Suzhou Hongyun Biotechnology Co., Ltd.

近日，瑞典皇家科学院宣布，将2024年诺贝尔化学奖授予蛋白质设计先驱David Baker教授与AlphaFold开发者Demis Hassabis、John M.Jumpe。 继前几日AI教父John J.Hopfield和Geoffrey E.Hinton获得诺贝尔物理学奖后，AI+制药已成为诺奖的焦点。 如果以诺贝尔奖作为人类历年科学发展的缩影，那么对制药业而言，诺贝尔生理学或医学奖提供的是作用机制、诺贝尔化学奖提供的是构建方法、诺贝尔物理学奖提供的是处理效率。 技术的不断突破，让AI制药站上风口。 百舸争流 AI技术在制药领域的应用已经引起了广泛的关注，有数据显示，截至2023年底，全球共有897家AI制药企业。其中国内AI制药企业就达到了93家，而2020年底时仅为16家。 从主要布局来看，大多数AI制药公司还是将重心放在了早期药物开发这一起始阶段上。 图1 AI制药公司布局 图片来源：参考来源3 从AI制药参与者类型来看，主要分为三大类，IT巨头、AI制药企业和大型药企。三类企业依托各自在研发、生态、算法的优势切入行业。 表1 AI制药参与企业分类 数据来源：公开资料整理 为了降本增效，MNC们对AI充满着无限热情，年初的JPM大会上，谷歌母公司Alphabet旗下的AI生物技术公司Isomorphic Labs宣布与礼来和诺华签署了两笔价值近30亿美元的大额交易；赛诺菲更是在去年宣布了“All in AI”战略；近日礼来也任命Thomas J.Fuchs为公司第一任首席人工智能官，各大跨国制药企业动作不断。 经统计，仅2023年MNC在AI+药物研发领域就达成了超30项合作，已披露的总价值约100亿美元，单笔总额最高达27亿美元，其热情可见一斑。而在国内，恒瑞、上海医药等传统企业也早于21年与XtalPi等人工智能企业达成合作。 图2 部分药企与人工智能企业合作概况 图片来源：参考来源5 对于IT巨头而言，依托自身强大的算法与科技实力，作为“卖铲人”获利也是一条一本万利的道路。 根据媒体报道，软银集团宣布计划在2025年前共投资1500亿日元（约9.6亿美元）来增强其人工智能(AI)数据中心的运算能力。 而腾讯早已参与其中，其投资的中国AI药物研究公司晶泰科技(QuantumPharm)6月13日在香港上市，成为国产AI制药第一股，并且在不久前结束的腾讯全球数字生态大会上，腾讯健康总裁吴文达在发言中指出，腾讯健康依托于大模型打造的解决方案已经在1300多家企业、医院等机构落地。 英伟达的参与更加令人注目，这家全球知名的科技公司，通过旗下的风险投资基金NVentures，积极拓展其在AI制药领域的投资版图。据智药局的数据监测显示，从2023年到2024年6月6日，英伟达共参与投资了10家AI制药公司。 此外，其自身研发的生成式AI平台NVIDIA BioNeMo，可用于蛋白质结构预测、蛋白质序列生成、分子优化、生成式化学、对接预测等。据悉，已有100多家生物制药和AI药物研发公司使用其BioNeMo平台，包括安进、安斯泰来制药、Cadence、Iambic、Insilico Medicine、Recursion和Terray Therapeutics，风光无限。 对于AI制药初创企业而言，还有很长的路要走。 从全球来看，目前海外仅有20余家AI制药企业上市，时间集中在2020年之后。 图3 海外已上市AI制药企业 图片来源：参考来源6 从公布财报看，2023年美国AI制药公司Schrodinger（薛定谔）年收入2.17亿美元，排名第一，其也是首家实现盈利的AI制药企业：其收入主要由三部分组成：软件收入、药物研发收入和其他收入，全年软件收入占了大头，收入为1.591亿美元，增长17.4%。 从研发管线来看，靶向MALT1的SGR-1505和靶向CDC7的SGR-2921均处于临床I期。另外，财报提到，未来薛定谔将会把资源越来越多地放在专利药物发现项目上，这也许意味着薛定谔会在未来锚定“卖铲人”的角色。 从国内来看，目前仅有一家上市公司晶泰科技于今年6月13日在香港上市，成为国产AI制药第一股。 