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继2023年底FDA授予尚德药缘原创新药ACT001快速通道资格(Fast Track Designation,FTD),美国时间2026年6月1日,由天坛医院放射科邱晓光主任团队牵头的ACT001治疗初诊弥漫性内生型桥脑胶质瘤(DIPG)的中国二期临床试验数据在ASCO会议期间进行了正式披露。
胰腺癌(PDAC),GBM和DIPG等癌症严重危及人类生命,且多年未出现有效的治疗手段。2026年度ASCO会议期间,以KRAS G12D 抑制剂RMC-6236三期试验数据的隆重披露为节点,胰腺癌药物研发取得了决定性突破。这也标记着恶性脑胶质瘤GBM和儿童高级别胶质瘤DIPG成为极具挑战性的“癌王”。
尚德团队根据其头部在研药物ACT001的作用特点以及和GBM/DIPG治疗 的关联性,自2017年开始对DIPG和GBM适应症开展了多个中国和国际多中心正式和IIT研究,也开展了有望成为中国公司针对DIPG/DMG和GBM患者的最大海外同情赠药项目。有近40位患者受益于个体化的ACT001单药或者联合用药赠药服务,也包括完成其他试验后接受同情赠药的患者,其中存活达5到9年的复发GBM患者达3人之多. 迄今,ACT001取得了3项欧美孤儿药资格,并获得FDA授予的儿童罕见病和快速通道资格。
本次ASCO会议期间披露的数据提示:ACT001和局部放疗同步治疗初诊DIPG的总体一年生存率是50.1%,如果疾病进展后进一步接受再次放疗,则中位生存期可达17.9个月。而DIPG患儿历史临床试验的中位生存期是9-11个月,其一年生存率大都为30-40%。
基于以上ASCO会议期间披露的DIPG数据,以及尚德药缘在高级别脑胶质瘤临床试验领域的多年数据积累,公司的DIPG三期试验申请最近也得到监管部门的批准。团队正在积极组织三期试验的启动工作。
据悉,尚德药缘团队在现有GBM管线长期积累的数据基础上,也开始和国内外KOL进行沟通,针对GBM治疗瓶颈问题提出自己的临床试验方案。
尚德药缘团队在此衷心感谢参与临床试验的各个临床团队,以及资助公司高级别脑胶质瘤临床试验的投资方,力争在高级别脑胶质瘤癌王药物研发领域做出自己的贡献。
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“投资者开放日”
OBiO 和元生物
2026年6月10日,和元生物(股票代码:688238)于上海临港和元智造精准医疗产业基地成功举办2026年度首场投资者开放日。
本次活动以“聚势兴和,元启致远”为主题,围绕近期“818号令”与“828号令”接连落地带来的产业破冰,与投资者、财经媒体、行业专家等开展深入交流,深度探讨政策驱动下细胞与基因治疗(CGT)产业链的长期成长空间与价值机遇,并向资本市场展示了和元生物作为“CGT产业坚实的聚力赋能平台”,在新政下如何通过全链条技术闭环与前瞻性产能布局,切实解决行业转化痛点并实现自身价值的持续跃升。
01
双令齐发构建双轨制,
CGT行业迎来合规驱动黄金发展期
随着两大法规正式落地实施,构建起我国细胞与基因治疗领域“医疗技术 + 药品”双轨监管体系,既划定安全底线、规范全链条发展,又为前沿技术临床转化开辟绿色通道、打通产业化路径。
和元生物创始人、董事长潘讴东在致辞中表示,中国CGT产业已正式从“探索培育期”迎来“规范发展、加速转化、规模化落地的黄金机遇期” 。作为科创板专注CGT领域的上市公司,和元生物历经十余年行业周期淬炼,始终以最高标准筑牢技术底座、以最严要求守护质量生命线、以最深专注打磨核心竞争力,成为产业发展的亲历者、建设者与引领者。
站在产业升级与政策赋能的全新风口,和元生物将牢牢把握历史性机遇,以行业领先的质量管控体系、成熟稳定的规模化工艺水平、全流程合规运营能力为核心支撑,全面提速临床转化进程:加速与全国三甲医院的深度对接与协同创新,打通前沿细胞技术从实验室到临床、从临床应用到普惠民生的全链条通道,推动先进细胞治疗技术更快、更稳、更广泛地应用于临床治疗,让创新医疗成果真正惠及大众,以科技力量守护生命健康,践行企业使命。
02
坚定实施“1+N” 多中心布局策略,构建CGT疗法临床转化的全链条路径
在公司业务发展与战略规划介绍环节,和元生物总经理潘俊屹向投资者深入阐释了公司在新政下赋能产业发展的核心支撑与战略延展。
