当被问到是否后悔错过减肥药的时代红利时，范开将这句话拆成两半。客观上，他坦言“错过”浪潮；但心态方面，自己“并不后悔”。 GLP-1药物的成功有目共睹，此类最初用于降糖的新靶点进入减重市场后，得益于社交平台传播，司美格鲁肽等产品可谓“一针难求”，诺和诺德、礼来股价则纷纷暴涨：前者跃升为欧洲市值最大的上市公司，后者朝着“首家万亿美元市值药企”的名头奔去。尽管超越不易，但紧跟第一梯队的后来者，还面临很大的获利空间。去年以来，碰上GLP-1、多肽这些概念的药企中，扶摇直上的案例不知凡几。范开曾有机会站在减肥疗法浪潮之巅。从创立派金生物算起，他跟多肽打交道的时间超过十年。派金生物的上一个阶段，团队很顺利地做出数款仿制药，转手获得一大笔资金。此后，这家公司整体转向创新。 “我们一定要超越原研药物，我们都希望做得更好，也是团队现在的目标。”范开如是总结。照此看，派金生物并不执着于减肥适应症，而是底层革新。一旦某个环节取得突破，它就尽可能将技术再往前推，延长产品的生命周期，拓宽应用范围。相较“放弃”，范开倾向用“聚焦”来形容背后的取舍。实际上，这个逻辑贯穿范开在同写意采访过程的讲述。例如，他承认Biotech普遍存在生产短板，因此会积极采取MAH策略；国际化上，公司不必踽踽独行，合作永远都在范开的可选项里。 Biopharma是许多Biotech的梦想，派金生物亦不例外。但范开不急于一刻。他没有给这个愿景制定“非此不可”的时间表，只说可能性一直都有。在竞争剧烈的制药行业，范开似乎不太容易焦虑。据他回忆，最近一次担忧还要追溯到去年年底，因为很多项目推到临床阶段，要想办法筹钱。而再往前找，令他寝食难安的就只有2013年左右，派金生物成立之初。 “打打球，或者自行车骑上几圈，负面情绪很快就消解了。”范开说。他喜欢公园的氛围，寻一处僻静的地方，任凭思绪翻涌。激情如同安定人生后的水到渠成。这句话既是范开的一个缩影，也是他常常输出给同事的态度。也许到最后，派金生物的名声并非很响亮，范开却说，创新的回忆便是意义。范开派金生物董事长 1 创新，从仿制药开始人们喜欢拥抱一种典型故事模板：科学家似乎非得“一条路走到黑”，直至撞破南墙，否则不足以体现创新精神；对于Biotech，它们要聚集在长三角、珠三角这些高地，所做的事情几乎是first-in-class的代名词。然而，范开和派金生物并未落入这种外部想象。与之相反，无论是其人还是其公司，经历都要曲折得多。范开本科毕业于苏州大学医学院临床医学专业，后来在北京协和医学院取得细胞生物学的硕士和博士学位。上世纪90年代，他前往美国韦恩州立大学攻读博后，从事白血病方面的研究。多肽并不是范开的首个目标，同样，派金生物也不属于他的首度创业。回国后，2000年，范开先是在家乡重庆成立了富进生物，着手开发神经节苷脂、甘精胰岛素、长效升白药、长效干扰素等仿制药和长效艾塞那肽等创新药。 “其实最开始，富进的重心放在创新药上，但时机不成熟，导致这条路并没有彻底走通。”范开回顾说，富进生物的经历，让他意识到发展节奏的重要性。考虑到当时仿制药仍占据国内市场的主流，基于仿制的“小步快走”模式，奠定了派金生物的快速起步期。自2013年开始，派金生物花了四五年时间，将治疗糖尿病的胰岛素，以及相关的司美格鲁肽、利拉鲁肽等多肽药物都仿制出来，并全部对外转让。这些项目为派金生物带来约3亿元的账面资金。范开认为，他们之所以“一做就成”，很大部分因素是用创新的技术开发仿制药。换言之，派金生物的目标虽是仿制，实现方法却别出心裁。 “我并不是完全照搬，而是‘两条腿走路’，开发仿制药之余，公司还有另一个团队一直在为创新项目的上线而准备。”范开解释说，“只不过，仿制药‘这条腿’走得快些，这样的好处就是，我们不用为公司生存而烦恼。” 派金生物落户重庆市两江新区直到2018年，派金生物都没有融资。当仿制药项目换来的资金难以覆盖创新研发的开支——买楼、装修——它才考虑引进外部股东。目前，中美华东仍是派金生物的唯一股权投资方，先后注资2.1亿元。范开对VC资金的需求保持克制，因为其中普遍涉及“对赌”。在他看来，投资机构将创新的高风险完全转移到Biotech身上是不合理的。跟股权转让比起来，范开更希望未来能有创新项目上的对外合作，这是公司起步后的自然展开，也是他们最初设定愿景的应有之义。 2 两个“硬核”技术平台 2月，武田开发的GLP-2产品替度鲁肽在国内上市，用于短肠综合症（SBS）。