Laviana Pharma Co. Ltd.

政策发布POLICY RELEASE乐威医药：坚持用化学改变世界关于公开征求《化学药品批准后药学变更管理方案技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知为加强化学药品上市后的变更管理，促进ICH Q12在中国的实施，我中心组织起草了《化学药品批准后药学变更管理方案技术指导原则（征求意见稿）》。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱。联系人：王淑华；陈蒙蒙 邮箱：wangshuhua@cde.org.cn；chenmm@cde.org.cn 感谢您的参与和大力支持。公示期间，请通过参比制剂遴选申请平台下“参比制剂存疑品种申请”模块向药审中心进行反馈，为更好服务申请人，反馈意见请提供充分依据和论证材料，反馈材料应加盖单位公章，并提供真实姓名和联系方式。公示期限：2025年5月19日～2025年5月30日（10个工作日）。国家药品监督管理局药品审评中心2025年6月9日附件：版权声明：本文内容及图片，如有侵权请联系删除。免责声明：本文内容仅作信息交流学习，并不反映任何意见及观点。往期推荐乐威医药荣获2024年度EcoVadis承诺奖牌乐威医药再获三项国家专利知识产权乐威医药公益3.12植树行动

政策发布POLICY RELEASE乐威医药：坚持用化学改变世界关于公开征求《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》意见的通知为规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，推动该类药品的研发申报及审评审批上市，促进产业高质量发展，更好地满足人民健康需求，我中心组织起草了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确了“先进治疗药品”的范围与释义、具体归类以及类别划分的总体原则与科学逻辑，现公开征求意见。我们诚挚欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们。征求意见时限为自发布之日起1个月。请将您的反馈意见发送到以下邮箱邮箱：liudan@cde.org.cn，lujq@cde.org.cn 联系人：刘丹、卢加琪感谢您的参与和大力支持！国家药品监督管理局药品审评中心2025年6月10日附件：版权声明：本文内容及图片，如有侵权请联系删除。免责声明：本文内容仅作信息交流学习，并不反映任何意见及观点。往期推荐乐威医药荣获2024年度EcoVadis承诺奖牌乐威医药再获三项国家专利知识产权乐威医药公益3.12植树行动

近日，Rocket Pharmaceuticals公司针对Danon病的一项基因疗法临床试验出现一名死亡患者，FDA暂停了其临床试验原。Rocket原计划将于2026年年中公布临床数据，如今不得不推迟，并调整了财务策略以延长现金流。Danon病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，主要特征为心肌进行性衰弱，患者通常在青少年或成年早期因心力衰竭死亡，目前唯一的治疗手段是心脏移植。Rocket开发的基因疗法RP-A501，旨在通过AAV9病毒载体将LAMP2B转基因递送至心肌细胞，以恢复心脏功能。该疗法的2期临床试验共纳入12名患者，若试验结果顺利的话，本可以获得加速审批，但事与愿违。死亡患者在接受RP-A501输注约一周后，出现毛细血管渗漏综合征（Capillary Leak Syndrome）及相关并发症。尽管患者在一周内病情一度稳定，但最终因急性全身性感染导致死亡。FDA在患者去世前的5月23日已对试验实施临床暂停，以全面评估不良事件的原因。Rocket初步调查认为，在预处理方案中添加的C3抑制剂可能是导致毛细血管渗漏的潜在原因。该免疫调节药物的引入是为了抑制AAV载体引发的补体激活，从而预防血栓性微血管病（TMA）。此前使用原预处理方案的患者曾出现补体激活和TMA，但后续状况稳定且可能显示疗效。然而，在接受C3抑制剂的两名患者中，虽然未出现TMA，但均发生了毛细血管渗漏，其中首例患者死亡，第二例通过干预避免了类似结局。 Rocket首席执行官Gaurav Shah博士在投资者电话会议中表示，公司正与FDA密切沟通，计划通过调整预处理方案解决安全问题，并对AAV平台进行战略优化。公司目前拥有3.182亿美元资金，将优先投资于AAV平台研发。值得注意的是，Rocket的PKP2和BAG3基因疗法项目未受此次临床暂停影响，仍按计划推进。其中，针对Plakophilin-2相关致心律失常性心肌病的RP-A601项目采用不同的AAVrh74载体，且未使用C3抑制剂，因此安全性风险较低。事件披露后，Rocket股价在盘前交易中暴跌63%至2.29美元，不过分析机构仍认为，通过调整安全方案，RP-A501项目仍有继续推进的可能，且此次事件不会波及其他心血管基因疗法项目。Rocket的案例也为其他开发AAV基因疗法的企业提供了重要参考，特别是预处理方案的优化和免疫监测的必要性。  目前，Rocket正全力以赴解决临床暂停问题，以尽快恢复试验并为Danon病患者带来希望，Rocket仍认为RP-A501有望成为首个针对该疾病根本病因的治疗方案。参考消息：https://www.benzinga.com/25/05/45621333/rocket-pharma-reports-patient-death-in-rare-disease-gene-therapy-trial-fda-puts-clinical-hold本文旨在行业资讯和知识分享，无任何商业用途。文章仅代表作者观点，不代表本站立场。版权声明：本文内容及图片，如有侵权请联系删除。：本文内容仅作信息交流学习，并不反映任何意见及观点。往期推荐乐威医药荣获2024年度EcoVadis承诺奖牌乐威医药再获三项国家专利知识产权乐威医药公益3.12植树行动