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100 项与 成都凌泰氪生物技术有限公司 相关的临床结果
0 项与 成都凌泰氪生物技术有限公司 相关的专利(医药)
趋势愈发明显,无论规模大小,国内药企大多在频繁调整国际化战略,以匹配快速的外界变化。从交学费的试水阶段,到主动发起冲击的多模式阶段,中国药企的这门国际化必修课进度条——难,但势不可挡。
“面向国际化,国内药企仍缺少精耕细作。”这是近期,E药经理人与一位行业老将沟通时,他由衷发出的感叹。但让他感到乐观的是,“国际化”正是未来国内药企最有可能真正拧成一股绳,从而发起冲击的领域。
实际上,当把近期所有医药行业大事件串联起来,你可能会发现,背后大多逃离不了一个关键词:国际化。这正好说明,无论是Pharma,还是Biotech,国内药企对这一主线任务认知越来越清晰。
前不久,恒瑞传出正考虑明年赴港上市,拟募资至少20亿美元。此举背后主要原因,即恒瑞剑指“国际化战略推进”。同在近日,恒瑞还聘请了强生BD老将Jens Bitsch-Norhave担任“全球发展事务负责人”,这被外界视为,恒瑞又在全球市场落下重子。
当然,恒瑞此前还成功“带火”了中国创新药企出海的新策略——Newco模式。这一模式通过将产品管线的海外权利授予海外新成立的公司,来获得股权及资金支持,并引入海外基金和搭建国际化团队,实现产品的国际化发展。
而加入这一阵营的还有一众Biotech,如康诺亚、嘉和生物和岸迈生物等药企,无一不成功利用NewCo模式实现产品出海。这一势头,与此前火热的License-out有的一拼。这一模式不仅为中国药企带来了资金支持,还为其提供了国际化的运营团队和市场渠道,加速了产品在全球市场的推广和商业化。
同在十月底,君实生物也新任命了一位商务拓展副总裁——Mehul Shah,负责商务拓展部,向总经理兼首席执行官邹建军汇报。此人曾在BMS工作,领导过BMS与百利天恒84亿美元交易。这位老将走马上任,也被视为君实生物欲加强BD力度。
除此之外,近期备受产业关注的信达生物,抛开期间掺杂的些许争议,其对海外全资子公司Fortvita的布局,亦可见其发力国际化的决心。
这仅是产业面的一些缩影。
不难看出,中国药企轰轰烈烈的国际化征程背后,雄心越来越明确,但也必须注意的是,国际化并非想当然之举,期间势必伴随着策略的不断调整和更新。可喜的是,随着国际化螺旋演进,国内药企出海模式不断创新,从而实现多策略并举。
探路与困顿
这是一场浩浩荡荡的迁徙。
当国际化战报层出不穷,当成功出海产品海外市场营收一一披露,不免有药企人士流露些羡慕之意。多款在美上市销售的创新产品,如呋喹替尼、替雷利珠单抗等,动辄高于国内几十倍的定价战绩,让不少药企切身尝到了甜头,亦让仍在闯关者跃跃欲试。
但这条路看似光鲜、实则艰难的创关之路背后,一切皆需提前布局。纵使先行者已有不少经验,但不代表放之四海皆准。能看到的是,大小药企都在频繁调整国际化战略,以匹配更快速的变化。
“在一个不熟悉的环境中,要去推广和销售一个产品,让当地市场对产品进行了解、使用,形成对产品的信任和依赖,需要一个非常漫长的过程,而在这个漫长的过程中,需要大量的资金支持,否则是没办法进行下去的。”上述业内人士表示,并非产品在国内“滞销”,就可以考虑走出去,也并非在海外拿到临床批件最后就能拿到生产批件,成功注册也没有想象的那么简单。“如果对于出海是“想当然”,那大概率是会失败的。”
过往,一大共性难题是,尚处于试水阶段的国内药企,由于缺乏海外商业化经验,普遍面临对海外市场不熟悉的问题。国家与国家之间在药研法规、审批细节、医疗体系等各个环节都存在很大差异,这无疑对于药企是一项极为复杂的系统性工程。
更大的挑战还在于,在进军海外市场的同时,亦对国内药企的跨国业务管理能力提出了挑战:不同市场的竞争态势、文化、商业模式均不同,内部跨区域的资源协同管理、国际化人才培训体系都对企业管理者的管理能力有了更多要求。
因此,企业需要在不同能力和发展阶段,应当选择匹配自身发展现状的不同模式。
过去十年间,大家逐渐摸索出了一些共性路径。
往往在企业出海1.0阶段,因研发能力、资金实力及对海外市场认知不足等多种因素,可将产品的研发和商业化整体授权海外药企,,获得研发里程碑费用和销售分成等;但随着研发实力增强,可过渡到2.0阶段,通过自主开展全球多中心临床试验,实现产品海外获批;不过长远来看,国际化的长远目标是“建立国际化的营销网络”,真正渗透和扎根国际市场,在此3.0阶段企业可通过自建或与跨国药企合作,建立海外销售网络实现自主商业化。
正因如此,国内药企出海的三大不同阶段,对国际化组织和能力均有不同的需求。在“以产品授权驱动”的1.0模式阶段,关键是建立基础的国际化BD能力,具备接洽授权合作的能力,有效执行海外战略部署;在“开启全球多中心临床”的2.0模式阶段,应着重开始建立研发及临床能力,配以国际化支持职能,积累海外市场经验及关系网络;在“建立国际化营销网络”的3.0模式阶段,应重点建立商业化能力,补齐支持职能,以强化海外价值链的管理及运营。
不论是以何种方式“进军海外市场”,一旦触及关键产品的重大节点,不论是研发阶段取得预期成效,还是最终获得药品批准,这些对交易双方而言均至关重要。卖方的价值体现及相应的对价支付,将在很大程度上取决于这些节点的顺利实现。
另还有一点容易忽略的是,专利的地域性限制也是中国创新药出海的难点之一,部分药企出海前对目标市场的专利保护欠缺了解。许多国家和地区都有自己的专利法律和法规,对于中国药企而言,需要了解和遵守不同国家和地区的专利规定,以确保自己的专利权得到保护。
提前做好战略及战术上的准备
从产品国际化到公司国际化再到产业链国际化,中国医药创新在过去10年都实现了突破性成绩,中国创新药境外授权输出数量首次超过授权引入数量,这意味着中国创新药已经有能力融入到国际市场中。
而国际市场同样是未来十年的主线。为此,药企需要提前做好战略及战术上的准备。
一位在医药行业打磨了20多年的资深行业人士向E药经理人表示,以前,由于仿制药市场较为舒适,企业缺乏创新动力。但现在,创新已成为企业生存和发展的关键。创新不仅要满足临床未满足的需求,还必须是“全球化的创新”。