当前CGT疗法的临床转化与商业化落地,面临着医院准入门槛高、属地化合作壁垒强、临床资源对接难的困境,难以快速打通全国三甲医院的合作通道,也缺乏适配不同区域临床需求的属地化服务能力,严重制约了技术成果从实验室走向临床应用的进程。
针对这一核心痛点,和元生物正大力推进“1+N”多中心区域合作策略,以“全链条服务+属地化生产”为核心模式,系统性构建覆盖全国的三甲医院合作机制与服务网络。
03
产投共识:“合规与效率”成为
赋能创新的核心标尺
在政策落地的实际操作层面,活动特设《政策如何推动CGT全赛道价值重塑》圆桌论坛。来自弘盛资本、上海儿童医学中心、玮美基因、动脉网及和元生物的高管与专家,分别从临床准入、研发抉择、产业赋能等全链路视角展开深度思想交锋。
与会嘉宾达成高度共识:818、828 号令落地形成技术 + 药品双轨监管体系,对创新药尤其是细胞和基因治疗企业形成分层利好与合规约束,临床转化的提速必须以严苛的质控为前提,创新药企在筛选合作伙伴时, “合规保障与交付效率”已成为加速项目临床与商业落地的关键要素,合规能力已从"成本项"升级为"核心竞争力",不具备GMP生产能力和三甲医院合作资源的中小企业正在加速出清,资金与资源向有研发实力、完整质控与合规体系的头部公司集中。
和元生物董事、再生医学事业部常务副总经理殷珊在交流中指出,公司深耕CGT领域十余年、拥有完善GMP生产平台和质控技术体系,正依托涵盖“CRO+CDMO+再生医学”的生态闭环,为客户大幅压缩试错成本、“抢出”宝贵的转化时间。这种深度赋能模式,正在将公司的平台价值高效转化为极高的客户粘性,头部效应显现。
04
真诚沟通,坚定长期主义
在互动问答环节,公司管理层就投资者高度关注的订单签订情况、再生医学领域最新进展、AI相关布局、产业并购基金情况等问题,进行了坦诚、详实的回应,有效传递了公司在行业整合期的经营韧性及对待投资者一直秉承着开放、真诚沟通的态度。
在CGT产业规范化发展的新纪元,和元生物将持续夯实底层技术与合规壁垒,坚定发挥产业聚力赋能平台的作用,以全方位综合技术服务平台矩阵,赋能前沿医疗创新,与产融各方共筑CGT产业繁荣生态,把握行业长期发展红利,实现高质量、可持续的长效发展。
文章来自“和元生物内容团队”,转载请注明出处
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关于和元生物
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上海和元生物技术(集团)股份有限公司(股票代码:688238)作为一家在科创板上市的高新技术企业,自2013年成立以来,始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务;为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务;为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用,造福生命健康。
公司秉承“整合你我资源,服务生命科学”的理念,坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观,已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
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2026年5月22日,团体标准《基于高通量转录组测序的天然药用生物资源发现技术要求》(T/CAS 1217—2026)经中国标准化协会批准发布(中国标协〔2026〕215号)。
该标准由中国工程院院士、清华大学生物医学工程学院讲席教授程京作为第一起草人,联合清华大学、中国医学科学院药用植物研究所、中国科学院上海药物研究所、博奥生物等20家产学研医单位共同编制。
这是世界上首个针对"基于高通量转录组测序发现天然药用生物资源"制定的全流程技术规范。它突破了传统药物研发以化学物质为核心的局限,让天然药用生物资源的发现迎来系统性、数智化的"中国新标尺",也为国家药品监督管理局倡导的"新技术、新方法、新工具、新标准"在天然药物领域走向闭环提供了新范例。
Q1: 为什么说这项标准是天然药物研发的一把"中国新标尺"?
