Chengdu Xianyan Biotechnology Co., Ltd.

“ 点击蓝字 关注我们 先衍生物高血压1类新药获批临床并完成首例受试者入组 PPS  近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）自主研发的LDR2402注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，并已在四川省人民医院完成首例受试者入组，开启了新一代治疗原发性高血压药物的中国I期临床研究。高血压是最常见的慢性病之一，最新的流行病学调查显示，我国成年居民高血压患病率为27.9%，尽管临床上有多种降压药可供选择，但控制率仅为16.8%，这主要与用药依从性差、用药复杂性等多种因素有关。LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的新型小核酸药物，在临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，有潜力打破传统高血压治疗瓶颈，改善治疗效果。 先衍生物是成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）孵化和参股的生物技术公司，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，建立了小核酸药物的设计与优化技术平台和肝内/肝外靶向递送平台。目前，先衍生物在代谢及心脑血管、免疫与慢性炎症等领域建立了小核酸新药管线，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药。 作为先衍生物的合作伙伴，四川先东制药有限公司（以下简称“先东制药”）是成都先导与成都苑东生物制药股份有限公司（以下简称“苑东生物”）共同投资成立的合资公司，依托母公司成都先导和苑东生物在生物医药领域的技术实力和丰富经验，为先衍生物的LDR2402注射液提供了从原料药到制剂的一站式药学研究服务，为LDR2402的成功获批临床提供了强大助力及保障。 先东制药深度结合成都先导和苑东生物在设备设施、技术经验、科研人才等软硬件方面的优势，赋能公司的运营与发展，旨在打造行业领先的小核酸药物CDMO服务平台。目前，先东制药可灵活高效地提供一站式小核酸药物早期研发服务、CMC及制剂开发、百克至公斤级小核酸原料药生产，以及临床早期的无菌制剂灌装线、新药IND申报及产品商业化等全链路服务。 文章来源：先衍生物 美编排版：覃冰冰 文章审核：覃冰冰 罗琪 【免责声明】以上内容来源于互联网，不代表本平台立场或观点；如有侵犯作者著作权，请及时与我们联系（Tel：025-83271227，或直接在微信平台留言），我们将及时更正或删除。 《药学进展》杂志由中国药科大学和中国药学会共同主办、国家教育部主管，中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）。刊物以反映药学科研领域的新方法、新成果、新进展、新趋势为宗旨，以综述、评述、行业发展报告为特色，以药学学科进展、技术进展、新药研发各环节技术信息为重点，是一本专注于医药科技前沿与产业动态的专业媒体。 《药学进展》注重内容策划、加强组稿约稿、深度挖掘、分析药学信息资源、在药学学科进展、科研思路方法、靶点机制探讨、新药研发报告、临床用药分析、国际医药前沿等方面初具特色；特别是医药信息内容以科学前沿与国家战略需求相合，更加突出前瞻性、权威性、时效性、新颖性、系统性、实战性。根据最新统计数据，刊物篇均下载率连续三年蝉联我国医药期刊榜首，复合影响因子1.216，具有较高的影响力。 《药学进展》编委会由国家重大专项化学药总师陈凯先院士担任主编，编委由新药研发技术链政府监管部门、高校科研院所、制药企业、临床医院、CRO、金融资本及知识产权相关机构近两百位极具影响力的专家组成。 联系《药学进展》↓↓↓ 编辑部官网：pps.cpu.edu.cn； 邮箱：yxjz@163.com； 电话：025-83271227。 欢迎投稿、订阅！ 往期推荐 聚焦“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”盛大启幕！院士专家齐聚杭城，绘就生物医药前沿赛道新蓝图“兴药强刊”青年学者论坛暨《药学进展》第二届青年编委会议成功召开“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”路演专场圆满收官！校企合作新旅程已启航 我知道你在看哟

