siRNA药物Amvuttra专利调研实务指南

小干扰RNA（Small interfering RNA，siRNA）又称为沉默RNA、短干扰RNA或非编码RNA，是一类长度在21~25个核苷酸的短双链RNA分子。Alnylam于2022年6月13日宣布，FDA批准其siRNA药物Amvuttra®（Vutrisiran）用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。Amvuttra可谓是Alnylam的重磅产品，2023年销售额高达5.6亿美元，相比Alnylam的另一款药物Onpattro， Amvuttra制造成本更低、不需要频繁给药并且拥有皮下注射的便利性，预计患者将进一步转向Amvuttra。 目前，全球范围内有超过20家公司进入并专注于siRNA药物的研发，而Alnylam近乎垄断了siRNA市场，其siRNA药物专利布局大有学问。Alnylam不仅在Amvuttra的核心构件递送剂、序列及其修饰形成了连续全面的专利保护，而后又进行了很多次分案和继续申请。Alnylam对于Amvuttra的专利保护策略是siRNA药物的典型代表，我们不仅可以借鉴其专利布局策略，也可以学习到检索类似药物的核心方法。 本报告以siRNA类药物专利检索为主视角，通过指南实操的形式介绍了Alnylam公司的siRNA药物Amvuttra专利调研过程，并绘制了其最新的中美两国专利布局图。