Shanghai Weike Biotechnology Co., Ltd.

再获突破 近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示重磅消息：北京艺妙神州生物医药股份有限公司（简称 “艺妙生物”）全资子公司山东金赛生物科技有限公司申报的IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（IM19 CAR-T细胞注射液，受理号 CXSL2500903）正式获得临床试验默示许可，拟定适应症为对比标准二线方案治疗复发或难治非霍奇金淋巴瘤。 2024年11月，IM19用于治疗复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）适应症的药品上市许可申请（NDA）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。唯可生物与艺妙生物在细胞治疗产品整合风险安全性评价上建立了独家战略合作，助力艺妙生物在药物全生命周期（从研发→IND申报→临床随访→NDA）的安全性评价。 IM19 再添新适应症： 深耕血液肿瘤，剑指临床未满足需求 作为艺妙生物首款自研核心 CAR-T 产品，IM19 CAR-T（赛泊华，泊基奥仑赛）自研发以来便展现出强劲的临床推进力与差异化优势： 管线布局持续拓宽 此次新适应症获批前，IM19 已累计获得 3 项 NMPA 临床批件，覆盖复发或难治 CD19 阳性非霍奇金淋巴瘤、急性 B 淋巴细胞白血病（B-ALL）、套细胞淋巴瘤三大血液肿瘤适应症，且针对复发或难治 CD19 阳性非霍奇金淋巴瘤的上市许可申请（NDA）已于 2024 年 11 月获 CDE 受理，若进展顺利，有望于 2026 年初成为 “北京市首个上市 CAR-T 药物”。 技术优势凸显安全性与疗效 IM19 采用创新 CAR 分子设计 —— 在 scFv 端引入独有保护肽，可显著提升 T 细胞杀伤效率并降低免疫原性；同时依托记忆 T 细胞富集技术，使产品中记忆 T 细胞比例提升至 80% 以上，形成平缓持久的扩增曲线，在强化疗效的同时大幅减轻不良反应。 填补二线治疗空白 非霍奇金淋巴瘤约占全球淋巴瘤总发病率的 90%，其中 1/3 患者经一线、二线标准治疗后进展为复发难治性病例，临床需求迫切。此次 IM19 新增 “对比标准二线方案” 适应症，将进一步拓宽其治疗场景，为更早期的复发难治患者提供更优选择。 唯可生物 ： 以专业安评服务，护航 CAR-T 研发全流程 自双方建立战略合作以来，唯可生物始终以 “细胞与基因治疗（CGT）安全性评估领航者” 的定位，为艺妙生物 IM19、IM96等全部管线，多款核心产品提供关键支持。此次 IM19 新适应症获批，既是艺妙生物研发实力的又一印证，也是双方 “研发 + 安评” 协同模式的成功实践。 未来，唯可生物将继续以更专业的技术、更合规的服务，支持艺妙生物及更多 CGT 企业突破技术壁垒，加速国产创新药物从临床走向患者！ 您可信赖的基因编辑安全评估伙伴 上海唯可生物科技有限公司，专注为非临床或临床阶段的基因与细胞治疗药物提供安全性检测与评估服务，助力药物研发、IND申报及NDA 申请。 公司创始团队及技术团队来自德国国家癌症研究中心（DKFZ）、德国 GeneWerk 公司，拥有 20 多年CGT安评技术积累，为欧美 90% 上市基因与细胞治疗产品提供从早期研发到商业化的全流程安全性评估服务，技术与服务优势显著。 核心业务主要包括： 业务范围一：整合位点检测与安全性评估，依托创始团队发明的 S-EPTS/LM-PCR 技术平台（获FDA、EMA、NMPA 认可的金标准方法），为国内外众多基因与细胞治疗产品提供载体整合风险研究和合规申报服务，相关研究成果总计发表 200 多篇国际期刊（包含30 多篇《Nature Medicine》等顶级期刊）。 业务范围二：基因编辑脱靶安全性评估，服务涵盖脱靶效应预测（in silico、GUIDE-seq、Amplicon 测序等）与验证（靶向捕获测序、Amplicon 测序）、插入缺失突变检测、基因组稳定性、染色体易位（PEM-seq 等）及潜在致瘤性评估，通过专业的生物信息学分析，全面识别和评估潜在风险，为产品安全性研究提供积极的策略和指导。 业务范围三：不同类型基因与细胞治疗药物的临床长期随访，依据药物特征制定符合临床研究与合规申报要求的评估方案，并开展检测服务。 业务范围四：单克隆鉴定服务，为药企提供合规的细胞株单克隆鉴定，满足病毒载体或蛋白生产使用改造的细胞株的合规要求。 业务范围五：各类产品或载体的基因组表征服务，全方位覆盖基因与细胞治疗药物研发各环节的质量研究需求。