今日（11月18日），成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）官网宣布，小核酸药物LDR2402注射液临床I期研究首例受试者入组已于近日完成。 先衍生物是成都先导药物开发股份有限公司孵化和参股的生物技术公司，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，建立了小核酸药物的设计与优化技术平台和肝内/肝外靶向递送平台。 根据先衍生物既往报道，LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的用于治疗高血压的新型小核酸药物。血管紧张素原（AGT）是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，在肝脏中合成并且分泌，经过一系列的生物信号传导，引发血压升高。靶向AGT的siRNA与N -乙酰半乳糖胺（GalNAc）连接后特异性结合肝细胞膜表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）进入肝细胞内识别及降解AGT mRNA从而通过抑制AGT的合成降低血压。LDR2402在临床前动物实验中显示出了单次给药后药效平稳且持续超过半年的潜力，具有优秀的安全性。临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并可能通过维持24小时血压减少血压变异性（BPV）。 高血压是心脑血管疾病死亡的最重要病因，柳叶刀研究表明，血压每降低10mmHg，主要脑血管疾病、中风、心脏衰竭、缺血性心脏 病的风险分别降低20%、27%、28%、17%。预计2015-2025年间，中国高血压患病人数以2.3%的复合增长率逐年 上升，2025年我国高血压患者将到达3.65亿人。尽管临床上有多种降压药可供选择，但我国高血压的控制率仅为16.8%，即仍然有约80%的病人无法达到指导原则的目标血压治疗效果，存在巨大未满足的临床需求。 参考文献 先衍生物官网 华创证券研报：RDN开启高血压治疗新时代

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（11月11日~11月17日），有20款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品涵盖小分子、mRNA治疗性疫苗、小核酸药物、TCR-T细胞疗法、双抗、抗体偶联药物（ADC）等类型，拟开发的适应症涵盖不同类型的实体瘤、特应性皮炎、原发性高血压、减重、2型糖尿病等。本文将根据公开资料介绍其中部分产品的基本信息。 图片来源：123RF 诚益生物：AZD5004薄膜包衣片 作用机制：小分子GLP-1受体激动剂 适应症：中长期体重管理、2型糖尿病 诚益生物（Eccogene）申报的1类新药AZD5004薄膜包衣片就两项适应症获批临床，拟用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中长期体重管理，以及2型糖尿病患者治疗。公开资料显示，这是每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂，被行业媒体Endpoints News认为是备受期待的潜在重磅下一代GLP-1疗法。 2023年11月，阿斯利康以潜在超20亿美元的总额与诚益生物达成合作，阿斯利康将获得在中国以外的所有地区对ECC5004的任何适应症的开发和商业化的独家权利。在中国，诚益生物和阿斯利康将合作共同开发和商业化ECC5004。 石药集团：SYS6026注射液 作用机制：二价人乳头瘤病毒mRNA治疗性疫苗 适应症：HPV  16/18型相关高级别鳞状上皮内病变（HSIL） 石药集团巨石生物申报的1类新药SYS6026注射液获批临床，拟开发治疗人乳头瘤病毒（HPV）16/18型相关高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者。根据石药集团公开资料，这是一款治疗性二价信使RNA（mRNA）疫苗，它通过mRNA表达人乳头瘤病毒16或18型的E6和E7抗原，诱导机体产生特异性T细胞免疫应答，进而清除人乳头瘤病毒感染的细胞并阻断癌变过程。 先衍生物：LDR2402注射液 作用机制：靶向AGT的小核酸药物 适应症：原发性高血压 先衍生物申报的1类新药LDR2402注射液获批临床，拟开发治疗原发性高血压。根据先衍生物公开资料，这是一款靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸新药，基于RNA干扰（RNAi）技术开发。已有的临床前研究表明，该产品在临床治疗中有可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并可能通过维持24小时血压减少血压变异性，给高血压患者带来心血管获益。 来恩生物：GZL-016注射液 作用机制：TCR-T细胞疗法 适应症：乙型肝炎病毒相关肝细胞癌 来恩生物1类新药GZL-016注射液获批临床，拟开发治疗乙型肝炎病毒相关肝细胞癌。根据来恩生物新闻稿介绍，GZL-016注射液是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒相关肝细胞癌的能力。GZL-016注射液通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制安全性又能保证疗效，且患者在治疗前无需清淋，有望进一步提高患者用药安全性和可及性。 