100 项与 First Class 相关的临床结果
0 项与 First Class 相关的专利(医药)
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。据不完全统计,2023年至今,共有3家CGT公司完成首次公开募股(IPO)。其中,2家为细胞疗法公司,1家为基因疗法公司。(数据截至2023年11月底)CARGO Therapeutics2023年11月10日,细胞疗法初创公司CARGO Therapeutics在纳斯达克IPO上市,以15美元/股的价格发行1875万股股票,募资2.81亿美元。目前,CARGO市值为10.2亿美元。Cargo成立于2021年,由斯坦福大学的细胞治疗学者创办,致力于开发 First in Class 及 Best in Class 的CD22 CAR-T细胞疗法,以及下一代CAR-T细胞疗法。Cargo使用其专有的细胞工程平台技术,开发一系列项目,这些项目包括多种转基因治疗“载体”,旨在增强CAR T细胞的存在和在肿瘤病变中的运输,同时帮助防范肿瘤耐药性和T细胞耗竭。自成立至IPO,Cargo仅用了短短2年时间,在此期间经历了两轮融资:2022年1月,Cargo获得1100万美元的种子轮融资和3200万美元的过桥融资;2023年3月,Cargo完成2亿美元超额认购的A轮融资。研发管线Cargo核心管线CRG-022,是一款潜在“First/Best in class”自体CD22 CAR-T细胞疗法,旨在治疗复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者,目前处于2期试验阶段。Lexeo Therapeutics2023年11月3日,专注于基因药物研究的生物技术公司 Lexeo Therapeutics在纳斯达克IPO上市,以11美元/股价格发行9090910股股票,募资1亿美元。目前,Lexeo市值为3.86亿美元。Lexeo 成立于2018年,总部位于美国纽约州,是一家致力于开发心血管疾病、阿尔海默兹病基因疗法的公司。曾入选Fierce Biotech’s 2022 Fierce 15与BioSpace评选出2022年度新一代生物新锐公司。2021年,Lexeo收购Stelios Therapeutics,获得3个心肌病基因治疗项目。目前,Lexeo在心脏病、神经系统疾病领域共7个在研管线。研发管线Lexeo 针对阿尔茨海默病的基因疗法LX1001旨在传递 APOE2 基因,用于治疗 APOE4 基因同源的阿尔茨海默病患者。目前处于1/2期临床试验中,涵盖约15例50岁以上的阿尔茨海默病患者。Lexeo 最先进的候选药物LX2006,是一款AAV基因疗法,于2023年2月份获批人体临床试验,成为首个获批临床的弗里德赖希共济失调病基因疗法。该药物还获得FDA授予的“罕见儿科疾病”称号和“孤儿药”称号,目前处于 I/II 期临床阶段,预计2024年中期公布更多数据。AAV基因疗法LX2020,用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病,于2023年8月获FDA的IND批准;2023年12月获FDA快速通道指定及孤儿药称号;预计2024年上半年开始1/2期临床试验,计划在2024年下半年发布队列1的中期数据。Turnstone BiologicsTIL疗法公司Turnstone Biologics于2023年7月21日在纳斯达克IPO上市,以12美元/股价格发行 6666667 股股票,筹集8000万美元。目前,Turnstone Biologics市值为6907万美元。此次IPO是在公司现金告急的情况下进行的,如果没有IPO成功,Turnstone的运营将令人堪忧。