Pento Dental Advisors LLC

◆ ◆ ◆ ◆Paul's Insight2025年4月21日-4月27日◆ ◆ ◆ ◆过去一周（4月21日至4月27日），全球药事监管和行业机构齐齐发声，犹如一场精彩的药品政策与科技盛宴。从FDA的合成色素退市行动，到EMA的罕见病新疗法推荐；从EDQM对生物制品检测标准的升级，到MHRA多款创新疗法的批准；再到行业协会PDA和ISPE在指南与实践层面的多重发力，这一连串新闻不仅彰显了各大机构的监管力度，更映射出制药行业在创新、合规与可持续性间的不断平衡。美国FDA从食药安全到创新药物的“双轨”发力1. 合成食用色素“退场”行动4月22日，美国FDA宣布，计划逐步淘汰美国食品供应中的合成色素（Petroleum-Based Synthetic Dyes），为儿童健康撑起防护伞。FDA表示，这一举措，是“让美国再次健康”（Make America Healthy Again）计划的重要里程碑。此前，1月15日赤藓红（FD&C Red No. 3）禁用已拉开了帷幕，后续这一更广泛的色素退市，将持续推动产业寻求天然、低风险的替代方案。图：赤藓红禁用后，FDA再推新规，八大合成食用色素将退场https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/hhs-fda-phase-out-petroleum-based-synthetic-dyes-nations-food-supply2. 药品安全敲响警钟：外用非那雄胺安全红线4月22日，FDA对市场上未经批准的外用非那雄胺配药制剂发出警示，提醒医疗机构、药房及消费者：目前无任何局部非那雄胺产品拥有FDA批准的标签和安全、有效性验证，配制药剂可能隐藏严重风险，包括与米诺地尔等混合制剂的混用场景。FDA直指部分处方药店和远程医疗平台的药品安全风险行为，呼吁行业加强自律与审查。图：就非那雄胺外用安全问题，FDA发布脱发常用药警示https://www.fda.gov/drugs/human-drug-compounding/fda-alerts-health-care-providers-compounders-and-consumers-potential-risks-associated-compounded3. 中国创新药的海外“登台”——派安普利单抗获批4月24日，FDA官网放出重磅消息：康方生物自主研发的PD1单抗派安普利单抗（Penpulimabkcqx）获批，用于复发或转移性非角化型鼻咽癌（NPC）治疗。该产品采用IgG1亚型Fc段改造设计，依托突破性疗法认定、孤儿药资格和快速通道三重加速，联袂正大天晴药业集团布局后续商业化。此举不仅为全球鼻咽癌患者带来曙光，也标志着中国创新药在国际舞台上稳步迈进。（点击此处查看相关阅读）图：中国制药行业又一里程碑，派安普利单抗获FDA批准进入美国市场https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-penpulimab-kcqx-non-keratinizing-nasopharyngeal-carcinoma美国PDA发布新闻季刊4月24日，美国注射剂协会（PDA）发布新闻季刊，总结其在过去一个季度的工作，要点如下。 图：PDA发布新闻季刊https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/community-news-quarterly-april-20251）2024年PDA出版奖揭晓PDA颁发奖项给Novartis&Ogilvy团队，表彰其用于无菌性检测的创新方法，该论文名为《一种利用固相流式细胞术进行细胞制备、培养基和缓冲液的快速无菌方法》。年度PDA Letter文章奖项授予武田制药的《理解日本品质》。2）区域分会动态：德国、奥地利和瑞士分会（DACH）亮点纷呈DACH分会“目视检测与颗粒挑战”网络研讨会吸引400余名专家，聚焦AI时代的风险基础方法与质量设计。PDA表示，此次网络研讨会超出预期，如此高的参与度凸显了业界对目视检测和颗粒物相关挑战的关注，同时也强化了DACH分会促进制药行业知识交流和最佳实践的使命。欧盟EMA欧盟罕见病与适应症扩展双管齐下1. DMD新疗法——组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂获“有条件上市许可”4月25日，欧洲药品管理局（EMA）发布杜氏肌营养不良症（DMD）创新药物Duvyzat（givinostat）“有条件上市许可”建议。该组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂在120例6岁以上患者的18个月研究中显著延缓台阶攀爬时间，虽次要终点未全部显著，但整体数据朝积极方向发展。获得“有条件上市许可”，这是欧盟的监管机制之一，旨在促进早期上市药物，以满足未满足医疗需求的。