“这要求企业拥有完善的创新体系、梯度化的产品线以及国际认同的创新成果。”他继而强调,在这两个要求下,企业需要具备强大的创新能力支持。
一是要求企业必须建立一个完善的创新体系。这个体系需要包括智慧和创新的设计结构,以适应全球创新企业的需求。首要之任务即需要不断引进和培养创新型人才,加强技术研发和知识产权保护,以推动企业的持续创新。
合适的人才结构并非那般易得。国际化所需的人才一方面是语言、文化、背景相通的科学家们,另一方面是能够融入当地的人才。在他看来,产品只是国际化征程中的一个个载体,更重要的是关注公司在国际化过程中的组织架构、布局、人才、合作伙伴等等因素的长期积累。
二是产品线要形成梯度。我们不能仅仅依靠单一的产品线来满足市场需求,而是需要构建一个多元化的产品线,以填补不同领域的临床空白。同时,创新产品或服务需要具有独特性和差异性,以区别于市场上已有的产品或服务。
三是创新需要得到国际认可。这意味着我们需要积极参与国际交流和合作,了解全球医疗领域的最新动态和趋势。同时还需要通过全球市场的反馈来不断优化和改进既有产品,以满足更广泛的市场需求。
此外,通过全球市场与中国市场的相互促进,国内药企可以实现资源的优化配置和成本的降低。同时需要关注更多市场,以弥补创新阶段的成本投入,并为未来的持续创新提供源源不断的资源和资金支持。
这是一个不断积累的过程,对于刚刚走上国际化道路的药企来说,第一步是要去做,起伏同样是国内药企必须要经历的。总而言之,国际化当前尤为考验药企全局把控能力,对于企业的组织模式、人才结构,对目标市场的法律法规、监管、客户等等所有环节都需十分了解。通过设置合理的组织架构和工作模式优化效率,提升综合管理能力并更好地管理风险。
接下来,国内药企要想赢在未来10年,必须提前把握国际化趋势。在接下来的十年里,中国医药创新将在国际市场中占据怎样的地位?又将扮演哪些关键角色?在11月4日下午启思会之【十年对话】技术创新与国际化战略的探索之路,你或将得到答案。
【附】议程安排:
由中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、四川省医药行业协会同主办,E药经理人、中国医疗健康产业投资50人论坛(H50)承办的2024’第十六届中国医药企业家科学家投资家大会(以下简称“2024启思会”),将于2024年11月13~15日在成都举行。
2024启思会以“创新十年·未来十年”为主题,赋能中国医药产业高质量发展,聚合最受关注临床项目、热门赛道头部上市公司、TOP企业买手团、一二级市场专家、持续创新的企业家科学家投资家,搭建基于“价值”的创新对接平台以及产业生态价值链接平台。
欢迎莅临大会,共同助力产业创新持续新航程。
组织机构
主办单位:中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、四川省医药行业协会
承办单位:E药经理人、中国医疗健康产业投资50人论坛(H50)
支持协会(排名不分先后):中国医药教育协会、中国非处方药物协会、中国医疗器械行业协会、全国医药技术市场协会、中国化学制药工业协会、中国医药新闻信息协会、中国中药协会、中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会、中国医药质量管理协会、中国医药工程设计协会、北京医药行业协会、上海医药行业协会、浙江省医药行业协会、安徽省医药行业协会、山东省医药行业协会、陕西省医药协会、天津市医药行业协会、河北省医药行业协会、福建省医药行业协会、重庆医药行业协会、健康未来产业研究院
会议信息
会议时间:2024年11月13~15日(11月13日全天报到)
会议地点:成都·首座万豪酒店
会议主题:创新十年·未来十年
参会人员:医药企业董事长、总经理及负责人,医药企业研发负责人,临床试验机构专家,科研院所学术带头人,创新创业家以及医药生产上下游服务供应商、生物医药园区负责人、金融投资机构负责人、医药行业分析师等。
会务组联系方式:吕老师 15801338547
会议邮箱:ydw12009@163.com
日程框架
日程导览
11月13日
2024年度中国券商十大医药技术研报分享会(Online)
中国医药产业触底反弹战略研讨会
永安生命科学30人论坛(定邀)
核药创新论坛
一带一路医药市场考察复盘交流会
11月14日
开幕式(基础研究、经济风向标,邀请头部企业家面向未来十年,分享聚焦机会,聚焦胜利的经历)
中国医药创新趋势论坛(主论坛,企业家科学家投资家畅谈行业趋势)
11月15日
“激流勇进的分子“首届中国重磅炸弹新药论坛
第七届中国医药营销创新论坛(定向邀请创新药公司C Level高管,和Pharma和Biotech的BD,发布临床阶段最新进展以及在中国已上市或潜在的重磅炸弹药物本土与全球商业化的前景和市场策略,现场邀请二级市场基金经理和分析师交流研讨)
CGT药物创新论坛暨Chat CGT线下交流会
中药企业思想家闭门会(探讨如何更贴近市场,推进中医药高质量发展的路径与方法)
首届中国医药董秘价值创新年会
ADC药物创新闭门会
小池大鱼·首届透皮贴剂产业链一体化之路研讨会暨经皮给药产业分会第二次会议
大会日程
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听见·趋势
开幕式
时间:11月14日,08:30~12:20
主持人:谭 勇 中国医药企业管理协会副会长,E药经理人系列媒体出品人
08:30~09:10【开幕致辞】
09:10~09:30【经济风向标】中国医药产业触底反弹的战略思考
王宏广 中国生物技术发展中心原主任,华西医院中国人民生命安全研究院院长
09:30~09:50【技术风向标】生物医药未来技术风向
魏于全 中国科学院院士,四川大学生物治疗全国重点实验室和华西医院肿瘤中心主任,中国医药生物技术协会理事长
09:50~10:00【茶歇】
10:00~11:30【创新十年·未来十年】行业唱响
创新十年·未来十年行业发布
创新十年·未来十年系列人物荣誉发布
行业唱响主题分享:未来十年,聚焦机会,聚焦胜利!
