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▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应证：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应证：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应证：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应证：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应证：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRASG12C抑制剂 适应证：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应证：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应证：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应证：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应证：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应证：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应证：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应证：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应证：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 推荐阅读 疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点 无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展 口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益 长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知

“2024年度中国神经领域十大医学研究”正式揭晓。回望2024，我国科学家在神经领域取得了丰硕的研究成果，为世界医学的发展做出了巨大的贡献。 梅斯医学已连续7年发布了年度十大医学进展，研究内容面向中国学者在医学领域取得的重大科学进展和标志性成果，这些研究展现了我国研究实力和学术水平，同时在推进医疗实践、改善医疗质量方面具有重大意义。 在神经领域，今年我们依旧甄选出15项研究进入终选，采取网络投票的方式进行评选，得票数排名前10位入选“2024最受瞩目的中国十大医学研究"。（注：本次排名顺序根据线上票选数量进行排名，若出现总分相同的情况，将按照投票序号前后顺序进行依次排列。） — 01 —    JAMA Neurology：楼敏/袁长征教授团队发现阿加曲班联合抗血小板治疗可有效改善急性缺血性卒中预后 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5093 急性缺血性卒中(AIS)发病后48小时内的早期神经功能恶化(END)是相对常见的，它一直预示着不良的预后除了脑出血、恶性水肿等直接原因外，END的发病机制尚不清楚。临床治疗不明原因终末期的方法包括血浆容量扩张、诱导高血压和强化抗血栓治疗等，但迄今尚未得到正式证实。 阿加曲班在急性缺血性卒中(AIS)和早期神经功能恶化(END)患者中的作用尚不清楚。浙江大学楼敏及袁长征共同通讯报道了一项阿加曲班治疗急性缺血性脑卒中伴早期神经功能恶化的随机临床试验。该研究共628例患者(平均[SD]年龄65[11.9]岁;本研究共纳入男性400例(63.7%)，其中阿加曲班组314例(50%)，对照组314例(50%)。其中，18人撤回同意，1人重复随机化，8人失去随访。共有601例脑卒中患者被纳入意向治疗分析。