A Phase 1/2 Open-label, Dose Escalation Study Followed by a Multi-center, Randomized, Double-blind, Dose Comparison Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics of CAN103 in Newly Treated Gaucher Disease

Gaucher disease is a rare lysosomal storage disorder caused by deficient activity of the enzyme acid β-glucosidase, causing glucosylceramide to accumulate within macrophages and leading to hepatosplenomegaly, anemia, thrombocytopenia, and bone disease. In the non-neuronpathic form (type 1), disease manifestations are mostly systemic, whereas in the neuronopathic forms, glucosylceramide also accumulates in the central nervous sysem and leads to acute (type 2) or chronic (type 3) neurodegeneration. The purpose of this Phase 1/2 first-in-human study is to initially evaluate the safety and tolerability of two doses of CAN103, and then barring any safety concerns, to evaluate the efficacy and safety of the two doses administered intravenously every other week in treatment-naive subjects with Gaucher disease type 1 or type 3.

开始日期2022-07-11

申办/合作机构

北海康成（苏州）生物制药有限公司

100 项与维拉苷酶β 相关的临床结果

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项与维拉苷酶β 相关的新闻（医药）

2024-11-17

·信狐药迅

中国首批MAH生物制品分段生产-北海康成罕见病用药维拉苷酶β提交上市申请|新受理（11.11-11.17）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(11.11-11.17）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号力胜克拉片苏州亚盛药业有限公司1CXHS2400114力胜克拉片苏州亚盛药业有限公司1CXHS2400113力胜克拉片苏州亚盛药业有限公司1CXHS2400112注射用维拉苷酶β北海康成(上海)生物科技有限公司1CXSS2400119 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号BL0175注射液上海弼领生物技术有限公司1CXHL2401248HWH340片湖北生物医药产业技术研究院有限公司1CXHL2401241HWH340片湖北生物医药产业技术研究院有限公司1CXHL2401240ADC308片嘉兴安帝康生物科技有限公司1CXHL2401239HSK44459片海思科医药集团股份有限公司1CXHL2401244HSK44459片海思科医药集团股份有限公司1CXHL2401243NBB-002中硼(厦门)生物医药有限公司1CXHL2401242NEP018片深圳海王医药科技研究院有限公司1CXHL2401235BG-60366片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401234BG-60366片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401233BG-60366片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401231AZD0022阿斯利康全球研发(中国)有限公司1CXHL2401229AZD0022阿斯利康全球研发(中国)有限公司1CXHL2401228Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401221Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401220Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401219ICP-248片北京诺诚健华医药科技有限公司1CXHL2401218ICP-248片北京诺诚健华医药科技有限公司1CXHL2401217达希替尼片轩竹生物科技股份有限公司1CXHL2401216达希替尼片轩竹生物科技股份有限公司1CXHL2401215QBT-006颗粒山东青佰欣达医药科技有限公司1CXHL2401214QBT-006颗粒山东青佰欣达医药科技有限公司1CXHL2401213Sonrotoclax薄膜包衣片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2401222UBT251注射液联邦生物科技(珠海横琴)有限公司1CXHL2401227PLB1004胶囊鞍石药业(宁波)有限责任公司1CXHL2401226PLB1004胶囊鞍石药业(宁波)有限责任公司1CXHL2401225ANS014004片北京鞍石生物科技股份有限公司1CXHL2401224ANS014004片北京鞍石生物科技股份有限公司1CXHL2401223KEM2111凝胶贴膏深圳珐玛易药品科技有限公司2.2CXHL2401247KEM2111凝胶贴膏深圳珐玛易药品科技有限公司2.2CXHL2401246KEM2111凝胶贴膏深圳珐玛易药品科技有限公司2.2CXHL2401245司美格鲁肽注射液海南中和药业股份有限公司2.2CXHL2401232司美格鲁肽注射液海南中和药业股份有限公司2.2CXHL2401230注射用紫杉醇聚合物胶束山东华铂凯盛生物科技有限公司2.2;2.4CXHL2401237葡萄糖缓释颗粒北京科信必成医药科技发展有限公司2.2;2.4CXHL2401236甲磺酸伏美替尼片上海艾力斯医药科技股份有限公司2.4CXHL2401238SYS6017(带状疱疹mRNA疫苗)石药集团巨石生物制药有限公司1.2CXSL2400778二价肠道病毒灭活疫苗(Vero细胞)北京民海生物科技有限公司1.4CXSL2400762四价肠道病毒灭活疫苗(Vero细胞)北京民海生物科技有限公司1.4CXSL2400761注射用SKB445四川科伦博泰生物医药股份有限公司1CXSL2400780自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液上海君赛生物科技有限公司1CXSL2400779重组抗CD19m-CD3抗体注射液天劢源和生物医药(上海)有限公司1CXSL2400777GC310腺相关病毒注射液北京锦篮基因科技有限公司1CXSL2400774GC310腺相关病毒注射液北京锦篮基因科技有限公司1CXSL2400775ICG318 CAR-T细胞注射液松鹤免疫生物医疗(深圳)有限公司1CXSL2400773AK129注射液康方汇科(上海)生物有限公司1CXSL2400776HBM9378(SKB378)注射液和铂医药(上海)有限责任公司1CXSL2400771注射用聚乙二醇化促血小板生成肽重庆派金生物科技有限公司1CXSL2400770重组人源化抗表皮生长因子受体单抗注射液上海津曼特生物科技有限公司1CXSL2400769IBI3014信达生物制药(苏州)有限公司1CXSL2400768注射用KY-0301科弈(浙江)药业科技有限公司1CXSL2400767GenSci120注射液长春金赛药业有限责任公司1CXSL2400763GenSci120注射液长春金赛药业有限责任公司1CXSL2400765TAEST16001注射液香雪生命科学技术(广东)有限公司1CXSL2400766GenSci120注射液长春金赛药业有限责任公司1CXSL2400764 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号盐酸甲氧氯普胺注射液重庆天致药业股份有限公司3CYHS2403936注射用哌拉西林钠江苏睿实生物科技有限公司3CYHS2403935注射用哌拉西林钠江苏睿实生物科技有限公司3CYHS2403934恩格列净二甲双胍缓释片江苏谦仁生物科技有限公司3CYHS2403928琥珀酸亚铁片江苏万高药业股份有限公司3CYHS2403926钠钾镁钙注射用浓溶液海西新药创制(福州)有限公司3CYHS2403923普瑞巴林口服溶液盖天力医药控股集团制药股份有限公司3CYHS2403917普瑞巴林口服溶液盖天力医药控股集团制药股份有限公司3CYHS2403916普瑞巴林口服溶液盖天力医药控股集团制药股份有限公司3CYHS2403915洛索洛芬钠口服溶液合肥启旸生物医药科技有限公司3CYHS2403938注射用头孢美唑钠安徽杰玺医药有限公司3CYHS2403901注射用头孢美唑钠安徽杰玺医药有限公司3CYHS2403900碳酸氢钠注射液北京民康百草医药科技有限公司3CYHS2403899盐酸普萘洛尔注射液石家庄四药有限公司3CYHS2403897盐酸普萘洛尔注射液石家庄四药有限公司3CYHS2403896硫辛酸片山东鲁宁药业有限公司3CYHS2403894硫辛酸片山东鲁宁药业有限公司3CYHS2403893酮咯酸氨丁三醇片山东朗诺制药有限公司3CYHS2403892注射用拉氧头孢钠海南倍特药业有限公司3CYHS2403909注射用拉氧头孢钠海南倍特药业有限公司3CYHS2403908维生素B6注射液康普药业股份有限公司3CYHS2403905盐酸氟西汀口服溶液安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2403883盐