IND获批 近日，一款治疗OTOF 基因突变所致的常染色体隐性遗传性耳聋 9（DFNB9）的 1 类创新新药（ EHT102 注射液）正式获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可（IND），这标志着这类遗传性耳聋的基因治疗正式迈入临床研究新阶段，为全球众多听力障碍患者点亮了自然听力恢复的新希望。 关于EHT102注射液 作为一款基于基因疗法的创新药物，EHT102 注射液的核心作用机制是通过先进的基因递送技术，将功能正常的 OTOF 基因导入患者体内。 据公开资料了解，DFNB9 型遗传性耳聋的病因在于患者体内 OTOF 基因发生突变，导致耳铁蛋白（otoferlin）功能异常，无法正常将声音信号传递至大脑，最终引发听力丧失甚至全聋。而 EHT102 注射液有望通过补充正常基因，恢复耳铁蛋白的正常表达与功能，进而重建完整的听觉信号通路，实现从 “无声” 到 “有声” 的根本性治疗突破。 关于DFNB9耳聋 DFNB9 耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，属于常染色体隐性遗传。该疾病的关键致病基因 OTOF 负责编码耳畸蛋白，这种蛋白是内耳毛细胞突触囊泡钙离子依赖性释放的关键物质，一旦基因发生突变，会直接导致突触功能缺陷，最终引发重度至极重度听力损失。 从临床表现来看，患者多在先天性或儿童期出现双侧对称性耳聋，且大多为语前性失聪，这会严重影响儿童的语言发育。部分患者还可能伴随温度敏感性听力波动，但内耳外毛细胞功能通常得以保留。在这款新药出现之前，人工耳蜗植入和佩戴助听器是临床上的主要治疗手段，但这些方式普遍存在音质失真、噪声环境下声音识别困难等问题，难以让患者完全恢复自然听力，临床治疗需求长期未能得到充分满足。 近年来，针对 DFNB9 耳聋的基因治疗研究持续推进，其中 AAV 基因疗法成为主流方向。该技术通过腺相关病毒（AAV）载体，将功能性的 OTOF 基因精准递送至患者耳蜗内毛细胞，从而修复受损的突触传递功能。多项前期研究数据显示，这种基因治疗方案在不同年龄段患者中均展现出良好疗效，尤其对 5-8 岁儿童的治疗效果更为显著，部分接受治疗的患者甚至能够恢复接近正常的听力水平。同时，长期随访结果表明，该类基因治疗的安全性良好，未出现严重不良反应，为后续临床试验的推进奠定了坚实基础。 此次 EHT102 注射液获得临床试验默示许可，不仅为 DFNB9 型遗传性耳聋患者提供了全新的治疗选择，也为整个耳科基因治疗领域的发展注入了强劲动力。随着临床试验的逐步开展，有望进一步验证该药物的疗效与安全性，未来或将让更多先天性耳聋患者重获自然聆听的能力。 您可信赖的基因编辑安全评估伙伴 上海唯可生物科技有限公司，专注为非临床或临床阶段的基因与细胞治疗药物提供安全性检测与评估服务，助力药物研发、IND申报及NDA 申请。 公司创始团队及技术团队来自德国国家癌症研究中心（DKFZ）、德国 GeneWerk 公司，拥有 20 多年CGT安评技术积累，为欧美 90% 上市基因与细胞治疗产品提供从早期研发到商业化的全流程安全性评估服务，技术与服务优势显著。 核心业务主要包括： 业务范围一：整合位点检测与安全性评估，依托创始团队发明的 S-EPTS/LM-PCR 技术平台（获FDA、EMA、NMPA 认可的金标准方法），为国内外众多基因与细胞治疗产品提供载体整合风险研究和合规申报服务，相关研究成果总计发表 200 多篇国际期刊（包含30 多篇《Nature Medicine》等顶级期刊）。 业务范围二：基因编辑脱靶安全性评估，服务涵盖脱靶效应预测（in silico、GUIDE-seq、Amplicon 测序等）与验证（靶向捕获测序、Amplicon 测序）、插入缺失突变检测、基因组稳定性、染色体易位（PEM-seq 等）及潜在致瘤性评估，通过专业的生物信息学分析，全面识别和评估潜在风险，为产品安全性研究提供积极的策略和指导。 业务范围三：不同类型基因与细胞治疗药物的临床长期随访，依据药物特征制定符合临床研究与合规申报要求的评估方案，并开展检测服务。 业务范围四：单克隆鉴定服务，为药企提供合规的细胞株单克隆鉴定，满足病毒载体或蛋白生产使用改造的细胞株的合规要求。 业务范围五：各类产品或载体的基因组表征服务，全方位覆盖基因与细胞治疗药物研发各环节的质量研究需求。

