Restorative proctocolectomy (RPC) with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) is considered the procedure of choice in patients with ulcerative colitis (UC) refractory to medical therapy or with neoplasia. The most common complication after IPAA is the development of pouchitis. Pouchitis is clinically characterized by variable symptoms including increased stool frequency, altered consistency, bloody stools, abdominal cramping, urgency, and incontinence. Symptomatic pouchitis longer than four weeks is considered chronic pouchitis.
The conventional treatment for acute and chronic pouchitis is antibiotics, such as metronidazole and ciprofloxacin. The disease course of antibiotic responsive pouchitis may evolve into antibiotic dependent (requiring antibiotic maintenance therapy) pouchitis and then antibiotic refractory (no response to antibiotic treatment) pouchitis. Although many patients respond to antibiotic therapy, there is also evidence that suggest that aberrant regulation of the mucosal immune system might play a part in the pathogenesis of pouchitis arising from an abnormal mucosal immune response to a dysbiosis of the pouch microbiota. If individuals fail to respond to antibiotics, anti-tumor necrosis factor (anti-TNF) agents and vedolizumab have been proposed for the treatment of chronic pouchitis.
Guselkumab, an interleukin-23 (IL-23) p19 subunit antagonist monoclonal antibody, is proven to be efficacious in patients with moderately-to-severely active UC. Efficacy of guselkumab in treating UC has been shown in multiple large clinical trials. However, patients with pouchitis were never the targeted population and were even often excluded from the trials.
Pouchitis becomes a chronic problem with a huge impact in the quality of life of these patients. The incidence of pouchitis has been rising in the last decades. This increase might be explained by a change in dietary habits of this population.
This open label single center trial at UZ Leuven aims to evaluate the efficacy and safety of guselkumab in the treatment of chronic antibiotic refractory pouchitis during a 48-week treatment period, with or without a dietary intervention. Twenty subjects with a proctocolectomy and IPAA for UC who have developed chronic or relapsing pouchitis will be enrolled.

开始日期2025-09-30

申办/合作机构-

NCT06586281

/ RecruitingN/AIIT

Elucidating Shared Mechanisms Contributing to Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD) and Psoriatic Arthritis (PsA) Disease Severity With Guselkumab Therapy

While many studies examine Nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD), little is known about its progression to high-risk nonalcoholic steatohepatitis (NASH) in PsA patients. Shared disease mechanisms may explain the increased severity in PsA. This study involves two visits from PsA patients with NAFLD and active disease signs (e.g., swollen joint, enthesitis, or psoriatic plaque). It aims to assess the impact of biological therapies on liver disorders, joints, and skin in PsA patients.

开始日期2025-06-01

申办/合作机构

University of California San Diego

[+1]

NCT06651489

/ Recruiting临床2期IIT

Efficacy of Guselkumab in the Treatment of Hailey Hailey Disease: An Open-label, Proof of Concept Study

Hailey-Hailey disease (HHD) is a debilitating genetic skin disorder, affecting mainly body folds with erythema and painful erosions and blisters. Histopathological findings include epidermal hyperplasia, suprabasilar clefting, dyskeratosis and acantholysis of keratinocytes. A final diagnosis of HHD is usually confirmed based on clinical and histopathological findings in line with genetic testing.
Several treatment options have been proposed for this chronic and disabling disorder, however, there is no reproducibly effective therapeutic for it.
The primary objective is to evaluate the treatment response of guselkumab. Single-center, non-randomized, single-arm, open-label, phase II trial to evaluate the efficacy and safety of guselkumab for the treatment of patients with HHD.

开始日期2025-03-13

申办/合作机构

Yale University

[+1]

100 项与古塞奇尤单抗相关的临床结果

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100 项与古塞奇尤单抗相关的转化医学

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100 项与古塞奇尤单抗相关的专利（医药）

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793

项与古塞奇尤单抗相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Interleukin-23p19 inhibitors for the treatment of moderate-to-severe psoriasis: an expert opinion of real-world evidence studies in Europe

Review

作者: Thaçi, D. ; Ständer, S.

Background: Psoriasis is a chronic inflammatory disease affecting about 2% of the global population, with moderate-to-severe forms requiring systemic treatment for successful disease management. By targeting the interleukin (IL)-23p19 subunit of IL-23, the master cytokine of psoriasis pathogenesis, guselkumab, tildrakizumab, and risankizumab offer improved risk-benefit profiles.Objective: While randomized clinical trials (RCTs) provide controlled data, real-world evidence (RWE) offers insights into the performance of these therapies in diverse patient populations, including those with comorbidities or difficult-to-treat areas affected. With RWE on these inhibitors constantly emerging, a comprehensive overview and expert interpretation are essential for providing key insights into psoriasis management in clinical practice.Methods: This review, therefore, examined RWE on the effectiveness and safety of IL-23p19 inhibitors compared to their pivotal RCTs.Results: Despite some gaps between RCT and RWE outcomes, particularly in underrepresented subpopulations, IL-23p19 inhibitors show strong effectiveness and favorable safety across both settings in the short- and especially in the long term, accompanied by an improvement in health-related quality of life and reduction of the main symptoms.Conclusion: Altogether, these factors make these medicines ideal treatment options. Future research should focus on improving patient-reported outcomes, specifically addressing psychological and quality-of-life aspects, to further optimize psoriasis management.