酸氟西汀口服溶液安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2403882盐酸氟西汀口服溶液安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2403881盐酸氟西汀口服溶液安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2403880复方维生素C聚乙二醇(3350)钠钾散湖北莱康医疗技术有限公司3CYHS2403878西尼地平片湖南普道医药技术有限公司3CYHS2403862醋氯芬酸片广东迈恒医药研发有限公司3CYHS2403858乙酰半胱氨酸片杭州沐源生物医药科技有限公司3CYHS2403857法莫替丁注射液武汉天安医药科技有限公司3CYHS2403872酚咖片北京诚济制药股份有限公司3CYHS2403871氯化钾口服溶液河南华雒康润药业有限公司3CYHS2403868门冬氨酸钾镁注射液海南全星制药有限公司3CYHS2403855钠钾镁钙注射用浓溶液广州大光制药有限公司3CYHS2403861钠钾镁钙注射用浓溶液安徽双鹤药业有限责任公司3CYHS2403856盐酸普萘洛尔注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2403854盐酸普萘洛尔注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2403853己酮可可碱注射液上海现代哈森(商丘)药业有限公司3CYHS2403851尼麦角林片浙江恒研医药科技有限公司3CYHS2403846尼麦角林片浙江恒研医药科技有限公司3CYHS2403845门冬氨酸钾注射液山东齐都药业有限公司3CYHS2403844丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液浙江高跖医药科技股份有限公司4CYHS2403948阿帕他胺片南京正大天晴制药有限公司4CYHS2403947硫酸氨基葡萄糖胶囊浙江领创优品药业有限公司4CYHS2403946雷米普利片浙江华海制药科技有限公司4CYHS2403945雷米普利片浙江华海制药科技有限公司4CYHS2403944盐酸奥布卡因滴眼液江苏瑜兴医药科技有限公司4CYHS2403943左卡尼汀口服溶液云南海沣药业有限公司4CYHS2403942磷酸芦可替尼片杭州中美华东制药有限公司4CYHS2403941盐酸氨溴索口服溶液湖北唯森制药有限公司4CYHS2403937碳酸氢钠血滤置换液宁波泰瑞斯科技有限公司4CYHS2403933妥布霉素滴眼液江苏广承药业有限公司4CYHS2403932沙格列汀二甲双胍缓释片江苏永安制药有限公司4CYHS2403931妥布霉素滴眼液浙江国光生物制药股份有限公司4CYHS2403930碘佛醇注射液海南倍康医药科技有限公司4CYHS2403929西甲硅油乳剂广西维威制药有限公司4CYHS2403927乌帕替尼缓释片江苏华阳制药有限公司4CYHS2403925氟维司群注射液湖州亚瑟制药有限公司4CYHS2403924西格列汀二甲双胍片(II)石家庄市华新药业有限责任公司4CYHS2403922西格列汀二甲双胍片(I)石家庄市华新药业有限责任公司4CYHS2403921盐酸阿莫罗芬搽剂合肥启旸生物医药科技有限公司4CYHS2403920注射用厄他培南海南倍特药业有限公司4CYHS2403919利丙双卡因乳膏四川合纵泽辉医药科技有限公司4CYHS2403918复方聚乙二醇电解质散(III)湖北潜龙药业有限公司4CYHS2403914乙酰半胱氨酸颗粒海南广升誉制药有限公司4CYHS2403913乙酰半胱氨酸颗粒海南广升誉制药有限公司4CYHS2403912非布司他片白云山东泰商丘药业有限公司4CYHS2403940非布司他片白云山东泰商丘药业有限公司4CYHS2403939硫酸氨基葡萄糖胶囊湖北泰林医药有限公司4CYHS2403902唑来膦酸注射液浙江康吉尔药业有限公司4CYHS2403898硫酸特布他林雾化吸入用溶液湖南醇健制药科技有限公司4CYHS2403895注射用硼替佐米山东新时代药业有限公司4CYHS2403911注射用硼替佐米山东新时代药业有限公司4CYHS2403910注射用硫酸艾沙康唑四川美大康华康药业有限公司4CYHS2403907腺苷注射液安徽长江药业有限公司4CYHS2403906注射用头孢呋辛钠安徽杰玺医药有限公司4CYHS2403904注射用头孢呋辛钠安徽杰玺医药有限公司4CYHS2403903富马酸福莫特罗吸入溶液江苏大红鹰恒顺药业有限公司4CYHS2403891阿昔莫司胶囊江苏谦仁生物科技有限公司4CYHS2403890比索洛尔氨氯地平片江苏万高药业股份有限公司4CYHS2403889阿达帕林凝胶浙江康恩贝制药股份有限公司4CYHS2403888噻托溴铵吸入粉雾剂苏州欧米尼医药有限公司4CYHS2403887拉莫三嗪片南京海鲸药业股份有限公司4CYHS2403886拉莫三嗪片南京海鲸药业股份有限公司4CYHS2403885比索洛尔氨氯地平片宁波科尔康美诺华药业有限公司4CYHS2403884注射用硫酸艾沙康唑海南皇隆制药股份有限公司4CYHS2403879硫酸氨基葡萄糖胶囊苏州第四制药厂有限公司4CYHS2403877异丙托溴铵吸入气雾剂四川普锐特药业有限公