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基因疗法、眼科基因治疗、基因编辑、AAV工艺质控,点击图片查询议程,合作热线:王晨 180 1628 87692月4日,国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗申请公示信息显示,强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法,该药是基于腺相关病毒载体(AVV)的基因治疗药物,适用于治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜色素变性的患者。在眼科AVV基因疗法的黄金赛道上,国内已有超20家企业在布局,其中不少在研新药已经进入临床试验阶段,将为遗传性眼病的治疗带来新希望。眼科基因疗法临床需求较大AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。2020年,AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液Ⅰ/Ⅱ期试验6个月数据公布:中期数据显示,低剂量和中等剂量的耐受性良好,并表明视力有显著改善。资料显示,2019年,强生与MeiraGTx签署合作开发遗传性眼病基因疗法,包括AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液及另两款治疗全色盲的基因治疗药物。2023年底,MeiraGTx宣布,强生以高达4.15亿美元收购了该药的研发权益。MeiraGTx将获得1.3亿美元的预付款和近期里程碑付款、该药在美国和欧盟首次商业销售,以及制造技术转让后获得的高达2.85亿美元额外资金。2017年12月,全球首个眼科基因疗法Luxturna在美国获批上市,掀起了眼科基因疗法的热潮。相对其他器官而言,眼睛体积较小,只需要低剂量的药物就可以达到治疗效果,而且具有免疫豁免、系统风险低等优势,成为各方药企率先布局的一大领域。目前眼科基因治疗的适应症主要是与单个基因突变相关的遗传性视网膜疾病,包括视网膜色素变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑蒙(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)、X连锁视网膜劈裂症(XLRS)和年龄相关性黄斑变性(AMD)等。因这些疾病严重影响患者的独立生活和日常活动能力,临床医疗需求大。遗传性眼病的很多基因突变已经被精准识别,为基因疗法的开发提供了众多靶点选择,针对眼部的基因治疗研究一直处于前沿。眼科AVV基因治疗是AAV基因治疗的黄金赛道,占据AAV基因治疗临床试验四分之一。腺相关病毒由于其较低的免疫原性和位点特异性整合能力,被认为具有较好的安全性,是最有潜力的基因传递系统之一,这也使得AVV基因治疗领域的发展势头日益强劲。国内众多创新药企杀入赛道在眼科AVV基因治疗上,国内已有纽福斯生物、朗信生物、嘉因生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因、安龙生物、金唯科、本导基因、九天生物、方拓生物、鼎新基因、凌意生物、极目生物、星眸生物、目镜生物、纽伦捷生物、领诺医药、埃微路新、南京贝思奥、瑞风生物、因诺惟康等众多创新药企积极布局,其中不少在研药物已经进入临床试验。纽福斯生物是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司。2021年3月,纽福斯生物研发的中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082(研发代码NFS-01)获国家药监局批准开展药物注册临床试验,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定,并于2022年获批在美国开展临床试验。2022年7月,该药又被国家药监局纳入突破性治疗品种,上市进入“快车道”。2023年2月22日,纽福斯生物宣布,NR082用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变Ⅲ期临床试验在中国完成全部患者入组给药。除了该药外,纽福斯生物还有针对视神经损伤、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的十余个在研项目。2022年1月,朗信生物旗下公司朗昇生物提交的LX101注射液临床试验获国家药监局受理,用于治疗先天性黑蒙症,是国内首个递交该适应症临床试验的基因疗法,并于2022年4月19日获批临床试验。LX101是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法,在此前的研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性,且已在多位患者中见到视力提高的疗效。2022年4月19日,朗昇生物又宣布,LX101的临床试验申请获CDE批准,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性患者。2023年1月19日,嘉因生物宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新型基因疗法EXG102-031注射液的新药临床试验申请,用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性。同年3月,该药的上述适应症在国内的临床试验申请获国家药监局受理。EXG102-031注射液只需要一针注射,就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。中因科技的ZVS101e注射液是其与北京大学第三医院合作研发的基因替代治疗药物,也是国内外首个进入临床阶段的BCD(特殊类型的视网膜色素变性)基因治疗药物。该药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。2021年5月,该药针对BCD疾病适应症的临床试验启动,是全球首个针对BCD疾病展开临床试验的基因治疗。ZVS101e治疗BCD的Ⅰ/Ⅱ期注册性多中心临床研究,已经于2023年2月20日完成了首例患者入组。九天生物的眼科AAV基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请也于2023年10月获国家药监局批准,用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SKG0106已于2023年6月获FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性全球Ⅰ/Ⅱa期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。