治疗药物的开发挑战陈意雄,凌意生物首席科学官10:00-10:30 新型基因递送载体-高度支化聚(β-氨基酯)的研发及核酸药物应用王文新,国家级人才,安徽理工大学教授,安徽理工大学公共卫生学院学术院长10:30-10:50 茶歇10:50-11:20 慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉,中吉智药生物技术有限公司创始人,首席科学家11:20-11:50 溶瘤病毒疫苗驱动免疫联合治疗肿瘤的突破性技术平台周国庆,上海荣瑞医药科技有限公司CEO11:50-14:00午餐&休息14:00-14:30 话题确认中张宇,中源协和首席科学官14:30-15:00 基因编辑生物大分子递送与治疗平渊,浙江大学药学院博士生导师15:00-15:30 溶瘤病毒在卵巢癌领域的研究进展苑存忠,山东大学齐鲁医院妇产科,山东省高校妇科肿瘤学重点实验室15:30-16:00 基因治疗药物工艺开发和产业化中的CMC关键点李军辉,杭州行诚生物副总裁16:00-16:30 基于脂质体的纳米药物及微流控技术:从配方到规模化的挑战张楠,爱尔兰都柏林大学副教授16:30-17:00 CRISPR工具开发与基因治疗王永明,复旦大学生命科学学院教授17:00-17:30 高效核酸递送材料在细胞内命运对关键细胞信号通路和行为影响的研究 何钟磊,安徽理工大学公共卫生学院特聘副教授论坛赞助形式主题演讲、产品展台展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等请联系:王晨 180 1628 8769(同微信)报名方式①限量50张免费参会入场券获取方式:转发本文到朋友圈集赞10个/转发至细胞基因治疗相关群聊后截图给小编,小编微信二维码如下;② 报名费用需费用699元/人,包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料;论坛媒体支持戳这里,阅读原文立即领取免费参会入场券!
基因疗法、眼科基因治疗、基因编辑、AAV工艺质控,点击图片查询议程,合作热线:王晨 180 1628 87692月4日,国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗申请公示信息显示,强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法,该药是基于腺相关病毒载体(AVV)的基因治疗药物,适用于治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜色素变性的患者。在眼科AVV基因疗法的黄金赛道上,国内已有超20家企业在布局,其中不少在研新药已经进入临床试验阶段,将为遗传性眼病的治疗带来新希望。眼科基因疗法临床需求较大AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。2020年,AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液Ⅰ/Ⅱ期试验6个月数据公布:中期数据显示,低剂量和中等剂量的耐受性良好,并表明视力有显著改善。资料显示,2019年,强生与MeiraGTx签署合作开发遗传性眼病基因疗法,包括AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液及另两款治疗全色盲的基因治疗药物。2023年底,MeiraGTx宣布,强生以高达4.15亿美元收购了该药的研发权益。MeiraGTx将获得1.3亿美元的预付款和近期里程碑付款、该药在美国和欧盟首次商业销售,以及制造技术转让后获得的高达2.85亿美元额外资金。2017年12月,全球首个眼科基因疗法Luxturna在美国获批上市,掀起了眼科基因疗法的热潮。相对其他器官而言,眼睛体积较小,只需要低剂量的药物就可以达到治疗效果,而且具有免疫豁免、系统风险低等优势,成为各方药企率先布局的一大领域。目前眼科基因治疗的适应症主要是与单个基因突变相关的遗传性视网膜疾病,包括视网膜色素变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑蒙(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)、X连锁视网膜劈裂症(XLRS)和年龄相关性黄斑变性(AMD)等。因这些疾病严重影响患者的独立生活和日常活动能力,临床医疗需求大。遗传性眼病的很多基因突变已经被精准识别,为基因疗法的开发提供了众多靶点选择,针对眼部的基因治疗研究一直处于前沿。眼科AVV基因治疗是AAV基因治疗的黄金赛道,占据AAV基因治疗临床试验四分之一。腺相关病毒由于其较低的免疫原性和位点特异性整合能力,被认为具有较好的安全性,是最有潜力的基因传递系统之一,这也使得AVV基因治疗领域的发展势头日益强劲。国内众多创新药企杀入赛道在眼科AVV基因治疗上,国内已有纽福斯生物、朗信生物、嘉因生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因、安龙生物、金唯科、本导基因、九天生物、方拓生物、鼎新基因、凌意生物、极目生物、星眸生物、目镜生物、纽伦捷生物、领诺医药、埃微路新、南京贝思奥、瑞风生物、因诺惟康等众多创新药企积极布局,其中不少在研药物已经进入临床试验。纽福斯生物是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司。2021年3月,纽福斯生物研发的中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082(研发代码NFS-01)获国家药监局批准开展药物注册临床试验,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定,并于2022年获批在美国开展临床试验。2022年7月,该药又被国家药监局纳入突破性治疗品种,上市进入“快车道”。2023年2月22日,纽福斯生物宣布,NR082用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变Ⅲ期临床试验在中国完成全部患者入组给药。除了该药外,纽福斯生物还有针对视神经损伤、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的十余个在研项目。2022年1月,朗信生物旗下公司朗昇生物提交的LX101注射液临床试验获国家药监局受理,用于治疗先天性黑蒙症,是国内首个递交该适应症临床试验的基因疗法,并于2022年4月19日获批临床试验。LX101是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法,在此前的研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性,且已在多位患者中见到视力提高的疗效。2022年4月19日,朗昇生物又宣布,LX101的临床试验申请获CDE批准,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性患者。2023年1月19日,嘉因生物宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新型基因疗法EXG102-031注射液的新药临床试验申请,用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性。同年3月,该药的上述适应症在国内的临床试验申请获国家药监局受理。EXG102-031注射液只需要一针注射,就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。中因科技的ZVS101e注射液是其与北京大学第三医院合作研发的基因替代治疗药物,也是国内外首个进入临床阶段的BCD(特殊类型的视网膜色素变性)基因治疗药物。该药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。2021年5月,该药针对BCD疾病适应症的临床试验启动,是全球首个针对BCD疾病展开临床试验的基因治疗。