2025-12-01·IMMUNOLOGIC RESEARCH

Residual non-specific and disease-specific inflammatory markers in successfully treated young psoriasis patients: a cross-sectional study

Article

作者: Kraner Šumenjak, Tadeja ; Merzel Šabović, Eva Klara ; Božič Mijovski, Mojca ; Janić, Miodrag

Abstract:

Psoriasis is a chronic, immune-mediated disease. The systemic inflammation triggered by psoriasis contributes significantly to increased cardiovascular risk. While various treatments completely clear the skin, the associated effects on systemic inflammation are not yet clear. We investigated residual systemic inflammation in successfully treated patients. Circulating disease-specific and non-specific inflammatory markers were measured and compared in 80 psoriasis patients (aged 30–45 years) successfully treated with topical therapy, methotrexate, adalimumab, secukinumab or guselkumab, and in 20 healthy controls. Non-specific inflammatory markers (high-sensitivity C-reactive protein (hs-CRP), complete blood count (CBC) parameters, neutrophil-to-lymphocyte ratio (NLR), platelet-to-lymphocyte ratio (PLR), mean platelet volume-to-platelet ratio (MPR), and red blood cell distribution width-to-platelet ratio (RPR)) and disease-specific inflammatory markers (interferon-γ (IFN-γ), tumor necrosis factor (TNF), interleukin (IL)-1β, IL-12p70, IL-17, and IL-23) were measured and compared between groups. Disease-specific cytokines (IFN-γ, TNF, IL-1β, IL-12p70, and IL-17, but not IL-23), were significantly elevated in patients compared to controls, while non-specific inflammatory markers showed no differences compared to controls. The residual disease-specific cytokines were similarly elevated in all five treated groups. In addition, they correlated significantly with body mass index (BMI) and waist circumference. Our results suggest that psoriasis patients have elevated residual disease-specific cytokines despite successful treatment, while the non-specific inflammatory markers are similar to those in control subjects. Residual disease-specific inflammatory markers correlated with BMI and waist circumference. A possible beneficial effect of body weight control in psoriasis patients merits further investigation. The study was registered at http://clinicaltrials.gov (identifier: NCT05957120) on July 24, 2023.

2025-06-01·AUTOIMMUNITY REVIEWS

The role of interleukin inhibitors in the treatment of hidradenitis suppurativa; a systematic review of clinical trials

Review

作者: Ghane, Yekta ; Eghbali, Sara ; Lotfi, Zahra ; Heidari, Nazila ; Heidari, Amirhossein ; Hajikarim-Hamedani, Arman ; Goodarzi, Azadeh ; Pishraft-Sabet, Homayoun

Hidradenitis suppurativa (HS) is a chronic inflammatory skin disorder that presents significant treatment challenges. Recent advancements have enhanced our understanding of its pathophysiology, leading to the development of novel therapeutic strategies. This systematic review evaluates the role of interleukin (IL) inhibitors as emerging treatment options for HS. A systematic search was conducted in PubMed/Medline, Scopus, and Web of Science databases for studies published up to September 2nd, 2024, with inclusion limited to clinical trials available in English. The National Institute of Health (NIH) Quality Assessment Tool for clinical trials and before-after studies with no control group was used to assess the methodological quality of the included studies. Out of 1289 studies, 20 met our inclusion criteria involving 3957 patients. Moreover, four ongoing trials were retrieved from ClinicalTrials.gov. Secukinumab showed sustained hidradenitis Suppurativa Clinical Response (HiSCR) improvements, particularly in biologic-naïve patients with common adverse events (AEs). Bimekizumab was effective with biweekly dosing, while the four-week regimen had inconsistent results, with rare reports of AEs. Brodalumab and bermekimab provided rapid and sustained HiSCR responses with lesion reductions, which were well tolerated. Guselkumab and ustekinumab showed promising but statistically nonsignificant improvements with mild AEs. Risankizumab did not significantly improve HiSCR rates but showed Dermatology Life Quality Index (DLQI) benefits. Anakinra offered moderate efficacy with prolonged exacerbation-free periods but led to some treatment discontinuations. Spesolimab reduced inflammatory lesions and draining tunnels while maintaining a favorable safety profile. IL inhibitors, especially IL-17 inhibitors, have demonstrated efficacy in treating moderate-to-severe HS, while IL-23 inhibitors have shown inconsistent results. Despite their generally favorable safety profiles, further research is needed to optimize treatment strategies and assess long-term outcomes.