除了上述企业外,其他企业新药的研发也在不断推进,近年来越来越多的眼科基因疗法获批临床试验。于患者而言,基因治疗将为眼科疾病的治疗带来新希望。朗信生物朗信生物成立于2020年,是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的初创企业。公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家、专业人士、及全球顶尖生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作,公司目前关注遗传性疾病的基因治疗领域,已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。2021年起,公司已有超过5000平米场地投入运营,在上海浦东张江设立了研发和临床研究中心;位于苏州生物医药产业园的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。朗信生物以眼部疾病产品作为基因治疗突破点,构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术,实现基因治疗的临床应用,已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。并与国内外知名医院的临床医学科学家密切合作,提升创新能级,以更高效率开发基因治疗产品,最终应用于临床。目前用于遗传性视网膜变性及年龄相关性黄斑变性的产品已经进入到了临床阶段。此外公司涉及的基因治疗的眼科候选产品有:VEGF、PROM1、CRX、RS1、GNAT1、GsdmdC细胞焦亡等。LX101注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法。产品通过对RPE65基因编码序列优化设计,高效表达人源RPE65蛋白,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。在此前进行的研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性,且已在多位患者中见到视力提高的疗效。LX101为国内第一个获得临床试验批件的遗传性视网膜变性基因治疗产品。中因科技北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台以及基因治疗药物研发平台,致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测和基因治疗的全程“一站式”服务,并且通过持之以恒的努力,致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年,建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台,基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点,结合基因的发病机制,分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物,目前正在开展的基因替代治疗项目2项,基因编辑治疗项目4项,其中两项动物实验已经完成,开展小样本临床试验。中因科技研发管线ZVS101e 注射液是中因科技自主研发的CYP4V2基因替代治疗药物,含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8(rAAV8)载体(rAAV8-hCYP4V2)。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性,注射入患者视网膜下腔后,可高效感染视网膜的RPE细胞,并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失,从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。结晶样视网膜变性(BCD)是一种遗传性视网膜退行性疾病,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩,CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。绝大多数BCD患者20~40岁发病,双眼受累,早期可能无症状,随着疾病进展,出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状,患者通常在50~60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异,BCD可被确诊,然而仍缺乏有效的临床治疗手段。(基因替代治疗)ZVS203e注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的,用于治疗视网膜色素变性(RP)的基因编辑治疗产品。设计基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复,使其恢复表达正常的RHO基因产物,进而恢复视网膜细胞正常功能,最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前研发阶段,结果显示良好的安全性及显著有效性。纽福斯纽福斯成立于2016年,是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家,李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究,通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 (AAV) 载体技术在眼科基因治疗的应用价值。公司首个候选药物NFS-01旨在治疗莱伯氏遗传性视神经病变 (LHON) 。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病,迄今为止尚无有效的治疗方法。2011年,团队应用该候选药物开始了全球首个LHON基因治疗探索性临床研究,参与临床试验的9例患者已持续随访8年,至今无严重不良反应且其中5例患者视力显著提高。此结果为全球基因治疗最长随访记录,发表于 《自然》 子刊、 《柳叶刀》 子刊及眼科领域顶级杂志 《眼科学》 , 充分证明了基因治疗技术临床应用的长期安全性与有效性。在首项研究取得可喜成果后,李教授团队于2017-2018年间进行了一项更为全面的临床研究,研究入组受试者达159例 (其中包括来自阿根廷的10例),这也是目前全球整个基因治疗领域样本量最大的临床试验。