最后，564例患者被纳入方案分析，其中阿加曲班组6例患者和对照组31例患者未遵循完整的方案。 90天功能预后良好的患者，阿加曲班组为240例(80.5%)，对照组为222例(73.3%)(风险差异为7.2%;95% CI, 0.6%-14.0%;风险比1.10;95% CI, 1.01-1.20;P = .04)。阿加曲班组出现症状性颅内出血的比例为317例中有3例(0.9%)，对照组为272例中有2例(0.7%)(P=0.78)。总之，在AIS合并END的患者中，使用阿加曲班和抗血小板治疗可在90天获得更好的功能结果。该试验为支持使用阿加曲班减少终末期肾病患者的残疾提供了证据。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 1;81(2):118-125 通讯作者/关键作者：楼敏；袁长征 主要作者单位：浙江大学 — 02 —    NEJM：王拥军教授急性缺血性卒中患者晚时间窗内单纯使用替奈普酶（TRACE Ⅲ）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2402980 对于符合适应证的急性缺血性卒中患者，在发病后4.5 h内使用替奈普酶静脉溶栓已被证实安全有效。然而，有67%~75%的患者到院时间超过4.5 h或发病时间不明。有研究显示，在发病后4.5~24 h内大血管闭塞且灌注成像提示存在可挽救脑组织的患者中，替奈普酶静脉溶栓与安慰剂治疗的有效性及安全性没有明显差异，且该试验纳入的大多数患者都立即接受了血管内治疗。但是，目前全球范围内血管内治疗率中位数为2.79%。2023年在中国符合条件的卒中患者中仅有7.1%进行了血管内治疗。因此，对于无法立即进行血管内治疗的患者，晚时间窗内使用替奈普酶静脉溶栓的效果仍需进一步探索。 TRACE Ⅲ（4.5~24 h替奈普酶治疗急性缺血性卒中非取栓患者）试验是一项由研究者发起的、多中心、前瞻性、开放标签、终点盲法、随机对照、Ⅲ期临床试验，旨在评估在发病（包括醒后和无目击者卒中）4.5~24 h内、前循环大动脉闭塞但无法进行血管内治疗的卒中患者中使用替奈普酶（0.25 mg/kg，最大25 mg）静脉溶栓对比标准药物治疗的有效性和安全性。 TRACE Ⅲ试验在全球范围内首次证实，对于发病后4.5~24 h内前循环大动脉闭塞的且有影像半暗带的急性缺血性卒中患者，使用替奈普酶静脉溶栓可降低残疾率，且并不增加死亡率及症状性颅内出血风险。该研究为因各种原因无法接受血管内治疗的大动脉闭塞患者此类患者提供了晚时间窗静脉溶栓治疗新方案；结合替奈普酶更便捷的给药方式，有望降低院间转运过程中卒中进展风险。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jul 18;391(3):203-212 通讯作者/关键作者：王拥军；熊云云 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：宋莉莉教授团队揭示超早期强化降压显著改善脑出血患者预后 doi: 10.1056/NEJMoa2314741 在区分出血性和缺血性中风之前，急性中风的治疗是具有挑战性的。在救护车上早期控制血压是否能改善未经鉴别诊断的急性卒中患者的预后尚不确定。 鉴于此，研究人员进行了一项研究，该研究随机分配了疑似急性卒中患者，这些患者引起运动障碍，收缩压升高(≥150 mm Hg)，在症状出现后2小时内在救护车上进行评估，立即接受降低收缩压(目标范围，130至140 mm Hg)的治疗(干预组)或常规血压管理(常规护理组)。主要疗效指标是随机分组后90天的功能状态，用改良Rankin量表评分评估(范围0[无症状]至6[死亡])。主要的安全结局是任何严重的不良事件。 研究结果显示，对于所有疑似卒中患者，两组之间的3个月功能预后没有显著差异，但是在脑出血患者中，超早期强化降压显著降低了3个月功能预后不良的风险（OR 0.75；95%CI 0.60-0.92）。相反，在缺血性卒中的患者中，院前降压增加了功能预后不良的风险（OR 1.30；95%CI 1.06-1.60）。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 May 30;390(20):1862-1872 通讯作者/关键作者：宋莉莉；李刚；杨杰；林亚鹏 主要作者单位：上海市东方医院；四川省人民医院；复旦大学 — 03 —    JAMA Neurology：樊东升教授团队打破中风时间窗限制！