The United States Pharmacopeia

◆ ◆ ◆ ◆ Paul's Insight 2025年8月25日-8月31日 ◆ ◆ ◆ ◆ 本期，我们继续梳理FDA、EMA、MHRA、ICH、USP、EDQM及PDA的最新药事动态： 美国FDA在兼顾药品创新与安全监管方面持续推进举措； 欧盟EMA通过优化科学咨询流程提升研发支持效率； 英国MHRA推出新的临床试验变更渠道以适应即将生效的法规； 同时，业界对ICH最新发布的药品稳定性指导草案提出了多项建设性意见。 美国FDA 创新与安全兼顾 1. CMC开发准备试点项目启动新一轮申请 FDA于2022年10月31日首次宣布了“化学、生产与质量控制（CMC）开发与准备试点计划”（CDRP），适用于生物制品审评与研究中心（CBER）和药品审评与研究中心（CDER）监管的产品。该计划旨在加快处于临床试验申请（IND）阶段产品的CMC开发，从而缩短临床开发周期，帮助患者更快获得创新疗法。CBER和CDER将继续推进CDRP项目。自2025年10月1日起，FDA将开始接受希望参与第四年度试点的IND申办方申请。 获准进入试点的申办方可在两次预先安排的B类会议上，与FDA审评人员就其CMC开发策略与目标进行深入交流，并在必要时开展后续讨论，以解决会议中提出的疑问或需要进一步澄清的事项。通过这种强化互动，申办方能够更有效地推进其加速开发项目的CMC活动，支持后续的注册申请，并最终让患者更早受益于新疗法。 图：FDA接受CMC试点项目申请 https://www.fda.gov/drugs/pharmaceutical-quality-resources/chemistry-manufacturing-and-controls-development-and-readiness-pilot-cdrp-program 2. 患者导向药物开发研讨会 FDA将于9月18日至19日举办第二届“患者导向药物开发”研讨会，邀请公众和行业代表就如何收集和使用患者体验数据展开讨论。这次研讨会将聚焦方法学挑战，旨在改进药物开发中对患者感受数据的应用。 图：FDA举办第二届“患者导向药物开发”研讨会 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/patient-focused-drug-development-workshop-2-discuss-methodologic-and-other-challenges-related 3. 阿尔茨海默病药物安全提醒 在阿尔茨海默病治疗领域，FDA近期关注到一种重要的药物安全信号。针对使用 卫材与百健（Eisai-Biogen）联合研发的新药Leqembi（连卡尼单抗）的患者，FDA建议在进行第三次输注前接受脑部影像检查，以监测可能出现的脑水肿（ARIA-E）风险。该建议源于临床早期治疗阶段至少6例因ARIA-E导致的死亡病例报告。Leqembi于 2023年获批，适用于减缓轻度认知障碍或轻度痴呆患者的阿尔茨海默病进展。 图：阿尔茨海默病药物安全提醒 https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-recommends-more-monitoring-alzheimers-patients-eisai-biogens-drug-leqembi-2025-08-28 4. FDA暂停生物制品上市许可 FDA通报其生物制品部门已暂停了Valneva Austria GmbH研发的基于减毒活病毒的基孔肯雅热疫苗Ixchiq的生物制品上市许可。监管机构指出，该疫苗可能会在接种者中引发类似基孔肯雅热的严重反应：迄今至少1例因疫苗直接导致的脑炎死亡，以及超过20例与疫苗接种相关的严重不良事件。基于安全性顾虑，FDA认为必须暂停该疫苗后续审批。 图：FDA暂停基孔肯雅热疫苗上市许可 https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/fda-update-safety-ixchiq-chikungunya-vaccine-live-fda-suspends-biologics-license-fda-safety 欧盟EMA 监管与关税 1. PRIME加速通道试点加速科学咨询 欧洲药品管理局（EMA）报告称，其针对优先药物研发的PRIME计划试点在科学咨询环节显著提速。据介绍，在为期两年的试点中，EMA共处理了12起快速咨询申请，从提交咨询资料到出具最终建议的平均用时仅50天，而标准途径需约79天。参与开发的公司建议未来应更加灵活地提供咨询，比如在既定时间框架外加快回应，扩大快速咨询范围，同时强调保持必要的评审时间以确保建议质量。EMA表示，将继续与企业沟通，完善新机制，提高可预测性和效率。 图：EMA科学咨询环节显著提速 https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/highlight-report-14th-industry-stakeholder-platform-research-development-support_en.pdf 2. EFPIA敦促欧盟对话应对美方关税 针对美国近日将对欧盟制药产品征收关税，欧洲医药行业协会联盟（EFPIA）呼吁欧盟委员会和成员国立即对话。新公布的美欧贸易框架协议对仿制药产品征收较低关税，但对创新药最高征收15%的关税。EFPIA总干事Nathalie Moll指出，征收高额关税将为高度协作的供应链增添障碍，不利于制造业和患者利益，还将导致数百亿欧元资金从创新研发中转移。她强调，关税政策应为创新药争取豁免，以保护患者利益并保障欧洲医药产业竞争力。为此，EFPIA迫切寻求与欧盟机构和成员国进行战略对话，寻求共同应对方案。 图：欧洲医药行业协会敦促欧盟对话应对美方关税 https://pharmaphorum.com/news/eu-us-trade-deal-includes-15-pharma-tariff 英国MHRA 临床试验变更自动审批试点 英国药监局（MHRA）宣布将于2025年10月1日至2026年3月31日启动“Route B”临床试验重大变更审批先导计划，旨在为即将于2026年4月生效的新临床试验法规做准备。