Saiyun Biotechnology (Chengdu Co., Ltd.

-  武田中国数字化战略进程中的又一重要里程碑，将为重塑中国数字医疗蓝图作出贡献 -  武田中国创新中心旨在提升医疗可及性、加速数字医疗解决方案落地应用 成都 2025年1月20日 /美通社/ -- 今天，武田中国宣布与成都高新技术产业开发区管理委员会（以下简称"成都高新区"）签订投资合作协议，将在四川成都建立武田中国创新中心(Takeda China Innovation Center, 以下简称"TCIC")。TCIC将以推动数字医疗创新为使命，运用人工智能和大数据等先进技术，加强武田中国的数字化创新能力建设。同时，TCIC还将积极开发数字医疗产品和解决方案，以期为中国患者提供更加全面的个性化治疗体验。此外，依据协议，双方还将携手本土及全球合作伙伴，共建数智医疗创新共同体，推动数字医疗创新成果的规模化和商业化落地。 武田中国创新中心项目签约仪式 2024年恰逢武田在华发展30周年。此次投资合作协议的签订，将进一步拓展武田中国数字化战略布局，推动建设"以患者为中心"的数字医疗创新生态，彰显坚定深耕中国的长期承诺。 武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示 ："我们非常荣幸与成都高新区签订投资合作协议。武田中国创新中心（TCIC）的成立标志着武田在华价值链布局的持续深化，进一步彰显了我们对中国市场和患者的长期承诺。作为武田中国数字化战略进程中的又一重要里程碑，它将赋能我们利用前沿数字化技术开发领先的医疗产品、服务和解决方案，造福更多的中国患者。同时，TCIC也是武田全球数字化战略在中国落地的重要体现，将有力推动"拓维中国"战略目标的实现——助力中国成为全球生物医药的创新策源地。" 武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生 武田制药全球高级副总裁、数字化科技创新能力解决方案及服务全球负责人 Sanjay Patel 表示 ："作为我们的第四个创新中心，武田中国创新中心将更好地满足患者的未尽之需。同时，它也将成为武田全球创新网络的重要组成部分，为武田中国的数字化创新发展注入新的增长动力。" 武田制药全球高级副总裁、数字化科技创新能力解决方案及服务全球负责人Sanjay Patel先生 在"数字中国"及"健康中国"战略指导下，四川省积极推动医疗健康数字化建设，致力于打造西部领跑、全国领先的数字驱动发展高地。同时，作为中国西部生物医药产业重镇的成都，正在积极构建充满活力的医药健康产业生态圈，着力打造成为全球生物医药创新创造中心、国际医药供应链枢纽城市，为推进数字医疗科技创新提供沃土。武田中国创新中心落户成都，将以四川省数字经济发展的强劲势能为依托，发挥其自身数据和数字技术方面的优势，汇聚多方力量推动诊疗、医疗服务和数字化创新成果转化，切实造福中国患者。 "中国医疗健康产业的数字化创新正在飞速发展。近年来，成都市、成都高新区立足电子信息、生物医药、人工智能等优势领域，持续推进"BT+IT"、"AI+BT"融合发展，积极推动数字化医疗创新发展，先后出台了《成都市鼓励外资研发中心设立和发展暂行办法》、《成都高新区加快数字经济产业重点领域高质量发展若干政策》等关键政策及多项鼓励外资研发中心在蓉设立和发展的专项政策。非常高兴此次与武田携手合作，期待未来共同努力，推动中西部医疗数字化创新发展，让更多患者从数字医疗创新中获益，助力建设健康中国。"成都高新区相关负责人说。 作为数字化医疗创新的引领者，武田将数据、数字化和创新技术视为公司战略体系的基础能力并持续进行有针对性的投资，以期释放更大的创新潜力。多年来，武田中国积极探索数字化医疗创新，持续深化并加速数字化转型升级，在早期研发赋能、商业模式、病程管理升级等方面积极探索数字化应用场景。2021年，武田中国推出开放式创新孵化平台"TakedaSpark"，旨在携手本土创新生态力量，共同探索创建"以患者需求为中心"的数字医疗解决方案和创新商业模式。目前，TakedaSpark已经吸引了240多家本土创新企业参与，在数字疗法、早期筛查与诊断和智慧医疗服务三大领域先后开展22个概念性实验项目。2023年，武田与复旦大学智能医学研究院共同打造了武田数智创新研究院，以期推动数字技术与药物研发的深度融合，为中国患者带来原创性和突破性的数字化医疗解决方案。 在签约仪式后，武田中国出席了由成都高新区生物产业局主办的数智医疗产业"立园满园"生态论坛暨数智医疗创新共同体成立大会。作为数智医疗创新共同体的发起单位之一，武田将继续发挥其自身研发以及数据和数字技术方面的优势，汇聚多方力量，以数字创新形成新质生产力，深度赋能中国数字化医疗高质量发展，并与世界共享中国医疗数字化创新成果。 声明 本资料仅为介绍企业业务及经营活动等情况，并不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物、医疗器械及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 关于武田制药 武田制药以"为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来"为使命。