依达拉奉右莰醇舌下片让近65%患者病情改善 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5716 急性缺血性卒中（AIS）约占全部卒中的80%，是致残和致死的主要疾病之一。AIS治疗的关键在于尽早开通阻塞血管，挽救缺血半暗带。依达拉奉右莰醇（edaravone-dexborneol）是以依达拉奉和右莰醇组成的复方制剂，可发挥清除自由基、抗炎等作用，TASTE试验显示，相比于依达拉奉单药治疗，注射用依达拉奉右莰醇可显著改善AIS患者90天功能结局。但静脉给药的方式可能受限于卫生保健资源（如需住院治疗），而对于AIS患者而言，治疗时间窗影响着治疗效果，越早治疗，预后可能越好。 研究者进行了一项双盲、安慰剂对照、多中心、平行组、3期临床随机试验，2021年6月至2022年8月在中国33个医学中心开展，随访90天。受试者年龄18~80岁，美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分6~20分，上肢和下肢运动功能缺损总分≥2分，均在48小时内被诊断为AIS，卒中前，改良Rankin量表（mRS）评分≤1分，旨在评估依达拉奉右莰醇舌下片是否能改善患者治疗后第90天神经功能结局。结果发表在JAMA Neurology期刊上。 结果显示，对于发病后48小时内的AIS患者，依达拉奉右莰醇舌下片可提高治疗后第90天功能结局良好患者比例，且未增加不良事件发生风险。文章表示，在未来临床实践中，AIS患者将有望早日使用舌下片，即使是昏迷、吞咽困难、在家发病或是经由救护车前往医院救治的患者都可使用。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 19;81(4):319-326 通讯作者/关键作者：樊东升；傅瑜 主要作者单位：北京大学第三医院 NEJM：毛颖/刘建民教授揭示非急性硬膜下血肿治疗迎来新方法 doi: 10.1056/NEJMoa2401201 脑膜中动脉血管内栓塞是一种很有前途的治疗方法，可以减少慢性硬膜下血肿的血肿生长和复发。但是脑膜中动脉栓塞治疗亚急性或慢性硬膜下血肿的效果尚不确定。研究者进行了一项使用液体材料治疗非急性硬膜下血肿：一项中国脑膜中动脉治疗随机试验（MAGIC-MT），以确定在最佳实践常规护理中加入使用液体材料的脑膜中动脉栓塞是否会降低中国非急性（慢性或亚急性）硬膜下血肿患者血肿进展或复发的发生率。 研究人员从 2021 年 3 月到 2023 年 5 月，在中国12个省份的31个学术性三级护理中心纳入了 727 例符合标准的有症状的非急性且伴有占位效应的硬膜下血肿患者，同样采取1:1将患者随机分组。主要研究结果表明，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，即即动脉栓塞术并未显著减少症状性血肿复发和扩大，但严重不良事件发生率较低。 总之，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，但严重不良事件发生率较低。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Nov 21;391(20):1901-1912 通讯作者/关键作者：毛颖；刘建民；顾宇翔；杨鹏飞；李强 主要作者单位：复旦大学附属华山医院；海军军医大学第一附属医院；华山医院 — 04 —  NEJM：王拥军教授瑞替普酶用于急性缺血性卒中早期静脉溶栓治疗（RAISE）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2400314 再灌注疗法是治疗缺血性卒中的循证干预措施。对于发病4.5 h内的急性缺血性卒中，静脉注射阿替普酶是国际上批准的标准溶栓药物。随着卒中治疗质量的不断提高，急性缺血性卒中静脉溶栓治疗的需求大幅增加，目前仍需开发多样化、有效且经济实惠的溶栓药物。瑞替普酶是重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物，已在多个地区被批准用于治疗急性心肌梗死。与阿替普酶相比，瑞替普酶对急性缺血性卒中患者的疗效和安全性尚未明确。 