在该试点中，符合资格条件的重大变更申请在提交后可在14天内获得自动批准。MHRA表示，此举是在保持监管框架风险比例原则的同时，使制药商熟悉“重大变更自动批准”流程。新法规还将于2025年9月30日关闭现行的Type A临床试验自愿通报制度（适用于在任何欧盟成员国已有批准的药品同范围用法）。未来符合新规标准的变更，无需重新提交申请即可通过Route B途径获批，MHRA已发布相关草案指导文件说明资格标准和申请流程。 图：英国MHRA临床试验变更自动审批试点 https://www.gov.uk/government/news/mhra-launches-route-b-notification-pilot-as-part-of-clinical-trials-regulations-rollout 欧洲药典EDQM PDG发布微粒检测通则修订版 药典讨论小组（PDG）于2025年5月2日完成了题为“微粒污染（Q-09）”的新版通则修订工作，该组成员包括欧洲药典、日本药典、印度药典和美国药典。新版Q-09对注射剂中肉眼不可见微粒的检测标准进行了重大更新：明确了术语定义、增加了25 mL及以下小体积样品的制备说明，并完善了光遮蔽法（方法1）和显微镜计数法（方法2）的操作步骤。这些修订使检测过程更加严谨灵活，更好适用于包括生物制剂在内的多种产品类型，同时保留了原有的验收标准不变。根据PDG公布的计划，修订后的章节将在各地区药典中陆续发布。 图：PDG发布微粒检测通则修订版 https://www.edqm.eu/en/-/pdg-release-major-revision-to-general-chapter ICH 行业就稳定性指导修订提出建议 国际人用药品注册技术协调会ICH发布了Q1稳定性指导草案，修订并整合了原有五份稳定性指南，涵盖了先进治疗法、分层测试、稳定性建模、新型辅料等新内容。目前正在征求业界意见。 部分行业协会就指导草案范围和数据要求提出了意见： ISPE和Biocom California支持整合多份指南，并赞赏增加了先进疗法和疫苗等内容； 仿制药协会（AAM）认为关于生物制剂的有效期数据要求过于模糊，需要明确何时可只提供至少6个月的数据； 药学家协会（AAPS）建议在指导中覆盖植物药、益生菌治疗和噬菌体等新型产品；而PDA提出放宽对放射性药品的适用限制，并建议更详细地说明基因/核酸类先进疗法的稳定性测试要点； ISPE则建议删除与GMP相关的内容，专注于稳定性测试的科学技术指导。 针对这些反馈，ICH委员会正在进一步评估并可能调整最终文本。 图：行业对ICH稳定性指导原则修订提出建议 https://www.regulations.gov/document/FDA-2025-D-1106-0002/comment USP 支持非洲药品生产 全球公共卫生倡议组织Unitaid宣布与美国药典（USP）合作，在2025–2029年期间投资3,550万美元支持“非洲药品供应韧性”项目。该项目旨在增强非洲地区本地生产疟疾、艾滋病和产后出血等重大公共卫生需求药物的能力。在该计划中，USP将与当地制造商合作，发展原料药及成药生产能力，并推广简易产后出血血量计等辅助用品，以提升药品可及性和质量。USP首席执行官Ronald T. Piervincenzi表示，此举将美国药典数十年来支持非洲制药工业发展的经验与Unitaid资源结合起来，共同构建更加稳固的供应链。 图：美国药典支持非洲药品生产 https://www.usp.org/news/unitaid-usp-expand-medicine-production-africa PDA 供应链挑战与新技术应用研讨 美国注射剂协会PDA发布了GDP大会的回顾报道。此次大会主题为“良好流通规范（GDP）——供应链挑战与未来技术应用”，汇集了监管机构、制药企业、批发商和第三方物流等代表。与会者一致认为，药品分销的首要目标是确保患者拿到安全可靠的药物，但这在不断变化的全球环境中并不容易。 BMS质量负责人、前MHRA检查员Newaj Khan详细分析了英国脱欧后及地缘政治影响下供应链的新挑战。他指出，后脱欧时代正从全球化转向区域化：监管差异增加、清关障碍和非关税壁垒增多，导致供应链脆弱。具体问题包括各地重复的批次检验和注册程序、英国实施独立安全特征系统、繁琐的海关手续及成本上升，以及为了绕开关税设立的英国中转枢纽新物流安排。这些都加剧了基于“准时制”模式的药品短缺。Khan强调，在这种大环境下GDP与地缘政治已密不可分。他建议制药商和政府多元化采购渠道、加大本地生产投入、建立安全库存，并利用人工智能进行库存预测等手段，提高供应链的适应性和韧性。 报道还提到，如区块链、AI等新技术在数据可追溯性和物流优化中将发挥重要作用，强调了行业共同应对复杂供应链问题的必要性。 图：PDA回顾供应链挑战与新技术应用研讨 https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/supply-challenges-future-technologies-2025 结 语 总体来看，本周的全球药事新闻主要集中在药品监管政策调整、审评流程优化、质量标准修订以及临床试验指导更新等方面。各主要机构在保障药品安全、提升研发效率和规范行业操作上均有新进展，为行业提供了最新的监管参考。 END 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 活动推荐 9月18日| 线下 | 解锁潜能，共探细胞株开发进阶之路 9月25日 | 线下 |生物药生产应对GMP无菌附录升级变革沙龙

