100 项与 Nanjing Dabo Biotechnology Co., Ltd. 相关的临床结果
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// 当下NK细胞疗法的适应症仍以肿瘤为主,但已呈现出向非肿瘤领域拓展的趋势,尤其是自身免疫性疾病。百济神州在2023年年报中披露,已终止与Shoreline Biosciences的战略合作。双方曾于2021年6月宣布在基因修饰的自然杀伤(NK)细胞疗法领域开展合作,百济神州还支付了4500万美元预付款。为此,研发客联系百济神州了解详情。百济神州回应,“这是经过战略投资组合慎重评估后做出的决定,源于公司内部的策略优先安排,并不反映Shoreline平台技术的任何不足。”据悉,百济神州自2021年进入细胞治疗领域后,专注于同种异体细胞疗法技术开发。与Shoreline合作终止之后,百济神州计划专注开发自研的细胞治疗产品。据百济神州介绍,“公司正加快夯实细胞疗法研发能力,着手开发基于科学的、新型的细胞治疗方案,目标是将高成本的细胞疗法转化为可负担的创新药物,解决未满足的临床需求。”Shoreline由加州大学圣地亚哥分校(UCSD)再生医学部教授和细胞治疗项目主任Dan Kaufman联合多位生物技术资深人士共同创立于2020年,致力于通过iPSC设计开发同种异体即用型、标准化靶向NK细胞和巨噬细胞疗法。Kaufman是诱导性干细胞领域知名学者,长期钻研如何将iPSC细胞诱导分化为NK细胞。为了解决异体细胞疗法因患者免疫排斥反应而导致疗效或持久性下降的问题,Shoreline还使用基因编辑技术敲除CISH基因(注:CISH是NK细胞功能的关键负调控因子),从而提高NK细胞的功能,包括增强持久性、抗肿瘤活性和代谢活力、减少细胞耗竭等。成立次年,这家新锐就接连获得Boxer Capital领投的4300万美元融资和汇桥资本领投的1.4亿美元融资,并吸引百济神州和吉利德科学旗下Kite与之合作。其中,与Kite的合作涉及金额超23亿美元。基于iPSC的细胞疗法平台 图片来源 | Shoreline不过,Shoreline成立至今第五个年头,尚未有产品进入临床,却和创始人Kaufman一起陷入专利纠纷。Kaufman曾与Fate公司就iPSC NK细胞疗法合作多年,并担任该公司科学顾问。后来,Fate公司以iPSC相关专利侵权为由将Kaufman和Shoreline双双告上法庭。2023年9月,Shoreline宣布在这项专利诉讼中获得胜利。此后至今其官网未发布任何新闻。领英上显示,该公司在过去6个月员工总数下降3%,最近一次更新动态为2个月前。目前,Kaufman在Shoreline官网的领导团队、董事会、科学顾问团界面中已查无此人。理想的细胞疗法近年来,NK细胞凭借不依赖TCR抗肿瘤的功能优势,成为开发现货型通用细胞疗法的重要突破口,也吸引了赛诺菲、艾伯维、默沙东、武田、BMS等大型药企纷纷布局。“NK细胞疗法是集功效、安全性和通用性为一体的理想细胞疗法,并且在实体瘤治疗方面更具潜力,而通用细胞疗法又代表了整个细胞疗法的未来。”星奕昂创始人、董事长兼CEO王立群博士在接受研发客采访时表示。王立群在创立星奕昂之前,王立群先后在西比曼和复星凯特担任COO和总裁,有着丰富的细胞疗法开发经验。2021年,他又创办了开发iPSC-CAR-NK通用现货型细胞疗法的星奕昂,并获得由礼来亚洲基金、IDG、夏尔巴出资的4000万美元天使轮融资。拓展阅读星奕昂:告别复星凯特,王立群的下一站他进一步提到,与脐带血或外周血来源的NK细胞相比,iPSC来源的NK细胞有多重优势,一是iPSC细胞系具有强大的克隆化和扩增能力,可以克服原代NK细胞供者差异造成的产品质量均一性问题;二是可实现规模化生产,从而降低生产成本摊销;三是可进行各种基因编辑,克服细胞疗法在实体瘤和其它疾病中面临的诸多挑战。拓展阅读通用、现货、实体瘤,CAR-NK的潜力兑现了多少?“NK细胞疗法是一个充满希望同时又很新的赛道,大家差不多都在同一起跑线上,很难判断哪个技术会更好,谁都有希望走在前面。”王立群说。根据2月22日发表于Nature 的一篇综述,在肿瘤领域,目前全球进展最快的NK细胞疗法正处于2期临床阶段,另有超40个项目正在开展1期临床,覆盖多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等多种血液瘤,以及胃癌、肺癌、乳腺癌等实体瘤。临床阶段的抗肿瘤NK细胞疗法 表格来源 | Nature进展较快的管线主要来自ImmunityBio(PD-L1 t-haNK)、武田(CD19 CAR-NK)、Celularity(CYNK-001)、Artiva Biotherapeutics(AB-101)等海外公司。在中国,据研发客统计,布局NK细胞疗法的公司有30家左右。其中,中盛溯源、达博生物、晨泰医药、英百瑞、先博生物、传奇生物、启函生物等公司的产品均已取得CDE临床试验默示许可,目前多款正在开展早期临床。拓展阅读武田寄来“千纸鹤”:中国加入CAR-NK细胞疗法全球版图CAR-NK作为NK细胞疗法的升级版也受到广泛关注。经过CAR修饰的NK细胞相当于加装了一个导航装置,能够高效识别肿瘤细胞,并且可以独立于天然NK细胞受体而触发NK细胞活化和细胞毒性。目前在研的CAR-NK靶点主要集中在PD-L1、CD19、BCMA、HER2等成熟靶点。此外,研发人员还在探索多种手段以增强NK细胞的功能。比如,通过表达趋化因子受体促进肿瘤浸润;在体外使用IL-2、IL-12、IL-15、IL-18、IL-21等细胞因子刺激NK细胞的增生和激活;与激发ADCC(抗体依赖性细胞介导的细胞毒性)的抗体联用构成组合疗法等。向自免、阿尔茨海默病进发当下NK细胞疗法的适应症仍以肿瘤为主,但已呈现出向非肿瘤领域拓展的趋势,尤其是自身免疫性疾病。研究发现,NK细胞很少激发自免反应,反而可以促进免疫平衡从而对抗自免疾病。2月22日,Artiva宣布其NK细胞疗法AB-101获得FDA授予治疗狼疮肾炎的快速通道资格。此前,该疗法已成为首个获得许可进入自免疾病临床试验的同种异体现货型NK细胞疗法。无独有偶,2023年12月,恩瑞恺诺宣布其现货型CAR-NK细胞治疗药物KN5501在一项IIT中取得积极结果。4例复发/难治性系统性红斑狼疮(SLE)重度患者接受治疗后均实现了深度缓解,并表现出相应的持久性。此外,还有多家公司也在自免领域探索其NK细胞疗法的疗效,比如Century基于iPSC的NK细胞疗法CNTY-101,Nkarta和先博生物均靶向CD19的CAR-NK细胞疗法,它们均已在美国或者中国获得IND许可。