Turnstone成立于2015年,最初致力于开发治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒疗法,后业务重点转移到TIL疗法。Turnstone的独有技术平台将发现TIL中与肿瘤相关的T细胞的手段与先进的细胞筛选和培养技术相结合,能够迅速富集消灭肿瘤的T细胞,保存T细胞靶向抗原的多样性,同时减少TIL疗法的制造时间。研发管线Turnstone 的TIL疗法 TIDAL-01正在黑色素瘤、乳腺癌和结直肠癌患者中进行2项 1b 期临床试验。放眼国内,也有2家布局CGT业务的公司启动IPO。2023年3月31日,驯鹿生物同中信证券签署上市辅导协议,拟科创板挂牌上市。8月份,滨会生物启动A股IPO进程。参考资料:各公司公告版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 8月 • NDC2024生物医药创新博览会 关键词: 抗体、多肽、核酸、核药,XDC、小分子、注册、临床、CMC(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
新靶点的开发始终是制药行业不懈努力的方向,每一个成功靶点的发现背后也凝结着数千个乃至数万个靶点的试错。不过随着科学技术的进步,新靶点的发现速度和数量也较以往有了很大的进步。然而,一个好的药物靶点的开发成功与否,不但要看能否获得优异的临床数据,也要依据其能否实现商业化价值。2023年外资企业财报披露基本结束,各大热门靶点药物的销售额也基本披露完毕,接下来,我们一起看看2023年,10大热门靶点新药的市场表现情况。NO.1 PD-1/PD-L1截至目前,全球范围内已有25款PD-(L)1抗体(包括双抗)获批上市,相较于2022年新增了3款创新药和1款改剂型新药。尽管竞争激烈,但全球市场规模依旧在新药王K药(Keytruda)的带动下稳步增长,已经超过466亿美元。具体药物来看, K药一骑绝尘,包揽了全球一半的市场份额,O药(Opdivo)也在小步慢跑的姿势下终于冲进了百亿美元俱乐部。Tecentriq(阿替利珠单抗)和Imfinzi(度伐利尤单抗)正在你追我赶中相互较劲,不过很明显看出Imfinzi正在以肉眼可见的速度缩小与前者之间的差距。Imfinzi的高增长态势主要得益于一线治疗胆管癌(BTC)和一线治疗肝细胞癌(HCC)适应症批准。不过罗氏也迎来了第2个杀手锏,其Tecentriq皮下注射剂已获英国药监局和欧盟委员会批准,与耗时30-60分钟的静脉输注相比,Tecentriq皮下注射大约仅需7分钟。与此同时,BMS、默沙东也在开发其PD-1皮下注射剂型,有望在未来两三年上市,届时,PD-(L)1抗体的“第二战场”也将开辟。放眼国内,目前仅信达的信迪利单抗和百济神州的替雷利珠单抗披露了销售数据,分别达到3.93和5.37亿美元的销售收入。信迪利珠单抗短期出海无望,不过治疗黑色素瘤和食管癌的注册性III期研究均纳入了欧美患者,未来能否叩开FDA大门需要耐心等待;替雷利珠单抗渐入佳境,凭12个中国获批适应症和在海外获批助力销售额稳定增长。3月14日,替雷利珠单抗成功获FDA批准上市,今年其有望在全球更多市场获批,版图扩展所向披靡。NO.2 GLP-1GLP-1当下的热度丝毫不亚于10年前的PD-(L)1,甚至是更胜一筹;2023年,礼来和诺和诺德两大霸主的重磅产品司美格鲁肽、度拉糖肽、替尔泊肽、利拉鲁肽占据了GLP-1类药物近乎100%的市场份额。由GLP-1引爆的减肥风潮已席卷全球,千亿美元的市场蛋糕让制药企业分外眼红,几乎每一家巨头管线中都拥有GLP-1减肥药。2023年,罗氏以一笔超30亿美元的收购高调宣布入场减肥药市场,在一项项亮眼的临床数据释放后,辉瑞、安进和勃林格殷格翰逐渐出线。俨然GLP-1赛道竞争已进入白热化,据医药魔方数据库显示,全球约有347款GLP-1R靶点相关新药在研,其中国内药企开发的药物几乎占据半壁江山,达到167个。