527

项与古塞奇尤单抗相关的新闻（医药）

2025-05-28

·求实药社

百奥泰出海宣战，誓要掀翻103亿“免疫巨头”！

5月23日，百奥泰生物制药股份有限公司宣布，其乌司奴单抗生物类似药BAT2206正式获得美国FDA批准，商品名为STARJEMZA，用于治疗成人和儿童中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、克罗恩病以及溃疡性结肠炎。这是中国生物类似药出海的重要突破。生物类似药“出海”，从来不只是“拿批文”那么简单。BAT2206背后的路径、格局和博弈，才是真正值得关注的焦点。Stelara®不会轻易退位：强生的多重防线Stelara®由强生于2009年推出，是靶向IL-12/23通路的生物制剂，累计获批用于斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多个适应症。2023年，Stelara全球销售额高达108.58亿美元，2024年销售额有所下滑，约为103.61亿美元，但这一“超百亿”市场依然极具价值。随着2023年专利到期，这一“超百亿”市场迎来开放，但强生通过多重防线巩固地位。1. 控制生物类似药节奏：与安进等公司达成和解，延迟生物类似药上市时间，控制竞争节奏。2. 适应症扩展与产品优化：推进克罗恩病一线治疗研究，并通过新一代药物Tremfya构建产品矩阵；原研药在中国扩展至儿童银屑病等适应症。3. 市场与渠道优势：美国医保体系未强制生物类似药替代，且医生处方习惯、PBM（药品福利管理机构）合同可能延缓原研药份额流失，但生物类似药的成本优势或逐步改变格局。BAT2206全适应症突围：拿下批文只是起点百奥泰的乌司奴单抗生物类似药BAT2206（STARJEMZA®）虽已获得FDA批准，但商业化之路仍充满挑战。BAT2206将由Hikma Pharmaceuticals在美国独家推广，但前方障碍不小，包括PBM准入、医生教育、患者认知等多重壁垒。临床上，BAT2206在中重度斑块状银屑病人群中的Ⅲ期试验结果显示，其PASI 75达标率等效于原研药Stelara®，且免疫原性无显著差异，最终获FDA认可为高度相似的生物类似药。然而在美国市场，BAT2206所面临的并非空白赛道。截至目前，已有多款Stelara类似药获得批准，市场格局初步成型。原研药Stelara的45mg规格在美定价高达19212美元/支，而Celltrion公开表示，其类似药上市后将以约3000美元定价，折扣接近1.5折。类似的“深折扣”几乎已成为美国生物类似药的常规打法。百奥泰若想突围，不仅要在定价策略上拿出诚意，还需借力合作方长期的渠道与市场积累，在这片竞争激烈的“超百亿”市场中争取一席之地。出口转内销的“迂回路径”：慢，但有章法目前BAT2206在中国尚处审评阶段，进度上不如华东医药的“赛乐信”（2023年已上市）。但百奥泰并未将中国市场作为首要突破口，而是选择先拿下美国，向全球证明其质量与合规能力。在此基础上，BAT2206已与Gedeon Richter（欧盟）、Tabuk（中东）、Biomm（巴西）、Dr. Reddy’s（东南亚与哥伦比亚）等合作，布局覆盖欧美+新兴市场，通过“全球背书”提升未来在中国医保谈判中的定价与认可度。当然，这种“出口转内销”策略也面临挑战——一方面海外定价高企，可能成为未来医保谈判的心理锚点；另一方面国内患者对“国际背书”的接受度存在不确定性，是否愿意为其支付溢价，还需要市场验证。谁能接住Stelara的“权杖”？随着Stelara®专利壁垒的松动，全球市场正步入“原研延寿、海外替代、国产突围”三方混战的新阶段。强生通过授权合作与产品升级，力图稳固其核心市场份额；与此同时，安进、三星、百奥泰等在欧美市场加快推进生物类似药的替代攻势；在中国，华东医药的“赛乐信”率先上市，百奥泰、石药集团等紧随其后，竞争迅速升温。未来谁能胜出，不在于谁先上市，而在于谁能以国际质量和成本优势打通PBM、医生、患者渠道，构建适应症覆盖、商业执行和医保议价的闭环能力，决战市场主导权。结语：替代只是开始，系统力才是终局战BAT2206的意义，不只是成为中国首个在美获批Stelara全适应症替代药，更在于它代表着中国生物药企是否有能力打通“全球注册—区域合作—价格管理—本土落地”的全链条系统。未来十年，生物类似药市场不会是“劣币驱逐良币”，而是“系统力决定天花板”。百奥泰的出海首枪虽然打响了，但真正的市场争夺战，才刚刚开始。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们ICNS 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多！