分享嘉宾(排名不分先后):
李振福 德福资本创始合伙人兼首席执行官,H50轮值主席
朱 义 百利天恒创始人、董事长
傅 唯 康桥资本CEO
朱 俊 复星全球合伙人,复宏汉霖首席执行官
吴相君 以岭药业董事长
俞 敏 太极集团董事长
11:30~12:20【创新十年·未来十年对话】中国医药创新这十年,从跨越到超越
对话嘉宾(排名不分先后):
孙飘扬 恒瑞医药董事长
吕明方 方源资本合伙人,H50创始主席
中国医药创新趋势论坛(主论坛)
时间:11月14日,13:30~17:40
主持人:吴朝晖 中国医药生物技术协会驻会副理事长
13:30~13:40【发布颁奖】2024 中国医药创新企业100强系列榜单
13:40~13:45【发布】2024 跨国药企中国卓越贡献系列榜单
13:45~13:50【发布】2024中医药传承与创新最佳实践案例50
13:50~14:10【主题报告】创新十年白皮书报告
曾亚莉 科睿唯安生命科学与医疗健康首席顾问
14:10~15:00【十年对话】向创新的转型之路
主持人:许小林 华盖资本董事长、创始合伙人、H50创始主席
对话嘉宾(按姓氏笔画排序):
王振国 石药集团董事、执行总裁
叶宇翔 信立泰董事长、董事
邱华伟 华润三九董事长
单国洪 武田中国总裁
柯 潇 康弘药业集团董事、总裁
董 明 云南白药集团总裁、首席执行官
15:00~15:50【十年对话】技术创新与国际化战略的探索之路
主持人:吴 淳 BCG董事总经理、全球资深合伙人、中国区执行合伙人
对话嘉宾(按姓氏笔画排序):
丁 兆 汇宇制药董事长
丁师哲 启元生物CEO
付雪冬 飞书消费及生命健康行业总经理
杨 蕊 凯莱英医药集团联席CEO
肖卫红 海正药业董事长
梁 果 三叶草生物首席执行官、执行董事
15:50~16:00【茶歇】
16:00~16:50【十年对话】行业合作和生态构建的必赢之路
主持人:罗佳荣 广发证券医药首席分析师
对话嘉宾(按姓氏笔画排序):
文德镛 复星医药执行董事、首席执行官
左 敏 上海医药前执行董事、总裁,上海生物医药股权投资基金管理公司前董事长
罗永庆 云顶新耀首席执行官、执行董事
倪 斌 中电四公司生物医药事业部总经理
黄丹洁 拜耳处方药事业部副总裁、中国合作创新中心负责人
16:50~17:40【十年对话】创新基因的未来进化之路主持人:陈鹏辉 博远资本创始合伙人
对话嘉宾(按姓氏笔画排序):
陈 博 康诺亚医药董事长
金 赟 先通医药高级副总裁兼上海先通总经理
夏 瑜 康方生物执行董事、主席、总裁兼首席执行官
徐耀昌 和誉医药创始人兼CEO
娄 竞 三生制药集团董事长兼首席执行官
葛均友 科伦博泰执行董事兼总经理
蔡金勇 天士力医药集团总经理
核药创新论坛
时间:11月13日,14:30~17:30
主持人:袁维 国金证券医药首席分析师
14:30~14:35【主持人开场】
14:35~15:05
成都天府国际生物城核医疗产业发展规划
成都核药CDMO一站式服务平台建设
15:05~15:25【主题报告】核药自主研发助力中国核医学创新发展
王 凡 瑞迪奥董事长、CSO,北京大学医学同位素研究中心主任
15:25~15:45【主题报告】核药产业发展思考和创新实践
吴晓明 东诚药业集团副总经理、创新研究院副院长,蓝纳成总经理
15:45~16:05【主题报告】核药创新成果加速转化实践
蔡继鸣 纽瑞特董事长、总裁
16:05~16:25【主题报告】创新核药临床转化与临床研究
金 赟 先通医药高级副总裁兼上海先通总经理
16:25~17:30【即席讨论】如何解决核药创新“卡脖子问题”
对话嘉宾(排名不分先后):
金 赟 先通医药高级副总裁兼上海先通总经理
单 波 博锐创合CEO
王 凡 瑞迪奥董事长、CSO,北京大学医学同位素研究中心主任
吴晓明 东诚药业集团副总经理、创新研究院副院长,蓝纳成总经理
邓启民 云克药业总经理
Maggie XIAO GE医疗中国副总裁诊断药物事业部总经理
蔡继鸣 纽瑞特董事长、总裁
刘天然 新加坡祥峰投资集团中国基金合伙人
李克纯 元生创投合伙人
王全军 赛赋医药CEO、无锡赛赋国通总经理
苑大为 夸克医药创始人、CEO
一带一路医药市场考察复盘交流会
时间:11月13日,14:00~17:30
主持人:张 熊 E药经理人国际中心总经理
14:00~14:10【开幕致辞】
14:10~14:30【主题报告】医药大航海时代的机遇与挑战
徐 佳 普华永道中国医药医疗行业主管合伙人
14:30~14:50【主题报告】东盟医药监管与市场准入
曾亚莉 科睿唯安生命科学与医疗健康首席顾问
14:50~15:10【主题报告】人类生物样本资源国际共享应用与挑战
张 雷 北京生命科学园生物科技研究院院长
15:10~15:25【茶歇】
15:25~15:40【经验分享】一带一路市场考察随团心得分享
贺敦伟 则正医药创始人
15:40~15:55【经验分享】企业合作出海案例分享
Satheesh Dr Reddy大中华区总经理
15:55~16:10【经验分享】携手出海,生物医药企业合作与发展案例分享
邵 珂 科兴制药副总裁
16:10~16:20 出海研究院成立仪式
16:20~16:25 战略合作签署仪式
16:25~17:30【即席讨论】医药出海新时代面临哪些机遇与挑战?如何抱团出海寻求增量空间?