同样,十二个月随访结果显示NFS-01疗效显著,且未发现严重不良反应。NR082于2020年9月获得美国FDA孤儿药资格认定,于2021年3月成为国内首个获得1/2/3期无缝临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,已在今年6月完成首例患者入组给药。NFS-01的作用原理2011年,团队应用候选药物NFS-01开始了全球首个LHON基因治疗探索性临床研究,参与临床试验的9例患者已持续随访8年,至今无严重不良反应且其中5例患者视力显著提高。NFS-01以重组腺相关病毒(rAAV)作为载体,将正常的ND4基因递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能,从而治疗G11778A (ND4) 位点突变所引起的LHON疾病。纽福斯研发管线Leber遗传性视神经病变(LHON):该疾病是一种母系遗传的线粒体疾病,多发于14-21岁的青年男性,患者表现为双目视力受损至失明。这一疾病由德国眼科医生 Theodor Leber于1871年首先发现,目前全球患者约60万人,其中中国10万人。LHON是线粒体DNA突变所导致的疾病,位于线粒体基因组上的第11778、第14484和第3460位点为该病的3个原发位点,90%以上的LHON病人中能够发现G11778A (ND4基因)、G3460A(ND1基因)、T14484C(ND6基因) 三个位点突变中的一个,尤以G11778A最多,占50%~80%。由于该突变使线粒体生物呼吸链受损,造成ATP缺乏,使患者视神经节细胞产生氧化应激,导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。纽福斯目前正在开发两款针对LHON的候选药物 - NFS-01(NR082, rAAV-ND4) 和 NFS-02(rAAV-ND1), 分别治疗G11778A (ND4) 位点突变和G3460A(ND1) 位点突变所引起的LHON疾病。作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。公司核心产品NR082眼用注射液,以病毒作为载体,将正确的基因递送至受损的视神经节细胞,提高甚至恢复患者的视力。目前,该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”(用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)称号,是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。目前在中国已经完成一期、二期临床试验,正在开展三期。在美国,正在进行一期、二期临床试验的准备工作。康弘药业康弘药业在ASGCT2022年会上公布了公司研发的眼科基因治疗产品AAV-KH902的临床前数据。AAV-KH902在临床前研究中显示出较好的数据。角膜新生血管(CoNV)已被确定为角膜移植排斥反应的主要危险因素之一,康弘药业的AAV-anti-VEGF(AAV-KH902)目的在于提高高风险角膜移植大鼠模型的角膜移植存活率。数据显示:与对照组(N=6)相比,AAV-KH902治疗组(N=6)的角膜新生血管(CoNV)、角膜移植物混浊、移植物厚度显著降低。治疗后2个月,AAV-KH902治疗组移植存活率较PBS注射组显著提高33.3%。此外,两组眼压(IOP)均在正常范围内。在基质内注射2周后,角膜内发现微量CD11b+细胞,表明AAV-KH902的治疗没有引起IOP异常和炎症。2022年5月6日,国家药品监督管理局药品审评中心受理康弘药业提交的KH631临床试验申请。KH631眼用注射液是通过腺相关病毒(AAV)递送目标基因用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的,是具有自主知识产权的1类生物新药。目前康弘药业拥有眼科基因工程药物KH902和KH906,康柏西普(项目名:KH902,商品名:朗沐)2013 年 12 月获得CFDA批准上市,2014年4月上市销售,至2016年已销售破8亿。安龙生物北京安龙生物医药有限公司,简称安龙生物,专注于生命科学领域对新药研发的突破性进展,包括基因治疗,基因编辑,DNA及RNA等其它遗传物质做为新药研发的方向,获得泰格医药等投资机构6000万资金支持。安龙生物产品在病毒、DNA基因治疗的稳定性和携带性上均表现出较强优势,基于AAV对组织的特异性侵染、AAV载体对眼科疾病的基因治疗等代表性研究成果已发表在Nature Microbiology, Plos ONE等国际期刊,在研项目包括老年黄斑变性(AMD)基因药物和针对血友病A型的基因治疗项目。老年相关湿性黄斑病变(wet-AMD)已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升,而目前针对wet-AMD的治疗,主要是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)疗法。虽然已经有成熟的疗法上市,但是抗VEGF疗法仍有自身局限,长期频繁的玻璃体内注射,让患者体验不佳,严重降低了患者依从性,也增加疾病进展的风险。安龙生物的AnLong001是一种AAV基因治疗模式,采用了目前最先进的脉络膜上腔注射方式。AAV载体使得AnLong001以视网膜为生物反应器,持续稳定表达抗VEGF分子,在患者中最大限度地减少症状的发生,而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用发生率。目前,AnLong001已进入毒理实验阶段。从当前进展来看,该款产品能够抑制视网膜变性、损害以及新生血管形成,同时,在动物实验中未见明显的病理改变。九天生物九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司,致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年,自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台,拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及全球领先的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。九天生物(Skyline Therapeutics)近日宣布其在研的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请(IND)获国家药监局批准,开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。