未来GLP-1类药物是否会重蹈PD-(L)1的覆辙?在诺和诺德和礼来双雄争霸之下,其他玩家还能够攫得多少份额是眼下我们需要思考的事情。唯有差异化才是破局之路,改善GLP-1类药物的安全性、或是保证其主要减脂肪而不掉肌肉,长效化、多靶点化都已经成为下一波产品新的开发方向。NO.3 IL-23自免领域的市场规模仅次于肿瘤领域。2023年,全球自免业务收入TOP 10药企的自免产品收入合计达到近950亿美元。这其中,IL-23单抗类产品占据着举足轻重的位置。经统计全球已获批上市的5款IL-23靶向新药总销售额高达近220亿美元。强生的乌司奴单抗凭先发优势占据“半壁江山”,也在2023年顺利突破百亿美元大关,但其美国专利已于2023年9月到期,安进和仿制药巨头Teva的乌司奴单抗生物类似药已在美获批上市,Accord BioPharma的上市申请也已获FDA受理,有分析师预测到2024年Stelara的销售额可能缩水20亿美元。不过强生的接棒产品Tremfya(古塞奇尤单抗)也在稳步提高市场份额。艾伯维的Skyrizi(瑞莎珠单抗)呈跳跃式增长态势,2024年有望跻身百亿美元俱乐部;整个自免赛道,连同IL-23赛道的激烈竞争也曾使礼来在Omvoh(mirikizumab)头对头临床研究结果优于司库奇尤单抗的情况下,依然放弃斑块状银屑病适应症的上市申请,转而开发克罗恩病(CD)、溃疡性结肠炎(UC)适应症;阿斯利康在去年6月同样因激烈的竞争终止了其IL-23单抗brazikumab的临床开发,针对CD适应症的IIb/III期INTREPID研究和UC适应症的II期EXPEDITION研究均因此被终止。NO.4 HER2ADC药物的成功,特别是Enhertu(DS-8201)的横空出世,让HER2再次成为热门领域的竞争靶标,这一赛道的市场规模也出现了第二波增长,2023年全球总销售额达121.17亿美元。尽管Herceptin(曲妥珠单抗)、Perjeta(帕妥珠单抗)已日落黄昏,不过仍占据一定市场规模。罗氏4款产品Perjeta、Kadcyla(恩美曲妥珠单抗)、Herceptin、Phesgo占据了77%的市场份额。Kadcyla已逐渐进入平台期,不过Phesgo作为帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射制剂,5-8分钟即可完成皮下注射的便利性使其在市场上的占有率逐年递增。Enhertu持续在HER2实体瘤领域攻城略地,拿下了Kadcyla不曾攻克的HER2+胃癌、HER2低表达乳腺癌、HER2+非小细胞肺癌,提高了HER2靶向药物的治疗上限。治疗边界的扩大也为其年销售额持续走高提供了强大的增长动力,2023年全球销售额达到了25.66亿美元,与2022年相比翻倍增长。NO.5 BTK自全球首款BTK抑制剂上市已经过去了9个年头,对于创新药来说,其整体市场规模已经趋于稳定。不过在这一赛道,中国创新药行业在2023年却迎来了令人激动的消息——中国首款10亿美元分子诞生了!自从在头对头伊布替尼治疗CLL/SLL成人的ALPINE研究中达到优效性标准后,百悦泽(泽布替尼)的命运开始改变。与强生/艾伯维的Imbruvica市场逐渐萎缩形成巨大反差的是泽布替尼的销售额持续实现翻倍增长,2023年达到了13亿美元。3月初,泽布替尼再下一城,获FDA批准治疗滤泡性淋巴瘤,成为了首个且唯一一款获批5项肿瘤适应症,同时也是首个且唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂。作为Best-in-class产品,泽布替尼自然吸引了仿制药企业的目光。据了解,仿制药巨头山德士和MSN已向FDA提交了泽布替尼仿制药上市申请,而事实上泽布替尼的多项核心专利尚处于保护期内。作为回应,百济神州已于近日在新泽西对二者发起专利侵权诉讼。