RAISE试验是一项在中国62个试验中心进行的比较卒中发病4.5 h内瑞替普酶与阿替普酶溶栓疗效和安全性的3期前瞻性、开放标签、非劣效性、随机试验。结果显示，瑞替普酶组79.5%的患者和阿替普酶组70.4%的患者达到优良功能结局，说明在达到优良功能结局方面，瑞替普酶不劣于阿替普酶。 目前在临床应用和指南推荐里，缺血性卒中静脉溶栓药物只有阿替普酶和替奈普酶，RAISE研究为瑞替普酶在缺血性卒中患者治疗提供了高质量循证医学证据，有望改写指南，并为临床医师及患者溶栓药物提供经济、便捷的多样化选择。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2264-2273 通讯作者/关键作者：王拥军；李姝雅；谷鸿秋 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：贾建平教授团队提前18年发现阿尔茨海默病异常生物标志物 doi: 10.1056/NEJMoa2310168 脑脊液生物标志物（如β淀粉样蛋白[Aβ]、总tau蛋白、磷酸化tau 181蛋白和神经丝轻链[NfL]水平）的变化，已成为临床前阿尔茨海默病的诊断指标，这些指标是有顺序但不会同时发生异常。目前临床上对于这些生物标志物的变化及其出现顺序还存在争议。 研究团队进行了一项长达20年的研究发现，阿尔茨海默病患者和认知正常人群脑脊液Aβ42水平、脑脊液Aβ42与Aβ40比值分别估计在疾病诊断前18年和14年发生分离。脑脊液磷酸化 tau 181蛋白水平、脑脊液总tau水平、神经丝轻链、海马体积、平均临床痴呆评定量表评分（CDR-SB）对应的分离时间分别为11年、10年、9年、8年、6年。 NEJM同期发表由美国哥伦比亚大学阿尔茨海默病与脑衰老研究所神经病学教授 Richard Mayeux 撰写的社论，其高度评价该研究重要意义，指出“临床医师制定预防和治疗策略时，了解这些生理事件的发生时间对于确定策略启动时间至关重要。” 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Feb 22;390(8):712-722 通讯作者/关键作者：贾建平 主要作者单位：首都医科大学宣武医院 — 05 —  JAMA Oncology：余灿清教授团队揭示打鼾的人，中风风险增加至少50%！ doi: 10.1016/j.lanwpc.2023.101001 睡觉打鼾（打呼噜）在日常生活中极为普遍。相关数据显示，中国人习惯性打鼾的患病率约为21.2%。对于这一常见现象，常见的治疗方式有减重、口咽运动、下颌前移器等。与此同时，卒中（俗称“中风”）是导致中国人死亡的主要原因，每年新发病例超过200万例，过去30年其死亡率增加了32.3%。 我国学者开展了一项研究表明，在中国成年人群体中，通过遗传风险预测的打鼾可增加整体卒中、缺血性卒中和出血性卒中风险，而这一因果效应与体重指数（BMI）无关。 本次研究表明打鼾是导致中国成人总体卒中、出血性卒中和缺血性卒中风险增加的潜在因果关系因素，且这种因果关系比较稳定，不受BMI的影响。相比于BMI管理，口咽锻炼、下颌前移器等方式治疗打鼾，可能更有利于预防中国人群卒中的发生。 发表期刊：Lancet Reg Health West Pac. 2024 Jan 23:44:101001 通讯作者/关键作者：余灿清 主要作者单位：北京大学公共卫生学院 JAMA Neurology：陈会生教授团队发现双重抗血小板治疗（氯吡格雷+阿司匹林）在降低早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0146 高达50%的早期神经功能恶化发生在短暂性脑缺血发作或急性缺血性卒中发作后48小时内。在短暂性脑缺血发作或轻度脑卒中患者中，双重抗血小板治疗在减少复发性脑卒中方面已被证明优于单一抗血小板治疗，但其对轻中度缺血性脑卒中患者的疗效尚缺乏有力证据。 这项多中心、开放标签、盲法终点、随机临床试验于2016年12月20日~2022年8月9日在中国66家医院进行，纳入3000例18岁及以上、急性轻中度脑卒中患者，在症状发作后48小时内将患者按1:1比例随机分配接受氯吡格雷+阿司匹林（n=1541）或单独阿司匹林（n=1459）治疗，并使用美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS，分数越高表明卒中严重程度越高）评估基线、随机分组后7天和14天的神经功能状态。 