EMA要求申请人后续进行一项随机、安慰剂对照研究，并进行长期随访将补足盲点。上市许可人为Italfarmaco S.p.A.，是是一家总部位于意大利米兰的制药跨国公司。图：杜氏肌营养不良症（DMD）创新药物获“有条件上市许可”https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-against-duchenne-muscular-dystrophy2. 甲状腺眼病首创疗法Tepezza获积极审评意见4月25日，EMA对甲状腺眼病（TED）首款靶向IGF1受体的单抗Teprotumumab（Tepezza）给出积极评审意见。三项RCT临床显示活动期患者24周内眼球突出度平均减少2.0–2.3mm，临床活动评分大幅改善；慢性期亦有约1.5mm降低。基于肌肉痉挛、脱发等可管理风险，EMA将附加风险最小化措施并转交欧委会审批。申请人为Amgen Europe B.V.，是全球领先的生物技术公司安进在欧洲的子公司。图：甲状腺眼病首创疗法Tepezza获积极审评意见https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-against-severe-thyroid-eye-disease3. CHMP会议要点：新药、扩展、再审与撤回4月22–25日的EMA人药委员会（CHMP）会议，推荐16款新药（包含Vertex囊性纤维化三联疗法、差异化适应症的多款孤用药及九款生物类似药），推动10项适应症扩展，如武田制药的Adcetris多淋巴瘤适应等；同时，礼来的阿尔茨海默药物Kisunla申请再审，Biohaven和辉瑞的两款产品适应失利撤回。整体来看，EMA通过CMA平衡未满足需求与证据要求，也显示出对成熟产品生命周期管理策略的开放态度。图：2025年4月22日至25日人药委员会( CHMP )会议要点https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-22-25-april-2025欧洲EDQM高通量测序入典，提升生物制品安全4月23日，EDQM欧洲药典委员会（EPC）正式采纳通则“2.6.41病毒外源性因子检测的高通量测序（HTS）”，自2026年4月1日起生效。新章节涵盖非靶向与靶向HTS方法学、基因组/转录组数据分析和验证指南，驱动与ICH Q5A(R2)修订及WHO国际参考组协同，助力生物制品从传统动物实验迈向更高灵敏度的分子检测。图：高通量测序入欧洲药典https://www.edqm.eu/en/-/epc-adopts-cutting-edge-hts-chapter-to-enhance-viral-contaminant-detection-in-biological-products英国MHRA创新疗法齐发1. 4月拜耳新药Acoramidis获批，用于心肌病4月25日，MHRA批准拜耳制药的Acoramidis（Beyonttra），用于治疗因变异型或野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）引起的心肌病（心肌损伤）成年患者。，632例国际多中心研究显示30个月心血管住院率和死亡率显著降低，6分钟步行距离改善。口服每日两次，通过IRP机制加速审评。图：拜耳新药Acoramidis获批，用于心肌病https://www.gov.uk/government/news/acoramidis-approved-to-treat-wild-type-or-variant-transthyretin-amyloidosis-in-adults-with-cardiomyopathy2. 白血病CAR-T疗法Obecabtagene autoleucel获有条件上市批准4月25日，obecabtagene autoleucel (Aucatzyl) 这一CART疗法获条件上市许可，用于治疗复发或难治性B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的成年患者。FELIX研究153例数据显示12个月总生存率81%、完全缓解55%，后续需提供更多数据满足全面上市要求。上市许可人为Autolus Therapeutics，是一家总部位于英国的生物制药公司，该公司于2014 年从伦敦大学学院（UCL）分拆成立。图：白血病CAR T疗法Obecabtagene autoleucel获有条件上市批准https://www.gov.uk/government/news/obecabtagene-autoleucel-conditionally-approved-to-treat-adults-with-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute-lymphoblastic-leukaemia3. 