EpilepsyGTx Ltd.

官方公众号 👉 点击蓝字 关注我们，获取第一手资讯 数百万局灶性难治性癫痫患者的治疗选择十分有限，许多人即便尝试了多种药物，癫痫发作仍难以控制。局灶性癫痫是一类由大脑特定区域异常引发癫痫发作的疾病总称。 若患者在使用两种合适且耐受的抗癫痫药物后，癫痫发作依旧没有得到控制，则这种癫痫会被界定为难治性癫痫。该疾病在美、英及欧盟地区的患病人数约达200 万，往往令患者及其家属陷入求助无门的困境。 位于肯特郡的生物技术公司EpilepsyGTx 正在努力改变这一现状，他们正在研发针对性的基因疗法，直接针对引发癫痫发作的大脑部位进行治疗。 这家英国公司通过A轮融资筹集了3300万美元，以推进其主打疗法EPY201的临床试验进程，使其完成1/2a期试验。此次融资获得了XGEN风投、英国商业银行以及一家全球生物制药公司的投资。 关于EpilepsyGTx 由Nicolas Koebel领导，EpilepsyGTx作为一家独立公司应运而生，得到了UCL商业化公司UCL Business Ltd（UCLB）的支持。该公司正在开发一系列前沿的基因疗法产品，这些疗法基于伦敦大学学院奎因广场神经学研究所的开创性研究成果。 技术创新 EPY201是一种基因疗法，能够针对并减少大脑中过度活跃的神经元。它会直接作用于引发癫痫发作的部位，这样可以避免在全身范围内进行治疗所可能引发的问题。 对于患有局限性难治性癫痫（FRE）的患者而言，EPY201可以通过一次治疗就实现无癫痫发作的效果，无需切除任何脑组织，也无需依赖多种不同的抗癫痫药物。 癫痫GTx公司的首席执行官Nicolas Koebel评论道：“难治性癫痫是一种极其严重的疾病，会导致难以预测且极具威胁性的癫痫发作，并影响着全球数以百万计的患者。我们研发的新型基因疗法 EPY201可直接作用于癫痫发作的源头，有望通过一次微创的给药方式就能阻止癫痫发作。这样一来，它将彻底改变几十年来对难治性癫痫的治疗方式。我们很荣幸能获得如此高素质投资者的支持，得以推进临床试验。” 未来愿景 这笔资金将用于完成该公司主打基因疗法项目“EPY201”的临床前研究，并准备一项开创性的EPY201在局灶性难治性癫痫的首例人体试验（1/2a 期）临床试验。 XGEN 风险投资公司的管理合伙人Federica Draghi补充道：“EpilepsyGTx 正在开创一种新颖的、局部给药的基因疗法方法，旨在实现对致痫性大脑区域的靶向调节。我们相信，局部基因传递为严重神经系统疾病的持久性和疾病修正性干预提供了一条强有力的方法途径，并且我们很高兴能支持该公司，助力EPY201项目向临床评估阶段迈进。”

据创鉴汇不完全统计，上周（12月8日至12月14日），全球大健康领域共披露融资事件39起，总金额超12.3亿美元。 RNAi疗法领域迎来一笔大额融资。圣因生物完成超1.1亿美元的B轮融资，将推进其肝外递送平台，并加速临床阶段管线进入注册研究。公司成立于2021年，致力于开发出靶向肝脏及肝外组织的RNAi疗法，覆盖自身免疫疾病、心血管疾病、代谢性疾病及肥胖等领域。 针对肥胖等代谢疾病，除圣因生物以外，上周另有三家相关公司获A轮融资。 Sidera Bio完成由Novo Holdings和Forbion参投的1.09亿美元A轮融资。今年10月，公司通过授权协议引进民为生物肥胖候选药物MWN105注射液，这是一款GLP-1/GIP/FGF21三重激动剂。据悉，本次融资也是丹麦生物科技领域最大的一笔A轮融资之一。 Prolynx则获7000万美元A轮融资，专注于开发每月/每季度给药的超长效肥胖药物。其半衰期延长技术已在肿瘤学中实现临床验证，现优化应用于代谢疾病，旨在解决现有GLP-1疗法每周给药及耐受性问题。 宁康瑞珠完成超亿元A轮融资，公司依托“细胞膜嵌合药物设计平台”，有望系统性解决肠道上皮细胞靶点（如GPCR）的成药难题，其口服小分子候选药物针对代谢疾病，已在澳大利亚进入1期临床试验；第二款针对炎症疾病的项目正推进IND申报。 抗肿瘤领域，德昇济医药（D3 Bio）专注于肿瘤免疫疗法研发，于12月10日宣布获得1.08亿美元B轮融资，将重点推进核心管线elisrasib（D3S-001）的全球3期关键性临床试验。这是一款KRAS G12C抑制剂，将在美国、中国及欧盟开展单药及联合疗法试验。 同日，BlossomHill Therapeutics斩获8400万美元B轮融资，将加速两大核心临床管线研发：BH-30643，这是一款大环结构、非共价、突变选择性OMNI-EGFR抑制剂，拟治疗EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）；BH-30236是一款大环CLK抑制剂，通过调控RNA剪接治疗白血病及骨髓增生异常综合征。 元思生肽（Syneron Bio）完成近亿美元A轮和A+轮融资，公司依托独有的智能化高通量平台，构建了针对肿瘤、自身免疫疾病及罕见病的差异化大环肽药物管线。本轮资金将用于提升平台研发能力并推动多个管线进入临床阶段。 合成致死领域，圣域生物完成超亿元A轮融资。公司聚焦DNA损伤修复，瞄准联合治疗、耐药克服及适应症拓展三大方向，其核心管线包括进入1b期临床的DNA聚合酶θ（Polθ）抑制剂SYN818，目前正与奥拉帕利联用于BRCA突变实体瘤，以及处于1期临床阶段的PARG抑制剂SYN608，探索PARP抑制剂耐药适应症。 此外，免疫疾病药物研发公司演生潮、难治性癫痫基因疗法新锐EpilepsyGTx等21家创新药研发公司均获得了融资。医疗器械方面，心衰可植入治疗设备开发商Impulse Dynamics获超1.58亿美元，是上周潜在金额最大的融资。 其余融资详见下表。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