ZVS101e治疗BCD的Ⅰ/Ⅱ期注册性多中心临床研究,已经于2023年2月20日完成了首例患者入组。九天生物的眼科AAV基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请也于2023年10月获国家药监局批准,用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SKG0106已于2023年6月获FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性全球Ⅰ/Ⅱa期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。除了上述企业外,其他企业新药的研发也在不断推进,近年来越来越多的眼科基因疗法获批临床试验。于患者而言,基因治疗将为眼科疾病的治疗带来新希望。朗信生物朗信生物成立于2020年,是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的初创企业。公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家、专业人士、及全球顶尖生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作,公司目前关注遗传性疾病的基因治疗领域,已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。2021年起,公司已有超过5000平米场地投入运营,在上海浦东张江设立了研发和临床研究中心;位于苏州生物医药产业园的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。朗信生物以眼部疾病产品作为基因治疗突破点,构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术,实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。并与国内外知名医院的临床医学科学家密切合作,提升创新能级,以更高效率开发基因治疗产品,最终应用于临床。目前用于遗传性视网膜变性及年龄相关性黄斑变性的产品已经进入到了临床阶段。此外公司涉及的基因治疗的眼科候选产品有:VEGF、PROM1、CRX、RS1、GNAT1、GsdmdC细胞焦亡等。LX101注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法。产品通过对RPE65基因编码序列优化设计,高效表达人源RPE65蛋白,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。在此前进行的研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性,且已在多位患者中见到视力提高的疗效。LX101为国内第一个获得临床试验批件的遗传性视网膜变性基因治疗产品。中因科技北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台以及基因治疗药物研发平台,致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测和基因治疗的全程“一站式”服务,并且通过持之以恒的努力,致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年,建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台,基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点,结合基因的发病机制,分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物,目前正在开展的基因替代治疗项目2项,基因编辑治疗项目4项,其中两项动物实验已经完成,开展小样本临床试验。中因科技研发管线ZVS101e 注射液是中因科技自主研发的CYP4V2基因替代治疗药物,含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8(rAAV8)载体(rAAV8-hCYP4V2)。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性,注射入患者视网膜下腔后,可高效感染视网膜的RPE细胞,并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失,从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。结晶样视网膜变性(BCD)是一种遗传性视网膜退行性疾病,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩,CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。绝大多数BCD患者20~40岁发病,双眼受累,早期可能无症状,随着疾病进展,出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状,患者通常在50~60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异,BCD可被确诊,然而仍缺乏有效的临床治疗手段。(基因替代治疗)ZVS203e注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的,用于治疗视网膜色素变性(RP)的基因编辑治疗产品。设计基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复,使其恢复表达正常的RHO基因产物,进而恢复视网膜细胞正常功能,最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前研发阶段,结果显示良好的安全性及显著有效性。纽福斯纽福斯成立于2016年,是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家,李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究,通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 (AAV) 载体技术在眼科基因治疗的应用价值。公司首个候选药物NFS-01旨在治疗莱伯氏遗传性视神经病变 (LHON) 。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病,迄今为止尚无有效的治疗方法。2011年,团队应用该候选药物开始了全球首个LHON基因治疗探索性临床研究,参与临床试验的9例患者已持续随访8年,至今无严重不良反应且其中5例患者视力显著提高。此结果为全球基因治疗最长随访记录,发表于 《自然》 子刊、 《柳叶刀》 子刊及眼科领域顶级杂志 《眼科学》 , 充分证明了基因治疗技术临床应用的长期安全性与有效性。在首项研究取得可喜成果后,李教授团队于2017-2018年间进行了一项更为全面的临床研究,研究入组受试者达159例 (其中包括来自阿根廷的10例),这也是目前全球整个基因治疗领域样本量最大的临床试验。同样,十二个月随访结果显示NFS-01疗效显著,且未发现严重不良反应。NR082于2020年9月获得美国FDA孤儿药资格认定,于2021年3月成为国内首个获得1/2/3期无缝临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,已在今年6月完成首例患者入组给药。NFS-01的作用原理2011年,团队应用候选药物NFS-01开始了全球首个LHON基因治疗探索性临床研究,参与临床试验的9例患者已持续随访8年,至今无严重不良反应且其中5例患者视力显著提高。NFS-01以重组腺相关病毒(rAAV)作为载体,将正常的ND4基因递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能,从而治疗G11778A (ND4) 位点突变所引起的LHON疾病。