百健新药在英获批4月23日，MHRA批准了 omaveloxolone（Skyclarys），这是英国首个针对 16 岁及以上患者的治疗药物，用于治疗一种名为弗里德赖希共济失调的罕见神经退行性运动障碍。弗里德赖希共济失调是最常见的遗传性共济失调（由遗传基因引起）。据估计，每5万人中至少有1人患有此病。弗里德赖希共济失调的症状包括平衡和运动障碍，并会随着时间的推移逐渐恶化。该药物为口服胶囊剂。上市许可人为Biogen Netherlands B.V.，为全球领先的生物技术公司 Biogen Inc.（百健公司）在荷兰的全资子公司。图：百健新药在英获批https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-first-uk-treatment-for-friedreichs-ataxia-omaveloxolone4. 辉瑞血友病药物获批4月22日，MHRA批准辉瑞药物Marstacimab（Hympavzi），用于预防或减少12岁及以上、体重至少35公斤的血友病A和B患者的出血。该药物是同类药物中第一个通过针对血液凝固过程中的蛋白质来发挥作用的药物。Marstacimab每周一次皮下注射，使用预充式注射器或注射笔。患者或护理人员经过适当培训后即可自行注射药物。图：辉瑞血友病药物获批https://www.gov.uk/government/news/marstacimab-approved-to-treat-patients-aged-12-years-and-above-weighing-at-least-35-kg-with-haemophilia-a-or-b国际ISPE发布数字化验证良好实践指南国际制药工程协会（ISPE）发布了《数字化验证良好实践指南》（Good Practice Guide: Digital Validation），为制药企业提供从传统验证向数字化框架过渡提供了指导。这本90页的指导文件，旨在帮助制药企业采用数字化验证工具（Digital Validation Tools, DVT），提升数据可靠性、运营效率和监管合规性。该指南由全球专家团队开发，其核心成员来自于武田制药、葛兰素史克等全球药企和行业咨询公司。ISPE表示，指南结合真实案例和结构化方法，适用于从初创到优化现有系统的各类企业。（点击此处查看相关阅读）图：ISPE最新发布《数字化验证良好实践指南》https://ispe.org/publications/guidance-documents/good-practice-guide-digital-validation结 语回望过去一周，FDA、EMA、EDQM、MHRA、PDA和ISPE等监管与行业机构的多项决策、指南与更新，彰显监管严谨，又鼓励技术革新。从食品安全到精准疗法，从分子检测到数字化治理，昭示出全球制药行业正朝着更健康、更高效、更可持续的未来协奏。END声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。活动推荐5月6日 | 线上 | 新法规和应用场景下的全球包材注册策略和最佳实践5月8日 | 线上 | 双维度解锁无菌药品生产污染防控策略

◆ ◆ ◆ ◆Paul's Insight2025年4月14日-4月20日◆ ◆ ◆ ◆上周（4月14日至4月20日），FDA、EMA、EDQM、MHRA、ICH、PDA与ISPE公示了一系列举措，为我们勾勒出一幅从“风险管控”到“创新驱动”、再到“协同共赢”的立体画卷。让我们一起在繁杂信息中，洞见全球药事监管生态的最新动向。美国FDAFDA把关升级，严厉打击风险1. Ozempic 假冒风波：防伪与供应链安全的双重挑战4月14日，美国FDA正式发出安全警告：市场中出现数千支假冒诺和诺德（Novo Nordisk）生产的Ozempic（司美格鲁肽 1 mg 注射剂），该问题最早由诺和诺德于4月3日报告，FDA于4月9日迅速展开查扣。自Ozempic被发现具有显著体重管理效果以来，其需求量急剧提升。与所有高需求药物类似，Ozempic的流行为不法分子提供了假药的可乘之机。图：美国FDA 发布警告称发现了假冒抗糖尿病药物 Ozempichttps://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-warns-consumers-not-use-counterfeit-ozempic-semaglutide-found-us-drug-supply-chain2. GMP 警告信：503B 外包配制的质量黑洞4月15日，FDA向某美国无菌配药设施（503B 外包机构）下发警告信，指出该机构存在多项严重的GMP缺陷，风险包括无菌操作监测失误、环境监控与设备维护不足及原料与供应链管理薄弱。这一事件再次将503B外包调配设施的监管模式和质量风险置于舆论聚光灯之下。在美国，503B机构承担了医院和零售药房的“预制配药”重任。但因监管资源有限，503B设施数量激增，其质量和合规水平参差不齐，潜藏风险。