晶泰科技于2014年成立，在2016年，在辉瑞举办的一场全球晶体结构预测盲测比赛上，刚创立不久的晶泰科技实现了100%准确预测，以此为契机开启了与头部跨国药企的战略合作 据招股书数据，在IPO前的融资历程中，晶泰科技共完成了8轮融资，累计金额达7.3亿美元（约合人民币52亿元），在全球AI制药企业中融资额排名第一。 目前公司拥有160+授权专利，正在进行超39项药物发现项目，已为全球300多家生物技术与制药公司及研究机构提供服务，其中包括全球前20大生物技术与制药公司（按2022年收入计）中的16家。 在国内除了晶泰科技外，目前还有进入到递交招股书环节的英汐智能、B+轮的红云生物和奕拓生物以及C轮的药物牧场、深势科技、甫康药业等企业。 AI制药公司们已经进入到上市竞速赛之中。 未来如何？ AI制药红透半边天，但是不可否认的事实是截至目前还没有完全由AI研发的新药物进入市场。 从融资的角度来看，2021年行业融资金额达历史高点，超过290亿美元，随后开始大幅下挫。 图4 历年AI制药融资情况 图片来源：参考来源7 分析原因，主要是由于当前AI制药技术不成熟，技术成果转化有障碍等原因。 比如文献显示类药物虚拟筛选库已拥有超过360亿种化合物，对于当下考虑到每个分子估计有10-50个构象异构体，总计超过5000亿个对象。虚拟筛选与实际验证的挑战都是巨大的，遑论常用的AI模型通常针对数万种或更少的化合物进行训练，这引发了人们对其在360亿种化合物的化学空间采样方面的有效性产生疑问。 预测的有效性与验证成本限制了AI制药的发展，也是目前为何没有一款上市AI药物的主要原因。 此外，另外一方面，则是由于很多公司“挂羊头卖狗肉”。 在探究AI制药行业时，波士顿咨询曾提出一个新式的词——“AI原生公司”，指的是那些真正拿AI做实事，而不是借着AI的噱头打广告的公司。 在进一步的筛选后，波士顿咨询有了惊人的发现，全世界AI制药企业高达700多家，可真正的“AI原生公司”，竟然只有114家（截至报告时间）。 技术的不成熟加上部分入局者的不靠谱，导致AI制药的融资与发展受到阻碍，甚至一些明星公司都受到极大的影响。 比如业内的明星公司Exscientia，其市值已经从上市之初的超30亿美元跌到了如今的5.97亿美元（截至2024年10月10日）。 并且由于其在管线上的接连失误，以及停止了针对A2A靶点的癌症候选药物EXS-21546的I/II期研究，进一步打击了市场信心。最终只能被英伟达投资的另一家AI制药公司Recursion并购，交易金额仅为6.88亿美元，不足上市之初的30%。 领头羊尚且如此，何论那些缺乏资金与技术实力的小型AI制药企业。 那么，未来会好吗？答案是一定的。 对于AI制药企业而言，其应用框架主要包括三个部分：数据收集和整理、使用分子描述符进行化合物表示、人工智能方法及其应用。 AI训练需要大量的数据验证与反馈，但是每一次的反馈与优化都会对下一次的优化进行拓展与提升。 这是一个逐步迭代的过程，随着数据的逐渐沉淀、模型的逐渐优化、算力的逐渐提升，当触发了爱因斯坦称为第八大奇迹的“复利”后，AI赋能制药的效率将会指数级的增长。 并且，商业的竞争本质是效率的竞争，新领域“first in class”药物所带来的优势是后来者无法比拟的。更快、更准确的药物发现、构建、验证对药企们来说具有无与伦比的吸引力，大浪淘沙之后，AI制药公司前景无限。 最后借用默沙东创始人George W.Merck讲过一句话，“我们应当永远铭记：药品是为人类健康而生产，不是为追求利润而制造的。只要我们坚守这一信念，利润必将随之而来。” 随着科技的进步，制药企业终将拿起AI这把效率之刃，劈开那些侵袭人类的病魔！ 参考来源： 1.《医药行业估值》 2.Artificial Intelligence for Drug Discovery:Are We There Yet?，https://doi.org/10.1146/annurev-pharmtox-040323-040828 3.《AI制药商业模式分析：以英矽智能、晶泰科技为例》，华创证券 4.《全球AI智能制药公司布局情况现状分析（图）：早期药物开发是主要布局领域》，中研网 5.晶泰科技招股书 6.《中国AI制药企业白皮书》 7.《2024，集体逃离AI制药》，智药局 8.《50亿，AI制药最大并购诞生》，东四十条资本 9.《药物简史》 10.《英伟达、软银入局，AI制药是“王炸”还是概念？》，未来数字城市探索者 11.《AI助力新药研发破局上市公司抢滩黄金赛道》，证券时报网 12.《万字长文：AI制药的前世今生、药物发现、结构预测、从头设计、行业图谱》，BiG生物创新社 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 史蒂文 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