早在2012年，该药就登陆欧盟，随后也在美国、日本获批。但全球市场范围内，尚未见到任何仿制品种。范开说，GLP-2成药难度的一个关键在于如何提高产量，同时解决结构上的不稳定性，这也是控费的重点。替度鲁肽治疗三个月的医疗费用将近40万元，派金生物一定会将价格打下来。4月，对标替度鲁肽的仿制项目PJ009启动III期临床。范开描述，PJ009是唯一进入III期开发的候选药物，在各方面都有超越原研的表现。 “这就不得不提我们的多肽药物重组平台，”他补充道，“通过它，我们可以设计出独特的基因体系，提高批产量和实现低成本。” 派金生物将其命名为TE－PEP，核心就是多肽的串联重组高效表达。该项技术从多肽序列设计开始，借由大肠杆菌的高效表达得到重组蛋白。然后，重组蛋白被提取、溶解、酶解，变成所需要的多肽药物粗品。纯化粗品，便得到纯度大于99%的多肽药物。 TE－PEP平台主要为bio-similar和bio-better项目服务，意味着PJ009并非唯一受益的候选产品。除了PJ009，派金生物手头自有管线全部是长效多肽品种。同样基于GLP-2，派金生物开发了PJ020，这是一款长效多肽药物，不仅覆盖替度鲁肽的既有适应症，还拥有预防化疗引起的严重腹泻（CID）的潜力，己经开展I期临床试验。作为肿瘤患者化疗过程中常见的消化道副作用，CID降低患者生活质量之余，可导致身体脱水、感染，甚至是休克、死亡。虽然现阶段不乏应对方案，但范开表示，这些疗法上存在巨大提升空间。可是，这样的市场是否偏小？“按照外界的标准，也许派金很多创新项目都算不上主流那一类。问题是，在热门领域，光靠我们这样的团队积累，其实很难与一些巨头，特别是跟MNC较量。与其那样，不如结合专长，填补少有竞争的痛点赛道。”范开回应。派金生物的核心管线——PJ003、PJ019、PJ016和PJ008——更能说明这一点。这四个候选新药想要重点解决已上市产品的种种缺陷，包括代谢治疗性酶的异源性、高免疫原性。具体说，即在降低免疫原性的同时，保持药物的长效稳定。派金生物MAS-PEG平台 MAS-PEG平台的作用正在于此。派金生物的英文名带上“PEG”，范开透露，PEG技术才是他创业的立足点。“为什么要从做胰岛素开始？那是为了公司活，这也是练兵，之后才能更好地服务于治疗性酶的开发。”他评价，这个平台是公司最有技术和市场差异化的地方，也是后续发展的业务基础。当下，派金生物的一个明确思路，是将在解决MAS-PEG相关免疫原性（具有药物快速清除的抗药抗体ADA）建立的免疫耐受技术，应用到诸如基因治疗中的AAV、小核酸药物需要用到的LNP等产品中，以达成更优的安全性、有效性结果。 3 活下去的多元现金流 2018年是派金生物的转型之年。五年多以来，除已经授权转让合作开发的产品外，它已经将4款独立开发候选产品推入临床开发。 “除了一个独仿品种，其他三个都是创新药，布局了四项适应症。”范开一边介绍，另一边难掩期待，“接下来的半年内，我们还有两个创新项目要上临床。” 随之而来的挑战是，钱怎么办？新药开发以高成本、长周期而闻名，“烧钱”又通常集中在临床阶段。行业咨询公司KMR在2016年进行的调研分析显示，从I期、II期到III期研究，花费中位值分别是340万美元、860万美元和2140万美元。如今，这些数字只会更高。而雪上加霜，Biotech的融资环境仍是低谷期。仅美国SEC统计渠道，就有41家Biotech在2023年宣布破产。范开坦言，当前形势下，融资确实没那么容易了。“对赌的情况很普遍，公司想要IPO，无论是A股、港股还是美股，失败的可能性都很大。”他补充说。派金生物不想被这些条款捆绑，打乱自身节奏。它的出路是，尽可能多地增加资金流入的口子，包括让既往业务持续创收。区别于大多数缺乏“造血”能力的Biotech，派金生物已拥有可观的家底。 2019年，派金生物全资收购了艾美迪生物，后者专注于工业化重组蛋白酶的研发、生产和销售，除已有6个蛋白酶工业化放大生产用于胰岛素及类似物、GLP类多肽和细胞因子等的制造，还提供重组多肽药物定制化CRO及CDMO服务。第二条“造血”路径是非药品。2月，派金生物完成司美格鲁肽中间体（P29）在FDA的DMF备案工作，它年产能超过300公斤，产品纯度达到98%以上。 “今年的效应蛮明显了，我们希望明年、后年，中间体的海外销售能有更大的增长。”