礼来与HAYA签署10亿美元协议，共同研发肥胖代谢疾病lncRNA疗法

HAYA公司目前正在研制一种靶向长链非编码RNA（lncRNA）的候选药物，旨在对肺、肾、肝和实体瘤微环境中的纤维化疾病进行组织特异性的治疗。人类基因组中的大部分基因曾被视为无用的“垃圾DNA”，但最新研究表明，这些非编码基因在生命过程中起着重要作用。HAYA Therapeutics认为这些非编码基因是潜在药物靶点的丰富资源。

最近，HAYA公司宣布与国际制药巨头礼来公司（Eli Lilly）达成合作协议。根据协议，礼来将向HAYA支付一笔未公开数额的预付款，包括股权投资，以及最高可达10亿美元的里程碑付款和产品销售的特许权使用费。双方将利用HAYA的RNA指导的基因组调控平台，开发用于治疗肥胖和代谢疾病的药物。

HAYA公司一直专注于开发靶向lncRNA的药物，这些lncRNA被认为是纤维化疾病和其它严重健康问题（如癌症）的驱动因素。此次与礼来公司的合作标志着HAYA公司拓展了其治疗领域。

HAYA公司致力于精准疗法的开发，通过lncRNA设计组织和细胞类型特异性的基因药物。该公司使用新型RNA靶向模式，如经过修饰的反义寡核苷酸（ASO），来靶向并抑制其专有的lncRNA。目前，HAYA正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，以治疗纤维化疾病。其主要候选药物HTX-001是靶向lncRNA Wisper的改良ASO。

在2017年，HAYA公司的创始团队在Science Translational Medicine期刊发表了一篇论文，研究指出，Wisper是一种心脏成纤维细胞富集的超级增强子相关lncRNA，能够作为治疗靶点，减少心肌纤维化的病理发展，以应对心肌梗死，并防止心脏的不良重构。

此外，HAYA公司利用其平台发现了多个新靶点，并在临床前动物模型中验证了这些靶点在疾病改善中的作用。

HAYA公司的联合创始人兼CEO Samir Ounzain博士表示，他们相信基因组调控和某些lncRNA对细胞状态转变至关重要。这次与礼来公司的合作展示了RNA指导的基因组调控平台的潜力，该平台可以应用于许多疾病领域。

对于礼来公司来说，这次合作表明他们对治疗代谢紊乱的新方法产生了兴趣，以补充其在代谢疾病和肥胖方面的成就。礼来公司于1923年推出了世界上第一个用于治疗糖尿病的商业胰岛素产品，并在1982年推出了首个来自重组DNA的人胰岛素产品。近年来，礼来还推出了GLP-1类药物替尔泊肽，成为治疗2型糖尿病和肥胖症的新选择。

据了解，礼来是近期第二家投资lncRNA的知名生物制药公司。不久前，拜耳公司与NextRNA Therapeutics宣布了一项价值5.47亿美元的合作，旨在开发靶向肿瘤lncRNA的小分子疗法。拜耳和NextRNA将共同推进两个首创肿瘤学项目，其中一个项目处于早期临床前开发阶段，另一个项目拜耳将从NextRNA确定的lncRNA靶点中选择一个进行联合开发。