Shenzhen Emma Biotechnology Co., Ltd.

▎Armstrong 2024年10月7日，诺贝尔生理学或医学奖被授予给microRNA（miRNA）域做出突破性贡献的Victor Ambros教授和Gary Ruvkun教授，这两位学者发现了microRNA及其在转录后基因调控中的作用。 核酸药物领域，mRNA、siRNA、ASO等都已经成药并受到业界广泛关注，miRNA似乎还相对小众，那么这个赛道都有哪些主要的Biotech呢？ 截至目前，约有十几款miRNA药物（部分为靶向并抑制miRNA，另一部分则为miRNA类似物）进入临床阶段，适应症覆盖实体瘤、亨廷顿病、NASH、心衰、丙肝等， 递送系统也是miRNA药物开发的关键环节之一。 Abivax  Abivax为纳斯达克上市公司，目前市值为6亿美元。Abivax核心管线Obefazimod，可以选择性上调miR-124，用于治疗炎症性肠病。 Regulus Therapeutics Regulus Therapeutics为纳斯达克上市公司，目前市值1亿美元，首付管线为RGLS8429，靶向并抑制miR-17，用于治疗常染色体显性多囊肾（ADPKD），目前处于1b期临床阶段，正在筹备2/3期临床。 EnGeneIC EnGeneIC聚焦开发EDV技术，来递送siRNA或miRNA。 Cardior Pharmaceuticals Cardior Pharmaceuticals的核心管线CDR132L为一款阻断miR-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂，1b期临床中表现出心脏功能改善的效果，目前在进行HFrEF的二期临床。2024年3月，诺和诺德以11亿美元的价格收购Cardior Pharmaceuticals。 Transcode Therapeutics Transcode Therapeutics的首发管线为靶向miR-10b的TTX-MC138，用于治疗肿瘤，今年9月完成首例患者给药。 miRagen 原本以miRNA诊断为主，后被Viridian借壳上市。 miRNA Therapeutics miRNA Therapeutics的核心管线MRX-34为miR-34类似物，用于治疗肿瘤，因安全性问题终止开发。 此外，还有Arthex Biotech、Apic Bio、InteRNA Technologies，被韩国Nexturn Biosciences收购的RosVivo Therapeutics等。 总结 国内方面，觅瑞集团专注开发基于miRNA的液体活检，今年5月递交港股IPO申请。觅瑞集团于2023年7月完成5000万美元D轮融资，投后估值6亿美元。江苏命码生物聚焦开发miRNA诊断或治疗药物，并于2021年与金斯瑞合作开发KRAS为靶标基因的RNAi治疗药物和以miR-214为靶标基因的适应于多种抗肿瘤细胞逃逸的RNAi治疗药物。命码生物的创始人为南京大学张辰宇教授，一直致力于细胞外miRNA的研究。2021年，张辰宇又创立了艾玛生物，但管线以外泌体递送siRNA为主。 Armstrong技术全梳理系列 GPRC5D靶点全梳理； CD40靶点全梳理； CD47靶点全梳理； 补体靶向药物技术全梳理； 补体药物：眼科治疗的重要方向； Claudin 6靶点全梳理； Claudin 18.2靶点全梳理； 靶点冷暖，行业自知； 中国大分子新药研发格局； 被炮轰的“me too”； 佐剂百年史； 胰岛素百年传奇； CUSBEA：风雨四十载； 中国新药研发的焦虑； 中国生物医药企业的研发竞争； 中国双抗竞争格局； 中国ADC竞争格局； 中国双抗技术全梳理； 中国ADC技术全梳理； Ambrx技术全梳理； Vir Biotech技术全梳理； Immune-Onc技术全梳理； 亘喜生物技术全梳理； 康哲药业技术全梳理； 科济药业技术全梳理； 恺佧生物技术全梳理； 同宜医药技术全梳理； 百奥赛图技术全梳理； 腾盛博药技术全梳理； 创胜集团技术全梳理； 永泰生物技术全梳理； 中国抗体技术全梳理； 德琪医药技术全梳理； 德琪医药技术全梳理2.0； 和铂医药技术全梳理； 荣昌生物技术全梳理； 再鼎医药技术全梳理； 药明生物技术全梳理； 恒瑞医药技术全梳理； 豪森药业技术全梳理； 正大天晴技术全梳理； 吉凯基因技术全梳理； 基石药业技术全梳理； 百济神州技术全梳理； 百济神州技术全梳理第2版； 信达生物技术全梳理； 信达生物技术全梳理第2版； 中山康方技术全梳理； 复宏汉霖技术全梳理； 先声药业技术全梳理； 君实生物技术全梳理； 嘉和生物技术全梳理； 志道生物技术全梳理； 道尔生物技术全梳理； 尚健生物技术全梳理； 康宁杰瑞技术全梳理； 科望医药技术全梳理； 科望医药技术全梳理2.0； 岸迈生物技术全梳理； 礼进生物技术全梳理； 康桥资本技术全梳理； 余国良的抗体药布局； 荃信生物技术全梳理； 安源医药技术全梳理； 三生国健技术全梳理； 仁会生物技术全梳理； 乐普生物技术全梳理； 同润生物技术全梳理； 宜明昂科技术全梳理； 派格生物技术全梳理； 迈威生物技术全梳理； Momenta技术全梳理； NGM技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理2.0； 三叶草生物技术全梳理； 贝达药业抗体药全梳理； 泽璟制药抗体药全梳理； 恒瑞医药抗体药全梳理； 齐鲁制药抗体药全梳理； 石药集团抗体药全梳理； 豪森药业抗体药全梳理； 华海药业抗体药全梳理； 科伦药业抗体药全梳理； 百奥泰技术全梳理； 凡恩世技术全梳理。