范开预期，这些收入会分担部分创新资金压力。各期临床研究费用中位值不过，更值得注意的地方是，派金生物提出基于临床项目组建子公司的构想。范开透露，他们正着手推进这项计划的落地。因为投资母公司，“项目多，资金量需求大”，相较而言，将围绕专门的管线组建运营团队，投资机构更容易选择和认可，“你只要往前面推进，它的价值一定会体现”。上述确保现金流的策略，会成为派金生物接下来两三年的常态。当然，它也开放更为直接的VC融资途径。假设二级市场市场出现好转，IPO同样考虑启动。 4 成为Biopharma之前跟失落相比，范开反倒有些庆幸，派金生物目前还没有成为一家Biopharma。 2014年，FDA批准了首款用于减肥的GLP-1药物利拉鲁肽。近十年后，司美格鲁肽等迭代产品，最终快速推高这股新型减肥药的浪潮。范开回忆，利拉鲁肽上市那会儿，他们已将司美格鲁肽仿制药的权益转让出去，所以错过在减肥药方面探索的先机。要是当时把早期的产品都攥在手里，也许到今天，派金生物就变成Biopharma的模式。 “那样就完蛋了，公司没有创新项目了。”范开说，“为了那些品种的生产和商业化，我们可能所有的钱都砸下去。” GLP-1减肥药确实火热，可细究起来，这个市场也并没有那么理所应当，尤其考虑到中国的同质化开发与支付环境，背后存在不一而足的疑惑需要解答。所以，范开认为，之前的决策并无不妥。项目转让给华东医药后，凭借大药企的体量和经验，产品更容易在全球推广，派金生物则持续获得里程碑、销售分成——哪怕分的钱不如完全由自己来做的多，但“公司还有其他更有希望的创新产品”。客观上，如此选择为派金生物提供了重仓包括GLP-2赛道在内的机会，而这些地方，尚未被同行环伺。派金生物研发管线在同写意的整个采访中，范开始终保持着一种开放合作的姿态。 “我们明年会有一两个候选药物要开国际化研究，这可能是个挑战，派金现在就130多位员工，海外临床得采用外包委托的方式来做。”他补充说。国际化是派金生物走向创新型Biopharma的重要一环。最直接的反馈是，有了国际临床的数据，MNC找上门的概率大大增加，对外授权也能支持公司在Biotech阶段的持续运营。并且，海外市场事关大品种的筛选。范开进一步解释，当拥有一两个市场比较大、独一无二的品种，派金生物才有机会往生产、商业化方向延伸。 “如果没有，那我还是做Biotech，该合作就合作，该委托生产就委托生产。”他形容，对于公司的商业化，他们现阶段是“能够MAH的，坚决MAH”。 Biopharma情结甚至还可以给并购让位。范开更关心的技术，正如他给派金生物的定位那样，公司要做的事情是基于多肽和酶的制造平台，开发出me-better和best-in-class的产品。倘若并购的对价合适，支持他们实现目标，邀约就是可接受的。 “我们一定会沿着自己的技术优势，去开发出更多更好的产品。”范开最后强调说。关于同写意同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处同写意创新链盟机构（上下滑动查看更多）国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 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2024-04-30

·动脉网

派金生物文军博士：基于TE-PEP技术平台的GLP-1和GLP-2类药物合成和研发

当前，多肽药物已成为全球药物研发的热点之一。根据Cortellis数据库，全球多肽药物临床试验数量达到1176项，已上市药物71款，显示了多肽药物研发的活跃程度。多肽药物已成为罕见病、肿瘤和糖尿病治疗领域拉动市场的三驾马车，尤其在糖尿病治疗领域的研发热度空前。近日，在南京举办的中国医药全产业链新资源大会上，多肽产业创新与发展大会专场汇集了产业内的众多企业代表，共同探讨多肽药物领域从研发到生产的最新进展。其中，重庆派金生物常务副总经理文军博士发表了题为《基于TE-PEP技术平台的GLP-1和GLP-2类药物合成和研发》，对派金生物颇具优势的技术平台和产品管线进行了详细介绍。派金生物成立于2013年，是一家专业从事基因重组蛋白药物和多肽药物研发的国家级高新技术企业。拥有自主知识产权创新MAS-PEG和TE-PEP核心技术平台，产品项目涵盖长效治疗性酶、多肽及胰岛素等多个品类。