声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。近日，基因疗法龙头PTC公布2023H1财报，根据财报显示，2023上半年，公司总营收4.34亿美元，同比增长38.2%，研发费用支出3.8亿美元，同比增长28%，现金及现金等价物3.38亿美元，PTC预计2023年全年的总收入将在9.4亿至10亿美元。PTC Therapeutics于2013年在纳斯达克上市，自上市以来，股价上涨150%，目前市值29.8亿美元。PTC的2款重磅产品Translarna和Emflaza2023Q2贡献了76%的营收，分别为：9600万美元、6600万美元，共计1.62亿美元，同比增长21%。关键临床和监管更新:sepapterin治疗PKU的APHENITY试验达到了血液苯丙氨酸降低的主要终点，结果具有高度统计学意义和临床意义。PTC预计将在2023年第四季度提交sepapterin的NDA。PTC518在亨廷顿病患者中进行的PIVOT-HD试验的12周中期数据分析中，结果达到了所有关键目标。PTC预计将在2023年第三季度为Upstaza提交BLA。PTC预计CHMP将在2023年第三季度对Translarna的II型变更提出意见，以支持将Translarna的有条件上市许可转换为标准上市许可。今年5月，PTC 宣布一系列消息，其中包括vatiquinone治疗Friedreich 共济失调的 III 期试验失败、管线重组以削减基因治疗项目以及首席财务官（CFO）突然离职。公司表示，基因治疗将不再成为PTC的发展愿景的一部分，未来公司会将重点放在其他平台上，包括靶向RNA的小分子药物，也将继续其Upstaza疗法的开发和全球商业活动。公司在研管线Upstaza 是欧洲批准的一种基因疗法，用于治疗 18 个月及以上患者的芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症。Upstaza疗法在英国市场的标价为300万英镑（约366万美元），是目前最贵的基因疗法。PTC此次vatiquinone治疗Friedreich 共济失调的III期试验共有146名患者参与，包含儿童和成人，其中大多数年龄低于18岁。虽然vatiquinone在Friedreich 共济失调试验中未达到主要终点，但该公司表示仍将根据次要终点和亚组分析探索其潜在注册路径。Matthew Klein，PTC CEO 在被削减的项目中，除了治疗Friedreich 共济失调和天使综合症的基因治疗候选药物，还有针对罕见中枢神经系统和眼科疾病的其他项目。Klein在一份声明中表示：“如果可以的话，我们将努力确保被停止的基因治疗项目能够由其他机构研发，从而造福患者。”参考资料：公司官网