司4CYHS2403876醋酸艾替班特注射液远大医药(中国)有限公司4CYHS2403873西格列汀二甲双胍片(II)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2403875西格列汀二甲双胍片(I)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2403874氧江苏宝祥气体有限公司4CYHS2403864盐酸莫西沙星片重庆世森医药科技有限公司4CYHS2403863阿达帕林凝胶浙江普利药业有限公司4CYHS2403860注射用盐酸万古霉素安徽省先锋制药有限公司4CYHS2403859沙库巴曲缬沙坦钠片湖南天济草堂制药股份有限公司4CYHS2403870沙库巴曲缬沙坦钠片湖南天济草堂制药股份有限公司4CYHS2403869注射用氯诺昔康浙江尖峰药业有限公司4CYHS2403867硫辛酸注射液浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2403866硫辛酸注射液浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2403865二甲硅油乳剂江苏盈科生物制药有限公司4CYHS2403852克立硼罗软膏北京福元医药股份有限公司4CYHS2403848聚乙烯醇滴眼液苏州乐珠制药有限公司4CYHS2403847注射用头孢他啶/氯化钠注射液北京锐业制药(潜山)有限公司4CYHS2403850注射用头孢他啶/氯化钠注射液北京锐业制药(潜山)有限公司4CYHS240384913价肺炎球菌多糖结合疫苗艾美坚持生物制药有限公司3.3CXSS2400123流感病毒裂解疫苗武汉生物制品研究所有限责任公司3.3CXSS2400122流感病毒裂解疫苗武汉生物制品研究所有限责任公司3.3CXSS2400121右美沙芬安非他酮缓释片四川科伦药业股份有限公司3CYHL2400228格隆溴铵新斯的明注射液南京正科医药股份有限公司3CYHL2400227布瑞哌唑片宜昌人福药业有限责任公司3CYHL2400226布瑞哌唑片宜昌人福药业有限责任公司3CYHL2400225布瑞哌唑片宜昌人福药业有限责任公司3CYHL2400224伏环孢素软胶囊杭州中美华东制药有限公司3CYHL2400223达普司他片上海博志研新药物研究有限公司3CYHL2400222他替瑞林片江苏杜瑞制药有限公司3CYHL2400221坎地沙坦酯氢氯噻嗪片江西施美药业股份有限公司3CYHL2400220坎地沙坦酯氢氯噻嗪片江西施美药业股份有限公司3CYHL2400219盐酸环苯扎林缓释胶囊鲁南贝特制药有限公司3CYHL2400218盐酸环苯扎林缓释胶囊鲁南贝特制药有限公司3CYHL2400217复方硫酸钠片山东诚创蓝海医药科技有限公司3CYHL2400216复方硫酸钠片保定天浩制药有限公司3CYHL2400215德谷胰岛素利拉鲁肽注射液正大天晴药业集团股份有限公司3.3CXSL2400772 进口申请药品名称企业注册分类受理号放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒Novartis Pharma Schweiz AG5.1JXHS2400096镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液Novartis Pharma Schweiz AG5.1JXHS2400095奥吡卡朋胶囊Bial - Portela & Ca, S.A.5.1JXHS2400098奥吡卡朋胶囊Bial - Portela & Ca, S.A.5.1JXHS2400097聚乙二醇3350硫酸钠钾;聚乙二醇3350钠钾;维C钠维C口服溶液用散Norgine B.V.5.1JXHS2400094盐酸沙丙蝶呤散剂Annora Pharma Private Limited5.2JYHS2400056盐酸沙丙蝶呤散剂Annora Pharma Private Limited5.2JYHS2400055JNJ-77242113-AAC片Janssen Research & Development, LLC1JXHL2400267Itepekimab注射液Sanofi-Aventis Recherche & Developpement1JXSL2400220注射用MK-2400Merck Sharp & Dohme LLC1JXSL2400222Amlitelimab注射液Sanofi-Aventis Recherche & Developpement1JXSL2400219Amlitelimab注射液Sanofi-Aventis Recherche & Developpement1JXSL2400218帕博利珠单抗注射液Merck Sharp & Dohme LLC2.2JXSL2400221注射用德曲妥珠单抗Daiichi Sankyo, Inc.2.2JXSL2400217 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号柴芩宁神颗粒山西省中医药研究院(山西省中医院)1.1CXZL2400078 注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市临床申请