SKG0106已于今年6月获美国FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)全球I/IIa期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。SKG0106眼内注射溶液是一款创新眼科基因治疗药物,由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳携带编码独特设计的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白的转基因序列,通过单次玻璃体腔注射,在眼内高效转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长功能的蛋白,从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿,有效治疗nAMD,实现长久获益。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。目镜公司致力于探索、研发基因治疗新技术、新疗法。通过Shuffling-insertion Mediated AI Retargeting Technology(SMART)AAV衣壳筛选平台,为寻找更优的用于治疗包括视网膜、耳、血液、肺、肝脏、胰脏、肌肉以及大脑等脏器的遗传性或慢性疾病AAV基因治疗载体奠定了基础。依托该平台,团队陆续发现了一批器官特异靶向、渗透性好、免疫原性低的候选AAV衣壳,未来将会有更多的新衣壳实现成果转化。星眸生物合肥星眸生物科技有限公司成立于2019年8月,位于安徽省合肥市高新区,是中国科大先研院孵化的创新企业,是一家基于前沿基因编辑技术开发、专注基因疗法领域的生物技术公司。星眸生物深耕眼科基因治疗多年,科研成果卓著。创始人团队为生命科学相关领域的资深研究员、教授、博士,拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发和管理经验,相关研究工作荣登 Nature、Cell、Science Advances、Nature Communications 等顶级学术期刊。星眸生物聚焦基于AAV载体的眼科基因治疗药物研发,同时精进TRED (Targeted-RecA Enhanced homologyDirected repair,基于CRISCR/Cas9/MS2-RecA 的创新型基因编辑方法)和BE(Base Editing,碱基编辑)基因编辑技术用以布局公司中长期发展规划。 核心技术平台包括:AAV 双/多抗平台、AAV 病毒衣壳筛选技术平台、基因编辑技术平台--TRED技术和 BE技术。星眸生物基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物,适应症为湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD),已实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314。目前XMVA09的新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,下阶段将正式开展I/II期临床研究。辉大基因辉大生物科技有限公司成立于2018年,致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台:基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。辉大基因研发管线HG-004通过递送正确的RPE65基因,治疗由于RPE65基因突变导致的先天性黑蒙2型疾病(LCA2)。HG004是由辉大团队自主研发的基因治疗药物,使用重组腺相关病毒AAV9型载体递送正常RPE65基因到视网膜,从而恢复、治疗及预防成人及儿童的RPE65突变相关Leber先天性黑矇。HG004是国内自主研发的首个同时获得美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证的AAV眼科基因疗法药物,该药物的使用同一临床主方案的国际多中心临床研究申请已获中国及美国IND批准。鼎新基因鼎新生物从AAV病毒设计的底层进行了最精细化的改造,打造rAAV文库高通量筛选迭代技术平台,提高组织嗜性、转染效率、表达持续性和安全性。该AAV病毒载体平台能够持续输送工程化改造的血清型,满足不同候选分子精准递送要求,并能免疫逃逸实现再次给药要求。鼎新基因一直将治疗场景设立于耳科和眼科领域,聚焦的眼科耳科适应症是治疗靶点成熟的眼科慢性病和先天性耳聋。公司AAV基因治疗以眼科及耳科作为切入口,建立了成型的AAV基因治疗研发和技术体系,已基本完成了第一个眼科慢性病、第一个先天性耳聋研发管线的临床前候选分子确认,进入了国内相关产品研发的头部阵列,正在扩展新型AAV的临床转化并扩大治疗领域。2023年11月18日(美国东部时间),上海鼎新基因科技有限公司(下称“鼎新基因”)与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟课题组合作研发的RRG-OTOF双载体AAV被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予治疗OTOF介导的听力损失(OTOF-mediated hearing loss)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。RRG-OTOF是一种基于腺相关病毒 (AAV) 双载体的基因疗法,通过将编码otoferlin的基因传递到耳蜗的内毛细胞来治疗OTOF介导听力损失患者。耳蜗内一次性给药 RRG-OTOF,AAV双载体进入到相同的细胞可长期持续表达完整的功能性otoferlin蛋白,以使听觉功能恢复。凌意生物凌意生物成立于2021年2月,是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队,致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化。公司致力于源头创新,聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域,从遗传病动物模型等关键技术入手,以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。凌意生物LY-M001注射液是中国首个自主研发,针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体,通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体,可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物,从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动,目前已完成两例受试者给药。