结果显示，在中国急性轻中度缺血性脑卒中患者中，氯吡格雷+阿司匹林治疗在减少7天早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗，且安全性相似。这些发现表明，在治疗急性轻中度脑卒中患者时，双重抗血小板治疗可能是比单独阿司匹林治疗更好的选择。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 May 1;81(5):450-460 通讯作者/关键作者：陈会生 主要作者单位：中国人民解放军北部战区总医院 — 06 —  JAMA Neurology：胡伟教授团队发现严重中风治疗新证据：12小时内取栓，疗效长达1年，近一半患者功能恢复良好 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.2652 急性基底动脉闭塞（aBAO）属于急性卒中（俗称“中风”）的一种，致死率和致残率极高，幸存患者也多伴有严重的四肢瘫痪、植物状态甚至长期昏迷的问题。治疗方法主要为静脉溶栓、动脉溶栓、机械取栓和桥接取栓（静脉溶栓后机械取栓），其中动脉溶栓、机械取栓均属于“血管内治疗”。 目前，血管内治疗相比单纯静脉溶栓对于aBAO患者是否具有优势，不同试验发现尚不完全一致，由中国研究团队牵头的ATTENTION试验和BAOCHE试验支持接受机械取栓的患者在90天后有更好的功能结局。然而，这些患者的长期临床结局尚未明确。研究人员开展的ATTENTION研究二次分析结果。结果证实，接受机械取栓的oBAO患者在1年时达到良好功能的比例情况与第90天时相似，且优良结局发生率有所升高，同时死亡率始终大幅低于对照组。相较于对照组，机械取栓组的净获益稳中有升。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Oct 1;81(10):1043-1050 通讯作者/关键作者：胡伟 主要作者单位：中国科学技术大学附属第一医院 JAMA：缪中荣/王伊龙教授揭示治疗颅内动脉狭窄、预防再中风，首次证明球囊优于药物！ doi: 10.1001/jama.2024.12829 在卒中患者中，约60%~70%为缺血性卒中。在亚洲患者中，约一半的缺血性卒中由颅内动脉粥样硬化狭窄（ICAS）引起。目前，颅内动脉狭窄的药物治疗效果尚不够理想，血管内治疗（血管成形术和支架置入术）仍处于探索阶段。 由中国学者牵头的随机对照试验BASIS研究针对症状性ICAS（sICAS）患者探索单纯球囊扩张术联合强化药物治疗是否优于强化药物治疗。该研究在中国31家临床中心开展，最终纳入501例患者35-80岁sICAS患者（平均年龄58.岁，31.5%为女性）。结果显示，对于症状性ICAS（sICAS）患者，在强化药物治疗的基础上，联合单纯球囊扩张术可显著降低患者的后续复发和死亡风险。 在sICAS患者卒中二级预防中，这是第一项证明血管内治疗优于强化药物治疗的研究。JAMA同期社论文章也指出，这项研究结果提供了重要的概念验证证据，表明血管内治疗仍有可能改善ICAS的卒中风险。而研究取得成功，也离不开研究团队所采用的更新的治疗理念。 发表期刊：JAMA. 2024 Oct 1;332(13):1059-1069 通讯作者/关键作者：缪中荣；王伊龙；孙瑄；邓一鸣；张勇 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；首都医科大学附属北京天坛医院；青岛大学附属医院 — 07 —  The Lancet Healthy Longevity：冯涛/王安心教授发文1980-2023年帕金森病患病率及时间趋势 doi: 10.1016/S2666-7568(24)00094-1 帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是第二常见的神经退行性疾病，其患病率呈上升趋势。本研究的主要目的是调查1980年至2023年帕金森病的患病率及其时间趋势，以及帕金森病患病率在不同地区、年龄、性别、不同水平的社会人口指数（SDI）、人类发展指数（HDI）和不同研究特征的趋势。 研究人员系统检索了PubMed、Cochrane、Web of Science、Embase、Scopus和Global Health数据库，检索时间为从数据库创建到2023年11月1日期间，范围为调查全人群PD患病率的观察性研究。