全资子公司重庆艾美迪生物，专注于工业用重组蛋白酶的研发、生产和销售，其产品广泛应用于胰岛素及其类似物和GLP-1、GLP-2等多肽药物的生物合成。派金生物常务副总经理文军博士曾在英国剑桥的分子生物实验室（LMB）工作，专注生物活性多肽的固相合成研究。在美国的药典药物研发公司工作多年，任资深科学家，参与多个小分子创新药物研发项目。回国后创办了上海科胜、尚科生物和长车生物等生物科技公司，在CRO、药物研发等领域积累了丰富的研发和管理经验。以下为文军博士演讲要点整理：以TE-PEP 技术平台为基础，聚焦多肽药物研发GLP-1药物的爆发式增长为全球多肽药物市场规模的持续稳健扩增提供了动力。不过，多肽药物在生产环节仍然存在挑战，比如生产成本高、纯度控制严格、规模化生产存在技术难题等。目前，多肽产业化制备主要依靠化学合成与生物合成两种途径。化学合成研发周期短、可定制性高，但合成氨基酸超过30个的多肽，其合成难度和产物纯化难度增大；同时，长链多肽产业化制备存在产能和技术瓶颈，总体收率低，成本高；生物合成利用酵母和大肠杆菌发酵来合成多肽药物，可定向表达、安全环保，但是存在着多肽药物高效表达难度大，容易被蛋白酶降解，产率低，后续纯化困难等问题。为解决这些问题，派金生物发明了TE-PEP多肽串联表达技术。TE-PEP全称为Tandem Expression of Peptides，这一技术从多肽序列设计开始，通过大肠杆菌的高效表达得到重组蛋白；蛋白被提取，溶解，酶解，从而得到所需要的多肽药物粗品。据文军博士介绍，经过TE-PEP技术平台制备的多肽药物粗品的纯度一般在90% 以上；粗品经纯化后，就得到纯度大于99%的多肽药物。TE-PEP具备多重优势，应用范围广泛，可以用于合成含有100个氨基酸以内的多肽药物，制备产率很高，每升发酵液可得到5-10克纯度大于99%的多肽药物纯品，产业化生产成本远低于化学合成法。利用TE-PEP技术平台，可以快速高效制备符合GMP要求的多肽候选药物，满足其IND申报和后续的临床实验需求，加速药物获批上市进程。基于TE-PEP制造平台的成本技术优势，派金生物规划布局了年产能超过300公斤的司美格鲁肽中间体P29肽，产品纯度超过98%，并已获得美国FDA的DMF文号（039617）。布局多条项目管线，GLP-1、GLP-2产品进展迅速以TE-PEP技术平台为基础，派金生物已经针对GLP-1和GLP-2进行了多条多肽产品管线的布局。在GLP-1多肽药物项目中，派金主要专注于利拉鲁肽和司美格鲁肽两大品种，目前与华东医药合作的司美格鲁肽注射液已完成Ⅲ期临床受试者入组，正在稳步推进中。除注射液外，公司同样开展了GLP-1口服制剂的研发，包括仿制司美格鲁肽片和创新制剂配方的研发。其中，创新制剂的目标是在生物利用度上有所突破，将原研厂家诺和诺德口服药物Rybelsus的0.5-1% 的生物利用度，提升到5%左右的高度，从而显著减少口服制剂里司美格鲁肽原料药的用量，降低成本，提高药物的可及性，惠及广大糖尿病和肥胖患者。在GLP-2多肽药物项目中，派金生物进行了仿制药和创新药的双重布局。其中，GLP-2药物替度鲁肽（Teduglutide）PJ009为生物仿制药（3.3类），用于治疗SBS（短肠综合症）疾病。SBS是一种患病率极低的罕见病，国外文献显示，新生儿SBS的发病率大约为24.5/10万。在我国，根据中国短肠综合症治疗协作组参与中心的数据统计，发病率有逐年上升的趋势，但并无全国范围内确切的发病率统计数据，预计总体发病率与国外相当。2023年9月，短肠综合征被正式纳入中国《第二批罕见病目录》。目前我国在肠康复治疗领域仍存有较大空白。2024年2月，日本武田的替度鲁肽原研药（商品名：瑞唯抒）正式获中国NMPA批准用于成人和1岁及以上儿童SBS患者。虽然原研药已在国内获批，但三个月的医疗费用将近40万元，药价昂贵，很多家庭难以承受。派金生物的PJ009在结构、制剂配方及临床前特征评估方面与原研药均具有一致性，已完成的Ⅰ期剂量递增安全耐受研究显示本品安全性和原研药一致、药代动力学参数和原研相似。2024年4月，派金已在CDE临床试验登记与信息公示平台上登记启动了PJ009（注射用重组替度鲁肽）的Ⅲ期临床试验，预计2026年可上市获批销售。届时，派金将为中国SBS患者群体提供更加经济适用、疗效优秀的治疗方法。