NK细胞疗法在神经退行性疾病领域的治疗潜力也日渐显现。2023年10月,NKGen Biotech公布其自体NK细胞疗法SNK01在阿尔茨海默病(AD)1期试验中取得积极结果,表现出穿越血脑屏障并影响大脑AD生物标志物的能力,可剂量依赖性降低大脑的炎症指标,且安全性良好。此前,NKGen已与帕金森基金会达成合作,共同研究SNK01治疗晚期帕金森病的效果。拓展阅读Dona之后,我们分析了62家CNS公司疫情期间,NK细胞还被探索用于抗击新冠。Celularity就曾在新闻稿中表示,其现货型NK细胞疗法CYNK-001是首个获得FDA批准在COVID-19成年患者开展临床试验的免疫疗法。诚如Nature 综述所言,NK细胞识别并清除受到感染、癌变、外来或应激细胞的能力,为这类疗法提供了广泛治疗的可能性,未来其应用场景不止于癌症,还有望在感染、炎症、衰老和代谢紊乱等领域大展身手。编辑 | 戴佳凌dai.jialing@PharmaDJ.com 总第2074期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
NK/CAR-NK细胞疗法具有做成通用型细胞疗法的潜力,同时能够大大降低生产成本,极具有前景。本文梳理了国内29家布局NK/CAR-NK细胞疗法的企业(如有遗漏,欢迎补充,排名不分先后)及管线进展。自2023年以来,这一赛道又取得了重大突破,特别是在进入临床阶段方面,越来越多的企业已经将候选产品推进至1期临床,同时也有更多企业开展了IIT研究。其次,可以看到布局这一赛道的企业数量也呈现增加趋势,有专注于研发NK/CAR-NK细胞疗法的,也有在CAR-T细胞疗法领域取得进展后又布局NK/CAR-NK细胞疗法的。各大企业主要是做CAR-NK或者iPSC-CAR-NK,技术平台多样化。英百瑞eMedClub英百瑞主要聚焦全球前沿的NK细胞治疗药物和细胞连接器产品的开发,拥有国际独创的tiNK、CAR-raNK细胞技术平台和国际领先的体外大规模封闭式培养NK细胞的先进工艺。其已经开发了IBR854、IBR733等多个通用现货型细胞治疗产品。2023年9月22日,英百瑞的IBR733细胞注射液的IND申请获得CDE受理。这是一款同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品,不同于传统CAR细胞通常使用病毒载体进行基因修饰,IBR733通过将NK细胞与CD33/CLL1双特异抗体进行偶联,用于治疗复发/难治急性髓系白血病(r/r AML)。其产品结构和治疗方法均为国际首创,具有重要里程碑意义。已开展的IIT研究初步表明了IBR733细胞注射液拥有强大的治疗AML的潜力,且安全性良好。9月14日,英百瑞全球首创的IBR854注射液的1期临床试验顺利完成首例受试者入组,受试者体征平稳,未发生SAE(严重不良事件)。该候选产品于2023年1月获得临床默示许可,是国内首个针对实体肿瘤的非基因修饰的CAR-raNK细胞疗法,也是同源异体外周血来源的通用现货型产品,其核心构造是将靶向肿瘤抗原5T4的特异性抗体通过连接子(linker)与同种异体的NK细胞进行共价偶联,能够与表达5T4靶抗原的肿瘤细胞特异性结合,从而达到靶向识别和杀伤肿瘤细胞的目的。先博生物eMedClub先博生物原为先声药业子公司,2021年分拆成为独立运营公司,专注于研发基于CAR的细胞治疗。其核心平台包括NK细胞产品技术平台和BiTE CAT-T平台。该公司拥有自主知识产权的CAR结构和成熟稳定的大规模通用型NK细胞制备的CMC能力。▲ 技术平台(图片来源:官网)2023年8月,先博生物开发的“靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液”的新适应症获批临床,针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者。7月的时候这款产品已经获批临床,标志着国内首个CD19靶点的通用型NK细胞治疗产品即将正式进入临床1期研究阶段。▲ 在研管线(图片来源:官网)2023年1月,先博生物与环状RNA明星公司Orna达成合作,Orna利用突破性环状mRNA技术开发的体内细胞治疗产品,将由上海先博负责在大中华区的产品开发和上市,包括其最领先的原位CAR疗法ORN-101。传奇生物eMedClub传奇生物是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司。其探索了多种用于治疗血液瘤和实体瘤的创新性和突破性技术平台,包括:自体CAR-T、同种异体非基因编辑细胞CAR-T、NK和γδ T细胞。▲ 在研管线(图片来源:官网)据官网管线显示,传奇生物有一款靶向BCMA的CAR-NK疗法,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。据ClinicalTrials.gov网站显示,该候选产品正处于1期临床试验阶段。▲ 研发状态(图片来源:官网)达博生物eMedClub达博生物专注于肿瘤的基因治疗、免疫细胞治疗、疫苗等基因工程技术应用的开发及转化。该公司已经建成两个抗肿瘤药物研发省级企业重点实验室(工程实验室)和一个基因治疗市级企业重点实验室,还建立了5个新药研发功能平台。达博生物具有NK、DC-CIK、CAR-NK、T细胞工艺开发与生产平台,可以实现NK细胞比例高达97%。▲ 免疫细胞技术平台(图片来源:官网)E10H是达博生物研发的一种自体NK细胞,通过采集患者自身血样筛选扩增培养再回输到患者体内。这是国内首个自体NK疗法进入1期临床,适应症为消化道肿瘤。2022年11月,E10H的1期临床试验顺利完成受试者入组。除了NK细胞疗法外,达博生物还研发了CAR-NK疗法。国健呈诺eMedClub国健呈诺是呈诺医学与国亦生命的合资公司,专注CAR-NK技术研究和产业化。公司拥有CAR-NK研发平台、抗体筛选平台、iPSC技术开发平台、基因检测平台、智能制造生产平台和外泌体开发平台六大技术平台。2021年11月,CDE通过了国健呈诺针对“晚期上皮性卵巢癌治疗的靶向间皮素(MSLN)嵌合抗原受体NK细胞注射液”的临床试验申请,用于治疗晚期上皮性卵巢癌。这是国内首个获批IND的“现货型”异体来源CAR-NK产品,是免疫细胞治疗实体瘤的重要里程碑。晨泰生物eMedClub晨泰医药是一家专注于抗肿瘤治疗的生物制药公司。