初步的IIT数据显示:LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现,无任何不良事件发生。瑞风生物瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队,并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果,在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累,拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术,为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局,其中β-地中海贫血基因编辑疗法已经取得全球先进水平的临床进展。RM-001是瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物。利用CRISPR基因编辑技术改造患者自体造血干细胞,激活人体内天然胎儿血红蛋白(HbF)合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。RM-001采取直接靶向γ-珠蛋白基因(HBG1/2)启动子的编辑策略,不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达,更加安全。RM-001是瑞风生物的先导管线产品,基于靶向HBG基因的更具安全性的编辑策略开发而成。该款产品于2022年11月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国开展注册临床研究。这是国内首款获得临床试验许可治疗地贫的新靶点基因编辑药物。RM-001细胞注射液I期临床研究是一项多中心、开放标签临床研究,旨在评估一次给药、单剂量的RM-001在β-地贫患者中的安全性和有效性,入组了12例年龄6岁-35岁受试者,涵盖了儿童、青少年和成人患者。金唯科金唯科是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司。金唯科研发管线2020年4月金唯科开始运营3000平米的AAV新药研发平台,包括GMP级AAV制备车间、质粒制备车间、质量研究平台和成药研发平台,实现了从AAV药物设计、成药性研究、中试生产到质量研究的完善AAV基因治疗技术链。公司自主研发了可放大的、成本可控的AAV规模化制备及层析纯化工艺,在研的多条关于眼科和全身给药的产品管线均得到了良好的推进。其中,治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线,进展最快,将先后申报IND。nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆眼科疾病,是世界范围内不可逆失明和视力损害的主要原因之一。目前nAMD已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升,我国也有数百万的患者等待治疗。该病的发病机理为患者视网膜黄斑区形成异常新生血管,同时可能引起视网膜水肿、出血、渗出和瘢痕形成等不良症状,进而严重影响患者视力。目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)的生物制剂,但现有的抗VEGF疗法需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射,多次注射不仅耗时耗力还会增加眼内炎症等不良反应的风险。JWK001注射液是金唯科自研的首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药,通过其自主研发的特色技术大幅提升AAV包装效率并降低生产成本。该产品通过视网膜下给药将抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中,持续高效表达抗VEGF蛋白的同时避免反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等治疗风险,同时其特色的多靶点基因表达框也提升了药物疗效。这些优势共同使得该产品可实现一次治疗,终身有效的目的。因诺惟康北京因诺惟康医药科技有限公司(Innovec Biotherapeutics)是一家从事基因治疗技术和产品研发的公司。因诺惟康目前有诸多基因治疗的产品管线储备,大部分集中于眼科和神经科领域,公司生物医药技术包括新型病毒载体的设计和开发、基因编辑药物开发,临床级病毒载体的生产和应用,研究遗传疾病的自然发生过程、特征及突变基因,建立遗传疾病相关的动物模型。公司主要项目处于临床前的研究阶段。南京贝思奥南京贝思奥生物科技有限公司成立于2020年,公司致力于研发基于重组病毒载体和非病毒载体的基因治疗药物。主要通过基因重组治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等疾病。埃微路新成都埃微路新生物技术有限公司成立于2020年5月,主要的目的是采用定向进化技术来改造AAV以提高其在临床试验中对不同组织器官的转导效率,并能够避免在运送基因的过程中被人体中和抗体中和。因此这将是一个具有巨大商业潜力的基因治疗载体平台,依据主要采用的技术命名为AAVolution(AAV+evolution),即AAV载体的定向进化。与此同时,结合研发团队自身的背景和现在AAV的市场应用,将主要关注的基因治疗靶向的疾病前期设定为心脏和视网膜相关疾病。领诺医药领诺医药位于上海张江药谷,IN-2004(AAV基因治疗,眼科)/LIN-2004(AAV基因治疗,半乳糖脑苷脂酶 Galactocerebrosidase /GALC))为领诺医药的两款正在开发中的候选产品。IN-2004(AAV基因治疗)/LIN-2004(AAV基因治疗)为两款正在开发中的候选产品。领诺医药眼病基因治疗产品纽伦捷生物纽伦捷生物于2021年12月在园区成立,是一家旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术、遗传替代技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。纽伦捷生物由多位神经生物学家、眼科专家、基因治疗专家和生物制药行业的资深人士共同创立,致力于将新兴的细胞转分化技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案。