2023年,礼来非共价BTK抑制剂Jaypirca(匹妥布替尼)连续两项适应症顺利获FDA加速批准上市,分别用于治疗经过包含BTK抑制剂在内、至少2线系统性疗法的复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者和CLL/SLL成人患者,可谓旗开得胜。虽然礼来未披露该款药物2023年的销售收入,不过作为唯一一款可逆BTK抑制剂,Jaypirca凭借克服耐药的差异化优势势必会在市场上分得一杯羹。NO.6 CDK4/6CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗已成为HR+/HER2-乳腺癌患者晚期一线、二线以及早期辅助治疗新标准,这也是这类药物自上市以来迅速获得医生患者认可并成长为重磅炸弹的主要原因。自首款药物上市以来,CDK4/6抑制剂的市场规模逐年攀升,2023年总销售额高达107.4亿美元。与BTK抑制剂有着相同的故事版本,CDK4/6赛道的市场竞争格局也正在上演着后来者居上的戏码。First in class产品Ibrance(哌柏西利)凭先发优势,销售额在上市后多年遥遥领先于Verzenio(阿贝西利)和Kisqali(瑞波西利),不过由于在一线治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的PALOMA-2研究中OS未实现统计学显著性获益,再加上在早期乳腺癌成人患者辅助治疗的PALLAS和PENELOPE-B研究结果最终都为阴性,使其开疆扩土的脚步戛然而止。阿贝西利凭在晚期患者一线、二线治疗以及辅助治疗早期患者中多项III期研究中的连连胜利使其近两年的销售额增势迅猛,在2023Q4已经反超哌柏西利(11.45亿美元 vs 11.18亿美元)。瑞波西利虽开发速度略慢于阿贝西利,不过早期乳腺癌辅助治疗的III期研究也获得了成功,与阿贝西利间的较量还将继续。NO.7 IL-17AIL-17A是继IL-12/23之后,自免领域的另一个黄金赛道,2023年全球销售额达79.2亿美元。目前全球上市的5款新药中,诺华的Cosentyx(司库奇尤单抗)和礼来的Taltz(依奇珠单抗)几乎占领了全部市场份额。在皮下注射剂的基础上,2023年10月,Cosentyx的静脉注射剂获FDA批准上市,用于治疗成人银屑病关节炎(PsA)、强直性脊柱炎(AS)和非放射学中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)。诺华预计,Cosentyx在2024年将实现中至高个位数增长,其销售额峰值将达到70亿美元左右。Taltz目前也正处于放量阶段,较2022年同比增长11%,由于适应症获批范围与Cosentyx几乎相同,两款产品竞争领域重叠也较为严重。目前国内尚无国产IL-17A单抗获批,不过智翔金泰的赛立奇单抗和恒瑞医药的夫那奇珠单抗均已申报上市,国产替代指日可待。NO.8 PARP截至目前,全球共有6款PARP抑制剂获批上市,市场规模达48.3亿美元,不过大部分份额被Lynparza(奥拉帕利)占据,阿斯利康和默沙东各自披露的销售额分别为28.11和11.99亿美元。尼拉帕利(再鼎/GSK)的全球销售额为8.22亿美元。其他产品销售额未见企业披露。Lynparza(奥拉帕利)作为FDA批准的首个PARP抑制剂,除批准的卵巢癌(包括输卵管癌、腹膜癌)、乳腺癌和胰腺癌之外,2020年又扩大到前列腺癌领域,如今,在与PD-1、HER2等免疫疗法联用中的潜力有望成为其销售额新的增长点;就在昨日,阿斯利康宣布度伐利尤单抗联合奥拉帕利III期DUO-E试验达到了多个关键次要终点。GSK同样也在挖掘尼拉帕利联合其PD-1单抗Jemperli的潜力,去年12月,GSK宣布Jemperli联合Zejula可显著改善原发性晚期或复发性子宫内膜癌的PFS。