纽福斯研发管线Leber遗传性视神经病变(LHON):该疾病是一种母系遗传的线粒体疾病,多发于14-21岁的青年男性,患者表现为双目视力受损至失明。这一疾病由德国眼科医生 Theodor Leber于1871年首先发现,目前全球患者约60万人,其中中国10万人。LHON是线粒体DNA突变所导致的疾病,位于线粒体基因组上的第11778、第14484和第3460位点为该病的3个原发位点,90%以上的LHON病人中能够发现G11778A (ND4基因)、G3460A(ND1基因)、T14484C(ND6基因) 三个位点突变中的一个,尤以G11778A最多,占50%~80%。由于该突变使线粒体生物呼吸链受损,造成ATP缺乏,使患者视神经节细胞产生氧化应激,导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。纽福斯目前正在开发两款针对LHON的候选药物 - NFS-01(NR082, rAAV-ND4) 和 NFS-02(rAAV-ND1), 分别治疗G11778A (ND4) 位点突变和G3460A(ND1) 位点突变所引起的LHON疾病。作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。公司核心产品NR082眼用注射液,以病毒作为载体,将正确的基因递送至受损的视神经节细胞,提高甚至恢复患者的视力。目前,该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”(用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)称号,是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。目前在中国已经完成一期、二期临床试验,正在开展三期。在美国,正在进行一期、二期临床试验的准备工作。康弘药业康弘药业在ASGCT2022年会上公布了公司研发的眼科基因治疗产品AAV-KH902的临床前数据。AAV-KH902在临床前研究中显示出较好的数据。角膜新生血管(CoNV)已被确定为角膜移植排斥反应的主要危险因素之一,康弘药业的AAV-anti-VEGF(AAV-KH902)目的在于提高高风险角膜移植大鼠模型的角膜移植存活率。数据显示:与对照组(N=6)相比,AAV-KH902治疗组(N=6)的角膜新生血管(CoNV)、角膜移植物混浊、移植物厚度显著降低。治疗后2个月,AAV-KH902治疗组移植存活率较PBS注射组显著提高33.3%。此外,两组眼压(IOP)均在正常范围内。在基质内注射2周后,角膜内发现微量CD11b+细胞,表明AAV-KH902的治疗没有引起IOP异常和炎症。2022年5月6日,国家药品监督管理局药品审评中心受理康弘药业提交的KH631临床试验申请。KH631眼用注射液是通过腺相关病毒(AAV)递送目标基因用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的,是具有自主知识产权的1类生物新药。目前康弘药业拥有眼科基因工程药物KH902和KH906,康柏西普(项目名:KH902,商品名:朗沐)2013 年 12 月获得CFDA批准上市,2014年4月上市销售,至2016年已销售破8亿。安龙生物北京安龙生物医药有限公司,简称安龙生物,专注于生命科学领域对新药研发的突破性进展,包括基因治疗,基因编辑,DNA及RNA等其它遗传物质做为新药研发的方向,获得泰格医药等投资机构6000万资金支持。安龙生物产品在病毒、DNA基因治疗的稳定性和携带性上均表现出较强优势,基于AAV对组织的特异性侵染、AAV载体对眼科疾病的基因治疗等代表性研究成果已发表在Nature Microbiology, Plos ONE等国际期刊,在研项目包括老年黄斑变性(AMD)基因药物和针对血友病A型的基因治疗项目。老年相关湿性黄斑病变(wet-AMD)已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升,而目前针对wet-AMD的治疗,主要是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)疗法。虽然已经有成熟的疗法上市,但是抗VEGF疗法仍有自身局限,长期频繁的玻璃体内注射,让患者体验不佳,严重降低了患者依从性,也增加疾病进展的风险。安龙生物的AnLong001是一种AAV基因治疗模式,采用了目前最先进的脉络膜上腔注射方式。AAV载体使得AnLong001以视网膜为生物反应器,持续稳定表达抗VEGF分子,在患者中最大限度地减少症状的发生,而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用发生率。目前,AnLong001已进入毒理实验阶段。从当前进展来看,该款产品能够抑制视网膜变性、损害以及新生血管形成,同时,在动物实验中未见明显的病理改变。九天生物九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司,致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年,自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台,拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及全球领先的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。九天生物(Skyline Therapeutics)近日宣布其在研的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请(IND)获国家药监局批准,开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。SKG0106已于今年6月获美国FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)全球I/IIa期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。SKG0106眼内注射溶液是一款创新眼科基因治疗药物,由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳携带编码独特设计的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白的转基因序列,通过单次玻璃体腔注射,在眼内高效转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长功能的蛋白,从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿,有效治疗nAMD,实现长久获益。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。目镜公司致力于探索、研发基因治疗新技术、新疗法。通过Shuffling-insertion Mediated AI Retargeting Technology(SMART)AAV衣壳筛选平台,为寻找更优的用于治疗包括视网膜、耳、血液、肺、肝脏、胰脏、肌肉以及大脑等脏器的遗传性或慢性疾病AAV基因治疗载体奠定了基础。依托该平台,团队陆续发现了一批器官特异靶向、渗透性好、免疫原性低的候选AAV衣壳,未来将会有更多的新衣壳实现成果转化。星眸生物合肥星眸生物科技有限公司成立于2019年8月,位于安徽省合肥市高新区,是中国科大先研院孵化的创新企业,是一家基于前沿基因编辑技术开发、专注基因疗法领域的生物技术公司。星眸生物深耕眼科基因治疗多年,科研成果卓著。创始人团队为生命科学相关领域的资深研究员、教授、博士,拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发和管理经验,相关研究工作荣登 Nature、Cell、Science Advances、Nature Communications 等顶级学术期刊。