拟邀嘉宾(排名不分先后):
许 铭 北京大学全球健康发展研究院副院长
李文胜 人福医药非洲董事长
Satheesh Dr Reddy大中华区总经理
邵 珂 科兴制药副总裁
张海斌 东富龙高级副总裁
2024一带一路医药市场考察团成员
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看见·价值
“激流勇进的分子”首届中国重磅炸弹新药论坛
第七届中国医药营销创新论坛
时间:11月15日,09:00~17:30
主持人:张 蕊 九日蕊致咨询公司创始人&CEO,医药数字化营销专家
2024’最受关注临床试验进展发布专场
09:00~09:25【开题报告】创新药在新浪潮中抢抓新机遇
王学恭 中国医药企业管理协会副会长
09:25~09:45【主题报告】2024-2025临床试验趋势洞察及前瞻
李 靖 药渡集团创始人、董事长
09:45~09:50【发布】2024’最受关注临床试验进展TOP20
09:50~10:15【主题报告】临床试验立项策略与实施关键
拟邀嘉宾:PI
10:15~10:35【临床试验进展发布】
康方生物
10:35~10:45【茶歇】
10:45~11:05【临床试验进展发布】
康诺亚生物
11:05~11:25【主题报告】【临床试验药品管理行业洞察】项目发布
艾比奥健康
11:25~11:45【临床试验进展发布】
拟邀企业:泽璟制药
11:45~12:05【临床试验进展发布】
梁 果 三叶草生物首席执行官、执行董事
12:05~13:30【午餐】
13:30~13:50【主题报告】技术创新合作赋能药物开发
王 刚 勃林格殷格翰技术创新负责人
13:50~14:10【主题报告】复宏汉霖创新驱动与国际化战略
李 靖 复宏汉霖全球产品开发部总经理
14:10~15:00【圆桌对话】MNC、大药厂与 Biotech 融合发展的挑战与机遇
对话嘉宾(排名不分先后):
李 靖 复宏汉霖全球产品开发部总经理
段 枫 信立泰投资部总经理
吴生龙 荃信生物 首席商务官、副总经理
陈 旸 华商律师事务所 高级合伙人
王 刚 勃林格殷格翰技术创新负责人
首届中国重磅炸弹新药市场策略专场
主持人:罗佳荣 广发证券医药首席分析师
15:00~15:15【主题报告】
罗佳荣 广发证券医药首席分析师
15:15~15:25【发布】“激流勇进的分子”2015~2030中国重磅炸弹新药TOP20
15:25~15:50【主题分享】蝶变新生——注定非凡,初代创新药企的市场价值求索路(康柏西普市场策略分享)
殷劲群 康弘药业董事副总裁
15:50~16:15【主题分享】创领时代——走大路,黄金单品炼成的关键要素(安罗替尼商业化策略分享)
谢 炘 中国生物制药执行董事、资深副总裁
16:15~16:40【主题分享】单刀直入——中国创新药临床价值的极限挑战(泰它西普市场策略分享)
吴静平 荣昌生物副总裁
16:40~17:20【圆桌对话】中国重磅炸弹新药可及性探索经验交流
主持人:罗佳荣 广发证券医药首席分析师
拟邀嘉宾(排名不分先后):
谢 炘 中国生物制药执行董事、资深副总裁
吴静平 荣昌生物副总裁
宋更申 悦康药业集团副总经理、药物研究院院长
金志平 京新药业副总裁
CGT药物创新论坛暨Chat CGT线下交流会
时间:11月15日,09:00~16:45
主理人&主持人:刘 肖 E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员
09:00~09:10【开场致辞】
09:10~09:40【主题报告】创新疗法药物支付体系探讨
江 滨 北京大学公共政策研究中心副主任
09:40~10:25【圆桌对话】细胞治疗商业化之路
主持人:张 宇 中源协和首席科学家
对话嘉宾(排名不分先后):
张金华 驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官
江 滨 北京大学公共政策研究中心副主任
陈星蓉 复星凯瑞CEO
10:25~10:40【茶歇】
10:40~11:00【主题报告】中国CGT产业何时迎来新机遇?
11:00~11:45【圆桌对话】全新CGT模式探讨之君联资本
主持人:邹 曦 君联资本医疗基金投资总监
对话嘉宾(排名不分先后):
杨寒朔 臻愈生物创始人兼CSO
宋 旭 凌泰氪生物创始人兼董事长
11:45~12:30【圆桌对话】全新CGT模式探讨之复健资本篇
对话嘉宾(排名不分先后):
吴 凯 星明优健执行总裁
马彦琴 星曜坤泽总裁
张善中 星奥拓维执行总裁
庞 震 星核迪赛执行总裁
郑茂发 星赛瑞真高级副总裁
12:30~13:30【午餐】
13:30~14:15【圆桌对话】CGT掀桌子联盟
对话嘉宾(排名不分先后):
王立军 行诚生物CEO
袁 军 乐纯生物CTO
刘 斌 深研生物首席营销官
邹 强 优赛诺生物总经理
14:15~15:00【快闪路演】
15:00~15:15【茶歇】
15:15~16:00【圆桌对话】CMC对话
拟邀嘉宾(排名不分先后):
王永增 合源生物首席技术官
王立军 行诚生物CEO
高 光 前FDA生物制品审评研究中心
曲 光 诺洁贝生物创始人
16:00~16:45【特别对话】CGT行业是先破后立还是先立后破
对话嘉宾(排名不分先后):
魏 君 睿健医药创始人、董事长
董 飚 至善唯新生物董事长、总经理
宋 旭 凌泰氪生物创始人兼董事长
吴 凯 星明优健执行总裁
马丽佳 西湖大学生命科学学院特聘研究员
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实现·增长
中药企业思想家闭门会
时间:11月15日,09:00~12:00
09:00~09:10【开场致辞】
谭 勇 中国医药企业管理协会副会长,E药经理人媒体系列出品人
09:10~09:35【主题报告】《中药品种保护条例》(修订案)对基药及医保的影响
拟邀嘉宾:周亚伟 全国医药技术市场协会会长
09:35~10:00【主题报告】中药产品在基层市场快速增长核心竞争力
10:00~10:10【茶歇】
10:10~12:00【即席讨论】未来5-10年中药产品市场增长的来源及空间有哪些方面?