作者｜自由译员Isabelle 6月13日，腾讯投资的中国AI药物研究公司晶泰科技（QuantumPharm）在香港上市，成为国产AI制药第一股。 中国的AI制药企业起步较晚，像晶泰科技、英矽智能都是2014年才成立，而国外同行Atomwise、BenevolentAI (伦敦)、Exscientia （牛津）过去十年来，都与跨国制药公司有着大量业务往来。而且，就连这两家国内最著名的AI制药公司也是在美国成立的。 当时，几乎没有人关注中国的AI药物研究。 晶泰科技的联合创始人马健表示，他2015年第一次回到中国开始与中国制药公司接触时，他们中的大多数人很明显对AI药物研发不感兴趣，或者说还没有准备好。 时过境迁。 有数据显示，截至2023年底，全球共有897家AI制药企业，国内相关企业占到93家。 晶泰科技曾助力辉瑞研发新冠药物Paxlovid，仅用六周时间，就完成了药物晶型预测与实验结果的相互印证和准确匹配。英矽智能也分别与复星医药和赛诺菲达成合作，旗下的AI平台也为11家全球排名前20的生物医药公司提供服务。 然而，与国际先进水平相比，中国的AI制药行业仍存在一些差距。   01   “数据孤岛”亟待突破 数据、算法和算力是AI新药研发的关键条件，尤其是数据。ChatGPT能一炮而红，就是因为经过大量的数据积累，量变引起了质变。 中国有14亿人口，医院规模庞大，可以提供丰富的数据，与西方同行相比，中国的AI公司享有一定优势，但是，用于训练公司算法的临床前和临床数据仍然存在一些质量问题。 目前AI药物研发主要的数据来源有公开数据与非公开数据。公开数据是指可以通过各种公开渠道获得或购买的数据，比如一些用于靶点识别的数据库。此类数据容易获取，但质量难以保证。而非公开数据主要是各药企内部项目数据，质量高，但属于公司机密信息，难以获得。 国际领先的AI制药公司，经过多年积累，已建立起多种获取数据的渠道（公共数据库、合作获得的研发数据集、企业自身研发积累的数据集等）。例如Verge Genomics与十多个医院、学术中心和生物样本库建立了合作伙伴关系，构建了自己的人体组织专有数据库（主要是大脑和脊髓），由6,800个人体组织样本构成，是最大的神经退行性疾病药物发现数据集之一。 而中国虽然也在积极推进生物医学数据的积累和共享，但与国际同行相比，数据标准化和共享机制尚有待完善，仍存在质量参差不齐、标准不统一的问题。北京大学深圳研究生院使用计算机辅助药物设计药物化学家叶涛称，数据质量绝对至关重要。上海交通大学分子研究实验室负责人张健教授表示，数据质量是一个问题，特别是北京和上海等少数医学研究中心以外的地区。他说：“可能只有在大城市才能获得质量好的数据，情况有点复杂。” 尤其是，如果某个疾病是中国特发、多发，进行新药研发就要考虑到人种差异，必须研究国内的疾病数据，但是，目前这些数据大多碎片化地分散在各个医院，制药企业无法获取，难以真正利用。 此外，数据隐私和安全性问题也需要进一步解决。在美国，AI公司尤其受到法律的限制，如1996年的《健康保险流通与责任法案》为如何共享电子病历设定了标准。只有保护好患者的数据，打消患者的顾虑，才能真正提高数据的可获取性和利用率，扩大AI在医药领域的应用。   02   跨学科复合型人才供不应求 顶尖的AI制药公司往往汇聚了来自生物医学、计算机科学、化学、药理学等领域的专家，形成强大的跨学科团队。它们在药物发现、临床试验优化等方面的成功，也得益于这些跨学科团队的协作与创新。 AI药物研发企业有3种主流商业模式：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）和AI biotech（研发药物），国内多数AI药物研发企业出于自身长远发展的考虑，都不会只从事1种模式的业务，而是同时从事2~3种。