强生则开发了尼拉帕利/醋酸阿比特龙的复方(Akeega),该款药物于去年在欧盟实现全球首批,用于联合泼尼松或泼尼松龙一线治疗临床上无化疗指征且携带BRCA1/2突变(生殖细胞或体细胞)的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成年患者。NO.9 CGRP-CGRPRCGRP/CGRPR类拮抗剂是继麦角胺和曲坦类药物后具有突破性意义的一类偏头痛新疗法,也开辟了偏头痛治疗新时代。截至目前,全球已批准8款CGRP/CGRPR类偏头痛药物上市,包括4款CGRP/CGRPR单抗以及4款小分子CGRP受体拮抗剂,其中辉瑞的Zavzpret(zavegepant)于去年3月获FDA批准上市,也是目前全球唯一一款CGRP受体拮抗剂鼻喷雾剂。2023年CGRP/CGRPR类新药市场规模达到41亿美元。与很多靶向药市场份额相对集中不同的是,这7款CGRP/CGRPR类药物均各自占据着一定的市场份额。艾伯维和辉瑞显然是该赛道的顶级玩家,艾伯维2款已实现商业化药物Ubrelvy(8.15亿美元,+19.9%)、Qulipta(4.08亿美元,>100.0%)均有着不俗的商业表现,辉瑞则拥有Nurtec(瑞美吉泮)和Zavzpret两款商业化产品。礼来、艾伯维、诺华等巨头都是这一赛道的玩家,未来该领域的竞争势必将越来越激烈。NO.10 PCSK92024年,有一款PCSK9靶向新药上市,为信达的托莱西单抗。不过PCSK9领域的竞争格局没有变化,除了托莱西单抗尚未公布销售收入外,另3款PCSK9 抑制剂在2023年达到了26.3亿美元的市场规模,安进Repatha(依洛尤单抗)市场份额占比依旧最高。PCSK9抑制剂上市以来,市场规模扩大速度一直较慢,主要原因与最初开发的适应症人群相对较少,价格略高昂有关,随着这类药物在广泛高胆固醇血症(包括家族性和非家族性)人群中的运用,以及用于心脑血管疾病预防适应症的成功,将助力其市场规模的快速扩张。国产PCSK9 抑制剂随着信达托莱西单抗的上市也逐渐进入收获期,恒瑞的瑞卡西单抗、君实的昂戈瑞西单抗、康方生物的伊努西单抗均已递交了上市申请,预计今年会获批上市。推荐阅读制药巨头2024年值得期待的里程碑事件2023年全球制药巨头自免业务排名TOP102023年全球制药巨头肿瘤业务排名TOP102023年ADC药物市场规模2023年双抗药物竞争格局2023年全球仿制药巨头TOP10美国生物类似药市场2023概览2023年全球畅销肿瘤药TOP30Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。精彩预告线下沙龙↑ 长按扫码,报名沙龙 ↑↑长按识别二维码 / 扫码即可报名↑
为打造全球ADC/RDC未来产业高地,成都医学城拟于2024年4月18日-19日举办首届未来XDC新药大会!大会以“共创偶联药物产业未来”为主题,由同写意策划,安排一场主论坛和九场主题论坛,邀请“政、产、学、研、金、媒”各领域专家,通过“成果发布、主题演讲、热点对话、表彰颁奖、展览展示”五位一体的多元化的组织形式,迸发更多XDC产业新科技、新业态、新模式,构建XDC产业全新生态,触摸医药产业未来脉动。龙历新年开年,中国的创新药行业里出现了两条并无太大交集、却足够引起行业人唏嘘的新闻:一个是多年在华耕耘的跨国巨头BMS,将其旗下核心产品之一“O药”的广阔市场权益拱手相让给本土biotech再鼎;另一个是百济神州业绩公布,其BTK抑制剂泽布替尼大卖13亿美元,成为国内第一款年销售超10亿美元的创新药。跨国巨头在中国卖不动PD-1领域里的First in Class;而中国的企业靠着一个小分子药成功出海并卖出了国内史上第一个blockbuster。这个看起来有点“东升西落”的结果,一方面印证了中国的创新药市场规模远远小于大洋彼岸。另一方面也说明了,创新药的成功,更多是一个产品、运营和销售的一个综合性结果。即使是“千亿的分子”和“FIC”这样两大超级buff,外加顶级外企的高贵血统,O药中国区的成就也不尽如人意。