讨论嘉宾(按姓氏笔画顺序,持续更新中……):
方小东 珍宝岛副董事长
任东川 迪康药业总裁
李莹莹 新宝堂医药总经理
汪洪峰 联盛医药董事长
宋更申 悦康药业集团副总经理、药物研究院院长
张保华 扬子江药业集团江苏龙凤堂中药总经理
张 敏 梦阳药业董事长
陈立营 津药达仁堂中药研究院副院长
陈 犁 希尔安总经理
俞 敏 太极集团总经理
夏 军 量弘管理董事长
徐 胜 广盛原董事长
徐晓阳 达仁堂首席战略官
徐葱茏 江西景德中药董事长
董 明 云南白药CEO
程 杰 东阿阿胶董事长
蔡金勇 天士力总经理
薛 佳 浙江京新药业总裁助理兼中药事业部总经理
首届中国医药董秘价值创新年会
时间:11月15日13:30-17:40
联合主办:国盛证券
联合发起人(排名不分先后):
冯 昊 科伦药业副总经理、董事会秘书
张 蕾 新产业董事会秘书
李淑云 苑东生物董事会秘书
杨 亮 绿叶制药投资者与公共事务副总裁
崔 进 康希诺董事会秘书
董晓娴 复星医药副总裁,董事会秘书
13:30~13:40【开场致辞】
谭 勇 E药经理人系列媒体出品人
13:40~14:05【主题报告】上市公司最新监管政策解读
拟邀嘉宾:四川证监局领导
14:05~14:30【主题报告】中国健康产业并购市场前瞻
李 钢 易凯资本合伙人、医疗健康行业负责人
14:30~14:55【主题报告】以新质生产力重塑医药企业竞争力
单鹏安 和君咨询资深合伙人,医药医疗事业部总经理
14:55~15:20【主题报告】国内外医药上市企业面临的ESG合规要求
刘 芸 商道咨询合伙人
15:20~15:35【茶歇】
15:35~16:00【主题报告】如何做好董事会的“参谋员、信息员、宣传员和服务员”
冯 昊 科伦药业副总经理、董事会秘书
16:00~17:00【即席讨论】如何衡量IR工作质量和成效
主持人:胡偌碧 国盛证券医药行业联席首席分析师
讨论嘉宾(按姓氏笔画排序,持续更新中):
任蓬勃 亚宝药业董事会秘书
李 菲 贝瑞基因董事会秘书
李淑云 苑东生物董事会秘书
杨 亮 丽珠集团副总裁,董事会秘书
杨 亮 绿叶制药投资者与公共事务副总裁
杨明远 亚虹医药董事会秘书兼财务负责人
杨健锋 信立泰董事会秘书
吴 畏 欧林生物董事会秘书
余啸海 圣诺生物董事会秘书
张 蕾 新产业副总经理,董事会秘书
陈英格 百利天恒董事会秘书
陈剑辉 九洲药业投资者关系总监
周泽剑 科伦博泰生物财务总监,董事会秘书
孟斯妮 上海莱士证券部负责人
胡 柳 远大医药投资者关系总监
胡衍保 荃信生物董事会秘书
柯泽慧 诚意药业董事会秘书
段保州 恩华药业副总经理,董事会秘书
夏 芳 思路迪医药董事会秘书钱映辉 云南白药董事会秘书
徐红优 沃森生物证券事务高级主管
海 鸥 微芯生物董事会秘书
彭琪云 东阳光长江药业董事会秘书
蒋 茜 太极集团副总经理,董事会秘书
温定宙 亚盛医药投资者关系和战略负责人
管 洋 康龙化成证券事务部总监
17:00~17:20【主题报告】中国药企重大事件与价值发现
李静芝 E药经理人执行总编辑
17:20~17:40【颁奖】
2024中国医药上市公司最具竞争力20强
2024中国医药上市公司ESG竞争力系列榜单
ADC药物创新技术闭门交流会
时间:11月15日,09:00~12:00
小池大鱼 · 首届透皮贴剂产业链一体化之路研讨会
暨经皮给药产业分会第二次会议
时间:11月15日,13:30~17:40
论坛主席&主持人:汪洪峰 联盛医药董事长
13:30~13:35【开场致辞】
13:35~14:00【主题报告】星辰大海——透皮贴剂在中国的发展演进
张海龙 晶易医药总裁
14:00~14:25【主题报告】他山之石——透皮贴剂在日本的发展演进五十岚 真哉 日美健药品(中国)总经理
翻译:栾长颖 日美健药品营业总监
14:25~14:45【主题报告】洞见症结——透皮贴剂在申报注册过程中的难点
杨 祥 北陆艾湃克斯医药总经理
14:45~15:00【案例分享】小池大鱼——透皮贴剂市场的新机遇及新策略
汪洪峰 联盛医药董事长
15:00~15:15【案例分享】经皮给药的改良创新思路与临床研究方案设计
邹巧根 海纳制药董事长
15:15~15:35【主题报告】以小见大——原辅料、设备如何影响透皮贴剂创新生产
李 淼 日本星火产业株式会社中国贸易负责人
15:35~15:45【茶歇】
15:45~16:50【即席讨论】如何实现中国透皮贴剂产业链一体化之路
拟邀嘉宾:阳光诺和、晶易医药、久光制药、日美健药品、联盛医药、日本星火产业株式会社……透皮给药企业及上下游企业,审评端,学术界、临床界专家
16:50~17:40【内部研讨】经皮给药产业分会第二次会议
*具体日程以现场为准
一审| 黄佳
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
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判断一项创新疗法是否具有潜力,能否被MNC企业所青睐正是关键因素之一。
纵观近年来的创新药热点集中领域,从“某某替尼”到PD-1、ADC、GLP-1、PRC、ASO、mRNA等,无一不是由MNC扎堆布局所带动起来的新药领域。
那么理论上讲,对于绝大多数非头部药企而言,由MNC集中关注的领域,是否可以反推出未来有望脱颖而出的趋势性疗法,帮助企业抢占先机?
2024年8月28日,拜耳宣布与NextRNA Therapeutics达成一项总额5.47亿美元的合作和许可协议,双方将共同开发两项靶向长链非编码RNA(IncRNA)的潜在first-in-class小分子疗法,进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。
2024年9月4日,礼来宣布与生物技术公司HAYA Therapeutics达成合作,投入高达10亿美元的资金开发长链非编码RNA(IncRNA)平台,为非编码DNA中的肥胖症寻找新的治疗方法。
短短一月间,拜耳与礼来两家重量级MNC接连下注IncRNA,其背后有何深意?又对国内企业有何启示?