星眸生物聚焦基于AAV载体的眼科基因治疗药物研发,同时精进TRED (Targeted-RecA Enhanced homologyDirected repair,基于CRISCR/Cas9/MS2-RecA 的创新型基因编辑方法)和BE(Base Editing,碱基编辑)基因编辑技术用以布局公司中长期发展规划。 核心技术平台包括:AAV 双/多抗平台、AAV 病毒衣壳筛选技术平台、基因编辑技术平台--TRED技术和 BE技术。星眸生物基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物,适应症为湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD),已实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314。目前XMVA09的新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,下阶段将正式开展I/II期临床研究。辉大基因辉大生物科技有限公司成立于2018年,致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台:基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。辉大基因研发管线HG-004通过递送正确的RPE65基因,治疗由于RPE65基因突变导致的先天性黑蒙2型疾病(LCA2)。HG004是由辉大团队自主研发的基因治疗药物,使用重组腺相关病毒AAV9型载体递送正常RPE65基因到视网膜,从而恢复、治疗及预防成人及儿童的RPE65突变相关Leber先天性黑矇。HG004是国内自主研发的首个同时获得美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证的AAV眼科基因疗法药物,该药物的使用同一临床主方案的国际多中心临床研究申请已获中国及美国IND批准。鼎新基因鼎新生物从AAV病毒设计的底层进行了最精细化的改造,打造rAAV文库高通量筛选迭代技术平台,提高组织嗜性、转染效率、表达持续性和安全性。该AAV病毒载体平台能够持续输送工程化改造的血清型,满足不同候选分子精准递送要求,并能免疫逃逸实现再次给药要求。鼎新基因一直将治疗场景设立于耳科和眼科领域,聚焦的眼科耳科适应症是治疗靶点成熟的眼科慢性病和先天性耳聋。公司AAV基因治疗以眼科及耳科作为切入口,建立了成型的AAV基因治疗研发和技术体系,已基本完成了第一个眼科慢性病、第一个先天性耳聋研发管线的临床前候选分子确认,进入了国内相关产品研发的头部阵列,正在扩展新型AAV的临床转化并扩大治疗领域。2023年11月18日(美国东部时间),上海鼎新基因科技有限公司(下称“鼎新基因”)与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟课题组合作研发的RRG-OTOF双载体AAV被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予治疗OTOF介导的听力损失(OTOF-mediated hearing loss)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。RRG-OTOF是一种基于腺相关病毒 (AAV) 双载体的基因疗法,通过将编码otoferlin的基因传递到耳蜗的内毛细胞来治疗OTOF介导听力损失患者。耳蜗内一次性给药 RRG-OTOF,AAV双载体进入到相同的细胞可长期持续表达完整的功能性otoferlin蛋白,以使听觉功能恢复。凌意生物凌意生物成立于2021年2月,是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队,致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化。公司致力于源头创新,聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域,从遗传病动物模型等关键技术入手,以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。凌意生物LY-M001注射液是中国首个自主研发,针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体,通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体,可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物,从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动,目前已完成两例受试者给药。初步的IIT数据显示:LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现,无任何不良事件发生。瑞风生物瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队,并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果,在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累,拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术,为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局,其中β-地中海贫血基因编辑疗法已经取得全球先进水平的临床进展。RM-001是瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物。利用CRISPR基因编辑技术改造患者自体造血干细胞,激活人体内天然胎儿血红蛋白(HbF)合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。RM-001采取直接靶向γ-珠蛋白基因(HBG1/2)启动子的编辑策略,不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达,更加安全。RM-001是瑞风生物的先导管线产品,基于靶向HBG基因的更具安全性的编辑策略开发而成。该款产品于2022年11月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国开展注册临床研究。这是国内首款获得临床试验许可治疗地贫的新靶点基因编辑药物。RM-001细胞注射液I期临床研究是一项多中心、开放标签临床研究,旨在评估一次给药、单剂量的RM-001在β-地贫患者中的安全性和有效性,入组了12例年龄6岁-35岁受试者,涵盖了儿童、青少年和成人患者。金唯科金唯科是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司。金唯科研发管线2020年4月金唯科开始运营3000平米的AAV新药研发平台,包括GMP级AAV制备车间、质粒制备车间、质量研究平台和成药研发平台,实现了从AAV药物设计、成药性研究、中试生产到质量研究的完善AAV基因治疗技术链。公司自主研发了可放大的、成本可控的AAV规模化制备及层析纯化工艺,在研的多条关于眼科和全身给药的产品管线均得到了良好的推进。其中,治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线,进展最快,将先后申报IND。nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆眼科疾病,是世界范围内不可逆失明和视力损害的主要原因之一。目前nAMD已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升,我国也有数百万的患者等待治疗。该病的发病机理为患者视网膜黄斑区形成异常新生血管,同时可能引起视网膜水肿、出血、渗出和瘢痕形成等不良症状,进而严重影响患者视力。