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准艾码生物科技（南京）有限公司的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品，用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。 亨廷顿舞蹈病目前全球仅有用于缓解症状的上市药物，可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中，ER2001显示了良好的安全性和初步的临床效果。 在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下，艾码生物在获得临床研究默示许可后，将积极推进ER2001注射液的后续临床研究和其它研究工作，为提高中国和全球亨廷顿舞蹈病患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。 关于亨廷顿舞蹈病 亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南（2019 年版）显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。 版权声明：本文转自艾玛生物 ，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

近年来，深圳市积极发展生物医药与健康战略产业集群，产业发展呈现出明显的集聚效应。目前，南山高新区和坪山国家生物产业基地两大主要产业集聚区已经初步形成。围绕着这两个生物产业基地，越来越多的医药企业在深圳崭露头角，吸引了广大投资者的关注。2023年，至少有16家位于深圳的创新药公司获得融资，金额总计超14亿元。值得关注的亮点包括：早期融资事件数超八成：除未知轮外，15家公布融资轮次的创新药公司中13家完成了B轮及以前的早期融资。广东投资机构积极参与：披露了投资机构的14起融资中，有12起融资的投资方来自广东，其中10起的投资方来自深圳，深圳高新投、南山战新投及越秀产业基金均参与了2起投资。细胞疗法和核酸药物公司势头迅猛：获融资的新分子研发公司中，有3家公司研发细胞疗法，分别为先康达生命、湾岛细胞与济因生物。3家公司研发核酸药物，分别为艾玛生物、瑞吉生物与水木星辰。抗肿瘤药物持续为研发重点：获融资公司中11家布局研发抗肿瘤药物，其中值得关注的新锐公司有溶瘤病毒产品研发公司华药康明、创新小分子抑制剂研发公司新樾生物等。#   君圣泰：消化和代谢疾病药物研发公司 2023年1月，君圣泰宣布完成 1.07 亿美元C/C+轮融资。本轮融资由国开金融及广东国资管理的广东中医药大健康基金领投，越秀产业基金、昱烽晟泰基金旗下百亿资本及相关企业参与投资。同年12月，君圣泰宣布在港交所正式上市。君圣泰医药专注于就代谢及消化系统疾病的治疗发现、开发和商业化多功能及多靶点疗法。该公司已经研发包含5款候选药物的产品管线，涵盖代谢及消化系统的9种适应症。君圣泰医药的核心产品HTD1801是一款新分子实体，由两个活性组分小檗碱及熊去氧胆酸组成。该产品通过独特的分子结构，充分发挥了小檗碱和熊去氧胆酸的加和作用以及协同作用。在美国，HTD1801已经获得FDA授予针对代谢异常性脂肪性肝炎（MASH，又称非酒精性脂肪性肝炎[NASH]）及原发性硬化性胆管炎适应症的快速通道资格，以及针对原发性硬化性胆管炎适应症的孤儿药资格。▲君圣泰研发管线（图片来源：公司官网）君圣泰的创始人及首席执行官（CEO）为刘利平博士，刘博士1994年获得南开大学高分子化学与物理博士学位，之后赴加拿大多伦多大学从事博士后研究；2009年获得美国约翰霍普金斯大学凯瑞商学院MBA学位。从事新药开发近30年，刘博士领导并参与新药开发项目近10个，拥有在美国成功完成新药开发并获批上市的经验。#   济因生物：抗肿瘤基因与细胞疗法研发公司2023年1月3日消息，济因生物宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资由倚锋资本领投，合创资本、深圳高新投、前海弘晖跟投。本轮融资资金将用于加速推进该公司通用型细胞疗法管线的开发。济因生物于2021年成立，是一家致力于为患者提供普惠性细胞治疗药物的创新型公司。基于独特的体内CAR-T和iPSC等技术平台，该公司已开发针对不同适应症的通用型细胞治疗药物。