IncRNA药物时代来临
对于RNA药物领域而言,看似药物市场趋势明朗,但专利限制和差异化竞争等问题依旧制约着相关企业的研发布局。行业迫切需要一系列新型核酸分子实体和创新递送技术,来推动整个行业的快速发展。IncRNA就是领域内最被寄予厚望的创新疗法。
2000年之初,IncRNA开始崭露头角;2005年,Inagaki等在模式物种中首次报道大量mRNA-like的长链非编码RNA以组织和细胞特异性的方式进行表达;2008年,Mercer等利用原位杂交技术,在小鼠脑组织中鉴定了大量长链非编码RNA的表达,并证实了这些长链非编码 RNA 的表达水平与特定的神经解剖学位置、细胞类型及亚细胞位置相关。
至此,IncRNA开始在学术界获得普遍认可,大量相关的研究自此开始。
2010年之后,在学术界对IncRNA的研究热度持续升温之下,相关基础研究水平突飞猛进,并逐渐开始由学术界开始向产业界转变,部分创新结果开始寻求落地。
数据来源:公开数据估算
但同时,由于lncRNA的研究历程较短,现阶段的主要研究尚处于早期阶段,并且由于其功能的复杂性以及形式的多样性,近年来成为研究者扎堆发表文章的集中地,从2011年至2021年,相关领域的文章发表数量呈指数上涨。
至此,IncRNA才开始频繁进入各个企业的视野中,领域内的交流、合作也正式开始兴起。
IncRNA疗法优势与难点
长链非编码RNA(Long non-coding RNA, lncRNA)是一种长度大于 200 个核苷酸的非编码RNA。其与核苷酸数量≤200个的小非编码RNA共同组成非编码RNA(ncRNA)。
lncRNA广泛参与各种生理调控过程,是基因表达调控过程中的关键调控因子,也是决定物种差异和疾病发展的关键分子。因此,理论上IncRNA的研究为临床治疗疾病提供新的靶点和治疗方案。
优势方面,由于其可以轻松与同源DNA序列、同源RNA序列以及蛋白质结合结合,与其他疗法相比主要有以下几大优势:
靶向种类上,兼具了小分子药物、蛋白药物和基因药物的优点,可靶向DNA、RNA与蛋白质等所有分子。
靶标位置上,由于胞外、胞膜还是胞内分子都可以成为lncRNA药物的潜在靶标,因此lncRNA不受靶标位置限制。
特异性方面,lncRNA在正常组织与非正常组织之间的差异最为显著,比如肿瘤组织与正常组织之间的lncRNA表达差异可以达到数十倍甚至更高,远超过蛋白质。
分子量级方面,lncRNA的大小介于mRNA和小核酸之间,可进行修饰,具有低免疫原性和良好稳定性,同时对靶序列的保守性要求相对较低。
lncRNA药物优势总结
图片来源: 明新汇
而劣势方面,IncRNA由于其本身体量极大,其筛选和鉴定困难度极大,是该领域科研方面最大的卡点,与mRNA等技术相比,也同样存在较为明显的劣势:
表达量低:lncRNA的表达水平通常较低,这使得它们在测序结果中容易淹没在背景噪音中,特别是在使用非特异性的测序技术时。低表达水平使得lncRNA难以被检测到和注释。
序列与功能关系复杂:与蛋白质编码基因不同,lncRNA的功能并不总是可以从它们的序列中直接推断出来,这使得对lncRNA的功能理解变得更加复杂。
亚细胞定位多样:lncRNA可以在细胞核内外表达,具有不同的分子功能。例如,细胞核内的lncRNA可能调控转录,而细胞质内的lncRNA可能与转录后功能相关。这种多样的亚细胞定位增加了对其功能预测的难度。
缺乏明确的功能元件:lncRNA可能包含功能元件(如蛋白结合位点、miRNA结合位点、DNA结合位点),但这些功能元件的可用性和稳定性因lncRNA的低表达和快速进化而受到影响。
但无论如何,就该领域目前所展现出的研究趋势,lncRNA已然成为继mRNA与小核酸药物之后,新兴的第三类核酸类药物,而随着越来越多关于其与人类多种疾病的研究进展,至少其在并在肿瘤、免疫疾病与代谢疾病领域的研究已初具成果,未来有望辐射至更广阔领域。
IncRNA的应用多面开花
据相关研究发现,IncRNA的表达或功能异常与人类疾病的发生密切相关,其中就包括癌症、退行性神经疾病在内的多种严重危害人类健康的重大疾病,具体表现为长链非编码 RNA在序列和空间结构上的异常、表达水平的异常、与结合蛋白相互作用的异常等。
1. IncRNA与肿瘤
作为人类健康的头号杀手,同时也是疾病中支付意愿最高的类型,肿瘤在IncRNA的研究中得到充分地重视,越来越多关于IncRNA在肿瘤中的作用机制被逐步解析,与肿瘤治疗的关系研究也愈发深入。
参与肿瘤的发生、发展:近年来研究发现 lncRNA在肿瘤的发生与发展中,可以发挥介导作用。例如,癌基因RAS和MYC分别可以通过lncRNA Orilnc1和DANCR参与肿瘤的发生与发展。
参与肿瘤的侵袭、转移:多种lncRNA被证实可以调节肿瘤细胞的侵袭和转移,例如在非小细胞肺癌中,lncRNA XIST 可以通过调控miR-367/141-ZEB2来促进TGF-beta诱导的EMT。
作为生物标志物:lncRNA以外泌体的形式分泌到细胞外,体液中的lncRNA 具有作为生物标志物的潜能,指示肿瘤的进展与恶性程度,同时可以提供治疗靶点,从而指导个性化治疗。
解决化疗耐药:lncRNA的差异表达是导致患者相同治疗方式的临床疗效差异的主要因素之一,未来有望通过lncRNA来控制疗效的一致性。
从现阶段的研究数据上来看,IncRNA与肿瘤的主要研究方向集中在前列腺癌、肺癌、结直肠癌、肝细胞癌等相对高发且机制研究较清晰的领域,但距离大规模的创新药产业落地,或许还为时尚早。
LncRNA及其在癌症中的作用
(图源:Nat Rev Cancer)
2. IncRNA与免疫炎症
除了肿瘤领域的研究较为靠前,IncRNA在类风湿关节炎的免疫性疾病方面的研究也推进迅速。
近年来,关于IncRNA在RA的发病机制中起到的关键作用被发现,IncRNA也因此具备了作为RA的临床诊断依据或治疗的新靶点的潜力,比如麻省大学医学院Katherine A. Fitzgerald领导的研究小组证实,一种长链非编码RNA lincRNA-EPS发挥转录刹车作用限制了炎症。这对风湿性关节炎等免疫性疾病的研究提供了重要参考。
而关于IncRNA与风湿性关节炎之间的主要机制,则主要有以下几点:
IncRNA可以调节FLS增殖、迁移和侵袭:成纤维细胞样滑膜细胞(fibroblast-like synoviocyte,FLS)是RA患者滑膜细胞的主要细胞群,它们在慢性炎症环境中被激活,具有与肿瘤细胞相似的某些特征,而CAIF可以通过促进miR-20a的成熟来抑制RA中FLS 的凋亡。
IncRNA影响促炎性细胞因子的分泌和表达:CASC2作为近年来在不同类型癌症中发现的致癌InCRNA,其在RA患者的血浆中表达下调,这表明该IncRNA可能参与RA发病过程。
IncRNA可调节RA软骨增殖凋亡:研究发现,GAS5过表达抑制软骨细胞的增殖,减少Bcl-2蛋白表达,增加Bax蛋白表达。
很明显,IncRNA崭露头角的趋势正在逐渐明朗,而经历了近十年的基础研究实力的积累,自2021年开始,许多专注于IncRNA领域的企业也迎来了重大发展,不仅相关企业纷纷获得了融资,海内外相关领域的市场格局也正在逐步建立。