在全球创新药研发领域,"双十定律"长期困扰着整个行业:一款新药从立项到上市,往往需要超过10年、约10亿美元投入,成功率却不足5%。尤其面对肿瘤、心脑血管疾病、免疫系统疾病等复杂慢病时,单一成分、单一靶点的传统药物难以应对其错综交织的致病网络,亟需多成分、多靶点、多通路的系统性干预。
天然生物资源恰恰具备多成分、多靶点、多通路的特征,也是全球创新药研发的重要源泉。统计显示,1981至2019年间全球获批的1881个新药中,约23.5%来源于天然产物及其衍生物。
但以一味中药为例,动辄包含数上百种成分,若继续沿用以化学物质为核心的研究范式,"有效成分究竟是哪一个"往往难以定论,"分离出来的单体活性不如复方"也屡见不鲜。用现代科学讲清天然药物的整体药效,是其现代化进程中长期面对的一道难题。
该标准不再执着于先拆解成分、再解释药效,而是让天然药物提取物直接作用于人源细胞模型,通过高通量转录组测序获得基因表达谱及效应通路变化,从分子层面捕捉提取物的整体调控效应。在不必预先解析具体活性成分的前提下,给出了从药材提取、细胞反应、基因表达到通路分析的全流程量化基准,让"天然药物为什么有效"这个长期只能被定性描述的问题,得以用现代科学语言进行系统、量化、可复现的回答。
据中国标准化协会公开信息,截至该标准发布之日,国内外尚无同类标准存在。
Q2: 这把新标尺究竟能测量什么?
这把新标尺测量的不是某一种活性成分,而是提取物作用于细胞后引发的整体调控效应;它以一次性读取的整张基因反应图谱为刻度,看哪些基因被上调或下调、哪些信号通路被激活或抑制。再将这张图谱与已知药物图谱进行相似性分析或疾病图谱进行对冲性分析,无需先锁定具体活性成分,即可高效建立"生物资源→靶点→通路→疾病"的关联网络,快速发现生物资源的潜在药用价值。
该标准对全过程的六大环节,即提取物制备、功效筛选模型、高通量转录组测序、转录组数据分析、功效发现、实验室条件,均设定了量化推荐。
标准还规范性引用了GB 19489—2008、GB/T 30989—2014、GB/T 35890—2018、GB/T 40664—2021、GB/T 43459—2023、GB/T 46671—2025等国家标准,与现行实验室生物安全、高通量基因测序、植物提取物生产等领域形成完整衔接。这些核心技术参数的硬性锚定,让基于转录组测序的天然药用生物资源发现方法,从落地之初便具备可控、可信、可复现的科学品质。
Q3: 这把新标尺是谁铸造的?
程京院士担任第一起草人,主导标准的总体设计与技术体系研制。在其统筹下,20家产学研医单位通力协作,共同完成标准研制与制定。
起草单位阵容覆盖产、学、研、医四个维度:2所高校(清华大学、海南大学)、5所科研院所(中国医学科学院药用植物研究所、中国科学院上海药物研究所、中国计量科学研究院、国家卫生健康委科学技术研究所、中国食品药品检定研究院)、4家三甲医院(中国中医科学院望京医院、北京中医药大学东方医院、首都医科大学附属北京中医医院、中国人民解放军总医院),以及9家产业转化企业(博奥晶方、博奥生物、康缘药业、片仔癀药业、东阿阿胶、博济医药、浙江森宇、水木分子、凉山高原艾王)。
Q4: 这把新标尺的核心技术是什么?