因此，构建跨学科团队至关重要。 虽然中国有不少优秀的AI和生物医药人才，但跨学科的综合人才相对较为稀缺。正因为如此，国内的龙头企业、行业巨头、新兴创业公司，以及外资企业都纷纷加强力度，提供丰厚的待遇，争夺该领域的优秀人才。 数据科学家的年薪通常在50万到120万人民币之间。数据负责人年薪高达150 - 220万人民币。入门级AI开发人员的最高年薪有时可达80万人民币。此外，薪酬制度还包括适当的股票期权等激励措施，这在初创企业中尤其常见。 英矽智能首席执行官Zhavoronkov称，在中国，这个行业的顶尖专家薪酬高于美国，而且流动性高。 那么，什么样的人才最受这个行业欢迎呢？一言以概之：年富力强、受过高等教育、经验丰富的专业人士。 由于AI制药本就是相对较新的领域，创始团队通常也很年轻，所以他们通常也更青睐年轻的求职者，比如硕士学位+1-3年的工作经验，或者刚获得博士学位的候选人。根据Hays的统计，市场对0-5年工作经验的算法工程师和数据科学家需求很高。同时，拥有深度学习、机器学习等强人工智能项目经验的人才会更具竞争力。 要缩小这一人才缺口，必须制定并执行有针对性的教育措施和培训计划，提供学习多学科技能的机会。而企业如果想留住顶尖人才，也应更加注重清晰打造企业文化，鼓励员工不断学习，制定人才发展战略，实现人才的可持续发展。   03   融资市场起伏不定 4月24日，Xaira Therapeutics获得了10亿美元的种子轮融资，是今年到目前为止AI制药行业最大的一笔融资。就在同一天，另一家老牌AI制药公司BenevolentAI却由于资金吃紧，宣布裁员30%并关闭美国办公室。就在去年五月，BenevolentAI刚裁员180人。 资本市场瞬息万变，经常一半是海水，一半是火焰。回望过去数年，国内AI+医药投资市场也经历了一波过山车行情。 2018年，AlphaFold在第13届CASP（Critical Assessment of protein Structure Prediction）上惊艳亮相，预测蛋白质结构的准确率接近60%。2020年，AlphaFold 2面世，准确率达到了90%。 随之，AI赛道迎来了前所未有的热度。无论国内国外，2021年都是AI制药融资的高峰。 图片来源：银河证券研报 但是，2022年，海外AI制药投融资依然如火如荼，中国的热潮却开始冷却，新增的AI制药公司大幅减少。2023年中国新成立的AI制药公司更是只有3家，2021年可是足足有31家！ 今年2月起，这条赛道在中国热度重燃。截至5月，今年全球AI制药融资55起，其中17起来自中国，占比前所未有地超过了30%。 数据来源：智药局数据汇总 然而，热闹的表象下，我们也必须清醒地看到，94家国内AI制药企业，除已经成功上市的晶泰科技和已同样在港交所递交招股书的英矽智能外，进行到C轮的只有药物牧场、深势科技、甫康药业、中科新生命、黑玉科学、明度智云6家企业，B+轮只有红云生物和奕拓生物2家，大部分企业都还在很早期轮次而同期海外市场上，Schrödinger、Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics等都已陆续上市。 这一方面说明中国的AI制药公司都还处于早期发展阶段，另一方面也说明中国风险投资的规模和力度不稳定，大多数投资者规避风险，喜欢投早期、投小钱，对AI制药依然抱有观望心理，投资环境仍有改进空间。   04   虽道阻且长，行则可至 为了应对数据缺口，英矽智能组建了自己的数据挖掘团队，在苏州建立了智能机器人实验室，干湿实验结合生成高质量数据。目前，靶点识别平台PandaOmics已集成了五百万级组学数据样本和百万级化合物&生物制剂等数据。 为了组建既懂人工智能又懂医药的团队，角井生物挖来了迟颖。迟颖是科技部十四五“生物技术和信息技术融合”专家组成员，浙江大学和南洋理工大学博士生导师，曾担任阿里巴巴达摩院制药智能负责人，是国内横跨医药和人工智能两个学科的顶尖人才。 为了兼顾人工智能与生物医药，计算机和商业专业出身的英矽智能CEO Alex Zhavoronkov举荐前GSK首席科学官任峰出任联合CEO。 