目前,围绕细胞转分化技术,纽伦捷生物已搭建了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物研发平台,并已经申请了多项关键专利。纽伦捷生物产品管线聚焦于神经系统疾病,重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。天泽云泰上海天泽云泰生物医药有限公司,2020年3月注册成立于中国上海,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为临床可及的治疗方法,以期望造福更多患者。公司拥有一支由业内顶尖的学术专家和经验丰富的研发人员组成的团队,覆盖了药物开发从概念到上市的每一环节;拥有具有自主知识产权的一系列核心技术平台,包括ViVec® AAV载体筛选平台、ViLNP® 脂质纳米粒技术平台、ViCas® CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi® AAV高产技术平台,专注于开发创新的细胞和基因疗法,为中国乃至全世界患有遗传性疾病、神经退行性疾病、肿瘤的病人提供解决方案。天泽云泰致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。(管线截图来自于官网)目前进入临床的是针对血友病B和结晶样视网膜色素病变治疗的两款创新产品:VGB-R04注射液通过静脉注射实现肝脏特异性FIX基因替代和酶分泌,纠正血液FIX活性达到生理水平,治疗血友病B。VGB-R04在静脉注射后,通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导,将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体(hFIX Padua)蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用,从而纠正血友病B患者的凝血障碍,以期采用基因替代疗法从根本治愈该单基因遗传病,达到一次给药、长期有效的目的。FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。血友病B为凝血因子IX基因缺陷导致的X连锁隐形遗传性出血性疾病,以身体负重关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血为其典型临床特征。绝大部分患者为男性,男性发病率为1/25,000。目前主要的治疗方法为注射血浆或凝血因子等替代疗法,无法根治。(VGB-R04作用机制图示)VGR-R01眼用注射液是针对CYP4V2基因突变导致的BCD患者的基因治疗产品。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员,在视网膜色素上皮细胞(RPE)中高度表达,具有脂肪酸羟化酶活性,与脂肪代谢相关。VGR-R01的作用原理是一种基因替代疗法。VGR-R01通过视网膜下腔注射给药后,AAV衣壳蛋白介导RPE细胞的转导,将VGR-R01基因表达盒递送至细胞核。VGR-R01表达盒以游离DNA的形式存在,在RPE细胞表达CYP4V2蛋白,以重建细胞的脂肪酸羟化酶活性。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤,并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。结晶样视网膜变性 (BCD)又称Bietti结晶样视网膜病变,是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。BCD致病基因是位于4q35的CYP4V2,编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。在世界范围内BCD均有分布,但在中国、日本和韩国人群中更为普遍。大多数BCD患者于20-40岁发病,出现夜盲和视力下降等症状,在50-60岁发展为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异,BCD可被确诊,然而仍缺乏有效的临床治疗手段。(VGR-R01作用机制图示)极目生物极目生物是一家总部位于中国、专注于眼科创新疗法的生物技术公司,拥有覆盖从早期发现阶段到商业化阶段的一系列突破性眼科治疗技术产品组合。公司的愿景是,通过在中国、亚洲乃至全球提供创新疗法,解决眼科疾病领域未满足的临床需求,惠及广大眼科患者群体。极目生物在生命科学领域专业投资方的支持下创立,并由一支拥有丰富的全球眼科产品研发和商业化经验的行业精英团队管理。极目生物用于治疗青光眼的基因疗法ARVN601正在临床前开发中,ARVN601是基于microRNA (微小核糖核酸)的神经保护基因治疗。自2010年世界青光眼协会共识会议召开以来,视神经保护作为一种预防和推迟青光眼视神经退化性改变的非降眼压相关的疗法,已被认为是青光眼治疗的重要潜在策略。然而,目前尚无任何视神经保护疗法获批专门用于青光眼的临床治疗。2021年,极目生物与香港大学签署合作备忘录,与香港大学眼科学系系主任及临床教授梁啟信教授(Prof. Christopher Leung)展开研究合作,共同发现和开发针对青光眼的新型神经保护疗法(ARVN601)。此次项目有三个主要研究目标 :①调节线粒体活性作为应对青光眼的神经保护策略;②开发基于microRNA (微小核糖核酸)的基因疗法以促进视神经再生;③研究细胞代谢重程序设计对于视网膜神经节细胞(RGC, Retinal Ganglion Cell)的保护和再生的作用。这一开创性合作,标志着全球青光眼新型疗法的研发进入了新的篇章。青光眼,是由于视神经病变导致的一种不可逆的神经退行性疾病,其典型的病理表现为视网膜神经节细胞进行性丢失,在全球不可逆性致盲性眼病中发病率占首位。据估计,2020年全球约有7600万青光眼患者,预计2040年将超过1亿,中国是青光眼患者最多的国家,2020年我国青光眼患病人数达到2100万,致盲人数可达567万。而随着老龄化进程的加快,我国青光眼的患病率逐年增加。极目生物早期科学研究助理副总裁丁锦东博士(Dr. Jindong Ding)表示:“青光眼的治疗目前依旧存在巨大的未被满足的需求,这背后反应的是我们对于疾病机理依旧缺乏了解,治疗手段依旧需要完善。新型神经保护疗法是对该领域治疗方案的全新的探索,意义深远。同时,这一过程也将面临非常大的挑战,这表明极目生物在科学创新方面勇于接受挑战,承担风险的勇气和决心。希望在不久的将来我们就能够把这一疗法推进到临床阶段。”新型神经保护疗法ARVN601不仅聚焦了目前青光眼治疗领域,仅通过降低眼压无法满足部分病人得到有效治疗的这一未被满足的临床需求,更是启动了无论在技术平台、靶点、机理等方面都具有独创性的研究探索。一直以来极目生物致力于填补眼科疾病疗法空白,助力患者和大众更有效地应对眼健康挑战。来源:新京报、佰傲谷BioValley、药融圈、医享客基因疗法、眼科基因治疗、基因编辑、AAV工艺质控,点击图片查询议程,合作热线:王晨 180 1628 8769戳“阅读原文”立即领取限量免费参会名额!