重磅喜讯 热烈祝贺战略合作伙伴茂行生物自主研发管线MT-027（靶向B7-H3通用型CAR-T）成功获得美国FDA注册临床许可，批准开展Ⅱ期临床研究，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）！ 这一里程碑式突破，不仅标志着这款创新细胞疗法正式迈入国际化临床开发新阶段，更将为全球脑胶质瘤患者带来跨越性治疗希望。 唯可生物为MT-027管线开展IND申报提供了符合 FDA 要求的全部基因编辑安全性评价服务，包括编辑效率验证、脱靶风险评估、基因组结构变异分析、整合风险分析以及基于医学的风险评估分析等。 关于MT-027 MT027是一款来源于健康供体的“现货型”靶向B7H3的UCAR-T细胞治疗产品，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。MT027作为一款“现货型”（Off-the-shelf）产品，可实现规模化生产和冻存，患者确诊后无需等待，即可迅速获得治疗，为挽救生命争取了宝贵的治疗窗口期。 不同于行业内普遍采用的慢病毒或逆转录病毒载体，MT027在迈向注册临床的关键阶段，完成了一次极具前瞻性的技术跨越——全面确立并锁定了非病毒基因编辑工艺，进一步提高产品的安全性，并提升制备流程的精确性与可控性，代表了下一代细胞治疗工艺的发展方向。 CAR-T疗法在血液肿瘤中已获成功，但在实体瘤领域进展缓慢，尤其是面对胶质母细胞瘤这类具有血脑屏障、高度异质性及免疫抑制微环境的“堡垒”。MT027的IND获批，是通用型CAR-T技术向最棘手的实体瘤领域进军的一次里程碑式进展。 据悉，茂行生物依托公司成熟的通用型技术平台，正在同步推进针对多项脑转移肿瘤及其他实体瘤的临床研究，持续拓展产品布局。 关于胶质母细胞瘤 胶质母细胞瘤（GBM）因其侵袭性极强、预后极差且复发率高，被称为神经外科领域的“珠穆朗玛峰”。尽管现有标准治疗方案（Stupp方案）已广泛应用，但患者中位生存期仍仅为14-16个月，五年生存率低于5%。对于复发性胶质瘤（rGBM）患者而言，治疗手段更是捉襟见肘，患者复发后的中位生存期往往不足6-9个月，临床需求远未得到满足。 关于茂行生物 茂行生物是一家专注于通用型细胞药物开发的创新型企业，致力于以细胞疗法解决“无药可医”的疾病挑战。公司汇聚了免疫治疗、基因编辑及生物医药产业化领域的资深团队，依托完全自主知识产权的基因编辑异体免疫细胞平台，成功克服异体细胞治疗的移植物抗宿主病及免疫排斥问题，实现CAR-T细胞在患者体内的长期存续与疗效发挥。公司现阶段聚焦晚期恶性肿瘤，首个用于复发胶质瘤的产品管线已获批进入Ⅱ期临床。公司计划在未来三年内推进至少一个产品上市，推进多个产品进入临床II期研究阶段。 茂行生物秉承“守正创新、静水流深、协同融合”的理念，坚持以临床价值为导向，在实体瘤细胞治疗领域持续深耕，做真正的原始创新，为缺乏治疗手段的疾病提供新的希望。 您可信赖的基因编辑安全评估伙伴 上海唯可生物科技有限公司，专注为非临床或临床阶段的基因与细胞治疗药物提供安全性检测与评估服务，助力药物研发、IND申报及NDA 申请。 公司创始团队及技术团队来自德国国家癌症研究中心（DKFZ）、德国 GeneWerk 公司，拥有 20 多年CGT安评技术积累，为欧美 90% 上市基因与细胞治疗产品提供从早期研发到商业化的全流程安全性评估服务，技术与服务优势显著。 核心业务主要包括： 业务类型一：整合位点检测与安全性评估，依托创始团队发明的 S-EPTS/LM-PCR 技术平台（获FDA、EMA、NMPA 认可的金标准方法），为国内外众多基因与细胞治疗产品提供载体整合风险研究和合规申报服务，相关研究成果总计发表 200 多篇国际期刊（包含30 多篇《Nature Medicine》等顶级期刊）。 业务类型二：基因编辑脱靶安全性评估，服务涵盖脱靶效应预测（in silico、GUIDE-seq、Amplicon 测序等）与验证（靶向捕获测序、Amplicon 测序）、插入缺失突变检测、基因组稳定性、染色体易位（PEM-seq 等）及潜在致瘤性评估，通过专业的生物信息学分析，全面识别和评估潜在风险，为产品安全性研究提供积极的策略和指导。 业务类型三：不同类型基因与细胞治疗药物的临床长期随访，依据药物特征制定符合临床研究与合规申报要求的评估方案，并开展检测服务。 业务类型四：单克隆鉴定服务，为药企提供合规的细胞株单克隆鉴定，满足病毒载体或蛋白生产使用改造的细胞株的合规要求。 业务类型五：各类产品或载体的基因组表征服务，全方位覆盖基因与细胞治疗药物研发各环节的质量研究需求。