AI biotech研发投入巨大，需要疯狂烧钱。放眼全球，实现盈利的也只有Schrödinger一家。中国的AI制药企业成立时间更短，更是如此。但是如果能做好药物的对外授权（license out），就可以回笼资金、自我造血、甚至实现盈利，提升投资者的信心，实现资产的良性循环。 今年的全国两会，“人工智能+”首次出现在政府工作报告中。从2015年的“互联网+”到2019年的“智能+”，再到今年的“人工智能+”，中国产业升级转型不断提升。国家会高屋建瓴地强化战略设计，加快形成人工智能驱动的新质生产力。 截至2023年，全球有102条AI药物管线成功进入临床阶段，其中56条处于临床一期，41条处于临床二期，5条已进行到临床三期，其中就有2条来自中国： 一、剂泰医药的MTS004，适用于神经系统疾病，2022年6月获国家药监局药品审评中心同意三期临床试验 二、埃格林医药的EG-007，适用于子宫内膜癌，2021年8月获FDA批准进入三期关键性临床试验。 目前全世界还没有一款真正的AI药物成功上市，乾坤未定，你我皆是黑马。 参考资料： Nature “AI drug discovery booms in China” Princeton Alumni Weekly “Follow the Data” Hays “China leading AI industry globally while shortage in cross-sector talents for AI + healthcare” 晶泰科技官网 英矽智能官网 国金证券行业专题研究报告《医疗健康行业研究》 人民网《AI观察 | 政府工作报告首提“人工智能+”有何深意？》 医药魔方《两会•看浦东｜AI制药如何持续上新？英矽智能CEO任峰这样说》 凤凰网《角井生物迟颖：聚力开发首个基于AI的大分子药物进入临床》   BiG 十周年预告   6月26-29日，苏州，将召开BiG十周年庆典，此次会议将首次分为国内和国际篇章，以原创科学和临床需求为出发点，讨论创新技术平台和创新疗法（PROTACT/分子胶、双抗/ADC、siRNA/ASO、CGT、AI制药）的重大进展和发展前景，十年一药曙光现，大浪淘沙始见金！ ▼ 公开会议报名参会  会议门票：审核制(免费)； 含主论坛+分论坛，不含餐；优先biotech/Pharma、临床、院校科学家、投资机构。 咨询BiG 商务合作：Lisa 18662346610（同微信） 参会/会员：Kathy 17621909690（同微信） 媒体合作：静 渝   18335445068（同微信） 秘书长：李 圆   18521514899（同微信） 共建Biomedical创新生态圈！ 如何加入BiG会员？

▎药明康德内容团队报道在2023年，虽然生物医药领域充满了变化和挑战，但还是有许多新锐公司凭借其在前沿技术、疗法等领域的优势逆势获得融资。根据即刻药数数据库的数据，2023年中国创新药领域共发生了240多起不同轮次和性质的融资事件。本文中就让我们看看2023年的融资都呈现了哪些亮点？又展现了哪些趋势？220多家中国公司获融资，上海、江苏、广东地区居多2023年，亚洲创新药领域共发生312起融资事件。其中，融资数量最多的是中国，有241起，涉及220多家公司，是其它亚洲国家融资数量总和的3.4倍。从细分地区来看，在中国的各个地区中，融资数量较多的五个地区是上海、江苏、广东、北京、浙江，分别有56起、47起、38起、34起、31起。这五个地区的融资数量总和为222，占到了融资总数的92%。图1：2023中国创新药领域融资数量TOP10地区分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。早期融资占半壁江山，10余家公司实现IPO从融资轮次来看，2023年完成的融资中：A轮融资事件最多，有68起；其次是种子/天使轮，有65起；B轮融资有46起，排名第三。综合来看，早期融资（A轮及其以前）案例仍是投融资最活跃的部分，有133起，占到了融资总数的一半以上。