Beijing BOE Zhiwei Microbiology Technology Co., Ltd.

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺血友病治疗进入新时代。4月10日，据NMPA官网，信念医药基因疗法波哌达可基获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是国内首款血友病基因疗法。联影医疗布局大模型。4月9日，联影发布“元智”医疗大模型，并同步推出覆盖影像诊断、临床治疗、医学科教、医院管理、患者服务等多场景的10余款医疗智能体。其中，基于数千万级医疗影像数据和数十万级医疗级精细标注数据训练打造的“元智”医疗影像大模型能支持10+影像模态、300种影像处理任务，在处理诸如复杂病灶诊断，器官分割等关键任务上，模型的精准度测评已超过95%。在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。/ 01 /市场速递1）和铂医药宣布任命陈侑晨为首席财务官4月10日，和铂医药宣布，任命陈侑晨（YC）为首席财务官。YC将常驻中国上海和香港，直接向和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士汇报。/ 02 /医药动态1）天士力P134细胞注射液获临床许可4月10日，据CDE官网，天士力P134细胞注射液获临床许可，拟开展治疗复发胶质母细胞瘤的研究。2）合源生物纳基奥仑赛注射液获临床许可4月10日，据CDE官网，合源生物纳基奥仑赛注射液获临床许可，拟用于治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的研究。3）士泽生物XS411细胞注射液获临床许可4月10日，据CDE官网，士泽生物XS411细胞注射液获临床许可，拟开展治疗原发性帕金森病（PD）的研究。4）大睿生物RN1871注射液获临床许可4月10日，据CDE官网，大睿生物RN1871注射液获临床许可，拟开展治疗原发性高血压的研究。5）翊石医药SYH2046片获临床许可4月10日，据CDE官网，翊石医药SYH2046片获临床许可，拟用于急性心肌梗死后心力衰竭。6）知微生物TM471-1胶囊获临床许可4月10日，据CDE官网，知微生物TM471-1胶囊获临床许可，拟开展治疗慢性自发性荨麻疹的研究。7）宜联生物BNT326获临床许可4月10日，据CDE官网，宜联生物BNT326获临床许可，拟开展治疗晚期非小细胞肺癌的研究。8）康方生物AK139注射液获临床许可4月10日，据CDE官网，康方生物AK139注射液获临床许可，拟开展治疗中重度控制欠佳的支气管哮喘、控制欠佳的慢性阻塞性肺疾病的多项研究。9）贝海生物注射用BH259获临床许可4月10日，据CDE官网，贝海生物注射用BH259获临床许可，拟用于治疗晚期实体瘤。10）首款国产血友病基因疗法获批上市4月10日，据NMPA官网，信念医药基因疗法波哌达可基获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是国内首款血友病基因疗法。/ 03 /器械跟踪1）锦波生物“注射用重组Ⅲ型人源化胶原蛋白凝胶”获准日前，山西锦波生物“注射用重组Ⅲ型人源化胶原蛋白凝胶”获NMPA批准上市，适用于注射到中面部皮下至骨膜上层，以矫正中面部容量缺失和/或中面部轮廓缺陷。/ 04 /数字医疗日报1）联影发布“元智”医疗大模型4月9日，联影发布“元智”医疗大模型，并同步推出覆盖影像诊断、临床治疗、医学科教、医院管理、患者服务等多场景的10余款医疗智能体。PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

点击蓝字 关注我们 本周，热点不少。首先看审评审批方面，非常得关注的就是，国内首个自主研发长效胰岛素类似物——恒瑞医药长效胰岛素申报上市；其次是研发方面，不少药取得研发有了新进展，比如，海创药业1类MASH新药中国临床试验完成首例受试者入组；最后是交易及投融资方面，有多个交易发生，其中金额较大的是，启德医药授权FGFR3 ADC及ADC技术平台，总交易额超130亿美元。 本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为2025.1.20-1.24，包含19条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、1月20日，NMPA官网显示，智翔金泰研发的赛立奇单抗注射液新适应症获批，用于治疗放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱关节炎）。这也是该产品在中国获批的第二项适应症。赛立奇单抗注射液（GR1501注射液）是一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。 2、1月20日，NMPA官网显示，科伦博泰的塔戈利单抗新适应症获批，与化疗联用一线治疗复发性复发或转移性鼻咽癌。塔戈利单抗是科伦博泰自主研发的一种人源化IgG1κ亚型单抗，此外，科伦博泰还开展了多项塔戈利单抗单药或联合芦康沙妥珠单抗治疗淋巴瘤、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌等疾病的临床研究。 申请 3、1月22日，CDE官网显示，梯瓦（Teva）申报的3.1类治疗用生物制品瑞玛奈珠单抗注射液（fremanezumab）申报上市，用于成年患者偏头痛的预防性治疗。