生物类似药专利到期

2025-05-22

·生物制品圈

强生亮出底牌

强生频繁亮出新王牌，按下了自免王座争夺战的加速键。4月30日，强生的FcRn阻断剂Nipocalimab（尼卡利单抗）获FDA批准上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）患者，将成为强生争夺“自免一哥”宝座的利器。毕竟，尼卡利单抗是强生以65亿美元收购Momenta而获得，商业价值可见一斑。而且，Argenx/再鼎医药的艾加莫德α（Efgartigimod），2025年第一季度实现销售额7.9亿美元，同比大幅增长99%，充分验证了FcRn赛道潜力。更何况，强生在自免领域不只有这一张王牌。近期，强生在皮肤病研究学会（SID）年会上公布了口服IL-23R多肽拮抗剂icotrokinra（JNJ-2113）的最新III期临床试验数据，研究结果令人振奋，有望为银屑病患者提供一种创新的口服治疗方案。显然，“自免一哥”这个名号，强生是志在必得。TONACEA01新王牌登场艾加莫德用近乎翻倍的增速，给FcRn靶向药物带来了巨大的想象空间。艾加莫德是全球首款获批的FcRn拮抗剂，目前已斩获3项适应症，包括全身型重症肌无力（gMG）、原发性免疫性血小板减少症（ITP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。从销售表现看，艾加莫德保持着强劲的销售态势：2023年跻身“重磅炸弹”药物行列，2024年全球销售额同比增长83%至22亿美元，今年一季度同比增长99%至7.9亿美元。此外，Argenx还在针对艾加莫德拓展更广泛的适应症，目前正在15种严重自身免疫性疾病中接受评估，包括持续性多发性硬化症、特发性血小板减少性紫癜等。根据ODDO BHF分析师预测，艾加莫德将在2035年达到110亿美元的销售峰值。另一款FcRn拮抗剂——优时比的罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab），在2023年6月获FDA批准上市，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的gMG患者，也取得了不错的商业化表现：销售额从2023年的1900万欧元快速飙升至2024年的2.02亿欧元（约2.27亿美元）。此外，罗泽利昔珠单抗也显示出广谱潜力，在全球已开展针对多种自身免疫性疾病的21项临床试验。图片来源：开元证券研报不同于上述两种FcRn拮抗剂，强生的尼卡利单抗是一种FcRn阻断剂，可通过特异性结合FcRn，阻断其与IgG抗体的结合，减少IgG抗体的回收和循环，从根本上降低血液中自身抗体水平。4月30日，尼卡利单抗获得FDA批准上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）患者，成为首个也是唯一一个获批用于治疗抗AChR抗体和抗MuSK抗体阳性成人及12岁及以上儿童gMG患者的FcRn阻断剂。据统计，全球约有70万例重症肌无力（MG）患者，其中约85%的患者会发展成为gMG。从给药方式看，艾加莫德已获批静脉注射和皮下注射两种剂型，而强生直接推出尼卡利单抗皮下注射剂型（30-90秒内完成给药），相比于静脉注射（通常需要约1小时），可大大提高给药的便捷性和患者的依从性。另外，强生还在拓展尼卡利单抗用于治疗多种适应症，包括类风湿关节炎、干燥综合征、系统性红斑狼疮、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、胎儿和新生儿溶血病 (HDFN）等。强生预计尼卡利单抗的销售峰值将达到50亿美元。值得注意的是，尼卡利单抗只是强生为争夺“自免一哥”打出的其中一张王牌。TONACEA02争夺“一哥”宝座自免江湖风云突变。尽管艾伯维牢牢占据“自免一哥”宝座，但强生一直在奋起直追，打造了多款自免产品，包括Stelara（乌司奴单抗）、Tremfya（古塞奇尤单抗）、Simponi（戈利木单抗）、Remicade（英夫利昔单抗），2024年销售额分别达到103.61亿美元、36.7亿美元、21.9亿美元、16.05亿美元。对比来看，2024年艾伯维的自免业务凭借266.82亿美元收入位居全球制药巨头榜首，而强生的自免业务收入达178.28亿美元，位居第二，双方差距达到88.54亿美元，这几乎相当于Humira（阿达木单抗）的营收（2024年销售额为89.93亿美元）。不过，强生自免业务正处于新老产品交接期，短期内想拿下“自免一哥”宝座，存在一定的挑战。这主要是由于，强生的核心大单品Stelara面临专利到期问题，受到生物类似药的冲击，导致2024年收入同比下降4.6%，2025年第一季度销售额更是同比下滑34%至16.3亿美元；而且，其他重磅产品英夫利西单抗、戈利木单抗也面临衰退的困境，2024年分别同比下降12.8%、-0.3%。目前，已展现出接棒之势、能扛起自免领域重任的是iL-23抑制剂Tremfya。得益于持续拓展适应症，Tremfya正处于快速放量期，2024年收入同比增长16.6%，2025年Q1实现销售额同比增长18.2%至9.56亿美元，成为自免领域的新支柱。图片来源：方正证券研报相较之下，尽管艾伯维的核心大单品修美乐已退位全球自免“药王”宝座，但“接棒人”林立，IL-23单抗Skyrizi（利生奇珠单抗）、JAK1抑制剂Rinvoq（乌帕替尼），2024年分别实现销售额高达117.18亿美元、59.71亿美元，同比增长50.9%、50.4%。此外，艾伯维还在不断提升竞争优势，在2024年达成了7笔自免相关的并购及BD交易，包括收购Nimble、Landos Biopharma，拿下一系列口服多肽类药物、潜在“first-in-class”口服NLRX1激动剂NX-13，以及斥资超17亿美元引进明济生物一款处于临床前开发阶段的用于治疗炎症性肠病（IBD）的下一代TL1A抗体FG-M701。强生不甘落后，除了在2020年斥资65亿美元收购尼卡利单抗，还在2024年不断加码自免赛道：5月，先是以8.5亿美元收购Proteologix，获得治疗特应性皮炎和哮喘的IL-13/TSLP双抗PX128、治疗特应性皮炎的IL-13/IL-22双抗PX130，接着以12.5亿美元收购Numab的全资子公司Yellow Jersey Therapeutics，获得针对特应性皮炎的IL-4R/IL-31双抗NM26；12月，以12.5亿美元引进日本药企Kaken Pharmaceutical一款临床前阶段的STAT6抑制剂KP-723除日本外的全球权益。可见，强生布局了一系列差异化的自免产品组合，尤其是从Protagonist引进的口服IL-23R多肽拮抗剂JNJ-2113，峰值销售额或达50亿美元，为强生争夺“自免一哥”增添了重要筹码。TONACEA03下一张王牌浮出水面一直以来，自免治疗药物不断迭代更新。到如今，MNC巨头开始陆续入局口服自免药，强生自然也不例外。2017年，强生旗下杨森制药斥资近10亿美元与Protagonist Therapeutics签订独家许可合作协议，共同开发口服IL-23R多肽拮抗剂JNJ-2113（Icotrokinra，前称PN-235）。目前，Icotrokinra治疗斑块状银屑病的III期ICONIC-LEAD研究已获得了积极的关键结果，成为首款完成III期研究的口服IL-23R靶向药物，预计2025年提交上市申请。近期，强生在皮肤病研究学会（SID）年会上公布了Icotrokinra的最新III期临床关键数据，研究结果显示：Icotrokinra不仅总体疗效显著，更在改善包括头皮、生殖器、手足等传统“治疗难点”部位的皮损方面表现出色，有望为银屑病患者提供一种创新的口服治疗方案。值得一提的是，强生还启动了icotrokinra头对头自家核心大单品Stelara的III期ICONIC-ASCEND试验，以求实现自我迭代升级。而且，icotrokinrah治疗溃疡性结肠炎疾病的IIb期ANTHEM-UC研究达到了主要终点，展现出广谱潜力。图片来源：财通证券研报除强生外，布局口服自免药的MNC巨头，还包括艾伯维、赛诺菲、武田制药、礼来等。2020年，赛诺菲以20亿美元与Kymera达成合作，共同开发用于治疗免疫炎症疾病的PROTAC降解剂KT-474，之后双方再度牵手，扩大KT-474治疗化脓性汗腺炎、特应性皮炎两项Ⅱ期临床试验；2022年，武田制药豪掷60亿美元收购Nimbus Lakshmi，将治疗银屑病和IBD疾病的口服TYK2抑制剂Zasocitinib（TAK-279）纳入囊中。自免口服药之所以能吸引MNC巨头抢滩入局，是因为具备多种优势，包括有效性（快速起效）、安全性（副作用可控）、顺应性（用药便捷，依从性高）、经济性（成本优势显著）。基于上述种种因素，强生预测icotrokinrah的峰值销售额能突破50亿美元。这无疑为强生争夺“自免一哥”提供了莫大助力。— 结语 —可见，强生在自免领域撒下的“天罗地网”已悄然收拢，与艾伯维的“自免一哥”之争进入了白热化阶段。这场对决的胜负手，早已不是单一产品的较量，而是“广度+深度”兼备的产品矩阵。当然，从更高层面来看，两大巨头的“系统性作战”能力，或将重新定义自免疾病的治疗标准。参考资料：1.各家公司的财报、公告、官微2.《刚刚！强生超440亿元押注的重磅单抗获FDA批准上市》，Insight数据库，2025年05月01日3.《口服自免！又一个医药爆点正在崛起》，博药，2025年04月03日4.开元证券、方正证券、财通证券研报识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