临床数据、KOL站台、海外的权威背书都只是过程,导向一个怎样的结果,在现实世界里往往有着大量不可预测的因素。在中国的生物医药行业经历过一轮热与冷的洗礼之后,在过去资本市场走过一个从极盛到极衰的周期之后,我们有必要重新展望一下,创新药这样一个宏观利率敏感、但又有着民生和刚需属性的高新技术赛道,未来该何去何从。1从赛道到产品高瓴资本,作为中国资本市场里一支独具特色的力量,因其规模和大手笔,给这个时代留下一些难以磨灭的印记。在生物医药领域值得说道的,要数其“赛道式”投资。比如,高瓴看好PD-1,就分别在一二级市场直接把国产PD-1四小龙(百济信达君实恒瑞)全买齐了;创新药带火了CXO,高瓴便把药明泰格凯莱英三巨头全部纳入重仓股;药买不够、器械来凑,TAVA三巨头(微创沛嘉启明)、骨科双雄(凯利泰、爱康)……把每个细分赛道的top3全部收入囊中,自然不会错过这项细分领域里任何一项红利。这是有着雄厚资金规模的顶流资金的玩法。当然,后面的故事大家也都知道了:医保控费、竞争加剧等等带来的创新兑现不明朗,带来的是整个医药行业天花板的压缩,各赛道在其中自然也受到相应的市场预期大幅缩减,再叠加上宏观利率周期的收紧,高瓴的这种赛道式投资一下子成了过去式。不过,高瓴虽然唱罢,但这种赛道式投资的玩法,仍然被后来者效仿。近期,国内某家老牌公募基金,推出了一支专投ADC的主题基金,在二级市场呼应行业里最近license deal交易颇多的ADC领域。诚然,因为ADC是一个“工程学”的问题,适合擅长通过勤奋来达成“渐进式创新”的中国人,砸人和资源进去就行,不像很多其它领域需要全力以赴的做突破性研究。但对于这种赛道式投资,高瓴失利的殷鉴在前:不错过整条赛道红利的背后,是整条赛道的风险全都要自己消化。事实上,中国创新药行业经历过这样一轮热与冷的交替,很难再有整个行业层面一荣俱荣的境况。此前这种一个治疗领域/靶点都是风口的情况,更多是行业整体层面从零到一的红利堆叠出来的繁荣假象,离落地很远。拿ADC来讲。目前ADC大有取代化疗成为和其它靶向&免疫疗法联用的趋势,然而,支付端问题带来的规模限制,无法支持在整个患者人群规模里去做这种替换。原因很简单,因为在一个固定的医疗GDP占比之下,即使没有医保压价,全面放开自主定价,能够负担得起这种“ADC替代”的患者,在发病人群中终究只是一小部分。有限的市场规模容不下一整条赛道全面开花。就更不用提大量玩家一窝蜂挤进来带来的白热化竞争,以及监管从意想不到的方向发起的收紧。因此,这个行业能给到投资人选择的并不多,在一个总量恒定的市场里,只能去找结构化的趋势。ADC很火,减肥药大热。但这些都只是“过去的一个结果”,是不是“更加闪耀未来”的开始?是一个未知数。早在2023年年初,中金的医药策略会上,其分析师提出一个观点:创新药投资,将会越来越回归各股,而非整个行业整体向上。过去一年二级市场坎坷不平,这一结论未能得到充分体现。而今年开年,类似的观点重新被这群游戏参与者们提及,大概率是会慢慢被投资人践行的一年。从赛道到公司,这句话讲起来很容易,理解起来也不难,但是真要实践下去,不是一件轻松的事。当然,做投资和做产业并不完全等同。投资人只需要赚一个预期差,并且无论是高瓴还是前述的公募基金,他们都因其庞大的规模有一定的定价权,可以对市场起到一定主导作用。但生物医药行业是一个长周期行业,对于创新药企的BD&立项部门来讲,在选择产品方向时,要拥抱热门赛道,还是根据公司自身特点去找一个最佳的选择,并坚持下去,需要抉择。而这个“最佳选择”如何来确定?我们需要重新来审视创新药这件事的本质。2挖矿的游戏创新药,是一种“探索金矿”的过程,赚的是一个概率的钱。仿制药是一种“健康税”,民生属性决定了其一定是一个低毛利率的行业,创新药的终局都是仿制药,而专利期内的高利润则是对这种“探索成功”的一种奖赏。