中国首款北海康成戈谢病1类新药计划优先评审

9月20日，北海康成的酶替代疗法「注射用维拉苷酶β」（CAN103）在CDE官网上显示拟纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和III型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。

CAN103 是北海康成开发的用于治疗戈谢病I型和III型患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者属于I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注，特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

8月19日，北海康成宣布CAN103在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者中进行的关键性临床试验取得了积极的顶线结果。该项临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每两周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001），都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。

所有关键次要疗效终点也取得了良好结果。在60U/kg剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高都达到了统计学显着性改善。在30U/kg剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比低剂量更明显。

此外，治疗后戈谢病生物标志物血浆Lyso-GL-1的水平较基线的下降都达到了统计学显著性意义，其中60U/kg剂量组显示出更快速的下降，进一步支持了临床疗效的评估。

两个剂量组的安全性分析结果显示CAN103的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。多数不良事件属于轻度、与药物无关且为一过性。少于10%的受试者发生了超敏反应，但均顺利完成了CAN103的治疗。少于10%的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗CAN103抗体。

据了解，CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，也是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法。CAN103旨在为I型和III型戈谢病的成人和儿童患者提供长期治疗。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3000名戈谢病患者。