2024-11-17

·E药经理人

中药饮片全国集采官宣；诺华核药申报上市；默沙东42亿首付款拿下国产双抗；石药mRNA再下一城丨E周药闻

2024年正在走向尾声，又一笔Biotech被跨国药企收购案例诞生，mRNA新贵BioNTech拟以9.5亿美元总额收购普米斯生物。本周的另一关键主题是合作。先是百洋医药加码抗肿瘤领域，获华昊中天抗癌新药优替德隆商业化权益；在同一天，默沙东也宣布与礼新医药达成全球独家许可，获得礼新医药新型在研PD-1/VEGF双特异性抗体LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。值得一提的是，该笔合作首付款高达5.88亿美元。此外，新产品进展也是本周的关键主题之一。诺华全球销售额最高的核药产品特昔维匹肽注射液终于在中国市场申报上市，前列腺癌治疗格局即将生变；诺和诺德司美格鲁肽注射液的新剂型，全球首个用于长期体重管理的GLP-1RA周制剂也于本周正式登陆国内市场。同时在疫苗领域，石药集团在mRNA领域版图再次延伸，二价人乳头瘤病毒mRNA治疗性疫苗获批临床；艾美疫苗13价肺炎球菌多糖结合疫苗申报上市。本周还有哪些大事发生？政策动态国家卫生健康委通报项目评审专家不良行为处理结果：11月12日，国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心网站发布项目评审专家不良行为处理结果的通报。通报中提到，确定6位专家存在的长时间迟到且编造不实理由，多次长时间离线、离席、关闭摄像头或未在独立封闭空间评审等行为构成严重不良行为，给予“3年内不再邀请参与科技发展中心承担的项目（课题）管理活动”的处理；确定13位专家存在的长时间迟到、拍摄会议材料等行为构成一般不良行为，给予“一定范围内通报”的处理。中药饮片全国集采官宣：11月13日，全国中药饮片联盟采购办公室发布了《全国中药饮片采购联盟集中采购文件（征求意见稿）》，自11月14日起就中药饮片集采问题向社会公开征求意见，意见反馈时间截至11月18日。意见稿显示，本次中药饮片集采涉及丹参、黄芪、连翘、当归、金银花等45个品种。采购周期原则上为1年，视情况可延长不超过1年。本次集采要求全国所有公立医疗机构参加，采购周期内，医疗机构应优先使用本次集采中选药品，并确保完成协议采购量，首年协议采购量为首年采购需求量的80%。 NMPA批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目：11月15日，中国国家药监局（NMPA）宣布，批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目。药品审评中心按照试点工作方案的要求，完成了拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请审评审批，为首个按照试点工作方案批准的临床试验申请，审评审批用时21日。多个知名药企品种被取消中选资格：11月14日，山西省药械集中招标采购中心发布《关于广东联盟阿莫西林等药品集采价格进行调整处置的通知》。69个药品降价，包括硫酸氢氯吡格雷片、奥氮平片等。还有11个厂家20个品规拒不降价整改，其中不乏知名药企，包括阿斯利康、赛诺菲、礼来等外资药企。大型制药诺华放射性疗法癌症新药在中国申报上市：11月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获受理。公开资料显示，这是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。在中国，该产品于今年9月被CDE纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。诺和诺德全球首个用于长期体重管理的GLP-1RA周制剂在中国上市：11月17日，诺和诺德宣布全球首个且目前唯一用于长期体重管理的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂诺和盈（司美格鲁肽注射液）正式在中国上市。诺和盈能够实现平均约17%的体重降幅，并为患者带来超越减重的多重健康获益。百洋医药获华昊中天抗癌新药优替德隆商业化权益：11月14日，百洋医药发布公告，全资子公司北京百洋智合医学成果转化服务有限公司与北京华昊中天生物医药股份有限公司签订市场推广合作协议。根据协议，百洋医药将获得华昊中天自主研发的1类创新药优替德隆注射液在中国大陆地区的独家市场推广权益。百洋医药将向华昊中天支付不可退还的首付款5000万元人民币；同时根据研发及销售进度，向华昊中天支付研发里程碑及销售里程碑款项。华昊中天将根据年度终端销售额按梯度向百洋医药支付推广服务费。