目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)的生物制剂,但现有的抗VEGF疗法需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射,多次注射不仅耗时耗力还会增加眼内炎症等不良反应的风险。JWK001注射液是金唯科自研的首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药,通过其自主研发的特色技术大幅提升AAV包装效率并降低生产成本。该产品通过视网膜下给药将抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中,持续高效表达抗VEGF蛋白的同时避免反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等治疗风险,同时其特色的多靶点基因表达框也提升了药物疗效。这些优势共同使得该产品可实现一次治疗,终身有效的目的。因诺惟康北京因诺惟康医药科技有限公司(Innovec Biotherapeutics)是一家从事基因治疗技术和产品研发的公司。因诺惟康目前有诸多基因治疗的产品管线储备,大部分集中于眼科和神经科领域,公司生物医药技术包括新型病毒载体的设计和开发、基因编辑药物开发,临床级病毒载体的生产和应用,研究遗传疾病的自然发生过程、特征及突变基因,建立遗传疾病相关的动物模型。公司主要项目处于临床前的研究阶段。南京贝思奥南京贝思奥生物科技有限公司成立于2020年,公司致力于研发基于重组病毒载体和非病毒载体的基因治疗药物。主要通过基因重组治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等疾病。埃微路新成都埃微路新生物技术有限公司成立于2020年5月,主要的目的是采用定向进化技术来改造AAV以提高其在临床试验中对不同组织器官的转导效率,并能够避免在运送基因的过程中被人体中和抗体中和。因此这将是一个具有巨大商业潜力的基因治疗载体平台,依据主要采用的技术命名为AAVolution(AAV+evolution),即AAV载体的定向进化。与此同时,结合研发团队自身的背景和现在AAV的市场应用,将主要关注的基因治疗靶向的疾病前期设定为心脏和视网膜相关疾病。领诺医药领诺医药位于上海张江药谷,IN-2004(AAV基因治疗,眼科)/LIN-2004(AAV基因治疗,半乳糖脑苷脂酶 Galactocerebrosidase /GALC))为领诺医药的两款正在开发中的候选产品。IN-2004(AAV基因治疗)/LIN-2004(AAV基因治疗)为两款正在开发中的候选产品。领诺医药眼病基因治疗产品纽伦捷生物纽伦捷生物于2021年12月在园区成立,是一家旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术、遗传替代技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。纽伦捷生物由多位神经生物学家、眼科专家、基因治疗专家和生物制药行业的资深人士共同创立,致力于将新兴的细胞转分化技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案。目前,围绕细胞转分化技术,纽伦捷生物已搭建了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物研发平台,并已经申请了多项关键专利。纽伦捷生物产品管线聚焦于神经系统疾病,重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。天泽云泰上海天泽云泰生物医药有限公司,2020年3月注册成立于中国上海,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为临床可及的治疗方法,以期望造福更多患者。公司拥有一支由业内顶尖的学术专家和经验丰富的研发人员组成的团队,覆盖了药物开发从概念到上市的每一环节;拥有具有自主知识产权的一系列核心技术平台,包括ViVec® AAV载体筛选平台、ViLNP® 脂质纳米粒技术平台、ViCas® CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi® AAV高产技术平台,专注于开发创新的细胞和基因疗法,为中国乃至全世界患有遗传性疾病、神经退行性疾病、肿瘤的病人提供解决方案。天泽云泰致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。(管线截图来自于官网)目前进入临床的是针对血友病B和结晶样视网膜色素病变治疗的两款创新产品:VGB-R04注射液通过静脉注射实现肝脏特异性FIX基因替代和酶分泌,纠正血液FIX活性达到生理水平,治疗血友病B。VGB-R04在静脉注射后,通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导,将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体(hFIX Padua)蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用,从而纠正血友病B患者的凝血障碍,以期采用基因替代疗法从根本治愈该单基因遗传病,达到一次给药、长期有效的目的。FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。血友病B为凝血因子IX基因缺陷导致的X连锁隐形遗传性出血性疾病,以身体负重关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血为其典型临床特征。绝大部分患者为男性,男性发病率为1/25,000。目前主要的治疗方法为注射血浆或凝血因子等替代疗法,无法根治。(VGB-R04作用机制图示)VGR-R01眼用注射液是针对CYP4V2基因突变导致的BCD患者的基因治疗产品。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员,在视网膜色素上皮细胞(RPE)中高度表达,具有脂肪酸羟化酶活性,与脂肪代谢相关。VGR-R01的作用原理是一种基因替代疗法。VGR-R01通过视网膜下腔注射给药后,AAV衣壳蛋白介导RPE细胞的转导,将VGR-R01基因表达盒递送至细胞核。VGR-R01表达盒以游离DNA的形式存在,在RPE细胞表达CYP4V2蛋白,以重建细胞的脂肪酸羟化酶活性。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤,并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。结晶样视网膜变性 (BCD)又称Bietti结晶样视网膜病变,是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。BCD致病基因是位于4q35的CYP4V2,编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。在世界范围内BCD均有分布,但在中国、日本和韩国人群中更为普遍。大多数BCD患者于20-40岁发病,出现夜盲和视力下降等症状,在50-60岁发展为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异,BCD可被确诊,然而仍缺乏有效的临床治疗手段。(VGR-R01作用机制图示)极目生物极目生物是一家总部位于中国、专注于眼科创新疗法的生物技术公司,拥有覆盖从早期发现阶段到商业化阶段的一系列突破性眼科治疗技术产品组合。公司的愿景是,通过在中国、亚洲乃至全球提供创新疗法,解决眼科疾病领域未满足的临床需求,惠及广大眼科患者群体。极目生物在生命科学领域专业投资方的支持下创立,并由一支拥有丰富的全球眼科产品研发和商业化经验的行业精英团队管理。极目生物用于治疗青光眼的基因疗法ARVN601正在临床前开发中,ARVN601是基于microRNA (微小核糖核酸)的神经保护基因治疗。