图：FDA官网发布一封针对某美国无菌配药设施的警告信https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/nubratori-inc-dba-nubratori-rx-700513-012220253. 体重管理药物指南更新：精准控病的新征程FDA于1月发布新版体重管理药物开发指南草案，并于4月8日结束公众征求意见。草案提出更加严格的试验设计与安全评估标准，旨在从“减重”转向“并发症控制”与“长期健康管理”。全球肥胖率持续攀升，肥胖相关并发症（如2型糖尿病、心血管疾病）的防控迫在眉睫。与以往只关注体重指标不同，新指南强调对心血管结局、血糖控制和生活质量的综合评估。图：美国发布了最新版的体重管理药物开发指南草案https://www.regulations.gov/docket/FDA-2007-D-04354. 小分子口服GLP-1赛道：礼来突围，辉瑞出局4月17日，礼来宣布其小分子GLP1受体激动剂orforglipron III 期临床取得积极结果；而辉瑞于4月14日因肝脏安全隐患宣布终止Danuglipron研发。GLP1类药物自注射剂时代起便占据糖尿病与肥胖治疗前沿。口服小分子的优势在于使用方便、依从性更高，但技术难度也更大——如何兼顾生物利用度与靶点选择性，是行业攻关重点。图：辉瑞出局，礼来突围：全球首个小分子口服GLP-1激动剂 III期传来捷报https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-oral-glp-1-orforglipron-demonstrated-statistically5. 限制行业影响：FDA 强化决策独立性4月17日，FDA局长Makary博士宣布新政，禁止药企员工担任FDA顾问委员会（Advisory Committee）官方成员，以消除利益冲突的感知。这一举措旨在减少行业对FDA决策过程的影响，消除利益冲突的感知，并提升公众对监管机构的信任。此政策是Makary局长上任后一系列改革的一部分，反映了FDA在HHS部长Robert F. Kennedy Jr.承诺的“彻底透明”指导下，致力于增强独立性和透明度的努力。图：FDA新政：禁止药企员工担任顾问，限制行业影响力https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-commissioner-makary-announces-new-policy-individuals-serving-fda-advisory-committees美国PDA知识管理与无菌生产的考量1. 专家视角：制药企业与第三方之间的知识管理美国注射剂协会（PDA）日前撰文，阐明了当前制药行业在质量管理体系中对知识管理（KM）的模糊认知，强调KM对提升药品质量及应对供应短缺的重要价值。文中首先给出 ICH 对KM的定义，并结合APQC术语，将KM分为“显性知识”与“隐性知识”，指出后者在制药创新与持续改进中占比高达。作者提出，跨组织KM需从合同与协议（如CDA/NDA、供货协议、质量协议）入手，明确知识获取、保留与共享的职责和流程，只有在坚实的质量文化与心理安全环境下，KM才可有效落地。图：PDA专家视角：制药企业与第三方之间的知识管理https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/expert-perspectives-in-km-between-sponsors-and-third-parties2. 2025 PDA良好无菌生产大会信息发布PDA邀请业界同仁参加将于2025 5月在瑞士巴塞尔举办的良好无菌生产大会，旨在深入探讨无菌生产中的关键议题与创新技术。大会亮点包括：行业领袖主题演讲（如GSK、Swissmedic报告）、跨国合作成果分享（Syntegon、Pfizer、Novo Nordisk案例）、互动研讨（First Air原理等难题探讨）及闭幕全体大会（涵盖数据驱动无菌制造监管预期和行为决策理论应用。图：PDA发布2025良好无菌生产大会信息https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/get-estatic-for-aspetic欧盟EMA多维驱动，供应链与审批双轮齐发1. 强化放射性药物供应链：从“脆弱”到“韧性”4月14日，欧洲药品管理局（EMA）与HMA通过MSSG发布放射性药物供应链脆弱性建议，提出提升本土同位素产能、更新运输认证、开展前瞻性供应链映射等措施。放射性药物因半衰期短、生产周期紧张，易受原料、设备与运输等环节影响。近年来全球供应紧张数次导致诊断与疗法延误。图：EMA发布放射性药物供应链脆弱性建议https://www.ema.europa.eu/en/news/tackling-vulnerabilities-supply-chain-radiopharmaceuticals-eu2. 