翰宇药业前总裁因挪用资金被判刑：11月13日晚间，翰宇药业公告，近日，公司收到广东省深圳市中级人民法院出具的（2024）粤03刑终1381号《刑事裁定书》，公司原董事、高级管理人员袁建成犯挪用资金罪已经广东省深圳市中级人民法院终审判决：袁建成因犯挪用资金罪，判处有期徒刑三年六个月。石药集团二价人乳头瘤病毒mRNA治疗性疫苗获批临床：11月12日，石药集团发布公告，集团开发的针对人乳头瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相关癌前病变的治疗性二价信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026(该产品)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。默沙东引进礼新医药PD-1/VEGF双抗新药全球权益：11月14日，默沙东（MSD）刚刚宣布，与礼新医药达成全球独家许可。默沙东已协议获得礼新医药新型在研PD-1/VEGF双特异性抗体LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。礼新医药将获得5.88亿美元的首付款。基于LM-299多项适应证的技术转让、开发、获批和商业化进展，礼新医药还将获得最高27亿美元的里程碑付款。阿斯利康和第一三共Trop2 ADC向FDA递交上市申请：11月13日，根据美国FDA的反馈，两家公司已为其联合开发的Trop2靶向ADC datopotamab deruxtecan(Dato-DXd)递交生物制品许可申请(BLA)，寻求该疗法获加速批准，用以治疗携带表皮生长因子受体(EGFR)突变肿瘤的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，这些患者之前曾接受过全身性治疗(包括EGFR靶向治疗)。同时，两家公司自愿撤回之前向FDA所递交该疗法用以治疗晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的BLA。复星医药帕金森病新药申报上市：11月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，复星医药和Bial-Portela & Ca公司共同申报的5.1类新药奥吡卡朋胶囊的上市申请获得受理。公开资料显示，这是复星医药引进的治疗原发性帕金森病的新药Opicapone胶囊，为新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）抑制剂。赛诺菲/再生元重新递交度普利尤单抗慢性自发性荨麻疹上市申请：11月15日，赛诺菲和再生元共同宣布度普利尤单抗（商品名：Dupixent）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA受理，PDUFA预定审批日期为2025年4月18日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国十年来首个针对CSU的靶向疗法。济民可信JMX-2002脂质体注射液用于治疗实体瘤获批临床：11月14日，济民可信集团宣布，旗下子公司无锡济煜山禾药业股份有限公司和常州金远药业制造有限公司联合申报的JMX-2002脂质体注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局批准，将开展治疗非小细胞肺癌和乳腺癌为主的实体瘤临床试验。东阳光药就FGF21/GLP-1双靶点新药达成授权合作：11月12日，Apollo Therapeutics宣布与东阳光药（Sunshine Lake Pharma）签署了开发APL-18881 （HEC88473）的独家许可协议。这是一款处于临床阶段的FGF21/GLP-1R双重激动剂。东阳光药将保留该产品在中国的开发、制造和商业化权利，并授予Apollo Therapeutics在世界其他地区的开发、制造和商业化权利，用于所有当前和未来治疗适应症。东阳光药将获得1200万美元的预付款，以及至多9.26亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。生物技术百济神州第三季度营收达71.39亿元，同比增长26.9%：11月12日晚间，百济神州发布2024年第三季度美股业绩报告及A股主要财务数据公告。第三季度，百济神州延续强劲的增长势头，实现营收71.39亿元，同比增长26.9%。全球产品收入达70.79亿元，同比增长65.1%。同时百济神州宣布，开启全球变革新阶段，开启战略升级重要一环的品牌焕新——拟将公司英文名更名为“BeOne Medicines”，中文名仍然不变。国产首个戈谢病酶替代疗法申报上市：11月13日，北海康成宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。