自2010年世界青光眼协会共识会议召开以来,视神经保护作为一种预防和推迟青光眼视神经退化性改变的非降眼压相关的疗法,已被认为是青光眼治疗的重要潜在策略。然而,目前尚无任何视神经保护疗法获批专门用于青光眼的临床治疗。2021年,极目生物与香港大学签署合作备忘录,与香港大学眼科学系系主任及临床教授梁啟信教授(Prof. Christopher Leung)展开研究合作,共同发现和开发针对青光眼的新型神经保护疗法(ARVN601)。此次项目有三个主要研究目标 :①调节线粒体活性作为应对青光眼的神经保护策略;②开发基于microRNA (微小核糖核酸)的基因疗法以促进视神经再生;③研究细胞代谢重程序设计对于视网膜神经节细胞(RGC, Retinal Ganglion Cell)的保护和再生的作用。这一开创性合作,标志着全球青光眼新型疗法的研发进入了新的篇章。青光眼,是由于视神经病变导致的一种不可逆的神经退行性疾病,其典型的病理表现为视网膜神经节细胞进行性丢失,在全球不可逆性致盲性眼病中发病率占首位。据估计,2020年全球约有7600万青光眼患者,预计2040年将超过1亿,中国是青光眼患者最多的国家,2020年我国青光眼患病人数达到2100万,致盲人数可达567万。而随着老龄化进程的加快,我国青光眼的患病率逐年增加。极目生物早期科学研究助理副总裁丁锦东博士(Dr. Jindong Ding)表示:“青光眼的治疗目前依旧存在巨大的未被满足的需求,这背后反应的是我们对于疾病机理依旧缺乏了解,治疗手段依旧需要完善。新型神经保护疗法是对该领域治疗方案的全新的探索,意义深远。同时,这一过程也将面临非常大的挑战,这表明极目生物在科学创新方面勇于接受挑战,承担风险的勇气和决心。希望在不久的将来我们就能够把这一疗法推进到临床阶段。”新型神经保护疗法ARVN601不仅聚焦了目前青光眼治疗领域,仅通过降低眼压无法满足部分病人得到有效治疗的这一未被满足的临床需求,更是启动了无论在技术平台、靶点、机理等方面都具有独创性的研究探索。一直以来极目生物致力于填补眼科疾病疗法空白,助力患者和大众更有效地应对眼健康挑战。来源:新京报、佰傲谷BioValley、药融圈、医享客基因疗法、眼科基因治疗、基因编辑、AAV工艺质控,点击图片查询议程,合作热线:王晨 180 1628 8769戳“阅读原文”立即领取限量免费参会名额!
CGT Asia潜心深耕细胞与基因治疗行业,助力科研发展,为促进产业上下游融合、科技成果转化,历届CGT Asia紧跟行业动态与科研进展,共汇聚了来自15个不同国家2539家知名企业的6616位专业嘉宾,来自行业重量级专家的141个核心演讲主题及干货内容分享,近300家头部赞助单位以及100多家行业合作媒体。以此为基,由谈思生物主办,上海市生物医药产业促进中心和中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)作为支持单位的亚太区CGT行业标杆会议-CGT Asia 2024 第五届亚洲细胞与基因治疗创新峰会和3DCC 第二届3D细胞培养与类器官研发峰会将于2024年4月2日-3日在上海隆重召开。并同期举行“CGT Awards"-第二届亚太区细胞与基因治疗行业之星颁奖盛典。主办方 | 谈思生物支持单位 | 上海市生物医药产业促进中心、中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)、益诺思战略合作伙伴 | 广东医谷媒体支持单位 | 丁香园 insight 数据库会议时间 | 4月2日-3日会议地点 | 上海建工浦江皇冠假日酒店扫码注册,获取门票亚太区CGT行业标杆峰会大会内容聚焦商业化与创新药入院、临床导向的创新疗法、神经退行性疾病、干细胞治疗、外泌体治疗、基因治疗、RNA疗法、溶瘤病毒、罕见病、肿瘤微环境、非编码RNA、表观遗传、单细胞测序、生物标志物、全癌标志物、免疫细胞治疗、TCR-T、CAR-NK、3D细胞培养、类器官模型、CRISPR/CAS9基因编辑、iPSC、PCR、高通量筛选、申报方案、连续生产工艺、GMP、AAV、(非)病毒载体、LNP、类器官的构建、类器官的临床运用、3D细胞构建技术、类器官与再生医学等行业前沿关注热点。政产学研齐聚,海内外嘉宾云集,同期还将举行新加坡专场沙龙。大会框架议程公布细胞治疗主论坛(4月2日)AM 细胞治疗全体大会(AB会场)08:00-08:45注册&早茶08:45-09:00欢迎致辞唐军 博士,副主任,上海市生物医药产业促进中心09:00-09:25针对实体肿瘤的免疫细胞药物研发策略浅谈张曦 博士,首席科学官,百吉生物09:25-09:50Immunotherapy for Cancer Cure and Beyond-A Historical Mission沈浩 教授,首席科学官,复兴凯特09:50-10:15人视网膜类器官在疾病模型及再生治疗中的应用金子兵 教授,副院长,首都医科大学附属北京同仁医院10:15-10:40茶歇与展示10:40-11:05金斯瑞探寻细胞治疗产品的CMC挑战之路蒋忻坡 博士,试剂产品研发助理副总裁,金斯瑞11:05-11:30上皮组织干细胞与器官修复——从生物学到药物研发 左为 教授,董事长,吉美瑞生11:30-12:00"CGT Awards"颁奖典礼12:00-13:30午餐 PM 专题一:细胞治疗临床管线进展(A会场)专题主席谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷13:30-13:50CAR-T细胞治疗实体瘤研发新策略钱程 教授,首席科学家,重庆精准生物13:50-14:10TIL疗法在实体瘤中的突破与发展刘雅容 博士,创始人兼首席执行官,沙砾生物14:10-14:30应对全球细胞和基因疗法发展独特挑战的关键策略Maryland FRANKLIN 博士,副总裁,全球细胞基因治疗方案负责人,Labcorp14:30-14:50发展CAR-T细胞治疗的挑战和策略张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物14:50-15:10突破实体瘤治疗为患者带来长期生存获益郝瑞栋 博士,合伙人/研发中心负责人,易慕峰生物15:10-15:30人工智能和培养基开发开创的新型间充质干细胞治疗石川格靖 博士,首席执行官,索拉里斯生物15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20基于肿瘤反应性T细胞的癌症免疫治疗方法胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物16:20-16:40细胞基因治疗在实体瘤中的临床实践王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院16:40-17:00神经原位转分化技术的应用前景朱朝 博士,联合创始人/董事长/CEO,纽伦捷生物17:00-17:20新型红细胞技术在实体瘤治疗中的应用和进展高晓飞 博士,创始人,西湖生物医药17:20-18:00圆桌讨论:细胞治疗的创新研发与临床转化谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷 (主持)胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院PM 专题二:细胞治疗产品工艺开发(B会场)专题主席杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药13:30-13:50通用型CAR-T疗法开发进展与思考谭炳合 博士,合伙人、生产和CMC副总裁,邦耀生物13:50-14:10上游转染+下游纯化:全面提高病毒载体的产量、活率、纯度,助力病毒载体的高效生产于胜利 博士,中国区负责人,Astrea Bioseparations LTD14:10-14:30肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)FDA获批后的挑战和机遇刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物14:30-14:50抗肿瘤细胞因子创新药开发王建刚 