DG01：德亘生物首款口服双靶点PROTAC药物获准进行临床试验

2024年8月2日，苏州德亘生物医药有限公司宣布，其自主研发的首个口服双靶点PROTAC药物DG01已通过CDE专家的科学评审，顺利获得国家药监局的临床默示许可。DG01拟用于治疗晚期或转移性前列腺癌和肝癌等实体肿瘤。

根据德亘生物公开的专利信息，DG01是一种低分子量的双降解机制药物，能够同时降解GSPT1和SRD5A3靶蛋白。这种双降解机制通过降低雄激素受体（AR）和AR-V7的水平，从而抑制前列腺癌细胞的增殖，达到治疗效果。实验数据显示，WB试验中的C59化合物在皮摩尔（pM）级别显示了对GSPT1和SRD5A3的降解活性，体外细胞试验显示一些细胞系的抑制活性达到了pM级别，而在体内动物药效试验中，小鼠口服C63化合物能够完全抑制前列腺癌细胞系22Rv1的肿瘤增殖。

目前，在全球范围内，针对GSPT1靶点的药物研发进入临床阶段的公司有三家：1. 美国Monte Rosa公司开发的用于治疗实体瘤的分子胶药物MRT-2359，已进入Ⅰ期临床试验。在2023年四月的AACR会议上，该公司还公开了前列腺癌的早期研究数据，并计划将MRT-2359与恩杂鲁胺联合用于前列腺癌的治疗。2. 中国成都分迪药业正在华西医院血液内科进行Ⅰ期临床试验，研究其用于治疗急性髓系白血病（AML）、多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的分子胶药物FD-001。3. 美国BMS公司也在进行Ⅰ期临床试验，研究其用于治疗急性髓系白血病的分子胶-抗体偶联药物BMS-986497/ORM-6151。

值得注意的是，德亘生物的DG01是全球范围内首次获批临床的口服靶向GSPT1和SRD5A3降解的PROTAC药物，用于治疗前列腺癌和肝癌等实体瘤。

苏州德亘生物医药有限公司成立于2018年7月，位于苏州工业园区，是一家专注于靶向蛋白降解的生物医药公司。

总的来说，DG01作为德亘生物的重要研发成果，标志着该公司在靶向蛋白降解领域的重大进展。尽管全球范围内已有其他公司在这一领域进行临床试验，但DG01的获批临床应用无疑为未来的靶向治疗药物开发提供了新的可能性。随着更多临床数据的积累和验证，DG01有望为晚期前列腺癌和肝癌等实体瘤患者带来新的治疗希望。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！