我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。我们的目标是携手合作伙伴，通过我们动态且多样化的产品管线，不断改善患者体验，并拓展对前沿性治疗方案的探索。武田制药总部位于日本，作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球化生物制药公司，我们始终致力于兑现对患者、员工和地球的承诺。我们遍布全球约80多个国家和地区的员工肩负着相同的使命，始终践行着两个多世纪以来形成的价值观。更多信息，请访问 https:\/\/www.takeda.com. 关于武田中国 武田制药于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州等城市及香港特别行政区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有约2,800名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球重要的战略市场之一。 2020年，武田中国启动"武聚未来"五年战略计划，持续加码中国市场，致力于满足中国市场未尽的医疗需求。至2025年，武田中国将在中国上市超过15款创新药，惠及超过1,000万中国患者。2021年9月，武田中国地区总部入驻上海浦东前滩，揭开了在华发展的又一新篇章。2022年，武田制药宣布启动"拓维中国"战略，充分释放中国这一全球第二大医药市场的全部潜力。至2030年，中国将成为武田全球第二大市场。 前瞻性声明 本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如"目标"、"计划"、"认为"、"希望"、"继续"、"预计"、"旨在"、"打算"、"确保"、"将"、"可能"、"应"、"会"、"或许"、"预期"、"估计"、"预测"或类似表述或其否定形式。 本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。 关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报"第3项.关键信息—D.风险因素"和其他报告，具体请查阅武田网站 https:\/\/www.takeda.com\/investors\/reports\/sec-filings\/或 www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。

全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。 基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。其中，上半年21起，下半年20起。（备注，本文描述的基因治疗不包含CAR-T等免疫细胞疗法、小核酸药物、干细胞与再生疗法）。 向上滑动查看日程 ▲ 2024年基因治疗领域融资事件盘点 （个人整理，如有疏漏错误，欢迎补充指正） 从已披露融资轮次来看，大部分企业尚处于早期融资轮次，天使轮、种子轮与A轮共发生26起，占总融资事件的6成，而B轮发生8起，D轮仅为1起。从已披露融资金额看，有15起亿元人民币（涉及13家企业，引正基因获千万美元融资不计入其中）融资事件，上述获融资总金额（22.5亿元）约占年度总融资金额的9成，这表明这些企业是2024年基因治疗领域获融资的主力军。这些获亿元融资企业中，Biotech企业有5家，CGT供应链企业有8家，这反应了供应链企业在基因治疗药物研发中提供支撑的重要作用。 在基因治疗的细分领域，多数获得融资的企业主打基因编辑疗法，也涌现出了安龙生物、引正基因等专注体内基因疗法的企业，体现了体内基因疗法和基因编辑疗法在基因治疗领域的重要地位。另外，神济昌华、康霖生物、正序生物、邦耀生物、瑞风生物这5家Biotech获亿元融资，其中正序生物、邦耀生物、瑞风生物主打基因编辑疗法，正序生物和瑞风生物还布局体内基因疗法，这进一步预示着精准基因编辑技术特别是体内基因编辑技术更受资本的青睐，该疗法或成基因治疗领域的未来趋势。 接着，从编辑技术、递送载体、适应症等关键维度深入剖析当前获融资的基因治疗企业。 在基因编辑技术上，企业不断探索和创新，并吸引了资本的密切关注。艾迪贝克是目前国内唯一专注I型CRISPR基因编辑技术的企业，且是世界上为数不多的将该技术应用于乙肝病毒清除的企业。除了广为人知的CRISPR/Cas9技术，正序生物建立了基于自主知识产权的碱基编辑系统，邦耀生物开发双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，贝斯生物则自主研发高精度碱基编辑器AccuBase™，实现了更为精准的基因编辑。 在递送载体上，也涌现出了聚焦于创新型基因递送载体药物开发的企业。赛蕴生物所研发的天然递送系统，可经过理性改造将功能性生物大分子等各种类型的有效载荷直接递送至特定细胞中。 基因治疗领域在研管线适应症的边界正不断从遗传性眼疾向慢性疾病、中枢神经系统疾病、传染病等更广泛的领域拓展。朗信生物着眼于遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。