The exact terms of the deal likely provide some relief for the EU’s pharmaceutical industry, which now appears to be immune to higher sectoral tariffs that the Trump administration aims to impose. A little less than a month after the reveal of a wide-ranging trade deal between the United States and the European Union, the White House has shed more light on how it plans to tax pharmaceuticals and other products coming over from the bloc.Starting Sept. 1, the U.S. will impose a “Most Favored Nation” (MFN) tariff rate on generic pharmaceuticals sourced from the EU, including their ingredients and chemical precursors, according to a White House fact sheet issued Thursday. That undisclosed MFN rate will be "effectively zero or close to zero," according to a Q&A document released by the European Commission this week. Separately, as part of the original terms of the deal detailed in July, the U.S. has recommitted to imposing a base tariff rate of 15% on most other goods imported from Europe, including branded pharmaceuticals.The terms of the deal likely provide some relief for the EU’s pharmaceutical industry, which now appears to be immune to higher sectoral tariffs that the Trump administration aims to impose on other territories following the results of a Section 232 investigation into the national security implications of U.S. drug imports, The New York Times reports.The White House update also provides more clarity on the original communications around the EU deal, which suggested that certain generic drugs would be exempt from the 15% duty. Prior to Thursday’s communique, industry watchers were similarly unsure whether Section 232 tariffs might modify the baseline tariff rate established in Europe.Kristin Pothier, head of the U.S. life sciences sector at professional services firm KPMG, told Fierce Pharma that the new details are likely beneficial to the branded drug industry's planning around import taxes. "[T]oday's announcement of what appears to be a cap of 15% on branded drugs is likely to enable organizations to move forward with more confidence in their planning and strategies, even as they await the final outcome regarding comprehensive section 232 tariffs concerning other nations," she said in an emailed statement. Others, like the trade group the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), remained unconvinced of the trade deal's benefits for the industry. The 15% tariff rate on branded drugs "breaks a 30-year commitment between governments to protect patients by eliminating tariffs on innovative medicines and their components," the organization said in a Thursday press release.  "With a potential 15% U.S. tariff on pharmaceuticals, no clear path for exemptions for innovative medicines and no visibility on future trade and pricing policies, we remain concerned for the future of patients and our sector in Europe," Nathalie Moll, EFPIA's director general, added in a statement. As for the off-brand component of the deal, the U.S. sources a large portion of its drug ingredients (35%) for generic medicines from India, according to an April report from the United States Pharmacopeia (USP), which publishes quality, identity and purity guidelines for generic and biosimilar drugs in the U.S. Europe makes up the second biggest market for generic active pharmaceutical ingredients (API) at 18%. The U.S. itself produces around 12% of the ingredients for its generic drug supply, the report notes.Throughout the year, analysts, industry watchers and pharmaceutical executives have touted the ability of large innovative drugmakers to shoulder the worst of the Trump administration’s tariff threats. But manufacturers of generic medicines are in a much more precarious position and enjoy “little resilience” in the face of potential tariffs, USP’s chief executive, Ronald Piervincenzi, Ph.D., told Fierce Pharma earlier this year.Generic drugs make up the vast majority of prescriptions in the U.S., with the FDA in 2023 estimating that the rate stood at 91%. As the threat of pharmaceutical tariffs has intensified, copycat medicine heavyweights like Aurobindo, Celltrion and Hikma recently pledged investments ranging from $250 million to $1 billion to bolster their U.S. presence.Thursday's update offers more clarity on the subject of tariffs for the industry as it has largely been stuck in a holding pattern for months while Trump has made repeated threats that his administration plans to tax drug imports.Earlier this month, the President hinted that sectoral tariffs on pharmaceuticals—informed by the results of the Section 232 probe—might start small before increasing over the span of a year or two to a rate of 150% or 250%.Still, the exact timing of those duties and how they will eventually be imposed is anything but certain. Most recently, Reuters reported in mid-August that Trump’s pharmaceutical tariff announcement was still “weeks away,” citing industry and government sources. Editor's note: This story has been updated with additional commentary from KPMG and EFPIA. More detail on the MFN tariff rate has also been added from a European Commission Q&A document. 

盖伦奖（Prix Galien Award）由法国药物学家Roland Mehl于1969年创立，是生物医药与医疗技术领域重要奖项，被誉为“医药界的诺贝尔奖”，其抗癌类提名更是全球肿瘤药物创新的风向标。该奖项入围门槛明确：药品或生物技术需近5年内获美国药监局（FDA）批准上市，且能显著改善人类健康。 盖伦奖入围名单既是当下肿瘤治疗技术的“成绩单”，也是未来癌症治疗革命的“路线图”——正通过技术融合（如ADC+放疗）、资源整合（资本与研发协同）、临床范式迭代（精准治疗与联合方案），重塑从实验室到病床的全链条医疗生态。随着基因疗法、纳米机器人等颠覆性技术的介入，未来癌症治疗有望从“延长生命”迈向“功能性治愈”。 2025年美国盖伦奖（Prix Galien USA）已于8月11日公布最终入围名单，一批疗效卓越、能改善患者预后的抗癌“新武器”上榜。全球肿瘤医生网小编更新了上榜名单，不妨看看今年有哪些重磅抗癌新药/新技术上榜，以供癌友们参考。 2025年盖伦奖抗癌领域入围名单盘点，涵盖肺癌、胰腺癌、卵巢癌、脑瘤等十大癌种 抗癌入围名单速览 （一）西达基奥仑赛（CARVYKTI®） 药物简介 ① 药物名称 ：西达基奥仑赛（CARVYKTI®，cilta-cel）。 ② 作用靶点 ：BCMA。 ③ 适应证 ：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司 ：传奇生物、强生创新制药。 ③ 获批时间 ：2024年8月27日（中国）、2024年4月5日（美国）。 药物详情 西达基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，具有多重里程碑意义：它是 首款获美国FDA批准的国产CAR-T疗法 ，也是 我国获批的第6款CAR-T产品，更是目前全球唯一获批用于多发性骨髓瘤二线治疗的BCMA靶向疗法 。 2024年4月5日，获美国FDA批准，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）；同年8月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了西达基奥仑赛，用于既往接受过1种免疫调节剂和1种蛋白酶抑制剂治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗。 （二）替吉单抗（TECVAYLI®） 药物简介 ① 药物名称 ：替吉单抗（teclistamab，TECVAYLI®）。 ② 作用靶点 ：BCMA/CD3。 ③ 适应证 ：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司 ：杨森。 ③ 获批时间 ：2022年10月25日。 药物详情 替吉单抗（teclistamab，TECVAYLI®）是强生旗下杨森公司研发的一款BCMA/CD3双特异性抗体药物，2022年10月25日，获美国FDA批准，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤，这些患者曾经接受过四种及以上治疗手段，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体，并且疾病仍然出现进展。。 （三）替吉妥单抗（TALVEY®） 药物简介 ① 药物名称 ：替吉妥单抗（talquetamab，TALVEY®）。 ② 作用靶点 ：GPRC5D/CD3。 ③ 适应证 ：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司 ：杨森公司。 ③ 获批时间 ：2023年8月。 药物详情 替吉妥单抗（talquetamab，TALVEY®）是一种人源化免疫球蛋白G4（IgG4）双特异性抗体，通过与T细胞上的CD3和表达GPRC5D的细胞结合，阻止肿瘤生长并使已建立的肿瘤消退。 2023年8月，获美国FDA加速批准，用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗，这些患者既往接受过至少4种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。 （四）瑞维美尼（Revuforj®） 药物简介 ① 药物名称 ：瑞维美尼（revumenib，Revuforj®）。 ② 作用靶点 ：menin蛋白。 ③ 适应证 ：急性白血病。 ④ 研发公司 ：Syndax Pharmaceuticals。 ③ 获批时间 ：2024年11月15日。 药物详情 瑞维美尼是一款Menin抑制剂，2024年11月15日获美国FDA批准，用于成人和1岁以上儿童患者KMT2A（赖氨酸甲基转移酶2A基因）易位的复发或难治性急性白血病的治疗。2025 年，FDA 又授予其补充新药申请（sNDA）优先审查资格，用于治疗复发或难治性 NPM1 突变急性髓系白血病，若能顺利获批，其适应症将进一步扩展。 （五）盐酸阿思尼布片（Scemblix®） 药物简介 ① 药物名称 ：盐酸阿思尼布片（Asciminib，Scemblix®，信倍立®）。 ② 适应证 ：Ph阳性慢性粒细胞白血病、Ph阳性慢性髓细胞白血病。 ③ 研发公司 ：诺华。 ④ 获批时间 ：2024年10月29日（美国）、2025年5月14日（中国）。 药物详情 阿思尼布（asciminib）是一种针对慢性髓细胞白血病（CML）的靶向治疗药物，2024年10月29日，获FDA批准，用于成人新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期的治疗。2025年5月14日，该药在中国获批，用于成人新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）的治疗。 近日，更是传来好消息，根据国家医保局发布的《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》，阿思尼布有望进入2025新版医保目录。 （六）泽妥珠单抗（BIZENGRI®） 药物简介 ① 药物名称 ：泽妥珠单抗（zenocutuzumab，BIZENGRI®）。 ② 作用靶点 ：HER2/HER3。 ③ 适应证 ：转移性非小细胞肺癌、胰腺腺癌。 ④ 研发公司 ：Merus。 ③ 获批时间 ：2024年12月4日。 药物详情 泽妥珠单抗（zenocutuzumab，BIZENGRI®）是由Merus公司开发的一款HER2/HER3双特异性抗体药物，可针对NRG1融合发挥治疗作用。 2024年12月4日，获美国FDA加速批准上市，用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺腺癌成人患者，这些患者的癌症在之前的治疗中已经进展。它是 FDA批准的首个也是唯一一个专门针对这一患者群体的治疗药物 。 （七）Tarlatamab（IMDELLTRA®） 药物简介 ① 药物名称 ：Tarlatamab（IMDELLTRA®）。 ② 作用靶点 ：DLL3/CD3。 ③ 适应证 ：广泛期小细胞肺癌。 ④ 研发公司 ：安进公司。 ③ 获批时间 ：2024年5月16日。 药物详情 Tarlatamab是一种双特异性T细胞接合剂（BiTE）的免疫治疗方法，可与癌细胞上的DLL3（δ样配体3）、CD3结合，并将患者的T细胞，引导至表达DLL3的癌细胞，从而帮助T细胞识别并摧毁癌细胞。该药是 目前首个也是唯一一款获批用于治疗侵袭性肺癌的DLL3靶向双特异性T细胞接合疗法 。 其中，DLL3是一种抑制Notch信号传导的蛋白质，通常情况下位于正常细胞的内部，但在85%~94%的小细胞肺癌（SCLC）的细胞表面异常表达，使其成为治疗小细胞肺癌的潜在靶点。 