博士,总经理,康立泰14:50-15:10最新CGT细胞和基因治疗产品的效力保证指南杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药15:10-15:30细胞与基因治疗中稳健的CMC开发与全球化发展的重要性张朕 先生,APAC CGT BD 负责人,龙沙15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20论核心试剂定制化如何解决行业痛点朱文敏 博士,市场部负责人,同立海源生物16:20-16:40NK 细胞命运的解码与再造罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)16:40-17:00滋养细胞法确保NK细胞培养的稳定性和安全性陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物17:00-17:20通用型细胞治疗和非病毒定点整合技术探讨周立 博士, CSO,合源生物17:20-18:00圆桌讨论:从成本和工艺角度看细胞的制造,厂房建设、细胞培养等的影响杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药 (主持)罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物叶森 博士,亚太区首席应用科学家,Emulate周立 博士, CSO,合源生物陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物细胞治疗主论坛(4月3日)AM 专题一:细胞治疗产品前沿进展(A会场)专题主席邱云良 博士,副总裁,益诺思09:00-09:30实体肿瘤治疗的天科雅方案彭玲 博士,医疗负责人,天科雅09:30-10:00 基于造血干细胞的碱基编辑疗法治疗β-地中海贫血的临床进展李亚亮 女士,正序生物临床运营负责人,正序生物10:00-10:30免疫细胞产品的非临床评价策略魏丽萍 女士,毒理事业部副总经理,益诺思10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30靶向型二代外泌体的药物递送研发周国瑛 教授,董事长兼CEO,亦诺微11:30-12:00CAR-NK 研究进展和临床探索钱文斌 教授,创始人&董事长,荣谷生物12:00-13:30午餐 AM 专题二:细胞治疗产品开发(B会场)专题主席杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:00-09:30新型增强型CART的设计及初步临床探索杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:30-10:00细胞与基因治疗行业的能源安全及环境控制陶清宝 先生,董事长,张江基因岛能源中心10:00-10:30CGT领域的上游原材料合规李联华 先生,质量部经理,近岸蛋白10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30重复使用和逆向物流对可持续发展的影响林文红 女士,大客户经理,欧宝利冷链11:30-12:00TCR-T治疗实体瘤:从靶点到临床有效性张柯 博士,首席科学官,星汉德12:00-13:30午餐 PM 专题三:新兴技术与先进疗法非临床研究(A会场)专题主席李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力13:30-14:00科镁信:新递送新希望的故事吴岚林 博士,CEO,科镁信 14:00-14:30抗衰老NK细胞药物的研发李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力14:30-15:00大模型的探索与实践张帆 先生,首席运营官,智谱 AI 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00AI加速新一代基因治疗平台技术开发马丽佳 博士,科学创始人、董事长,西湖云谷智药16:00-16:30间充质干细胞外泌体工艺和质量控制中的若干问题赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰16:30-17:00圆桌讨论:细胞与基因治疗前沿技术与应用吴岚林 博士,CEO,科镁信李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力张帆 先生,首席运营官,智谱 AI赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰PM 专题四:大咖论道:先进疗法商业化破局——出海与入院(B会场)专题主席赵仲 女士,Insight 数据库BU Head & 首席产品官,丁香园13:30-14:00生物医药企业估值与量化评价 - 企业现阶段如何资本破局?刘云 博士,董事长,华医资本 14:00-14:30实体瘤免疫细胞疗法的全球竞争格局分析赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园14:30-15:00引进来or走出去——如何加速细胞治疗“出海”商业化?杨涤非 博士,COO,康霖生物 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00人多能干细胞疗法治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物 16:00-16:30干细胞在医疗机构开展临床应用的若干思考沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物16:30-17:00圆桌讨论:CGT出海新战略与投资新方向赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物赵雅超 女士,董事总经理,百奥维达中国基金干细胞治疗论坛(4月2日)08:00-09:00注册&早茶专题主席范靖 博士,创始人 CEO,霍德生物09:00-09:30iPSC衍生细胞药物开发进展张颖 博士,首席技术官,中盛溯源09:30-10:00iPSC donor及细胞株克隆筛选与细胞库建立的考量范靖 博士,创始人&CEO,霍德生物10:00-10:30干细胞疗法产业化设备研发与进展程锦生 先生,总经理,东富龙生命科学事业部10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30干细胞/外泌体的数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化(DASEA)生物智造平台的研发及转化张智勇 教授,首席科学家,中科睿极11:30-12:00临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的研发和产业化李翔 博士,董事长/创始人/CEO,士泽生物12:00-12:30自动化全封闭细胞工厂的设计与实施李灵溪 先生,总经理,金西盟12:30-13:30午餐新加坡CytoMed CGT 沙龙13:30-14:00下一代“现成的”基于细胞的癌症免疫治疗TAN Wee Kiat 博士,Co-CEO & COO,新加坡CytoMed Therapeutics公司14:00-14:30实体肿瘤免疫细胞治疗挑战与机遇卫立辛 教授,海军军医大学第三附属医院肿瘤免疫与基因治疗研究中心更多演讲嘉宾后续更新...15:30-16:00茶歇与展示基因治疗主论坛(4月2日)AM 基因治疗最新临床与管线进展08:00-09:00注册&早茶专题主席李正斌 博士,BD VP, 纽福斯09:00-09:30遗传性耳聋基因诊断和基因治疗舒易来 博士,主任医生,复旦大学耳鼻喉科医院09:30-10:00AAV基因在中枢神经系统疾病中的应用及临床进展申华琼 博士,创始人兼首席执行官,纽欧申医药10:00-10:30开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗张宝弘 