在免疫治疗领域,其在2021年9月与专注于NK和T细胞疗法研发的企业Wugen Inc达成独家许可和合作协议,以在亚洲生产、开发、和商业化Wugen Inc的同种异体细胞产品。▲ 在研管线(图片来源:官网)WU-NK-101是一种同种异体记忆NK细胞疗法。记忆NK细胞具有优越的表型、增殖能力和代谢适应性,更适合用于治疗肿瘤。2023年8月,WU-NK-101在治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者的首个人体临床试验中完成第一例患者给药。中盛溯源eMedClub中盛溯源专注hiPSC技术研发与临床转化,致力成为干细胞药物的领导品牌。该公司已建成人类免疫细胞研发和生产平台,利用高效的基因编辑系统,建立了标准化免疫细胞激活、扩增、活性和功能检测的体系,并布局了CAR-T、异体NK、iCAR-T和iNK等细胞疗法。2023年4月,中盛溯源的“NCR300注射液”获批临床,拟开展针对骨髓增生异常综合征(MDS)的临床试验,这是国内首个获批临床的iPSC来源的自然杀伤细胞(iNK)疗法。8月,该产品的新适应症申报临床。据悉,NCR300注射液是中盛溯源通过优化生产工艺,在药品cGMP标准下工业化、大规模生产制备的。启函生物eMedClub启函生物是由基因编辑领域的先驱共同创立的,拥有世界领先的高通量基因编辑技术和移植免疫的受体兼容改造技术,致力于革新细胞和器官治疗。▲ 多基因编辑平台(图片来源:官网)2023年9月,启函生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资,所融资金将支持启函未来四年基因编辑的干细胞产品的快速产品迭代和全球开发。2023年7月,启函生物的QN-019a获临床默示许可,这是中国第一个获批的基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品。启函生物运用多位点基因编辑技术修改人源iPSC,并将其分化成为靶向CD19阳性B细胞肿瘤的自然杀伤细胞产品QN-019a,用于治疗复发难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。去年4月的AACR年会上,启函生物首次公布NK项目临床前数据,这是一款基于基因编辑的iPSC-NK疗法,也称为“Super NK”,过基因工程处理后的NK细胞在功能性上明显增强,对血液瘤和实体瘤具有显著的杀伤能力。恩瑞恺诺eMedClub恩瑞恺诺是一家专注于新一代细胞新药研发的平台型公司,由海归科学家和跨国药企高管共同发起创立。恩瑞恺诺在细胞治疗领域建立三大平台:CAR-NK平台、单碱基基因编辑平台、小分子诱导分化的iPSC平台。建立自主产权的核心技术,如用于CAR-NK研发的CAR结构设计技术、HTAS-RVTM病毒递送系统、CRA-NKTM驯化技术。2023年7月,恩瑞恺诺宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资,用于恩瑞恺诺完成IND申报、管线产品的推进、现有研发项目的IIT和早期管线的研发等。据公司联合创始人CEO钱浩博士表示,公司已展开多个CAR-NK细胞产品的临床IIT试验,其中第一个管线产品正在上海长海医院进行IIT临床试验,展现出卓越的安全性和肿瘤细胞清除效果,并正在进行IND申报;另外2个管线产品已通过伦理审批,正在招募患者进行IIT研究。贝斯昂科eMedClub贝斯昂科专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品,拥有自主知识产权的新一代碱基编辑、先导编辑及首创的超级NK细胞技术,其ceBE碱基编辑器具有高效、零脱靶的优势,ePE编辑器是目前行业内最高效的引导编辑工具之一。▲ 在研管线(图片来源:官网)贝斯生物的第一个产品——NK510,是是一款首创的、外周血来源的、经过碱基编辑的超级NK细胞产品,正在开展三个IIT试验。贝斯生物的超级iNK产品是首创的,从iPSC诱导分化而来,经过碱基编辑以及位点特异整合的超级CAR-NK细胞产品。恩凯赛药eMedClub恩凯赛药是一家聚焦研发免疫细胞治疗创新性技术的生物技术公司。拥有独有的异基因外周血NK细胞扩增与冻存、基因修饰、临床“现货”级的ABCDE-NK®战略平台,并通过逻辑门基因线路的技术底盘等合成免疫学策略,实现对NK细胞的智能化编辑,使之能精准靶向癌细胞、精准适应肿瘤微环境、精准匹配供受者的效应/靶细胞。ABCDE-NK®平台具有4大技术特点:以异体血液为原料;NK细胞冻存备用(现货供应);可根据供/受者和疾病特性“定制”;符合药品检定与临床标准的规模化生产。基于技术平台,恩凯赛药开发了多条NK细胞疗法管线。▲ 在研管线(图片来源:官网)2023年的ASCO年会上,恩凯赛药公布了自主研发的非基因修饰外周血来源NK010注射液,在铂不耐受或铂耐药的晚期难治性卵巢癌和难治/复发性AML的临床试验性治疗中取得的数据:低剂量组和1例中剂量患者在两个疗程后评估疾病稳定低剂量组患者后续使用同一剂量继续治疗,在接受治疗第3个疗程后达到PR。持续接受治疗,最佳疗效达到病灶缩小60%。停止治疗6个月后再次评估疾病进展。4例受试者治疗随访期间未发生CRS和GVHD。另外一项研究表明,NK010注射液在AML的治疗中安全性良好,且经输注NK010治疗后获益患者多伴有自体NK细胞活化型受体及功能的恢复,且NK细胞可进入中枢神经系统,无明显不良反应。优凯瑞eMedClub优凯瑞致力于靶向性抗肿瘤的细胞药物的研发、转化及应用,以原创性和持续性的研发创新为核心驱动力,专注于建立新一代非病毒方法的免疫治疗平台,高效地产业化尖端抗肿瘤细胞药。2021年11月,优凯瑞曾宣布在河北燕达陆道培医院开展的CAR-NK临床研究项目取得重要突破,首例复发难治性急性髓系白血病患者在输注CAR-NK细胞30天后骨髓形态报告显示完全缓解(CR)且残留为0%。星奕昂eMedClub星奕昂是一家专注于iPSC衍生的CAR-NK技术开发新一代免疫细胞产品的创新型生物医药公司。成立当年8月,星奕昂完成4000万美元的天使轮融资;2022年9月完成A-1轮5000万美元融资。据官网显示,星奕昂做了两大创新:(1)用基因编辑技术对iPSC细胞基因组中的多个特定信号通路进行敲除,或插入表达具有特定功能的基因元件,用于克服实体瘤治疗中除靶点以外的其它瓶颈(如克服抑制性免疫微环境、增强iNK细胞的肿瘤浸润能力等),达到杀伤肿瘤组织并调节免疫技能的作用。