据统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。召回乙肝疫苗，Biotech VBI Vaccines破产：11月15日，VBI Vaccines在新闻稿中宣布，由于公司破产和业务终止，正在全国范围内自愿召回所有剩余的乙型肝炎疫苗PreHevbrio（Sci-B-Vac）。VBI Vaccines正在迅速关闭所有美国业务，并已永久停止分销PreHevbrio。科笛生物痤疮新药在中国获批上市：11月11日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，科笛集团申报的盐酸米诺环素泡沫剂已在中国获批上市。这是科笛集团引进的一款外用4%米诺环素泡沫剂（CU-10201）。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中度至重度寻常痤疮炎症性病变的局部治疗。艾美疫苗13价肺炎球菌多糖结合疫苗申报上市：11月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，艾美疫苗旗下艾美坚持生物制药以注册分类3.3类申报的13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市申请获得受理。根据艾美疫苗公开资料，该公司这款疫苗主要用于6周龄至5岁婴幼儿和儿童，预防该疫苗包含的13种肺炎血清型引起的侵袭性疾病（包括菌血症性肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症）。亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575申报上市：11月16日，CDE官网显示，亚盛医药的力胜克拉（lisaftoclax/APG-2575）申报上市。根据既往进展，推测适应症为用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）患者。又一家中国Biotech被跨境并购：11月13日，普米斯生物宣布与BioNTech SE达成股权收购协议。根据协议条款，BioNTech将以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本（可根据惯例对收购价格进行调整），支付方式主要为现金和部分美国存托股份（ADS）。此外，BioNTech将在普米斯达到双方约定的里程碑条件时，额外支付最高 1.5 亿美元的里程碑付款。该交易预计于 2025 年第一季度完成，具体取决于按惯例完成交割条件和监管部门的批准。君实生物PD-1单抗在英国获批上市：11月17日，君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗于近日获得英国药品和保健品康局（MHRA）批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。资本市场英派药业完成2.5亿元D++轮融资：11月15日，英派药业宣布，近日顺利完成2.5亿元人民币D++轮融资，本轮融资由全球知名产业投资机构和知名保险基金共同投资。舟渡资本担任独家财务顾问。本轮融资将支持英派具备同类最优疗效的核心产品塞纳帕利（Senaparib）的商业化，及包含PARP1选择性抑制剂在内的多个化合物的全球临床开发，同时用于加速多个早期项目的研发。派格生物再提交港交所上市申请：11月13日，港交所官网显示，派格生物医药（苏州）股份有限公司递交港交所上市申请，中金公司为独家保荐人。招股书显示，派格生物成立于2008年，是一家专注于自主研究及开发慢性病创新疗法（主要为肽和小分子药物）的生物技术公司，重点关注代谢紊乱领域。轩竹生物拟转战港交所：11月12日晚间，四环医药发布公告，董事会宣布公司计划分拆轩竹生物的股份，并在联交所主板上市。目前已获得联交所关于建议分拆轩竹生物的批准。同时，海南四环与阳光人寿签订股权转让协议，海南四环同意以总代价约3.08亿元进一步收购轩竹生物约3.6177%股权。核药创新药企通瑞生物完成超1亿美元A+轮融资：11月16日，放射性药物领域创新型企业通瑞生物宣布完成超1亿美元A+轮融资。本轮融资由深创投制造业转型升级新材料基金、泰珑投资共同领投，高瓴创投（GL Ventures）、三生制药、光华梧桐、某知名产业投资机构等多家知名机构和产业方共同参与投资，凯乘资本担任本次交易的独家财务顾问。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 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信使RNA疫苗带量采购并购