支撑这把新标尺的核心技术之一是清华大学程京院士团队历经十余年自主研发的分子本草技术平台。该平台开创性地将千年中医智慧融入生命科学与AI的交叉创新,独创了以“双证据链筛选疾病信号通路”为核心的多弹打多靶技术体系。
平台底座是超大规模的药物分子功能实验数据库:整合了15亿级真实基因表达实验数据、涵盖6亿条药用生物学过程数据及1万余条药物表型数据。
通过“实验筛选+经方验证”的双证据链机制,利用临床转录组数据挖掘异常信号,从上万基因中抽丝剥茧,层层收敛至上百条信号通路,并通过经方验证评估通路靶标性能,最终锁定在数十条关键核心通路。在此基础上,AI智能组方系统(IPGS)以逆转关键疾病通路靶标为核心,实现药物组合的智能化筛选与疗效预测。
分子本草技术先后荣获科技部全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜奖(最高奖)、中华中医药学会中医药十大学术进展、中医药国际贡献奖科技进步奖一等奖、华夏医学科技奖科学技术奖。该团队牵头编写的《中医药人工智能大模型及分子本草研发新模式》被收录于国家药监局《中药监管科学》。
Q5: 这把新标尺在实际运用上取得了哪些成果?
分子本草技术在药物发现和个性化精准诊疗方面,已完成从实验室到临床的初步验证与转化。
1、在创新药研发上,团队基于"疾病通路靶标库+药效通路图谱"的通路逆转策略,研发出针对慢性心力衰竭的创新药——黑黄赤珠颗粒。该项目实现了"经典名方+名医经验+AI化裁"的精准组方。目前,该创新药已完成专利转化,并正式获得国家药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》。
2、在个性化精准诊疗领域,分子本草技术平台目前已有多条管线在全国多家大型三甲医院进入临床验证阶段,覆盖中国中医科学院望京医院(结直肠腺瘤)、北京清华长庚医院(射血分数减低型慢性心力衰竭)、四川大学华西医院(晚期非小细胞肺癌)、北京中医药大学东直门医院(轻中度阿尔茨海默病)、北京中医药大学东方医院(晚期非小细胞肺癌)等。
以结直肠腺瘤项目为例,其复发率高,常规临床治疗中缺乏有效防复发药物。用药组接受为期3个月的中药干预后,腹胀、便秘等症状显著缓解,外周血基因表达特征明显趋向正常;在已完成1年随访的患者中,用药组总体息肉复发率降至14%(对照组55%),腺瘤复发率为0%(对照组35%)。该管线计划于2026年9月完成全部入组患者的1年期肠镜评估,届时将形成更完整的循证医学证据链。
Q6: 这把新标尺能为中国带来什么?
长期以来,原创新药的底层发现路径大多由海外先行者定义。国内药企多在既有规则框架内做改良式创新,纵然能在国内市场做出规模,却因核心规则与评价标准并非出自本土,在全球竞争中难免受制于人。规则不在自己手里,对"为什么有效"的因果解释权,也就始终握在别人手中。
这项标准最大的意义,在于让中国握住了属于自己的"原创"。它扎根于中国原创的中医药知识体系,依托中国自主研制的分子本草技术平台,第一次把天然药用生物资源发现的全流程,凝练成一套可复现、可推广的技术规范。我们不再沿着别人铺好的路往前走:不必先拆解成分,而是让天然药物的整体效应直接显现在分子层面,读懂它"为什么有效"。从"跟跑"到亲手定义规则,这本身就在为更多源自中国的原创发现打开空间。
更难得的是,这条路径可以层层向下贯通:研究者既能在整体层面快速锁定有效的单药与药物组合,又能沿着"药物组合→分离馏分→具体分子"的链路继续深入,定位高价值馏分,进一步挖掘从小分子到多肽、多糖等大分子的各类活性物质。一套标准,上立得住顶层规则,下落得到具体分子,这正是中国在天然药物研发上从"参与者"走向"定义者"的底气所在。
随着标准落地,"新技术、新方法、新工具、新标准"在天然药物研发领域形成完整闭环。以分子本草为代表的中国原创技术,经由这把"中国新标尺"凝练为可复现、可推广的统一范式,进而成长为一套可服务全球的中国方案,它将加速天然药用生物资源的科学发现与产业转化,为全球原创新药研发贡献中国力量。
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