济因生物目前已经初步完成了体内CAR-T技术的临床前安全性和有效性评价，准备率先将体内CAR-T疗法推入研究者发起的临床试验（IIT）阶段，以观测其临床疗效。#   先康达生命：细胞疗法研发公司2023年5月12日，先康达生命宣布获数千万元人民币Pre-A轮融资，本轮融资由联景投资领投，所募资金将主要用于推进实体瘤CAR-T细胞药物的临床研究及IND申报。先康达生命成立于2020年3月，专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化。据悉，该公司已经开发了3个技术平台和10条研发管线，涵盖CAR-T、CAR-NK、诱导多功能干细胞（iPSC）-T等研发方向。其中，针对Claudin18.2、GUCY2C等靶点的CAR-T产品正在多家医院开展临床试验，相关数据已初步显示出可控的安全性和良好的临床疗效。#   艾码生物：RNA药物研发公司2023年5月15日消息，艾码生物（ExoRNA Bio）宣布完成数千万天使+轮融资。本轮融资由越秀产业基金领投，京新药业、鼎心资本、南京大学生物医药行业校友会跟投，原股东鼎晖投资继续跟投加仓。据悉，本轮融资将主要用于加速艾码生物技术平台的产业转化，同时推进该公司于今年进行针对亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。艾码生物创立于2022年初，专注于第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术，以及开发出更多创新产品惠及尚未满足临床需求的病患，特别是中枢神经系统疾病患者。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破，同时也避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、不稳定、易被降解、需求量不能满足等问题。艾码生物研发的药物能在给药浓度极低的情况下依然在体内发挥作用。#   瑞吉生物：mRNA药物研发公司2023年1月6日，瑞吉生物完成亿元Pre-B轮融资，本轮融资由深圳沃盈投资领投，包括红杉中国在内的其他原有股东全部继续跟投。本轮资金主要用于推进公司在研管线临床试验及产业化建设。瑞吉生物成立于2019年，总部位于深圳，致力于开发mRNA等核酸类生物医学产品及治疗方法，拥有mRNA技术领域全技术平台，可根据临床及成药性需求，设计开发mRNA药物。瑞吉生物成立至今，共在研发三大领域数十个管线，公司管线涵盖传染病疫苗、肿瘤免疫治疗和蛋白替代疗法。其中，RH109采用由瑞吉生物自行开发的LNP冻干技术，可以有效维持mRNA的理化性质和生物活性，并在2-8℃下实现长期储存，解决了此前mRNA疫苗普遍存在的稳定性不高、难以储运的行业难题。#  湾岛细胞：细胞疗法研发公司2023年2月10日，湾岛细胞（Wondercel Therapeutics）完成近亿元天使轮融资，本轮融资由元生创投投资。本轮融资所筹资金将会主要用于推进项目的早期研发。湾岛细胞目标是专注于探索解决当前细胞药物存在的不足，开发更安全更经济下一代免疫细胞治疗技术，从而释放人源免疫细胞在肿瘤治疗、器官移植、自身免疫性疾病等治疗领域的更多潜力。湾岛细胞由南京传奇生物前首席科学官范晓虎博士创立。范博士在南京传奇生物建立了优秀的科研团队，其自主开发的靶向BCMA的双表位CAR-T产品西达基奥仑塞注射液于2022年在美国，欧盟以及日本获得上市批准。西达基奥仑塞注射液是属于BCMA靶点创新药的潜在“best-in-class”产品。范博士被国际媒体Endpoints News评为“全球Top 20最有影响力的药物研发领袖”。#  华药康明：溶瘤病毒产品研发公司2023年6月7日消息，华药康明宣布完成新一轮数千万元融资，由深圳投控东海领投。橡栎投资、真石资本、大晶创投、深湾转化跟投以及老股东参投。此次融资将用于推进国内首款溶瘤痘苗病毒产品KM1的临床试验进展和新场地的建设。华药康明成立于2019年，致力于新一代创新型溶瘤痘苗病毒产品的研发、转化及产业化。该公司研发的溶瘤痘苗病毒产品KM1已经分别在中国和美国获批开展临床试验，并已启动治疗晚期恶性实体瘤的1期临床试验。适应症为晚期无有效治疗手段的恶性实体瘤。#  新樾生物：肿瘤小分子药物研发公司2023年9月19日，新樾生物宣布完成数千万元Pre-A+轮融资。本轮融资由深圳高新投、和诚资本等机构共同投资。据悉，本轮融资将用于推进技术平台发展、在研新药项目的临床试验及临床前研究。新樾生物是广东省小分子新药创新中心孵化的第一家生物医药企业。新樾生物积极开发针对免疫检查点与肿瘤微环境新型靶点的小分子新药。其中，主要管线产品为新型免疫检查点抑制剂。ND-003片为该公司与广东省小分子新药创新中心联合开发的一种高选择性激酶抑制剂，其在1uM的浓度下，可仅抑制TRK、RET等少数几个激酶，且对相关突变蛋白具有更高的抑制活性。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态