上市批准临床3期并购

2025-05-21

·蒲公英Ouryao

Paul's Insight｜解读国际法规药事(05.12-05.18)

◆ ◆ ◆ ◆Paul's Insight2025年5月12日-5月18日◆ ◆ ◆ ◆在过去一周中，FDA、EMA、USP、EDQM、MHRA、PDA和ISPE等多家监管机构和行业组织接连有重要更新。从疫苗安全预警到生产质量整顿，从标准更新到专家圆桌，从学术交流到创新表彰，一系列事件与热点既折射出全球药事监管的高压态势，也勾勒出行业协同创新的美好愿景。美国FDA安全审查与监管松绑并行1. Ixchiq疫苗安全警示5月12日，FDA与CDC联手建议暂停60岁及以上人群接种基孔肯雅活疫苗Ixchiq，并针对 серьieux不良反应报告展开紧急调查。截至5月7日，全球共报告17例严重不良事件，包括两例死亡病例，多数患者均有慢性基础疾病。FDA将开展最新的效益-风险评估，并与CDC一道持续监测，承诺在评估完成后及时向公众通报。图：Ixchiq疫苗安全警示https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/fda-and-cdc-recommend-pause-use-ixchiq-chikungunya-vaccine-live-individuals-60-years-age-and-older2. 中国药企遭警告信：海外飞行检查常态化5月13日，美国FDA官网公布了三封针对中国企业的警告信，三家企业分别位于宁波、汕头和台州。这些警告信指出，三家企业在药品及相关产品生产中存在严重的CGMP违规。例如，警告信开篇便明确指出：“本警告信总结了针对成品制剂在现行CGMP法规方面的重大违规”；并指出三家企业“生产、加工、包装或贮藏方法、设施或控制不符合CGMP”要求，其产品被认定为“掺假”。这意味着，上述企业未能满足FDA对于制造过程和质量控制的严格要求，所生产的产品在美国法律中被视为有重大问题，需要整改。2025年5月，美国政府发布行政令，要求FDA提高国内生产审查效率，同时加强对外国生产设施的检查。随后，FDA宣布，将扩大对向美国供应食品、药品和医疗器械的外国工厂实施无预告突击检查（飞行检查）的范围，确保对美国海外厂商和本土厂商实行同等监管。这一政策调整是FDA海外检查力度提升的标志性事件，意味着国外企业今后可能像美国本土工厂一样，随时面临FDA不通知的现场检查。图：宁波、汕头、台州三企业被警告，FDA海外监管新常态来临https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/taizhou-jingshang-cosmetics-technology-co-ltd-701945-04022025https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/shantou-sez-baojie-industry-co-ltd-703439-04152025https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/ningbo-riway-industrial-co-ltd-692870-043020253. 监管法规减负：10比1规则启动5月13日，美国FDA及其上级部门卫生与公众服务部（HHS）发布新闻稿，宣布启动针对“过时或不必要的监管法规”的公开征求意见，以识别并废除相关法规。官方声明指出，此举是美国联邦政府降低监管负担、提高透明度的整体行动的一部分，与特朗普总统颁布的行政命令《通过放松监管来实现繁荣》精神一致。图：FDA启动针对“过时或不必要的监管法规”的公开征求意见https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/hhs-fda-issue-rfi-deregulatory-plan-lower-costs-and-empower-providers4. 滑石粉安全公开圆桌5月16日，FDA局长Martin A. Makary宣布将于5月20日在银泉市举办首场对公众开放的独立专家圆桌会议，聚焦滑石粉在食品、药品和化妆品中的安全评估。此次讨论将审查最新科学证据，并在媒体与公众见证下，决定未来监管路径。图：FDA 将举办首届有关滑石粉的独立科学专家小组会议，并向公众开放https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-host-inaugural-independent-scientific-expert-panel-open-public美国药典USP新一届董事会就位，宏观战略再出发5月16日，美国药典委员会USP宣布了2025-2030周期新当选董事会成员，涵盖来自学术、产业、监管、患者团体等450余家组织的代表。新任领导团队将引领USP在接下来的五年里，继续完善标准、提升供应链韧性，并与全球伙伴携手打造优质、安全的药品生态。图：USP宣布新一届董事会https://www.usp.org/news/usp-announces-board-of-trustees-for-the-2025-2030-cycle美国PDA校企合作，培养行业新血5月13日，美国注射剂协会PDA发布报道，俄亥俄州立大学学生应邀参访其校企合作项目STAQ Pharma，这家FDA注册的503B外包机构向学子们展示了从原料到包装的全流程，并通过专家讲座与小组讨论，为学生们打开了学术与产业对接的全新视野。图：PDA连接学术界和产业界https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/bridging-academia-and-industry欧盟EMA疫苗成分与药品短缺1. 与病毒赛跑，疫苗成分再升级在欧洲，EMA紧急工作组（ETF）建议更新2025/2026年新冠疫苗，将目标由JN.1家族转向新兴LP.8.1变体。ETF综合世界卫生组织（WHO）及国际合作伙伴的数据，以及针对LP.8.1候选疫苗效果的动物研究，认为及时调整疫苗成分可维持对最新流行株的防护。在更新LP.8.1疫苗上市前，各上市许可持有人仍可考虑使用针对JN.1或KP.2毒株的疫苗，并应立即与EMA对接，讨论其授权疫苗成分的更新事宜。图：EMA建议更新新冠疫苗以针对新的LP.8.1变体https://www.ema.europa.eu/en/news/etf-recommends-updating-covid-19-vaccines-target-new-lp81-variant2. EMA药品短缺平台问答更新EMA在其欧洲短缺监测平台（ESMP）建议更新中，回答了六个与数据提交和报告要求相关的新问题：提交信息保密性：ESMP中提交的短缺数据不会在历史记录中公开显示；质量缺陷通知：涉及质量问题的短缺，无论批次是否已上市，都应提交质量缺陷通知；数据使用：EMA将利用平台数据进行短缺监测和风险分析，并在危机期间开放准备提交部分；根本原因报告：如标准选项无法覆盖短缺原因，应选择“其他”并提供自由文本说明；关键药物清单：目前与ESMP报告要求未直接关联，但两者可能存在内容重叠。