Hebei Lingying Biotechnology Co., Ltd.

【中国上海和美国特拉华州米德尔顿，2025年4月18日】—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）公司将出席2025年5月13日至17日在美国路易斯安那州新奥尔良举办的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。此次大会，辉大基因将发表13项摘要成果，其中包括1项极具声望的主席研讨会（Presidential Symposium）口头报告、4项口头报告及8项壁报展示，充分展现公司在CRISPR基因编辑领域针对中枢神经系统疾病、神经肌肉疾病和遗传性视网膜病等重大疾病所取得的重要科研和临床进展。 在此次大会最受瞩目的主席研讨会口头报告中，辉大基因将重点介绍其CRISPR/hfCas12Max DNA编辑治疗杜氏肌营养不良（DMD）的创新药物HG302。该摘要从众多投稿中脱颖而出，入选率不足1%，由辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士（Alvin Luk）主讲，并由公司联合创始人兼首席科学顾问杨辉教授、神经肌肉疾病前沿研发负责人李国玲博士、以及医学负责人袁轶群博士共同联合作者，彰显辉大基因在科研与临床转化方面的深厚实力。 “主席研讨会是ASGCT大会的最高荣誉之一，极少数摘要有幸入选。”辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“此次入选不仅是对我们单切位CRISPR基因编辑平台突破性潜力的高度认可，也体现了辉大基因在全球遗传病治疗领域的领先地位。HG302有望成为一种‘一次给药，长期获益’ （one-and-done）的新型疗法，兼具精准性、安全性和长期疗效。我们期待与全球生物医药伙伴携手合作，加速该疗法的临床开发并加快患者可及性。” 除主席研讨会口头报告外，辉大基因还将在年会发表以下四项口头报告： HG004：治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（IRD）的新进展 HG202：基于CRISPR的RNA编辑疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD） HG302：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗杜氏肌营养不良（DMD） HG303：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） 碱基编辑器：AI设计的微型碱基编辑器助力精准基因治疗 HG004：治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（IRD）的新进展 HG202：基于CRISPR的RNA编辑疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD） HG302：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗杜氏肌营养不良（DMD） HG303：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） 碱基编辑器：AI设计的微型碱基编辑器助力精准基因治疗 此外，辉大基因首席技术官TJ Cradick 博士也受邀担任ASGCT 2025年大会科学专题论坛联合主席，该论坛由基因编辑委员会主办，主题为“基因编辑新进展：大型DNA插入技术及其在治愈性疗法中的潜力”，聚焦于实现大段DNA插入的新一代体内基因编辑策略。此项荣誉彰显了辉大基因在CRISPR平台技术全球前沿的创新影响力。 辉大基因首席技术官TJ Cradick博士强调：“通过自主研发的CRISPR基因编辑技术平台（含hfCas12Max和hfCas13Y，以及AI智能化涉及的小型碱基编辑器），我们已取得重大突破，可显著提升针对DMD、ALS和MECP2重复综合征等重大疾病的单次治愈性治疗（one-time treatment）效率。我们始终致力于推动基因治疗领域的创新发展与全球可及性，现诚邀国际合作伙伴开展战略合作，共同扩大技术惠及范围。” 监管认可与国际化布局 辉大基因在基因编辑平台领域也获得了广泛的监管认可。公司已有四个临床项目分别获得了美国FDA孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病认定（RPDD），累计8个认定。HG004（治疗RPE65相关视网膜疾病）与HG204（治疗MECP2重复综合征的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）亦获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，使这两个项目获得三重认证。 HG-PRECISE®平台：AI赋能CRISPR创新 辉大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉教授表示：“我们的HG-PRECISE®，结合人工智能（AI）和深度机器学习技术，能够快速发现和优化新型小型CRISPR核酸酶。通过实现高特异性、低脱靶编辑，我们正在开启一个更安全、更有效的基因治疗新时代，造福此前无药可治的患者群体。” 辉大基因在第28届ASGCT年会的主题报告内容如下： 展望未来：合作加速全球可及性 辉大基因正在积极寻求与全球生物制药公司开展战略合作，以最大化其技术平台和管线的全球影响力。陆英明博士补充道：“我们期待与全球生物医药企业和潜在合作伙伴携手，加速下一代基因编辑疗法的开发与普及。战略合作将是最大化创新影响力的关键，助力这些突破性疗法惠及全球患者，开启生命的新可能。我们欢迎与志同道合的伙伴探讨合作机会，共同释放基因药物的全部潜力。” 关于辉大基因 辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括： HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 临床前管线同步推进： HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） 凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在领英（LinkedIN）上关注我们。 上一条 No More 下一条 辉大基因亮相CRISPR MEDiCiNE 2025：以患者为中心的基因治疗新时代 No More 辉大基因亮相CRISPR MEDiCiNE 2025：以患者为中心的基因治疗新时代

