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CDE新药一周小结 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料，11月17日至11月22日期间，共有16款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这批新药横跨小分子、抗体、ADC、细胞治疗、基因治疗等多个前沿技术赛道，瞄准溃疡性结肠炎、肝癌、抑郁症、晚期实体瘤等多个临床需求迫切的疾病，为患者带来全新治疗希望。 一、肿瘤领域：双抗、ADC、靶向药多点突破 01 基因泰克（Genentech）注射用 RO7837195： 靶向 TL1A 和 IL12 p40 的双特异性抗体，已在美国推进至 2 期临床，此次获批中国临床拟用于治疗溃疡性结肠炎，为炎症性肠病患者提供新的免疫调节方向。 02 威斯津生物 WGc-0201 注射液： 一款兼顾抗病毒与抗肿瘤的 mRNA 治疗性疫苗，搭载自主研发的高效靶向 LNP 递送系统，可激活针对 HBV 及相关肿瘤的双重免疫反应，打破免疫耐受。继 10 月获美国 FDA IND 批准后，本周顺利拿下中国临床资格，拟攻坚 HBV 阳性肝细胞癌，有望突破传统疗法对肿瘤异质性控制不足的瓶颈。 03 昂胜医药 ETX-636： 针对 PI3Kα 突变体的创新型变构抑制剂与降解剂，亮点在于能特异性诱导突变型 p110α 蛋白酶体依赖性降解，且不影响野生型蛋白（这是传统抑制剂不具备的优势），可实现更持久的通路抑制。拟用于治疗携带 PIK3CA 突变的晚期实体瘤，该突变在激素受体阳性乳腺癌中占比高达 40%，覆盖人群广泛。 04 阿斯利康（AstraZeneca）双料获批： 抗 EGFR/cMET 双特异性抗体 FPI-2053 与放射性偶联药物 [111In]-FPI-2107 同步获批，均聚焦晚期实体瘤治疗，前者凭借双靶点协同作用精准打击肿瘤，后者则以放射性治疗为核心开辟新赛道。 05 普灵生物 PLB-002： 靶向 Claudin 6 的 ADC 药物，以 “治疗窗＞25、安全性优异、脱靶毒性低” 为核心优势，为晚期实体瘤患者提供更安全的靶向治疗选择。 06 辉瑞（Pfizer）双药联合出击： MEK 抑制剂 PF-07799544 与 BRAF 抑制剂 PF-07799933 均具备脑渗透特性，二者联合在非临床模型中对 BRAF V600 突变驱动的颅内疾病展现显著抗肿瘤活性，拟用于治疗该突变的实体瘤患者（黑色素瘤和结直肠癌除外）。 07 和记黄埔注射用 HMPL-A251： 创新型 PI3K/AKT/mTOR（PAM）-HER2 抗体靶向偶联药物（ATTC），通过可裂解连接子将高选择性 PI3K/PIKK 抑制剂与抗 HER2 抗体偶联，发挥靶向治疗与通路抑制的协同作用，拟用于不可切除的局部晚期或转移性 HER2 表达实体瘤。 二、自身免疫与罕见病：细胞治疗、基因治疗带来新希望 01 启函生物 QT-019B 细胞注射液： 靶向 CD19 和 BCMA 的通用型双靶点 CAR-T 产品，通过基因编辑敲除 TCR 以降低移植物抗宿主病（GvHD）风险，同时优化免疫原性减少排斥反应，具备同时清除两种靶点阳性细胞的能力，拟用于治疗难治性系统性红斑狼疮，为自身免疫病治疗提供全新思路。 02 健达九州 GA001 注射液： 针对视网膜色素变性（RP）导致晚期盲症的基因治疗药物，有望为这类罕见病患者带来重见光明的可能。 三、其他重大疾病：抗抑郁、麻醉、神经退行性疾病新突破 01 翊石医药 SYH2056 片： 选择性 5-HT2A 受体激动剂，打破传统抗抑郁药起效慢的痛点，单次给药即可快速见效且药效持久，更关键的是完全无致幻风险。临床前研究显示其能促进中枢神经元树突与树突棘生成，实现神经重塑，在多种抑郁动物模型中表现出优异活性，为抑郁症患者带来全新治疗体验。 02 麻沸散医药注射用 MFS-16： 全新化药新药，获批临床拟用于全身麻醉的诱导与维持，有望丰富临床麻醉用药选择。 03 羿旻生物医药 ARC001 注射液： 生物制品 1 类新药，聚焦肌萎缩侧索硬化（ALS）这一难治性神经退行性疾病，为渐冻症患者带来新的治疗期待。 04 信立泰药业 SAL0139 片： 创新小分子药物，临床前研究显示具备显著降低 LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的潜力，拟用于治疗高脂血症，为血脂管理提供新选项。 05 基因启明生物 GKL-006RTU 注射液： 异体即用型 iNKT 细胞注射液，无需个性化制备，可直接用于临床，拟治疗感染导致的中、重度急性呼吸窘迫综合征，为重症感染救治增添新武器。 四、更多潜力新药 从 mRNA 疫苗到双靶点 CAR-T，从基因治疗到创新 ADC，这批 1 类新药的集中获批，既展现了全球药企在前沿医药领域的研发实力，也反映了中国对创新药的高度重视与审评效率。期待这些在研新药后续临床研发一路顺利，早日落地上市，为更多患者带去战胜疾病的新希望！ 来源丨CDE官网 编辑丨马千里 审校丨许秀勤 More... 点击图片 查看往期精彩 热点资讯| 上周小结，18款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 上周小结，7款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 上周小结，12款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 全国首批！武汉生物技术研究院牵头建设平台入选首批国家级产业知识产权运营中心 热点资讯| 上周小结，6款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 司法部及国家卫生健康委负责人就《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》答记者问 热点资讯| 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予三位免疫学家！ 热点资讯| CDE发布两则最新征求意见稿，事关药物临床试验与药物上市！ 