2023年,ADC(抗体偶联药物)全球销售已破百亿美元,以狂暴的规模增速宣告了其为名副其实最具投资价值的创新药主流赛道之一。中国作为全球ADC管线研发的领导者,机会黄金遍地。3月28日,国内领先的ADC Biotech乐普生物发布2023年业绩报告:公司实现收入2.25亿元,同比增长1347.2%;年度亏损0.22亿元,相比2022年亏损6.89亿元的幅度大幅减少(缩减幅度96.8%),经调整年内净亏损减少至2.5亿元。众所周知,在国内投融资寒冬的背景下,亏损的收窄减缓现金消耗是未盈利Biotech公司的生命线之一。乐普生物2023年亏损大幅收窄,是通过多元化的收入结构实现的,具备十足的含金量:1)公司PD-1普特利单抗爬坡放量迅速,上市首个完整年度收入1.01亿元(2022年11月上市);2)其次,2023年内公司与康诺亚合作CLDN18.2 ADC管线CMG901完成了一项对外授权,BD及技术服务费收入1.24亿元,而随着AZ推进大三期,未来有望收到后续里程碑。另外,公司通过减持皓阳生物股权实现投资收益约1.04亿元、以及所持长期股权投资武汉滨会因股权被动稀释录得收益约1.16亿元,补充现金流的同时净亏损大幅收窄;3)公司降本增效成果显著,在研发费用方面采取资源聚焦战略,创新药价值高效转化,费用从2022年5.24亿缩减为2023年4.58亿;行政开支从2022年的1.38亿大幅缩减为0.87亿,销售及营销开支仅约为0.43亿元。潜龙在渊,尽管乐普生物的市场关注度不如全球市场头部的几家ADC Biotech,但投资者需意识到:属于乐普生物高光时刻,很快就会到来。1瞄准未满足临床需求和最难癌种2024年以来,针对创新药的鼓励政策全面而密集。监管机构不仅在2024政府工作报告中首次提到“创新药”,2024年3月国务院公布了《产业结构调整指导目录(2024年本)》,目录中指出:拥有自主知识产权的创新药及抗体偶联这类的医药核心技术突破均在鼓励项之列。同月,市场广泛传播的“全链条支持创新药”政策中,也明确鼓励聚焦原始创新药物,重点支持新靶点、新机制、新结构、新技术且有自主知识产权的药物。另一个角度而言,国家层面对国内未被满足临床需求愈发重视,最直接体现在对罕见病用药的支持上,如2023年新增126种药品中就包括15款罕见病药物,数量创近三年新高。无论政策鼓励的方向有多广,具备足够确定性的是:只有真正具备重大创新性的药物研发厂商,才能够充分受益政策的红利。在响应或受益创新药鼓励政策层面,乐普生物在众多国内Biotech公司中出类拔萃,其核心ADC管线从一开始就瞄准了国内未满足临床需求鼻咽癌、全球“癌王”胰腺癌。MRG003的鼻咽癌适应症2022年获得美国孤儿药认定及中国突破性疗法认定,2023年获得美国FDA快速通道资格;MRG004A在2023年12月获得FDA的孤儿药认定,2024年初用于治疗胰腺癌获的美国FDA快速通道资格。据2020全球癌症数据统计,全球鼻咽癌新发病例为13.3万例,其中我国新发6.24万例,占到每年新发病患数的46.92%。尽管鼻咽癌并不算一个大癌种,但其具备发病地区集中(全球近一半在中国、国内绝大部分病例在南方地区)、早期患者接受根治性手术后&局部晚期接受放化疗患者生存期普遍较长(5年生存率分别高于95%、75%)等特点。在鼻咽癌整体患者生存期较长的背景下,仍约有20%的晚期患者由于发生复发或远处转移而导致预后较差,现有治疗手段为姑息性化疗或免疫治疗。据2021版CSCO鼻咽癌诊疗指南,对于复发转移性鼻咽癌二线及以上治疗,推荐单药化疗或PD-1/PDL-1抑制剂治疗,客观缓解率仅20~30%,效果非常有限,急需新型药物填补临床治疗空白。乐普生物瞄准了复发转移性鼻咽癌后线未满足治疗需求,MRG003是一款新型的EGFR ADC,而EGFR在鼻咽癌中表达率非常高(50%过表达),高表达与肿瘤侵袭性、转移和放疗/化疗抵抗增加有关,MRG003针对经铂类化疗或PD-(L)1治疗失败的鼻咽癌患者治疗的二期数据显示:其治疗组的mPFS高达7.3个月,且因AE停药患者比例仅有4.9%,无因治疗死亡事件;这意味着MRG003大概率可取得较PD-1们数倍以上的销售峰值(独家定价不内卷、用药时间长、多适应症并进),同时未来还有望进军鼻咽癌的前线治疗,预估销售峰值在15-20亿元。胰腺癌又被称为“癌中之王”,由于胰腺癌起病隐匿、早期没有明显症状,而且诊断困难(早期发现率仅5%-7%,在所有癌症中最低),80%患者发现时已达局部晚期或者发生转移,失去了最佳手术机会。加上针对晚期患者治疗手段有限(目前以化疗为主),缺乏有效的靶向或免疫疗法,患者的总生存期仅6-9个月,致死率极高。根据世界卫生组织发布的全球癌症负担数据显示,2020年全球约有46.6万死亡病例,中国胰腺癌新发病例和死亡病例均超过12万例。治疗药物方面,以广谱性著称的PD-(L)1免疫疗法,对胰腺癌依旧束手无策,大部分临床都遭遇失败;即便是ADC中的药王选手DS-8201在面对HER2表达晚期胰腺癌时也束手无策,已有的二期数据确认ORR仅有4%,是所有适应症中疗效最差的。在NCCN指南也指出,一线治疗晚期胰腺癌mOS一般在10个月以内,接受二线治疗后mOS更是只有约6个月。不过,全球在研管线中只有极少数在研管线被认为具备治疗胰腺癌的潜力,TF ADC便是其中一类药物。目前,全球范围内Seagen/Genmab的TF ADC产品Tivdak获批上市,由于其在宫颈癌、卵巢癌、头颈癌等亦有潜力,机构预测其销售峰值可能超过12亿美金。乐普生物也是TF ADC赛道的领导者,其管线MRG004A正在中美进行一期临床,相比于已上市的Tivdak,MRG004A具备更长的半衰期、更好的耐受性,对应更宽的治疗窗,有望成为TF ADC赛道的同类最佳。2商业化与BD双重预期一分耕耘,一分收获。乐普生物持续押注市场核心赛道、攻克未满足临床需求,正向反馈将接踵而至,不仅公司现有ADC管线具备很强的授权潜力,同时部分ADC管线产品也进入商业化倒计时。MRG003是全球为数不多进入三期的EGFR ADC,也是国内在研进度最快EGFR ADC。EGFR这个靶点相信国内投资者耳熟能详,在小分子领域其诞生了众多替尼类重磅炸弹,随着EGFR-TKI耐药患者越来越多,靶向EGFR的ADC药物便成为了巨头们眼中的“香饽饽”。MNC中,艾伯维重金从外部引进了数个EGFR ADC,却屡屡以临床数据不及预期而折戟;另一边,AZ在与科伦博泰、第一三共合作后,也正在积极的扩展不同靶点的ADC版图,大热的EGFR ADC极有可能成为目标。乐普生物的MRG003不仅在全球进度领先,成药性已经让市场吃下了一颗“定心丸”。MRG003在PD-1及化疗经治的鼻咽癌患者IIa临床数据显示:2mg/kg的低剂量组ORR为39.3%,mPFS为7.3个月;2.3mg/kg的中高剂量组ORR为55.2%,mPFS仍不成熟。