创新早期参与调查：对话与优化的路径EMA发布针对行业利益相关者与专家的早期参与（early engagement）调查报告（EMA/50604/2025），基于2024年内多种论坛的体验反馈，提出多项改进建议。早期科学咨询（如 ITF、PTM、QIG）旨在在临床前或临床早期为创新项目提供指导。然而因参与成本与时机选择，行业满意度与响应率尚有提升空间。EMA有望定期开展满意度调查，并将反馈纳入年度绩效指标。图：EMA 发布针对行业利益相关者与专家早期参与的调查报告https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-industry-stakeholders-eu-network-experts-surveys-early-engagement-fostering-innovation_en.pdf3. 年度监管费用问答：明确合规“成本图谱”EMA更新“新费用法规”问答文档（AnnexIII EMA/534612/2024），详细阐述中心化程序年度费用及减免政策。Regulation (EU) 2024/568 自2025年生效后，对SME、孤儿药、儿用PUMA等项目提供更具针对性的减免。同时，疫苗与生物威胁药品也纳入优先支持范围。图：EMA推出年度监管费用问答https://www.ema.europa.eu/en/fees-payable-european-medicines-agency-annual-fees-remuneration欧洲EDQM标准建设1.儿童用磺胺甲噁唑-甲氧苄啶配方技术建议4月15日，欧洲药品质量管理局（EDQM）发布技术建议，汇总了在药品短缺时可供参考的非许可外配配方，聚焦磺胺甲噁唑-甲氧苄啶固定剂量混悬剂（又称复方新诺明），其中包括九种口服悬浮液配方及一项经稳定性数据支持、适用于大批量制备的方案。建议内容旨在帮助医疗专业人员在儿童剂型暂时缺乏时进行风险评估和决策，以保障患者用药安全与效果。图：EDQM发布儿童用磺胺甲噁唑-甲氧苄啶配方技术建议https://www.edqm.eu/en/-/technical-recommendation-of-the-edsform-wp-sulfamethoxazole-trimethoprim-paediatric-products2. 《Pharmeuropa 37.2》发布：元素分析通则修订4月14日，EDQM表示《Pharmeuropa 37.2》现已发布四个修订后的Ph. Eur.通则：2.2.22（原子发射光谱）、2.2.23（原子吸收光谱）、2.2.57（电感耦合等离子体-原子发射光谱）及2.2.58（电感耦合等离子体-质谱）。修订工作结合ICH Q3D及通则2.4.20（元素杂质检测）要求，统一了设备性能、样品制备、系统适用性和方法验证等方面的质量要求，以提升通用性和可操作性。EDQM称，用户可在本次Pharmeuropa期刊中对四则文本整体发表评论，协助EDQM进一步完善标准体系。图：《Pharmeuropa 37.2》发布：元素分析通则修订https://www.edqm.eu/en/-/revised-general-chapters-for-elemental-analysis-published-in-pharmeuropa-37.2国际ICHQ1稳点性指南的现代化突破4月17日，国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布了经过全面修订的Q1稳定性指南征求意见稿，标志着制药行业在药品稳定性测试领域迈出了重要一步。这一草案整合了现有的Q1A-F和Q5C指南，引入了新的测试方法和主题，旨在通过科学和风险导向的策略提升药品质量管理的效率和灵活性。新Q1指南目前处于第二步（Step 2），即公开征求意见阶段，预计持续数月。根据ICH流程，监管机构和行业利益相关者可以提交意见，专家工作组将根据反馈进一步完善指南。最终版本（Step 4）预计于2026年发布。图：ICH最新发布：Q1稳定性指南二十年来最重磅修订https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_Q1EWG_Step2_Draft_Guideline_2025_0411.pdf国际ISPE工程实践与培训拓展新视野1. 2025 ISPE欧洲年会：新工作坊首次亮相并公布主旨演讲嘉宾ISPE日前宣布，2025年ISPE欧洲年会将于5月12日至14日在在伦敦及线上同步举行。大会议程围绕当前行业动态精心设计，涵盖“监管合规案例”、“Pharma 4.0™实施”，以及“人工智能/机器学习、虚拟与增强现实及智能制造”等新兴技术探讨，同时兼顾日常工作中的风险评估、测试设计与基线指标设定等实务内容。图：2025 ISPE 欧洲年会https://ispe.org/news/2025-ispe-europe-annual-conference-debuts-new-workshops-and-announces-keynote-speakers2. 