热点资讯| 上周小结，10款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 国务院：审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 热点资讯| 上周小结，14款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 中国目前合规收费细胞和基因疗法清单（含价格） 热点资讯| 2025国自然，放榜！（文中附最近5年资助结果） 热点资讯| 首次揭露！2025年13款小分子新药结构揭晓 热点资讯| 礼来、艾伯维、强生、罗氏、辉瑞、阿斯利康等全球34家大药厂2025年第二季度和上半年财报业绩汇总 热点资讯| 2025年7月中国干细胞药物注册申报新增10款受理和3款默示许可 热点资讯| 感染病例已超4000例，什么是基孔肯雅热，普通人应当如何预防？ 热点资讯| 重磅发布！一图读懂《东湖高新区突破性发展生物医药产业的若干措施》 热点资讯| 铅中毒离我们有多远？注意身边这些隐患！ 热点资讯| 9款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 首次明确，外泌体正式纳入细胞治疗监管体系！ 热点资讯| 创新药重大利好消息，60日即将缩短至30日！ 热点资讯| 我国首款干细胞药物定价公布：单次1.98万元，完整疗程15.84万元（8次） 热点资讯| 截止2025年5月，全国148家干细胞临床备案医院+133个项目名单揭晓！ 热点资讯| 最新！CDE发布《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》 热点资讯| CDE五连发！药企紧急通知：4大新政意见征求倒计时，错过或将影响审批！ 热点资讯| 首次发现！这种基因突变可致患帕金森患病风险增加7倍 热点资讯| 《人源类器官研究伦理指引》发布 热点资讯| 武汉生物技术研究院连续四年获湖北省新型研发机构绩效评价“优秀”等次 热点资讯| FDA宣布终结百年动物实验！AI+类器官如何重塑药物研发版图？

11月21日，羿旻生物医药科技（东阳）有限公司迎来重要里程碑，其自主研发的两款针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的1类创新药——ARC001滴鼻液与ARC001注射液，已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）颁发的药物临床试验批准通知书，获准进入临床试验阶段。 （ARC001注射液，受理号：CXSL2500747） (ARC001滴鼻液，受理号：CXSL2500748） 肌萎缩侧索硬化（ALS），俗称“渐冻症”，是一种罕见且致命的神经系统疾病，也是运动神经元病的最常见类型，主要损害大脑和脊髓的运动神经元，导致患者出现肌肉无力、萎缩、瘫痪等临床表现，最终危及生命。 根据国际渐冻症协会(ALS Association)今年2月发布的数据显示，全球约有50万渐冻症患者，每年新发病例约为2.5万例。有数据指出，以每10万人中有1-2人患病估算，目前国内约有6万-10万渐冻症患者。 此次ARC001注射液、ARC001滴鼻液两款新药同时获批临床试验，标志着羿旻生物在ALS治疗领域取得重要进展。未来，公司将继续深耕细胞与基因治疗方向，全力推进药物临床研究，致力于为患者提供更多有效的治疗选择。 END 往期推荐 🔹全球抗衰竞赛40强唯一中国团队！普罗米修斯细胞团队创始人孙毅教授：要让人类健康活到150岁！ 🔹喜报！我团队领衔科学家孙毅教授当选俄罗斯工程院外籍院士！ 🔹中国唯一入选！Prometheus Cell Team晋级全球XPRIZE健康寿命挑战赛Top 40！ 重塑衰老边界 Prometheus Cell Team

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（11月17日~11月22日），有16款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。 其中，羿旻生物医药申报的1类新药ARC001注射液已获批临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。该药物为生物制品1类新药，具体作用机制未在公开资料中详细披露。 药物基本信息  - 名称：ARC001注射液  - 作用机制：生物制品新药  - 适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）  - 研发公司：羿旻生物医药  临床进展  - 2025年11月，ARC001注射液获批在中国开展临床试验，拟用于ALS的治疗。  - 公开资料显示，该药物为生物制品，但具体作用机制（如靶点或作用通路）未明确披露。  其他行业动态 2025年11月，国内新药审批加速，多款涵盖肿瘤、糖尿病、自身免疫等领域的1类新药迎来上市新进展。派格生物的维培那肽注射液（派达康）获批上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。复宏汉霖的PD-1抑制剂H药汉斯状获突破性疗法认定，用于胃癌治疗。强生和勃林格殷格翰的新药也进入上市冲刺期。国内1类新药研发、上市迎来大爆发，未来更多新药将上市，为患者提供更多治疗选择。 （特别声明：以上文章内容来源于 医药观澜、亿欧网 , 版权归原作者所有。如有侵权 请联系删除，谢 谢！） 解冻专家 我们是一个专注罕见病关爱渐冻症患者的平台，我们提供最新医学前沿信息，分享更多渐冻症治疗相关的医学科普文章。 在这里，海量知识供您阅读学习，三个栏目为您提供全方位服务。 疾病知识：为您提供渐冻症的病因、诊断、护理、药物治疗等相关知识； 就医导航：ALS诊疗指南，专家医师您来选，还有ALS大专家评选，选出您心中的杏林妙手； 我是病友：病友登记，留下您的笔迹，让我们了解您的事迹，我们会尽微薄之力，去帮助您，传递爱心；解冻药房，便捷购药，一键到家； 关爱平台：患者家属交流群，交流护理患者心得，用心呵护渐冻人家庭。 解冻专家宗旨：服务病友，关爱家庭，提高生存质量，维护生命尊严。