MRG003在后线鼻咽癌数据层面已展现远优于PD-1们的疗效,并且MRG003计划在2024年下半年报产。另外,MRG003在PD-1及化疗经治的头颈癌患者二期上录得了同样优异的疗效数据(ORR与mOS分别为43%、11.3个月),目前已经进入了三期临床阶段。MRG004A同样拥有浓烈的BD预期,组织因子TF同样是潜力很大的ADC靶点,其在乳腺癌、肺癌、结肠癌、胰腺癌等多种癌症上过表达。目前Seagen的Tivdak已经拿下了宫颈癌、卵巢癌两大适应症,但其较高的眼毒性和现有适应症空间构成了其当下的天花板;与Tivdak相比,乐普生物的MRG004A具备很强的差异化,不仅包括在前文提到拥有更好的耐受性、更大的治疗窗,而且公司在临床上已经观察到其胰腺癌(PC)、TNBC(三阴乳腺癌)及CC(宫颈癌)的治疗潜力。尤其在胰腺癌领域,一旦MRG004A在早期数据中展现出初步的疗效和安全性,届时压根不愁买家。同时,投资者不应该忽视的是,乐普生物的HER2 ADC管线MRG002离商业化也差临门一脚,目前除了针对HER2高表达乳腺癌肝转移患者正在进行二期临床外,针对HER2 高表达乳腺癌适应症正在进行临床三期。这么看来,乐普生物不仅拥有一般Biotech没有的多款管线强烈BD预期,同时最快在2025年公司将有2-3款产品在市销售(PD-1普特利单抗、MRG003或MRG002)。那么,可以预见乐普生物有望在未来几年收入规模快速提升,达到盈亏平衡并实现盈利指日可待。3优势扩围:联合疗法IO+ADC取代IO疗法成为未来各大实体瘤前线治疗的趋势已经无法阻挡,K药联合Nection-4 ADC(Padcev)治疗一线晚期膀胱癌已经挑战成功。同样来势汹汹的,还有IO+溶瘤病毒组合。在下一代疗法的革命浪潮中,乐普生物在国内创新药企甚至全球药企中拥有绝对的前瞻性。目前,乐普生物拥有了已商业化的PD-1普特利单抗,ADC也即将拥有MRG003、MRG002这样后期冲刺商业化产品,同时公司还有全球当下最稀缺的溶瘤病毒产品。对于IO、ADC和溶瘤病毒这三个领域有着全方位布局的企业,全球Biotech可能不超过3家(MNC除外)。实质上,溶瘤病毒是个“老药”并不稀缺,但成药且蕴含磅礴治疗潜力的溶瘤病毒无比稀缺,乐普生物通过与CG Oncology合作,在很早期拿到了溶瘤病毒CG0070其大中华区的权益。CG0070在其最新的针对高危BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌临床三期中期分析中,CG0070治疗组患者的完全缓解率达到75.7%;用药3个月及6个月CR为68.2%及63.6%,其中74.4%患者完全缓解维持6个月以上。CG0070治疗的112例患者中,3级及以上副作用发生率为0,没有副作用导致的停药病例,没有死亡病例。更重要的是,在CG0070联合K药针对高危BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌早期临床数据中,91%患者接受3个月联合治疗获得缓解,到了12个月仍有75%患者维持完全缓解。这意味着,两者联合用药患者完全缓解率数据较单药有着数倍以上的提升。这也是在这个适应症中目前看到的最好的一个治疗方案。CG Oncology的CG0070三期临床已进入尾声,目前,乐普生物CG0070正在进行国内的一期临床。对于公司而言,只需要在CG0070海外获批之前完成一期临床,由于有大量海外临床的确证性数据,做完一期临床后大概率可跟监管机构沟通直接开展小规模桥接三期临床,实现快速上市。IO、ADC和溶瘤病毒单品均处于商业化阶段后,其疗效和安全性经过充分验证,此时及后续公司想要布局绝大多数适应症的联用,可能相比其他大部分同行,在入组、监管沟通、审批等流程上将拥有更高的效率和优势。当然除了这个小算盘之外,在探索IO+ADC、IO+溶瘤病毒联合疗法方面,乐普生物也走在了国内创新药企业的最前头。目前,乐普生物正在进行两个方向的二期临床,分别是普特利单抗+MRG003探索鼻咽癌及头颈癌的治疗应用、普特利单抗+MRG002治疗HER2表达实体瘤的治疗应用。另外,普特利单抗与CG0070联合治疗高危BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌的I/II临床也正计划开展。早期临床多瘤种潜力的初步探索和验证,其实也是为了乐普生物未来开展联合疗法大三期进行探路,也方便配合后续公司各个单药上市后能够迅速开展各个适应症的注册性临床,确保公司走在国内的最前沿。— 结语 — 乐普生物正在积极的通过不同手段快速抵御医药投融资寒冬带来的负反馈,这是一家优秀的Biotech所应该具备的行动策略和特质。但除了这些之外,我们更多的能看到公司所蕴含的潜力和商业化机会,价值修复可能仅仅需要时间的洗礼。对于乐普生物这样的“小而美”ADC Biotech选手,我想弹性之外,更多的或许是确定性。关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库;● 同写意活动优享折扣;● 会员专属坐席及专家交流机会;● 同写意活动优先赞助权;● 机构品牌活动策划与全方位推广;● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 (上下滑动查看更多)森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 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关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库;● 同写意活动优享折扣;● 会员专属坐席及专家交流机会;● 同写意活动优先赞助权;● 机构品牌活动策划与全方位推广;● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 (上下滑动查看更多)森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物 | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 | 汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 | 晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙(Lonza)丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰(中国)丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本
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