共有来自37个国家的83项研究符合纳入标准，其中56项研究提供了全年龄段患病率，53项研究报告了特定年龄段患病率，26项研究同时提供了全年龄段和特定年龄段患病率。 结果显示，全球PD患病率自20世纪80年代以来一直呈上升趋势，近20年来上升更为明显。在HDI或SDI较高的国家，PD的患病率较高。未来有必要开展更多高质量的PD流行病学研究，特别是在低SDI国家。 发表期刊：Lancet Healthy Longev. 2024 Jul;5(7):e464-e479 通讯作者/关键作者：冯涛；王安心 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心；首都医科大学附属北京天坛医院；北京市神经外科研究所 — 08 —  Lancet：杨鹏飞/刘建民教授揭示非血流控制取栓术在急性缺血性卒中中的优越性 doi: 10.1016/S0140-6736(24)02315-8 动脉取栓是目前治疗大血管闭塞性急性缺血性卒中的有效方法，可以迅速恢复脑部血流，从而降低致死致残率。但在临床实践中，取栓手术的术式存在一定的差异。既往有研究显示，术中完全的血流阻断有可能提高完全再通率，带来更好的临床疗效。但使用球囊导管阻断血流是否会影响手术时间、是否会影响再通及预后等问题存在争议，临床效果不肯定。 研究者在中国28家医院开展了一项多中心、开放标签、盲终点、随机对照试验（PROTECT-MT试验）。目的是在前循环大血管闭塞导致的急性缺血性卒中患者中，评估血管内血栓切除术中使用球囊引导导管与使用常规引导导管相比的有效性和安全性。 研究纳入了18岁及以上，预计在发病24小时内能够接受取栓治疗的急性缺血性卒中患者。在2023年2月7日至11月13日期间，共有1698名患者接受了筛选。其中1369例被排除，329名患者被随机分配。结果显示，采用非血流控制下的取栓，操作时间更短、死亡率更低、临床预后更佳。这一研究的成果将对动脉取栓手术术式标准化产生深远影响，有望进一步提升我国急性卒中动脉取栓治疗的标准化、同质化水平。 发表期刊：Lancet. 2024 Nov 30;404(10468):2165-2174 通讯作者/关键作者：刘建民；杨鹏飞 主要作者单位：长海医院 — 09 —  JAMA Netw Open：王伊龙教授团队探讨轻型卒中72小时内双抗治疗是否有效（INSPIRES亚组研究）？ doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.31938 急性轻度缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）与90天内继发卒中的高风险（8%~10%的患者）相关。目前，双重抗血小板治疗（DAPT）被认为是预防这些患者早期新发卒中的重要策略。在急性TIA或轻度缺血性卒中患者中，已经对氯吡格雷联合阿司匹林的DAPT降低早期新卒中风险的有效性和安全性进行了评估。根据这些试验的结果，目前的指南建议对轻度卒中或TIA患者进行早期（24 h内）和短期（21天或30天）的氯吡格雷和阿司匹林联合治疗。这些发现为通过DAPT预防继发性卒中提供了一个可行但狭窄的时间窗。然而，对于那些卒中起始时间窗延长的患者，DAPT的获益和风险尚不确定。 研究团队进行了一项亚组分析，旨在探索氯吡格雷和阿司匹林联用的DAPT在降低轻度缺血性卒中和高危TIA受试者90天新发卒中风险方面的有效性和安全性，侧重于评价氯吡格雷和阿司匹林在轻度缺血性卒中或TIA受试者中24 h、24~48 h、48~72 h的疗效和安全性。 在这项中国抗血小板治疗的随机临床试验中，轻度缺血性卒中或TIA患者在症状出现后72 h内开始使用氯吡格雷和阿司匹林与单独使用阿司匹林的双重抗血小板治疗，都可以持续获益，中度至重度出血的风险也有类似的增加。因此患者应在症状出现后72 h内接受氯吡格雷和阿司匹林的双重抗血小板治疗。 发表期刊：JAMA Netw Open. 2024 Sep 3;7(9):e2431938 通讯作者/关键作者：王伊龙；潘岳松 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；中国国家神经疾病临床医学研究中心；国家神经疾病中心 — 10 —  BMJ：王拥军教授发现秋水仙碱降低急性缺血性脑血管病高危人群卒中复发风险的疗效 doi: 10.1136/bmj-2023-079061 秋水仙碱是临床常用的抗炎药，新近被推荐用于预防冠心病，并被认为可降低急性冠心病患者的卒中风险，但对卒中早期复发的影响尚不明确。