3. IncRNA与代谢
尽管绝大多数关于lncRNA的研究集中于肿瘤、免疫炎症等领域,但研究过程中越来越多的证据表明lncRNA与肥胖之间存在密切联系,使得如Haya等技术平台在肥胖治疗领域同样展现出巨大潜力。
肥胖是一种多因素疾病,是当今流行病的一部分,也会增加其他代谢疾病的风险。
长链非编码RNAs(lncRNAs)提供了一层调节机制来维持代谢稳态。尽管lncRNAs是哺乳动物基因组的重要组成部分,但针对其代谢意义的研究,包括肥胖,才刚刚开始得到解决。
2024年5月5日Adv Sci发表的关于《长链非编码RNA Obr通过表观遗传调节促进脂质代谢》的文章中显示,其研究鉴定出一种发育调节的lncRNA,称为Obr,其在代谢相关组织(如骨骼肌、肝脏和胰腺)中的表达在饮食诱导的肥胖中发生改变。Obr与cAMP反应元件结合蛋白(Creb)结合,并激活参与脂质代谢的不同转录因子。它与Creb组蛋白乙酰转移酶复合物(包括cAMP反应元件结合蛋白(CBP)和p300)的结合,正向调节参与脂质代谢的基因的转录。
未来,改变患者肥胖的创新疗法或许将向着基因层面演变,依靠靶向瘦素相关通路能够控制肥胖也或将成为可能。
IncRNA的市场格局初成
与小核酸领域的全球市场格局类似,IncRNA的市场格局也大致可以分为三种类别,即NextRNA之类的头部biotech、礼来之类的MNC企业以及凌泰氪之类技术追赶者。
海外,布局IncRNA的公司有NextRNA Therapeutics、Transine Therapeutics、Laronde、Haya therapeutics、Amaroq Therapeutics、Cardior Pharmaceuticals、ROME Therapeutics 等。
国内,专注于IncRNA药物研发的企业有凌泰氪,布局lncRNA相关服务的企业有锐博生物、汉恒生物、和元生物、诺禾致源等。
1.NextRNA Therapeutics
NextRNA Therapeutics 是一家释放非编码RNA潜力以开发个性疗法的生物技术公司,成立于2021年1月,起源于Dana-Farber癌症研究所的一个研究项目,由哈佛医学院Dana-Farber癌症研究所Carl Novina 博士、麻省理工学院 Robert Langer 博士、哈佛医学院Dana-Farber癌症研究所 Kenneth Anderson 博士等人创立。
值得一提的是,Robert Langer博士是麻省理工学院(MIT)享有最高荣誉的教授之一,参与创建的40多家生物技术公司都在生物领域里享负盛名,其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司,由此不难想象他创立的非编码RNA疗法公司将会引起生物医疗导向治疗的新革命。
2.HAYA Therapeutics
HAYA Therapeutics最核心的资产在于其专利药物发现引擎DiscoverHAYA,该引擎能够为包括肺、肾、肝脏和实体瘤微环境在内的诸多组织提供先导化合物、长链非编码 RNA(lncRNA)靶向抗纤维化候选药物。并且还建立了全球最大的lncRNA数据库,旨在探索与疾病、组织和细胞特异性以及物种保守性相关的lncRNA。
目前其主要候选药物包括改良型反义寡核苷酸(ASO)HTX-001以及靶向心肌成纤维细胞富含的纤维化驱动因子 lncRNA Wisper。
目前,由于现阶段纤维化疾病的治疗方案稀缺,传统靶向治疗会导致严重、通常难以忍受的不良反应,HAYA掌握 lncRNA 在调节纤维化细胞状态中的作用,据此开发出的器官和组织特异性疗法,能够在产生药效学相关效应的同时降低脱靶毒性风险,无论是有效性、安全性,还是可及性都显著提高,临床竞争优势明显,未来可期。
3.凌泰氪
作为国内少数专注于lncRNA创新疗法的企业,凌泰氪生物的主要研发思路是“将lncRNA作为核酸药物的功能元件”,不同于“将lncRNA作为疾病的治疗靶点”的研发思路,一定程度上避开了其原有本质上的诸多不确定性。
目前,其已成功建立了两大自主研发的核心技术平台,一者是以lncRNA介导的靶向嵌合体技术,包括lncRNA稳定模块、靶向递送模块和功能模块,相比于以往立足于靶点开发新药,模块化技术的优势在于能开发一系列管线,从而缩短新药开发周期、降低开发成本;二者是UNAST技术平台,能够在未经修饰的情况下提高核酸药物的体外稳定性及体内稳定性,还实现了体内长时间缓释的效果,且拥有全新的序列专利,能有效降低用药剂量和给药次数。
图片来源:凌泰氪生物官网
临床管线方面,凌泰氪生物已有包括LT-002等在内的多款lncRNA创新疗法,适应症涉及心血管疾病、中枢神经系统疾病、肿瘤等多个领域,其中LT-002作为凌泰氪首发的一款治疗肿瘤的全新作用机制的创新药,目前正处于临床前与临床申请阶段。
小结
作为继mRNA与小核酸药物之后,新兴的第三类核酸类药物,lncRNA的发展历程相较前两者而言,时间明显不足。
但是,近年来受益于全球学术界对其基础研究的兴趣程度大幅增长,越来越多lncRNA与人类疾病的关系得以被证实,肿瘤、自免、代谢等领域成为lncRNA创新疗法的集中地。2020年之后,已有不少学术前沿的研究者正尝试将其由学术界向产业界进行拓展,NextRNA、HAYA为首的一系列创新biotech企业因此诞生,礼来、拜耳等MNC企业的目光也成功被聚焦于此。
至此,创新药IP成功的基本要素已开始具备,一方面学术界与头部企业对产品成药性探索正在持续,另一方面资本对于该领域的目光也越来越多,更重要的是成药性机制逐渐完善之后,MNC已经开始开展相关领域的布局,三方共同助力之下,lncRNA疗法未来有望媲美小核酸药物、mRNA药物,也犹未可知。
来源 | 博药(药智网获取授权转载)
撰稿 | 头孢
责任编辑 | 八角
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8月28日,拜耳和生物技术公司NextRNA Therapeutics宣布,双方已达成合作和许可协议,将共同开发两款靶向长链非编码RNA(lncRNA)的小分子疗法,进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。
NextRNA Therapeutics是一家专注于开发变革性药物以解决lncRNA驱动疾病的生物技术公司。根据协议条款,拜耳和NextRNA将合作共同推进两个针对高度未满足需求适应症的肿瘤项目。第一个项目是针对lncRNA的小分子项目,目前正处于NextRNA的早期临床前开发阶段。第二个项目,NextRNA将提名其平台已经确定的lncRNA靶标,拜耳将有权选择一个靶标进行联合开发。
同时拜耳将为这两个项目付出高达5.47亿美元的资金,包括前期和近期里程碑付款、研究资金、开发和商业里程碑付款,以及净销售额的分层版税。
仅仅两个小分子疗法,拜耳就将为其支付5.47 亿美元,那么lncRNA有何优势?目前研发格局如何?