上海和中城（美国特拉华州），2025年4月10日——本周，在CRISPR MEDiCiNE 2025峰会（#CRISPRMED25）上，CRISPR基因疗法的未来蓝图愈发清晰。作为全球临床阶段生物技术领军企业，辉大基因—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）很荣幸成为这一变革浪潮的推动者。 本次大会以令人振奋的消息拉开序幕：我们的高保真核酸酶 hfCas12Max 通过 Synthego 成功转授权给 Vita Therapeutics，正在全球范围内加速下一代 iPSC 细胞治疗的开发——这是推动可规模化、一次性治愈疗法迈出的重要一步。会议期间，现场洋溢着浓厚的科学探索氛围。来自学术界和产业界的领军人物纷纷展示了最前沿的创新成果——从高效的基因精准编辑（Prime Editing 和 Base Editing）技术，到基于工程化衣壳的递送突破，再到基因编辑疗法的大规模生产平台。 辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士发表了精彩的主旨演讲，首次公开了早期临床试验取得的令人振奋的成果，引发现场热烈反响。 HG302（hfCas12Max治疗杜氏肌营养不良）：零严重不良反应，无剂量限制性毒性，患儿3个月内即呈现运动功能改善（北极星评估+1分，6分钟步行距离增加60米，4级爬梯时间缩短30秒）。 全球首款RNA编辑疗法HG204（hfCas13Y治疗MECP2重复综合征）：患儿认知、运动与情绪显著改善，为这一毁灭性儿童神经发育疾病带来曙光。 HG302（hfCas12Max治疗杜氏肌营养不良）：零严重不良反应，无剂量限制性毒性，患儿3个月内即呈现运动功能改善（北极星评估+1分，6分钟步行距离增加60米，4级爬梯时间缩短30秒）。 全球首款RNA编辑疗法HG204（hfCas13Y治疗MECP2重复综合征）：患儿认知、运动与情绪显著改善，为这一毁灭性儿童神经发育疾病带来曙光。 本周最令人动容的时刻，来自一组真实记录的视频：一名9岁、智力水平相当于11个月大婴儿的 MDS 男孩，在接受 HG204 治疗仅12周后，已经能够行走得更加稳健，理解并执行简单指令（如“来吃饭”“去洗手间”“来洗澡”），并重新建立起情感连接。这些画面生动地提醒我们，每一项创新背后，都是一个被改变的生命。 行业共识与辉大使命 创新与可及性并重：需全球监管机构、生产商与患者组织协同合作 递送技术突破：推动CRISPR疗法精准覆盖更多适应症 标准化建设：质量、疗效与安全性标准是全球化推广的核心 创新与可及性并重：需全球监管机构、生产商与患者组织协同合作 递送技术突破：推动CRISPR疗法精准覆盖更多适应症 标准化建设：质量、疗效与安全性标准是全球化推广的核心 展望未来，辉大基因将继续秉持初心，致力于推动安全、可及、"一次治疗、终身治愈"的 CRISPR 疗法，不断扩展我们高保真基因编辑工具箱，并携手全球伙伴，共同以患者利益为核心，开创更加广阔的未来。 在 CRISPR MEDiCiNE 2025 大会上，我们不仅展示了数据——更传递了希望。而这，仅仅是一个开始。 CRISPR 的未来，已经到来！ 关于辉大基因 辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括： HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 临床前管线同步推进： HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） 凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在领英（LinkedIN）上关注我们。 上一条 No More 下一条 辉大基因宣布hfCas12Max通过转授协议在细胞治疗领域实现更广泛应用 No More 辉大基因宣布hfCas12Max通过转授协议在细胞治疗领域实现更广泛应用

上海和中城（美国特拉华州），2025年4月9日—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布，其自主研发的高保真CRISPR-Cas12平台hfCas12Max，通过与Synthego Corporation（简称“Synthego”）的合作转授，正式进入新的治疗领域。此次转授对象为Vita Therapeutics, Inc.（简称“Vita”）。根据协议，Vita将获得辉大基因自主开发的hfCas12Max核酸酶及其优化的gRNA，用于低免疫原性iPSC细胞疗法的临床前及临床研究，目标疾病包括神经肌肉系统疾病。 此次转授标志着辉大基因自主平台hfCas12Max的重大应用里程碑，进一步验证了其广泛的临床潜力与商业价值。辉大基因于2024年将hfCas12Max授权给Synthego，用于生产、商业化及转授。凭借高效编辑效率、极低的脱靶率和小巧的分子尺寸（便于治疗性递送），hfCas12Max持续获得行业内的广泛认可。 辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士表示：“hfCas12Max进入临床细胞治疗项目，体现了辉大基因在多治疗领域内不断增长的基因编辑创新影响力。我们非常自豪能够看到我们的高保真CRISPR技术赋能管线之外的开创性疗法，进一步坚定了我们为全球患者提供一次性治愈方案的使命。” hfCas12Max源自辉大基因自主研发平台HG-PRECISEÒ，该平台专注于创新DNA编辑器、RNA编辑器及表观遗传调控工具的开发。随着hfCas12Max通过合作伙伴不断拓展应用领域，进一步巩固了辉大基因在全球基因编辑领域的领导地位。 了解Synthego与Vita关于hfCas12Max CRISPR核酸酶战略授权协议的更多信息，请访问：www.synthego.com。 关于辉大基因 辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括： HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 临床前管线同步推进： HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） 凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在 在领英（LinkedIN）上关注我们。 上一条 No More 下一条 辉大基因将在全球重要会议上展示CRISPR基因编辑疗法的突破性进展 No More 辉大基因将在全球重要会议上展示CRISPR基因编辑疗法的突破性进展