瑞玛奈珠单抗是一种人源化CGRP单克隆抗体，有两种给药方案：每月给药225mg，即每月一次皮下注射，或每季度给药675mg，即每3个月一次皮下注射。 4、1月24日，CDE官网显示，拜耳的非奈利酮片新适应症申报上市，预测用于治疗左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或左心室射血分数保留（HFpEF）的心衰患者。非奈利酮是一种非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，该产品已经在全球包括中国、欧洲、日本美国在内的90多个国家和地区获准用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病。 5、1月24日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药舒地胰岛素注射液申报上市，用于治疗成人2型糖尿病。舒地胰岛素注射液是恒瑞医药自主研发的一款长效胰岛素类似物，其基于desB30人胰岛素设计并对其B29位赖氨酸进行侧链修饰而成，拟每日一次皮下注射用于治疗成人2型糖尿病，以改善患者血糖控制。 临床 批准        6、1月20日，CDE官网显示，百济神州1类新药BG-60366片获批临床，拟开发治疗EGFR突变型非小细胞肺癌。BG-60366是百济神州在研的一款新型EGFR降解剂（EGFR CDAC），该产品可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。 7、1月20日，CDE官网显示，赛诺菲1类新药SAR444656获批临床，拟开发适应症包括特应性皮炎（AD）、化脓性汗腺炎（HS）。KT-474（SAR444656）是一款IRAK4蛋白降解剂，由Kymera Therapeutics和赛诺菲共同开发。 8、1月23日，CDE官网显示，由河南师范大学和知微生物医药联合申报的1类新药TM471-1胶囊获得两项临床，拟开发适应症为多发性硬化（MS）。这是河南师范大学化学化工学院药物研究与开发创新团队和知微生物研发的BTK抑制剂，该产品最早于2023年12月首次在中国获批IND，适应症为B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。 申请 9、1月23日，CDE官网显示，田边三菱制药1类新药MT-7117片（Dersimelagon）申报临床。MT-7117是一种黑皮质素-1受体（MC1R）的选择性激动剂，该产品正在Ⅲ期临床研究中被开发用于治疗红细胞生成性原生卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP），以及在Ⅱ期临床研究中被评估治疗系统性硬化症（SSc）。 优先审评 10、1月22日，CDE官网显示，康希诺生物申报的吸附无细胞百（三组分）白破联合疫苗上市申请拟纳入优先审评。这是康希诺生物研发的婴幼儿用吸附无细胞百（组分）白破联合疫苗（婴幼儿用DTcP）。该产品的上市申请于2024年12月获CDE受理。 11、1月24日，CDE官网显示，勃林格殷格翰申报的那米司特片（nerandomilast）上市申请拟纳入优先审评，其拟定适应症为用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。那米司特是一款first-in-class小分子磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，可以选择性抑制PDE4B同工酶。 FDA 上市 批准 12、1月21日，FDA官网显示，强生的艾司氯胺酮（esketamine、商品名：Spravato）CⅢ鼻用喷雾剂补充新药申请 (sNDA)获批，使其成为首个且唯一一种用于治疗对至少两种口服抗抑郁药反应不佳的成人重度抑郁症（MDD）患者的单药疗法。Spravato是美国首个获批的治疗成人难治性抑郁症（TRD）的单药疗法。Spravato是一款NMDA受体拮抗剂。 研发 临床状态 13、1月20日，海创药业宣布，HP515片用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MASH）的临床试验完成首例受试者入组。该研究是一项评估HP515片在健康受试者中单次和多次剂量递增给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及食物影响的Ⅰ期临床试验。HP515片是海创药业自主研发的一种口服高选择性甲状腺激素受体β亚型（THR-β）激动剂。 临床数据 14、1月20日，舒泰神公布了1类治疗用生物制品STSP-0601的Ⅱb期临床结果，结果显示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的疗效显著，12h有效止血率为81.94%，优于单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P＜0.0001），达到了预设的主要有效性终点。STSP-0601是国家1类治疗用生物制品。 交易及投融资 15、1月20日，诺诚健华和康诺亚联合宣布，两家公司及其双方合资公司共同和Prolium 达成合作，授权Prolium开发和商业化CD20×CD3双特异性抗体ICP-B02。Prolium将获得在全球非肿瘤领域以及亚洲以外肿瘤领域开发、注册、生产和商业化ICP-B02的权利。诺诚健华和康诺亚将获得最高5.2亿美元的总付款，包括首付款和近期付款，以及其他达成临床开发、注册和商业化里程碑的额外付款，并且双方将获得Prolium的少数股权。 