行业动态速览 热点聚焦 01 美国FDA批准了全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法 2025年12月9日，美国FDA批准了Waskyra（etuvetidigene autotemcel）——全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法。这一突破性进展不仅为WAS患者提供了全新的治疗选择，也为低迷中的基因治疗行业注入了新的信心。 推荐阅读：重磅！首个非营利机构主导的基因疗法获FDA批准上市‌ 02 FDA 拟要求提交随机对照试验及优效性数据，方予 CAR-T 疗法完全批准 12月8日，美国FDA官员在JAMA文章中称，新的CAR-T癌症治疗药物需通过随机对照试验（RCT）证明优于现有疗法，以获得完全批准。加速批准仍可基于单臂试验缓解率数据，但完全批准需RCT提供直接临床终点如总生存期数据。FDA CBER局长Vinay Prasad表示，此举解决CAR-T单臂试验局限性，提升证据质量，但可能延长开发周期。 推荐阅读：FDA将要求CAR-T细胞治疗开展随机对照试验 03 邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 2025年12月12日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体UCAR-T产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。 推荐阅读：邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 04 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 12月9日，体内基因递送先驱公司Kelonia Therapeutics在2025 ASH年会上口头报告了体内 BCMA CAR-T KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验（inMMyCARTM，first-in-human）数据。Kelonia的核心技术是体内基因放置系统（in vivo gene placement system , iGPS）,其体内基因递送技术使用先进的慢病毒载体颗粒包膜修饰以改善体内基因转移效率，并使用趋向性分子，以促进组织特异性传递。KLN‑1010是Kelonia当前主打的核心管线，目前正处于I期临床阶段。 同样是在2025 ASH年会上，国内体内CAR-T公司微滔生物也以口头报告形式公布了其基于LNP-mRNA技术路线的CD19靶向体内CAR-T管线GT801治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床数据。在研究者发起的I期临床试验中，评估了GT801在治疗复发/难治性 CD19 阳性B细胞淋巴瘤患者时，重复给药条件下的安全性、耐受性及初步疗效。 推荐阅读：2025 ASH | 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 05 全球首例！In vivo CAR 正式挑战肝癌一线治疗 近日，CREATE Medicines（前身为 Myeloid Therapeutics）宣布其一线治疗转移性肝细胞癌（HCC）队列临床试验（NCT06478693）已完成首例患者给药。该研究旨在评估靶向 GPC3 in vivo CAR 疗法 MT-303 联合阿替利珠单抗与贝伐珠单抗的疗效，而后者正是当前一线治疗 HCC 的全球标准方案。 推荐阅读：一线治疗肝细胞癌，GPC3 in vivo CAR 疗法完成首例患者给药 创新突破 01 NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞 近日，Sana Biotechnology 与英国伦敦大学学院（UCL）Luca Biasco 团队在 Nature Biotechnology 发表论文 “In vivo gene editing of human hematopoietic stem and progenitor cells using envelope-engineered virus-like particles”，首次系统展示了两种“外壳工程化”的病毒样颗粒（VLP），可以在活体里编辑人源造血干 / 祖细胞（HSPCs），而且尽量避开肝脏等重要滤过器官。 推荐阅读：NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞 02 CRISPR-Cas9 引发的 DNA 双链断裂不仅改变遗传序列，还会扰乱局部表观遗传信息 近日，Genome Biology在线发表了阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）李墨团队题为CRISPR-Cas9-induced double-strand breaks disrupt maintenance of epigenetic information的的重要研究，系统揭示：Cas9 诱导的双链断裂（double-strand break, DSB）会导致 DNA 甲基化维持失败，产生稳定且可遗传的表观遗传重塑。这一发现填补了基因编辑领域一项长期空白，并对未来临床基因治疗的安全性评估具有关键意义。 推荐阅读：Genome Biol | CAS9 切割不仅改序列，还改“记忆”：李墨团队发现 DNA 断裂重塑表观遗传状态 03 Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果 哥伦比亚大学欧文医学中心细胞工程与治疗计划（CICET）及纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究团队在《细胞》杂志上发表了一项突破性研究，题为《pTα增强mRNA翻译并增强CAR T细胞的活性以消除实体肿瘤》。