Freeline Therapeutics, Inc.

近日，根据CDE官网公示，凌意（杭州）生物科技有限公司用于治疗戈谢病的AAV疗法——LY-M001的新药临床申请已经获得了NMPA的受理，值得一提的是，此前这款产品才在10天前被FDA授予了孤儿药资格认定。 而对于戈谢病药物的开发，凌意显然不是个例，而这些企业往往都采用了多地多报的方案，这也并不奇怪，戈谢病根据症状的情况主要为I型，II型，III型，还有根据出血等症状划分的少见亚型，发病患者群体各有不同。 一般来说，非神经病变型（I型）戈谢病是最常见和最不严重的表现形式，可以在任何地方发病。急性神经病变型（II型）戈谢病多发于阿什肯纳兹犹太人（又称德系犹太人，分布于东欧和中欧，美国）。慢性神经病变型（III型）戈谢病在亚洲人中的发病率较高。而随着这几年各类Biotech公司的逐步兴起。即使是像戈谢病那样一些人数极少（国内似乎有3000人以下的患者群体，但是各类说法不一，也有认为患者群体并没有破千的）的罕见疾病都有几款管线竞速。 除了上文提到的凌意以及本身戈谢病治疗领域的霸主赛诺菲之外，还有多家公司开始展开戈谢病的临床试验。 例如，国内较为知名的罕见病公司北海康成已经进入II期临床的酶替代疗法CAN103针对的是戈谢病I型＆III型。天泽云泰开发了用于治疗II型戈谢病的AAV基因疗法VGN-R08b，目前已经进入临床II期。 Freeline Therapeutics可能是近期最出风头的，本来在现金流紧张的情况下，死保治疗I型戈谢病的AAV疗法FLT201，依靠两名患者的临床数据，吸引来了购买者。 Avrobio公司的AAV基因疗法AVR-RD-02在III型戈谢病中也展现出了较为优异的数据。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。