16、1月20日，昭衍生物宣布，以资产交易的方式收购广州知识城龙沙大分子CDMO工厂。昭衍生物广州工厂建筑面积近2.5万平米，拥有模块化、数值化的KUBio生产车间（2*1000L、2*2000L一次性原液生产线），并配备水针、冻干等多种剂型的制剂灌装线、QC实验室以及中试生产设施等，生产车间符合NMPA、FDA、EMA、EU等国际主流国家及地区的GMP标准，已完成多个批次的商业化规模生产。 17、1月22日，乐普生物宣布，与ArriVent就针对消化道癌的抗体偶联药物（ADC）MRG007达成全球独家许可协议。根据协议，乐普生物授予ArriVent在大中华区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）以外地区开发、制造和商业化MRG007的全球独家许可。乐普生物将获得总计4700万美元的一次性首付款和近期里程碑付款，和最高达11.6亿美元的开发、注册和销售等里程碑付款，以及基于大中华区以外地区净销售额的分级特许权使用费。 18、1月24日，启德医药宣布，与Biohaven、AimedBio达成合作协议。根据协议，启德医药与Biohaven、AimedBio合作开发FGFR3 ADC药物GQ1017（GQ1011）以及授权其创新生物偶联核心技术平台，“赋能”合作伙伴共计21个靶点的ADC药物创新，交易总金额超过130亿美元。 19、1月24日，康哲药业宣布，通过附属公司与麦济生物及其附属公司就1类新药MG-K10签订合作协议，获得该产品在中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾地区及新加坡的协议所约定之共同开发权及独家商业化权利。MG-K10是麦济生物自主研发的一款给药频率可实现每4周1次（Q4W）的长效人源化抗IL-4Rα单抗。 【智药研习社近期直播】 扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

▎药明康德内容团队报道 今日（1月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，由河南师范大学和知微生物医药联合申报的1类新药TM471-1胶囊获得两项新的临床试验默示许可，拟开发适应症为多发性硬化（MS）。公开资料显示，这是河南师范大学化学化工学院药物研究与开发创新团队和知微生物研发的BTK抑制剂。该产品最早于2023年12月首次在中国获批IND，适应症为B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。 截图来源：CDE官网 多发性硬化（MS）是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。大多数MS患者在20~40岁时会开始经历首次症状，使该疾病成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。 BTK作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质等参与MS病理过程的免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为MS等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。 根据知微生物此前新闻稿介绍，临床前研究动物实验显示，同等剂量下，TM471-1获得了与一款类似产品相同的MS疗效，且TM471-1在脑部BTK占据率方面具有较好的数据，意味着该产品将有望更适用于治疗侵犯脑部的相关疾病。另有数据表明，TM471-1在心脏和肝脏安全性等多个指标均明显优于上市同类产品。 当下，已有多款BTK抑制剂正在被开发用于治疗多发性硬化，进展较快的已经进入3期临床研究阶段，并且在近期取得相关进展。比如：2024年12月，赛诺菲（Sanofi）在研的BTK抑制剂tolebrutinib获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者；2024年9月，诺诚健华BTK抑制剂奥布替尼已经获得美国FDA批准开展3期临床研究，拟用于治疗多发性硬化；罗氏（Roche）于2024年9月也公布了其BTK抑制剂fenebrutinib的最新临床数据，该产品治疗长达一年的复发性多发性硬化患者中，高达96%患者没有发生疾病复发与进展。 期待更多的产品在临床中取得进展，早日为多发性硬化患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网.Retrieved  Jan 23, 2025, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [2]我中心药物研究与开发创新团队研发的“1.1类抗癌新药”获批临床试验. Retrieved  Dec 20 , 2023. from  https://www.htu.edu.cn/sxcyjzx/2023/1220/c17169a294767/page.htm [3]知微医药研发又获重大进展：MS适应症IND申报资料递交国家药品审评中心. Retrieved  Sep 28, 2024, from  https://mp.weixin.qq.com/s/kWyExrOMycFgTT0v5h_rXw 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。