2024年5月16日，Tarlatamab（IMDELLTRA®）获美国FDA批准，用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成年患者。 （八）索米妥昔单抗（ELAHERE®） 药物简介 ① 药物名称 ：索米妥昔单抗（ELAHERE®，HDM2002）。 ② 作用靶点 ：FRα（叶酸受体α分子）。 ③ 适应证 ：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌（化疗耐药者）。 ④ 研发公司 ：华东医药、ImmunoGen。 ③ 获批时间 ：2024年3月22日。 药物详情 索米妥昔单抗是 全球首创的靶向叶酸受体α（FRα）阳性卵巢癌的抗体偶联药物（ADC） ，堪称“智能抗癌导弹”。由于叶酸受体α在76%-89%的上皮卵巢癌中高表达，该药具备明确的攻击靶点。其作用机制精准高效：药物进入肿瘤细胞后，连接子在特定条件下裂解，释放出强效细胞毒性药物美登木素生物碱DM4——如同释放“炸弹”，从细胞内部破坏肿瘤细胞，干扰其正常微管功能，进而诱导肿瘤细胞凋亡。相较于传统化疗，这种方式大幅提升了对肿瘤细胞的杀伤效果，同时减少了对正常细胞的损害。 2024年3月22日，获美国FDA全面批准，用于成人叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的卵巢上皮、输卵管或原发性腹膜癌的治疗。 该药也是 首个且目前唯一获美国FDA批准的用于治疗此类恶性肿瘤的ADC药物，标志着铂耐药的复发性卵巢癌至此进入ADC治疗新时代 ！ （九）PLUVICTO® 药物简介 ① 药物名称 ：Pluvicto®（Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）。 ② 作用靶点 ：PSMA。 ③ 适应证 ：转移性去势抵抗性前列腺癌。 ④ 研发公司 ：诺华。 ③ 获批时间 ：2022年3月23日。 药物详情 Pluvicto®（Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）是 首款获美国FDA批准用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的靶向放射配体疗法 。 作为具有“自动追踪性”的放射性配体疗法药物，其分子中的靶向配体可与前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的前列腺癌细胞结合——PSMA在超过80%的前列腺癌患者体内可检测到；结合后，药物会将放射性同位素镥-177携带至肿瘤细胞处，释放能量破坏靶细胞，抑制其复制能力并引发肿瘤细胞死亡。 该药于2022年3月23日获FDA批准上市，适应症为PSMA阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。 （十）恩诺单抗（PADCEV®） 药物简介 ① 药物名称 ：恩诺单抗（Enfortumab Vedotin，PADCEV®）。 ② 作用靶点 ：Nectin-4。 ③ 适应证 ：尿路上皮癌。 ④ 研发公司 ：安斯泰来。 ③ 获批时间 ：2019年12月。 药物详情 恩诺单抗是一款靶向Nectin-4的ADC药物，2019年12月，或美国FDA加上批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌，并于2022年获得欧盟范围内的营销批准。它是 首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物，同时也是首个获批以Nectin-4为靶点的药物 。 （十一）沃拉西地尼（VORANIGO®） 药物简介 ① 药物名称 ：沃拉西地尼（VORANIGO®，vorasidenib）。 ② 作用靶点 ：IDH1/IDH2。 ③ 适应证 ：少突胶质细胞瘤、星形细胞瘤。 ④ 研发公司 ：施维雅（Servier）。 ③ 获批时间 ：2024年8月6日。 药物详情 沃拉西地尼（vorasidenib，VORANIGO®）是由施维雅（Servier）公司研发的一款口服IDH1和IDH2双重抑制剂，是 首个也是唯一一个获得FDA批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物 。 2024年8月6日，该药获美国FDA批准上市，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过包括活检、次全切或全切在内的手术。 小编寄语 从2025年盖伦奖入围名单可见，癌症治疗正迎来真正的“武器升级”：已从传统放化疗，迈向免疫、靶向、双抗、ADC等多疗法协同发力的新阶段。无论是“一次治疗、五年无复发”的新型CAR-T疗法，还是为罕见基因融合癌量身定制的靶向药，亦或是让晚期患者生存期翻倍的免疫组合疗法，都在不断重新定义癌症治疗的“生死线”。此外，还有多款抗癌新药与新技术正处于火热研发中。 不过需要提醒广大癌友，癌症具有高度突变、极具侵袭性的特点，目前仅靠单一疗法难以达到理想治疗效果。现阶段理想的抗癌方案，需以权威医院与专家的早期规范诊断为基础，在手术、放化疗等传统治疗前提下，结合患者自身状况、疾病特征、经济条件等，灵活联用CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CAR-NK等免疫细胞疗法，以及癌症疫苗、靶向药物、硼中子俘获疗法、质子治疗等新药与新技术，从而有效预防癌症复发转移，尽可能延长患者生存期、提升生存质量。 参考资料 [1]Ahn M J,et al.Tarlatamab for patients with previously treated small-cell lung cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(22): 2063-2075. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2307980 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载