CHANCE-3旨在评价标准治疗下，对急性轻度缺血性卒中和高危TIA患者在发病24小时内使用小剂量秋水仙碱较安慰剂能否进一步降低发病90天内的卒中复发风险。 该研究共纳入2022年8月11日至2023年4月13日期间来自中国244家分中心的8343例发病24小时内hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中（NIHSS≤5）或高危TIA（ABCD2评分≥4分）患者。在发病24小时内，患者随机分配至秋水仙碱治疗组（入组第1-3天1mg/天，第4-90天0.5mg/天）或等剂量安慰剂治疗组。研究的主要有效性结局是90天内卒中复发，主要安全性结局是90天内发生任何严重不良事件。 结果显示，对伴hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中或高危TIA患者，未证实发病24小时内使用小剂量秋水仙碱可降低发病90天内的卒中复发风险，也未观察到严重不良事件的增加。 发表期刊：BMJ. 2024 Jun 26:385:e079061 通讯作者/关键作者：王拥军；黎洁洁；孟霞；施福东；荆京 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；国家神经系统疾病临床医学研究中心 本文仅仅是2024年我国科学家发表的部分重磅级研究成果，相信2025年我国科学家会再创辉煌，取得更多重要的研究成果！ 点击下方「阅读原文」 立刻下载梅斯医学APP！

▎药明康德内容团队编辑 三阴性乳腺癌指雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）表达均为阴性的一类乳腺癌，约占所有乳腺癌亚型的15%~20%。相比于其他类型的乳腺癌，三阴性乳腺癌分化差、侵袭性强、更早且更易发生复发或远处转移，5年生存率不足15%，被称为“最毒乳腺癌”。既往研究发现，大约40%~83%的三阴性乳腺癌患者程序性死亡配体-1（PD-1）阳性表达，这意味在传统化疗基础上增加PD-1或PD-L1抑制剂，或可使患者获益。卡瑞利珠单抗（camrelizumab）是一种人源化抗PD-1免疫球蛋白G4-κ单克隆抗体，在各类肿瘤亚型（包括三阴性乳腺癌）中显示出稳健的抗肿瘤活性和良好的耐受性。 近日，《美国医学会杂志》（JAMA）发表了CamRelief试验3期结果，表明对于不同PD-1表达水平的早期或局部晚期三阴性乳腺癌患者，新辅助化疗联合卡瑞利珠单抗的总体病理完全缓解率[pCR，定义为乳腺和淋巴结均无浸润性肿瘤（ypT0/Tis ypN0）]可达到56.8%，安全性可接受。该研究通讯作者为复旦大学附属肿瘤医院邵志敏教授和范蕾教授。 JAMA发表的同期社论指出：“该研究为已有的临床假设提供了进一步的证据支持，即无论肿瘤PD-1表达状况如何，相比于单独化疗，免疫检查点抑制剂联合化疗可达到更好的病理完全缓解率”。 截图来源：JAMA 这是一项于2020年11月至2023年5月在中国40家医疗中心开展的随机、双盲、3期临床试验，纳入年龄18~75岁、经组织学检查确诊的2期或3期侵袭性三阴性乳腺癌女性患者441例。其中158例为3期；PD-1表达得分（CPS）＜1分59例、1~9分128例、＞10分254例。研究人员将患者以1：1的比例随机分配接受新辅助化疗联合卡瑞利珠单抗或安慰剂治疗。两组治疗方案分别为： 卡瑞利珠单抗组（222例）：新辅助免疫治疗（卡瑞利珠单抗，每2周一次，持续24周）+化疗（白蛋白结合型紫杉醇+卡铂，每4周一次，持续治疗16周，而后接受表柔比星+环磷酰胺，每2周一次，持续治疗8周），之后接受手术治疗，术后接受标准辅助治疗+卡瑞利珠单抗持续治疗1年（每2周一次）； 对照组（219例）：安慰剂+化疗（同前），之后接受手术治疗，术后根据临床实践和研究者判断接受辅助治疗（如化疗或放疗）； 研究结果显示，卡瑞利珠单抗组和对照组分别有89.2%和91.3%的患者接受了手术治疗，截至2023年9月，中位随访时间为14.4个月。卡瑞利珠单抗组达到pCR的患者比例显著高于对照组（56.8% vs. 44.7%，P=0.004）。