派金生物研制的GLP-2创新药物为FT-1长效多肽药物，用于治疗SBS和预防CID（化疗引起的严重腹泻），现已注册申报临床试验，预计6月份可以获批并启动人体Ⅰ期临床实验。目前，武田的替度鲁肽需要每天一次通过皮下注射给药，派金生物的FT-1致力于研发长效剂型，可以实现每周给药一次，以提升药物治疗的可及性和患者依从性；同时，FT-1扩大了适应症范畴，纳入了CID这一疾病，化疗引起的严重腹泻是肿瘤患者化疗过程中常见的消化道毒副反应，它不仅会降低患者的生活质量，还可能导致水电紊乱、脱水、感染，严重时可致休克、死亡。尽管目前有一些治疗选项，但药物有效性仍然有限。FT-1在动物模型中显示出了优异的肠道保护作用，有望为CID提供新的预防选择。除了GLP-1和GLP-2项目外，派金生物以仿创结合为策略，已在肿瘤、痛风、化疗引起的血小板减少等疾病领域形成了丰富的产品管线组合。开启CDMO业务支持多肽药物产业化2024年是派金生物成立的第11年。10多年里，派金生物专注于基因工程创新药研发和制备，逐步形成了药物发现（R&D）、药物制备（GMP），药学研究（CMC）、临床研究申报（IND）、并逐步扩展至药品注册申报（NDA）等完整的药物研发和生产体系。文军博士介绍，派金生物建立了MAS-PEG、TE-PEP和毕赤酵母高效分泌表达等生物医药行业领先的核心技术平台，在重组蛋白工具酶领域、糖尿病药物领域、治疗性大分子蛋白酶PEG修饰领域的研究，以及多肽药物的产业化生产领域，在国内处于领先地位。这使得派金生物同时具备生物医药研发能力和生产能力，在满足自身需求的基础上，能够根据多年的技术积累和产品开发经验，为有需求的客户提供全方位的技术服务和技术支撑，包括从临床前研究到商业化生产过程中的CRO/CDMO服务。目前，派金生物CDMO面积近4000平米，设备满足生产10克至1公斤生物制品原液和原料药，以及5000支小中试制剂灌装的生产能力。公司的CRO/CDMO服务十分全面，能满足客户在RD、CMC、IND、NDA等药物不同研发阶段的需求。在未来，派金生物将会进行持续创新，一方面加快药物研发以造福患者，另一方面也将继续进行成果转化，支持多肽药物产业化的进步与发展。*封面图片来源：123rf动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为，将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模，围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系，同步搭配动脉网APP上线的VBEF频道，为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是，公认的医疗产业创新洞察的生成地，年度趋势分享与学习交流的口碑盛会；优秀的医疗创新企业和创新产品都在这，是企业展示创新和面谈合作的最佳场景；这里有，最具前瞻力的思享盛会：500+大咖嘉宾莅临分享，3天主论坛、40余场主题论坛，只做干货议题！最具创新力的生态链接：5大展区，200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团，全球买手云集！最具影响力的榜单发布：上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜，700+上榜企业现场交流！目前已有超过600家企业和产品确认参加展会，展览面积预订超过90%，全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多，欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在大会期间，下载动脉网APP并通过VBEF频道，可以实时获取精彩演讲、线上链接会展资源，并一键触达VBEF权威排行榜上的企业。在这个充满不确定性的时代，寻求高价值资源和高效率链接，将是您的首选。即刻报名，限时福利！声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

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