该研究通过将胸腺细胞发育关键蛋白pTα的一个片段整合到CAR（嵌合抗原受体）结构中，显著提升了CAR-T细胞的持续活性和抗肿瘤能力。 推荐阅读： Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果 04 Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 2025 年 12 月 11 日，罗斯威尔帕克综合癌症中心的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为：IL-36γ armored CAR T cells reprogram neutrophils to induce endogenous antitumor immunity 的研究论文。该研究表明，IL-36γ 装甲型 CAR-T 细胞，重编程中性粒细胞以诱导内源性抗肿瘤免疫，实现对实体瘤的有效清除，有望克服实体瘤过继细胞疗法面临的关键障碍。 推荐阅读：Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 05 AAV.GMU01携带分泌型GBA1可同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病 GBA1 基因突变不仅是帕金森病（PD）最常见的遗传风险因素，其双等位基因突变还是戈谢病（GD）的致病元凶。针对这一共性病理，赛诺菲基因药物研究团队近日报告了一种创新型 AAV 介导的基因替代疗法。 该研究的核心突破在于工程化改造了人源 GCase 蛋白（SS3-GBA1），使其具备极强的分泌能力，能实现广泛的“交叉纠正”——即蛋白可跨越细胞和组织边界，高效清除堆积的脂质。在小鼠及非人灵长类动物模型中，该候选药物（AAV.GMU01 SS3-GBA1）展现了卓越疗效。特别是在非人灵长类大脑中，治疗后的 GCase 水平成功恢复至接近健康人类的生理标准。尤为重要的是，该方案安全性良好，未见不良反应。这一成果确立了通过单一基因疗法同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病的策略，为临床转化奠定了坚实基础。 推荐阅读：#102.(文献速递)：AAV.GMU01携带分泌型GBA1可有效挽救小鼠和NHPs中的Gcases缺乏及其导致的脂质累积 资本速递 01 上海君赛生物科技有限公司赴港IPO 2025年12月10日，港交所披露信息显示，上海君赛生物科技有限公司（以下简称“君赛生物”或“公司”）正式向港交所递交上市申请书，由中信证券担任独家保荐人。 君赛生物成立于2019年6月，专注于开发针对实体瘤的创新细胞疗法，依托两大领先的技术平台——DeepTIL™细胞富集扩增平台与NovaGMP™非病毒载体基因修饰平台，公司构建了覆盖TIL全链条的自主知识产权体系。目前，公司已布局70余项中国发明专利及PCT国际专利，核心专利具备全球独占性，形成极高技术壁垒。 推荐阅读：国内一细胞治疗公司赴港IPO 02 基因疗法新锐 EpilepsyGTx 完成 3300 万美元 A 轮融资，用于推进其基于 AAV 的癫痫项目 近日，英国生物技术公司EpilepsyGTx宣布完成3300万美元A轮融资，用于推动其核心在研AAV基因疗法EPY201 (AAV9-CAMK2A-EKC) 的1/2a期首次人体临床试验。该疗法旨在通过颅内微创手术局部精准单次给药，为全球千万局灶性难治性癫痫 (FRE) 患者带来“一次性治愈”的曙光。 推荐阅读：一针治疗，终结癫痫？一款AAV基因疗法完成3300万美元A轮融资！ 03 西班牙生物科技公司 Tetraneuron获得融资，推进其首创的 AAV 基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病 2025 年 12 月 11 日，总部位于马德里的生物技术公司 Tetraneuron 宣布，在 GIMIC Ventures 的支持下已成功完成新一轮融资，将加速其开创性阿尔茨海默病疗法的临床开发。先导候选药物 TET-101 是一种基于腺相关病毒（AAV）的专有基因疗法，旨在通过恢复神经元稳态来阻止疾病进展。 公司未透露本轮投资的具体金额，但其此前类似融资规模通常在 500 万至 1,500 万欧元之间。新资金将用于推动该 AAV 疗法在欧洲进入临床试验。 推荐阅读：Tetraneuron Secures Funding to Advance First-in-Class AAV Gene Therapy for Alzheimer’s disease | PackGene Biotech 04 Diakonos Oncology 获得 700 万美元 CPRIT 资助，用于推进治疗难治性黑色素瘤的个性化树突状细胞疫苗 2025年12月10日，临床阶段生物技术公司Diakonos Oncology Corp.获得得克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）价值逾700万美元的产品开发研究资助。该资金将用于推动其主打免疫疗法DOC1021在难治性黑色素瘤早期临床开发中的扩展应用。 推荐阅读：Diakonos Oncology Secures $7M CPRIT Grant to Advance Personalized Dendritic Cell Vaccine for Refractory Melanoma | PackGene Biotech 关于派真生物