在各项亚组中，研究人员也观察到一致的获益情况： 不同分期患者pCR率 2期联合和不联合卡瑞利珠单抗（60.8% vs. 48.6%）； 3期联合和不联合卡瑞利珠单抗（49.4% vs. 38.0%）； 不同PD-1表达患者pCR率 CPS＜1分联合和不联合卡瑞利珠单抗（45.2% vs. 21.4%）； CPS 1~9分联合和不联合卡瑞利珠单抗（46.9% vs. 31.3%）； CPS≥10分联合和不联合卡瑞利珠单抗（64.6 vs. 56.7%）。 文章表示，本次研究纳入的晚期三阴性乳腺癌患者比例较大（3期占比35.8%），远高于过去IMpassion031（新辅助化疗联合阿替利珠单抗）和KEYNOTE-522（新辅助化疗联合帕博利珠单抗）研究的21.2%和24.9%。对于3期三阴性乳腺癌患者，本次研究联合或不联合卡瑞利珠单抗治疗的患者，pCR率分别为49.4%和38%，高于IMpassion031研究联合或不联合阿替利珠单抗的45%和23%。而在淋巴结受累亚组中，本次研究结果与KEYNOTE-522研究结果类似，其联合和不联合帕博利珠单抗治疗的患者pCR率分别为64.8和44.1%，但相比于本次研究，KEYNOTE-522研究的化疗方案中紫杉烷+卡铂的给药持续时间更短（12周 vs. 16周）、给药频率更高（每3周一次 vs. 每2周一次），再结合本次研究3期患者更多，因此可以推断化疗方案持续时间更长、给药频率更低或有助于进一步提高pCR率。从整体结果来看，本次研究结果证实了卡瑞利珠单抗与强化化疗方案联用可获得额外的益处，特别是疾病高风险患者，结果支持该方案作为治疗早期或局部晚期三阴性乳腺癌的潜在治疗新选择。 截至数据截止时，无事件生存期（EFS）、无病生存期（DFS）和无远端疾病生存期（DDFS）数据均未完全成熟，当前预估卡瑞利珠单抗组各项指标数据均优于对照组，但无显著统计学差异，具体而言： 预估18个月EFS率：86.6% vs. 83.6%； 预估12个月DFS率：91.9% vs. 87.8%； 预估12个月 DDFS率：91.9% vs. 88.4%； JAMA同期社论指出，两组EFS、DFS和DDFS数据之间无显著差异，可能是由于随访时间较短，以及可用于分析的生存事件数量有限，未来需要有更长时间的随访数据来重新分析该研究的生存终点情况。目前，帕博利珠单抗联合新辅助化疗的方案已经被证实可改善高危三阴性乳腺癌患者的生存率，相信时间将会验证卡瑞利珠单抗是否也能达到同样的效果。 安全性方面，卡瑞利珠单抗组和对照组分别有89.2%和83.1%的患者报告了3级及以上不良事件，主要为白细胞计数降低、嗜中性粒细胞计数降低、贫血等。这一结果与既往KEYNOTE-533试验报道的帕博利珠单抗联合化疗结果类似。整体而言，安全性可控。 总之，本次研究结果显示，在含铂强化化疗的新辅助治疗方案中增加卡瑞利珠单抗，可显著改善pCR率。 点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问JAMA官网阅读完整论文。 推荐阅读 欢迎投稿：学术成果、前沿进展、临床干货等主题均可，点此了解投稿详情。 参考资料 [1] Chen L, Li H, Zhang H, et al. Camrelizumab vs Placebo in Combination With Chemotherapy as Neoadjuvant Treatment in Patients With Early or Locally Advanced Triple-Negative Breast Cancer: The CamRelief Randomized Clinical Trial . JAMA. Published online December 13, 2024. doi:10.1001/jama.2024.23560 [2] Joensuu H. Neoadjuvant Camrelizumab for Triple-Negative Breast Cancer. JAMA. Published online December 13, 2024. doi:10.1001/jama.2024.25927 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医学新视点」微信公众号留言联系。 如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com 分享，点赞，在看，传递医学新知