值得一提的是，有11家创新药公司在去年实现了IPO，分别为君圣泰医药（港交所）、阿诺医药（纳斯达克）、友芝友生物（港交所）、宜明昂科（港交所）、科伦博泰（港交所）、来凯医药（港交所）、智翔金泰（科创板）、科笛集团（港交所）、绿竹生物（港交所）、康乐卫士（北交所）、百利天恒（科创板）。图2：2023中国创新药领域融资轮次分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。图中“X”轮融资指处于X轮阶段的融资，例如A轮定义为A轮到B轮之间的所有融资，包括A轮、A1轮、A2轮、Pre-B轮等，不包含Pre-A轮。从融资金额来看，有65家公司的融资金额大于1亿元（不含IPO）。其中，有5家公司融资金额超过了1亿美元，分别为：鞍石生物完成了10亿元人民币B轮融资；先通医药完成超11亿元人民币新一轮融资；百明信康完成逾11亿元人民币C轮融资；海森生物完成3.15亿美元的融资；君圣泰医药于IPO之前曾完成了1.07亿美元C/C+轮融资。超20家公司源于学术界和产业界的融合基础科学研究是创新疗法诞生的源泉。近年来，越来越多的科学研究成果开始进入产业化探索阶段，希望可以转化为造福患者的创新疗法。清华大学生命科学学院教授、迈格松生物科学创始人俞立教授曾在此前接受我们采访时介绍道：“过去这些年，得益于政策的引导和支持，中国高校和科研院所对基础生物学研究也越来越重视，不仅培养了许多优秀的科研人才，也在基础研究领域取得了许多进展，这些都为创新药的开发奠定了基础。”我们梳理发现，在2023年完成融资的这些中国创新药新锐中，有20多家公司的创始团队成员或技术是来自高校和科研院所。例如：瀚微生物，由中国科学技术大学朱书教授创立，专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发；炎明生物，由北京生命科学研究所研究员邵峰院士联合创立，专注炎症和抗肿瘤新药研发；迈格松生物，由清华大学生命科学学院俞立教授领衔创立，致力于推动基于迁移体生物学的药物递送平台及迁移体相关药物开发；环码生物，致力于推动环形RNA技术转化，该公司的科学创始人为王泽峰教授，他在高校和科研院所拥有超20年的研究经验，现在南方科技大学生命科学学院任职；赛岚医药，聚焦新一代表观遗传药物，该公司联合创始人/首席科学顾问为徐国良院士，他也是中国科学院上海生化与细胞研究所研究员；尧唐生物，专注体内基因编辑疗法，该公司创始人、CEO为吴宇轩博士，他也是华东师范大学生命科学学院研究员；赜灵生物，由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室陈俐娟教授领衔创立，聚焦恶性肿瘤、炎症和自身免疫性疾病等领域开发原创1类新药。…… ……原创新药的开发并非易事。对于如何加速科研成果的转化，尧唐生物创始人、CEO吴宇轩博士曾在此前接受我们采访时表示：“科学家需要更多地研究产业界真正面临的困难和临床需求，而产业界也需要定期与相关领域的科学家进行互通。我们需要有一种更开放的态度，去了解彼此的领域和世界，这样才能形成一个更好的良性循环，产出更多可以进行下游转化的技术或药物。”肿瘤领域融资最多，小分子依然倍受青睐从研究的疾病领域来看，肿瘤仍是获得融资数量最多的领域。在我们的统计中，肿瘤领域的融资事件有157起，远高于其它疾病领域。肿瘤之外，其它获融资比较多的领域还有免疫系统、抗感染、内分泌与代谢、中枢神经系统、罕见病、呼吸系统、血液系统、心血管、眼科等。图3：2023中国创新药领域融资数量TOP 10疾病领域数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同疾病领域重复计数。从药物类型来看，小分子药物、细胞与基因疗法（CGT）、抗体类药物是融资数量TOP3的领域。其它比较受行业关注的类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物和多肽等等。图4：2023中国创新药领域融资分子类型分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同药物类型重复计数。近年来，尽管各种新分子疗法不断涌现，小分子药物依然在百花齐放的形势下保持光芒十足。在2023年美国FDA批准的新药中，小分子药物占比达到55%，显示出蓬勃的生命力。