图：EMA药品短缺平台问答更新https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/other/202505_esmp-faqs_v31_for-publication-update_en.pdf欧洲EDQM新通则，支原体检测迈入新时代3月的第181届欧洲药典委员会会议上，EPC正式通过2.6.7章“支原体”通则及11个专论修订稿，纳入最新核酸扩增技术(NAT)与培养法联合检测策略，将于2025年10月发布并于2026年4月1日生效，为疫苗与生物制剂安全把关提供更灵活、风险导向的检测框架。修订后的通则规定，应联合使用培养法和指示细胞培养法（或NAT法），以确保检测出“可培养”和“不可培养”的支原体，除非专论另有规定或风险评估证明其合理性并经主管部门授权。此外，还明确指出，只要可能，样品应同时包含细胞和上清液。此外，现在规定，可以从拟议清单中选择合适的菌株，并可根据风险评估，结合产品类型和生产工艺，使用其他菌株。图：欧洲药典采用支原体通则和专论https://www.edqm.eu/en/-/epc-adopts-mycoplasmas-general-chapter-and-monographs-updated-to-incorporate-latest-analytical-developments英国MHRA英国多剂新药与新适应症获批在英国，监管机构也在稳步推进新药品的上市与适应症扩展。1. 首个专门针对先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的治疗方案MHRA于5月12日采用国际认可程序（IRP）批准了rADAMTS13（商品名ADZYNMA），这标志着英国迎来了首个专门针对先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的治疗方案。cTTP是一种罕见的遗传性血液病，患者往往因为ADAMTS13酶缺乏而发生血栓，导致多器官损伤。ADZYNMA的上市不仅填补了这一领域的治疗空白，也为各年龄段患者带来了真正意义上的个性化干预。图：先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的治疗方案https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-first-uk-treatment-for-congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-cttp2. 批准了肺炎球菌疫苗Capvaxive紧接着，5月15日MHRA批准了肺炎球菌疫苗Capvaxive，可用于18岁及以上成年人。上市许可持有人为默沙东（Merck Sharp & Dohme）（英国）有限公司。这款疫苗旨在预防由肺炎链球菌引起的一系列严重感染，包括肺炎、脑膜炎和菌血症等。通过激发机体产生针对不同血清型的抗体，Capvaxive有望为高危人群提供更全面的保护，从而在秋冬流感季来临之际进一步降低呼吸系统疾病的负担。图：MHRA批准了肺炎球菌疫苗Capvaxivehttps://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-vaccine-to-protect-against-pneumococcal-infections-such-as-pneumonia-and-meningitis3. MHRA 批准 Guselkumab 用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎随后，在5月16日，MHRA又批准了Guselkumab（商品名Tremfya）在炎症性肠病领域的新适应症，将其应用范围从银屑病和银屑病关节炎扩展至克罗恩病和溃疡性结肠炎（UC）。上市许可持有人为杨森制药有限公司（Janssen-Cilag Limited）。多项大型III期临床试验数据显示，接受Guselkumab治疗的中重度活动性克罗恩病患者中，约一半能够在12周内达到临床缓解；在溃疡性结肠炎患者群体中，长期维持治疗的有效率也显著高于安慰剂组。这些结果表明，Guselkumab有望成为一线或二线治疗方案，为对现有疗法响应不佳的患者提供更多选择。图：MHRA 批准 Guselkumab 用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-guselkumab-for-crohns-disease-and-ulcerative-colitisISPE年度最佳设施奖，表彰制药创新先锋在5月12日至14日于伦敦举办的ISPE欧洲年会上，国际制药工程学会（ISPE）隆重宣布了2025年年度最佳设施奖（FOYA）的六位分类获奖者及两位荣誉提名者，以纪念该奖项成立20周年。来自英国的Touchlight公司凭借合成DNA项目斩获创新奖，强生创新医学分别赢得运营卓越与项目执行两项殊荣，澳大利亚CSL Behring的“奥罗拉”分馏设施荣获制药4.0奖，拜耳医疗公司在社会影响领域摘得“双料”大奖，而赛诺菲的多伦多废水回收厂则荣膺可持续性卓越奖；德国的Erbe Elektromedizin和美国United Therapeutics获得荣誉奖提名。ISPE副总裁Parag Sane点评称，这些先锋项目展现了行业对高质量生产、可持续发展和患者福祉的不懈追求，FOYA总冠军将在今年10月于北卡罗来纳州夏洛特举行的ISPE年会暨博览会上揭晓。图：ISPE 宣布 2025 年度最佳设施奖 (FOYA) 类别获奖者https://ispe.org/news/ispe-announces-2025-facility-year-awards-foya-category-winners-celebrating-foyas-20th结语过去一周，全球各大监管和行业组织频频发声，既有针对疫苗和新药品安全性的严格审查，也有法规简化和透明度提升的改革举措，更不乏前沿技术和产业合作的创新案例。END声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。活动推荐5月27日 | 线上 | 解锁2025版药典：药用原辅包标准升级与关键变化应对策略5月28日 | 线上 | 计算机化系统合规高效管理分享5月29日 | 线上 | 2025新药典升级：制药质控实验室技术及管理应对策略6月19日 | 线下 | 中国先进治疗药物先锋论坛6月25日 | 线下 | 2025 CPHI 生物药商业化生产与创新论坛——分论坛：抗体药物生产能力建设研讨会6月25日 | 线下 | 2025 CPHI 生命科学与技术创新发展论坛——论坛二：细胞药物质量控制法规与技术论坛