同时,选择合适的肿瘤靶点,将编码CAR分子的基因元件定点插入iPSC基因组中,这样分化后获得的iPSC-CAR-NK就可以获得针对特定肿瘤的杀伤能力。▲ iNK制备工艺特点(图片来源:官网)(2)开发iPSC在3D生物反应器中悬浮灌流的GMP连续NK分化和扩增的生产工艺,无血清,无肿瘤细胞来源的滋养细胞,达到高产量,高纯度,高稳定性和高安全性的同质化CAR-NK,验证其在治疗实体瘤方面的临床安全和有效性,填补国内外空白。此外,其还建立了模块化技术平台和产品开发策略,建成了满足研发和商业生产需求的一体化设施。▲ 技术平台及特点(图片来源:官网)精准生物eMedClub精准生物系精准医学知名科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物(智睿投资)联合创建的高新技术企业。该公司以细胞治疗(CAR-T/NK)技术为切入点,致力于基因与细胞药物的开发应用。▲ 在研管线(图片来源:官网)精准生物采用UCAR-T/NK、PrecisionCAR、PRIMECAR®、RESCAR®、PhiCAR®和HyeCAR™工艺等设计策略,布局了多条产品管线。其UCAR-T/NK平台拥有领先的LstCAR通用CAR-T解决方案;独特的CAR-NK载体设计,高效的NK转导和体外扩增,能够打造方便快捷,高均一性的通用型CAR细胞产品。目前,其UCAR-NK候选产品处于临床前研发阶段,针对急性髓系白血病。先康达生命eMedClub先康达生命是先康达集团的核心子公司,是一家专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化的生物制药企业。据官网介绍,先康达集团研发CAR-NK技术,旨在开发针对实体肿瘤的通用现货型免疫细胞创新药物,大幅降低细胞产品的生产成本,造福更多患者。目前已经搭建用于NK细胞的慢病毒转染平台,解决了慢病毒转染NK细胞效率低的问题(MOI=3时,转导效率≥70%,VCN<5)。同时,针对NK细胞在体内存活时间不长的问题,集团开发了候选产品iCAR-NK。▲ 技术平台(图片来源:官网)2023年5月,先康达生命宣布获得数千万元人民币Pre-A轮融资,所募资金将主要用于推进实体瘤CAR-T细胞药物的临床研究及IND申报。该公司还开发了3个具有自主知识产权的技术平台:Trans-CAR、Boost-CAR、R-Star,布局了10条研发管线,涵盖CAR-T、CAR-NK、iPSC-T等方向。武汉思安医疗eMedClub武汉思安医疗是一家专注于创新肿瘤细胞治疗产品研发及临床应用转化的公司,已经与武汉协和医院共建了湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心的省级医学研究平台,且在武汉协和医院完成多个针对不同肿瘤适应症的细胞治疗产品临床研究逾百例。该公司布局了CAR-T/CAR-NK/TCR-T系列产品。▲ 在研管线(图片来源:官网)艾凯生物/普米斯生物eMedClub艾凯生物是一家专注于超能iPSC来源的细胞治疗药物的开发企业。其在iPSC、基因编辑、干细胞分化等领域高效推进技术开发、转移、验证等工作,并且形成了独立可靠的知识产权体系。艾凯生物创始人刘晓东教授曾在Nature上发文,解决了长期以来困扰业界的人iPSC表观遗传异常的挑战。目前,艾凯生物已经建立了具有自主知识产权的iCam-iPSC超能干细胞平台、iCam-智能工程平台、iCam-算法指导的扩增和分化平台。2023年8月,艾凯生物宣布完成亿元A++轮融资。此前,该公司在不到一年时间里已经完成3轮共计超3亿元的融资。在2021年6月,艾凯生物跟普米斯生物达成全球战略合作。合作双方将充分利用艾凯的iPSC NK细胞治疗技术以及普米斯的临床前和临床研发能力,共同开发两款用于治疗多种实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品。普米斯生物致力于肿瘤免疫治疗领域的创新生物药开发,其开发的具有自主知识产权的“CAB”结构细胞治疗平台具有显著的抗肿瘤效果。核心团队具有务实的国内外创新生物药研发、药政策略、产业化和商业化经验,正在推进超过20个1类生物新药项目,现有多个新药项目处于临床研究阶段。再凌生物eMedClub再凌生物是由NK疗法头部企业Cytovia中国生命科学投资公司泰福资本一同成立的合资企业。成立当年完成了4500万美元首轮融资,用于其NK疗法的IND启用和初期的临床开发。其还获得了Cytovia的技术许可,允许在中国开发NK疗法以实现全球商业化。昕传生物eMedClub昕传生物致力于开发患者可及的即用型创新生物药。该公司建立了多个领先技术平台,包括高度整合的通用型CAR平台、基因编辑平台以及类器官高通量药物筛选平台。据官网显示,昕传生物已经布局了4款基于iPSC的CAR-NK候选产品,均处于临床前验证阶段。▲ 在研管线(图片来源:官网)景达生物eMedClub景达生物是一家致力于通用型NK/CAR-NK细胞药物研发的创新型生物制药公司。该公司团队在NK细胞大规模培养及病毒转导方面具有丰富经验,实现CAR-NK细胞药物从筛选、构建、扩增、转导、检测的全闭环开发流程。▲ 在研管线(图片来源:官网)目前,建立了Feeder-Free NK细胞高效扩增技术平台(LAGE-NK)、高效安全的新型病毒转导平台(SBVCT-VD)、NK细胞基因编辑平台(C-TRAGs)等技术平台,并基于此开发了一系列管线。河络新图eMedClub河络新图是一家定位于iPSC定向分化、基因编辑、规模化细胞产品制备及细胞治疗技术开发为目标的高科技创新型企业。该公司以在iPSC领域以多年创新的细胞定向分化技术储备及解决核心壁垒问题的能力为支点,倾力打造2个创新平台:通用型细胞治疗平台和以iPSC为种子细胞的血液系统无核细胞制备平台。前者结合了iPSC定向分化的NK细胞和基因编辑开发iNK细胞治疗技术(CAR-iNK)以覆盖肿瘤和神经系统相关疾病;后者的管线主要包括血小板和红细胞。2023年年初,河络新图宣布于2022年底获得复容投资领投的数千万元天使+轮融资。济因生物eMedClub济因生物聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发,拥有iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。以体内CAR-T、CAR-iNK为特色管线。2023年1月,济因生物宣布完成数千万元天使轮融资,所融资金将用于加速推进该公司通用型细胞疗法管线的开发。