在2023年的中国创新药融资中，我们也观察到了类似的趋势。在我们统计的超240起融资事件中，小分子药物领域的融资事件数量有82起，远高于其它药物类型。这些药物包括单靶点抑制剂、单靶点拮抗剂、双靶点抑制剂、激动剂、双配体小分子药物偶联体、蛋白降解疗法等等不同类型，涉及几十个不同的靶点。关于小分子的未来前景，业界也表示纷纷看好。美国化学会（ACS）旗下的C&EN网站曾在2023年11发布的观点文章中称现今是开发创新小分子药物的绝佳时刻。红云生物（专注小分子创新药，2023年获得B+轮融资）的CEO廖迈菁博士也曾在此前接受我们采访时表达了对小分子前景的看好：“随着结构药理学、人工智能、计算化学、冷冻电镜等新技术的引入，我认为小分子药物领域将会打开一片新天地。”图片来源：123RF细胞与基因疗法（CGT）因具有“一次治疗，永久治愈”的潜力，已成为生物医药领域的重要研究方向。即刻药数的数据显示，即便是在融资环境充满挑战的2023年，全球CGT领域融资事件数量依然占到了总数的23%，融资比例在近5年保持稳健。在中国，CGT也是除小分子外获得融资数量最多的领域，这这无疑反映了业界对CGT领域的持续看好。从具体方向来看，这些公司的在研管线涵盖了不同类型的CGT产品，包括诱导多功能干细胞（iPSC）疗法、体内CAR-T产品、CAR-NK、iPSC来源的CAR-iMAC、TCR-T疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、通用现货型NK细胞疗法、重组腺相关病毒载体（rAAV）基因疗法等等。抗体类药物是2023年获得融资数量第三多的领域。从药物类型来看，这些公司研究的产品包括单抗、双特异性抗体、三/多特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等，涉及的靶点包括IL-17A/F、IL-4Rα、LILRB、RSV、NGF、HCMV、TSLP、CD40、Siglec-15、HER2、EGFR、TROP-2、PD-1 X ILT4、CD19/CD3/CD28等等。除了上述药物，这些新锐公司研究的药物类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物、多肽、微生物疗法、溶瘤病毒疗法、放射性疗法等等。限于篇幅，此处不再一一介绍。2024年，哪些领域有望得到投资人看好？展望2024年，生物医药领域又有哪些领域和方向有望得到投资人的看好？对此，在1月初于旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”上，多位行业投资大咖纷纷发表了自己的看法。对于2024年的融资前景，Andreessen Horowitz （a16z） Bio + Health普通合伙人Vineeta Agarwala博士对环境回暖持乐观态度，她认为针对早期科学的投资将始终强劲。Patient Square Capital合伙人Laura Furmanski博士同样表示：高质量的公司依旧会脱颖而出得到资助，而CGT与组织特异性的递送是她看好的方向。而Curie.Bio联合创始人兼董事长Alexis Borisy先生则预言，在2024年，更多创新会在全球的不同国家和区域纷至沓来，更多具有全新机制的“first-in-class”药物将不断涌现，造福病患！我们很高兴看到在2023年，有这么多中国创新药新锐公司在逆境中获得了融资。希望在资本的助力下，它们可以早日将这些创新疗法推向市场，造福全球病患！参考资料：[1]各公司官网资料及新闻稿[2] Why small-molecule drug discovery is having a moment. Retrieved November 18, 2023 from https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-discovery/small-molecule-drug-discovery-having/101/i36本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。