信念医药血友病B基因治疗药物获药监局受理

中国上海，2024年7月24日——信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请。这款产品是信念医药自主研发和生产的首款重磅基因治疗药物，也是国内首个针对遗传病递交新药上市申请的基因疗法。

BBM-H901注射液的研发和注册临床研究取得了重要进展，标志着其有望成为中国首个获批上市的血友病B的重组腺相关病毒（AAV）基因疗法。中国医学科学院血液病医院的张磊教授表示，目前血友病B患者的治疗多使用凝血酶原复合物（PCC），存在感染风险和用药不便等问题。BBM-H901注射液最新研究数据表明其具备良好的安全性和有效性，未来有望为患者带来显著的临床益处。

信念医药的联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士对此表示，BBM-H901注射液的新药上市申请获得受理，是信念医药多年努力的成果，感谢所有参与者的支持和信赖。未来，信念医药将继续致力于基因治疗领域，争取研发更多创新性药物以满足临床需求。

本次研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在成年血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，III期确证性研究的所有受试者均已完成52周访视，研究结果符合预期。

关于BBM-H901注射液，其通过静脉给药将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内，持续提高并维持凝血因子水平，预防出血。2022年，该产品被纳入“突破性治疗品种”名单，并于2024年成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。研究结果发表在《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》上，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上展示。

信念医药集团是一家专注于基因治疗的高科技企业，致力于通过先进的病毒载体技术为遗传疾病和慢性疾病提供创新疗法。公司研发了多种关键技术和工艺，建立了基因治疗药物的商业化生产平台，并在多个治疗领域取得重要进展。

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