灾难恢复专题：冲突与自然灾害中的经验教训ISPE博客日前发布文章，指出制药行业的灾难恢复不仅关乎业务连续性，还涉及患者安全、数据完整性及全球供应链韧性。文中介绍，2025 ISPE欧洲年会将举办“灾难恢复（Disaster Recovery）”专题讨论，旨在剖析企业如何预见与应对人为和自然灾害，涵盖基础设施受损、通信中断、数据保护以及原材料和物流短缺等关键风险，为行业构建更具韧性的未来提供路线图。图：ISPE将举行灾难恢复专题https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/disaster-recovery-pharmaceutical-industry-lessons-learned结 语总体来看，本周全球医药政策与行业动态展现出监管持续趋严与技术创新并进的双重趋势。多国政府和监管机构不断强化药品监管与标准制定，旨在进一步提升公共健康保障水平；与此同时，礼来宣布其小分子 GLP-1 受体激动剂 orforglipron III 期临床试验取得积极成果，亦体现出产业在前沿技术领域的持续突破与创新动能。END声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。活动推荐4月24日 | 线上 | 现场直击！探秘生物制药国货新产品4月25日 | 线上 | 解析制药核心设备：提升产能与质量的关键5月6日 | 线上 | 新法规和应用场景下的全球包材注册策略和最佳实践5月8日 | 线下 | 生物医药人才培养沙龙5月15日-16日 | 线下 | 2025中国制药工程设备产业大会

上周（4月14日至4月20日），FDA、EMA、EDQM、MHRA、ICH、PDA与ISPE公示了一系列举措，为我们勾勒出一幅从“风险管控”到“创新驱动”、再到“协同共赢”的立体画卷。让我们一起在繁杂信息中，洞见全球药事监管生态的最新动向。美国FDAFDA把关升级，严厉打击风险1. Ozempic 假冒风波：防伪与供应链安全的双重挑战4月14日，美国FDA正式发出安全警告：市场中出现数千支假冒诺和诺德（Novo Nordisk）生产的Ozempic（司美格鲁肽 1 mg 注射剂），该问题最早由诺和诺德于4月3日报告，FDA于4月9日迅速展开查扣。自Ozempic被发现具有显著体重管理效果以来，其需求量急剧提升。与所有高需求药物类似，Ozempic的流行为不法分子提供了假药的可乘之机。图：美国FDA 发布警告称发现了假冒抗糖尿病药物 Ozempichttps://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-warns-consumers-not-use-counterfeit-ozempic-semaglutide-found-us-drug-supply-chain2. GMP 警告信：503B 外包配制的质量黑洞4月15日，FDA向某美国无菌配药设施（503B 外包机构）下发警告信，指出该机构存在多项严重的GMP缺陷，风险包括无菌操作监测失误、环境监控与设备维护不足及原料与供应链管理薄弱。这一事件再次将503B外包调配设施的监管模式和质量风险置于舆论聚光灯之下。在美国，503B机构承担了医院和零售药房的“预制配药”重任。但因监管资源有限，503B设施数量激增，其质量和合规水平参差不齐，潜藏风险。图：FDA官网发布一封针对某美国无菌配药设施的警告信https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/nubratori-inc-dba-nubratori-rx-700513-012220253. 体重管理药物指南更新：精准控病的新征程FDA于1月发布新版体重管理药物开发指南草案，并于4月8日结束公众征求意见。草案提出更加严格的试验设计与安全评估标准，旨在从“减重”转向“并发症控制”与“长期健康管理”。全球肥胖率持续攀升，肥胖相关并发症（如2型糖尿病、心血管疾病）的防控迫在眉睫。与以往只关注体重指标不同，新指南强调对心血管结局、血糖控制和生活质量的综合评估。图：美国发布了最新版的体重管理药物开发指南草案https://www.regulations.gov/docket/FDA-2007-D-04354. 小分子口服GLP-1赛道：礼来突围，辉瑞出局4月17日，礼来宣布其小分子GLP1受体激动剂orforglipron III 期临床取得积极结果；而辉瑞于4月14日因肝脏安全隐患宣布终止Danuglipron研发。GLP1类药物自注射剂时代起便占据糖尿病与肥胖治疗前沿。口服小分子的优势在于使用方便、依从性更高，但技术难度也更大——如何兼顾生物利用度与靶点选择性，是行业攻关重点。图：辉瑞出局，礼来突围：全球首个小分子口服GLP-1激动剂 III期传来捷报https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-oral-glp-1-orforglipron-demonstrated-statistically5. 