篆码生物立足于Cas12n基因编辑器，针对遗传病和慢性病和传染性疾病，正在开发多条体内基因治疗管线。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗领域，其首款AAV基因疗法SNUG01在ALS患者中已初步展现疗效。纽伦捷生物则另辟蹊径，聚焦于神经系统疾病的治疗，特别是致盲性眼病及难治神经系统肿瘤，利用其独特的细胞原位转分化技术，开发具有自主知识产权的原创基因治疗候选药物。 此外，相较于体外基因治疗，体内基因编辑在制造和运行成本、产能以及需求端等方面，展现出显著的产业化和后期商业化优势。然而，体内基因编辑在工具本身及递送系统上仍面临一些核心瓶颈。引正基因凭借其在全球领先的自主知识产权底层基因编辑技术及工具，正快速布局并推进多个体内基因编辑产品线。目前，公司已发掘高效精准的数十种天然Cas核酸酶，特性异于常用Cas9，满足多样基因编辑需求。同时利用高通量筛选开发出靶向肝脏的脂质纳米粒及肝外快速起效、低残留的核糖核蛋白递送载体。 后面，我们将追踪5家获得亿元融资的Biotech企业，以洞察该领域的前沿发展动向。 01 神济昌华专注神经系统疾病的基因治疗 神济昌华成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，搭建了果蝇、小鼠等新型基因敲入动物疾病模型平台和中枢神经系统AAV筛选平台，致力于开发针对ALS、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病的治疗方法。 SNUG01是神济昌华首个进入临床试验阶段的基因治疗候选药物，其以AAV为载体，采用全球首创治疗靶点，在临床前动物实验中展现出显著的神经元保护作用。9月18日，SNUG01在北京大学第三医院进行的IIT研究中已完成所有受试者入组。该IIT研究展示了SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。 02 正序生物坚持自主研发碱基编辑技术 正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司。基于其自主知识产权的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，不仅可应用于体内外，还能直接对突变基因进行修复，可应用于几乎所有遗传病。 正序生物针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。该管线CS-101已经进入IND临床试验阶段，多位β-地中海贫血症患者在接受治疗后已经摆脱输血依赖。 03 康霖生物开发首创和同类最优基因药物 康霖生物成立于2015年，以做首创（First-in-Class）和同类最优（Best-in-Class）创新基因药物为目标，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。 该公司核心疗法KL003为一款针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗在研药物，其通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因转导自体CD34+造血干细胞，以分化成可表达功能正常的成人血红蛋白的红细胞，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，有望实现“一次给药，终身治愈”。KL003细胞注射液于2024年1月获得CDE临床试验默示许可，目前已经完成I期临床全部患者的入组工作。还获得了美国FDA儿科罕见病资格和孤儿药资格认定。 04 邦耀生物擅长更精准的基因编辑技术 邦耀生物已搭建基因编辑技术、造血干细胞、非病毒定点整合CAR-T、通用型细胞、增强型T细胞五大具有自主知识产权的技术平台。其中，基于基因编辑技术创新平台（CRISTARS®）已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，能实现两种碱基的高效转换，提高编辑活性及拓宽靶点范围。研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文。 邦耀生物基于ModiHSC®技术平台开发的首款基因治疗候选药物BRL-101在全球范围内成功使15例地贫患者100%摆脱输血依赖，达到一次治疗终身治愈的疗效。且治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研药物。12月02日，其针对镰刀型细胞贫血病基因治疗候选药物BRL-102在一项IIT中，成功完成首例患者的输注治疗，并达到出院标准顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。 05 瑞风生物布局体内和体外基因治疗管线 瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。 目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展，α-地贫实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征全球首创基因编辑在研药物IND申请已获中美监管部门批准。 