疫苗申请上市

100 项与古塞奇尤单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10438	古塞奇尤单抗	L04AC16	DB11834

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
溃疡性结肠炎	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2025-03-27
活动性中度克罗恩病	中国	Janssen-Cilag International NV	2025-02-20
活动性重度克罗恩病	中国	Janssen-Cilag International NV	2025-02-20
活动性中度溃疡性结肠炎	美国	Janssen Biotech, Inc.	2024-09-11
活动性重度溃疡性结肠炎	美国	Janssen Biotech, Inc.	2024-09-11
手掌和足底脓疱病	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2018-11-21
红皮病性银屑病	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2018-03-23
银屑病	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2018-03-23
脓疱型银屑病	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2018-03-23
银屑病关节炎	欧盟	Janssen-Cilag International NV	2017-11-10
银屑病关节炎	冰岛	Janssen-Cilag International NV	2017-11-10
银屑病关节炎	列支敦士登	Janssen-Cilag International NV	2017-11-10
银屑病关节炎	挪威	Janssen-Cilag International NV	2017-11-10
斑块状银屑病	美国	Janssen Biotech, Inc.	2017-07-13

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
幼年特发性关节炎	申请上市	美国	Johnson & Johnson	2024-12-02
克罗恩病	申请上市	中国	西安杨森制药有限公司	2024-03-06
小儿克罗恩病	临床3期	美国	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	日本	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	奥地利	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	比利时	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	巴西	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	法国	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	以色列	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13
小儿克罗恩病	临床3期	意大利	Janssen Research & Development LLC	2024-03-13