博士,首席执行官,益杰立科10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30 X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳 博士,联合创始人 总经理,金唯科11:30-12:00眼科基因治疗现状及最新临床数据分享李正斌 博士,BD VP, 纽福斯12:00-13:30午餐 PM 专题二:基因治疗技术、工艺开发与规模化生产专题主席董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药13:30-14:00LY-M001戈谢症研发进展林卿 博士,创始人,凌意生物14:00-14:30非病毒载体在细胞和基因治疗中的运用金夷 博士,首席执行官,精缮科技14:30-15:00应用原创变形式碱基编辑技术tBE开发体内基因编辑疗法张朗 博士,mRNA工艺平台负责人,正序生物15:00-15:30慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30如何加快基因疗法的开发:从发现到商业化Ramin BAGHIRZADE 博士,全球商务总监——基因治疗CDMO服务,Charles River丨生物制品解决方案16:30-17:00眼科基因治疗——卷在差异化创新,躺在临床获益才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物17:00-17:30圆桌讨论:基因治疗非临床评价、临床转化、CMC的开发难点与机遇;CRISPR/Cas系统及其衍生技术的发展和创新董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药林卿 博士,创始人,凌意生物金夷 博士,首席执行官,精缮科技才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物林泽斌 博士,总经理,明迅生物基因治疗主论坛(4月3日)AM 核酸药物和非编码RNA药物研发进展08:00-09:30注册&早茶专题主席XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物09:30-10:00全链长核酸药物技术平台的构建及在新药研发中的应用XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物10:00-10:30人工智能驱动肿瘤个体化免疫治疗莫凡 博士,联合创始人&CEO,纽安津10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30阴离子纳米粒递送mRNA的研究以及特异性T细胞治疗技术刘密 教授,创始人,尔生生物11:30-12:00溶瘤痘苗病毒研究进展袁明 博士,创始人,华药康明12:00-13:30午餐 PM 专题四:核酸药物的工艺开发与载体制备专题主席魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院13:30-14:00细胞基因治疗在遗传性疾病靶点发现痛点和一体化解决方案张巍 博士,创始人兼首席执行官,嘉检医学 14:00-14:30靶向递送在mRNA药物开发中的应用喻学亮 博士,副总裁,星锐医药14:30-15:00新型可离子化氨基脂质的产业化与工程化细胞靶向递送平台研发查高峰 博士,创始人CEO,虹信生物15:00-15:30以核酸技术为基石的基因编辑技术和产品开发魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院15:30-16:00茶歇与展示3D细胞培养与类器官研发峰会(4月2日)AM 专题一:类器官模型在新药研发中的应用08:00-09:00注册&早茶大会主席致辞林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:00-09:30类器官在精准医学中的应用与前景林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:30-10:00基于类胚胎和类器官模型揭示人着床胚胎的发育李天晴 教授,昆明理工大学10:00-10:30类器官模型助力细胞治疗药物研发周轶 博士,COO,艾名医学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30新一代器官芯片系统在药物筛选及细胞治疗中的应用陈早早 教授,VP,艾玮得生物11:30-12:00肿瘤类器官在免疫治疗中的作用刘鹏 教授,清华大学12:00-13:30 午餐 专题主席 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系13:30-14:00基于类器官的临床病原体及菌群组分研究与药物筛选应用 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系14:00-14:30类器官及类器官芯片模型在新药研发中的应用华国强 教授,创始人,丹望医疗14:30-15:00标准化细胞资源平台在新药研发中的作用王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库15:00-15:30先进生物功能材料与器官芯片的构建刘杰 教授,首席科学家,逸芯生命科学15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30发育期肝胆疾病的类器官构建和药物发现罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院16:30-17:00人源类器官在疾病模型及转化医学中的应用赵冰 教授,复旦大学类器官中心/伯桢生物创始人17:00-17:30圆桌讨论: 类器官在临床运用中的挑战与前景 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库3D细胞培养与类器官研发峰会(4月3日)AM 专题二:类器官应用研究08:00-09:00注册&早茶专题主席毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:00-09:30基于微流控的器官芯片构建及应用研究毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:30-10:00利用人脑类器官解析亨廷顿舞蹈病赛音贺西格 博士,复旦大学10:00-10:30小鼠滋养层类器官的构建与应用林照博 教授,上海科技大学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30类器官在肺的基础和转化研究中的应用唐晓芳 博士,PI,粤港澳大湾区精准研究院11:30-12:00取向型类器官构建及应用张冬卉 教授,湖北大学生命科学学院12:00-13:30 午餐 PM 专题三:再生医学与法律专题主席翁智辉 博士,副总裁,分享投资13:30-14:00穿越寒冬:再生医学何去何从翁智辉 博士,副总裁,分享投资14:00-14:30当前政策法律背景下类器官行业热点法律问题吴志林 先生,合伙人,德恒律师事务所PM 专题四:模型预测与细胞分选14:30-15:00利用类器官模型预测 braf突变肠癌的治疗反应及免疫微环境特征彭俊杰 博士,大肠外科主任医师,复旦大学附属肿瘤医院15:00-15:30基于微流控和图像激活技术的多参数细胞分选和打印研究陈华英 教授,哈尔滨工业大学15:30-16:00茶歇与展示百位大咖阵容上下滑动查看,更多演讲嘉宾持续更新...部分参会企业报名参会4月2日-3日(周二周三)正式开幕免费票限量开放,药企及科研单位优先现场礼品赠送转发本文至朋友圈集赞38个即可现场领取小礼品一份,数量有限,领完为止。部分礼品抢先预览~主办方及合作单位主办方支持单位战略合作伙伴媒体支持单位媒体合作伙伴END演讲 / 赞助&参展 / 市场&媒体合作:许女士,136 0167 9417邮件:gina.xu@taaslabs.com
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