恒润达生eMedClub恒润达生是一家专注于突破性免疫细胞治疗药物研发与生产的创新生物医药公司,其拥有抗体筛选和验证平台、CAR结构设计平台、病毒载体规模化生产平台、细胞治疗产品规模化生产平台及质量检验放行平台等多个核心技术平台。恒润达生以自主研发CAR-T细胞治疗产品为先导,同步布局CAR-NK等管线。去年10月,恒润达生递交的招股说明书上显示其CAR-NK管线包括靶向BCMA的HR012和靶向CD276的HR018。HR012针对R/R MM,HR018针对晚期实体瘤,分别预计于2024年和2025年递交IND。天科雅eMedClub天科雅专注于肿瘤免疫细胞治疗技术的创新性研发和产业化,已经建立了TRUST平台、CHECK-T细胞改造平台、TURBO-T 细胞改造平台、工业化临床级的病毒转基因载体生产平台、NK细胞平台和临床免疫监控及免疫药效评估平台。▲ 在研管线(图片来源:官网)其优化的脐带血NK细胞的分离、培养、转基因、增殖和分化技术,能够保证NK细胞药物的高效转染和扩增。独特的药物设计,充分发挥了NK细胞作为通用药物和现货药物的优势。在研管线中有一款免疫抑制分子修饰的NK产品U101,适应症为肺癌、结直肠癌、肝癌。凯地医疗eMedClub凯地生物致力于利用领先合成生物学技术平台开发实体肿瘤患者临床未满足需求的新型细胞药物。公司成功研发了多项技术平台,包括KD-SmCAR™(用于特定CAR候选物的高通量筛选),KD-ScCAR™(单链双特异性CAR平台),KD-UCAR™(异体UCAR开发平台)和SynBio-DnCF™(高通量SynBio-DnCF开发平台)。▲ 在研管线(图片来源:官网)基于这些技术平台,凯地医疗已成功开发多条针对实体肿瘤的细胞新药管线,含下一代自体及异体CAR-T/CAR-NK等管线。百济神州eMedClub百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司,专注于开发创新、可负担的药物,以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。2021年6月,百济神州和Shoreline Biosciences达成全球独家战略合作,联动Shoreline的iPSC NK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力,开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合,用于治疗各类恶性肿瘤。阿思科力eMedClub阿思科力是一家致力于研发CAR-NK疗法的生物科技公司。早在1999年,创始人李华顺博士便发现了CAR-NK细胞药物的靶点ROBO1,并在全球第一个阐明了ROBO1在迁移细胞中的导向分子机制。目前,阿思科力拥有七大核心技术平台,并基于人体自然杀伤细胞株NK92,研发了10种以上可以规模化生产、稳定表达的CAR-NK92系列细胞药物产品,涵盖90%以上血液肿瘤、实体肿瘤。其中ROBO1CAR-NK针对80%以上的实体肿瘤,经过非注册的临床试验治疗得到良好的应答,具有持续缓解和继发免疫的效果,安全性良好。据阿思科力公布的17例临床研究数据显示,阿思科力的ROBO1 CAR-NK细胞疗法在乳腺癌、肺癌、胰腺癌等实体瘤中疗效显著,疾病控制率达到76.5%,患者总生存期大于20个月,且无一例重大不良事件发生。博生吉eMedClub博生吉致力于CAR相关治疗性抗体和伴随诊断抗体、2/3/4代CAR-T细胞药物、以及异体现货型UCAR-γδT和UCAR-NK细胞药物的研发,拥有丰富的产品研发管线和iPSC诱导的现货型细胞药物产品开发平台。其中CAR-T疗法是博生吉进展较快的赛道,UCAR-NK细胞疗法应该是该公司布局的一个方向。总结整体而言,我国的NK/CAR-NK细胞疗法赛道整体处于早期临床阶段和临床前阶段。从已披露的数据来看,这一疗法的疗效和安全性均不错。不过NK/CAR-NK细胞疗法还面临着扩增、持久性、细胞毒性激活等众多挑战,尚需要相关科研人员不断攻坚。相信未来,NK/CAR-NK细胞疗法也将取得更大的突破,成为免疫细胞疗法的支柱之一。参考资料:1.企业官网2.各相关文章内容来源 | 医麦客*声明:“药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台,主要目的在于分享行业相关知识,传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有,如有侵权,请及时告知,我们会在24小时内删除相关信息。盘点:2023年CDE发布药品注册指导原则及法规全景图国内首个「十亿美元分子」诞生记:从零到一→同类最佳→年销售额破十亿美元……鼻腔药物递送全揭秘,优势与挑战知多少?
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。细胞和基因疗法(CGT)被视作继小分子和抗体药物后,生命科学领域下一个黄金赛道。相比于小分子和抗体药物,CGT的主要优势在于单次治疗的长期化效果、对难治性适应症的覆盖以及潜在的更广泛的可成药靶点。据不完全统计,在过去的2023年里,全球范围内,2023年共有14款CGT领域重磅产品获批上市,其中7款CGT产品迎来首次监管获批,创下新高;此外,共发生了13起CGT领域的并购事件和11起CGT领域的授权事件。在本文中,小编将详细介绍2023年细胞与基因疗法的大事记,以供参考。PART012023年CGT领域并购事件01Ensome&Twelve bio1月5日,Ensoma宣布完成8500万美元的B轮融资。收益将使Ensoma能够推进其Engenious™体内工程细胞治疗平台发展,并加速其用于免疫肿瘤学和其他治疗应用的基因组药物管线。该公司还宣布已达成收购Twelve Bio的最终协议,该公司是一家基因编辑公司,开创了下一代CRISPR-Cas技术。Twelve Bio是一家基因编辑公司,该公司凭借自己的结构生物学基础,将CRISPR-Cas12a体系升级为具有独特性质的全新序列,适用于一系列DNA编辑策略。随着Ensoma对Twelve Bio的收购,Twelve Bio的基因编辑技术将加入Ensoma现有的平台中,这将使Ensoma有能力推动基因组工程领域的发展,开发具有基因书写(gene-writing)能力的下一代基因组编辑器,并创造出针对罕见病和流行性疾病的新一类智能免疫细胞药物。