限制行业影响：FDA 强化决策独立性4月17日，FDA局长Makary博士宣布新政，禁止药企员工担任FDA顾问委员会（Advisory Committee）官方成员，以消除利益冲突的感知。这一举措旨在减少行业对FDA决策过程的影响，消除利益冲突的感知，并提升公众对监管机构的信任。此政策是Makary局长上任后一系列改革的一部分，反映了FDA在HHS部长Robert F. Kennedy Jr.承诺的“彻底透明”指导下，致力于增强独立性和透明度的努力。图：FDA新政：禁止药企员工担任顾问，限制行业影响力https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-commissioner-makary-announces-new-policy-individuals-serving-fda-advisory-committees美国PDA知识管理与无菌生产的考量1. 专家视角：制药企业与第三方之间的知识管理美国注射剂协会（PDA）日前撰文，阐明了当前制药行业在质量管理体系中对知识管理（KM）的模糊认知，强调KM对提升药品质量及应对供应短缺的重要价值。文中首先给出 ICH 对KM的定义，并结合APQC术语，将KM分为“显性知识”与“隐性知识”，指出后者在制药创新与持续改进中占比高达。作者提出，跨组织KM需从合同与协议（如CDA/NDA、供货协议、质量协议）入手，明确知识获取、保留与共享的职责和流程，只有在坚实的质量文化与心理安全环境下，KM才可有效落地。图：PDA专家视角：制药企业与第三方之间的知识管理https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/expert-perspectives-in-km-between-sponsors-and-third-parties2. 2025 PDA良好无菌生产大会信息发布PDA邀请业界同仁参加将于2025 5月在瑞士巴塞尔举办的良好无菌生产大会，旨在深入探讨无菌生产中的关键议题与创新技术。大会亮点包括：行业领袖主题演讲（如GSK、Swissmedic报告）、跨国合作成果分享（Syntegon、Pfizer、Novo Nordisk案例）、互动研讨（First Air原理等难题探讨）及闭幕全体大会（涵盖数据驱动无菌制造监管预期和行为决策理论应用。图：PDA发布2025良好无菌生产大会信息https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/get-estatic-for-aspetic欧盟EMA多维驱动，供应链与审批双轮齐发1. 强化放射性药物供应链：从“脆弱”到“韧性”4月14日，欧洲药品管理局（EMA）与HMA通过MSSG发布放射性药物供应链脆弱性建议，提出提升本土同位素产能、更新运输认证、开展前瞻性供应链映射等措施。放射性药物因半衰期短、生产周期紧张，易受原料、设备与运输等环节影响。近年来全球供应紧张数次导致诊断与疗法延误。图：EMA发布放射性药物供应链脆弱性建议https://www.ema.europa.eu/en/news/tackling-vulnerabilities-supply-chain-radiopharmaceuticals-eu2. 创新早期参与调查：对话与优化的路径EMA发布针对行业利益相关者与专家的早期参与（early engagement）调查报告（EMA/50604/2025），基于2024年内多种论坛的体验反馈，提出多项改进建议。早期科学咨询（如 ITF、PTM、QIG）旨在在临床前或临床早期为创新项目提供指导。然而因参与成本与时机选择，行业满意度与响应率尚有提升空间。EMA有望定期开展满意度调查，并将反馈纳入年度绩效指标。图：EMA 发布针对行业利益相关者与专家早期参与的调查报告https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-industry-stakeholders-eu-network-experts-surveys-early-engagement-fostering-innovation_en.pdf3. 年度监管费用问答：明确合规“成本图谱”EMA更新“新费用法规”问答文档（AnnexIII EMA/534612/2024），详细阐述中心化程序年度费用及减免政策。Regulation (EU) 2024/568 自2025年生效后，对SME、孤儿药、儿用PUMA等项目提供更具针对性的减免。同时，疫苗与生物威胁药品也纳入优先支持范围。图：EMA推出年度监管费用问答https://www.ema.europa.eu/en/fees-payable-european-medicines-agency-annual-fees-remuneration欧洲EDQM标准建设1.