Biomedtracker曾经统计了2011至2020年一共1779家公司共9704个产品中的12728项临床,分别得出来从临床一期至NDA不同阶段的成功率,如下图所示,分别是52%、28.9%、57.8%、90.6%。这就意味着,一款创新药从立项到上市,不考虑其它外部环境因素,一路走向成功的概率只有7.9%。大到一个国家,小到一家公司,如果你的创新药的成功率高过这个数字,要么是你的临床阶段吃到了成熟市场中没有的红利,要么就是你的产品不够“创新”,只是me too药。(当然,me too以及biosimilar都有自己的价值所在,并且某种程度上更适合当下的中国市场,但这又是另外一个话题,这里暂不作讨论)7.9%这个数字是超过一万项临床样本总结出来的客观规律,作为一家创新药企,要做的是尽可能在每个阶段去提高成功的概率。买最好的设备,雇最优秀的人,这是创新药公司的宿命。客观规律只是客观规律,创业的本质总归是人而不是机器代码,有着大量主观的因素。而这一部分,是很多公司能够去努力推动的事情。比如,biotech一大关键是融资,账上没有超过18月可烧的研发费用公司就岌岌可危。而出去融资,能持续去刷存在感的就比默默无闻做事的人要容易;熟悉市场里主流玩法的人就比两耳不闻窗外事的企业家要游刃有余。有人的地方就有江湖。融资是如此,拉KOL背书,甚至是后期的商业化皆是如此。不过,前提是把创新药这件事本身做好,这些只是加分项,不能本末倒置。当然,并不是所有的创新药企都是奔着成功去的,做完了一/二期临床,把剩余的“挖矿权”卖给大公司,也不失为一个好的选择。中国生物医药行业里,最开始的时候的license deal目的更多是要给自己的产品找背书、抬估值;后面资本寒冬降临,BD交易一定程度上取代了融资,成了补充现金流最大的方式;直到近期,创新药资产的售卖,慢慢成为biotech的一种退出方式。以前行业里的一片繁荣泡沫之下,大家也从来没想过这种退出方式,似乎人人都能上北大清华。同时行业里也缺少这样的退出渠道。阿斯利康收购本土创新药公司亘喜,算是给整个行业树立了一个标杆。未来,一家biotech,创始人和天使投资人大赚,A轮、B轮投资者小赚,半路退出,没有C轮及IPO的情况,或许会越来越多。这是一个成熟市场该有的样子:有允许创业的环境,有成熟配套的产业链上下游,有多元化的退出机制。3未来缺什么?无论如何,中国的创新药行业在慢慢趋于成熟。政策都有两面性:医保压缩了创新药的利润空间,但着实在创新药的可及性以及用药市场教育上起到一定推动;审批政策虽然标准近些年有些收严,但长期看监管标准的提高一定是积极作用更大,并且,加速审批的通道也一直在扩容;即使是反腐,也在供给侧改革起到一定正向作用。中国创新药出海热潮在持续,从授权合作到自主出海,均看到一些已经落地的公司和产品。即使医保压制很明显,但创新产品的商业化仍然在加速,诸如百济、康方、再鼎等企业的部分单品,我们能看到一个类似产品导入以及成长时期的商业化放量增速,这是一个正常市场里会发生的事。过去备受期待的大赛道,诸如自免以及细胞治疗等方向正在逐渐兑现,虽然速度慢了点;新技术和靶点的储备也很客观,行业里新的合作模式、发力方向也层出不穷……但总归,中国的创新药,缺了一个可以用来对标的榜样。此前一波创新药高景气周期里走出来的一批企业,大部分只是把这个行业里从零到一的红利进行变现,最终并没有落地什么能够写进教科书里的案例。经过一轮原始积累,中国有自己的“辉瑞”、“罗氏”、“梯瓦”,但中国缺少自己的“吉利德”、“再生元”和“福泰制药”,没有什么鼓励行业发展的口号比实实在在百倍、甚至千倍的回报能够说服科学家们积极投身新药创制的大潮中去,而有一个清晰的、可复制可实操的参考对象,最能提供确定性。这大概是这一轮创新药出清之后,顶层设计需要去思考的一件事。参考文献:1、早期⽣物医药研发企业的药/管线到底值多少钱?,磐霖资本更多优质内容,欢迎关注↓↓↓
100 项与 First Class 相关的药物交易
100 项与 First Class 相关的转化医学