02Ginkgo Bioworks&StrideBio4月5日,Ginkgo Bioworks(纽约证券交易所:DNA)宣布,收购StrideBio的AAV衣壳和载体平台资产,并计划在向Ginkgo转让某些额外的内部许可协议后进行二次交易。Ginkgo将把这些功能和知识产权整合到其端到端AAV基因治疗开发平台中,使Ginkgo的客户能够利用新工具有效地靶向许多不同的组织类型,并有可能提高其未来基因疗法的安全性。根据协议,Ginkgo获得了StrideBio现有的衣壳库,其中包括在大型动物模型中广泛测试的先进候选物,这些候选物可以获得许可和更广泛的合作。此外,Ginkgo还获得了一种StrideBio针对罕见遗传性心脏病致心律失常性右室心肌病(ARVC)的临床前资产的知识产权和数据,Ginkgo计划将其出售或授权给商业合作伙伴。此次收购的重点是StrideBio授权平台知识产权。作为交易的一部分,StrideBio的一名员工将加入Ginkgo的哺乳动物工程团队。03礼来&Sigilon6月29日,礼来与Sigilon Therapeutics共同宣布了一项最终协议,礼来将收购Sigilon,后者是一家旨在为各种急性和慢性疾病患者开发功能性疗法的生物制药公司。根据此次最终协议的条款,礼来公司将以每股14.92美元的现金收购Sigilon公司所有流通股,预付总额约为3460万美元。此外,协议还附加一项不可交易的或有价值权(CVR),该权利的持有人有权额外获得每股111.64美元的现金,因此收购总价值达约3.096亿美元。Sigilon的候选产品是基于非病毒工程细胞的疗法,旨在产生广泛的功能或治疗分子,这些功能或治疗分子在糖尿病等患者体内可能是缺失或不足的。工程细胞被Sigilon的Afibromer™生物材料基质所包裹,以保护细胞免受免疫排斥。04Sartorius Stedim&PolyplusSartorius Stedim通过其在法国上市的子集团Sartorius Stedim Biotech签署了一项协议,拟以大约24亿欧元(26亿美元,按最新汇率1 欧元 ≈ 1.0841 美元计算)的价格从ARCHIMED和华平投资关联公司WP GG Holdings IV BV等私募投资者手中收购Polyplus,Polyplus现有所有职位都将保留。7月18日,Sartorius在发布会上提到,预计Polyplus今年的销售收入将达到“数百万欧元以上”。这笔交易预计在2023年第三季度完成。Polyplus是一家为先进生物制品、细胞和基因治疗生产提供上游解决方案的领先供应商,涵盖从研发到商业化的各个阶段。Polyplus 拥有 270 名员工,生产用于细胞和基因治疗的病毒载体的材料和组件,包括 DNA/RNA 试剂以及质粒 DNA。Polyplus 在法国、比利时、中国和美国设有办事处。05Kyowa Kirin&Orchard 2023年10月5日,日本协和麒麟(Kyowa Kirin)宣布以3.874亿美元现金收购美国Orchard Therapeutics,其收购价格为每股16美元几乎是Orchard 周三收盘价8.14美元的两倍。如果某些条件得到满足,该公司还将提供每股1美元的额外或有价值权,使潜在的总价值达到4.776 亿美元。Orchard 最新市值为3.64亿美元。Kyowa Kirin现在将接管Orchard 唯一产品Libmeldy(atidarsagene autotemcel 或 OTL-200)的营销,该产品用于治疗一种罕见且致命的代谢性疾病早发性异染性脑白质营养不良,该公司的基因疗法将有一个新的归宿。本次收购将丰富Kyowa Kirin的产品组合,利用临床差异化平台开发众多前景广阔的候选药物,并为Libmeldy®(atidarsageneautotemcel)的持续和未来上市提供资源。06Kriya&Tramontane 11月6日,专注于开发基因疗法的Kriya Therapeutics宣布,已收购基因治疗生物技术公司Tramontane Therapeutics,并获得了非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的一次性肌肉注射基因疗法,计划在2025年上半年把该候选基因疗法推向临床。通过此次交易,Kriya获得了Tramontane以神经退行性和代谢性疾病为重点的成纤维细胞生长因子21(FGF21)产品组合。尽管目前尚无获批的用于治疗NASH的疗法,但FGF21已被确定为针对NASH的经临床验证的生物靶点,Kriya已将FGF21列为首要项目。同时,此次收购也标志着Kriya首次涉足NASH领域。07Ajinomoto&Forge Biologics 11月13日,日本味之素(Ajinomoto)宣布将以6.2亿美元(约939.86亿日元,按最新汇率1 美元≈151.5900日元计算)收购美国基因药物制造商Forge Biologics,使其成为自己的全资子公司,扩大公司在AAV和质粒基因治疗药物制造方面的全球能力。 该交易预计今年四季度完成,尚待监管部门批准。收购完成后,Forge占地20万平方英尺的专用于AAV病毒载体制造的cGMP设施将和Forge位于美国哥伦布市的的300名员工都将被味之素收入麾下。研发管线08MSD&Caraway 11月21日,默沙东(MSD)宣布将斥资高达6.1亿美元收购神经退行性疾病公司Caraway Therapeutics,拓展其神经退行性疾病新药研发管线。Caraway位于马萨诸塞州剑桥,是一家处于临床前阶段的生物制药公司,专注于开发治疗神经退行性疾病和罕见病创新疗法。该公司正在开发一系列“促进细胞清除途径以恢复平衡”的临床前小分子疗法,重点清除细胞中的有毒物质。目前,Caraway已经建立了丰富的神经退行性疾病和罕见病产品管线。Caraway研发管线09Syncona&Freeline 11月22日,英国基因疗法开发商Freeline Therapeutics宣布已与英国投资公司Syncona达成最终协议,Syncona将以每股6.5美元价格收购Freeline剩余股份,交易总价格约 2830万美元,比 Syncona于10月18日宣布初步拟购提案前的收盘价(4.30美元/股)溢价 51%。Syncona于2015年与伦敦大学学院共同创办了Freeline公司,拥有该公司57.9%的股份。此次,Syncona将收购Freeline剩余所有股份。根据协议,Syncona 承诺在交易完成后向 Freeline 提供高达1500万美元的可转债融资。