勃林格殷格翰：BI 765179注射用粉末 作用机制：CD137×FAP双特异性激动剂抗体 适应症：头颈部鳞状细胞癌 勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的BI 765179注射用粉末获批临床，拟联合帕博利珠单抗用于PD-L1表达阳性的转移性或不可治愈的复发性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。根据勃林格殷格翰官网介绍，BI 765179是一款CD137×FAP双特异性激动剂抗体。该产品仅在与CD137（也被称为4-1BB）和FAP同时结合时才能作为CD137激动剂，从而导致肿瘤特异性CD137+ T细胞的肿瘤限制性激活。该产品目前正在国际范围内进行一项1期试验，以评估该产品单独治疗和与抗PD-1单抗ezabenlimab联合治疗晚期实体瘤的效果。 百力司康：注射用BB-1712 作用机制：靶向B7-H3的ADC 适应症：局部晚期或转移性实体瘤 根据百力司康新闻稿介绍，BB-1712是一款以B7-H3为靶点、以艾立布林为毒素的创新型ADC，拟开发用于治疗多种实体瘤。该产品于今年10月已经在美国获批IND。临床前研究结果显示出良好的药效和安全性。 万明赛伯生物：G01滴眼液 作用机制：新型人源性重组神经生长因子 适应症：青光眼导致的视神经损伤 万明赛伯首款产品G01滴眼液的IND申请获得临床试验默示许可，拟开发治疗青光眼导致的视神经损伤。根据万明赛伯新闻稿介绍，G01滴眼液的活性成分新型人源性重组神经生长因子（rhNGF-V2）是与美国HumanCell公司合作开发，万明赛伯拥有该分子在大中华区排他性的商业开发权。 零一生命：AD101软膏 作用机制：靶向AhR的小分子新药 适应症：轻度至中度特应性皮炎 零一生命1类新药AD101软膏在中国获批临床，拟开发治疗轻度至中度特应性皮炎。根据零一生命公开资料，AD101软膏主要作用于临床证实的炎症性皮肤病治疗靶点——芳香烃受体（AhR），可高效调节Th2及Th1型免疫应答，并促进皮肤屏障功能蛋白如FLG的表达，同时其还作用于组胺H1受体（传统过敏症靶点）等其他潜在靶点。此外，AD101来源于人体皮肤共生菌群的代谢产物，因此具有较好的安全性、良好的皮肤相容性，有成为婴幼儿用药的潜力。 枢境生物、恩华药业：NH160030片 作用机制：偏向性µ-阿片受体激动剂 适应症：拟用于癌症痛 恩华药业及其创新药研发中心枢境生物共同申报的NH160030片获批临床，拟开发用于癌症痛。根据恩华药业公告介绍，NH160030是一款适于口服的偏向性µ-阿片受体激动剂，为新一代阿片类镇痛药。临床前研究表明，相较于常用的阿片类镇痛药如吗啡和羟考酮，其药效更优且副作用更小。 科伦博泰：注射用MK-6204（SKB535）、注射用SKB571 作用机制：生物制品新药、双抗ADC 适应症：晚期实体瘤 科伦博泰两款1类新药首次在中国获批IND，均用于治疗晚期实体瘤。其中，注射用MK-6204（SKB535）是一款生物制品1类新药，目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。根据NMPA官网近日公示，该产品是首个按照试点工作方案批准的临床试验申请，审评审批用时仅21日。 SKB571是一款创新双抗ADC，主要针对肺癌、消化道肿瘤等多种实体瘤。该产品通过科学的靶点组合选择和差异化的双抗分子设计，以提升对肿瘤的靶向性，并有利于克服肿瘤异质性，提升疗效；通过高亲水性毒素-连接子策略，该产品展现出良好的药代动力学性质。今年8月，默沙东就SKB571项目行使独家选择权，并向科伦博泰支付3750万美元。科伦博泰将保留在中国内地、香港及澳门跨地区开发、使用、制造及商业化SKB571的权利。 恒瑞医药：SHR-3045注射液 作用机制：生物制品新药 适应症：类风湿关节炎 恒瑞医药申报的1类新药SHR-3045注射液获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款生物制品1类新药。 除了上述产品，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括： 谷堆生物申报的GD-20片，拟开发治疗多发性硬化； 西西欧艾生物申报的CA1001注射液，拟开发治疗急性缺血性脑卒中； 南京汉欣医药科技申报的注射用AC02，拟开发治疗婴儿痉挛症； 康缘药业和中国科学院上海药物研究所联合申报的KYHY2302乳膏，拟开发治疗银屑病； 康缘药业等联合申报的KYHY2303片，拟开发治疗恶性血液肿瘤； 长泰药业申报的PC-0003吸入溶液，拟开发用于哮喘患者辅助治疗； 青岛百洋制药有限公司和中国医学科学院药物研究所联合申报的NTB-3119M片，拟开发用于肺结核等在内的结核菌感染性疾病； 明慧医药申报的注射用MHB118C，拟开发用于晚期恶性肿瘤患者的治疗。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Nov 17，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。