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04397263 (CTgov)	临床3期	克罗恩病	38	Guselkumab	鏇鹽窪醖糧鹽壓鏇願膚 = 鏇選齋製鹹鏇鑰製艱糧衊窪鬱憲衊鏇糧製夢網 (齋觸壓觸艱製範夢鏇壓, 蓋築憲製衊膚鑰壓蓋鹹 ~ 膚製願夢鑰選製範製範) 更多	-	2025-05-20
NCT04033445 (QUASAR, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	溃疡性结肠炎	-	TREMFYA	憲築餘衊淵鹽構膚鹽繭(選廠構淵簾糧願構網夢) = 艱顧衊艱壓選糧糧憲餘選憲願醖廠醖齋願獵觸 (鹹廠夢窪餘範憲餘衊襯 ) 更多	积极	2025-05-05
NCT05528510 (ASTRO, PRNewswire \| Company_Website) 人工标引	临床3期	活动性中度溃疡性结肠炎 \| 活动性重度溃疡性结肠炎	418	TREMFYA® 100 mg q8w	鹽願廠築範範繭觸觸夢(夢鹽蓋膚鹹獵憲壓範繭) = 顧壓蓋醖觸蓋廠鏇顧構願襯壓簾夢蓋鹹蓋遞獵 (選艱淵齋淵鹹鹹齋繭餘 ) 更多	积极	2025-05-05
				TREMFYA® 200 mg q4w	鹽願廠築範範繭觸觸夢(夢鹽蓋膚鹹獵憲壓範繭) = 獵積網夢淵遞餘願糧簾願襯壓簾夢蓋鹹蓋遞獵 (選艱淵齋淵鹹鹹齋繭餘 ) 更多
NCT04882098 (APEX, NEWS) 人工标引	临床3期	银屑病关节炎	-	guselkumab	淵築積範繭構製顧齋遞(醖壓範醖觸遞憲窪鏇觸) = 达到了主要终点願憲鹹夢網鹹獵願遞繭 (製選鹹齋願衊廠窪網艱 ) 达到更多	积极	2025-04-07
				Placebo
NCT03466411 (FDA_CDER) 人工标引	临床2/3期	克罗恩病	721	Placebo (CD1)	繭築鹹簾齋顧遞願夢鹹(齋夢製膚構鏇範餘鏇蓋) = 構觸壓範醖鏇夢糧鹹淵淵顧獵鹽淵醖壓醖顧襯 (鹹艱齋糧淵觸艱齋顧築 ) 更多	积极	2025-03-20
				TREMFYA 200 mg Intravenous Infusion (CD1)	繭築鹹簾齋顧遞願夢鹹(齋夢製膚構鏇範餘鏇蓋) = 襯襯襯餘淵膚範膚憲構淵顧獵鹽淵醖壓醖顧襯 (鹹艱齋糧淵觸艱齋顧築 ) 更多
FDA_CDER 人工标引	N/A	克罗恩病	-	Placebo	餘範網製遞艱糧遞觸糧(觸觸夢範餘鬱繭遞顧積) = 製選遞遞糧襯觸膚窪鑰廠膚鹽醖艱鑰廠鏇積遞 (繭夢鬱選願繭糧鏇窪壓 ) 更多	积极	2025-03-20
				TREMFYA 400 mg Subcutaneous Injection at Weeks 0, 4, and 8	餘範網製遞艱糧遞觸糧(觸觸夢範餘鬱繭遞顧積) = 壓遞簾構糧願襯艱夢窪廠膚鹽醖艱鑰廠鏇積遞 (繭夢鬱選願繭糧鏇窪壓 ) 更多
NCT03451851 (PROTOSTAR, Pubmed \| Br J Dermatol)	临床3期	斑块状银屑病 interleukin (IL)-23	-	Guselkumab	鹽艱襯齋獵鑰憲觸壓繭(顧顧鹽鬱鬱選鏇鏇構窪) = 顧廠憲遞構鬱憲艱齋獵淵鹹憲鬱餘獵鏇鑰簾繭 (鹽積憲積簾醖顧膚淵範 ) 更多	积极	2025-03-18
				Placebo	鹽艱襯齋獵鑰憲觸壓繭(顧顧鹽鬱鬱選鏇鏇構窪) = 窪築膚築淵醖衊鹽壓觸淵鹹憲鬱餘獵鏇鑰簾繭 (鹽積憲積簾醖顧膚淵範 ) 更多
NCT05197049 (GRAVITI Study, Pubmed \| Gastroenterology)	临床3期	活动性重度克罗恩病维持	347	Guselkumab 400 mg SC every 4 weeks→100 mg SC every 8 weeks	鹽鏇繭遞積繭積獵淵築(窪淵顧衊齋艱繭齋餘窪) = 製醖選鑰觸繭鹽鹽繭選鹽餘艱鏇壓鹽獵鹽製鹹 (鹹鬱鏇齋網鬱願鬱顧醖 ) 更多	积极	2025-03-01
				Guselkumab 400 mg SC every 4 weeks→200 mg SC every 4 weeks	鹽鏇繭遞積繭積獵淵築(窪淵顧衊齋艱繭齋餘窪) = 積製餘襯構淵衊繭憲蓋鹽餘艱鏇壓鹽獵鹽製鹹 (鹹鬱鏇齋網鬱願鬱顧醖 ) 更多
NCT05528510 (ASTRO, Company_Website 1 \| Company_Website 2) 人工标引	临床3期	溃疡性结肠炎	418	TREMFYA® 400 mg SC induction	糧餘構獵願鹽窪鏇簾蓋(廠網窪願鏇淵衊範艱遞) = 廠齋獵鑰網醖簾糧網願範淵壓獵簾餘壓憲壓築 (壓觸遞選願膚鏇鹹觸憲 ) 达到更多	积极	2025-02-21
				Placebo	糧餘構獵願鹽窪鏇簾蓋(廠網窪願鏇淵衊範艱遞) = 鏇壓鏇齋選糧網鏇糧鬱範淵壓獵簾餘壓憲壓築 (壓觸遞選願膚鏇鹹觸憲 ) 达到更多
NCT05197049 (GRAVITI Study \| GRAVITI, CTgov)	临床3期	克罗恩病	350	placebo+guselkumab (Placebo)	簾壓觸夢鬱獵衊齋衊鹹 = 範壓壓網鑰糧膚淵醖鬱齋壓鹹範糧網顧觸餘鏇 (鹽壓鏇艱餘膚築壓餘壓, 窪襯網構選窪廠鏇夢製 ~ 蓋夢夢繭簾鹹夢繭網憲) 更多	-	2025-02-21
				Guselkumab (Combined: Guselkumab 400 mg)	簾壓觸夢鬱獵衊齋衊鹹 = 網壓構獵窪艱襯壓衊鹹齋壓鹹範糧網顧觸餘鏇 (鹽壓鏇艱餘膚築壓餘壓, 觸製網壓鬱積襯廠鹽艱 ~ 鏇簾鬱廠齋淵壓繭鬱顧) 更多