Freeline公司计划利用这笔钱推进其戈谢病基因疗法FLT201的研究,并开展与帕金森病相关的研究。研发管线PART022023年CGT领域授权事件01森朗生物&VaxcellBio 2023年4月12日,河北森朗生物科技有限公司与韩国VaxcellBio签署产品授权合作协议,将森朗生物自主研发的纳米抗体BCMA-CART产品授权给VaxcellBio,由VaxcellBio主导在韩国进行产品的注册申报、临床试验和上市销售;同时双方将依托各自优势共同合作开发针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-MIL产品,联手推动韩国多发性骨髓瘤细胞产品早日上市。02舜喜控股&Cartherics 2023年4月27日,舜喜控股集团在澳大利亚墨尔本与Cartherics公司签约并联合宣布,舜喜控股集团获得在大中华区开发、制造和商业化Cartherics的CAR-T细胞产品CTH-004的授权,用于包含卵巢癌在内的多种实体瘤的治疗。该协议的签订为舜喜控股集团提供了在大中华区(包括中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾地区)开发、制造和商业化CTH-004的授权许可,以及进一步谈判Cartherics细胞产品的优先选择权。舜喜控股集团和Cartherics将共享CTH-004项目的临床前和临床数据。通过此次合作, Cartherics CTH-004项目的科学领头人,CAR及基因编辑技术专家舒润哲博士将加盟舜喜控股集团,领导CTH-004项目在中国区和其他舜喜细胞治疗项目的研发和转化。通过将国外细胞治疗的先进技术,与舜喜控股集团现有科研和产业基础进行结合,这将会极大推动舜喜控股集团细胞治疗及再生医学产业的快速发展。03Royalty&Ferring 8月24日,Royalty Pharma plc(RPRX)宣布:将向Ferring支付3亿美元预付款和潜在的2亿美元里程碑付款,以换取Ferring膀胱内基因疗法Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) 在美国的销售特许权使用费。总计5亿美元,折合人民币36亿元(按最新汇率1美元 ≈ 7.2839 人民币计算)。Adstiladrin是一款基于腺病毒载体的新型基因疗法,也是首款膀胱癌基因疗法。根据协议条款,Royalty Pharma将从Adstiladrin在美国的净销售额中获得5.1%的特许权使用费,在支付与生产制造相关的里程碑后,这一比例将增至8.0%。特许权使用费预计2030年中期结束。04传奇生物&诺华制药 2023年11月13日,传奇生物宣布其全资子公司传奇生物爱尔兰有限公司(Legend Biotech Ireland Limited)与诺华制药公司(Novartis Pharma AG)就传奇生物的特定靶向 DLL3的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法签订了独家全球许可协议,包括其自体 CAR-T 细胞疗法候选药物 LB2102 (NCT05680922)。该许可协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利,诺华可以将其T-Charge™平台应用于其生产。 根据许可协议的条款,传奇生物将获得1亿美元的预付款,并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。交易的完成取决于双方收到任何必要的同意或批准,包括根据《1976 年哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》规定的等待期到期或终止。05西比曼生物&杨森制药 2023年12月15日,西比曼生物发布消息称,对与强生旗下杨森制药签署的全球合作和许可协议进行了修订,根据修订后的协议,对于靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039和C-CAR066产品,杨森制药将拥有在中国对其进行商业化的权利。杨森制药将在行权时向西比曼生物科技支付优先选择权行权费,而在实现商业化和销售里程碑后,西比曼生物科技将获得里程碑付款。就在一周前,西比曼生物与阿斯利康签署联合开发协议,根据协议条款,西比曼和阿斯利康将在中国共同开发和商业化C-CAR031,西比曼将获得一笔首付款。西比曼还将有资格获得阿斯利康在中国以外地区独立开发、生产和商业化AZD5851时的里程碑付款和全球开发的特许权使用费。PART032023年CGT领域重磅产品获批上市01Gamida Cell:Omisirge2023年4月17日,Gamida Cell 的Omisirge (omidubicel-onlv) 获 FDA批准上市,适用于12 岁及以上计划进行脐带血移植的血癌患者。Omisirge 获得了 FDA的突破性疗法认定、优先审查和孤儿药认定,是第一个基于全球随机三期临床研究批准的同种异体干细胞移植疗法,同种异体移植即使用来自捐赠者的细胞进行移植。Gamida Cell 表示,Omisirge 从制造开始 30 天内可交货,公司正积极寻求战略合作伙伴,以支持 Omisirge 的推出和商业化,预计在 2027 年之前,Omisirge每年将治疗 2000~2500 名患者。02Biogen/Ionis :Qalsody2023年4月26日,美国FDA宣布,加速批准反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。ALS是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。Qalsody作为一款反义寡核苷酸药物,可与编码SOD1的mRNA结合,造成其被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变SOD1蛋白的生成。03Krystal Biotech:Vyjuvek2023年5月19日,Krystal Biotech宣布美国FDA已批准Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)上市,用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症患者。