供应链企业全方位助力基因治疗药物开发  eMedClub 在基因治疗领域，除了直接从事药物研发的biotech公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。这些供应链企业主要集中在CGT领域，提供从原材料、生产设备、生产工艺到药物递送、安全评价等全方位的服务。其中，百林科、深研生物、恒驭生物、深圳细胞谷、楷拓生物、全和诚、赛桥生物、宜明生物、齐禾生科以上9家企业获得了亿元级别的融资。 值得一提的是，佰炼医药专注于新型CGT药物CDO/CMO服务，并符合第三方GMP验证和病原微生物BSL-2实验室要求，可以为国内外科研院校、研究型医院、早期Biotech公司提供新型递送载体开发、新型细胞技术开发、生产工艺开发、分析方法开发、制剂开发、质量体系开发、GMP小试和中试生产外包服务。 结语  eMedClub 我国基因治疗存在巨大的市场潜力。据弗若斯特沙利文数据，随着基因治疗领域近年来临床试验的大量开展、基因治疗药物的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。 未来，随着基因治疗技术的突破，特别是我国在底层基因编辑技术的自主创新和递送载体工具的突破性进展，基于基因编辑技术的管线交易和商业化会迎来新的发展机遇。进一步地，基因编辑疗法以其高度的精准度和长效性，展现出成为罕见病领域终极治疗工具以及非罕见病长效药物的巨大潜力，有望为更多患者带来福音。 关于派真生物

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 在回顾与展望的交汇点，我们不禁要对过去一年的医药行业进行一番审视。今天，让我们聚焦于那些遗憾未能跨越注册审评门槛的药品上市申请，以摩熵医药数据库为镜，映照出2024年药品审批的另一面。 据统计，2024年度共有518条药品上市申请遭遇了“未被批准”的命运。这些申请背后，是无数医药企业的心血与期待，也是医药行业创新与竞争的真实写照。 01 乙酰半胱氨酸注射液：仿制药申报的“试金石” 在未被批准的药品中，乙酰半胱氨酸注射液以18个企业受理号的高位居首。这一结果不仅揭示了仿制药申报的严峻形势，更对后续申请者提出了更高的标准——必须与参比制剂同规格、同适应症，方能有望获得批准。目前，仅有四川汇宇一家独占鳌头，其余仍在审评中的受理号，其命运依旧扑朔迷离。 02 氟比洛芬凝胶贴膏：审评标准的焦点 紧随其后的是氟比洛芬凝胶贴膏，8家企业的上市申请被拒。然而，这些企业并未气馁，纷纷选择重新提交申请。这一举动无疑将凝胶贴膏的仿制药审评审批标准推向了风口浪尖。近期，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）或将对此给出明确答复，为行业指明方向。 03 黄体酮阴道缓释凝胶：仿制之路荆棘满布 黄体酮阴道缓释凝胶的仿制之路同样坎坷。7家企业的申请被拒后，该品种的8个申请已全部折戟沉沙。高昂的研发成本与复杂的生产工艺，使得这一品种的仿制成为了不少企业的“烫手山芋”。 04 乙酰半胱氨酸口服溶液：危机四伏的赛道 乙酰半胱氨酸口服溶液同样遭遇了6家企业的申请被拒。在11个上市申请中，仅剩成都舒美奇一家仍在坚守，其余均已黯然退场。这一领域的竞争之激烈，可见一斑。 05 成熟品种亦非坦途 即便是成熟品种如玻璃酸钠滴眼液，也有5家企业的申请被拒。这一结果无疑给那些认为“老药新做”可以轻松过关的企业敲响了警钟。 06 高危产品频现 酮咯酸氨丁三醇注射液与注射用盐酸兰地洛尔等品种，也因其高风险性而成为了审评的“重灾区”。其中，酮咯酸氨丁三醇注射液今年有5家企业被拒，历年总计已达8家；而注射用盐酸兰地洛尔的未做临床仿制申请则全部被否，再次强调了临床试验在药品注册中的重要性。 综上所述，2024年的药品上市申请之路充满了挑战与不确定性。对于医药企业而言，只有不断创新、提升研发实力、严格遵循审评标准，方能在激烈的市场竞争中脱颖而出。同时，我们也应看到，每一次的失败都是对成功的铺垫，每一次的挫折都是对行业发展的警醒。让我们携手共进，期待医药行业更加辉煌的明天！ END 近期热门资源获取 后台回复关键词“深度报告”，获取价值18600元，报告大礼包 后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单 后台回复“GLP-1深度报告”，获取完整《GLP-1产业现状与未来发展》PDF版。 后台回复“中国 I 类新药”，获取完整《中国 I 类新药靶点》PDF版。 后台回复“NAFLD/NASH”，获取完整《NAFLD/NASH报告》PDF版。 后台回复“AI+制药”，获取完整《中国AI制药企业白皮书》PDF版。 后台回复“XXG”，获取完整《中国心血管系统药物分析报告》PDF版。 后台回复“FZZJ”，获取完整《基于剂型改良的复杂注射剂分析》PDF版。 后台回复“药品进出口”，获取完整《中国药品进出口白皮书》深度报告-PDF版。 联系我们，体验摩熵医药更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！