儿童用磺胺甲噁唑-甲氧苄啶配方技术建议4月15日，欧洲药品质量管理局（EDQM）发布技术建议，汇总了在药品短缺时可供参考的非许可外配配方，聚焦磺胺甲噁唑-甲氧苄啶固定剂量混悬剂（又称复方新诺明），其中包括九种口服悬浮液配方及一项经稳定性数据支持、适用于大批量制备的方案。建议内容旨在帮助医疗专业人员在儿童剂型暂时缺乏时进行风险评估和决策，以保障患者用药安全与效果。图：EDQM发布儿童用磺胺甲噁唑-甲氧苄啶配方技术建议https://www.edqm.eu/en/-/technical-recommendation-of-the-edsform-wp-sulfamethoxazole-trimethoprim-paediatric-products2. 《Pharmeuropa 37.2》发布：元素分析通则修订4月14日，EDQM表示《Pharmeuropa 37.2》现已发布四个修订后的Ph. Eur.通则：2.2.22（原子发射光谱）、2.2.23（原子吸收光谱）、2.2.57（电感耦合等离子体-原子发射光谱）及2.2.58（电感耦合等离子体-质谱）。修订工作结合ICH Q3D及通则2.4.20（元素杂质检测）要求，统一了设备性能、样品制备、系统适用性和方法验证等方面的质量要求，以提升通用性和可操作性。EDQM称，用户可在本次Pharmeuropa期刊中对四则文本整体发表评论，协助EDQM进一步完善标准体系。图：《Pharmeuropa 37.2》发布：元素分析通则修订https://www.edqm.eu/en/-/revised-general-chapters-for-elemental-analysis-published-in-pharmeuropa-37.2国际ICHQ1稳点性指南的现代化突破4月17日，国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布了经过全面修订的Q1稳定性指南征求意见稿，标志着制药行业在药品稳定性测试领域迈出了重要一步。这一草案整合了现有的Q1A-F和Q5C指南，引入了新的测试方法和主题，旨在通过科学和风险导向的策略提升药品质量管理的效率和灵活性。新Q1指南目前处于第二步（Step 2），即公开征求意见阶段，预计持续数月。根据ICH流程，监管机构和行业利益相关者可以提交意见，专家工作组将根据反馈进一步完善指南。最终版本（Step 4）预计于2026年发布。图：ICH最新发布：Q1稳定性指南二十年来最重磅修订https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_Q1EWG_Step2_Draft_Guideline_2025_0411.pdf国际ISPE工程实践与培训拓展新视野1. 2025 ISPE欧洲年会：新工作坊首次亮相并公布主旨演讲嘉宾ISPE日前宣布，2025年ISPE欧洲年会将于5月12日至14日在在伦敦及线上同步举行。大会议程围绕当前行业动态精心设计，涵盖“监管合规案例”、“Pharma 4.0™实施”，以及“人工智能/机器学习、虚拟与增强现实及智能制造”等新兴技术探讨，同时兼顾日常工作中的风险评估、测试设计与基线指标设定等实务内容。图：2025 ISPE 欧洲年会https://ispe.org/news/2025-ispe-europe-annual-conference-debuts-new-workshops-and-announces-keynote-speakers2. 灾难恢复专题：冲突与自然灾害中的经验教训ISPE博客日前发布文章，指出制药行业的灾难恢复不仅关乎业务连续性，还涉及患者安全、数据完整性及全球供应链韧性。文中介绍，2025 ISPE欧洲年会将举办“灾难恢复（Disaster Recovery）”专题讨论，旨在剖析企业如何预见与应对人为和自然灾害，涵盖基础设施受损、通信中断、数据保护以及原材料和物流短缺等关键风险，为行业构建更具韧性的未来提供路线图。图：ISPE将举行灾难恢复专题https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/disaster-recovery-pharmaceutical-industry-lessons-learned结 语总体来看，本周全球医药政策与行业动态展现出监管持续趋严与技术创新并进的双重趋势。多国政府和监管机构不断强化药品监管与标准制定，旨在进一步提升公共健康保障水平；与此同时，礼来宣布其小分子 GLP-1 受体激动剂 orforglipron III 期临床试验取得积极成果，亦体现出产业在前沿技术领域的持续突破与创新动能。END▲点击图片了解  《聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台”》更多优质内容，欢迎关注 媒体合作投稿转载/资料领取/加入社群 请添加药小咖与/智/者/同/行   为/创/新/赋/能