生物技术新秀NextRNA,深受资本青睐
NextRNA成立于2021年,基于Dana-Farber癌症研究所Carl Novina博士的开创性工作,公司的主攻方向定位为开发能够选择性调节lncRNA与蛋白质之间相互作用的小分子。
在病理状态下,失调的lncRNA会募集RNA结合蛋白(RBP)来驱动疾病的病理过程。NextRNA主要通过用小分子破坏lncRNA和RBP之间的相互作用来抑制疾病相关lncRNA的功能。
NextRNA的竞争优势在于其独特的NextMap计算引擎,公司将其与深厚的lncRNA生物学专业知识以及多种生物化学、生物物理学和化学功能相结合,共同构筑了强大的研发平台。
2022年3月,NextRNA分别获得930万美元的种子轮融资及4680万美元的A轮融资,由CobroVentures和Lightchain Capital领投,CircleAlternative Investments、Evans Capital、Jefferies、Rivas Capital和Willett Advisors等跟投,NextRNA深受众多国外资本的青睐。同时这些收益将用于增强NextRNA的靶点及药物发现引擎,扩大管线,以及推进先导项目。
此次拜耳与NextRNA合作,不仅巩固了NextRNA在lncRNA靶标领域的领导地位,也彰显了其作为开发跨疾病领域变革性小分子药物的理想伙伴价值。
国内外药企瞄准lncRNA蓝海赛道
在生命体内,非编码RNA(ncRNA)是一类不参与编码蛋白质的RNA。主要分为两大类别,分别是短链的microRNA(miRNA)和长链的lncRNA。多项研究已表明,ncRNA虽不能产生蛋白,但与多种复杂的生物学过程有关,例如免疫细胞的发育和功能、免疫紊乱、神经发育和神经系统疾病。因此,lncRNA等ncRNA及其相互作用蛋白代表了一类广泛的尚未开发的新型治疗靶点。
近几年,除了NextRNA 之外,有多家初创公司致力于lncRNA靶向疗法的开发。
Laronde
Laronde是最早布局lncRNA疗法的公司之一。公司建立了基于环状RNA(circRNA)的技术平台,circRNA作为lncRNA的一种类型,稳定性提升。Laronde拟利用circRNA的稳定性特征,实现在体内更长时间表达多肽、酶、抗体等治疗性蛋白质。2021年5月,Laronde获得了Flagship Pioneering的5000万美元投资。2021年8月,Laronde又完成4.4亿美元融资。
Transine Therapeutics
Transine公司由功能基因组学和lncRNA先驱Piero Carninci教授与Stefano Gustincich教授创立。公司独有的SINEUP平台是针对IncRNA的一种技术,可特异性增强靶标mRNA的翻译水平。SINEUP包含一个mRNA结合域与一个功能域。其中,结合域识别靶标mRNA,是SINEUP平台特异性的关键;功能域可以直接招募核糖体,结构中插入的反向SINEB2重复序列可增强蛋白表达,这也是这项技术命名的由来。
2021年6月,Transine完成了910万英镑种子轮融资。20225月,Transine 又完成460万英镑的额外种子轮融资。
HAYA Therapeutics
HAYA Therapeutics将lncRNA作为药物靶点,通过其专有的技术平台,从暗基因组中鉴定出具有组织和细胞特异性的lncRNA,并开发针对这些lncRNA的RNA靶向治疗方法以抑制其表达,如修饰的反义寡核苷酸(ASO),从而防止和逆转纤维化,为心脏纤维化等疾病提供更佳的解决方案。HAYA Therapeutics还建立了全球最大的lncRNA数据库,旨在探索与疾病、组织和细胞特异性以及物种保守性相关的lncRNA。2022年9月,公司完成了4000万美元的A轮融资。
Cardior Pharmaceuticals
Cardior主要为心脏疾病患者开发基于ncRNA的疗法,与NextRNA开发小分子不同,Cardior的领先项目CDR132L是一种靶向micro-RNA-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂,能够同时作用于多个关键疾病信号通路,触发针对心脏疾病关键特征的协同治疗效果。Cardior已完成7600万美元B轮融资。
在国内,凌泰氪生物在lncRNA药物研发方面处于第一梯队。凌泰氪生物成立于2021年,公司专注于以lncRNA 为基础的创新型核酸药物研究开发。目前,凌泰氪生物已经构建了具有完全知识产权的核酸药物稳定平台和肝外靶向递送平台。
除凌泰氪生物外,国内还有汉恒生物、诺禾致源、和元生物等药企在lncRNA赛道布局。
事实上,lncRNA是人体内数量最多的一类调控性RNA分子。人基因组72% 以上的区域转录为lncRNA,在数量上远超蛋白,这也就意味着更多潜在的药物靶点。而且lncRNA能够调控表观遗传、染色质修饰、转录激活等生命过程,可在细胞外、细胞膜、细胞内起作用。因此,通过靶向lncRNA进行疾病治疗是一种十分有前景的方法。目前国内外企业均处于起步阶段,期待相关药企在lncRNA领域早日"开花"。
主要参考资料:
1、Bayer and NextRNA Therapeutics enter strategic collaboration to develop small molecules targeting long non-coding RNAs (lncRNAs) in Oncology.
2、https://www.transinetx.com/news/transine-therapeutics-closes-seed-funding-of-9-1-million/.
3、https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-unveils-laronde-to-advance-endless-rna---a-new-class-of-programmable-medicines-capable-of-expressing-therapeutic-proteins-inside-the-body-301287088.html.
END
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来源:CPHI制药在线
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