全球首个！强生IL-23双抗抑制剂获FDA批准治疗溃疡性结肠炎

2024年9月11日，强生公司宣布其药物Tremfya（Guselkumab）已获得FDA批准，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。Tremfya是首个也是唯一一个获批的针对白细胞介素23（IL-23）的双重作用抑制剂。在QUASAR研究中，该药物在一年内表现出显著的内镜缓解率。

溃疡性结肠炎是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道发炎并损害结肠内壁。该病的具体病因和发病机制尚未完全明确，普遍认为是由于自身免疫功能紊乱，产生异常的免疫反应，攻击消化道内的正常细胞。患者可能会出现一系列症状，如腹泻、直肠出血、腹痛、体重减轻和疲劳。

全球约490万人患有IBD，其中中国有91万患者，美国超过100万人患有该病，而且患病率在不断上升。目前全球IBD市场规模已达到180亿美元。

Tremfya作为全球首个IL-23抑制剂，能够选择性结合IL-23的p19亚基，阻止其与受体的相互作用，对多种自身免疫性疾病具有良好疗效。该药物可以阻断IL-23，同时与产生IL-23的细胞上的受体CD64结合。目前Tremfya已被批准用于治疗斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎和溃疡性结肠炎。此外，强生公司还向FDA提交了一份sBLA，申请用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。

此次Tremfya在溃疡性结肠炎的适应症获批主要基于IIb/III期QUASAR研究的数据。该研究评估了Tremfya对中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的疗效和安全性，这些患者对常规疗法、生物制剂和/或JAK抑制剂反应不足或不耐受。研究结果显示，50%接受每4周200mg皮下注射Tremfya治疗的患者和45%接受每8周100mg皮下注射Tremfya治疗的患者在第44周达到临床缓解的主要终点，而接受安慰剂治疗的患者这一比例为19%。

在为期一年的治疗过程中，有34%接受200mg治疗和35%接受100mg治疗的患者达到内镜缓解，而接受安慰剂治疗的患者只有15%。在诱导治疗阶段，最常见的不良反应是呼吸道感染（发生率大于2%）；在维持治疗阶段，最常见的不良反应是注射部位反应、关节痛和上呼吸道感染（发生率大于3%）。

总之，Tremfya的获批为溃疡性结肠炎患者提供了一种新的治疗选择，尤其是针对那些对现有疗法反应不足或不耐受的患者。这不仅标志着治疗领域的一个重要进展，也为患者带来了新的希望。