2024-11-17

·药时代

终于要来了！诺华重磅核药申报上市 | 本周国内新药里程碑汇总

谁将引领潮流？2024中国生物医药领跑者100揭晓在即感谢30万+朋友们对药时代的信任和支持！我们一起快乐学习，天天进步！正文共： 2332字 7图预计阅读时间： 6分钟（收集周期：11.11-11.15，国内部分为首次申请临床、首次申请上市的创新药）国内创新药IND汇总 1、科弈药业：注射用KY-0301 作用机制：靶向EGFR/c-Met双抗适应症：实体瘤 11月12日，科弈药业的注射用KY-0301的临床试验申请（IND）获CDE受理。KY-0301是一款靶向EGFR/c-Met双抗，基于公司独有的纳米双抗ADC技术平台“TPEBEN”研发。该药物同时针对MET和EGFR这两个重要的肿瘤相关靶点，有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散，目前正处于中美安评阶段，预计将于2025年初进入临床。与同类药物相比，KY-0301采用了更小分子量的纳米抗体，并在亲和力设计上进行了优化，以提升药物的安全性和疗效。临床前研究显示，KY-0301具有卓越的抗肿瘤活性和良好的安全性。 2、阿斯利康：AZD0022 作用机制：KRAS G12D抑制剂适应症：实体瘤 11月13日，阿斯利康的AZD0022的IND获CDE受理。AZD0022是一款KRAS G12D抑制剂，2023年11月，阿斯利康与祐森健恒生物达成全球独家授权协议，获得UA022的研究、开发和商业化的全球独家授权许可，推测AZD0022可能是UA022。临床前研究显示，UA022显示出强大的抗癌活性，具有良好的安全性，且展示出良好的口服生物利用度。 3、百济神州：BG-60366片作用机制：EGFR 降解剂适应症：肿瘤 11月14日，百济神州的BG-60366片的IND获CDE受理。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。临床前研究显示，该产品对奥希替尼敏感和耐药的EGFR突变有效性较高，不影响野生型EGFR，蛋白质组选择性良好，每日口服给药表现出较强的有效性。 4、锦篮基因：GC310腺相关病毒注射液作用机制：—— 适应症：肝豆状核变性 11月14日，锦篮基因的GC310腺相关病毒注射液的IND获CDE受理。GC310是锦篮基因开发的一款携带ATP7B截短体基因表达框的AAV基因药物，拟用于肝豆状核变性。临床前研究显示，GC310能够有效地降低肝豆状模型小鼠血清中的转氨酶水平、降低血液中和尿液中的铜离子含量，显著改善肝豆状核变性症状。 5、海王医药：NEP018片作用机制：—— 适应症：胃肠肿瘤 11月14日，海王医药的NEP018片的IND获CDE受理。NEP018是一款胃肠肿瘤的创新药，对vEGFR、c-MET、NTRK等高致癌性靶点具有抑制作用。在肿瘤动物模型中，NEP018对胃肠恶性肿瘤具有显著的抑制作用，并且具有优良的治疗窗，显示了潜在临床治疗价值。 6、人福医药：HWH340片作用机制：PRAP抑制剂适应症：肿瘤 11月15日，人福医药的HWH340片的IND获CDE受理。HWH340是一款PRAP抑制剂，通过阻止DNA修复工作，使得DNA存在损伤的癌细胞无法进行复制，诱导凋亡。与国外已上市及处于临床3期的同靶点药物相比，HWH340在水溶性、代谢、组织分布及生物利用度等方面具有明显的优势，靶点选择性高、抗肿瘤疗效显着、安全窗口宽，是单药或联合治疗同源重组障碍的恶性肿瘤的良好选择。国内创新药NDA汇总 1、诺华：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液作用机制：靶向PSMA多肽偶联核素适应症：前列腺癌 11月13日，诺华的镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获CDE受理。镥[177Lu] 特昔维匹肽即是PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该药物将靶向化合物（配体）与治疗性放射性同位素（放射性粒子）相结合的精准癌症治疗。进入血流后，Pluvicto 与靶细胞结合，包括表达 PSMA（一种跨膜蛋白）的前列腺癌细胞. 一旦结合，放射性同位素的能量发射会破坏靶细胞和附近的细胞，从而破坏其复制和/或触发细胞死亡的能力。3期VISION研究显示，与单独使用标准治疗(SOC) 相比，接受 Pluvicto 加 SOC 治疗的参与者死亡风险降低了 38%，并且影像学疾病进展或死亡 (rPFS) 风险显着降低。 2、诺华：放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒作用机制：—— 适应症：前列腺癌 11月13日，诺华的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒的新药上市申请获CDE受理。该产品经68Ga放射性标记，成为放射性诊断试剂，帮助医生通过正电子发射断层扫描（PET）在成年前列腺癌患者体内准确识别PSMA阳性病灶，在前列腺癌的诊断中发挥着关键作用。 3、北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法适应症：戈谢病 11月13日，北海康成的注射用维拉苷酶β的新药上市申请获CDE受理。维拉苷酶β（CAN103）通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT），拟用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病。关键性临床试验数据显示，采用CAN103在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）均达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。全球新药III期临床汇总封面图片来源：123rf 版权声明/免责声明本文为授权转载文章。原文题目“本周国内新药里程碑汇总：诺华重磅核药申报上市”。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 第四届佛山创新药论坛圆满落幕，行业领袖共绘“BD出海与投融资”新未来 FDA要变天！特朗普正式提名罗伯特·肯尼迪领导卫生与公众服务部裁员40%，基因测序巨头倒下奥布替尼收入再上新台阶！诺诚健华全力打造自免第二增长曲线每天有几千位朋友们在这里相聚！

临床申请抗体药物偶联物申请上市

100 项与维拉苷酶β 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
I型戈谢病	申请上市	中国	北海康成（上海）生物科技有限公司	2024-11-14
Ⅲ型戈谢病	申请上市	中国	北海康成（上海）生物科技有限公司	2024-11-14
戈谢病	临床2期	中国	北海康成（苏州）生物制药有限公司	2021-10-19