这是首个可重复给药的基因疗法,也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗DEB的药物。Vyjuvek预计将于2023年第三季度在美国上市。Vyjuvek是一款以基因改造后的单纯疱疹病毒为载体的基因疗法,该药物被制成凝胶剂型,给药方式为创口局部涂抹,给药频率约为每周一次。该病毒载体搭载 COL7A1 基因的正常拷贝,可将该基因递送至患者伤口部位的靶细胞内。而COL7A1基因可在靶细胞内过表达COL7 蛋白,COL7 蛋白分子可自行排列成细长的束,将表皮和真皮结合在一起,这对于维持皮肤的完整性至关重要。04Sarepta/罗氏:Elevidys2023年6月22日,FDA通过加速批准程序批准了Elevidys,这是首个治疗DMD的有效方法。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)药物是一款基于AAV载体的基因疗法,其搭载的DNA包含一个截短型抗肌萎缩蛋白基因,该基因受MHCK7 启动子/增强子的控制,能够优先在心肌和骨骼肌中的表达。病毒血清型为恒河猴 74 型 (rAAVrh74) ,是非人类灵长类动物来源的,预期可以降低患者对载体具有预存抗体的可能性(大约 13.9‑15% 的目标人群中存在针对 AAVrh74 的抗体)。此外,该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。05CellTrans :Lantidra2023年6月28日,美国FDA宣布,批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市,用于治疗1型糖尿病。Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。这是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法,用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育,仍然由于严重低血糖的反复发作,无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。06BioMarin :Roctavian2023年6月29日,BioMarin Pharmaceutical宣布,FDA批准其基因疗法Roctavian上市,用以治疗严重血友病A患者。根据BioMarin新闻稿,这是首个获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法。Roctavian是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。07驯鹿/信达 :伊基奥仑赛注射液2023年6月30日,国家药监局(NMPA)官网公示,驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏)已获批上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是国内第三款上市的CAR-T疗法,首款获批的靶向BCMA的CAR-T疗法。伊基奥仑赛注射液通过工程化的慢病毒基因载体修饰患者自体T细胞。早在2023年2月13日,美国FDA授予伊基奥仑赛再生医学先进疗法资格和快速通道资格,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。08Novartis:Inclisiran注射液8月22日,诺华宣布,旗下小干扰RNA(siRNA)疗法英克司兰钠注射液(乐可为Leqvio,Inclisiran)获国家药监局批准上市,作为饮食的辅助疗法,用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗。Inclisiran是一款first-in-class siRNA药物,每年只需两次皮下给药,是一款长效降脂siRNA疗法。按照汇率换算过来,目前每针价格为2.3万元人民币,也就是每年需要花费4.6万。2023年上半年,Inclisiran上半年销量增长了近3倍(+293%),达到1.42亿美元(10.36亿人民币)。从放量速度来看,据诺华评估,Inclisiran 与沙库巴曲+缬沙坦(Entresto)放量速度基本一致,而后者 2022 全年销售额已达 46.44 亿美元,有望成为诺华的下一个核心增长点,市场潜力无限。09合源生物:纳基奥仑赛注射液2023年11月8日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,合源生物自主研发的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛)的上市申请已获得批准,用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。据悉,这是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。纳基奥仑赛注射液是一款自体CD19 CAR-T细胞疗法,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺。去年12月,CDE受理了该款产品针对这一适应症的上市申请,并纳入优先审评。总结根据FDA预计,2020-2025年间每年将会有10-20个CGT 药物获批上市,至2025年全球范围将有50款以上CGT 药物产品上市。根据Vision Research Reports,到2030年,CGT临床试验市场规模预计将达到484亿美元。 目前这些正在进行的CGT临床试验中超过一半系针对肿瘤开发,其余适应症广泛分布在感染性疾病、血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、 神经系统疾病、免疫系统疾病等领域。2023年是CGT领域产品获批上市的爆发年,驯鹿生物/信达生物、合源生物的国产细胞药物相继获批上市;纽福斯生物、信念医药、达博生物等开发的基因疗法进入三期临床,可以预计,在2024年将迎来更多CGT药物NDA申报与上市喜讯。参考资料:各公司官网
100 项与 Nanjing Dabo Biotechnology Co., Ltd. 相关的药物交易
100 项与 Nanjing Dabo Biotechnology Co., Ltd. 相关的转化医学